CSPC Zhongqi Pharmaceutical Technology Shijiazhuang Co., Ltd.

近日，据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，石药集团附属公司石药集团中奇制药技术（石家庄）有限公司（以下简称“石药集团”）的CAR-T产品SYS6020细胞注射液获批临床，拟用于难治性活动性系统性红斑狼疮（systemic lupus erythematosus,SLE)。 此次获批为石药在细胞治疗领域的重要成果。据悉，目前在全球范围尚无CAR-T疗法获批用于治疗系统性红斑狼疮。SYS6020细胞注射液针对BCMA抗原，有望为SLE患者提供新的治疗选择，且成本较低。 SYS6020为一款基于mRNA-LNP的嵌合抗原受体（CAR）-T细胞注射液，也是全球首款获批临床试验的基于mRNA-LNP的CAR-T细胞治疗候选药物。 该产品通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR，与成熟B淋巴细胞和浆细胞表面的BCMA结合，靶向杀伤免疫细胞，消除升高的自身抗体，从而达到治疗目的，是SLE患者一种全新的、安全有效的潜在治疗选择。 与传统的CAR-T产品相比，SYS6020具有细胞活率高、CAR阳性率高、无基因组整合引起的致瘤风险，以及细胞因子风暴（CRS）等副作用低的优点。 临床前研究显示，该产品可显著杀伤BCMA抗原阳性的骨髓瘤细胞，并具有良好的安全性。在成本方面，使用LNP转染T细胞，可以降低使用慢病毒载体的高昂成本，减轻患者的负担。 SYS6020也是石药集团布局的首个细胞治疗在研产品。在此前的今年6月底，SYS6020细胞注射液在中国首次获批临床，拟开发治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（MM）。临床前研究显示，它可显著杀伤BCMA抗原阳性的骨髓瘤细胞，并具有良好安全性和有效性。彼时，石药集团公告指出，除了多发性骨髓瘤适应症，SYS6020还潜在可用于治疗系统性红斑狼疮、重症肌无力等自身免疫性疾病。 此次SLE适应症临床试验的获批，是石药集团在细胞治疗领域布局的又一重要成果，为其他细胞治疗产品，如体内生成CAR-T的开发奠定了良好基础。 系统性红斑狼疮（SLE）是机体免疫系统攻击自身组织导致的一种复杂的慢性系统性自身免疫性疾病，发病机制复杂。根据《中国狼疮性肾炎诊断和治疗指南》，我国系统性红斑狼疮人群发病率为30.13-70.41/10万人，对应患者人数达到42.2万至98.6万人。 此病难以根治，需要长期服药，但传统治疗方式易产生副作用。中国系统性红斑狼疮研究协作组（CSTAR）的数据显示，我国84.13%的SLE患者正在使用激素治疗，其中部分患者用于维持治疗的激素剂量偏大，不良反应也随着剂量增加而增多。 生物制剂是近年来改变SLE治疗理念的新兴疗法，通过干预免疫系统的信号传导途径，抑制异常的免疫反应，降低免疫系统对自身组织的攻击，同时通过调节特定的免疫细胞，如T细胞和B细胞，以减少它们对身体组织的攻击。生物制剂降低了系统性红斑狼疮患者对激素的依赖，但目前全球获批上市的仅有3款药物，分别是贝利尤单抗，泰它西普和Anifrolumab。 近年来，CAR-T细胞疗法在难治性系统性红斑狼疮中展现出了惊人的疗效，为这片黑暗领域带来了一线曙光。 相比传统治疗方式，CAR-T治疗有着独特的优势。首先，基于SLE的重要发病机制之一是B细胞的“叛变”，将自身组成成分识别为“外敌”，从而启动免疫反应，产生针对自身组织的抗体，造成多器官损害。因此，清除体内“叛变”的B细胞以及其产生的抗体是系统性红斑狼疮治疗的一大方向。CAR-T通过将T细胞进行体外改造，带上能特异性识别“叛变”B细胞的蛋白，而后将改造后的T细胞进行回输，清除“叛变”的B细胞，可以实现精准攻击。相较于传统治疗的无差别攻击，CAR-T治疗的精准攻击是最大的优势。 其次，CAR-T治疗重建后的B细胞分泌的抗体类型与治疗前大不相同，这表明自身免疫B细胞的清除起到了更广泛的免疫重塑作用。此外，生物制剂需要反复输注，来实现相关信号通路的持续阻断，而CAR-T治疗只需要单次输注就可以持续深度地清除靶向B细胞。这也是传统治疗以及生物制剂无法实现的。 