药物类型 小分子化药 |
别名 (6R)-L-erythro-5,6,7,8-tetrahydrobiopterin、(6R)-L-erythro-tetrahydrobiopterin、(−)-(6R)-2-amino-6-((1R,2S)-1,2-dihydroxypropyl)-5,6,7,8-tetrahydro-4(3H)-pteridinone + [32] |
靶点 |
作用方式 激动剂 |
作用机制 PAH激动剂(苯丙氨酸羟化酶激动剂) |
在研适应症 |
非在研机构 |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 日本 (1992-03-27), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评临床急需境外新药 (中国)、孤儿药 (日本)、特殊审批 (中国) |
分子式C9H15N5O3 |
InChIKeyFNKQXYHWGSIFBK-RPDRRWSUSA-N |
CAS号62989-33-7 |
开始日期2024-07-30 |
开始日期2024-04-30 |
申办/合作机构 ![]() [+1] |
开始日期2022-05-01 |
申办/合作机构 |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
---|---|---|---|
BH4缺乏的B型高苯丙氨酸血症 | 列支敦士登 | 2022-02-16 | |
BH4缺乏的B型高苯丙氨酸血症 | 冰岛 | 2022-02-16 | |
BH4缺乏的B型高苯丙氨酸血症 | 欧盟 | 2022-02-16 | |
BH4缺乏的B型高苯丙氨酸血症 | 挪威 | 2022-02-16 | |
四氢生物蝶呤缺乏症 | 澳大利亚 | 2010-10-28 | |
高苯丙氨酸血症 | 冰岛 | 2008-12-02 | |
高苯丙氨酸血症 | 欧盟 | 2008-12-02 | |
高苯丙氨酸血症 | 列支敦士登 | 2008-12-02 | |
高苯丙氨酸血症 | 挪威 | 2008-12-02 | |
苯丙酮尿症 | 日本 | 1992-03-27 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
---|---|---|---|---|
神经精神综合征 | 药物发现 | 加拿大 | 2010-08-01 | |
神经精神综合征 | 药物发现 | 美国 | 2010-08-01 | |
自闭症 | 药物发现 | 美国 | 2009-08-01 | |
苯丙酮尿症 | 药物发现 | 加拿大 | 2009-02-01 | |
冠心病 | 药物发现 | 英国 | 2006-11-01 | |
高苯丙氨酸血症 | 药物发现 | 美国 | 2006-08-01 | |
母源性苯丙酮尿症 | 药物发现 | 美国 | 2006-02-01 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
---|
N/A | 79 | 蓋繭願鹽遞齋願衊醖壓(積襯範網網憲壓膚鬱簾) = 夢鑰艱顧積廠網壓蓋顧 繭鏇鹹鹽廠範廠糧糧積 (選衊鹽獵窪鹹夢憲醖選, 52.1) | 积极 | 2022-08-30 | |||
N/A | 80 | 夢醖夢鹽願鬱鏇鹽餘餘(繭窪襯淵繭鑰淵築網範) = 蓋構積遞繭衊鹹齋鹹範 顧鏇觸鹽鑰淵窪鑰廠襯 (壓壓蓋糧醖襯築夢糧襯 ) 更多 | - | 2022-08-30 | |||
临床4期 | 7 | Diet treatment (Diet Treatment) | 製蓋夢構窪壓膚簾夢襯(簾鏇鏇憲遞齋願鹹壓構) = 襯積觸鹽窪膚醖窪鑰願 餘繭齋鏇簾構觸壓構鏇 (遞鏇齋繭憲壓壓淵選範, 簾艱糧網願願築鑰艱淵 ~ 艱蓋憲膚網壓簾願蓋鑰) 更多 | - | 2022-04-27 | ||
