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十亿美元分子幻灭
2024-04-21
·
阿基米德Biotech
IPO
临床3期
申请上市
每个理想主义的年代,人们只需要一本书、一场爱情,即可奔赴远方。记录
福泰制药(Vertex)
传奇创业史的《十亿美元分子》,在中国出版适逢创新药的初起年代,
Biotech
的海归科学家和热血青年人手一本,都憧憬着美好的未来。现在,理想基本被浇灭了。
福泰制药
最初尝试通过解析FK-506的靶点蛋白
FKBP
来设计选择性更强的靶向分子,并忽悠日本人投资3000万美元,最终这个潜在十亿美元分子未能成功,创始人博格也未能熬到天亮,与乔布斯一样,“在自己亲手创立的公司被逼退休”。然而,
福泰制药
的结局仍然是Biopharma,创新环境足够宽松,给22年的时间来产生首个十亿美元分子,给29年的时间来正式摆脱亏损。无论22年或29年对中国Biotech都是不可能的奢侈。在现有条件下,国内创新药市场无法产生十亿美元分子,Biotech依靠产品销售,不是盈利撑不起,而是买彩票更有性价比。
福泰制药
绕开所有竞争拥挤的赛道,是差异化创新的最理想标杆。4月中旬,
福泰制药
49亿美元布局
IgA肾病
,非阿片类止痛药
VX-548
申报上市冲击千亿美元市场,均在未满足临床需求领域掀起巨浪。
福泰制药
超越
BMS
,跻身千亿美元市值俱乐部不是没有原因的。
福泰制药
作为伴随中国创新药成长的模板,我们对其了解越多,越感到绝望。
福泰制药
临床产品组合01 一长串失败按照我们的经验,
福泰制药
是活不下来的,其成长过程充斥着一长串失败。
福泰制药
成立于1989年,仅有一个“基于结构设计分子”模糊理念,创始人博格迎合华尔街喜好,以讲故事来融资及聚拢科学家团队,让这家Biotech显得更加不靠谱。首个开发项目扑街。免疫抑制剂FK-506是一种天然产物但副作用很强,
福泰制药
希望合成出一种具有较小毒性的新分子,却找错靶点,后来基于正确的靶点蛋白设计合成
VX-563
,由于毒性太高,最终项目于1995年正式中止。前两款上市产品扑街。
HIV
药物
安普那韦
和
福沙那韦
分别于1999年和2003年获批上市,但商业化未成功。
安普那韦
1995年2月正式进入临床,这是
福泰制药
成立6年后首个进入临床阶段的分子,项目推进缓慢,在同类药物中第5个获得批准。2008年,
福泰制药
彻底退出
HIV
领域。终于等来重磅产品,还是扑街。治疗
慢性丙肝
的
特拉匹韦
于2011年上市,当年收入9亿美元以上,使公司首次实现短暂的盈亏平衡,2012年销售峰值11.62亿美元,终于产生首个十亿美元分子,但由于
吉利德
2013年推出治愈
慢性丙肝
的神药,
特拉匹韦
的生命周期被快速终结,2014年收入仅有0.2亿美元。
福泰制药
IPO募资仅2700万美元,早期研发的不确定性,加上时运不济,坟头草本已三尺,但创新环境总是给机会。
福泰制药
前后10次累计融资25亿美元,反讽的是大部分依靠“看上去很美但最终失败”的管线来讲故事。
福泰制药
还通过逾30次BD来弥补资金或管线的断档。终于熬到春暖花开。首款治疗CF(囊性纤维化)的药物
Kalydeco
于2012年获批上市,随后公司快速迭代,陆续推出升级的二联疗法
Orkambi
和
Symdeko
,以及三联疗法
Trikafta
,可覆盖患者比例从5%提升至90%。
福泰制药
2018年净利润21亿美元,同比增长约700%,正式进入稳定盈利期,此时距公司成立已过去29年,距
博格
退休已过去10年。当时CF治疗完全处于空白,是
福泰制药
能够成功的一块基石,而罕见病药物的合理定价是另一块基石,三联疗法
Trikafta
年治疗费用高达30万美元,而且大概率终身服药。
Trikafta
在2020/2021/2022/2023年销售额分别为39亿、57亿、76亿、89亿美元。没法借鉴,唯一能借鉴的可能是BD。中国Biotech只剩对外BD一条坦途。02 差异化最理想标杆为深入理解
福泰制药
的高度差异化研发布局,我们来看其本月的两个大动作。4月11日,
福泰制药
宣布以49亿美元收购
Alpine
,获得的核心管线Povetacicept为一款突变TACI-Fc融合蛋白,与
荣昌生物
泰它西普
为同类药物,目前该药进展最快的适应症为
IgA肾病
,预计2024H2将启动III期关键临床,后续探索的适应症还有
系统性红斑狼疮
、
膜性肾病
、血球减少症。
Povetacicept
的
IgA肾病
临床II期取得积极数据,80mg组患者的蛋白尿得到有临床意义的改善,在36周时,UPCR(n=6)比基线降低64.1%,同时,根据eGFR评估,患者的肾功能也趋于稳定。据
