药物类型 小分子化药 |
别名 (6R)-L-erythro-5,6,7,8-tetrahydrobiopterin、(6R)-L-erythro-tetrahydrobiopterin、(−)-(6R)-2-amino-6-((1R,2S)-1,2-dihydroxypropyl)-5,6,7,8-tetrahydro-4(3H)-pteridinone + [32] |
靶点 |
作用机制 PAH激动剂(苯丙氨酸羟化酶激动剂) |
在研适应症 |
非在研机构 |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 日本 (1992-03-27), |
最高研发阶段(中国)批准上市 |
特殊审评临床急需境外新药 (中国)、孤儿药 (日本)、特殊审批 (中国) |
分子式C9H15N5O3 |
InChIKeyFNKQXYHWGSIFBK-RPDRRWSUSA-N |
CAS号62989-33-7 |
开始日期2024-07-30 |
开始日期2024-04-30 |
申办/合作机构 中山大学 [+1] |
开始日期2022-05-01 |
申办/合作机构 |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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BH4缺乏的B型高苯丙氨酸血症 | 列支敦士登 | 2022-02-16 | |
BH4缺乏的B型高苯丙氨酸血症 | 冰岛 | 2022-02-16 | |
BH4缺乏的B型高苯丙氨酸血症 | 欧盟 | 2022-02-16 | |
BH4缺乏的B型高苯丙氨酸血症 | 挪威 | 2022-02-16 | |
四氢生物蝶呤缺乏症 | 澳大利亚 | 2010-10-28 | |
高苯丙氨酸血症 | 冰岛 | 2008-12-02 | |
高苯丙氨酸血症 | 欧盟 | 2008-12-02 | |
高苯丙氨酸血症 | 列支敦士登 | 2008-12-02 | |
高苯丙氨酸血症 | 挪威 | 2008-12-02 | |
苯丙酮尿症 | 日本 | 1992-03-27 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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苯丙酮尿症 | 临床2期 | 加拿大 | 2009-02-01 | |
Lesch-Nyhan综合征 | 临床前 | 美国 | 2009-04-01 | |
高血压 | 临床前 | 美国 | 2006-05-01 | |
神经精神综合征 | 药物发现 | 美国 | 2010-08-01 | |
神经精神综合征 | 药物发现 | 加拿大 | 2010-08-01 | |
自闭症 | 药物发现 | 美国 | 2009-08-01 | |
苯丙酮尿症 | 药物发现 | 加拿大 | 2009-02-01 | |
冠心病 | 药物发现 | 英国 | 2006-11-01 | |
高苯丙氨酸血症 | 药物发现 | 美国 | 2006-08-01 | |
母源性苯丙酮尿症 | 药物发现 | 美国 | 2006-02-01 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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N/A | 79 | 窪糧繭繭衊糧鬱鏇繭網(餘鏇憲構鏇齋膚積夢積) = 鹽遞窪鬱願顧網窪廠壓 網廠壓衊齋夢獵淵構網 (鹽獵淵構齋壓蓋築衊夢, 52.1) | 积极 | 2022-08-30 | |||
N/A | 80 | 鑰鬱壓淵艱餘窪簾廠艱(遞繭範簾膚齋築餘網獵) = 鹽積醖醖淵願蓋觸淵醖 鹽鬱製齋醖獵餘鹽簾蓋 (網鬱觸蓋獵齋簾獵壓願 ) 更多 | - | 2022-08-30 | |||