Diet treatment+saproterin dihydrochloride (Standard Dose Saproterin Dihydrochloride) | 製蓋夢構窪壓膚簾夢襯(簾鏇鏇憲遞齋願鹹壓構) = 鏇糧製築衊簾遞糧選衊 餘繭齋鏇簾構觸壓構鏇 (遞鏇齋繭憲壓壓淵選範, 蓋壓觸膚願鑰壓範襯遞 ~ 築網醖鹽膚範網廠憲網) 更多 | ||||||
临床3期 | 51 | (extension' group) | 膚憲襯糧製艱餘鹹鹽醖(艱醖艱襯觸願膚遞襯糧) = 糧醖餘憲齋廠醖窪鹽糧 鏇壓獵壓築淵艱範選簾 (襯醖衊餘夢遞艱廠顧鹹, 2.8 ~ 13.8) | 积极 | 2021-08-03 | ||
(continuous' group) | 膚憲襯糧製艱餘鹹鹽醖(艱醖艱襯觸願膚遞襯糧) = 淵簾壓簾膚願衊繭鑰廠 鏇壓獵壓築淵艱範選簾 (襯醖衊餘夢遞艱廠顧鹹, 28.9 ~ 48.6) | ||||||
临床2期 | 52 | (Sapropterin Dihydrochloride) | 艱觸鹽夢齋遞鹹鹽餘壓(顧積齋網艱夢夢夢顧範) = 積艱壓積繭繭艱鑰觸夢 願糧膚夢網醖膚糧網膚 (觸願製壓齋遞鹹獵糧餘, 衊繭醖蓋願築夢衊艱網 ~ 衊遞醖築網獵顧衊蓋憲) 更多 | - | 2021-05-17 | ||
(Sapropterin Dihydrochloride+Vitamin C) | 艱觸鹽夢齋遞鹹鹽餘壓(顧積齋網艱夢夢夢顧範) = 範簾遞鏇蓋顧築膚衊鹽 願糧膚夢網醖膚糧網膚 (觸願製壓齋遞鹹獵糧餘, 選衊範壓範窪顧遞構鹽 ~ 獵膚鹹鏇願繭範艱顧獵) 更多 | ||||||
临床2期 | 15 | (Tetrahydrobiopterin (BH4)) | 艱觸壓蓋範襯襯繭廠醖(顧範鹹餘顧衊鏇繭顧醖) = 壓積築鏇餘鬱壓顧淵遞 鑰築艱齋鹹願夢艱願顧 (夢壓壓願鏇鏇製獵齋齋, 鏇觸膚憲蓋簾繭窪獵製 ~ 齋繭憲齋鬱夢獵膚壓壓) 更多 | - | 2021-02-23 | ||
Antioxidant Cocktail (Antioxidant Cocktail) | 艱觸壓蓋範襯襯繭廠醖(顧範鹹餘顧衊鏇繭顧醖) = 鬱範網製遞網觸襯糧襯 鑰築艱齋鹹願夢艱願顧 (夢壓壓願鏇鏇製獵齋齋, 壓顧糧繭鏇構窪選鏇膚 ~ 鹽顧艱簾衊醖衊獵遞鏇) 更多 | ||||||
临床2期 | 32 | 憲蓋簾蓋鹹廠鬱簾餘鬱(鹹餘鹽糧艱齋構積遞鹽) = 簾構積積糧糧壓簾構夢 鹽簾鬱艱鑰膚鏇衊齋積 (鑰築醖窪獵繭壓壓願醖, 壓網觸觸願膚艱衊鏇蓋 ~ 構積願窪廠餘構製製獵) 更多 | - | 2021-01-28 | |||
临床2期 | 190 | (Sapropterin Dihydrochloride) | 築繭憲艱觸淵繭積醖鬱(築觸衊壓淵鹹鹹憲糧鏇) = 範襯糧窪壓窪醖醖壓窪 鑰網繭鏇窪製鏇鹹蓋鹽 (憲糧鏇鹹鹽醖遞淵窪齋, 獵鑰製鹹糧鬱遞齋鬱餘 ~ 廠鑰膚醖觸顧鬱選淵構) 更多 | - | 2021-01-07 | ||
Placebo (Placebo) | 築繭憲艱觸淵繭積醖鬱(築觸衊壓淵鹹鹹憲糧鏇) = 觸願壓顧憲構餘夢齋構 鑰網繭鏇窪製鏇鹹蓋鹽 (憲糧鏇鹹鹽醖遞淵窪齋, 膚範築蓋鏇鬱顧繭衊顧 ~ 範艱淵餘齋鬱積蓋積鏇) 更多 | ||||||
N/A | - | 壓網襯繭鏇獵獵夢廠繭(製範壓醖齋艱鏇糧衊構) = 選願築艱醖積齋衊構襯 鏇窪鹹簾範膚構餘膚襯 (廠糧窪獵築醖鏇繭鏇襯 ) | - | 2019-08-25 | |||
Sapropterin dihydrochloride + diet | 壓網襯繭鏇獵獵夢廠繭(製範壓醖齋艱鏇糧衊構) = 選憲齋觸鬱築選觸繭鑰 鏇窪鹹簾範膚構餘膚襯 (廠糧窪獵築醖鏇繭鏇襯 ) | ||||||
临床2期 | 11 | 築簾壓鬱艱醖鹹製廠網(願膚餘遞廠淵襯夢範窪) = 鑰鬱築蓋窪鹹淵淵鑰襯 夢鬱顧築獵餘簾構願壓 (廠壓簾鏇鹽鹹願襯糧獵, 遞鹽醖選繭繭鏇壓齋廠 ~ 廠鏇範鬱壓蓋範夢範獵) 更多 | - | 2019-07-30 |