Teduglutide Recombinant

前言 过去一年，我参加了多场学术会议，最难忘的是制药人们因行业创新取得进展而洋溢出的一张张笑脸，更被他们始终满怀激情、致力于患者福祉的精神所感动。 年末，研发客再次邀请来自行业协会、监管机构、产业园区政府、国际制药巨头、本土领军企业、新兴生物技术公司及投资界的精英们，分享新年寄语——“我最难忘的2024，寄语行业2025”。尽管过去三年，地缘政治和资本严冬给行业持续带来挑战，但从他们的分享中，我仍能感受到大家对于创新的坚定信念。 拓展阅读 中国生物医药人在谋划什么？ 去年12月24日，国务院常务会议指出，要深化药品医疗器械监管全过程改革，更好满足群众对高质量药品医疗器械的需求。要加大对药品医疗器械研发创新支持，积极推广使用创新药和医疗器械。要提高审评审批质效，加快临床急需药品医疗器械审批上市。这是继“全链条”鼓励创新政策出台半年后，再次从国家层面传来令人振奋的消息。医疗、医保与医药改革三医联动，全国协同推进。国家加快新药审批流程的改革措施，医保目录的动态调整以纳入更多创新药物，各地加大税收优惠政策，民间呼唤耐心资本等，为生物医药行业提供了强有力的支持。我们有理由相信，随着行业不断调整，2025年必将是充满希望的一年。 春到人间草木知，期待医药创新与发展的春天能如约而至。衷心感谢各单位亲笔撰文、赋诗！ 行业协会及园区篇 罕见病药物创新与监管共绘新蓝图 中国药品监督管理研究会会长  张伟 回望2024年，挑战与突破并存‌。这一年，我们见证了多款突破性药物的诞生，它们不仅填补了国内某些疾病治疗领域的空白，更在全球范围内引起了关注，展现了中国医药创新的强大实力。同时，医疗器械的创新也取得了显著进展，智能医疗设备、远程医疗技术等新兴领域的快速发展，为人们的健康保障提供了更多可能。在药品监管方面，2024年同样是不平凡的一年。面对复杂多变的医药市场环境，监管部门以更加科学严谨的态度，加强对药品全生命周期的监管。从源头研发到生产销售，每一个环节都受到了严格把控。同时，监管部门还积极推动监管方式的创新，研究开发并充分利用监管科学新工具、新方法和新标准，不断提升监管的质量和效率，为医药新质生产力的形成和医药行业的高质量发展提供了有力保障。 回眸2024：医药创新与监管共写璀璨篇章 2024年，作为一名药品监管制度改革曾经的参与者、见证者和今日的荐言者和助阵者，令我最难忘和感同深受的是，这一年我国在罕见病药物研发与上市批准方面又有了新的突破性进展。 为了回应全社会的关注和满足罕见病患者的需求，国家药监局持续推出一系列激励政策，多途径推动罕见病药物研发上市。主要开辟了三条通道：一是鼓励自主创新通道。通过鼓励我国的新药研发，解决部分罕见病无药可用的问题。设置了突破性治疗药物、附条件批准、优先审评审批程序等加快上市通道，用于罕见病药品申报。从技术上，通过加强研发过程中的沟通指导、允许滚动递交资料、合理确定临床终点替代、缩短审评时限等办法，提升罕见病药品研发上市的效率。二是加快引进通道，让更多国际上在研或在产的罕见病用药，可以更快进入国内。一方面，支持跨国医药企业在我国同步研发、同步申报、同步上市。为此，采取了建立临床试验默示许可制度、接受境外临床试验数据等一系列举措。 另一方面，鼓励境外已上市罕见病用药的进口，《国家药监局关于进一步优化临床急需境外已上市药品审评审批有关事项的公告》已向社会公开征求意见，将对符合要求的药品，采取豁免临床试验、纳入优先审评审批，以及缩短检验时限、减少检验批次和样品数量等措施，鼓励申报进口。三是临时进口通道，尽力保障特殊情况下的临床急需。2022年国家药监局会同国家卫生健康委制定发布《临床急需药品临时进口工作方案》，两年来通过临时进口的办法，保障了氯巴占、盐酸沙丙蝶呤等罕见病药品的急需。此外，国家药监局还与有关地方、有关部门加强协同联动，为罕见病临床用药开辟更多通道，包括：支持海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区、粤港澳大湾区医疗机构临床急需药品进口；支持北京天竺综合保税区设立罕见病药品保障先行区等。 通过采取以上措施，近几年我国罕见病用药上市数量和速度实实在在实现了“双提升”。2018年至今，已有130余个罕见病药品获批上市，2024年1-8月，已经批准上市的达到了37个。 时光飞逝，我依稀记得2006年我在国家药监局药品注册司工作时开始接触罕见病和孤儿药的概念，此后与跨国公司同仁们讨论交流的内容大多是罕见病药物在国外的立法和研发上市情况。2012年，第一届罕见病高峰论坛召开时，几乎没有国内企业的身影，参加会议的外资企业也屈指可数，仅有拜耳、健赞等企业。2014年，冰桶挑战在国内落地，这一年称为罕见病领域的元年，罕见病首次被关注。此后，逐渐有一些地方省份开始探索将罕见病纳入医保体系。2018年，《第一批罕见病目录》发布，20个新药名单纳入临床急需用药。 2021年，一些高额的罕见病药品通过国家医保谈判进入医保目录。2023年，《第二批罕见病目录》出炉，15款罕见病新药被纳入医保目录。至此，已有112款罕见病药物纳入医保。不仅如此，国家还围绕罕见病类特医食品的审评审批，开始有了政策推动。近十年，罕见病领域的政策不断优化，越来越多的人在为罕见病发声。在政府部门、医疗机构、病友组织、公益组织和国内外制药企业等多方努力下，罕见病的诊疗和药物研发有了快速的发展。十年的努力，亲眼可见的变化背后，还有很多尚未解决的问题，依然有很多病友在艰难顽强地活着。 这里再讲一个令我印象深刻并深受感动的例子。2023年10月，我应邀参加了北京协和医院组织的一次罕见病患者的多学科MDT会诊会。这是一个4岁的罕见病MMA（甲基丙二酸血症）儿童患者，需使用羟钴胺注射液治疗和维持正常生活。会议有30多个科室的医生和药师参加，由张抒扬院长亲自主持，还特别邀请了罕见病团队专家、罕见病协作网成员医院以及有关行业专家参加观摩和讨论。为一个罕见病患儿组织如此规模的会诊，充分体现了协和医院高层领导和医药工作者对罕见病患者的仁心大爱、精湛医术和高尚情怀。除了研究确定临床治疗方案外，有关药品来源的合法性以及可及性问题专门指派药剂科梅丹主任药师负责与药品监管和审评部门进行沟通咨询。 甲基丙二酸血症（MMA）收录于我国《第一批罕见病目录》，2018-2021年在国家罕见病注册系统登记的有1753例。羟钴胺注射剂用于儿童罕见病MMA的治疗，是终生用药。该品种国内有2家企业产品（0.25mg：1ml）批准上市，但目前均停产，且说明书中无此适应症。国外批准上市产品有1mg/ml的注射液和5g/瓶、2.5g/瓶冻干粉针剂，适应症为治疗氰化物中毒和B12缺乏症等。我国台湾地区也有产品（10mg：2ml）批准用于贫血治疗。由于病人要用高浓度的产品，主要渠道是通过海淘或代购“美浓”产品（非注册药物，5ml：100mg和10ml：300mg，由美国College Pharmacy药房配制），也有部分来自台湾产品。羟钴胺注射剂是一个老药，原料药中国有生产并出口，临床应用多年。但目前全球尚未批准用于MMA的治疗，多属于超说明书使用。如何尽快解决罕见病患者用药的燃眉之急，无论是药品研发生产企业，还是药监部门都面临着权衡安全与可及、法规与道德的巨大挑战。 有着多年临床药学经验、在医院药学界有着良好声誉的梅丹主任凭着对病患高度负责的责任感和勇于担当的精神，一方面积极说服有关生产企业组织研究开发，另一方面与CDE专家举行线上会议开展沟通交流，探讨药品批准的途径和要求。2024年7月我又参加了协和医院与有关企业的交流研讨会，共同研究产品研发和申报中的法规和技术问题，切身感受到供需双方密切合作，解决临床未被满足需要的重要性。据悉，现已有三家企业投入了该产品的研发，虽然未来市场不大，略显“内卷”，但企业履行社会责任的强烈意识值得赞赏和肯定。CDE对该产品研发也给予了高度关注，纳入了关爱（CARE）计划，并及时进行技术指导。相信不久的将来，中国可能会成为全球率先批准该产品用于治疗MMA的国家，中国自产的药品将为更多的MMA患者带来福音。 近十年来，在罕见病领域国家也出台了一系列鼓励研发的政策，将罕见病新药纳入优先审评，加速罕见病药物上市，提高药物可及性。然而，目前仅有5%的罕见病有药可治，即使成为5%的一员，一些中国患者也只能望药兴叹，因为很多药尚未在国内上市，一些罕见病药物在国内上市比国外滞后数年。为了生存和健康，许多罕见病患者只有选择海外购药，无形中增加了渠道来源不合规的风险，有些患者因受到价格欺骗，给家庭经济雪上加霜。如果说罕见病是一种遗传魔咒，那么加快罕见病立法，加强药物研发政策指引和技术指导，全社会都来支持关心罕见病群体就是打破魔咒的关键。我们有理由相信下一个十年，罕见病领域所面临的难题一定会迎刃而解。 寄语2025：医药创新与监管共创灿烂辉煌 展望2025年，希望与信心同在。在医药创新方面，我们期待看到更多具有中国自主知识产权的新药问世，针对目前难以治愈的疾病提供新的治疗方案，为更多患者带来希望。同时，我们也希望看到医疗器械领域的创新能够持续加速，为医疗服务的智能化、便捷化提供更多可能。在药品监管方面，我们期待监管部门能够不断加大与全球药监机构交流与合作的深度和广度，借鉴国际先进经验，不断完善监管体系，助力更多的中国医药产品走向国际市场，增强世界人民健康福祉。 同时，我们也希望监管部门能够继续推动监管方式的创新，利用大数据和人工智能等先进科技手段提高监管的精准性、靶向性和高效性。我们也希望医药创新产业与药品监管部门之间能够建立更加紧密的合作关系。通过加强沟通交流，共同研究解决行业发展中遇到的问题和挑战，推动医药产业转型升级和产品迭代更新持续健康发展，为构建人类卫生健康共同体贡献力量。 最后，赋藏头诗一首，向研发客读者、编辑和业界同仁致以蛇年新年的祝福： 告岁辞旧谱新篇， 别情离绪化云烟。 辰星闪烁映霄汉， 龙跃九霄迎新天。 喜气洋洋满家园， 迎来春色换人间。 金波银浪任悠闲， 蛇报吉祥舞蹁跹。 多元化支付助力医药创新发展 中国医药创新促进会执行会长  宋瑞霖 2024年，我于多个重要会议上发表了关于中国生物医药创新发展的报告，内容涉及药监政策改革、产业升级路径、临床转化进展、投融资市场动态以及医保谈判与创新药支付机制等核心议题，在此我无用赘述。这一年，无论对政府监管还是行业发展来说，都是充满挑战与收获并存的一年。你问我2024年对我个人而言最值得铭记的一件事，在广州首次成功举办的第九届医药创新与投资大会无疑成为我最难忘的高光时刻。 这次大会汇聚了1000多名国内外投资机构、创新药企及众多行业精英与专家，尤其是我们特别荣幸的邀请了北京协和医院院长张抒扬作为中国医药创新促进会新任会长出席，与会者探讨了医药产业的创新研发、临床转化之路与投资良机。充分利用粤港澳大湾区的地域优势，为全球生物医药行业的合作与投资搭建了高效、务实的交流平台。大会的成功举办，不仅是对药促会工作成果的一次全面展示，更是对广州乃至全国生物医药产业蓬勃发展的一次有力证明。 此外，在2024年，中国药促会无论是与沙特药监局的深入交流，还是与澳大利亚驻成都总领事馆的友好会见，都充分展示了我们在推动医药产业国际化进程中的积极态度与作为。这些国际合作为我国创新药的海外拓展开辟了新的道路。 2025年，中国药促会秉承“创新、产业化、国际化”的宗旨，将继续为推动我国医药产业的创新与可持续发展贡献更多力量，同时也将进一步加强与国际同行的交流合作，共同探索医药创新的新路径、新机遇。 寄语2025，站在医药行业发展的新起点上，我深感责任重大，同时也满怀希望。我们共同经历了药监改革的深化、行业融资的波折、地缘政治对生命科学领域国际化合作的挑战，以及最为棘手的创新药支付难题。这些挑战，既是对我们的考验，也是推动行业进步的催化剂。 特别是创新药支付难题，它关乎医药产业的可持续发展，更直接影响着广大患者的用药可及性。我认为，建立以商业健康险为抓手的多元支付体系，是解决这一难题的关键所在。国家不仅要保障国家医保基金的安全，更要通过创新支付改革，让仿制药“用得起”，创新药“用得上”，实现两者之间的和谐共生。多元化支付体系的发展，将为创新药提供合理的回报机制，激发企业的创新活力，推动医药产业迈向更高层次。 展望2025，我期待看到商业健康险与医疗体系的融合，形成共赢机制。我们建立科学的医疗服务目录与药品目录，同时加强商保行业的规范管理，确保赔付比例的合理性，建立以患者服务水平为基础的市场竞争机制。 我常说，要为担当者担当，为改革者撑腰！我们要进一步解放思想，以更加开放、包容的心态来迎接挑战。我们应该坚信，只要携手并进，上述愿景一定能够变为现实。到那时，创新药将获得合理的回报，吸引更多的产业投资，形成产业正向循环。 新年钟响，瑞霖心铭，共创辉煌，共享未来。 张江药谷全链条赋能，铸就中国医药辉煌未来 上海张江（集团）有限公司副总经理、浦东生命科学产业发展有限公司总经理  楼琦 坚持创新引领、生态优先、人才为本、改革驱动、开放协同，32载春秋，张江药谷从无到有培育和做强中国的创新药孵创体系，支持和陪伴生物医药企业从萌芽到壮大，从创意的火花到产品的落地，从分子的探索到药物的诞生，从学术的“paper”到社会价值和市场价值的实现。 回首2024，张江药谷步履不停，承载创新使命勇往直前。 2024年，从中共中央、国务院办公厅印发《浦东新区综合改革试点实施方案（2023-2027年）》，到上海市人民政府出台《关于支持生物医药产业全链条创新发展的若干意见》，全链条创新、改革与赋能成为主旋律，这一年，顶层设计为生物医药产业插上了腾飞的翅膀。 2024年，张江药谷创新成果涌现。7个1类创新药获批上市，其中持有人主体全部在浦东5个、持有人研发在浦东2个。迄今，张江药谷共有39个1类创新药、32个创新医疗器械研发成功获批上市。 