不仅如此，红斑狼疮比B细胞肿瘤更容易成为CAR-T细胞治疗的靶点，在B细胞肿瘤治疗中，由于肿瘤抗原的异质性，需要制备装配不同类型的CAR-T，靶向不同抗原，因此肿瘤CAR-T靶点的选择是其应用过程中的重点和难点。 目前在SLE 治疗中，临床研究多数是设计成靶向CD19 CAR-T，通过结合基于T细胞的疗法和治疗前的淋巴耗尽方案，可以成功清除功能失调的B细胞并重建免疫系统，从而使SLE得到有效控制。 在剂量和副作用方面，细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）是CAR-T治疗的常见副作用。由于SLE患者体内靶向的B细胞数量明显低于肿瘤患者，因而CAR-T疗法所引发CRS的风险将更小。另一方面，较低的B细胞数量减少了需要输注的CAR-T细胞数量，进而限制了不必要的CAR-T细胞毒性，减少免疫效应细胞相关神经毒性综合征的发生。 因此，相较于肿瘤患者，由于靶向细胞的比例较小，SLE患者接受CAR-T治疗将有着更好的安全性。但仍需要更大样本的研究和更长时间的随访来证实其长期的安全性。 CAR-T疗法为治疗系统性红斑狼疮提供了新的方向，但CAR-T疗法迟迟未走向SLE治疗的临床应用？究其原因，CAR-T疗法对于患者的长期疗效和安全性还需要进一步研究，该疗法的可行性也还需进一步验证。 目前，CAR-T治疗仅限于小样本的临床研究，要真正实现临床应用，需要更大样本的临床研究证实CAR-T治疗的有效性和安全性。同时，虽然在理论上CAR-T治疗会精准清除B细胞，并重建B细胞的功能，能有效控制SLE的活动，但是其长期有效性尚无相关数据。 另外，虽然目前的小样本临床研究证实CAR-T细胞治疗自身免疫性疾病的总体安全性非常好，部分患者仅表现为轻度细胞因子释放综合征（CRS），但长期的安全性需要更长时间的随访和证实。经过CAR-T治疗的SLE患者在长期随访中是否会增加相关肿瘤和感染发生的风险？总体的预期寿命是否能够延长？这些都尚未可知。 目前，国内外多家细胞治疗公司均已积极布局CAR-T药物用于治疗系统性红斑狼疮等自免疾病的研发管线，包括药明巨诺的瑞基奥仑赛注射液、亘喜生物的CD19/BCMA 双靶CAR-T等。 据不完全统计，目前全球7款在研的治疗SLE适应症的CAR-T药物管线中，有3款已经进入临床试验阶段，进度较快的为Cabaletta Bio的CABA-201，正在开展SLE临床Ⅰ/Ⅱ期研究，并获得FDA授予的快速通道资格。 其中，中国正在开发治疗SLE的CAR-T产品管线已有不少，但绝大多数尚处于由研究者发起的临床研究（IIT）中，迈入注册性临床开发阶段的管线数量仍然屈指可数。 未来，CAR-T治疗红斑狼疮是否能够成功，还需要更多的临床数据说话，期待这些临床试验取得好的结果，推动CAR-T成为SLE患者更安全、更有效、真正临床可用的疗法。 参考资料: CAR-T治红斑狼疮？医生：长期有效性安全性尚无数据——澎湃新闻 多家药企布局CAR-T治红斑狼疮，全面铺开还需时间——人民日报健康客户端 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

▎药明康德内容团队编辑 近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的嵌合抗原受体（CAR）T细胞免疫治疗产品普基仑赛注射液获优先审评资格，有望在中国加速获批上市。在一项针对儿童、青少年B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）患者的1期临床试验中，9例患者均获得完全缓解（CR）。罗氏（Roche）斥资近20亿美元布局阿尔茨海默病基因疗法，囊获Sangamo Therapeutics公司具强力穿越血脑屏障能力的新载体STAC-BBB。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。 图片来源：123RF ———✦研发进展✦——— ◇ T-Maximum Pharmaceutical公司公布了其同种异体CAR-T细胞疗法MT027在实体瘤治疗方面取得的进展。MT027是一种通过CRISPR/Cas9基因编辑技术修饰的同种异体CAR-T细胞，以复发性胶质母细胞瘤和其他实体瘤的肿瘤抗原B7H3为靶点。截至2024年3月，已有50多名表达B7H3的复发性高级别胶质瘤成人患者接受了MT027治疗。