八月，近40款1类新药在中国获批临床（附PDF下载）

2023-09-06

抗体药物偶联物申请上市基因疗法临床申请细胞疗法

▎药明康德内容团队报道根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网，在刚刚结束的8月，有近40款1类新药首次在中国获得临床试验默示许可。按照新注册分类，“1类新药”是指尚未在全球任何国家和地区获批上市的药物。这类新药往往代表了药物研发领域的前沿方向。本文中就让我们看看这些在研的1类新药都有哪些？又有望惠及哪些患者？（向《医药观澜》微信号回复“8月”即可下载2023年8月首次在中国获得临床试验默示许可的1类新药PDF文件）图片来源：123RF从治疗领域来看，这些1类新药拟开发的适应症涵盖了肿瘤、自身免疫性疾病、炎症性疾病、眼科疾病、神经系统疾病、抗感染、抗病毒、罕见病等多种疾病。其中，抗肿瘤新药数量占比最多，超过55%，它们拟开发的适应症包括前列腺癌、泛KRAS突变的实体瘤 KRAS突变的实体瘤、HER2表达或突变的晚期实体瘤 HER2表达或突变的晚期实体瘤等多种实体瘤类型，以及多发性骨髓瘤、急性白血病等恶性血液肿瘤。从药物类型看，这些1类新药涵盖了新药开发的多种形式，包括小分子靶向疗法、单抗、双抗、多抗、抗体偶联药物（ADC）、细胞和基因疗法等等。在小分子靶向疗法领域，有多款新型药物获批临床。从作用机理来看，它们中大部分为抑制剂，例如烨辉医药的Menin抑制剂、信诺维医药HPK1激酶抑制剂、首药控股/正大天晴 MEK1/2抑制剂、恒瑞医药的CDK4抑制剂、璧辰医药的MEK1/2抑制剂等等，它们针对的适应症主要为肿瘤，包括复发/难治性急性白血病、I型神经纤维瘤（NF1）、晚期实体瘤。此外，武田（Takeda）的STING激动剂 STING激动剂、布瑞迅药业的选择性食欲素受体（OX2R）拮抗剂、齐鲁制药的蛋白降解靶向嵌合体等创新小分子药物也获批临床，用于治疗实体瘤、失眠症等适应症。图片来源：123RF在抗体药领域，有多款针对新靶点的单抗药物获批临床。与前述大部分小分子靶向药主要针对肿瘤适应症不同，这些单抗的拟开发适应症涵盖了多个疾病领域。例如：信达生物的抗CD40L单抗IBI355，拟用于治疗系统性红斑狼疮成年患者；腾盛博药的HBV中和单克隆抗体注射用BRII-877（VIR-3434），拟用于治疗慢性HBV感染；罗氏（Roche）的抗IL-33受体（即ST2）单抗，拟开发治疗慢性阻塞性肺疾病；东方百泰的抗LAG-3单抗JY03注射液，拟开发治疗晚期实体瘤；而杏联药业的抗IL-17RB单抗针对的适应症为哮喘。值得一提的是，还有多款新型的抗体类药物获批临床，包括双/多特异性抗体、抗体偶联药物（ADC）、多肽、融合蛋白。例如：君实生物抗PD-1和VEGF双抗注射用JS207，拟用于治疗晚期恶性肿瘤；泽纳仕生物 CD19 x FcƳRIIB双特异性抗体obexelimab注射液，拟用于治疗成人IgG4相关疾病；拓创生物靶向EGFR、cMET和VEGF的多特异性抗体TAVO412注射液，拟用于治疗实体瘤等等。此外，还有多款ADC获批临床，包括天士力生物引进的FRα靶向ADC产品、应世生物开发的靶向成纤维细胞活化蛋白（FAP）的ADC、科岭源医药靶向HER2的ADC、映恩生物基于拓扑异构酶-1抑制剂的ADC等，均用于治疗不同类型的肿瘤。图片来源：123RF在细胞和基因疗法领域，也有多款不同类型的产品于8月获批临床。例如：强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）申报的基因疗法JNJ-81201887（AAVCAGsCD59）、科弈药业全资子公司科棋药业申报的BCMA/CD19双靶点CAR-T产品、原启生物靶向GPRC5D的CAR-T产品、睿健医药基于化学诱导的通用型细胞治疗产品NouvNeu001、乾晖生物血液净化用间充质干细胞等获批临床，它们拟开发适应症包括地图样萎缩成人患者、复发/难治性多发性骨髓瘤、帕金森病、慢加急性肝衰竭等。除了上述提到的产品类型，还有许多其他1类新药也于8月获批进入临床，或获批开展针对新适应症的临床试验，限于篇幅，本文不再一一介绍。希望这些新药后续临床研究顺利进行，早日造福患者！向《医药观澜》微信号回复“8月”，即可下载2023年8月首次在中国获得临床试验默示许可的1类新药PDF文件。相关阅读：7月盘点| 超70款1类新药在中国获批临床！（附PDF下载）参考资料：[1]中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网.Retrieved Aug 31，2023, From https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/4b5255eb0a84820cef4ca3e8b6bbe20c[2]各公司官网及新闻稿本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。