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近日，帕金森细胞药物治疗领域传来新消息。由睿健医药科技有限公司（简称：睿健医药）完全自主开发、用于治疗中晚期帕金森病的NouvNeu001注射液，已在北京医院完成高剂量组I期临床研究最后一例受试者给药。 据了解，NouvNeu001由睿健医药完全自主开发，为一种化学诱导的功能型人源多巴胺能神经元前体细胞，也是全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品，在当前的I期临床研究中已初步展示出治疗中晚期帕金森病的潜力。 “目前，低剂量组与高剂量组受试者整体安全性良好，均展示出运动功能随移植时间增加的改善趋势”，睿健医药创始人、CEO魏君博士在接受佰傲谷专访时表示，而这也初步证实了化学诱导的功能型人源多巴胺前体细胞产品对中晚期帕金森病的治疗效果。 公开信息显示，睿健医药成立于2017年，是一家专注于再生医学领域的国际化创新生物医药公司。该公司通过独特的技术平台，聚焦小分子化学转录调控iPSC，已建立全球首个基于“人工智能（AI）+化学诱导”的一站式细胞药物研发平台，拥有覆盖神经退行性疾病、眼科领域的多款FIC管线产品。今年10月，公司刚刚完成超亿元B轮融资。 帕金森领域FIC细胞新药 完成I期入组 2023年8月2日，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了睿健医药帕金森新药NouvNeu001的I-II期IND申请，成为帕金森治疗领域中，全球首个进入临床阶段的基于化学诱导的通用型细胞治疗产品。 “目前临床上无论是以左旋多巴为代表的化药治疗方案还是以DBS为代表的物理治疗方案，均为代偿性疗法，无法解决患者脑部功能神经元的缺失问题，且存在剂末效应等明显副作用。”魏君博士在专访中表示，对此，睿健医药在创立之初便积极探索细胞药物疗法治疗帕金森的可能性。 据魏君博士介绍，不同于一般的药物或手术治疗，NouvNeu001聚焦临床需求，利用化合物实现精细细胞功能改造、实现高纯度神经元亚型分化，使其与体内原有神经元形成连接，以增强细胞分泌功能，通过加强移植细胞对原有病灶的改善，以达到综合性的治疗效果。“可以说，NouvNeu001是一款在立项时就瞄准临床需求， 按照“以终为始”这一逻辑开发的创新通用型细胞治疗产品。” 而此次I期临床研究的阶段性成果也初步证实了该产品对中晚期帕金森病的治疗效果。 魏君博士介绍称，NouvNeu001低剂量组受试者整体安全性良好，无细胞药物相关不良反应，且受试者在接受移植六个月后部分运动功能表现出稳定改善、异动减少、开期时间延长等积极效果，移植区域多巴胺转运活性显著增强，证实了NouvNeu001这一通用型细胞治疗产品移植后在患者体内的健康存续。同时，睡眠与生活质量数据也显示出受试者非运动症状的改善趋势。 除此以外，在完成低剂量组给药后，经专家组详细评估安全性后，NouvNeu001 I期临床还启动高剂量组受试者入组，同样展示出运动功能随移植时间增加的改善趋势，且受试者整体安全性良好。 在国内取得阶段性进展的同时，今年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）也正式批准了NouvNeu001的IND申请，正式实现中美两地IND“双报双批”。 另据睿健医药官方信息，NouvNeu001在国内的II期临床试验，预计也将在2025年一季度启动入组。 新药融资寒冬再获超亿元资金加持 除NouvNeu001以外，睿健医药其他细胞药物FIC管线也在持续推进。 去年12月，国家药品监督管理局（NMPA）正式批准了睿健医药以早发型帕金森病为适应症的在研管线NouvNeu003的IND申请，成为当年睿健医药获批的第二起IND。 该管线面向发病年龄不足50岁的帕金森患者，与NouvNeu001共同搭建起分别针对帕金森“一早一老”两大患者人群、同时囊括遗传型与非遗传型的全生命周期、全治疗周期完全覆盖的战略布局。 