2024年，张江药谷出海之路愈走愈宽。4款国产1类创新药在欧美日等海外市场成功上市，20家企业完成美国或欧盟产品认证，全球化步伐稳健有力。 2024年，数十场精心策划的产医融合对接活动成功构筑起企业与医疗机构之间的桥梁，有力促进科技成果的转化与落地实施。 2024年，上海浦东生命科学产业发展有限公司应运而生，肩负打造浦东生物医药产业专业服务平台的使命，加速浦东生物医药产业的体系化发展进程。 如今，张江药谷正以前所未有的力度，构建从“点”到“链”再到“面”的全方位创新生态体系。 每一家生物医药企业，都是张江这片创新热土上的璀璨明珠，汇聚成超过2300个闪耀的“点”，共同点亮生物医药产业的未来之路。 以内外资领军企业为代表的CXO服务集群，以国家药品、器械审评检查长三角分中心为代表的监管服务体系，以及超过200家专业技术服务平台，共同构成发展生命科学的完整“链条”，为产业的持续健康发展提供坚实支撑。 以国家实验室为引领的生物医药国家重点实验室集群，以上海光源、蛋白质设施等为标志的大科学设施集群，以及中科院上海药物研究所、上海科技大学临床研究中心等高等级科教医集群，共同打造了一个包罗产业、科教、研发、医疗、资本于一体的广阔“面”，全面加强创新策源，为张江药谷的未来发展注入无限活力与希望。 把握当下，奔赴未来。展望2025年，张江药谷将坚持全链条创新、全链条改革、全链条赋能。通过先行先试突破，不断优化产业生态，推动一系列制度创新，惠及企业；通过与国际顶尖机构组织合作，共同赋能前沿技术创新，推动创新成果转化应用；通过完善自身创新生态体系，吸引更多全球优秀人才和创新资源汇聚于此，为产业持续创新和发展提供强大动力。我们期待在新的一年里，与各位行业同仁携手共进，加快打造世界级生物医药产业集群，为人类生命健康事业作出更加卓越的贡献。 苏州BioBAY是中国生物医药创新的骄傲 苏州工业园区生物产业发展有限公司董事长  殷建国 回望2024年，中国生物医药行业迎来了新的发展篇章。这一年，我们见证了行业各方积极寻求突破和新机遇，中国在全球医药行业中的地位也实现了质的飞跃，从创新支持者升级为关键创新引领者，推动着全球医药行业的新格局。这不仅是中国生物医药行业的骄傲，也是我们每一位从业者的荣耀。 BioBAY作为苏州工业园区发展生物医药产业的科技创新载体，历经17年发展，目前已汇聚了650家创新药械企业。2024年以来，园区共有11款创新药获批上市，新增三类医疗器械注册证共31张。在2024年10月举行的中国生物技术创新大会上，现场发布的报告显示，BioBAY所在的苏州工业园区在综合竞争力上稳居全国第二，产业竞争力、人才竞争力、合作竞争力三项均位列全国第一。这些成就的取得是BioBAY与园区企业共同努力的结果，也是我们坚持开放合作、创新发展的生动体现。 在全球生物医药领域BD交易持续升温的背景下，2024年BioBAY共发生近30起BD交易，其中海外授权18起，累计金额107亿美元。我们看到越来越多的中国创新药走出国门，研发实力得到了国际市场的认可。这一成绩不仅是BioBAY的骄傲，也是整个中国生物医药行业的缩影，标志着中国在全球生物医药领域的影响力和竞争力正在不断增强。 BioBAY一直秉承着立足苏州，放眼全球的发展理念。我们的企业创始人来自全球各地。近两年，我们的团队到访瑞士巴塞尔，英国伦敦、剑桥等地的生命科学产业园区，签署了合作意向书。2024年，BioBAY法国商务中心和英国商务中心先后挂牌，为两地与中国生物医药企业之间的人才交流、技术合作等提供便利。我们正积极为园区内企业走向国际市场搭建了桥梁，推动本土创新药的全球化发展。 展望2025年，我们满怀信心和期待。BioBAY将继续携手全球伙伴，共同探索生物医药的无限可能，以开放的心态迎接挑战，以合作的精神共谋发展，以创新的力量引领变革。我们也希望资本市场能够加大对生物医药领域的关注和投入，为创新药物的研发和产业化提供更加有力的支持。我们期待在新的一年里，与各位同仁一起，为促进生物医药产业发展添砖加瓦。 广州开发区四十载砥砺前行，共谱生物医药华章 广州开发区投资促进局局长 徐晖 对于生物医药行业来说，2024年是充满变革与挑战、收获与成长的一年。“创新药”“生物制造”和“生命科学”成为中国新质生产力的重要组成部分，不仅规模在持续扩大，而且正在从“中国制造”迈向“中国创造”，部分环节和核心产品已经达到世界领先水平。 2024年，广州开发区迎来了成立40周年，自1984年以来，广州开发区始终坚持开放创新，秉持“敢闯无人区、敢饮头啖汤”的改革担当和勇气，先后开创了几十项全国第一，综合实力稳居全国第二。广州开发区始终坚持培育新质生产力，打造最优的营商环境、创业环境，推动生物医药创新从星星之火逐渐发展成中国医药创新的重要一极，完善了“高端研发在生物岛、成果转化在科学城、生产制造在知识城”的“两城一岛”协同并进的全产业链条布局，聚集了百济神州、康方生物、恒瑞医药、阿斯利康、赛默飞等生物医药领域企业4800家，生物医药产业园区综合竞争力跃居全国前五。 四十峥嵘，坚持以质求变。广州开发区的营商环境便利度连续五年领跑全国，不断探索生物医药服务新模式，与省药监局推进“省区共建2.0”计划，成立黄埔区新药申报服务中心，集聚广东省药品、器械及安评等三大技术支撑机构，为创新药械开通绿色通道，让行政审批效率提速了20%。就在2024年12月，全省首个综合型药械注册指导服务工作站正式在生物岛启动运行，标志着企业家门口的审评审批全链条专业技术服务将进一步升级。 创新驱动，不忘造福患者。我们大力支持医药创新，出台从研发到临床应用全链条扶持政策。2024年，推动24款创新药械产品加快进医保、进医院，支持替雷利珠单抗、卡度尼利单抗等创新抗体加快研发及产业化，推动进入国家医保，拓展海外市场，用创新造福中国及全球患者，深入践行人类命运共同体理念。 勇于实践，深化高水平开放。广州开发区立足湾区、协同港澳，积极推动港澳药械通政策实施落地，推动港澳药械通、港澳外用中成药简化审批等各项先行先试政策相继落地，不断贯通创新研发、转化落地和临床应用全链条流程。推动辉瑞、阿斯利康、碧迪医疗、诺华等跨国企业创新产品在大湾区试点医院临床应用，探索真实世界研究。  展望未来，让我们携手前行。2025年，广州开发区将继续以开放包容的姿态，打造国际化、法治化、市场化的营商环境，用专业完善的服务为行业赋能，发展耐心资本支持生物医药创新，为科技创新和产业发展提供坚实保障。 前路虽漫漫，但我们初心不改，热情不减。我们期待与各位企业家、创业者携手并进，以创新的智慧和不懈的努力，共同书写生物医药产业的新篇章，为生命健康事业贡献黄埔力量。 香港第三家医学院将成全球创新力量 香港科技大学校长策略顾问  卢毓琳教授 什么是我在2024年最难忘的事？真的很难选择。过去一年，香港特区政府、高校科研院所、生物医药园区、资本市场、临床研究中心等香港生物科技各界在支持和鼓励香港与内地融合，推动生物科技发展，把香港打造成连接世界与中国内地的“超级链接人”所作出的努力，我深感欣慰与自豪。 对我个人来说，香港特区政府在《行政长官2023年施政报告》与《行政长官2024年施政报告》中正式提及建立香港药物及医疗器械监督管理中心和香港第三所医学院的愿景，这一里程碑式的决策是对我和业界同仁多年呼吁的积极回应，也是对香港医疗与生物科技未来发展潜力的认可。自2023年起，我们不懈地倡导增设医学院的必要性，希望应对香港不断提升的对临床研究人才的需求，提升医疗服务质量，并培养具有国际竞争力的医学创新人才。如今，这一目标正逐步走向实现，我非常振奋。 2025年，我衷心希望，经过严格的评估与筹备，香港科技大学能脱颖而出，成为设立第三家医学院的理想之地。这是因为，港科大在生物医学领域战略规划、国际化的教学资源，以及成熟的人工智能体系，为医学院的创办提供了坚实的基础和无限的可能。我深信，在政府、学界、研究机构和产业界的合作下，新医学院将为香港带来更高水平的医疗服务，成为推动全球医疗科技创新的一股新力量。 同时，我期望中央政府能继续高度重视香港在生物技术产业中的关键战略位置。香港作为“一国两制”下的国际化都市，应充分发挥其“超级链接人”的独特优势，帮助内地生物技术企业走向世界，吸引全球优质资源汇聚香港。通过深化与大湾区的合作，特别是结合人工智能等技术，香港有望引领生物医药产业的革新，对国家的生命科技事业有所作为。 在新年之际，我希望香港应持续秉持民主开放理念，勇于担当，创新驱动生物科技发展，强化基础研究、产业园区支持、临床成果转化及全球金融中心功能。 衷心祝愿大家新年快乐，身体健康，家庭幸福，事业有成，万事如意！ 头部企业篇 恒瑞研发创新 “新、快、特” 恒瑞医药全球研发总裁  张连山 2024年，恒瑞医药坚持“科技创新”和“国际化”两大战略，持续加大研发投入，聚焦肿瘤、代谢性疾病、心血管疾病、自身免疫疾病等领域的创新药研发。截至目前，恒瑞医药已有17款1类创新药和4款自研2类新药在国内获批上市，90多个自主创新产品正在临床开发，300余项临床试验在国内外开展，基本形成了“上市一批、临床一批、开发一批”的良性循环。 值得一提的是，2024年公司自主研发的1类新药夫那奇珠单抗注射液（安达静）获批上市，用于治疗适合接受系统治疗或光疗的中重度斑块状银屑病成人患者。该产品是公司在自身免疫疾病领域上市的首个创新药，也打破了同类进口药物的长期垄断局面，为银屑病患者提供新的治疗选择。 对我们来说，这个药品的获批具有里程碑意义。我们过去上市的创新药产品主要是抗肿瘤药，现在已经有8款慢病管理创新药获批，在整体创新药中占比近半。恒瑞今后的增长，除了抗肿瘤板块，慢病领域也将是很重要的板块，包括自身免疫疾病、代谢性疾病、心血管疾病及呼吸系统疾病等。 展望2025，我认为亟需业界共同努力解决的还是严重内卷的问题。过去几十年，我国医药行业发展迅速，从“缺医少药”成长为了医药大国，但现在遇到的问题是创新药行业也极度内卷。这需要同行们在战略层面认真考量，不是别人做什么我们就做什么，而是要发挥我们的优势和特长，做到有所为，有所不为。 针对日益激烈的同质化竞争，恒瑞医药的选择是做有价值的创新，解决临床未获满足的需求。恒瑞的创新工作主要是三个字，即“新、快、特”。所谓“新”，即持续聚焦靶点前移，加强源头创新，敢为人先；所谓“快”，即提高效率，尽快把产品推向市场；所谓“特”，即坚持“差异化”竞争策略，形成自己的技术优势。 此外，我认为行业另一项迫切需要解决的核心问题，依然是创新回报的难题。年复一年，我们目睹着新药在谈判桌上被“灵魂砍价”，作为制药行业的一份子，我内心五味杂陈。医保政策应当在减轻患者负担与保障企业合理回报之间找到平衡点。我们既要确保患者能够负担得起必需的药物，同时也要充分尊重知识劳动和创新成果，让药企能够获得应有的回报。否则，创新将难以为继。 挥别2024，拥抱2025。又踏层峰辟新天，更扬云帆立潮头。新的一年，祝大家事业蒸蒸日上，家庭幸福安康。 佳泰莱上市开启新篇章，共绘医药创新未来 四川科伦博泰生物医药股份有限公司总经理 葛均友 2024年对于科伦博泰而言，是极具里程碑意义的一年。回看过去这一年，我们矢志不渝，接续奋斗，在全面、快速推进公司业务管线的过程中，交出了一份亮眼的成绩单。作为科伦博泰的总裁兼CEO，令我最难忘的时刻，无疑是公司首款自主研发的1类创新药——TROP2 ADC芦康沙妥珠（佳泰莱）成功获批上市，这也是首个国产TROP2 ADC在中国获批上市。这个成绩不仅仅是属于参与佳泰莱研发的项目团队，也属于每一位科伦博泰同事，更属于全体科伦人。 创新药的研发历程，充满了艰辛与挑战。从最初的靶点筛选、化合物设计，到临床前研究、临床试验，每一步都凝聚了团队成员的智慧与汗水。一方面，我们需要确保药物的安全性与有效性，另一方面，我们要“争分夺秒“，尽快将药物推向市场，以满足患者的迫切需求。在这个过程中，我们遇到了无数次的失败与挫折，但也正是这些困难，激发了科伦人的斗志，是研发团队成员之间的紧密协作，才使得一个又一个技术难题被攻克。 医学上的每一次突破都能带来新的希望，治疗上的每一次进步都会改变患者人生。我深知佳泰莱的上市不单单是为我们的企业带来商业价值，更重要的是，它为患者带来了新的治疗希望，让更多的人能够享受到科技进步带来的福祉。 我们一直强调，科研创新是企业发展的核心驱动力。只有不断投入、不断创新，真正有实力的创新企业才能在激烈的市场竞争中立于不败之地。佳泰莱的药物结构设计，是基于科伦博泰深厚的研发实力和创新能力，通过不断探索和突破，形成的具有自主知识产权的核心技术，做到First in China, best in class！ 未来，科伦博泰希望通过自主研发和创新，精进不休，力求在医药行业波澜壮阔的征程中勾勒出一幅别开生面的崭新画卷。秉持着博爱之心，全力以赴，为推动健康中国战略的深入实施添砖加瓦，贡献力量。 近年来，政府对创新药的支持力度不断加大。国家在“十四五”期间发布了多项支持生物医药产业发展的政策，进一步促进医药工业的技术创新和发展。随着未来生物医药技术的不断进步和市场需求的不断变化，各项政策需要保持“灵活性”，不断地进行调整和完善。通过制定鼓励创新发展的各项政策，引导生物医药行业向更加健康、可持续的方向发展。当然这需要来自政府、企业、科研机构等各方力量的共同推动。 总之，展望2025，我们对生物医药行业的未来前景，充满信心，也期待持续出台更多更完善的鼓励政策并有效落地。 新年伊始，我代表科伦博泰恭祝大家蛇舞新春，顺遂安康！ 绿叶制药国际化征程再添里程碑 绿叶制药集团高级副总裁  孙志刚 回望2024年，对于绿叶制药集团、我个人以及我们整个研发团队而言，7月26日无疑是一个具有里程碑意义的日子。在这一天，我们自主研发的ERZOFRI（棕榈酸帕利哌酮缓释混悬注射液）荣获美国FDA的上市批准。