初步的安全性和有效性结果显示MT027具有良好的治疗潜力。 ◇ Tr1X公司宣布美国FDA已经批准其潜在“first-in-class“1型Treg（Tr1）细胞疗法TRX103的IND申请。TRX103旨在治疗难治性克罗恩病，目前正在一项1/2a期临床试验中评估其用于在接受不匹配造血干细胞移植（HSCT）治疗的血液恶性肿瘤患者中预防移植物抗宿主病，改善患者预后的效果。 TRX103由来自健康供体的CD4+细胞生成，这些CD4+细胞经过工程化处理后变成模仿Tr1细胞功能的细胞，被称为TRX细胞。TRX103具有Tr1细胞的独特特性，包括能前往发炎的组织和淋巴结、降低炎性细胞因子、控制有害的T细胞反应以及产生免疫耐受的能力。与其他细胞疗法不同，TRX103旨在治疗自身免疫性疾病，副作用较小，并且可能不需要进行淋巴清除。这些细胞天然免受免疫系统的攻击，增强了其持久性，并最大限度地减少了潜在的危险免疫反应。Tr1X公司正在开发TRX103用于治疗多种免疫和炎症性疾病。多项临床前研究表明，TRX103的耐受性和有效性良好，并有可能将免疫系统重置到健康状态。 ◇ 中国国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）官网公示，重庆精准生物的普基仑赛注射液（pCAR-19B细胞自体回输制剂）的新药上市申请拟纳入优先审评，用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。这意味着，这款创新CAR-T疗法有望在中国加速获批上市。 普基仑赛注射液由精准生物自主研发，是针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液系统疾病而开发的CAR-T细胞免疫治疗产品。精准生物早前公布的一项1期临床试验的数据显示，入组的9例儿童、青少年B-ALL患者均获得CR，总缓解率达100%，且首次达到CR患者的微小残留病变也均为阴性，且总体安全性和耐受性良好。 ◇ 正序生物宣布，其与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重度β-地中海贫血的基因编辑疗法CS-101在临床研究中成功治疗了一名外籍患者。该患者已持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上，并已回归到正常生活中。截至目前，已有多位β-地中海贫血患者经过CS-101治疗后摆脱输血依赖，其中有两位患者已经摆脱输血依赖超过6个月，最长的已经超过8个月。 根据新闻稿，CS-101通过采集患者自体造血干细胞，利用高精准变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）对其中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而重建血红蛋白的携氧功能。经编辑后的造血干细胞回输至患者体内，旨在令患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平，并彻底摆脱输血依赖。该疗法制备周期短，只需要数周即可完成从制备到回输治疗的过程。此外，tBE技术不会造成DNA双链断裂，有效避免了DNA大片段缺失、染色体异位、脱靶突变等风险，同时所编辑的靶点可高效地激活胎儿血红蛋白表达，使患者迅速完成造血重建。 ◇ CDE官网公示显示，石药集团中奇制药申报的1类新药SYS6020注射液获批临床，拟用于难治性活动性系统性红斑狼疮。公开资料显示，SYS6020为一款基于mRNA-脂质纳米颗粒（LNP）的CAR-T细胞注射液，也是石药集团布局的首个细胞治疗在研产品。根据石药集团新闻稿，SYS6020通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR，进而靶向识别患者体内BCMA阳性的细胞并对其进行杀灭，从而达到治疗目的。今年6月，SYS6020在中国首次获批临床，拟开发治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。 ◇ CDE官网公示，鼎成肽源生物T细胞受体（TCR）T细胞治疗产品DCTY1102注射液获批临床，拟用于治疗KRAS G12D突变阳性、基因型为HLA-A 11:01的晚期实体瘤患者。 ———✦融资、合作、M&A✦——— 图片来源：123RF ◇ Sangamo Therapeutics公司宣布已经与罗氏旗下基因泰克（Genentech）公司达成授权协议，开发静脉输注的基因疗法，治疗包括阿尔茨海默病在内的神经退行性疾病。基因泰克获得基于锌指（zinc finger）蛋白的表观遗传学抑制剂的开发权益，靶向编码Tau蛋白的MAPT基因。Tau蛋白是在阿尔茨海默病和其他Tau蛋白病（tauopathies）中具有关键作用的蛋白。此外，基因泰克获得使用Sangamo公司的独有腺相关病毒（AAV）衣壳STAC-BBB的权益。这款AAV衣壳在非人灵长类动物模型中表现出强力穿越血脑屏障（BBB）的能力。 根据协议，Sangamo将负责技术转让和某些临床前研究活动，基因泰克将负责所有的临床开发、监管、制造和商业化活动。Sangamo将获得5000万美元的近期付款，并有资格获得高达19亿美元的开发和商业化里程碑付款。 ◇ Outpace Bio公司宣布在超额认购的B轮融资中筹集到了1.44亿美元，使其融资总额达到约2亿美元。融资所得款项将用于推动该公司多个候选编程T细胞产品进入治疗实体瘤的早期临床概念验证阶段。该公司的主打项目OPB-101是一种间皮素特异性CAR-T细胞，通过其专有的OUTSMART、OUTLAST、OUTSPACER和OUTSAFE技术得到增强，有望在2025年获得IND批准并首次用于治疗晚期铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。此外，这笔资金还将支持该公司利用其即插即用的技术平台拓展未来的产品线。 本轮融资由RA Capital Management领投，新投资者包括Qatar Investment Authority（QIA）、Surveyor Capital、Sheatree Capital、Black Opal Ventures、Alexandria Venture Investments以及其他未披露的投资者。Outpace公司的现有投资者ARTIS Ventures、Playground Global、百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb）、Abstract Ventures、Civilization Ventures、Mubadala Capital、Breton Capital Ventures、WRF Capital和Sahsen Ventures也参与了此次融资。 ◇ Shinobi Therapeutics公司宣布获得日本医药研究开发机构（AMED）提供的5900万美元的非稀释性资助，该资助将用于支持Shinobi公司的主要项目——一种针对GPC3+实体瘤癌症的诱导多能干（iPS）细胞衍生的iPS-T细胞疗法的开发。该公司还宣布延长其A轮融资，使公司的总融资额达到1.19亿美元。 Shinobi Therapeutics公司专注于开发新型现货型免疫逃逸iPS细胞衍生细胞疗法，其综合免疫逃逸技术不仅可以抵御T细胞和先天免疫，还可以抵御抗体介导的排斥反应。该公司的CD8 iPS-T细胞平台Katana可通过向非靶向iPS-T细胞引入CAR或TCR快速扩展其管线。 ◇ Ultragenyx Pharmaceutical的子公司Amlogenyx完成了1400万美元的种子轮融资。Amlogenyx公司致力于开发新型基因疗法以治疗阿尔茨海默病和其他淀粉样蛋白疾病，其首个候选药物是一种能够有效地降解Aβ42蛋白的蛋白酶。Aβ42蛋白被认为是阿尔茨海默病的主要病理特征之一，也是许多阿尔茨海默病研究和治疗开发的关键目标。此次种子轮融资由GordonMD Global Investments、关联投资者以及Ultragenyx共同领投。 ◇ 华东医药宣布与艺妙神州就其靶向CD19的自体CAR-T候选产品IM19嵌合抗原受体T细胞注射液（以下简称“IM19注射液”）达成在中国大陆地区的商业化合作。IM19注射液是艺妙神州自主研发的第一款CAR-T细胞治疗产品，正在中国开展弥漫大B细胞淋巴瘤、套细胞淋巴瘤和急性B淋巴细胞白血病三个适应症的临床研究。针对弥漫大B细胞淋巴瘤末线治疗的研究即将于2024年完成2期确证性临床试验。 