在魏君博士看来，NouvNeu003与NouvNeu001两条管线间存在极强的协同性，且由于早期帕金森更为罕见，NouvNeu003有望成为一款“孤儿药”。 另外，睿健医药面向“视网膜色素变性系列适应症”的眼科产品NouvSight001已被美国FDA授予孤儿药认定；面向“视神经脊髓炎谱系障碍”的全球首例化学诱导细胞来源外囊泡产品NouvSoma001，也于今年9月开启了临床试验启动会。 今年3月，睿健医药更是获得了FDA授予的特别豁免权（Exemption）。对此，魏君博士介绍称，睿健医药已成为全球唯一获得FDA特殊豁免资格的细胞治疗企业。“这不仅代表了FDA对公司开创性平台及在此平台上建立的创新生产及质量体系的认可，更标志着公司成为全球帕金森病细胞治疗领域的国际领先团队，无论是在全球监管机构的认可程度，临床试验数量，质量和进度都位于全球首位。” 也正是凭借上述FIC自研管线最新进展，在医药领域融资整体遇冷的2024年，睿健医药再次获得了过亿元的大额融资。 公开信息显示，今年10月睿健医药正式完成超亿元B轮融资，该轮融资由策源资本和国生资本联合领投，泰格医药与武汉光谷产业投资跟投，将用于加速NouvNeu001、NouvNeu003以及已获美国FDA“孤儿药”认定的眼科治疗产品NouvSight001的中美临床推进。 在睿健医药B轮融资中担任财务顾问的易凯资本执行董事方洋博士就指出，“睿健医药扎实的研发及临床推进决定了其在产品研发、产业落地等各方面均处于翘楚地位。” 更早参与睿健医药融资的华方资本合伙人罗王倩博士也曾表示，睿健医药的风格是“稳健中又带着锐气”。 “时常带给我们投资人惊喜，他们不会说目前还没有把握的事，说出来的就一定能如期做到。”罗王倩称。 值得一提的是，最新消息显示，睿健医药B+轮融资也即将进入收尾阶段，将于近期交割。 “睿健医药一直秉承着从患者的需求出发，解决真正的临床需求的宗旨，以源头创新来为患者打造能够真正逆转病程的全新疗法。”魏君博士表示，未来公司也将全力推进后续临床管线以及全球实验，以期尽早惠及全球更多病患。 · · · · · · · ·

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 细胞与基因治疗（CGT）已成为全球各主要发达国家和主要经济体竞相布局的“新赛道”，行业内投融资依旧火热。10月份，国内多家聚焦CGT领域的公司宣布迎来融资进展，小编总结如下： 部分公司融资事件介绍如下： Be Biopharma：8200万美元融资 10月22日，Be Biopharma宣布已完成8200万美元的融资，此轮融资得到了多家风险投资公司和医药公司的支持，包括ARCH Venture Partners、Atlas Venture、RA Capital Management、Alta Partners、Longwood Fund、百时美施贵宝和武田创投。获得资金将用于实现该公司主打项目BE-101的临床概念验证，并推进BE-102的开发。 Be Biopharma是一家致力于发现和开发工程B细胞药物（BCMs）的公司，拥有一个强大且高效的B细胞药物平台，该平台利用基因编辑技术改造B细胞，使其能够持续产生治疗性蛋白质，最终开发出具有持久性、可滴定且可重复给药的候选药物，无需预处理，具有成为潜在“best-in-class”基因疗法的潜力。该公司管线中包含两个主要项目：用于治疗血友病B的BE-101，以及用于治疗低磷酸酶症（HPP）的BE-102。目前，BE-101已进入临床试验阶段。 士泽生物：逾亿元B1轮融资 2024年10月，士泽生物正式宣布完成逾亿元B1轮市场化融资。本轮融资由泰珑/泰鲲资本领投，七晟资本及天汇资本共同投资，峰瑞资本、启明创投、礼来亚洲基金、红杉中国等老股东追加投资。本轮融资将用于士泽生物临床级iPS衍生细胞药治疗神经系统疾病管线的完善、进一步开展临床研究以及推进多项注册临床试验。 