这款每月仅需给药一次的长效针剂，专为精神分裂症及分裂情感性障碍的成人患者量身打造。 ERZOFRI继2023年RYKINDO在美国成功获批上市之后，再次展现了我们在中枢神经系统（CNS）新药研发领域的卓越实力。如果说RYKINDO标志着中国高端复杂制剂首次踏入美国市场的大门，那么ERZOFRI则意味着中国改良型新药正不断突破海外技术壁垒，为全球患者带来更加高效、创新的治疗方案。这一成就不仅进一步巩固了我们在全球CNS治疗领域的领先地位，更为我们的全球增长战略勾勒出一幅清晰的蓝图。 这份荣耀的取得，离不开绿叶制药多年来的深厚积淀与资源优势。自20多年前踏上国际化征程以来，我们已构建起涵盖全球研发、生产、市场运营的一体化产业链，业务足迹遍布80多个国家和地区。同时，我们的业务网络、注册、临床等团队资源也已全面覆盖欧美日等主要医药市场，为产品的国际化之路奠定了基础。 展望2025年，中国新药出海仍将是不可阻挡的趋势，更多国内药企将目光投向海外上市。基于我个人在FDA评审及GMP核查方面的丰富经验，以及绿叶集团RYKINDO和ERZOFRI在美国成功申报并获批的宝贵实践，我深感对于渴望进军美国市场的国内药企而言，提升自身实力是关键。我们必须在研发创新价值、临床试验设计以及商业化生产质量管理等方面与国际标准全面接轨，以应对激烈的国际竞争。 此外，FDA无疑是药企构建“Global R&D”体系的最佳导师。在新药研发过程中，与FDA保持密切沟通，深入了解其对产品创新的关注点和要求，能帮助我们及时发现并改进研发工作中的不足，从而提交更加符合FDA审评要求的研究和申报资料，加速创新产品的获批进程。 当然，新药的成功“出海”只是迈向全球化的第一步，真正的挑战才刚刚开始。在“客场”与跨国药企同台竞技，需要我们展现出更强的综合实力和应变能力。 新年钟声已经敲响，春回大地，万物复苏。我衷心祝愿2025年的中国医药行业能够百尺竿头，更进一步，共同绘制出更加辉煌的篇章！ 高血压防治，信立泰任重道远 信立泰药业总经理  颜杰 时隔六年，我国发布了新一版的《中国高血压防治指南（2024年修订版）》。中国的高血压防治既取得了良好效果，也面临巨大挑战。 高血压是我国心血管疾病发病和死亡的最主要危险因素。高血压与心脑血管病（如卒中、房颤、心梗、心衰等）发病和死亡风险之间存在密切的因果关系，高血压也是慢性肾病的重要危险因素，中年人血压升高是发生认知障碍和痴呆的强有力、持续的危险因素。我国中青年人群中高血压患病率上升趋势明显、整体高血压发病率居高不下，但高血压的危害还没有被充分重视：我国高血压患者的知晓率、治疗率和控制率分别为52%、46%、17%，要达到WHO建议的50%控制率，有超过8700万人需要得到有效治疗。 高血压防治看似简单，实则复杂。高血压的本质是心血管综合征，高血压的危害取决于血压升高的本身，以及患者所合并的其他心血管病危险因素、靶器官损害和/或心、脑、肾和血管并发症。新的治疗理念是结合分级、分期、分型进行有效治疗。 信立泰依据高血压的治疗发展和临床需求，以及全球创新研发趋势，布局了一系列高血压创新产品。既有符合“强化降压”治疗策略、综合心血管获益的新药，也有对不同临床表型、特殊人群高血压治疗新药，还有针对一些继发性高血压的前沿治疗药物。 2024年，信立泰有一个高血压新药获批准上市并顺利通过医保谈判。2025年，将有两个高血压创新药品上市。未来，还有更多的创新产品陆续上市。信立泰将为我国高血压防治做出应有贡献，也期待在不远的将来造福全球高血压患者。在此新年之际，愿创新药物能够惠及更多患者，共同迎接高血压防治事业更加辉煌的明天！ 一品红药业创新研发加速 一品红药业股份有限公司副总裁/研究院院长  杨文谦 2024年，是一品红药业在创新研发上迈出坚实一步的一年。一品红作为一家传统药企，从2019年申报第一个仿制药开始，短短几年，实现了在创新药研发上的突破。治疗痛风的药物AR882在全球范围内开始了3期注册性临床研究，基于临床2期溶解痛风石的数据，FDA授予快速通道认证。该药目前在美国是同类靶点临床进展最快的药物，基于优良的安全性和药效，我们认为AR882将会是在美国上市的第一个基于URAT1机制的治疗痛风药物，为广大患者提供新的治疗选择。在中国，我们完成了AR882的2期临床研究，目前正在准备3期临床的启动。 APH01727是一品红团队自研的GLP-1小分子激动剂，与辉瑞的Danuglipron相比，各动物种属体内清除率更低、同剂量下暴露量更高，小鼠体内降糖、具有减重作用，有效剂量低于Danuglipron，目前该分子在开展1期临床试验。这些进展表明一品红药业的创新研发体系已经完成搭建，目前围绕慢病中的代谢和免疫领域，布局了10多项First in class和Best in class的创新项目，目标瞄准全球市场。 中国的医药行业，因为集采和国谈，叠加地缘政治风险和中国经济下行压力，面临资本寒冬困局。传统药企销售和利润增长缓慢，生物技术企业融资困难，医药行业发展需要的资金大幅缩水。可喜的是中国医药人通过授权出海，实现了部分的资金支持。但是对于一个参与全球竞争且力争作为中国经济增长重要一环的医药行业，这是远远不够的。 2024年11月，广州的第九届医药创新与投资大会上，前药监局长毕井泉提出构建创新药稳定可期的市场环境，发展商业医疗保险的观点。作为医药人，我深深地认同这个理念。 展望2025年，我认为业界需要共同努力，通过各种渠道，让国家决策层和广大的社会群众看到医药行业健康发展的重要性：1）具有新质生产力的特质，高技术含量，提升国家竞争力；2）朝阳产业，需求永远不会消失，产业可以实现良性持续发展；3）行业复杂，需要多门类的专业人才，创造就业岗位。推动国家在政策层面上思考医疗支付端的问题，推动发展商业医疗保险，建立灵活多样的支付体系，构建稳定可期的医药市场环境。 作为医药人，我深感荣幸，期待2025年国家支付端的政策开始向灵活多层次的包容性制度转变，为医药事业的发展提供有力支持。祝福大家，2025年，在各自的岗位上取得满意的成绩。 最后以李白的一句诗同各位同仁共勉——长风破浪会有时，直挂云帆济沧海！ 跨国制药篇 礼来多奈单抗获批引领创新 礼来全球高级副总裁、礼来药物开发及医学事务中心负责人  王莉 2024年对于礼来中国药物研发团队是成果丰硕的一年。 2024创新成果显著 这一年里，我们成功收获5个创新药和2个新适应症的中国注册批准。其中我们的明星产品替尔泊肽（穆峰达）的获批及其适应症拓展，为中国 II 型糖尿病与肥胖患者提供了新的治疗手段。肿瘤领域的首个且唯一非共价可逆 BTK 抑制剂匹妥布替尼（捷帕力）获批，进一步扩充了礼来的肿瘤产品管线，这也是礼来上市的第 9 个肿瘤药物。2024年年末，阿尔茨海默病疗法多奈单抗（记能达）作为突破性治疗药物通过优先审评通路获得中国药监部门批准，为2024年划上了一个完满的句号。 这一年里，礼来与国内 1100 多家临床研究机构合作开展临床试验，实现了全球3期临床研究的全面同步研发，在多项临床研究的全球入组贡献上占据领先地位。这一年里，我们大幅提升了全球早期临床研究的参与度，并首次参与全球FIH研究。 这一年里，也是礼来在研发投入与外部合作方面进展显著的一年。2024 年 10 月，礼来投入15亿元对苏州工厂进行产能升级，旨在扩大产能以满足中国及欧洲国家2型糖尿病与肥胖患者的用药需求。同月，我们在北京成立礼来中国医学创新中心，并计划设立礼来创新孵化器，这一系列举措有助于提升临床研究效率，加速新药研发进程。 回顾 2024 年，众多关键节点值得铭记，其中12 月 17 日傍晚注册部同事传来多奈单抗获批消息的时刻尤为激动人心。阿尔茨海默病是严重威胁人类健康的疾病，中国约有 983 万名患者面临着记忆衰退等问题。多奈单抗（记能达）从美国首次批准到中国获批仅间隔 5 个月。这一天的到来，背后是礼来公司超过35 年在阿尔茨海默病领域的持续投入与执着探索，也是中国研发团队近超过5 年时间努力耕耘的结果，更离不开中国研究者和药监部门专家的鼎力支持。 这一里程碑事件不仅是对过往努力的总结与认可，更是对未来持续创新研发的承诺。与其说这是礼来研发团队的一次成功，更是中国创新生态环境里从患者到临床医生，从工业界到药监部门为了满足患者治疗需求而倾尽心智的相向而行。 2025监管政策助力 展望2025年，自从2015年药政制度改革以来，我们见证了从中国药物研发实力的突飞猛进。国家出台的一系列支持创新药申评审批的政策，显著提升了中国创新药研发的数量和速度。这也极大激发了整个行业的创新活力，推动了医药事业的前行。 展望未来，我们看到监管政策的逐步完善为行业带来了新的希望与机遇。对于外资企业而言，国家逐步开放外商投资企业在自贸区从事人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和技术应用。药监部门有关加快临床研究审批的举措也将促进中国创新环境不断优化，更有助于国内外资源与技术的对接。 完善医疗支付体系 当前亟需业界共同努力解决的议题，是全球药品研发和审批标准的进一步趋同，以及医疗支付体系的不断完善。与全球审批体系的融合进程不仅能提升全球同步研发的效率，缩短药品上市的时间，更能降低企业的研发成本，让全球患者早日享受到创新药物带来的改变。与此同时，完善的医疗支付体系对于确保患者，特别是在低收入和资源有限地区的患者，能够公平地获得创新治疗至关重要。这不仅会大大提升药物的可及性，也将有效推动全球公共卫生水平的提升。构建一个更加公平和高效的新药研发和产业环境。 屠苏新酿唤春风，药苑勤耕志未穷。 研墨书成祛疾赋，祥辉遍照杏林红。 我祝愿研发客所有读者及行业同仁新年快乐，万事胜意！ 阿斯利康中国晋级全球战略研发中心 阿斯利康全球高级副总裁、全球研发中国中心负责人  何静 2024年对我而言是非常有纪念意义和激动人心的一年。不论是年初我们的CEO 苏博科正式宣布阿斯利康中国研发中心成为全球五大战略研发中心之一、还是阿斯利康在5月投资者会议上宣布2025年目标的提前达成、2030宏伟愿景的正式发布，对于阿斯利康全球研发中国中心来讲，都是里程碑式的事件。毫无疑问，阿斯利康中国研发团队在全球的战略地位，达到了历史新高。在总部2030年上市20款新药、达到800亿销售额以及零碳排放的宏伟愿景里，中国研发都会贡献重要的力量。 迈向全球战略新高地 我相信，成为阿斯利康全球战略研发中心，并不只是一个公司事件，也是中国医药研发行业的一个新的里程碑事件，这标志了中国整体医药研发生态圈力量的崛起以及全球顶级医药公司对中国科研和创新能力的强力认可。这份来自阿斯利康全球管理层的强大信任背后，是中国研究者在国际舞台上越来越重磅的科研成果发布、是中国生物医药科技创新的厚积勃发、是整个医药研发生态圈的发展硕果、也是阿斯利康中国研发团队过去几年迅速成长、早期科研能力、全球项目领导能力的大幅提升。 2024年，是值得阿斯利康中国研发团队自豪的一年，我们在2024年实现了多个“首个”: 中国首个Discovery项目开展、全球临床试验在中国实现首个患者入组(FSI)、首个中国领导的全球I期临床试验、成立中国的首个全球胃癌学术基地、获批阿斯利康中国首个胃癌适应症、首个哮喘生物制剂等等一系列的好消息。而在为团队成长自豪、不断激励团队成长的同时，我们也在提醒自己，科学是长期的投入和不断的积累，成为与阿斯利康Cambridge、Gaithersburg一样杰出的研发中心，我们依然还有很长的道路，要有耐心走好每一步，在逐步领导全球临床研究的同时，团队自身临床前早研能力的提升、与中国科研机构、临床研究机构、生物科技公司的合作，助力整体生态圈的发展，成为全球创新引擎，都是长久发展的重要基石。 积蓄力量，迎接创新春天 从行业来看，不可否认，2024年是跌宕的一年，全球动荡、经济环境和地缘政治面临很多不确定性，对中国生物科技行业的资金投入开始收紧，业内也有“寒冬”的论调广为流传。但行业周期和起伏，其实从来都是不可避免的，是否有好的创新成果、有核心的高价值资产，是否能及时调整、选择正确的战略应对不确定性，是重要的考量因素。相信大家也看到，包括阿斯利康在内，多家跨国企业在2024年在中国达成了多个BD项目，这凸显了在目前大环境下，国际上依然对中国高质量创新有巨大的需求。 展望2025，我坚信，患者的需求不会改变，行业对高质量创新的需求也不会改变，科学发展的脚步不会停滞，在寒冬中积蓄力量、在寒冬中大浪淘沙，我们在春天来临时，会有更加盛大的绽放！ 宝剑锋自磨砺出，科学新知展患颜。 金蛇迎春呈新象，创新宏图迎辉煌！ 百时美施贵宝加速推进“中国2030战略” 百时美施贵宝副总裁、中国研发负责人  朱正缨 2024年是我重新加入百时美施贵宝、担任中国研发负责人的第一年，也是百时美施贵宝迈入公司发展新篇章、加速推进“中国2030战略”的重要一年。在这一年中，我们的中国研发团队继续聚焦于患者的未尽之需，将更多创新药物更快地惠及更多中国患者。 其中，百时美施贵宝的“免疫双子星”（O药联合Y药）在中国获批用于一线治疗MSI-H/dMMR 结直肠癌患者，令我们倍感自豪 —— 这是该适应症在全球范围内的首次获批，标志着百时美施贵宝在中国实现了药物新适应症的“全球首发”。这也是2024年中国《药品管理法》颁布 40 周年之际，跨国药企新适应症在中国获批速度“领跑”全球的三大里程碑案例之一，这一“中国速度”既是中国不断优化创新药物审评审批政策的真实写照，也是我们的研发及跨部门团队践行“研发并提供创新药物，帮助患者战胜严重疾病”的使命，坚定执行公司“中国2030战略”所结出的硕果。 