根据协议条款，艺妙神州将获得1.25亿元人民币首付款，并有权获得最高不超过9.5亿人民币的注册及销售里程碑付款。艺妙神州将继续负责IM19注射液在中国大陆地区的开发、注册和生产。 ◇ 正序生物宣布完成超亿元人民币的A+轮融资，所得款项将进一步加速其基因编辑疗法CS-101的临床研究和商业化推进，并支持后续治疗管线的临床转化。本轮融资由上海国投孚腾资本领投，联新资本、博裕资本、礼来亚洲基金、万物资本、红杉中国等现有股东跟投。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放 参考资料（可上下滑动查看） [1] Tr1X Announces FDA Clearance of IND Application for TRX103, an Allogeneic Engineered Tr1 Treg Cell Therapy for Treatment-Refractory Crohn’s Disease. 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Retrieved August 8, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MzkxMDE5MjQzNw==&mid=2247487623&idx=1&sn=9df2e6377ba876e153a7d4a581f69861&chksm=c0b8a0270eab7266b887583c3cac93ab0f526a1b2f11d3808d0a83f858d733272c0a79979398&scene=0&xtrack=1&ascene=7&devicetype=android-31&version=2800315a&nettype=WIFI&abtest_cookie=AAACAA%3D%3D&lang=zh_CN&session_us=gh_313f6f7d6ba5&countrycode=DZ&exportkey=n_ChQIAhIQQ9GEd3uNaB25vuyC8F7CYRLwAQIE97dBBAEAAAAAAOiTMi3PZygAAAAOpnltbLcz9gKNyK89dVj0qVKJB%2FgcnBZW7i2cM7Q5lwVyn%2Bi80P5903uXN7XGjtjnehX7ebPkRL3QrlUBIH%252 [9] 石药集团首款基于mRNA-LNP的CAR-T细胞注射液获临床试验批准. Retrieved June 26，2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/XgoPyEY39hAiB-aFPydUKg [10] T-MAXIMUM PHARMACEUTICAL Announces Latest Clinical Advances in Allogeneic CAR-T Cell Therapy Breakthrough for Solid Tumors. Retrieved August 9, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/t-maximum-pharmaceutical-announces-latest-clinical-advances-in-allogeneic-car-t-cell-therapy-breakthrough-for-solid-tumors-302216157.html 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。 分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