士泽生物长期专注于iPS衍生细胞药治疗神经系统疾病的应用性自主研发及产业化，士泽生物自研设计并建立了底层技术平台，覆盖了iPSC重编程与建库、基因编辑iPSC、iPSC分化为亚型特化的神经细胞及临床前疾病动物模型的构建及评价等关键技术平台，与多家知名研究机构及头部医院开展技术研究及临床开发合作，并承担国家生物药技术创新中心细胞疗法重点攻关项目等。 士泽生物建立了一批具有自主知识产权、国际领先的新技术、新平台，围绕核心主营业务，可持续自研创新：2023年，士泽生物自研的全球首发研发管线临床级iPS衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症，获得美国FDA认证授予孤儿药资格、并享有获批上市后7年市场独占权等，为中国首个自主iPS衍生细胞药获得FDA认证并授予全球孤儿药资格。 赛蕴生物：数千万元天使轮融资 10月28日，赛蕴生物宣布该公司成功完成数千万元天使轮融资，本轮融资由生命园创投基金与知名基金联合领投，英诺天使基金等多家主体跟投。 此次融资的成功，将为赛蕴生物的发展提供强有力的支持。同时通过与国内先进科研机构、大型三甲医院的友好沟通和合作，公司有望在新型递送载体开发、管线推进等重要方面取得更大突破，为后续的研究者发起临床试验及IND申报奠定良好基础。 目前，赛蕴生物研发实验室已经在北京中关村生命科学园落地，拥有十余人的研究和工艺开发团队，核心技术人员拥有海内外博士学历和丰富的产业界与学术界经验。依托园区平台完备产业链配套服务，赛蕴生物已经在肿瘤靶向及细胞基因治疗等领域开发多条管线，相关递送药物的有效性、安全性测试及生产工艺优化正在进行中。 March Bio：2840万美元的A轮超额认购融资 2024年10月23日，March Biosciences（March Bio）完成了2840万美元的A轮超额认购融资，总筹资超过5100万美元。本轮融资由Mission BioCapital和4BIO Capital领投，资金将支持其CD5 CAR-T疗法MB-105在治疗T细胞淋巴瘤方面的二期临床开发。 MB-105是一种创新的自体CAR-T细胞疗法，专门设计以克服T细胞靶向的主要挑战，并在一期试验中显示出良好的安全性和持久的疗效。March Bio还宣布与Volnay Therapeutics合作，旨在推进MB-105的制造流程，支持其临床和未来商业化。新融资将用于MB-105的临床试验和管线产品的进一步开发，助力公司向未满足需求的癌症患者提供潜在的变革性疗法。 AvenCell：1.12亿美元B轮融资 10月22日，专注于推进可控的自体和异体CAR-T细胞疗法的公司AvenCell Therapeutics宣布完成1.12亿美元的B轮融资。本轮融资由生命科学投资机构Novo Holdings领投，新投资者F-Prime Capital、Eight Roads Ventures Japan、Piper Heartland Healthcare Capital和NYBC Ventures参与了此次融资，创始投资者Blackstone Life Sciences也参与该轮融资。 此次融资所获得的资金将用于继续验证AvenCell的专有可控通用CAR-T细胞疗法平台，该平台产生的CAR-T细胞即使在患者接受治疗后也可以快速“关闭”和“打开”。与传统细胞疗法相比，该通用平台旨在更安全、更有效地治疗多种血液系统恶性肿瘤。 目前，AvenCell的临床管线包括一种高度差异化的自体CAR-T细胞疗法AVC-101，和一种通过CRISPR改造的异体CAR-T细胞疗法AVC-201，这两种管线均靶向急性髓系白血病（AML）细胞上常见的CD123抗原。AVC-101和AVC-201已在早期临床试验中显示出令人鼓舞的安全性和疗效。此外，AvenCell有多个管线候选药物将在未来两年进入临床阶段。 赛尔欣生物：数千万元Pre-A轮融资 2024年10月18日，赛尔欣生物宣布完成数千万元人民币的Pre-A轮融资，此轮融资由泽羽资本和森马创投共同完成。融资所得资金主要用于NP001项目临床试验推进及在研其它产品的研发工作，旨在加速Treg疗法的临床转化和商业化进程。 