在这一战略中，我们会逐步深化全球同步研发的策略，在确保与全球同步开展创新药物的3期临床研究的基础上，在中国迫切未被满足的治疗领域，逐步且更多地同步参与到全球的早期开发中，整合药物临床开发的各个阶段所获得的数据，对创新药在中国人群中的获益风险比进行整体的评估和考量。对于与全球同步开发的产品或适应症，我们的目标是在3个月内与首个递交新药/生物制品许可申请的全球主要市场同步递交，而对于能够最大化中国患者获益的产品或适应症，我们将力争更快。 “加速创新”是生物制药行业发展的大势所趋。从研发角度看，我们的行业正面临着竞争加剧、研发效率难突破且热门靶点同质化竞争严重的挑战。因此，如何在研发时间窗口不断缩窄的背景下，提高研发效率，让创新分子在有限的生命周期中找对最大的治疗获益人群，发挥最大的临床应用价值，从而更快地研发更多创新药物并惠及患者，是整个行业需要共同应对的课题。 科学创新一直是百时美施贵宝的竞争力。我们始终致力于“以患者为中心”的创新，通过自主研发和外部合作，专注于为没有治疗药物或者现有药物无法满足患者治疗需求的疾病领域，带来First-in-Class或Best-in-Class的创新治疗选择。 一方面，我们将立足于囊括了基础的靶点研究、治疗模态与疾病机制的匹配、临床概念验证、临床开发、市场准入的五大原则，最大化自身创新管线的研发效率，从而持续丰富创新产品线，并加速引入中国。目前，我们正在将早期研究和开发阶段的耗时减少近20%，并正努力将临床开发的成功率从10%提升到20%。 另一方面，我们也正在通过BD推动持续创新和发展。百时美施贵宝始终积极寻求最佳的科学与创新资源，为公司构建极具前景的产品管线。在中国，我们通过与本土生物医药产业生态圈各方的紧密合作，整合在核心治疗领域的创新实力，驱动创新、共创价值，并推动源自中国的创新走向世界，惠及全球患者。 2025年，我期待与中国创新生物医药生态圈内的伙伴们继续携手，加速推动更多创新，“手护”更多患者。 手护 · 新岁 百川汇海春潮涌，时光荏苒新岁钟。 美蕴合作创新绩，施惠患者此心同。 贵在创新不止步，宝鉴科学真知中。 勃林格殷格翰“研”途新岁序章 勃林格殷格翰大中华区(中国大陆、香港及中国台湾地区)高级副总裁、研发和医学负责人  张维 年终将至，在这新旧交替的时刻，回首2024，那些奋斗与突破的画面宛如星辰闪耀，照亮了我们一路前行的道路，也为新的一年积蓄了满满的力量与希望。 2024：敢为人先，破局前行 2024 年，于我们而言，极具里程碑意义的事件当属 “中国关键”（China Key）战略成功落地五周年。“中国关键”开启了中国参与勃林格殷格翰所有创新药物早期临床开发项目的大门，为其产品在华研发进程按下 “加速键”，赋予了前所未有的契机。 回溯 2018 年，彼时国家药监局颁布 60 天临床试验默示许可制度，pre-IND/pre-NDA 沟通制度亦应运而生。在此背景下，勃林格殷格翰勇立潮头，率先将中国全方位融入全球早期临床开发研究体系之中，成为跨国药企中的先行者，开启了一段携手共进、开拓创新的征程，在这五年间不断书写着奋进与突破的故事。 佩索利单抗皮下注射剂型（斯全诺）：以中国速度引领全球之先。回首 2023 年5月，创新生物制剂佩索利单抗其用于预防泛发性脓疱型银屑病（Generalized Pustular Psoriasis，GPP）发作的新适应症，在上市申请进程中比欧美地区领先 5 个工作日，成为全球同步研发且率先在中国递交上市申请的案例，开启了全新的里程碑。 而在2024年 3 月，勃林格殷格翰中国再度领先，凭借佩索利单抗皮下注射剂型（斯全诺）成功实现 “中国首发”，早于欧美及日本。这一荣耀时刻的背后，凝聚着整个团队无数个日夜的执着坚守、不懈拼搏与辛勤付出，他们用智慧和汗水铸就了今日的丰功伟绩，也为 China Key 项目的辉煌历程增添了浓墨重彩的一笔，更为中国医药研发领域树立了新的标杆，激励着我们在未来的道路上继续砥砺前行，续写华章。 这一成就不仅是对研发实力的认可，更是我们敢为人先精神的胜利。它让我们看到，在全球医药研发的舞台上，中国团队有能力引领创新，把握机遇，书写属于自己的辉煌篇章。这一成果也极大地鼓舞了团队的士气，让我们坚信只要坚持不懈、勇于探索，就能为患者的健康福祉贡献更多力量，照亮生命前行的道路。 硕果累累，共同成长，助推行业发展。在“中国关键”战略的推动下，勃林格殷格翰不仅在中国启动了多个早期临床研究项目，还与中国顶级的医院和临床试验机构建立了合作关系。我们进一步升级了HOPE项目 (HOspital Partnership Excellence)，与中国31家医院签约，为临床试验的快速启动和执行提供了保障。 “中国关键”战略加速了创新药进入中国市场，也为跨国药企在中国市场的布局提供了有力的依据；对于药监部门来说，能够更自主地进行早期临床开发计划的审评和批复，对中国监管机构审评审批能力进阶提供了具体实践案例；对于中国研究者而言，他们能够在药物研发的更早阶段就参与其中，分享中国的治疗经验和标准，将中国患者的需求融入到全球研发方案之中；对于中国患者来说，他们能够有机会获得最新的治疗手段，看到更多治愈疾病的希望。这些要素共同构成了一个良性的循环。 2025：迎难而上，共铸新篇 “千磨万击还坚劲，任尔东西南北风。”展望2025年，行业虽然面临着诸多挑战，但中国的医药创新一直在发展和进步。 在全球趋势、监管政策以及行业生态环境等多个方面，创新支付一直是行业关注的议题。随着医药科技的不断进步，越来越多的创新药物进入市场，为患者带来了新的希望。然而，创新的合理回报、民众的支付能力仍是需要我们去思考的问题，这一问题需要政府、药企、医疗机构、保险公司以及社会各界共同努力，探索多元化的创新支付模式。可以看到，创新支付机制实际上在不断完善，除了医保，惠民保、商业保险等新型支付方式也越来越受到重视，这些方式将提升民众额外的支付能力，让创新进入正向的循环。 “长风破浪会有时，直挂云帆济沧海。”愿在新的一年里，我们都能心怀梦想，砥砺前行，为患者的健康福祉不懈奋斗！ 武田“武聚未来”五年中国发展计划圆满收官 武田全球研发高级副总裁、全球研发区域负责人兼武田研发中国及亚太中心负责人  王璘 2024 年，是武田在华发展的第30周年。对于武田研发来说，更是一个意义非凡的一年。我们继续秉持“以患者为中心”和“科学驱动”的研发理念，进一步加快创新药物研发速度，升级在华研发战略，实现对中国患者的承诺。我们不断探索外部创新机遇，努力拓展创新边界，依托中国创新生态推动全球药物研发。 2024年是成果丰硕，充满期待的一年。我们共有两款创新药物获批，一是用于成人血管性血友病患者治疗的重组血管性血友病因子（rVWF）注射用伏尼凝血素α，是全球首个且目前唯一的重组血管性血友病因子产品，填补了国内该领域的临床空白，为患者提供精准治疗新选择。二是用于短肠综合征患者治疗的注射用替度格鲁肽，也是国内首个获批的相关治疗药物，为中国成人及一岁以上儿童短肠综合征（SBS）这一罕见病患者群体提供了全新的治疗选择。 至此，武田在2020年开启的“武聚未来”五年中国发展计划已获圆满收官，成功实现了5年内上市超过15款创新产品的卓越目标。更令人期待的是，武田全球研发正着力推进强劲创新管线中6款创新药物的后期临床成果转化，其中包括已被国家药品审评中心纳入“突破性治疗药物品种“的针对发作性睡病1型的口服食欲素受体2（OX2R）激动剂，以及用于治疗中重度斑块状银屑病、银屑病性关节炎和炎症性肠病等自身免疫性疾病的口服变构酪氨酸激酶 2 (TYK2) 抑制剂等。 2024年是持续跃升，不断加速的一年。随着我们在华研发工作不断取得成绩，中国在武田全球研发布局中的关键作用和潜力日益凸显。去年7月，武田全球研发区域（Takeda R&D Global Regions）正式成立，负责协调武田研发在日本、中国及亚太、欧洲及未来潜在拓展区域的工作，通过整合区域资源，加速管线开发、赋能人才发展，推动武田全球创新加速，进入更高效和协同的发展新阶段。武田亚太研发中心也正式更名为武田研发中国及亚太中心。新的一年，我们将继续加速推进中国100%参与全球同步研发的策略，提高中国加入全球早期临床试验的比例，充分发挥地区独特优势，助力加速武田全球创新。 2024年是深化合作，携手共创的一年。中国早期创新蓬勃蓬勃发展，成为全球药企关注的焦点和探索合作的策源地。继此前武田与达歌生物、亚盛医药等开展合作后，去年11月，我们又在进博会上宣布武田研发的“创新加速器计划”正式在华启动，旨在依托武田全球研发的深厚积淀和新药开发的丰富经验，全面探索在华研发合作机遇，形成与中国创新生态的深度融合与双向赋能，携手中国创新走向全球。作为“创新加速器”计划开展的第一步，武田研发与ATLATL飞镖创新中心签署合作备忘录，未来将在早期开发、新技术应用、创新企业赋能等领域探索深入合作的可能性。 近年来，从政策大力支持到人才加速汇聚，从创新成果的喷薄涌现再到国际合作的深化和拓展，中国医药创新展现出前所未有的无限潜力，未来必将在构建全球创新生态方面发挥更大作用, 为惠及更多患者发挥出更大的全球价值。 新岁序开，展望未来，值此辞旧迎新之际，我衷心祝愿中国研发“如日之升，如月之恒“，腾飞于世界舞台；同时，也期待今后与更多行业伙伴携手合作，共同推动医药创新的一个又一个里程碑。 安斯泰来维恩妥尤单抗获批启新程 安斯泰来中国副总经理及开发本部总监  王娜 得益于我国药品审批审评制作改革的不断推进和持续深入，中国的新药获批不断提速。作为研发人员，最幸福的时刻也是能通过自己的日常工作，为患者带来创新的药物，为中国药品行业的高质量创新发展添砖加瓦。 回首2024年，最让我难忘的是， 8月13日，全球首个靶向Nectin-4的抗体偶联药物（ADC），同时也是安斯泰来中国近年来在华上市的最重要的新药之一维恩妥尤单抗（EV）的第一个适应症在华获批。批准后的EV可用于既往接受过含铂化疗和程序性死亡受体-1（PD-1）或程序性死亡配体-1（PD-L1）抑制剂治疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌（mUC）成人患者。尿路上皮癌是一种影响下尿路（膀胱和尿道）和上尿路（输尿管和肾盂）的严重且常见的癌症。2022年中国有超过92,000患者确诊膀胱癌，约41,000名患者死亡。晚期或转移性尿路上皮癌患者的生存率尤为低下，迫切需要新的疗法延长患者生命。 在2023年欧洲肿瘤内科学会（ESMO）年会上，EV联合帕博利珠单抗用于la/mUC一线治疗疗效和安全性的全球多中心Ⅲ期临床试验EV-302/KEYNOTE-A39研究得到重磅公布。研究结果提示，与含铂化疗相比，EV联合帕博利珠单抗(EV+P）一线治疗la/mUC患者中位无进展生存（mPFS）和中位总生存（mOS）近乎翻倍，各预设亚组也同样获益，且安全性可控。在ESMO的现场数据公布后，全场起立，掌声雷动，EV-302研究全文也发表于医学顶刊The New England Journal of Medicine（NEJM ，IF=158.5），继续支持将EV+P作为la/mUC患者新的一线标准治疗方案。 在2025年，我期待国内的药品审评与国际进一步接轨，不断持续优化国内药品的创新环境。随着EV第一个适应症的获批，我们也期待2025年EV+P方案在尽早惠及我国晚期UC患者的道路上能更近一步。 一元复始，万象更新。2025年祝各位新年新气象，怀揣梦想，奔赴新征程。 产业合作伙伴 泰格医药20年坚持服务创新 泰格医药总裁  曹晓春 作为泰格医药联合创始人、总裁，2024年我最难忘的就是泰格医药迎来了成立20周年的里程碑时刻。 20年，似乎弹指一瞬，但又是实实在在的7300多个日日夜夜。20年时间，一家企业从初创到发展壮大，一路走来，殊为不易。 回想20年前我们刚创立泰格时，想法是非常简单朴实的，就是想用高质量、高效率的服务，为医药产业的发展和人类健康事业，贡献一点自己的力量。我非常高兴也非常庆幸的是，这20年，泰格把这件事坚持做下来了。 20年时间，生物医药产业的变化翻天覆地。从仿制，到跟随，再到在许多领域具备领先的原研创新能力，我们有幸见证并参与中国医药创新的蓬勃发展；从小分子到单抗、基因和细胞治疗，再到各种新兴技术百花齐放，我们积极助力和服务新疗法、新治疗手段不断问世，满足临床未尽之需。 20年时间，泰格经历过高速的发展，也克服过困难和挑战，实现了非凡成长。我们不断完善服务能力，打造了药品和医疗器械一体化研发服务平台，全方位地助力创新疗法从临床前到上市后的研发进程；我们持续自我革新，不断用数字化、智能化技术，提升服务效能，引领临床研究数智化转型；我们坚定全球化战略，从中国起航，走向海外，建立了覆盖世界五大洲的国际化布局。 今天，全球泰格团队已达到上万人的规模，覆盖37个国家，累计服务3200多家客户，助力1500多个药品和医疗器械上市，包括110多个1类创新药，从一个小团队，成长为中国领先、全球前十的临床CRO。 我们明白，泰格20年的发展，离不开所有客户、合作伙伴的信赖，投资者的支持，以及泰格人的奋斗、行业的进步和时代的发展。我想在此表达深深的感谢！ 展望2025年，前行之路或许会有崎岖和挑战，但我始终坚信，在医药产业的星辰大海中，创新的浪潮永远不会停止，新兴的技术、疗法也正在不断涌现，为行业发展和疾病的治疗带来新的机遇和可能。泰格医药也将继续坚持服务创新，共筑健康的使命，与创新同行，不断完善和提升服务能力、质量和效率，助力医药创新。我们也期待与更多勇敢的创新者一起，让更多好药、新药加速上市进程，造福人类健康！ 方明杰：赛默飞创新合作驱动医药市场新增长 赛默飞新任中国区总裁  Miguel Faustino 2024年是激动人心的一年，在这一年，我有幸与家人一起搬到中国，成为赛默飞中国的新一任总裁。在过去的一年里，我最引以为豪的贡献之一就是赛默飞在帮助客户将改变生命的创新药物推向国内外市场方面所发挥的作用。 