Alflutinib Mesylate

近年来，靶向和免疫药物势如破竹的研发和上市，让肺癌的治疗步入了黄金时代，在刚刚过去的2024年，22款肺癌明星药物纷纷获批，其中中国上市16款肺癌新药，美国上市7款，这意味着一些幸运的病友等来了新的选择和希望！ 好消息是，目前国外上市的以及中国自主研发的几款针对肺癌EGFR,ALK,ROS1,RET,MET,NTRK靶点的抗肿瘤新药，开始招募国内患者了！这意味着，国内的患者也终于有机会免费用上这些效果更好，堪称天价的抗癌新疗法！全球肿瘤医生网将2025年肺癌病友们可以申请的17款新药临床试验信息整理如下，想申请的患者可以提交病历至全球肿瘤医生网将医学部进行初步评估！ 2025非小细胞肺癌17款“续命”新药 01 EGFR EGFR(epidermal growth factor receptor，ErbB-1或HER1)表皮生长因子受体主要在肺腺癌、亚裔、非吸烟及女性患者中，大约有 15% 的白种人和 30-50% 的亚洲人中有 EGFR 基因突变。无吸烟史者，比例高达 50-60%，常见的突变位点是外显子19和21，占90%，称为经典型突变，其余10%为外显子18和20的突变。目前多款国内和国际的明星新药正在招募。 01 Ifebemtinib（IN10018） 药品名称： 甲磺酸哆希替尼片 作用靶点： EGFR 研发公司： 应世生物 药物介绍： 是一种高效、高选择性的FAK抑制剂。IN10018早期临床数据显示了其良好的安全性和多癌种有效性。最新研究成果表明IN10018有望通过克服肿瘤基质纤维化屏障和调节肿瘤免疫抑制性微环境，实现突破肿瘤防御机制，有效克服耐药和转移，成为多种治疗方案的基石分子。 适应症： EGFR突变肺癌 入组条件（部分）： 1.有EGFR-TKI敏感性相关的EGFR突变，包括Ex19del或L858R。除外EGFR-TKI敏感突变，可合并其他EGFR突变类型如T790M等。 2.既往经三代EGFR-TKI治疗进展，并接受过1-2线化疗（需至少包括 1线含铂化疗），且化疗进展或不耐受的NSCLC受试者. 02 SKB264 药品名称： SKB264 作用靶点： EGFR 研发公司： 科伦博泰生物 药物介绍： 注射用SKB264是靶向人滋养层细胞表面抗原2（TROP-2，在多种上皮来源肿瘤中高表达）的抗体偶联药物（ADC）药物，其偶联方式和毒素小分子具有自主知识产权，拟用于恶性实体瘤的治疗。早期临床研究结果显示了SKB264在转移性实体瘤患者中良好的耐受性、安全性和令人鼓舞的抗肿瘤活性。 适应症： EGFR突变肺癌 入组条件（部分）： 1.经肿瘤组织学或细胞学或血液学证实存在EGFR敏感突变；2.既往接受过EGFR-TKI治疗且治疗失败；3.既往接受过针对局部晚期或转移性NSCLC的至少一种含铂化疗失败。 03 JMT-101 药品名称： JMT-101 作用靶点： EGFR20 ins 研发公司： 津曼特 药物介绍： JMT101为人源化抗EGFR单克隆抗体，具有自主知识产权，该产品相较于国内外已上市同类产品西妥昔单抗、帕尼单抗等具有亲和力更高、免疫原性低、药效更优的特点。该产品已于2016年5月获得CFDA临床批件，现已进入I期临床研究，拟用于治疗非小细胞肺癌，结直肠癌等实体瘤。疾病控制率100%，我国自主研发广谱新药重磅登场！临床招募进行中 适应症： 一线或二线治疗EGFR突变20ins阳性肺癌 招募信息（部分）： ⅢB或Ⅳ期非小细胞肺癌，不适合进行根治性手术或放疗，且证实具有EGFR 20号外显子插入突变（包括重复突变），初治或一线治疗失败后的患者。 04 伏美替尼 药品名称： 伏美替尼 (AST2818，艾弗沙) 作用靶点： EGFR 20ins 研发公司： 艾力斯 药物介绍： 第三代EGFR抑制剂。2021年3月在国内获批上市，治疗EGFR T790M突变型非小细胞肺癌。