赛尔欣生物一直专注于Treg细胞治疗药物开发，凭借完全自主创新的Treg管线布局、经验丰富的管理（或合作）团队以及正快速推进的多个重点研发项目，已成为Treg药物研发领域的重要力量。与传统的Treg研究思路相比，赛尔欣生物的发展战略更具亮点与优势，为神经退行性疾病和自身免疫性疾病的患者带来更多的治疗选择。 目前，赛尔欣生物共有四款Treg细胞治疗药物在研。NP001项目研究进展最快，已获得郑州大学第一附属医院的由研究者发起的(IIT)临床的伦理批件；同时，符合IND申报要求的CMC开发、非临床研究皆近尾声，预计今年年底将进行美国（FDA）及中国药监局（NMPA）的IND申报。靶向Treg产品NC001预计今年年底完成候选分子确认，明年初进入正式CMC开发阶段，同种异体NP005项目也在同步开发中。 泓宸生物：数千万元天使轮融资 近日，武汉泓宸创新生物科技有限公司宣布完成数千万元人民币的天使轮融资。本轮融资由嘉道资本、瑞江投资领投，多位知名投资人跟投。 武汉泓宸创新生物科技有限公司成立于2023年，是一家专注于创新型干细胞药物研发的高新技术企业，以诱导多能干细胞（iPSC）为起点，为以脊髓损伤为代表的尚无实质临床解决方案的重大疾病提供规模化、低成本的干细胞治疗方案。 2024年9月，泓宸生物干细胞研发中心产业化项目日前在武汉光谷生物创新园2期开工。项目投产后，能够同时开展至少4种干细胞创新药的研发，预计年产超过40000份细胞制剂，总产值可达2亿元。据悉，泓宸生物干细胞研发中心产业化项目建筑面积1726.27平方米，包含研发、检测、存储等多个功能区。预计2025年H2申报公司一款治疗脊髓损伤的脊髓GABA能干细胞 I 类新药IND；2026年H1开展一期临床试验；准备公司第二款脊髓谷氨酸能神经前体细胞药物申报材料。 睿健医药：超亿元B轮融资 10月14日，武汉睿健医药科技有限公司（简称“睿健医药”）宣布完成超亿元B轮融资。本轮融资由策源资本和国生资本联合领投，知名产业投资机构与武汉光谷产业投资跟投。同时，睿健医药的B+轮融资也即将进入收尾阶段，将于近期交割。 睿健医药专注于通用型化学诱导细胞治疗药物研发。本轮融资资金将用于加速推进该公司帕金森病治疗产品NouvNeu001/ NouvNeu003，以及眼科治疗产品NouvSight001的中美临床推进，加强多款创新管线的研发推进和临床能力的搭建。 睿健医药成立于2017年，是一家专注于再生医学领域的国际化创新生物医药公司，该公司通过独特的技术平台，聚焦小分子化学转录调控诱导多能干细胞（iPSC），拥有覆盖神经退行性疾病，眼科等多款潜在”first-in-class“管线产品。 City Therapeutics：1.35亿美元A轮融资 10月8日，City Therapeutics宣布成立，由创始Alnylam首席执行官兼RNAi治疗先驱 John Maraganore 博士担任公司执行主席，由RNAi领域的关键科学家和商业领袖共同创立，其愿景是引领基于RNA干扰（RNAi）新药的未来。 在John Maraganore博士的领导下，该公司完成了由ARCH Venture Partners领投的1.35亿美元的A轮融资，其他领先的生命科学投资者也参与了融资，包括Fidelity、Invus、Slate Path Capital、Rock Springs Capital、Regeneron Ventures、AN Ventures和其他未披露的投资者。 City Therapeutics正在构建一个siRNA工程平台，旨在设计、改进和优化基于RNAi的药物。City Therapeutics正在建立一个创新的RNAi疗法管线，其主要项目预计将在2025年底或前后进入临床开发阶段。此后，该公司的产品引擎旨在提供可持续的高影响力RNAi药物，从2026年开始，每年有1~2个新的IND申请。 参考资料：各公司公告、官微 -END- 2025CMC-CHINA药博会 • 展位火热预定中！