扫描二维码即可下载 《数图药讯》2024年第32期 目   录 政策解读 1. 国家医保局：关于公示2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过初步形式审查的药品及相关信息的公告 2. 国家医保局：2024年全国深入整治骗取医保基金工作部署会召开 3. 江苏省医保局：关于印发《药品（医用耗材）阳光采购信用记分修复标准（试行）》的通知 4. 广东省药品交易中心：关于公布部分新增报名挂网药品价格审核结果的通知（20240802批次） 5. 江西省医保局：关于做好广东易短缺和急抢救药联盟集中带量采购中选结果我省执行工作的通知 行业动态 1. 药讯动态：重磅获批 2. 药讯动态：重磅临床 3. 药企动态：市场动态 零售品类数据洞见 1. 麻风病治疗药品销售分析 2. 麻风病治疗药品销售品种分析 3. 沙利度胺零售放大市场销售企业分析 政策解读 1、 国家医保局：关于公示2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过初步形式审查的药品及相关信息的公告 按照《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》和《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整申报指南》，国家医保局对2024年医保药品目录调整的药品申报资料进行了初步形式审查。现将通过初步形式审查的药品及相关信息予以公示。通过形式审查不等于纳入国家医保药品目录，后续还需要按程序开展专家评审、谈判竞价等环节。具体信息请登录国家医保局官网查看。 相关文件请扫描上方二维码查看 2、国家医保局：2024年全国深入整治骗取医保基金工作部署会召开 会议深入学习贯彻习近平总书记重要指示批示精神和党的二十届三中全会精神，认真落实中央纪委国家监委关于整治骗取医保基金问题的有关要求，通报近期基金监管工作情况和骗取医保基金典型案例，研究部署下一阶段工作。要强化问题处置，查深查透大数据问题线索，加强举一反三，发挥问题处置的警示规范作用。要加大曝光力度，增强典型问题曝光的针对性，充分传递对欺诈骗保的“零容忍”态度。要完善工作机制，引导定点医药机构扎实开展自查自纠，充分发挥智能监控系统作用，加快推进药品追溯码“应扫尽扫”。 3、江苏省医保局：关于印发《药品（医用耗材）阳光采购信用记分修复标准（试行）》的通知 根据《关于开展药品（医用耗材）阳光采购信用记分管理工作的通知（试行）》（苏医保发〔2023〕18号）规定，医药企业可采取纠正、弥补措施对其信用记分进行修复，为进一步规范做好医药企业信用记分修复工作，现印发《药品（医用耗材）阳光采购信用记分修复标准（试行）》，请遵照执行。具体信息请登录江苏省医保局官网查看。 4、广东省药品交易中心：关于公布部分新增报名挂网药品价格审核结果的通知（20240802批次） 根据相关工作部署，为做好药品挂网工作，现将部分新增报名挂网药品价格审核结果予以公布。公示期间已提交《省级医药集中采购平台挂网申请表》的相关企业也可使用CA证书登录新招采子系统，通过“药品招标管理-药品挂网申报-公布结果”查看相关药品申报价格审核结果。在规定时间内已进行信息反馈的企业，可使用CA证书登录子系统，通过“药品招标管理-药品挂网申报-申投诉”查看相关信息反馈的处理结果。 附件：部分新增报名挂网药品价格审核结果公布表（20240802批次）.xlsx 相关文件请扫描上方二维码查看 5、江西省医保局：关于做好广东易短缺和急抢救药联盟集中带量采购中选结果我省执行工作的通知 根据《易短缺和急抢救药联盟集中带量采购文件》（采购文件编号：GDYPLM202301）有关要求，结合江西省实际，现就江西省落实广东易短缺和急抢救药联盟集中带量采购中选结果有关事项进行通知。具体信息请登录江西省医保局官网查看。 附件：1.江西参加广东易短缺和急抢救药联盟集中带量采购中选品种供应清单 2.江西参加广东联盟易短缺和急抢救药联盟集中带量采购备供药品供应清单 3.江西参加广东易短缺和急抢救药联盟集中带量采购中选品种各医疗机构首年约定采购量 相关文件请扫描上方二维码查看 行业动态 01 药讯动态：重磅获批和重磅临床 最近重磅获批 四川汇宇制药提交的仿制药注射用左亚叶酸钙、甲氨蝶呤注射液获得CDE批准上市，批准后视同通过仿制药质量和疗效一致性评价。  重庆精准生物的普基仑赛注射液（pCAR-19B细胞自体回输制剂）的新药上市申请拟纳入优先审评，用于治疗3～21岁CD19阳性的复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。  上海天泽云泰生物医药有限公司申报的治疗用生物制品VGR-R01拟纳入突破性治疗品种，用于治疗结晶样视网膜变性（BCD）。  