国研第三代EGFR抑制剂，上市！新适应症临床试验开启！ 适应症： EGFR突变20ins阳性肺癌 招募信息（部分）： ⅢB或Ⅳ期非小细胞肺癌，不适合进行根治性手术或放疗，且证实具有EGFR 20号外显子插入突变（包括重复突变）。 05 PLB1004 药品名称： 安达替尼（PLB1004） 作用靶点： EGFR 20ins 研发公司： 鞍石生物 适应症： EGFR突变20ins阳性肺癌 药物介绍： 中国原研、具有全球知识产权的新型单苯胺基嘧啶小分子EGFR抑制剂，可有效且不可逆地靶向外显子20插入突变，同时还有效针对经典 EGFR 突变 ExDel19、L858R 和 T790M，与野生型 EGFR 相比具有高度选择性。这款药物是在保持第三代EGFR TKI药效优势的前提下，针对EGFR Ex20插入设计的全新一代EGFR TKI。 招募信息（部分）： ⅢB或Ⅳ期非小细胞肺癌，且证实具有EGFR 20号外显子插入突变（包括重复突变）。 02 ALK 对于确定为ALK阳性的患者是幸运的，因为针对ALK的靶向药有效率超高，副作用不大，一不注意肿瘤就给“吃没了”。因此，ALK突变被称为“钻石突变”，虽然仅有5%，但可用的靶向药却很多，显着增加了治疗机会，ALK最常见的融合伴侣是ALK-EML4（棘皮类微管相关样蛋白4）。它更容易出现在既往少量 / 无吸烟史和年轻的患者身上。 01 TL139 作用靶点： ALK/ROS1/NTRK融合 研发公司： 苏州韬略 药物介绍： TL139是一款新一代NTRK/ROS1/ALK多靶点抑制剂。 适应症： 二线治疗ALK/ROS1/NTRK阳性实体瘤 招募信息（部分）： ALK阳性，既往接受过≤2种ALK抑制剂的治疗（用过化疗没用过ALK抑制剂的也可以） ROS1阳性，既往接受过≤1种ROS1抑制剂的治疗 NTRK阳性，接受一代NTRK抑制剂后进展（拉罗，恩曲，TL118） 03 ROS1 ROS1 全称 c-ros 原癌基因，是一种跨膜的受体酪氨酸激酶基因。出现ROS1突变的患者，更多的是年轻的、非吸烟的肺癌患者，其中肺腺癌居多。突变者约占 NSCLC 总数的 3%。 01 瑞普替尼 药品名称： TPX-0005（Repotrectinib，瑞普替尼） 作用靶点： ALK/ROS1/NTRK突变 研发公司： TurningPoint/再鼎医药 药物介绍： 第二代ALK/ROS1/NTRK抑制剂。这款全新一代的ROS1，pan-TRK和ALK抑制剂，是一种经过特殊设计的低分子量大环TKI，具有高度选择性，对ROS1，TRKA-C和ALK具有很高的效力。临床证实其抗ROS1能力可以达到克唑替尼和恩曲替尼（Entrectinib，Etreso）的90倍以上！在ROS1融合的患者中，接受克唑替尼治疗后三分之一的患者出现现 ROS1 G2032R ，还有5%的患者会出现 ROS1 D2033N 。TPX-0005 能够克服临床中出现的所有已知ALK,ROS1和NTRK耐药问题。 适应症： ROS1突变阳性肺癌 招募信息（部分）： 1、年龄：18~75，男性或女性; 2、ECOG评分0~1分，预期寿命≥3个月; 3、未经治疗的ROS1阳性肺癌 02 他雷替尼 药品名称： Taletrectinib（DS-6051b / AB-106） 作用靶点： ROS1/NTRK突变 研发公司： TurningPoint/再鼎医药 药物介绍： 第二代ROS1/NTRK抑制剂。Talectrectinib代号为DS-6051b/AB-106，是一款新型、有效、选择性高的下一代ROS1和NTRK双靶点小分子抑制剂，可穿越血脑屏障。 