Zongertinib

Oncology is “not the largest” therapeutic area for Boehringer Ingelheim, but it's one where the company is “committed” to making a difference, global head of therapeutic areas Ioannis Sapountzis, Ph.D., said in an interview. (Boehringer Ingelheim) With 25 launches planned through 2030, Boehringer Ingelheim is gearing up for a busy few years. As a part of that, the German drugmaker is looking forward to flexing its oncology muscles with two new cancer drug launches in 2025. While the company’s overall pipeline is filled with early-stage assets acquired through recent business development deals, its oncology R&D efforts are largely centered around the late-stage prospects brigimadlin and zongertinib. Brigimadlin, a member of the MDM2-p53 antagonist drug class, recently entered a pivotal trial testing the candidate in patients with the rare cancer dedifferentiated liposarcoma (DDLPS).  DDLPS is an ultra-rare aggressive cancer with “very, very dismal prognosis and a high unmet medical need,” Boehringer’s global head of therapeutic areas, Ioannis Sapountzis, Ph.D., said in an interview at this year’s annual American Society of Clinical Oncology (ASCO) conference in Chicago. The exec pegged the DDLPS patient population at around 3,000 worldwide. The disease space hasn’t seen “any innovation” in 40 years, Sapountzis said. Currently, DDLPS is treated primarily with chemotherapies including doxorubicin, which is nicknamed “red devil chemo” because of its harsh side effects. Brigimadlin is the product of 10 years of research and works by blocking the MDM2 oncoprotein from interacting with the cancer-surpressing p53 gene, helping patients fend off cancer cell growth, according to the company.  Outside of DDLPS, the company aims to expand the drug's use to other sarcoma subtypes. At the ASCO conference, BI presented results from an early study testing the drug in combination with radiotherapy in newly diagnosed glioblastoma patients. The data support “continued investigation” of brigimadlin in the disease, investigators noted. As for zongertinib, the drug is a tyrosine kinase inhibitor being evaluated as a potential treatment for HER2-mutated non-small cell lung cancer (NSCLC).  The company is looking to bring that therapy to market in the first half of 2025. Armed with an existing infrastructure for its marketed EGFR-mutated NSCLC med Giotrif, Boehringer is already busy building out its commercial resources, Sapountiz said. Besides Giotrif, BI's other commercial cancer drug is Vargatef for certain lung cancer patients. Oncology is “not the largest” therapeutic area in the Boehringer’s portfolio, Sapountzis acknowledged, but it’s one where the company has “been committed to really making a difference."   