在此，我衷心感谢我们的团队在中国为 “创领共生” 所付出的努力。在这个过程中，我更加坚信，创新与合作将继续成为医药行业发展的两大核心动力。除此之外，也至关重要的是，我们要坚持创新，携手合作，从而为患者带来希望。 中国生物制药行业市场，随着全球趋势的变化、监管政策的调整以及行业生态环境的改善，正在逐步回暖。作为赋能科技进步的全球领导者，赛默飞数十年来一直与各药企和生物技术企业合作紧密。展望2025年，中国的医药市场将继续增长。随着中国生物创新技术企业 “出海” 趋势的继续发展，药品监管政策的变化对企业的影响也越来越大。因此，当前最紧迫的议题是我们需要及时了解和适应这些变化，以确保我们客户的产品能够在最短的时间内通过审批，进入全球市场。 赛默飞将持续充分利用丰富的制药经验、全面的能力和全球视野，提供满足全球法规监管要求的高质量服务和产品，与申办方携手合作，共同发挥新药的全部潜力。 赛春晖，万物复苏气象新， 默耕耘，科研硕果喜人心。 飞鸿志，创新药物惠苍生， 祝丰年，合作共赢展宏图。 2024难忘太美医疗赴港IPO迎来数字化时代 太美医疗科技董事长兼CEO  赵璐 2024最难忘的瞬间无疑是10月8日太美医疗科技在港交所挂牌上市。从这一刻起，太美医疗科技走入了全新的发展阶段，从创业公司到上市公司，不仅仅是公司性质的变化，也意味着从此刻起，我们也将承担起更为艰巨的发展任务与社会责任。 回首2013年，太美医疗科技于嘉兴南湖之畔成立，彼时的中国创新药产业已隐隐展现出崛起之势，但仿制依然是主流，审评审批体系尚未与国际接轨、自主创新成果寥寥，中国医药产业能否如我们所预想的一样崛起？数字技术能够为产业带来价值吗？ 最终，我们最终选择相信行业规律，相信中国的创新药产业，而创新药产业也给予了我们丰厚的回报。以客户数量计算，我们已经是中国医药研发和营销领域应用最广泛的数字化解决方案供应商。 在此，我们向十余年来一直信任我们，支持我们的合作伙伴表示感谢，我们有幸一起经历了伟大的时代，尽管时代的波浪会有起伏，但前进的方向从未改变。 下一个十年，我们该何去何从？很多医药人都会有迷茫。站在数字化的角度，医药产业的“寒冬”其实也是数字化的寒冬，和拥有几十年数字化经验的欧美相比，中国医药行业的数字化水平依然相对较低，AI技术的应用深度和广度也存在差距，但医药产业已经进入微利时代、精细化运营时代，对于数智化技术的产业价值提出了更为严苛的拷问，如果不能提供足够的产业价值，必将被时代所淘汰。 未来，我们会继续提升产品与服务的产业价值，坚持“平台化、国际化、智能化”的战略，服务好中国企业的同时向外发展，向内挖潜；向外，积极拓展全球市场，去接受海外气候、语言、文化、市场、政策、监管乃至地缘政治的考验；向内，以多重手段提升企业的研发效率、经营效率，提升自我造血能力与抗风险能力。 我们相信，数字和AI技术是企业提升核心竞争力最有效的武器之一，尤其是在寒冬来临之际，对于数智化技术的需求将进一步保持增长，对于未来，我们依然充满信心。 2025年，我们最迫切希望解决的依然是行业生态的建设和行业共识的凝聚，临床研究是一个特殊的行业，数字化的每一步都需要各方共同的认可与推动，面对困难时，需要大家齐心协力，一起讨论遇到的问题，分享行业里的最佳实践，把这些最佳实践与解决方案融入到我们的数智化产品，点滴积累，持续进步，共同推动中国医药产业的进步。 我们也期待更多行业同仁的信任，尤其是在出海的道路上，我们已经用优秀的产品和服务不断刷新着欧美企业的认知，中国企业的效率、质量都让他们震惊，我们需要相信，中国的数字化产品与服务，是具备全球竞争力的。 前不久，我们举办了“2024医药数字生态大会”，反响超乎想象，坦诚的交流与深刻的思考让我们愈发意识到合作与信任的重要。 2025，我们一起努力！ 秉持 “患者至上”的企业理念 Catalent中国区总经理  孙凯 2024年对于Catalent是特别的一年，Novo Holdings宣布计划以165亿美元收购美国合同制药商Catalent(CTLT.US)并于年底完成了交易，Catalent将在私有化后持续巩固其作为制药和生物技术行业全球服务提供商的领先地位。 作为Novo Holdings的一部分，相信我们处于一个更有优势的位置来为我们的客户和其服务的患者提供更好的支持和创造价值。同时，Novo Holdings的扶持和资源能更好的推动创新和加强产品服务，造福客户及患者。Catalent将秉持使命驱动和“患者至上”的企业理念，将更多的努力和效率用于提升服务质量，开创能够改善全球医药发展的创新技术。经过这一年的完美过度，我们将程碑式的开启全新的篇章。 与此同时，市场上一定会有对Catalent不一样的声音，但细心的客户与同仁也会发现，我们本质不会改变，我们的使命、文化以及价值观持续指引我们前进，Catalent将继续致力于在服务、质量、风险管理和安全以及合规方面保持严格的标准。 2025年在资本寒冬和政策调整双重压力下也会为创新药市场带来不小的挑战，但撇开客观环境依然可以发掘出发展新路径，包括与客户一起提升企业协同效率，优化管理风格和运营模式，保持战略灵活性以应对不断变化的市场需求和监管环境。Catalent在不断深化全球多中心（出海）临床试验供应服务的同时，将积极探索本土化多元化的市场需求，将端对端的高质量体系延续发展，助推中国新药研发的同时提升其国际竞争力。 作为业内老牌外资服务商的Catalent在新的一年，会继续与整个行业一起沉淀、变革，将固有模式灵活化，以更积极的运营策略来满足多样化的需求，以精进的服务推动创新药研发和质量提升。面对客户“降本增效”的项目需求，我们会做好流程梳理优化，以客户为中心，持续发挥国际多中心网络以及欧洲Quality Person的行业优势，更好的为客户提供全面和灵活的服务，期待与广大创新药企业一起迈入令人期待的2025年！ 中国药品监管当前最关切的议题 润东医药研发(上海)有限公司总裁&CEO  姜海 润东二十载共绘发展蓝图 2024年是润东医药成立的第二十年，这一年，意义非凡，令人难忘。我们以“初心如磐，和光致远”为主题，在扬州举办了润东二十周年庆典，来自全国各地的同事欢聚一堂，共同见证了这一意义重大的里程碑时刻。润东的二十年，是筚路蓝缕的二十年，亦是国内医药行业发展激荡的二十年。随着CRO行业的起步、发展、扩张、逐步回归理性，我们脚踏实地，高质高效完成每一个项目；守正创新，秉持服务于医药研发的初心，堆砌公司长久发展的基石。 创新药开发联盟助力呼吸领域研发 2024年另一件记忆深刻的事，我们继续推动着医药研发行业全链条发展。由润东医药、上海益诺思生物技术股份有限公司和广州呼吸健康研究院1期临床中心三方组成的“创新药开发联盟”与钟南山院士领衔的广州国家实验室共同成立了呼吸系统创新药械战略联盟。联盟将致力于推动呼吸系统疾病药物器械研发，面向世界科技前沿，引领研究创新，推动成果转化，提高研究效率，同时帮助创新药械企业孵化项目，以提高项目成功率为目的，密切合作、互利共赢。我们将基于广州国家实验室的研究成果，形成呼吸领域药物器械从研发到转化的一条龙无缝研究开发链，共同开发或升级呼吸领域数字化、智能化、大模型人工智能等应用，并整合专家、机构、实验室等相关资源，助力呼吸领域新药研发，应对突发公共卫生事件，维护国家公共安全。目前，联盟已成功对接呼吸领域的创新药企，完成了2项呼吸领域创新药研发到成果转化，并将持续帮助更多呼吸领域创新药械企业、园区，助力研发、成果转化及产业化。 监管政策议题紧迫需共同努力 尽管行业正在经历一些挑战，但整体来看，发展前景仍然是乐观的，我认为行业的“寒冬”并不会长期持续。随着全球各国政府对医药行业政策支持的增强与创新药物的崛起，市场规模将进一步扩大，尤其在中国，随着老龄化社会的到来，患者的需求也在逐步增长。 在全球趋势、监管政策以及行业生态环境中，我认为监管政策议题最为紧迫，亟需业界共同努力解决。在我们国家，监管政策的变动会直接影响药品的研发、审批流程和市场准入，同时也会影响CRO企业的业务模式和发展方向。 首先，合理的监管政策可以促进创新药物的研发，同时保护患者安全和公共健康。例如，由国家药监局在2024年7月印发的《优化创新药临床试验审评审批试点工作方案》，旨在缩短研发周期，降低研发成本，加快新药审批的速度，这将为行业提供更多的业务机会。其次，监管政策的稳定性和可预测性对于企业制定长期战略和投资决策至关重要。例如，FDA审评政策的变化和新兴疗法的蓬勃发展为整个行业注入了新的活力，继而促使企业调整业务方向，重塑发展动力。同时，推动监管政策的优化能够确保CRO企业在合规的前提下，高效地进行研发活动，促进行业内的公平竞争，创造规范的、良性的市场环境。除此之外，良好的监管环境能够吸引更多的投资，为医药行业乃至CRO行业提供更多的资金支持，这将有利于行业的创新和可持续发展。 总之，面对监管政策的挑战，业界需要与监管机构积极沟通，共同探讨和制定更加科学、合理的政策，以促进行业的健康发展。同时，我们也需要不断创新，提高服务质量和效率，以适应不断变化的市场需求和监管环境。最后感谢业界同仁对润东二十年的支持和帮助，努力成就更好的下一个二十年。冬雪渐融，春意渐丰，期待即将到来的2025年，祝愿各位业界同仁万事顺遂，好事竟成！ 捷信/信华eCOA SaaS引领DCT创新 捷信医药和信华医药创始人、董事长  林峰 2024年，作为上海信华医药的联合创始人兼CEO，我最难忘的瞬间无疑是我们在国内首创的eCOA（电子化临床结局）SaaS （软件即服务） 模式产品的成功研发和上市。 eCOA 是 DCT（远程智能临床）的核心组件，也是DCT各产品中应用最广泛的之一。因为eCOA中最主要的是ePRO（电子化患者报告结局），主要是患者使用，随着项目变化多端。而且既往在国外也基本是定制化的手机模式，所以国外的eCOA的主流供应商都还是定制软件的模式来进行交付。 软件行业SaaS模式已经是目前最广泛的软件使用模式，包括临床研究行业最常用的EDC都是SaaS模式的。随着eCOA BYOD（Bring your own device用自己的设备）的广泛使用，eCOA的SaaS也变为可能。尽管如此，我们的研发团队还是在产品中做了很多的创新设计，克服了重重困难，让SaaS成为可能。这样eCOA  的搭建可以不再需要懂代码的软件人员，产品的搭建和上线速度也可以从几周缩短到几天。 我们的SaaS正式版本是2024年11月上线的。12月就已经有两个项目开始用上了，在元旦前会正式上线使用，也说明了SaaS产品模式是确实满足市场需求的。除了eCOA 外，我们的电子知情和远程访视本来是网页端配置化的，这次12月上线的项目也用到了电子知情，解决了偏头痛项目中的一个大问题。eCOA SaaS 模式的上线也让整个DCT的软件都SaaS化了，用户可以零代码的配置相关产品和应用。 这里要特别感谢我们的研发团队，合作团队以及客户的支持，才让这一切成为可能。这也会很大程度方便今后DCT的临床应用。FDA在2024年9月发布了DCT的指导原则，即将正式发布的ICH E6 R3 也确定把DCT作为临床试验的主要发展方向之一。相信随着政策的引导，行业从业人员意识的改变，以及各种DCT产品的创新突破，DCT一定能得到更多更广泛的应用，方便“以患者为中心”的临床试验的理念落地。 展望2025年，我坚信生物医药行业已稳固根基，将迎来更广阔的发展机遇。能屹立不倒的企业，无疑展现出坚韧不拔的生命力。无论面临融资挑战还是监管变化，行业内的每一份子都将愈战愈勇，不断突破，以更出色的成果满足患者对创新药的迫切需求。当然，我们也深切期盼行业生态进一步优化，让各界对新药研发充满信心。无论是融资支持还是医保政策，都更加倾向于创新药及其相关产业链，共同推动行业的繁荣发展。 我最迫切希望的还是行业同仁们要携手前行，团结一心来共度难关。而不是内卷或踩踏式的卷价格，不重质量。质量与合规是生物医药行业的底线，专业性与创新力是命脉所在。这要求监管部门、制药企业、CRO、医疗机构及患者等多方紧密合作，形成合力。只要我们心手相连，共克时艰，就没有无法逾越的障碍！坚信创新药的春天必将再度绽放。 冬天越是寒冷， 春天的樱花越是烂漫， 夏天的山花更会开遍山野！ 祝福大家，2025年，心想事成，心纯见真！ 东曜药业助力行业扬帆出海 东曜药业首席执行官兼执行董事  刘军 2024年，是汇聚力量、满载收获的一年。在这一年里，面对纷繁复杂的内外部环境及各种压力挑战，东曜始终有条不紊地前行，并连续三个季度实现持续盈利。这是公司全体不懈努力的成果，也是公司服务能力持续提升与效益优化使然，代表着东曜实现持续性的自我造血能力已步入一个稳定且可持续的新阶段。 在当前医药产业大环境中，出海已经成为中国Biotech医药企业必须答好的一道“必选题”。2024年东曜在符合国际化标准进程中做出了诸多努力和实践，并取得多项突破，也成为我们难忘的里程碑事件。我们不断提升创新技术服务平台和智能化商业化厂房，并在质量体系持续投入建设，不断提升国际化水平。目前，东曜已累计接受近百次GMP审计，包括多个国家，如印尼、哥伦比亚、埃及、巴基斯坦等的官方GMP审计，以及数次欧盟的QP审计均顺利通过，并取得了日本PMDA外国制造业者认定。东曜团队在与多家国内ADC Biotech的合作中，配合客户完成合作方MNC药企、Biotech以及机构检查，助力客户数亿美元产品海外授权达成；同时，公司持续拓展美国、欧洲及亚太市场，深度了解客户需求，为海外客户提供生物药一站式CDMO服务。 另一方面，面对激烈的市场竞争，东曜勤修内外功，以客户需求为导向，通过技术整合、战略合作等，完善服务体系，满足客户在不同阶段的多样化需求，打造可持续的商业模式。