适应症： 二线治疗ROS1突变阳性肺癌 招募信息（部分）： 1、年龄：18~75，男性或女性; 2、ECOG评分0~1分，预期寿命≥3个月; 3、标准治疗失败的ROS1+非小细胞肺癌患者 03 ICP-723 药品名称： ICP-723 作用靶点： ROS1突变 研发公司： 诺诚建华 药物介绍： ICP-723是一种国内研发的第二代泛酪氨酸受体激酶（泛TRK）小分子抑制剂，用于治疗不同肿瘤类型的神经营养性酪氨酸激酶（NTRK）阳性的肿瘤患者以及由于抗性TRK基因突变而对第一代酪氨酸激酶（TRK）抑制剂产生耐药性的患者。2021年8 月 31 日，获得美国食品药品监督管理局（FDA）的研究性新药批准在美国开始 I 期临床试验。 适应症： 1.ROS1阳性非小细胞肺癌； 2.克唑替尼或化疗后进展。 04 TL139 药品名称： TL139 作用靶点： ALK/ROS1/NTRK融合 研发公司： 苏州韬略 药物介绍： TL139是一款新一代NTRK/ROS1/ALK多靶点抑制剂。 适应症： 二线治疗ALK/ROS1/NTRK阳性实体瘤 招募信息（部分）： ALK阳性，既往接受过≤2种ALK抑制剂的治疗（用过化疗没用过ALK抑制剂的也可以） ROS1阳性，既往接受过≤1种ROS1抑制剂的治疗 NTRK阳性，接受一代NTRK抑制剂后进展（拉罗，恩曲，TL118） 05 HG030 药品名称： HG030 作用靶点： ALK/ROS1重排 研发公司： 成都先导 药物介绍： HG030是新一代NTRK /ROS1双靶点酪氨酸激酶抑制剂。 适应症： 治疗NTRK/ROS1重排非小细胞肺癌 招募信息（部分）： Ⅲ期或Ⅳ期非小细胞肺癌，存在ROS1重排； 04 RET RET激酶的基因组改变包括融合和点突变，从而导致RET信号过度活细胞生长不受控制。RET融合和突变发生在多种肿瘤类型中，且发生频率不同。据统计，在非小细胞肺癌里面，大约1%-2%的患者有RET基因融合，在甲状腺髓样癌中超过60%的患者有RET基因突变，在乳头状甲状腺癌中10%的患者有RET基因融合. 01 HS-10365 药品名称： HS-10365 作用靶点： RET 研发公司： 豪森药业 药物介绍： HS-10365是具有自主知识产权的1类创新药，它专门针对RET基因改变的实体瘤进行治疗。这款药物通过抑制RET酪氨酸激酶的活性，阻断肿瘤细胞的信号传导通路，从而有效抑制肿瘤细胞的生长和增殖，为患者带来新的治疗选择和希望。 适应症： 二线治疗RET融合阳性肺癌 招募信息（部分）： 经组织病理学或细胞学证实的复发、不可切除的局部晚期或转移的RET阳性非小细胞肺癌。 05 MET MET 是一种络氨酸激酶受体，它的过度激活与肿瘤发生、发展、预后与转归密切相关。它在肺腺癌中发生率为3%，其最常见的变异类型是外显子14的供体位点剪接突变。近年来，MET抑制剂的研究层出不穷，其中沃利替尼、Tepotinib和Capmatinib（卡马替尼，又名INC280）是目前研究数据相对较多的3个药物。 01 伯瑞替尼 药品名称： 安达替尼（PLB1004）+伯瑞替尼 作用靶点： c-Met过表达 研发公司： 鞍石生物 适应症： EGFR-TKI治疗失败后伴c-Met过表达或c-Met扩增 招募信息（部分）： 经组织学或细胞学确诊的，经临床诊断为不能手术治疗且不能接受根治性同步放化疗的局部晚期（ⅢB/ⅢC期）、转移性或复发性（IV期）NSCLC的患者； 既往未接受过针对晚期/转移性疾病的任何系统性抗肿瘤治疗； 携带与EGFR-TKI敏感性相关的EGFR突变（包括外显子19缺失和外显子21 L858R突变）； 经中心实验室确认c-Met过表达：通过IHC检测，组织样本≥50%肿瘤细胞的染色强度3+； 02 谷美替尼 药品名称： 谷美替尼 作用靶点： MET蛋白过表达 研发公司： 海和 药物介绍：谷美替尼（SCC244） 是一种国研高选择性 MET 抑制剂，够选择性抑制c-Met激酶活性，进而抑制肿瘤细胞的增殖、迁移和侵袭。在携带 MET 外显子 14 跳跃突变的非小细胞肺癌患者中表现出持久疗效。