Dealmaking focus   BI has long been active in the M&A space and is “always looking for innovation,” Sapountzis noted. Just last month, the drugmaker shelled out 38.8 million euros ($42 million) to longtime partner OSE Immunotherapeutics in exchange for a preclinical anti-PD1/cytokine med and an expansion of a prior oncology research effort.  So far this year, Boehringer has also signed a T-cell anti-cancer therapy partnership with 3T Biosciences and a collab with Suzhou Ribo Life Science and Ribocure Pharmaceuticals to use RNA to treat metabolic-associated steatohepatitis. “We want to be truly collaborative in everything we do,” Sapountzis said. “We feel that together, we can achieve more; together, we can really advance treatments much better.”  

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。CGT（细胞及基因治疗）行业是依托于细胞治疗与基因治疗技术发展的医药领域新兴行业，2024年国内CGT赛道热度不减。根据公开资料，2024年4月约有12起CGT领域的合作，小编整理如下。虹信生物&和元生物4月2日，和元生物与虹信生物宣布正式签署战略合作协议，双方将在脂质纳米粒（Lipid Nanoparticle，LNP）递送系统领域开展全面合作，共同推进mRNA等核酸产品在疫苗、肿瘤治疗等领域的临床应用，为客户提供全面、高质量的服务，赋能行业，造福患者。虹信生物聚焦于核酸药物递送和治疗性mRNA创新药物的研发企业，拥有国内最大且具有完全自主知识产权的可离子化氨基脂质库，已申请十余项发明专利，包括多项PCT和欧美发明专利，其中4项专利获得授权。虹信生物拥有基于组合化学开发的、以1，2-二酯为核心骨架的新型可离子化氨基脂质能够实现快速肝清除，以及工程化细胞靶向递送平台能实现工程化和精准细胞靶向，进而安全、有效地实现mRNA递送。未来，和元生物将持续基于自身工艺和技术优势，以及虹信生物专有的多种新型LNP相关专利技术，为客户提供mRNA等核酸产品，提供从早期研发到临床试验申报、从临床样品GMP生产到上市药物商业化GMP生产的一站式服务。安可康生物&古格尔生物4月3日，四川安可康生物医药有限公司（简称：安可康生物）与成都古格尔生物技术有限公司（简称：古格尔生物）共同宣布签署战略合作协议，就联合特定靶点特异性抗体的溶瘤病毒疗法开发达成合作。此次合作旨在安可康生物充分发挥其在溶瘤病毒疗法研究方面的优势，探索溶瘤病毒联合疗法，结合成都古格尔生物在全人源（非鼠源）抗体和驼源纳米抗体分子发现方面的技术平台优势，共同推进溶瘤病毒联合疗法商业化进程和临床转化。中国生物制药&勃林格殷格翰4月8日，正大天晴药业集团其母公司恒生指数成分股公司中国生物制药与德国知名药企勃林格殷格翰（Boehringer Ingelheim）宣布签署战略合作协议。双方将依托各自优势和资源，共同在中国内地研发和商业化勃林格殷格翰的肿瘤药物管线。勃林格殷格翰致力于引领创新，在肿瘤领域拥有强大的产品管线。而中国生物制药商业化能力突出，对中国市场洞察深刻。根据本次战略合作协议，双方将共同开发和商业化勃林格殷格翰多个处于临床开发晚期阶段的创新肿瘤产品。根据协议条款，此次战略合作涵盖勃林格殷格翰的多个处于临床阶段的资产，包括三个处于临床开发阶段的资产Brigimadlin，Zongertinib和DLL3/CD3双特异性T细胞衔接器，以及若干早期临床资产。盈康一生&赛尔欣生物4月10日，为共同推进调节性T细胞的临床治疗，本着“自愿平等、优势互补、互惠互利”的合作原则，赛尔欣生物与青岛盈康医院管理有限公司（“盈康一生”）签署战略合作协议。此次战略合作，将依托赛尔欣生物的调节性T细胞研发成果，结合盈康医疗临床研究力量和资源集聚能力，在调节性T细胞治疗产品临床应用等领域开展深入合作。希望通过双方的合作，能够加快推动类似产品的商业开发和产业转化进程，共同促进研发成果转化、加速新药上市，持续满足患者需求。艾凯利元&浙大二院4月12日，艾凯利元生物科技有限公司（以下简称“艾凯利元”）与浙江大学医学院附属第二医院（以下简称“浙大二院”）对外宣布，双方将携手开展一项关于hiPSC衍生神经细胞治疗帕金森病（Parkinson’s disease，PD）的临床研究。这一合作旨在探索新的治疗方法，为帕金森病患者提供更加安全有效的治疗选择。本项目临床负责人为浙大二院神经内科张宝荣教授，同时还邀请到浙大二院神经内外科专家严锋教授、浦佳丽教授加入研究团队。