东曜与多家知名企业以及CRO公司建立战略合作关系，打造全方位抗体/ADC/XDC服务平台，帮助药物研发客户推进项目。 “同舟共济扬帆起，乘风破浪万里航。”2024年7月，国务院常务会议审议通过了《全链条支持创新药发展实施方案》，彰显了国家对医药产业的高度重视，为行业发展指明了方向，也为医药人注入了极大信心和动力。太平洋浩瀚无垠，足以百舸竞渡；医药产业同样广阔无边，足以共逐辉煌。 展望2025年，面对全球医药产业的发展机遇，东曜将依托自身优势，打造自身差异化和特色领域，以国际化为战略导向，以求实、务实、踏实的精神保持稳定持续发展态势。公司将持续提升质量体系，与国际标准接轨，成为国际认证合格的CDMO服务商；同时，完善符合国际化客户需求的特色技术平台，提供多元化技术服务，更好地帮助客户产品高质量、高效率开发。 面对全球医药产业的发展机遇，东曜将依托自身优势，持续打造自身差异化和特色领域，同时携手国内外合作伙伴，共同拓展业务范围，提升服务能力。也期待行业同仁们聚焦产业需求与技术趋势，携手并进，合作共赢，一起推动生物医药产业的创新发展。 最后，衷心祝愿研发客及朋友们新年快乐，平安康健，万事顺意！ 濠麦科技是研发者的“超级智能大脑” 珠海濠麦生物科技董事长兼CEO  龚元香 濠麦科技从创立之初就怀揣着一个梦想——利用大数据和人工智能技术，为医药企业的新药研发之路点亮一盏明灯。在浩瀚的数据海洋中，隐藏着推动医药创新的关键信息。因此，我们搭建了一系列技术平台，包括单靶点筛选与评价、双靶点挖掘预测、片段拆分和PCC预测等，这些就像是我们为医药企业准备的“超级智能大脑”，能够快速扫描和分析海量数据，帮助他们找到研发新药的合适方向。 我们的服务覆盖了两类主要客户：一类是专注于First-In-Class创新药的企业，他们希望找到高度创新的靶点或技术平台；另一类是从仿制药转型为创新药的企业，他们希望挖掘现有靶点和药物的差异化机会。 回望2024，我们见证了大数据和人工智能技术在医药行业的广泛应用和巨大潜力。而最令我难忘的是在珠海横琴，由横琴粤澳深度合作区大健康生物医药产业协会主办，珠海横琴濠麦科技与研发客承办的头脑风暴会。每次会议，我们都邀请众多行业专家，围绕中国药企在全球化背景下的创新议题展开深入探讨。主持人的热情引导与与会者的倾情分享，不仅让我感动，更收获颇丰。在此，我诚挚邀请大家2025年莅临横琴，并一同见证濠麦科技成立四周年。 横琴湖畔，群英毕至，头脑风暴，论道药新。专家云集，共话创新，智慧火花，映日而明。 最后，我想说的是，创业之路虽然充满挑战，但只要我们保持初心、勇往直前，就一定能够实现梦想。 预告：下篇我们邀请到40多家biotech管理者、投资人畅谈2024里程碑成就和新年愿景，请继续关注！ 编辑 | 姚嘉 yao.jia@PharmaDJ.com  总第2298期 访问研发客网站，深度报道和每日新闻抢鲜看 www.PharmaDJ.com

据 Insight 数据库统计，本周（12 月 15 日—12 月 21 日）全球共有 120 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 5 款获批上市，5 款申报上市，28 款启动临床，33 款获批临床，14 款申报临床。 下文，Insight 仍将分别摘取本周国内外部分重点项目进展做介绍。 境外创新药进展 境外部分，本周共有 40 款药物研发阶段推进，包括 2 款获批上市，5 款申报上市，15 款首次启动 I 期临床，4 款首次获批临床。    获批上市 据 Insight 数据库显示，本周共有 10 条新药/新适应症获批进展，详情如下。 本周（12-15~12-21）获批的新药/新适应症 截图来自：Insight 数据库网页版 1、贝达药业：ALK 抑制剂「恩沙替尼」获美国 FDA 批准上市 当地时间 12 月 18 日，FDA 宣布已批准贝达药业及其控股子公司 Xcovery 共同研发的间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂盐酸恩沙替尼上市，用于 ALK 阳性局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的一线治疗。 值得一提的是，这是贝达首个成功出海获批的新药，具有里程碑意义。 截图来源：FDA 官网 恩沙替尼是贝达药业与 Xcovery 公司共同开发的新一代高选择性 ALK 抑制剂。此前，该药已在中国获批上市，用于 ALK 阳性局部晚期或转移性 NSCLC 的一线和二线适应症，并被纳入国家医保目录。 对于 ALK 阳性 NSCLC 一线治疗适应症，恩沙替尼在全球开展了一项名为 eXalt 3 (NCT02767804) 的开放多中心随机对照 Ⅲ 期临床研究，并与克唑替尼进行了头对头比较。这项研究涉及 21 个国家和地区的 123 个研究中心。其中，全球牵头 PI 为美国范德堡大学 Leora Horn 教授，全球总计入组 290 名患者；中国牵头 PI 是广东省人民医院吴一龙教授，中国入组 140 名患者。 2021 年 9 月，eXalt 3 研究数据首次公开发布的结果发表于 JAMA Oncology。数据显示，恩沙替尼在全身性和颅内疾病中均表现出优于克唑替尼的疗效。在 ITT 人群中，恩沙替尼组的中位无进展生存期（PFS）为 25.8 个月，是克唑替尼组的两倍（12.7 个月)；在 mITT 人群中，恩沙替尼组的中位 PFS 未达到，克唑替尼组为 12.7 个月。 颅内缓解率方面，恩沙替尼组为 63.6%，是克唑替尼组的 3 倍（21.1%）。由于中枢神经系统进展率较低，恩沙替尼未达到无脑转移患者的 PFS（vs 16.6 个月）。 eXalt 3 研究证实了国产 ALK 抑制剂恩沙替尼有望超越进口同类药，为 ALK 阳性 NSCLC 患者带来全新治疗选择。 2、每周一次降脂新药，Ionis 反义寡核苷酸疗法获 FDA 批准上市 当地时间 12 月 19 日，美国 FDA 宣布已批准 Ionis Pharmaceuticals 开发的每月一次的长效降血脂疗法 Olezarsen 上市，与饮食配合使用用于降低家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 成人患者的甘油三酯 (TG)。 截图来源：FDA 官网 Olezarsen 是一种靶向 RNA 的 N-乙酰氨基半乳糖偶联的反义寡核苷酸（ASO）药物，旨在抑制载脂蛋白 C-III（ApoC-III）的产生。ApoC-III 是一种在肝脏中产生的蛋白质，可调节血液中甘油三酯的代谢。 此前，FDA 曾授予 Olezarsen 治疗 FCS 的快速通道资格、孤儿药资格和突破性疗法认定。欧洲药品管理局（EMA）也正在审查 Olezarsen 的上市许可申请。 在一项随机、安慰剂对照、双盲临床试验 (NCT04568434) 中，对 66 名患有 FCS 且空腹 TG 水平至少为 880 mg/dL（平均基线 TG 水平约为 2600 mg/dL）的成年患者进行了 Olezarsen 的有效性和安全性评估。主要终点是与安慰剂相比，空腹 TG 水平从基线到第 6 个月（第 23、25 和 27 周的平均值）的百分比变化。 与安慰剂组相比，Olezarsen 治疗组从基线到第 6 个月的 TG 平均百分比变化为 -42.5%。甘油三酸酯水平相对于基线的中位数百分比和绝对变化表明，在 12 个月的治疗期间，甘油三酸酯水平随时间的变化具有持续降低的效果。 3、礼来制药：重磅炸弹「替尔泊肽」再次获批新适应症，治疗 OSA 当地时间 12 月 20 日，礼来制药宣布，美国 FDA 已经批准 Zepbound®（替尔泊肽）新适应症上市，成为首个且唯一用于成人中至重度睡眠呼吸阻塞（OSA）及肥胖的处方药物。该疗法需与低卡饮食和运动协同进行。 截图来自：企业官网 本次批准基于 SURMOUNT-OSA 三期临床试验结果，该项研究评估了 Zepbound（10mg 或 15mg）治疗伴有肥胖的中至重度 OSA 成人患者，包括在一年内接受或未接受正压通气（PAP）治疗的患者。 在未接受正压通气（PAP）治疗的成人患者中，Zepbound 在减少呼吸中断方面比安慰剂有效性超过 5 倍，可使每小时呼吸中断次数减少 25 次，而安慰剂仅减少 5 次。在接受 PAP 治疗的成人中，Zepbound 可使每小时呼吸中断次数减少 29 次，安慰剂则减少 6 次。使用 Zepbound 一年后，42% 未接受 PAP 治疗的成人以及 50% 接受 PAP 治疗的成人经历了阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）的缓解或症状轻微、无症状，而使用安慰剂的相应比例分别为 16% 和 14%。  除了阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）症状得到改善外，服用 Zepbound 的成年人平均体重减轻了 45 磅（18%），而服用 Zepbound 并结合 PAP 疗法的成年人平均体重减轻了 50 磅（20%），相比之下，服用安慰剂的成年人分别平均减轻了 4 磅（2%）和 6 磅（2%）。    申报上市 1、只需注射一次！默沙东长效 RSV 单抗申报上市 12 月 17 日，默沙东宣布， Clesrovimab (MK-1654) 生物制品许可申请 (BLA) 已获美国 FDA 受理，用于预防婴儿呼吸道合胞病毒（RSV）感染，PDUFA 日期是 2025 年 6 月 10 日。 如果获批，这将是首个也是唯一一个针对婴儿的单剂量 RSV 单抗，无论体重如何。 截图来自：企业官网 Clesrovimab 是一款在研的长效单克隆抗体，通过与 RSV 的融合糖蛋白结合来诱导对 RSV 的被动免疫，从而预防 RSV 感染。该上市申请基于关键 IIb/III 期 CLEVER 研究（MK-1654-004 ）和 III 期 SMART 研究（MK-1654-007）结果。 CLEVER 研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的 IIb/III 期临床试验，旨在评估 Clesrovimab 在首次进入 RSV 季节的健康早产儿和足月婴儿中的有效性和安全性。该研究共招募了 3632 名受试者，按 2：1 的比例随机分配，接受单次固定剂量 Clesrovimab 和安慰剂治疗。 结果显示，与安慰剂相比，给药后第 150 天（5 个月）RSV 相关下呼吸道感染（MALRI）发生率降低了 60.4%（95% CI：44.1, 71.9，p<0.001）。RSV 相关住院率和 RSV 相关下呼吸道感染（LRI）住院率分别降低了 84.2%（95% CI：66.6, 92.6，p<0.001） 和 90.9%（95% CI：76.2, 96.5）。 SMART 研究是一项随机、部分盲法、多中心的 III 期临床试验，旨在评估 Clesrovimab 头对头帕博利珠单抗在患严重 RSV 疾病风险较高的婴儿和儿童中的安全性、有效性和药代动力学，共入组 901 名受试者。 中期结果显示，Clesrovimab 的安全性与帕利珠单抗相当，迄今为止尚未报告任何与药物相关的严重不良反应。截至第 150 天（5 个月），Clesrovimab 和帕利珠单抗的 RSV 相关 MALRI 发生率和 RSV 相关住院率也相当。 2、每月一次 PCSK9 抑制剂在美国申报上市 12 月 16 日，LIB Therapeutics Inc. 宣布向美国 FDA 递交了 Lerodalcibep 的生物制品许可申请（BLA），旨在降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）从而治疗动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）或其极高危或高危患者和原发性高脂血症，包括杂合子型和纯合子型家族性高胆固醇血症（HeFH/HoFH）患者的治疗。 截图来源：企业官微 Lerodalcibep 是一种新型、基于 PCSK9 结合域 Adnectin 的小分子融合蛋白第三代 PCSK9 抑制剂，作为有望成为已批准的 PCSK9 抑制剂的替代品，它是一种更方便患者自行用药的、每月一次、单次小容量皮下注射且能长期室温稳定保存的 PCSK9 抑制剂。 LIB 首席执行官 David Cory 表示，该公司正在准备并计划于 2025 年年中向欧洲药品管理局（EMA）递交上市许可申请 (MAA)。 本次 BLA 由一项 2,900 名患者的开发计划支持，其中包括五项全球 III 期注册研究，统称为「LIBerate」。这些研究包括 2,300 多名使用最大耐受剂量他汀类药物和其他口服药物并需要进一步降低低密度脂蛋白胆固醇的患者。 LIBerate III 期研究评估了 Lerodalcibep 在心血管疾病（CVD）或其极高危或高危患者（包括 HeFH 和 HoFH 患者）中的安全性和有效性。Lerodalcibep 在这些关键的注册性、双盲、安慰剂对照试验中，每月给药一次，疗程长达 52 周。目前已有 2,400 多名患者继续参加了为期 72 周的开放标签扩展试验。 值得一提的是，在 2023 年 9 月，海森生物已经引进该药，与 7 款经典原研药协同加强了其在慢性病和急重症领域的产品布局。今年 11 月，Lerodalcibep 在海森生物全力推进下完成了国内 III 期临床试验首例受试者入组给药，标志着其在心血管及代谢疾病领域取得了里程碑式的进展。    