这款药物的上市为具有间质-上皮转化因子（MET）外显子14跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者提供了新的治疗选择。 适应症： 一线治疗MET蛋白过表达的非小细胞肺癌。 招募信息（部分）： c-Met+ NSCLC或是存在已证实的MET 基因过表达。 06 KRAS RAS家族中的NRAS，HRAS和KRAS突变引起的癌症占所有人类癌症的近四分之一，使其成为与癌症相关的最常见基因突变之一。其中，KRAS是最常见的致癌基因（所有RAS突变的85％），存在于 90%的胰腺癌中，30-40%的结肠癌中，15-20%的肺癌中 （大多为非小细胞肺癌）。遗憾的是从发现这一靶点至今的30年里，没有任何一款直接针对KRAS突变的靶向药物获批。因此，人们一直认为KRAS是一种“坚不可摧”蛋白质。 01 GH21 药品名称： GH21 作用靶点： Kras G12c突变 研发公司： 勤浩医药 药物介绍： GH21具有低脱靶风险、口服生物利用率高，并展现出较大的安全性窗口，是一种具有广阔开发前景的小分子抗肿瘤药物。临床前的数据表明，GH21与D-1553的联合使用在携带KRASG12C突变的肿瘤动物模型中展现出强大的药物效果，并且动物的耐受性良好，没有观察到增加的毒性。 适应症： 二线治疗KRAS突变阳性非小细胞肺癌 招募信息（部分）： 1、年龄≥18岁，男性或女性; 2、ECOG评分0~1分，预期寿命≥3个月; 3、标准治疗失败的KRAS+实体瘤 02 HRS-4642 药品名称： HRS-4642 作用靶点： Kras G12d突变 研发公司： 恒瑞医药 药物介绍： HRS-4642是第一个具有良好临床疗效的KRASG12D抑制剂且耐受性良好，没有新的安全性信号。 适应症： 二线治疗KRAS阳性实体瘤 招募信息（部分）： 1、年龄：18~75，男性或女性; 2、ECOG评分0~1分，预期寿命≥3个月; 3、标准治疗失败的KRASG12D实体瘤 07 BRAF BRAF突变是人类致癌的关键驱动因素之一。据报道， BRAF突变存在于多种常见类型癌症中，包括 黑色素瘤（40-50%） 、 甲状腺癌（29-83%） 、 结直肠癌 (CRC；10-20%) 和 非小细胞肺癌 (NSCLC；2-4%) ， 最常见的BRAF突变亚型是BRAF V600。 01 HL-085 药品名称： HL-085胶囊联合维莫非尼 作用靶点： BRAF V600E 研发公司： 科州生物 适应症：BRAF V600E 阳性肺癌 药物介绍： 科露平（妥拉美替尼/HL-085）是我国自主研发的首款高选择性的MEK抑制剂，2024年3月获批上市，成为全球首个且唯一获批针对NRAS突变晚期黑色素瘤适应症的MEK抑制剂，可与RAS-RAF-MEK-ERK信号通路中的MEK1/2结合，阻断下游信号通路的传导，从而抑制肿瘤的生长。 招募信息（部分）： 1.经病理组织学/细胞学确认的手术无法切除，局部晚期或转移性的 IIIb、IIIc、IV 期 NSCLC； 2.未经系统治疗或经过系统治疗的人群均可纳入； 3.基线时能够提供 BRAF V600E 突变的基因检测报告 未完待续！期待更多新药开花结果 过去十年，肺癌的靶向免疫治疗已经取得了长足的进展，逆转了晚期患者的生存期，除了上面正在招募的药物，还有更多的新药正在研发中，下一期我们将为病友们系统整理肺癌各靶点的全球研发进展，想接受治疗的患者可以申请专家会诊评估用药方案或参加方舟计划获得免费用药的机会。让我们拭目以待，期待更多新药早日上市，造福大众！ 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载

