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点击蓝字关注我们本周最大的热点之一就是5个1类新药获批上市。详细来说，首先是审评审批方面，多个药获批，其中5个1类新药国内获批上市，分别是先声药业的注射用苏维西塔、金赛药业的注射用伏欣奇拜单抗、贝达药业的酒石酸泰瑞西利胶囊、必贝特医药的注射用盐酸伊吡诺司他以及恒瑞医药的全氟己基辛烷滴眼液。此外，迪哲医药的舒沃替尼片也获FDA加速批准上市；其次是研发方面，多个药取得重要进展，其中，第一三共/默沙东启动B7-H3 ADC第3项Ⅲ期临床；再次是交易及投融资方面，值得关注的是，艾伯维21亿美元收购一家体内CAR-T公司；再次是上市方面，拨康视云正式登陆港交所；最后是政策方面，医保局发布征求意见稿，针对医保和商保目录调整。本周盘点包括审评审批、研发、交易及投融资、上市以及政策五大板块，统计时间为2025.6.30-7.4，包含36条信息。 审评审批NMPA上市批准1、6月30日，NMPA官网显示，科笛集团申报的非那雄胺喷雾剂获批上市，用于治疗雄激素性脱发。这是科笛集团授权引进的一款外用非那雄胺产品（CU-40102），2020年11月获Almirall的附属公司Polichem授予独家许可，以在大中华区开发、使用、分销等方式将CU-40102商业化用于治疗雄激素性脱发。2、6月30日，NMPA官网显示，和黄医药申报的赛沃替尼（沃瑞沙）和奥希替尼（泰瑞沙）的联合疗法获批上市，用于治疗表皮生长因子受体（EGFR）基因突变阳性经EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗后进展的伴MET扩增的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌患者。赛沃替尼是一种强效、高选择性的口服METTKI。奥希替尼是一种不可逆的第三代EGFRTKI。3、6月30日，NMPA官网显示，恒瑞医药申报的1类新药JAK1抑制剂艾玛昔替尼获批新适应症，适用于成人重度斑秃患者。此次新适应症的获批是基于一项艾玛昔替尼治疗斑秃的Ⅲ期试验的积极结果。这是一项在成人重度斑秃患者中评价艾玛昔替尼的有效性和安全性的随机、双盲和安慰剂对照Ⅲ期研究。4、6月30日，NMPA官网显示，鞍石生物旗下浦润奥生物的MET抑制剂伯瑞替尼肠溶胶囊获批新适应症，用于治疗具有MET扩增的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者。此前该适应症曾被纳入优先审评。5、6月30日，NMPA官网显示，正大天晴申报的1类新药安罗替尼获批新适应症，联合化疗用于晚期不可切除或转移性软组织肉瘤一线治疗。目前国内尚无联合化疗的组合方案获批用于一线治疗晚期软组织肉瘤。安罗替尼作为一种抗血管生成的小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），其联合化疗，将改写一线软组织肉瘤的治疗格局。6、7月2日，NMPA官网显示，先声药业申报的1类新药注射用苏维西塔单抗获批上市，适应症为：苏维西塔单抗联合紫杉醇、多柔比星脂质体或拓扑替康用于铂耐药后接受过不超过1种系统治疗的成人复发性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌的治疗。这是一款新一代重组人源化抗血管内皮生长因子（VEGF）抗体。7、7月2日，NMPA官网显示，金赛药业申报的1类新药注射用伏欣奇拜单抗（曾用名：金纳单抗）获批上市，适用于对非甾体类抗炎药和/或秋水仙碱禁忌、不耐受或缺乏疗效的，以及不适合反复使用类固醇激素的成人痛风性关节炎急性发作。伏欣奇拜单抗是一种抗白介素1-β（IL-1β）全人源单克隆抗体。8、7月2日，NMPA官网显示，贝达药业申报的1类新药酒石酸泰瑞西利胶囊获批上市，该药品联合氟维司群，适用于既往接受内分泌治疗后进展的激素受体（HR）阳性、人表皮生长因子受体2（HER2）阴性的局部晚期或转移性成年乳腺癌患者。泰瑞西利是贝达药业自主研发的具有全新结构的细胞周期蛋白依赖性激酶CDK4/6抑制剂。9、7月2日，NMPA官网显示，必贝特医药申报的1类新药注射用盐酸伊吡诺司他附条件批准上市，单药适用于既往接受过至少两线系统性治疗的复发或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤（r/rDLBCL）成人患者。伊吡诺司他（曾用名：双利司他、BEBT-908）是一款具有全新化学结构的PI3K/HDAC小分子双靶点抑制剂。10、7月3日，NMPA官网显示，礼来的替尔泊肽注射液（穆峰达）获批新适应症，用于治疗成人肥胖患者的中度至重度阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）。该适应症的使用需在控制饮食和增加运动基础上进行。替尔泊肽是一款GIP（葡萄糖依赖性促胰岛素多肽）和GLP-1（胰高糖素样肽-1）双受体激动剂药物。11、7月3日，NMPA官网显示，恒瑞医药申报的1类新药全氟己基辛烷滴眼液获批上市，用于治疗睑板腺功能障碍（MGD）相关干眼。2019年，恒瑞医药从Novaliq公司引进全氟己基辛烷滴眼液，并拥有该产品在中国的独家权利。全氟己基辛烷滴眼液是基于无水药物递送技术平台EyeSol研发的药物，由单一组分全氟己基辛烷（F6H8）组成，无水，不含油脂、表面活性剂和防腐剂等赋形剂。12、7月3日，NMPA官网显示，艾伯维的维奈克拉片（唯可来）获批新适应症，用于治疗既往至少接受过一种治疗的伴17p缺失的成人慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤患者（CLL/SLL）。2020年，已在中国获批用于与阿扎胞苷联合用于治疗因合并症不适合接受强诱导化疗，或者年龄75岁及以上的新诊断的成人急性髓系白血病（AML）患者。