其他监管资讯 1、FDA 拒绝批准长效 GLP-2 类似物 12 月 19 日，Zealand Pharma 宣布，其申报的长效 GLP-2 类似物 Glepaglutide 的 NDA 申请收到 FDA 的完整回复函 (CRL)，适应症为用于依赖肠外营养支持（PS）的短肠综合征（SBS）成人患者。 FDA 给出的结论是，此次申请无法证明即将上市的 Glepaglutide 剂量的有效性和安全性。Zealand Pharma 表示将继续与 FDA 进行沟通，以期获得美国监管部门的批准。 截图来源：企业官网 此次未获批准的 NDA 包括一项随机、安慰剂对照的 III 期注册试验，该试验包括两个治疗组，分别为每周一次和每周两次给药组。 与安慰剂相比，每周两次使用 Glepaglutide（10 mg）在第 24 周时可显著降低患者每周肠外营养支持所需总液体体积，较基线平均降低 5.13 公升/周（安慰剂组仅为 2.85 公升/周）。14% 的患者实现不再需要肠外营养支持，意味着实现了肠内自主性。每周一次的 Glepaglutide（10 mg）治疗也可减少肠外营养支持，但未达到统计学意义。 在 CRL 中，FDA 建议进行额外的临床试验，以提供进一步的证据来确认 Glepaglutide 在即将上市的剂量下的有效性和安全性。 目前，全球仅批准一款 GLP-2 类似物为武田的替度格鲁肽，2012 年 8 月首次在欧盟获批，用于短肠综合征，目前已在美国、日本、中国等多个国家获批，但是该药为每日一次皮下给药，用药频繁。 Glepaglutide 是一种长效 GLP-2 类似物，可以实现每周一次或两次的皮下给药，是全球第二个报上市的 GLP-2 类似物也是首款长效制剂，此前，该产品曾获得 FDA 授予治疗 SBS 的孤儿药资格。 Zealand Pharma 表示，预计将在 2025 年启动一项 III 期临床，该试验有望支持 Glepaglutide 在美国和欧盟以外地区的营销授权，并为在美国重新提交监管申请提供进一步的确证证据。 2、强生 EGFR/c-MET 双抗皮下制剂未获 FDA 批准 12 月 16 日，强生制药宣布，FDA 已经对其皮下注射埃万妥单抗（Amivantamab + 重组人透明质酸酶复方制剂）治疗 EGFR 突变 NSCLC 的 BLA 申请发出一项完整回复信（CRL），这意味着该药暂时未获批准。 强生表示，CRL 与在生产设施进行的标准预批准检查中的观察结果有关，而与产品配方、监管申请中提交的疗效和安全性数据无关，且 FDA 未要求进行任何额外的临床研究。目前已获批的 RYBREVANT®（amivantamab-vmjw）静脉注射（IV）制剂不受 CRL 影响。 截图来源：企业官网 强生表示，正在与 FDA 密切合作，以尽快将皮下注射埃万妥单抗带给患者，并对此充满信心。基于与奥希替尼相比显示出的有利的 OS 数据趋势，埃万妥单抗无论是作为单独治疗还是与 LAZCLUZE 联合使用，对 EGFR 突变 NSCLC 都具有强大的疗效和安全性。未来在皮下注射剂上的批准，将再次拓展该药的适用范围，为患者提供更加便捷的用药选择。 埃万妥单抗是是一款靶向 EGFR 和 c-MET 的双抗，其不仅能够抑制 EGFR 和 c-MET 表达以及其下游通路，还可将癌细胞阻碍在 G1 期并诱导细胞凋亡。据 Insight 数据库显示，今年 6 月 17 日，强生递交了该款皮下制剂在美国的 BLA 申请，旨在覆盖目前已批准或已提交的所有埃万妥单抗适应症。 该项 BLA 的递交主要基于 PALOMA-3 研究（NCT05388669）的结果。该研究评估了埃万妥单抗皮下注射（SC）与静脉注射（IV）联合兰泽替尼治疗 EGFR 19del/21 L858R 晚期 NSCLC 患者（既往使用奥希替尼和含铂化疗耐药）在药代动力学参数（PK）、疗效和安全性等方面的差异。 数据显示，与 IV 组相比，SC 组在 PK 和 ORR（30.1% vs 32.5%）方面显示出非劣效性。不仅如此，SC 组的 mDoR（11.2 个月 vs 8.3 个月）、mPFS（6.1 个月 vs 4.3 个月）均长于 IV 组。更为重要的是，SC 组在 12 个月的 OS 为 65%，显著高于 IV 组的 51%。这表明，皮下注射的方式可以更显著地提高患者的长期生存率，进而提升患者的总体预后。 安全性方面，皮下注射埃万妥单抗的安全性更好，输注相关反应（IRR）和静脉血栓栓塞（VTE）发生率也更低。    重磅临床结果 1、默沙东：三期临床结果不佳，终止 TIGIT 及 LAG3 项目开发 12 月 16 日，默沙东宣布将终止 TIGIT 单抗 vibostolimab 和 LAG-3 单抗 favezelimab 的临床开发。此前，vibostolimab 正作为与 K 药的固定剂量复方制剂在 KeyVibe 临床项目中研发，而 favezelimab 同样与 K 药以复方形式在 KEYFORM 项目中研发。 截图来源：企业官网 对于 TIGIT 单抗 vibostolimab，默沙东表示，根据独立数据监测委员会（DMC）的建议，该公司已经终止 KeyVibe-003 和 KeyVibe-007 两项三期临床试验，这两项试验旨在评估 vibostolimab 和 pembrolizumab 固定剂量组合在肺癌患者中的疗效。在预先计划的分析中，这两项试验都达到了总体生存期主要终点的预先指定的无效性标准，且复方制剂的免疫相关不良事件高于 K 药单药。 综合两项研究疗效结果与 KeyVibe 三期研究的全部数据，该公司决定终止 KeyVibe-006 和其他 vibostolimab 临床研究。 据 Insight 数据库显示，此前该药的研发已经颇为曲折。Insight 收录了 KeyVibe 研究项目的 7 条非积极结果，包括 KeyVibe-008、KeyVibe-005、KeyVibe-004、KeyVibe-010、KeyVibe-002。 截图来自：丁香园 Insight 数据库网页版 另外，对于 LAG-3 单抗 favezelimab，默沙东表示将结束其临床开发项目，以及复方疗法在 PD-1 治疗后进展的复发或难治性经典霍奇金淋巴瘤（cHL）患者中的三期临床试验 KEYFORM-008 的患者招募，而目前已经入组试验的患者可继续接受治疗，直至试验完成。 KEYFORM-008 是 KEYFORM 临床开发项目中唯一一项结果尚未公布的三期研究。默沙东在对 favezelimab 临床数据进行全面评估后做出了这一决定，并将优先开发其全面和多元化肿瘤管线中的其他候选药物。这一决定并非基于对该固定剂量组合安全性的任何担忧。 2、诺和诺德：CagriSema 减重三期临床试验结果公布 12 月 20 日，诺和诺德公布了 REDEFINE 1 三期临床试验的积极结果。该试验达到了主要终点，表现出了具有统计学意义的体重降低。 REDEFINE 1 是一项为期 68 周的研究，评估每周一次皮下注射 CagriSema（Cagrilintide 2.4mg 与司美格鲁肽 2.4mg 的固定剂量复方制剂）相较于单独接受 Cagrilintide 或司美格鲁肽和安慰剂的疗效和安全性。试验共纳入 3417 名至少患有一项并发症的肥胖或超重患者，平均基线体重为 106.9kg。 截图来源：GlobeNewswire REDEFINE 1 试验基于灵活的方案，允许患者在整个试验过程中调整剂量。68 周后，接受 CagriSema 治疗的患者中 57.3% 使用了最高剂量，而使用 cagrilintide 2.4mg 的患者中这一比例为 82.5%，使用司美格鲁肽 2.4mg 的患者中为 70.2%。 对于所有坚持治疗人群疗效的评估中，接受 CagriSema 治疗的人在 68 周后实现了 22.7% 的减重效果，而 cagrilintide 单药组、司美格鲁肽单药组和安慰剂组的减重效果则分别为 11.8%、16.1% 和 2.3%。此外，接受 CagriSema 治疗的患者中 40.4% 在 68 周后实现了 25% 或更高的减重，而 cagrilintide、司美格鲁肽和安慰剂中这一比例分别为 6.0%、16.2% 和 0.9%。 而对于无论治疗依从性如何的所有患者群体，接受 CagriSema 治疗的人实现了 20.4% 的减重效果，而 cagrilintide 单药、司美格鲁肽单药和安慰剂则分别为 11.5%、14.9% 和 3.0%。 3、葛兰素史克：PARP 抑制剂联用 PD-1 三期临床达到 PFS 主要终点，一线治疗卵巢癌 12 月 20 日，GSK 宣布，尼拉帕利联用 PD-1 （Dostarlimab）在一线治疗晚期卵巢癌的 III 期研究（FIRST-ENGOT-OV44）中达到 PFS 主要终点。 结果表明，在标准治疗（卡铂-紫杉醇化疗）和尼拉帕利维持治疗（无论是否联合贝伐珠单抗）中添加 Dostarlimab 均具有统计学显著差异。总生存期 (OS) 这一关键次要终点未达到统计学显著性。进一步分析正在进行中，数据将与卫生当局共享并在即将召开的科学会议上公布。 截图来源：企业官网 FIRST-ENGOT-OV44 研究是一项国际、双盲、随机 III 期试验，研究将 Dostarlimab 添加到标准治疗 (SOC) 铂类化疗和尼拉帕利维持治疗中（联合或不联合贝伐珠单抗），作为 III 期或 IV 期非粘液性上皮性卵巢癌的一线治疗。 最初，参与者以 1:1:2 的比例随机分成三组：1）SOC 化疗，然后进行安慰剂维持治疗；2）SOC 化疗，然后进行尼拉帕利维持治疗；3）SOC 化疗和 Dostarlimab，然后进行尼拉帕利和 Dostarlimab 维持治疗。研究者可自行决定在所有组中添加贝伐珠单抗。 由于 PARP 抑制剂获批用于一线治疗，第 1 组 (n=193) 已关闭，参与者随后按 1:2 随机分配至第 2 组 (n= 385) 和第 3 组 (n= 753)。主要终点是第 2 组和第 3 组的研究人员评估的 PFS。次要终点包括 OS、PFS2、第一次和第二次后续治疗的时间。 Dostarlimab 是一种靶向 PD-1 抗体，最初由 Anaptys Bio 研发，2014 年 3 月授权给 TESARO（后被 GSK 收购），GSK 负责 Dostarlimab 和 TIM-3 拮抗剂 Cobolimab (GSK4069889) 的开发和商业化。Dostarlimab 目前是 GSK 正在进行的免疫肿瘤学研发计划的支柱产品之一，据 Insight 数据库显示，目前 GSK 开展了超过 50 项该药联用探索的临床研究。    重磅医药交易 据 Insight 数据库显示，本周（12 月 15 日 - 21 日）共发生 34 起交易事件，其中包括 7 项 License-out、3 项 License-in、24 项境外交易。 1、默沙东：合作翰森制药，超 20 亿美元引进口服 GLP-1 小分子 12 月 18 日，翰森制药与默沙东共同宣布，双方已签署关于 HS-10535的全球独家许可协议。 HS-10535 是一种在研的口服小分子 GLP-1 受体激动剂。 截图来源：翰森制药公告 根据协议，翰森制药授予默沙东开发、生产和商业化 HS-10535 的全球独家许可权。翰森制药将获得 1.12 亿美元的首付款，并有资格根据候选药物的开发、注册审批和商业化进展获得最高 19 亿美元的里程碑付款，同时还将获得基于产品销售的特许权使用费。在特定条件下，翰森制药可能会在中国共同推广或独家商业化 HS-10535。 默沙东在新闻稿中表示，通过这一协议，该公司将基于对肠促胰岛素生物学的研究经验，评估 HS-10535 的潜力，包括其在减重以外提供额外心脏代谢益处的可能性。 2、信达生物：与礼来就三代 BTK 抑制剂达成商业化合作 12 月 16 日，信达和礼来制药共同宣布就礼来非共价（可逆）BTK 抑制剂捷帕力（匹妥布替尼 100 mg 和 50 mg 片剂）在中国大陆的权益达成合作协议。 协议规定，信达生物拥有匹妥布替尼在中国大陆的进口、销售、推广和分销权利，礼来将负责该产品在中国大陆的持续研发和上市后医学事务相关工作。 截图来源：企业官微 匹妥布替尼是一种高选择性、非共价（可逆）的 BTK 抑制剂，可以在既往接受过共价 BTK 抑制剂治疗的套细胞淋巴瘤（MCL）患者中重新建立 BTK 抑制作用，并持续获益，有效解决这部分患者未被满足的临床需求。 匹妥布替尼于 2023 年 1 月首次获得 FDA 批准上市，成为全球首个且唯一获批的非共价（可逆）BTK 抑制剂，为既往接受过 BTK 抑制剂的患者提供了一种全新的治疗选择。2024 年 10 月该药获 NMPA 批准，在中国上市，单药适用于既往接受过至少两种系统性治疗（含 BTK 抑制剂）的复发或难治性 MCL 成人患者。 礼来正在全球开展多项匹妥布替尼的 III 期临床研究，包括初治及复发/难治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的和未经 BTK 抑制剂治疗的复发/难治 MCL 等，探索单药或联合治疗的潜力。 国内创新药进展 本周国内共有 82 款创新药（含改良新）研发进度推进到了新阶段，其中 5 款获批上市，5 款启动 III 期临床，34 款获批临床，14 款申报临床。 