中国生物医药行业，在资本寒冬中抱团取暖。 一方面，创新药研发火热推进；另一方面，医保支付和集采价格的达摩克利斯之剑，时刻悬挂在企业的头上。负重前行，成了产业的共同写照。 部分业内人士认为，如果支付的天花板太低，将挤压到创新药产业的发展。纵观国际市场，但凡生物制药产业体量庞大的地方，势必有足够的支付方兜底。总体而言，支付体系建设是第一性的，只有国民医疗体系“付得起”，创新药的逻辑才能维系。 问题在于，中国有自己的国情。如何在总量有限和创新无限之间平衡，需要多方合力探索。 值得注意的是，2024年，在政策端，不少文件都对创新支付等问题进行回应，“全链条”成为高频词语。下文，笔者围绕被热议的国家和地方政策，重点梳理在创新药资金方面的支持。 1 “目录”与“保险” 2024年《政府工作报告》首次提及创新药，将创新药列为积极培育的新兴产业之一，但创新之路从非坦途，创新药研发更是充满挑战，需付出巨大努力。 在医药界一直存在著名的“双十定律”，一款创新药的问世，通常需要历经长达10年的研发周期，并投入至少10亿美元的资金。可想而知，创新药研发过程中，失败不可避免，无论是初创公司还是跨国巨头，均在不断试错。 并且，创新药经历重重关卡成功上市后，与患者之间仍然存在着一定距离——因为仅仅依靠基本医保来承担这些大额甚至巨额的药费，是远远不够的。 这一年，为了进一步缓解创新药企在支付端的压力，一系列国家政策纷至沓来，贯穿始终。 1.第一季度——界定价格 2月，国家医疗保障局《关于建立新上市化学药品首发价格形成机制鼓励高质量创新的通知（征求意见稿）》（以下简称《征求意见稿》）通过有关行业协会征求意见，将从化学药入手，率先探索从挂网开始的定价机制优化。 《征求意见稿》提出中国模式的创新药物定价的量化规则，意味着医保价值购买由定性到定量的转变。该文件发布之后，“把创新药价格交给企业，将医保支付标准和定价分开”，成为行业热切的呼声。 例如，2024年全国“两会”期间，相关代表就曾提出，尊重专利药自主定价权利，通过量价挂钩的“折扣价格”或“慈善赠药”代替医保单一降价，给创新药企更多灵活的定价空间，让支付方尊重创新药价值定价。 支付能力始终是创新药价格回归价值的另一掣肘，这不仅影响了纳入目录的药品种类和数量，更影响医保部门关于“创新”的思考界定。 在基金运行整体紧平衡下，基本医保“保基本”的制度定位和“以收定支”的筹资原则，决定其暂无力为定价高昂的药品埋单。例如，罕见病药物一直流传着“50万元不谈、30万元不进”的隐形红线。 因此，单独靠国家医保基金难以支持创新药研发，当下需要进一步拓展商保等多元化的支付手段。医保市场之外，眼下更多企业正在积极谋求多层次支付准入空间，商业健康险成重要落脚点之一。 2.第二季度——保险正当时 6月，国务院办公厅关于印发《深化医药卫生体制改革2024年重点工作任务》通知，其中第十六条明确指出，发展商业健康保险，重点覆盖基本医保不予支付的费用。 事实上，在过去三年间，商业健康险，尤其是惠民保和商业医疗险，对创新药的支付贡献有目共睹。 以国家大力推动的惠民保为例，其覆盖创新药品数量明显增加。根据披露的数据，2024年惠民保累计覆盖550种药品、商业医疗险覆盖441种药品，分别较2020年提升6.5倍和2.4倍。 2024年，77种疾病、43种疾病的患者分别从惠民保、商业医疗险中获得实际理赔，获赔疾病数量比2021年翻倍。 不过，也需要承认，当前商业健康险对于创新药的支付能力仍然有较大提升空间。 2024年，创新药市场规模约1400亿元，商业健康险对创新药的支付总额约74亿元，约占创新药市场规模的5.3%。其中，惠民保支付了约21%、医疗险支付了约30%、疾病险支付了约49%。 可见，除了更多元的支付方式，降低药企进入医保名单的准入门槛也是另一条道路。 3.第三季度——续约季 随着国家医保谈判进入第六年，谈判规则趋于稳定。 2024年7月，国家医保药品目录调整工作启动。在评审环节，医保谈判提出要坚持支持创新药优先纳入目录，对处于续约降价机制的创新药，允许企业申请重新谈判，重新谈判确定的降幅可小于简易续约的降幅，使创新药能够以相对较小的价格降幅继续与医保续约，这次26个药品实现了“以更小价格降幅成功续约”。 