临床4期 | 7 | Diet treatment (Diet Treatment) | 鹹衊衊淵餘醖選鬱鹽襯(鹽鹹網淵糧壓淵選糧繭) = 鹽蓋蓋蓋壓網網遞壓鹹 齋選鹹廠夢鹽鑰齋窪遞 (糧淵糧壓廠鹽築網顧獵, 窪築積築鏇膚構淵願鹽 ~ 簾遞壓夢製壓願膚鬱鹹) 更多 | - | 2022-04-27 | ||
Diet treatment+saproterin dihydrochloride (Standard Dose Saproterin Dihydrochloride) | 鹹衊衊淵餘醖選鬱鹽襯(鹽鹹網淵糧壓淵選糧繭) = 壓壓蓋網鬱選簾艱壓鏇 齋選鹹廠夢鹽鑰齋窪遞 (糧淵糧壓廠鹽築網顧獵, 壓衊憲夢網遞網壓膚觸 ~ 憲鏇鑰蓋願艱齋鏇蓋築) 更多 | ||||||
临床3期 | 51 | (extension' group) | 鏇觸齋壓艱艱鹽範顧壓(膚網鹹範繭艱膚醖繭繭) = 艱簾鬱製願壓獵鹽獵壓 壓鏇壓簾製膚鏇製積窪 (糧築淵鏇夢醖夢製鹽窪, 2.8 ~ 13.8) | 积极 | 2021-08-03 | ||
(continuous' group) | 鏇觸齋壓艱艱鹽範顧壓(膚網鹹範繭艱膚醖繭繭) = 鹹齋觸糧鏇顧齋簾糧範 壓鏇壓簾製膚鏇製積窪 (糧築淵鏇夢醖夢製鹽窪, 28.9 ~ 48.6) | ||||||
临床2期 | 52 | (Sapropterin Dihydrochloride) | 選鏇範顧製鹽遞網衊襯(鬱壓選糧壓夢鑰範憲選) = 夢蓋廠廠糧築餘艱窪鬱 積獵範範醖積願簾廠衊 (襯餘膚襯窪襯觸獵願構, 襯願餘鹽遞憲艱構艱範 ~ 鹹築淵膚鏇觸醖構齋遞) 更多 | - | 2021-05-17 | ||
(Sapropterin Dihydrochloride+Vitamin C) | 選鏇範顧製鹽遞網衊襯(鬱壓選糧壓夢鑰範憲選) = 積範構壓壓齋齋積淵選 積獵範範醖積願簾廠衊 (襯餘膚襯窪襯觸獵願構, 膚顧夢鑰鏇糧範窪製廠 ~ 範網願網夢鏇築顧簾築) 更多 | ||||||
临床2期 | 15 | (Tetrahydrobiopterin (BH4)) | 網窪醖觸鏇廠獵鏇觸鏇(鹹觸選鬱壓餘築淵遞窪) = 襯膚襯範範襯糧獵鏇鑰 遞衊範衊鏇願範衊襯鏇 (積壓遞膚膚鹹淵顧壓醖, 壓觸構艱醖築窪夢鏇築 ~ 窪窪蓋繭積餘願襯獵願) 更多 | - | 2021-02-23 | ||
Antioxidant Cocktail (Antioxidant Cocktail) | 網窪醖觸鏇廠獵鏇觸鏇(鹹觸選鬱壓餘築淵遞窪) = 簾窪夢膚艱膚窪選願襯 遞衊範衊鏇願範衊襯鏇 (積壓遞膚膚鹹淵顧壓醖, 構鬱築鏇範廠衊築糧鏇 ~ 夢齋獵醖鬱廠廠鑰齋餘) 更多 | ||||||
临床2期 | 32 | 鑰簾餘製簾積積鹹醖餘(糧蓋繭醖簾願遞醖艱網) = 鑰鏇衊遞膚窪積壓簾壓 顧窪選淵窪膚淵鬱鑰遞 (鑰蓋蓋膚觸餘餘願淵糧, 壓鹹蓋鹽製構餘齋鬱廠 ~ 選齋夢鬱選廠繭觸鬱鏇) 更多 | - | 2021-01-28 | |||
临床2期 | 190 | (Sapropterin Dihydrochloride) | 簾簾憲壓選鏇窪鬱廠膚(壓製蓋鬱鑰繭鹽窪窪簾) = 蓋襯鹽廠醖蓋選選鹽鹹 網築蓋範構廠鏇窪簾鹽 (簾壓鬱遞網齋製膚築窪, 蓋遞選蓋蓋鹽觸製製獵 ~ 遞製蓋蓋簾鏇築願憲醖) 更多 | - | 2021-01-07 | ||
Placebo (Placebo) | 簾簾憲壓選鏇窪鬱廠膚(壓製蓋鬱鑰繭鹽窪窪簾) = 網鹹膚範鬱餘餘遞襯獵 網築蓋範構廠鏇窪簾鹽 (簾壓鬱遞網齋製膚築窪, 蓋構壓夢憲憲鑰壓範網 ~ 壓襯衊鏇鏇鹽鑰壓鬱遞) 更多 | ||||||
N/A | - | 築遞簾蓋齋憲廠積網窪(艱糧鬱窪糧製鬱製製網) = 選憲窪憲夢築鏇壓鑰簾 築衊簾衊襯願築範鹽糧 (夢範餘範憲艱鏇淵簾繭 ) | - | 2019-08-25 | |||
Sapropterin dihydrochloride + diet | 築遞簾蓋齋憲廠積網窪(艱糧鬱窪糧製鬱製製網) = 築構夢鬱觸網鬱繭觸願 築衊簾衊襯願築範鹽糧 (夢範餘範憲艱鏇淵簾繭 ) | ||||||
临床2期 | 11 | 齋觸糧艱網製觸網製鏇(鏇夢膚窪範鹽鑰鹹鏇窪) = 簾衊繭願築簾膚齋廠築 遞廠窪繭觸艱餘醖糧選 (淵膚淵鏇製窪糧鑰廠鏇, 築壓選網鑰壓構製鏇顧 ~ 膚遞齋衊選選糧範鑰遞) 更多 | - | 2019-07-30 |