专家们宝贵的临床经验和知识无疑将为本项研究提供有力的保障。基于艾凯利元创新的重编程与干细胞定向分化技术，结合浙大二院神经相关科室治疗帕金森症的扎实的科研实力与丰富的临床经验，双方合作开展临床研究。浙大二院神经相关科室拥有多年的神经退行性疾病的科学研究和丰富的临床经验，本项目核心专家严锋主任医师，在功能神经外科疾病诊疗、脑肿瘤显微外科治疗等方向具备高度的专业素养和多年的临床经验。艾凯利元在iPS细胞制备和衍生功能细胞治疗领域深耕多年，开发了体细胞重编程的新技术，该技术能够解决诱导干细胞在细胞记忆与重编程过程中的表观组异常，提升了细胞的基因组稳定性和分化效率，为临床研究提供坚实可靠的种子来源。阿贝细胞&中科安康2024年4月12日，深圳市阿贝细胞科技有限公司（以下简称阿贝细胞）与深圳市中科安康大健康管理有限公司（以下简称中科安康）在深圳南山正式签署战略合作协议。双方将围绕iPSC储存、干细胞\免疫细胞等细胞疗法研究和应用探索等方面开展深度合作，共同致力于个体化干细胞（iPSC衍生细胞）应用于再生医学领域的科研突破。在未来，双方携手、互相赋能，充分发挥各自在资源、资金、技术及管理等方面的优势，共同推动细胞行业发展。本次战略合作将阿贝细胞在iPSC、干细胞、免疫细胞等领域的基础科研与细胞药物研发等领域的技术实力，与中科安康在抗衰老生命科学、标准健康管理、医疗美容应用技术结合，结合双方核心科研优势，携手突破长寿医学、再生医学方面的核心技术科研与市场化卡点、堵点，共同开发出更多高质量的产品和服务，以满足基础研究和临床应用的市场需求，共同推动全球生命健康与人类高质量长寿事业发展。同立海源生物&华卫恒源2024年4月17日，北京同立海源生物科技有限公司（以下简称“同立海源生物”）与华卫恒源（北京）生物医药科技有限公司（以下简称“华卫恒源”）在京签署战略合作协议。本次战略合作旨在结合同立海源生物在细胞基因治疗领域核心原料的研发生产实力和华卫恒源领先的人源免疫豁免细胞体外诱导技术平台优势进行强强联手。华卫恒源的先进疗法对细胞治疗核心原料有着创新性和独特性的极高追求；而同立海源生物凭借自身扎实的研发实力，不断进行技术上的创新和突破，恰好能满足这一要求。同立海源生物根据华卫恒源的创新型先进细胞疗法“量身定制”了国内首创的细胞分选磁珠，此项定制化磁珠极大助力了华卫恒源细胞与基因药物研发、加速推进商业化阶段的降本增效。BMS&Cellares4月22日，百时美施贵宝BMS与制造商Cellares签订全球产能预订和供应协议，以加强该制药公司的CAR-T细胞疗法生产。作为回报，Cellares将获得总额高达 3.8 亿美元，折合人民币27.5亿元（1美元=4.2411人民币）的预付款和里程碑付款。Cellares表示，计划将BMS的 "精选 "CAR-T细胞疗法自动化并技术转移到其生产平台Cell Shuttle上。该协议旨在扩大 BMS CAR-T 疗法的生产能力，并有可能缩短周转时间。Cell Shuttle 是一个端到端的全自动细胞疗法生产平台，用于CAR T细胞疗法的临床和商业规模生产。单细胞穿梭机系统使用机器人和其他自动化系统生产 16 批治疗药物。根据协议，Cellares 将提供数台 Cell Shuttles供BMS独家使用，这些细胞穿梭机将部署在 Cellares 位于美国、日本和欧盟的工厂。这家制造商目前在美国有两家工厂，一家位于新泽西州布里奇沃特，占地118,000平方英尺，另一家位于南旧金山，占地 57,000 平方英尺。Moderna&OpenAI2024年4月24日，Moderna和OpenAI宣布，双方达成进一步合作，通过共同创新，使人工智能（AI）在未来的商业场景和医疗保健领域发挥变革性潜力。Moderna与OpenAI自2023年初开始合作，并推出了Moderna内部使用的ChatGPT模型mChat。自首次公布实装以来，Moderna的内部使用率超过80%，成功加速了企业AI文化的形成，推动ChatGPT Enterprise及其增强功能（如高级分析、图像生成和GPT）的部署。据报道，本次加深合作，将会让这些GPT模型将嵌入到Moderna的业务职能中，从法律到研究、制造再到商业场景，并作为Moderna员工的“贴身助手”，以个性化方式增强他们的职能。Regeneron&Mammoth Biosciences4月25日，再生元（Regeneron）和Mammoth Biosciences宣布达成一项近期款项达1亿美元的合作协议，两家公司将共同研究、开发和商业化用于多种组织和细胞类型的体内CRISPR基因编辑疗法。根据协议条款，Mammoth将在签约时获得1亿美元，其中包括9500万美元的股权投资和预付款，并且有资格获得每个目标疗法的3.7亿美元的开发，监管和商业里程碑付款，以及所有合作产品未来净销售额个位数到15%不等的特许权使用费。此外，Mammoth也有权选择共同资助和分享大多数合作项目的利润。再生元正在开发腺相关病毒（AAV）载体，使用基于抗体的靶向技术来增强将基因疗法有效载荷递送至特定组织和细胞类型的能力。Mammoth则正在开发新型超紧凑核酸酶（ultracompact nucleases）和相关基因编辑系统，这些系统具有多种编辑功能，但尺寸却比其他基于CRISPR的系统（包括第一代Cas9核酸酶）小得多。通过利用Regeneron在AAV和抗体工程方面的专业知识，以及Mammoth在超紧凑基因编辑方面的专业知识，两家团队将努力创造出可以递送到肝脏以外组织的疾病修饰药物，而目前大多数基因编辑疗法在这方面的进展有限。总结全球CGT治疗市场规模稳步增长。受益于CGT新药的持续上市与不断增加的治疗需求，全球CGT市场规模具有良好的发展前景，因此CGT领域的合作频频，在2024年第一季度已经有36起CGT领域的合作，各公司优势互补，实现共创、共赢，为国内国际细胞治疗行业的发展添砖加瓦，共同推动CGT行业的可持续发展。参考资料：各公司公告