这一举措，让创新药纳入医保目录后有望迎来加速放量。以艾力斯的伏美替尼为例，在2021年医保谈判降价79.4%后实现以价换量，2021-2023年产品销售收入分别为2.36亿元、7.90亿元、19.78亿元，实现了销售收入的逐年增加。 紧接着，同样是7月，国务院常务会议审议通过《全链条支持创新药发展实施方案》。会议指出，本次政策最大的亮点是“全链条”，支持范围覆盖了研发、审评、应用、支付、融资等方面。 而在支付端，业界期待，《方案》促成商保与创新药融合加速。 多元支付机制的建立，对于解决先进医疗和创新药的“最后一公里”问题至关重要。这一机制不仅为创新药的商业化提供了有效途径，促进中国生物医药产业发展，也进一步赋能商业保险产品的创新，扩大其覆盖范围。 4.第四季度——丙类目录来信 针对医保目录的调整，也延续到了2024年年末。 11月，国家医保局公布2024年医保目录，创新药成为今年目录调整范围的绝对主角，新增的91种药品中有90个为5年内新上市品种，38个是“全球新”的创新药，无论是比例还是绝对数量都创历年新高。 在谈判阶段，创新药的谈判成功率超过了90%，较总体成功率高16个百分点。医保局对外发言人表示，目前，国家医保局以前所未有的态度支持创新药发展，丙类目录逐渐浮现冰山一角。 12月，全国医疗保障工作会议上明确，丙类药品目录将在“探索创新药的多元支付机制”背景下形成，作用是“引导商业保险公司将健康险资金的一部分通过规范途径，加大对创新药械研发生产的投入。” 丙类目录的最重要的定位，是弥补基本医保的空白并提升其水平。风声在业内盛传已久，而参与商保的保司、药企双方心情迥异。 负责“出钱”的保司心情复杂，更多持一种观望态度。站在保司的立场上，丙类目录由谁制定、如何制定？目录实施后，未来保司制定惠民保特药目录的自主权几何？都是与真金白银利益相关的尖锐问题。 多了一个确定的支付方，药企最为兴奋，四方奔走打听将有哪些药物被纳入丙类目录，盘算着自家的自费药能否分一杯羹。 有卫生政策专家认为，在基本医保支付的框架下，无论是国谈降价、集采还是DRG/DIP医保支付方式改革，对一些创新性强但价格高昂的药物并不友好，而医保局有意推行的丙类药品目录，或能在“50万不谈，30万不进”的国谈之外，为创新药提供一条“生路”。 2 从省市，万箭奇发 除了国家层面颁布一系列政策外，各省市同样传出举措，指导创新药的发展。相比于前者的宏观性，地方的政策更聚焦，更突破。 1.第一季度——定价补贴两不误 1月，《浦东新区综合改革试点实施方案（2023—2027年）》印发，其中一条政策，指向上海浦东新区创新药——依照有关规定，允许生物医药新产品参照国际同类药品定价。 国际定价始终是药企的“乌托邦”。国产创新药出海定价也屡创新高，以君实生物特瑞普利单抗为例，其在中美市场的价差高达33倍。 另一个案例是百济神州旗下泽布替尼，该药在美国开售后定价为30天疗程花费为12935美元（120粒/瓶），而在国内，泽布替尼医保谈判后定价为5440元每盒（80mg，64粒），仅约为美国定价的1/16。 由此可见，该政策的落地实施有望从创新回报上，刺激本土药企的快速发展。 除了定价，资金补贴也是各省支持创新药企的重点发力对象。 3月，江苏省发布《关于推动经济运行率先整体好转的若干政策措施》，明确指出对已完成I、II、III期临床试验的，以及由该省注册申请人获得许可并在我省生产的创新药（药品注册分类为中药1类、化学药1类、生物制品1类），按照不同研发阶段，择优给予最高3000万元资金支持。 不只江苏，同月，河北省上演“梅开二度”，连发两张文件，分别在资金支持端对创新药器予以补贴，金额从1000万元-5000万元不等。 2.第二季度——三市同日征求意见 4月，北京、广州和珠海三地在同内一天，发布支持创新药产业发展的征求意见稿，在研发端、注册端、支付端等方面对创新药行业予以支持。 