施维雅（Servier）IDH1/2抑制剂vorasidenib获得FDA批准上市（商品名为Voranigo），用于12岁及以上伴有易感IDH1或IDH2突变的2级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤儿童和成人患者，这些患者此前接受过手术包括活检、次全切或全切。  葛兰素史克（GSK）新加坡公司提交的Jemperli（dostarlimab）新适应症申请获得新加坡卫生科学管理局（HSA）批准，即与卡铂和紫杉醇联合使用，随后Jemperli作为单一药物用于治疗原发性晚期或复发性子宫内膜癌患者，这些患者存在错配修复缺陷（dMMR）或高度微卫星不稳定性高（MSI-H）。 最近重磅临床 翰森制药1类新药注射用HS-20093获批CDE临床试验默示许可，拟联合贝伐珠单抗（联合或不联合化疗）或西妥昔单抗（联合化疗）用于转移性晚期结直肠癌患者的治疗。  信达生物提交的1类新药IBI3001临床试验申请获得CDE受理。公开资料显示，IBI3001是一款糖基化定点偶联、针对B7-H3和EGFR的双特异性ADC。  鼎成肽源生物申报的1类创新药DCTY1102注射液获得CDE批准临床，拟用于治疗KRAS G12D突变阳性、基因型为HLA-A 11:01的晚期实体瘤患者。  石药集团中奇制药申报的1类新药SYS6020注射液获得CDE批准临床，拟用于难治性活动性系统性红斑狼疮。  信立泰药业子公司Salubris Biotherapeutics提交的广谱抗肿瘤创新生物药JK06欧洲临床试验申请（CTA）获得批准，可开展 I 期临床研究。  02 药企动态：市场动态 8月5日，Genmab宣布BioNTech已选择不再参与PDL1/4-1BB双抗acasunlimab项目的进一步开发，而Genmab将全权负责acasunlimab的持续开发和潜在商业化。 8月6日，第一三共与默沙东共同宣布，已经扩大合作协议，将共同开发DLL3靶向T细胞接合器MK-6070。根据协议，默沙东将获得1.7亿美元预付款，以及根据销售额收取一定的特许权使用费，除了保留日本权利外，默沙东将与第一三共在全球其他地区共同开发和商业化推广。此外，默沙东负责MK-6070的生产和供应，并记录该产品的全球销售额。 8月8日，和铂医药发布一则公告，宣布接获Cullinan Oncology有关终止协议（「终止」）的终止通知，该终止将于2024年11月3日生效，而和铂医药并无义务退还于终止前根据协议收取的任何款项。和铂医药将重新取得B7-H4/4-1BB双抗HBM7008的全球权利，并将继续探索其他开发及潜在商业化的机遇。 零售品类数据洞见 01 麻风病治疗药品销售分析 图1：2019-2023年麻风病治疗药品零售（放大市场）销售额 数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据 中国医药工业信息中心 麻风是病一种严重危害人类健康的慢性传染病，如不能早期发现和及时治疗，可导致局部皮肤损害，严重者甚至出现失明、面部畸形和手足残疾等。2024年1月28日，国家疾控局等12部门联合印发《全面消除麻风危害可持续发展规划（2024-2030年）》，明确到2030年，实现全国麻风患病率大于1/10万的县（市、区）数为0，麻风患者完成治疗时新发生2级畸残比为0，促进消灭麻风的目标早日在中国实现。  02 麻风病治疗药品销售品种分析 图2: 2019-2023年麻风病治疗药品零售（放大市场）品种销售额 数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据 中国医药工业信息中心 根据RPDB数据库，除人血白蛋白相关药品外，零售（放大市场）麻风病治疗药品主要有沙利度胺片、利福平胶囊、利福喷丁胶囊等，整体销售额呈下降趋势。  03 沙利度胺零售放大市场销售企业分析 图3: 2019-2023年沙利度胺零售（放大市场）企业销售额 数据来源： 中国药品零售数据库RPDB药店数据 中国医药工业信息中心 根据RPDB数据库，沙利度胺零售（放大市场）生产企业仅有常州制药厂公司和苏州长征-欣凯制药有限公司两家，前者生产剂型为沙利度胺片，后者生产剂型为沙利度胺胶囊。 来源：医药地理、国家药监局、腾讯、新浪等。 END 如需获取更多数据洞察信息或公众号内容合作，请联系医药地理小助手微信号：pharmadl001