华创新药
,
IgA肾病
患病人数,美国约为12-15万人,中国约为500万人,患者群体庞大。
IgA肾病
一般发病于35岁以下人群,通常表现为肉眼血尿或
持续性镜下血尿
。
IgA肾病
病人相较于其他慢病病人年轻,并且肾衰风险极高,相较是有支付能力保障的高价值赛道,超过80%的确诊患者年龄为18~44岁,表现出接受创新疗法的强烈意愿。
IgA肾病
还可能影响青壮年生育能力,患者对安全有效的治疗方法具备积极的支付意愿。在
nefecon
和
sparsentan
分别于2021年、2023年在美国加速获批之前,IgA肾病缺少可逆转肾功能衰退的新型靶向药物。中国在
IgA肾病
领域布局最强的Biotech
信瑞诺医药
(2023年7月报道),今年1月被
诺华制药
全资收购。4月18日,
福泰制药
宣布递交非成瘾性高效镇痛药物
VX-548
滚动上市申请,其意义重大,可能带来一场医学革命。2020年美国阿片类镇痛药处方数量超过1.4亿,
疼痛
市场有潜力成为下一个减肥药市场。据智研咨询,2022年全球止痛药行业市场规模约为911.4亿美元。
VX-548
是一种选择性钠离子通道NaV1.8抑制剂,与阿片类药物不同,其不作用于大脑,只对周围神经起作用,因而有望避免成瘾。国内
Nav1.8
抑制剂布局,进展较快的是
恒瑞医药
HRS4800
,处于临床II期,
济民可信
JMKX000623
处于临床I期。
费米子科技
/
健康元
FZ008-145
是一款高选择性第二代
Nav1.8
抑制剂,去年10月向
CDE
递交IND申请。03 有没有创新的土壤这个周末,
神州细胞
年销售额17.8亿元的重组八因子卷入注水疑云,从而让国产创新药2023年明星单品仅剩一根独苗——
艾力斯
三代
EGFR抑制剂伏美替尼
EGFR
抑制剂伏美替尼。
神州细胞
财报被发现2023年捐赠药品及资金合计达到4亿元,重组八因子产品
安佳因
上市后,公司与公益组织合作,实施从资金到药品的全方位患者援助。
神州细胞
在财报经营风险里也提到“医药企业通常面临更为复杂的业务合规要求,内容涉及学术会议、慈善捐赠、市场推广、商业流通等,风险存在于商业贿赂、税务、药品质量安全及环保等多个领域。”据健识局调研发现,在很多地区,“安佳因”打着“零自付”的口号,通过多项额外援助抢占市场,
血友病
患者基本不用自己花钱。如果捐赠金额与销售收入比例挂钩,慈善捐赠的性质将变得可疑。无论如何,Biotech的创新药单品在2023年普遍遇到销售瓶颈。随着创新药商业化在今年大爆发,前景将更不乐观。2023年首次申报上市的国产创新药数量为65个(不含疫苗和中药),远超往年20余项NDA数量。根据新药上市审批周期,这65款国产创新药大部分有望于2024 年逐步上市。此时,对照海外经验,可能要思考我们到底有没有支持创新药进一步发展的土壤?
再生元
1991年上市时也被认为是一家荒唐的公司,成立仅3年,就带着正确的故事冲进了资本市场:他们在研究最时髦的疾病——
阿尔茨海默病
。长达20年无产品销售,2008年首款药物
列洛西普
终于获批上市,但商业化并没有成功。
福泰制药
、
再生元
的成长过程充斥着混乱与泡沫,在长时间内都不是靠谱的企业,但这正好说明创新不能被计划,在本质上应由市场自发进行创新资源配置。没法借鉴。未盈利科技企业IPO,需要充分论证持续经营能力、披露预计实现盈利情况。如果具备持续经营能力,还有IPO的紧迫性吗?
福泰制药
、
再生元
的成功,还说明生物科技的创新规律是,超级大单品要为既往无数的失败买单,也要支撑下一波可能失败无数次的研发,大单品合理定价,才能形成创新循环。
福泰制药
、
再生元
的经历,也从侧面解释为何国内创新药企必然卷?因为没有时间、资金让你反复试错,fast-follow策略风险更低、效率更高,先活下来再说。只做me-too药物,也能基本满足临床需求,我们的企业分享海外生物技术外溢的正外部性,既省钱又没有风险,多好。但脖子还好吗?
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机构
Vertex Pharmaceuticals, Inc.
Beijing Tichuang Biotechnology Co., Ltd
Bristol Myers Squibb Co.
[+15]
适应症
免疫球蛋白a肾病
HIV感染
慢性丙型肝炎
[+6]
靶点
FKBP
Nav1.8
EGFR
药物
Suzetrigine
VX-563
氨普那韦
[+16]
标准版
¥
16800
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