广州意见稿指出在支付端允许创新药首发价格参照国际同类药品定价；并支持商业保险公司开发覆盖创新药的商保产品等，其中，资金支持从未停歇，各地均对创新药研发成果予以资金补贴，广州尤为突出，最高补贴高达1亿元。 对首次取得FDA新药临床试验许可并在本区进行转化的新药，给予30万元资助，单个企业每年最高资助200万元。 此外，广州文件一大亮点在于，强调将着重加快技术平台建设、推动CRO集聚发展。 例如，将对该区域CRO按收入梯度进行租金补贴。对当年营业收入1亿元以上且同比实现正增长的CRO，按照实际租金的80%给予补贴。单个企业每年最高补贴100万元，最多补贴3年。对年度营业收入1亿元以上、2亿元以上、3亿元以上、5亿元以上、10亿元以上，且同比实现正增长的CRO，分别给予100万元、200万元、300万元、500万元、1000万元资助。 北京则更佳聚焦在审批和病种端，明确指出推动实施“药品补充申请审评时限从200日压缩至60日、药品临床试验审批时限从60日压缩至30日”的国家创新试点。 值得注意的是，针对罕见病及相关药企，北京加大了扶持力度。 北京地区在文件中明确指出，为将罕见病药物尽快推上临床普及患者，将在北京天竺综合保税区建立罕见病药品保障先行区，实施罕见病药品“白名单”制度（罕见病药品、试点医疗机构、进口药品经营企业三个“白名单”），计划在2024年力争推动10个品种全环节打落地。 珠海地区则强调了仿制药的重要性，在文件中提出仿制药有一次性奖补措施。 3.第四季度——细胞疗法傲视江湖 第四季度，海南成了政策布局的主力军。 12月5日，《海南自由贸易港博鳌乐城国际医疗旅游先行区生物医学新技术促进规定》（以下简称《规定》）正式发布，这是目前国内关于细胞治疗最为实质性的政府法规，不仅以立法的形式为细胞治疗等生物医学新技术的发展提供了强有力的政策支持，规定将在2025年2月1日起正式实施。 长期以来，细胞治疗在身份界定上存在着模糊地带。 一方面，细胞治疗利用患者自身的细胞或外源细胞，通过体外培养、诱导、扩增等手段，在特定条件下发挥治疗作用，这与传统的药物治疗有着本质的区别。另一方面，细胞治疗又涉及复杂的生产工艺和质量控制，其安全性和有效性需要经过严格的评估和监管，这与药品的研发和审批流程相似‌。‌ 细胞治疗身份的不确定性，给制定医疗政策带来诸多挑战。由于缺乏明确的监管框架和审评标准，细胞治疗企业无形中增加了研发风险和投资成本，在临床应用和推广过程中也面临难题，难以充分发挥其治疗潜力和市场价值‌。 《规定》发布的意义，在于以立法形式确立细胞治疗的江湖地位，细胞治疗不再是补充、而是主力军。 《规定》中，海南省强调了“先行先试”的原则，明确了三级甲等医院取得相关资质后，可以申请开展细胞治疗或开设细胞治疗科室。 其中，最大亮点是回答了患者对于细胞治疗价格的担忧。《规定》明确指出，要求取得突破性进展的先行区医疗机构在获批新技术临床应用后，向省级部门提交价格备案申请，完成后信息公开，保障医疗服务的透明度与规范性。 常年处于法规晦暗区细胞疗法，或将在海南找到自己的曙光。 通过以上几个关键趋势的详细分析，我们可以清晰地看到，2024年中国医疗行业正在面临一场深刻的转型。这不仅关乎医疗服务的供给与需求，更是涉及到其背后的商业逻辑和社会发展。 在不断变化的医疗市场上，2024年正在成为中国医疗行业的一场大洗牌的开端，可预见的是，2025年，更多政策的落地有望进一步指导中国医药行业，走入崭新的另一片天地。 友情推荐：医药行业深度技术内容，点击“博药”查看详情~ 来源 | 同写意（药智网获取授权转载） 撰稿 | 写意君 责任编辑 | 八角 声明：本文系药智网转载内容，图片、文字版权归原作者所有，转载目的在于传递更多信息，并不代表本平台观点。如涉及作品内容、版权和其它问题，请在本平台留言，我们将在第一时间删除。 合作、投稿 | 马老师 18323856316（同微信）  阅读原文，是受欢迎的文章哦