本周国内首次启动临床的 9 款创新药（含改良新） 来自：Insight 数据库网页版 （下文如无特殊标注，为同一来源）    获批上市 1、信达/葆元：ROS1 抑制剂获批上市，治疗 NSCLC 12 月 20 日，NMPA 官网显示，葆元医药（已被 Nuvation Bio 收购）申报的 1 类创新药 ROS1 抑制剂「己二酸他雷替尼胶囊」获批上市，用于治疗经 ROS1-TKI 治疗失败的 ROS1 阳性局部晚期或转移性 NSCLC 成人患者。 截图来源：NMPA 官网 值得一提的是，该药的一线治疗适应症也于今年3 月报上市，预测也有望在近期获批，实现全线连霸。 他雷替尼（Talectrectinib）是一种口服、强效、脑渗透、选择性、新一代 ROS1 抑制剂。该药早于 2022 年就被 CDE 纳入突破性治疗。在海外，美国 FDA 也授予其突破性疗法资格认定。 该药最初由第一三共研发，原研发代号为 DS-6051。2018 年 12 月，葆元与第一三共达成合作，获得该药全球开发、生产和商业化权益，财务条款当时未予披露；后续于 2021 年 6 月，信达生物又与葆元签订独家许可协议，得以在大中华区（包括中国大陆、香港、澳门和台湾）共同开发和商业化他雷替尼。 他雷替尼的两项适应症上市申请是基于临床 II 期研究 TRUST-I (NCT04395677) 的积极结果。这是一项在中国开展的多中心、开放标签、单臂试验，分别纳入既往未经过 ROS1 TKI 治疗的患者（队列 1）和既往接受过 ROS1 TKI 前线治疗的患者（队列 2）。 2024 ESMO 大会中公布的最新结果显示，在未经 TKI 治疗的患者中（n=160），cORR 为 88.8%（95%CI: 82.8, 93.2）。中位随访 21.2 个月（范围：3.6 - 46.6），中位 DOR 和中位 PFS 分别为 44.2 个月（95%CI: 30.4, NR）和 45.6 个月（95%CI: 29.0, NR）。 而在 TKI 经治的患者中，cORR 为 55.8%（95%CI: 46.1, 65.1），中位随访 21.0 个月（范围：3.9 - 45.4），mDOR 和 mPFS 分别为 16.6 个月（95%CI: 10.6，27.3）和 9.7 个月（95%CI: 7.4, 12.0）。 2、礼来：阿尔茨海默病新药「多奈单抗」国内获批上市 12 月 18 日，礼来宣布多奈单抗注射液（Donanemab）获 NMPA 批准上市，用于治疗成人因阿尔茨海默病引起的轻度认知功能障碍和阿尔茨海默病轻度痴呆（AD）。 Donanemab 是一款靶向 N3pG（修饰化 β 淀粉样蛋白斑块）的抗体药物，可以快速清除淀粉样蛋白斑块。2024 年 7 月，Donanemab 获 FDA 批准上市，用于治疗早期 AD，包括 AD 所致的轻度认知障碍以及轻度 AD，商品名为 Kisunla。 FDA 的批准主要基于 Donanemab 的 III 期 TRAILBLAZER-ALZ 2 临床研究（登记号：NCT04437511）数据。这是一项随机、双盲、安慰剂对照 III 期临床研究，旨在评估 Donanemab 在早期症状性阿尔茨海默病患者中的有效性和安全性，共入组 1736 名受试者。 根据脑 tau 蛋白沉积水平，将受试者分为 tau 蛋白中低水平组或 tau 蛋白高水平组，使用测量认知和功能的量表对所有受试者进行为期 76 周的评估，包括阿尔茨海默病综合评分量表 （iADRS) 和临床痴呆评定量表 (CDR-SB)。 结果显示，在 tau 蛋白中低水平的受试者中（n=1182），使用 Donanemab 治疗显著减缓 35% 的 iADRS 下降 和 36% 的 CDR-SB 下降；在所有受试者（n=1736）中，Donanemab 显著减缓 22% 的 iADRS 下降和 29% 的 CDR-SB 下降 。无论疾病基线和病理阶段如何，与安慰剂相比，使用 Donanemab 治疗都能带来认知和功能获益。 Donanemab 将阿尔茨海默病进展到下一阶段的风险降低了 39%。这种进展延迟意味着，与安慰剂组相比，接受 Donanemab 治疗的受试者平均需要额外 7.5 个月的时间才能达到 CDR-SB 组认知和功能下降的相同水平。    申报上市 1、云顶新耀：S1P 受体调节剂「伊曲莫德」报上市 12 月 17 日，CDE 官网显示，云顶新耀「伊曲莫德」在国内申报上市，用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者。 截图来源：CDE 官网 伊曲莫德是一种每日一次口服的新一代高选择性鞘氨醇-1-磷酸（S1P）受体调节剂，能够与 S1P 1、4 和 5 受体结合，同时避开亚型 2 和 3，提供全身和局部细胞调节，具有快速起效和快速 T 淋巴细胞恢复的特点。 云顶新耀曾启动一项亚洲最大规模中重度活动性 UC 患者 III 期临床研究（NCT04176588）。该研究入组了对至少一种既往治疗（常规治疗、生物制剂或 JAK 抑制剂）失败或不耐受的的中重度活动性 UC 患者。研究设立了 12 周的诱导治疗，并对经过 12 周诱导治疗后达到临床应答的患者再次随机进入 40 周的维持治疗。 云顶新耀在 2024 UEG Week 上公布了该研究诱导期的积极结果。结果显示，12 周的诱导治疗后，伊曲莫德组达到主要研究终点，临床缓解率为 25%（vs 安慰剂组 5.4%）。在关键次要终点部分，内径改善和临床应答率分别为 37.3% 和 58.3%（vs 安慰剂组 9.8% 和 27.7%）。在安全性方面，伊曲莫德的安全性和耐受性良好，与之前的研究一致。 7 月 15 日，企业官微公布该研究维持期的积极顶线结果。结果显示，在经过 40 周的维持期治疗后，相较于安慰剂组，伊曲莫德组的主要终点、所有关键次要终点和其他次要终点（包括黏膜愈合、内镜恢复正常等）均具有显著的改善。 伊曲莫德原研是 Arena Pharmaceuticals 公司，2017 年云顶新耀从 Arena 获得了在大中华区和韩国开发、生产和商业化伊曲莫德的独家权利，2022 年辉瑞完成了对 Arena 的收购。 2、先为达：偏向型 GLP-1R 激动剂新适应症申报上市 12 月 16 日，先为达生物宣布，其在研的 1 类新药伊诺格鲁肽注射液（Ecnoglutide Injection）新适应症上市许可申请获 CDE 受理，用于在控制饮食和增强体力活动的基础上对成人患者的长期体重管理。 今年 11 月，伊诺格鲁肽用于成人 2 型糖尿病患者血糖控制的适应症已申报上市。 伊诺格鲁肽是先为达生物自主研发的全球首个具有 cAMP 偏向性的新型长效 GLP-1 受体激动剂，能激活 cAMP 信号传导，减少 β-抑制蛋白 (β-arrestin) 介导的内吞和脱敏，从而达到更好血糖控制和体重减轻的效果。与其他 GLP-1 类似物相比，伊诺格鲁肽具有优异的体外活性，且生产工艺更为简化，可实现每周给药一次。 伊诺格鲁肽在成人 2 型糖尿病和肥胖症三项中国 III 期注册临床研究已顺利完成，部分结果在美国糖尿病大会、欧洲糖尿病大会先后发表。已完成的临床数据证实，伊诺格鲁肽注射液对 2 型糖尿病和肥胖症患者具有优良的治疗效果，并显示出良好的安全性和耐受性。 3、正大天晴：PD-L1 单抗第 5 项适应症即将申报上市 12 月 19 日，中国生物制药发布公告，其自主研发的 1 类创新药贝莫苏拜单抗注射液联合盐酸安罗替尼胶囊已向 CDE 就新增晚期腺泡状软组织肉瘤（ASPS）适应症的上市申请进行沟通，并获得了 CDE 书面同意，将于近期递交上市申请。 ASPS 是安罗替尼即将申报上市的第 12 个适应症、贝莫苏拜单抗即将申报上市的第 5 个适应症，有望为 ASPS 患者带来新的治疗选择。 截图来源：企业公告 正大天晴在今年 ASCO 大会上，公布了贝莫苏拜单抗联合盐酸安罗替尼胶囊在腺泡状软组织肉瘤患者中的研究结果（CTR20190938）。此研究共纳入 29 名患者，28 名患者（1 名退出）的 ORR 达到 79.3%，其中 3 名完全缓解，20 名部分缓解。中位 PFS 未达到。缓解者的中位 DOR 未达到。 对 7 例患者（包括 3 例反应良好患者和 4 例反应不佳患者）的肿瘤微环境进行详细分析后发现，两组患者三级淋巴结构 (TLS) 的存在存在显著差异。 在安全性方面，随访期间无死亡病例。治疗表现出良好的耐受性，主要为 1 级和 2 级 AE。13 例患者（44.83%）出现 3 级及以上不良反应，主要为高甘油三酯血症（13.79%）、脂肪酶升高（6.90%）、淀粉酶升高（3.45%）和高血压（3.45%）。    拟突破性治疗 1、国产首个口服 Menin 抑制剂拟纳入突破性治疗 12 月 17 日，CDE 官网显示，烨辉医药自主开发的 BN104 片拟纳入突破性治疗品种，用于治疗携带 KMT2A 重排和/或 NPM1 突变的复发/难治性急性白血病。 这是国内首个纳入拟突破性疗法的口服 Menin 抑制剂，也是临床进展最快的国产口服 Menin 抑制剂。 来源：CDE 官网 BN104 是由烨辉医药自主开发的一款新型、高选择性的口服 Menin 抑制剂。临床前研究表明，与其他临床阶段的 Menin 抑制剂相比，BN104 展现出更优异的疗效和明显更大的安全窗口，具备同类最佳的潜力。该产品曾在 2023 年 9 月获批美国 IND，并先后获得 FDA 授予的孤儿药资质和快速通道认定。 根据 Insight 数据库，目前全球在研的口服 Menin 抑制剂有 16 款，其中 Revumenib 已在今年 11 月成功获美国 FDA 批准上市，成为全球首款获批用于治疗伴有 KMT2A 易位复发或难治性急性白血病患者的口服 Menin 抑制剂。    启动临床试验 1、甘李药业：GLP-1 双周制剂启动头对头 III 期临床，挑战司美格鲁肽 12 月 17 日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，甘李药业登记了一项 Ⅲ 期临床，以比较 GZR18 注射液和司美格鲁肽（诺和泰）用于 2 型糖尿病受试者的疗效和安全性。该试验拟在国内入组 1100 人。 截图来源：物临床试验登记与信息公示平台 GZR18 （博凡格鲁肽）是一款胰高血糖素样肽-1 受体激动剂（GLP-1RA）双周制剂。12 月 11 日，甘李已在 ClinicalTrials 上登记一项该药针对肥胖的 Ⅲ 期临床。 不光挑战司美格鲁肽，博凡格鲁肽还向礼来的重磅炸弹「替尔泊肽」发起了挑战。上周一项新 IND 申请已获美国 FDA 批准，拟启动头对头替尔泊肽的 II 期临床试验，适应症为肥胖/超重患者的体重管理，包括伴有和不伴有2型糖尿病。 本次启动的是一项多中心、随机、阳性对照国内 III 期临床，旨在评价 GZR18 注射液在二甲双胍单药治疗或联合 SGLT2 抑制剂或联合磺脲类药物治疗血糖控制不佳的中国 2 型糖尿病受试者中的疗效和安全性，对照组为司美格鲁肽注射液。试验的主要终点指标是评估治疗 44 周时 HbA1c 较基线的变化。 此前于今年 10 月，甘李曾公布了一项 IIb 期临床试验（CTR20232069）结果。该试验旨在评价 GZR18 注射液与司美格鲁肽在中国 2 型糖尿病患者中的效果。 结果显示，治疗 24 周后，GZR18 注射液组受试者平均 HbA1c 自基线的降低值分别为：12 mg 组（每两周一次）降低了 1.87%、18 mg 组（每两周一次）降低了 2.28%、24 mg 组（每两周一次）降低了 1.94%、24 mg 组（每周一次）降低了 2.32%，均高于司美格鲁肽组（降低 1.60%）。 此外，在经生活方式干预血糖控制不佳的初治患者中，每两周给药一次 GZR18 注射液 HbA1c 较基线最高降幅为 2.98%，相比司美格鲁肽组的 2.04%，HbA1c 下降显著 (p<0.05)。    获批临床 1、信达生物：第 2 款双抗 ADC 获批临床 12 月 20 日，CDE 官网显示，信达生物 IBI3005 首次在国内获批临床。 IBI3005 是信达第 2 款获批临床的双抗 ADC，有效载荷是喜树碱衍生物，目前正在国外开展针对不可切除、局部晚期或转移性实体肿瘤患者的 I 期临床研究。 来源：CDE 官网 信达首款获批临床的双抗 ADC IBI3001 是一款同时靶向 EGFR 和 B7-H3 的双特异性 ADC，具有多重抗肿瘤的机制，包括增强的 EGFR 信号阻断、EGFR 与 B7-H3 介导的药物内吞与细胞杀伤、以及强效的 ADC 旁观效应。 今年 10 月，IBI3001 在国内首次获批临床。临床前研究显示，在多个实体瘤的体内外模型中，IBI3001 都显示出了强效的肿瘤杀伤效果，且具有高耐受性，治疗窗口高达 40 倍。 Insight 数据库显示，目前全球在研的双抗 ADC 有 108 款，其中国产 79 款，占据大壁江山。国内进展最快的是 JSKN-003（康宁杰瑞，HER2 双抗 ADC）、BL-B01D1（百利天恒/BMS，EGFR/HER3 双抗 ADC）、TQB2102（正大天晴，HER2 双抗 ADC），均处于 III 期临床。 内容来源：药企官方发布新闻/资料、Insight 数据库 封面来源：站酷海洛 Plus 免责声明：本文仅作信息分享，不代表 Insight 立场和观点，也不作治疗方案推荐和介绍。如有需求，请咨询和联系正规医疗机构。 PR 稿对接：微信 insightxb 投稿：微信 insightxb；邮箱 insight@dxy.cn 点击卡片进入 Insight 小程序 国内审评进度、全球新药开发… 随时随地查！ 多样化功能、可溯源数据…… Insight 数据库网页版等你体验 点击阅读原文，立刻解锁！