维奈克拉是全球首个获批用于CLL患者靶向治疗的BCL-2抑制剂。临床批准13、7月1日，CDE官网显示，先为达申报的1类新药XW003注射液获批临床，用于12~17岁青少年肥胖患者体重管理。XW003是由先为达自主研发的全球首创的具有cAMP偏向性的GLP-1受体激动剂。目前，XW003已成功完成三项Ⅲ期临床试验，用于成人2型糖尿病患者血糖控制及成人超重/肥胖患者长期体重管理的两项适应症已在中国提交上市申请并获受理。14、7月1日，CDE官网显示，海思科申报的1类新药HSK45030分散片获批临床，用于肌营养不良症的临床研究。HSK45030分散片是海思科自主研发的一种口服、选择性靶向小分子抑制剂，拟用于肌营养不良症。15、7月1日，CDE官网显示，舶望制药自主研发的1类新药BW-20507与聚乙二醇干扰素α（PEG-IFNα）联合疗法获批Ⅱ期临床，用于治疗慢性乙型肝炎（CHB）。BW-20507是一款精准靶向HBVS区mRNA的siRNA药物。16、7月2日，CDE官网显示，齐鲁制药申报的1类新药注射用QLS5133获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。QLS5133基于齐鲁制药自主研发的新型拓扑异构酶1（TOPO1）抑制剂平台构建，本次是该产品首次在中国获批临床。17、7月3日，CDE官网显示，核欣医药申报的1类新药177Lu-HX02注射液获批临床，用于治疗整合素αvβ3和/或CD13受体阳性的肿瘤。这是该药首次获批临床。首个产品68Ga-HX01项目已于2022年6月获批临床，全球首创的以68Ga标记的双靶点诊断分子。18、7月3日，CDE官网显示，康缘药业申报的1类新药KYS2301凝胶（三种规格：1%、3%、5%）获批临床，适应症为特应性皮炎。KYS2301是康缘药业自主研发的一种新型的趋化因子受体8（CCR8）特异性抑制剂，是具有全新氨基酸序列的多肽分子，截至目前，全球范围内尚无针对CCR8靶点的多肽药物上市。申请19、7月3日，CDE官网显示，先声药业的注射用SIM0609（SCR-A008）申报临床。SIM0609是一种新型靶向钙粘蛋白-17（CDH17）的ADC候选药物，目前全球已有6款CDH17ADC进入临床阶段，其中5款均来自中国药企。优先审评20、7月4日，CDE官网显示，葛兰素史克（GSK）申报的利奈昔巴特片拟纳入优先审评，适用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者的胆汁淤积性瘙痒。这是GSK在研的回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂linerixibat。该产品的新药申请（NDA）已经于2025年6月获美国FDA及欧洲药品管理局（EMA）受理，适应症为治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）成人患者的胆汁淤积性瘙痒。FDA上市批准      21、7月2日，FDA官网显示，再生元的双抗疗法Linvoseltamab重新提交的生物制品许可申请（BLA）获批，用于治疗复发或难治性（R/R）多发性骨髓瘤（MM）成年患者，这些患者既往接受过至少四种疗法，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体。该药是一种BCMAxCD3双特异性抗体。22、7月3日，FDA官网显示，迪哲医药的舒沃替尼片（舒沃哲）获加速批准上市，用于既往经含铂化疗治疗时或治疗后出现疾病进展，并且经FDA批准的试剂盒检测确认，存在表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变（exon20ins）的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成人患者。舒沃替尼片是一款口服、不可逆、针对多种EGFR突变亚型的高选择性EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。研发临床状态23、6月30日，圣因生物宣布，其自主研发SGB-3383注射液的中国国内Ⅰ期临床研究已在北京大学第三医院顺利完成首例受试者给药。SGB-3383是一款靶向补体B因子（CFB）的siRNA药物，拟开发用于治疗补体介导的肾脏相关疾病。24、6月30日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，信诺维医药登记了一项注射用XNW28012针对胰腺癌的Ⅲ期临床试验。这是该药启动的首个Ⅲ期。XNW28012是新一代ADC，靶点为组织因子（TF）。已有临床前试验证实该类药物在TF高表达实体瘤领域有良好的抗肿瘤疗效，可为TF高表达实体瘤患者提供一种新的治疗方式。25、7月1日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，恒瑞医药登记了一款评价HRS-1738用于前列腺癌患者PET/CT成像的安全性、药代动力学、辐射剂量学及初步诊断效能的Ⅰ/Ⅱ期临床研究（HRS-1738-101）。HRS-1738是一款靶向PSMA的诊断用放射性核素偶联药物（RDC）。26、7月1日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，第一三共和默沙东登记了一项国际多中心Ⅲ期研究IDeate-Prostate01（CTR20252497），以在前线转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）受试者中比较IfinatamabDeruxtecan与多西他赛的有效性和安全性。这是首个启动前列腺癌Ⅲ期临床的B7-H3ADC。27、7月2日，中国药物临床试验登记与信息公示平台显示，益方生物登记了一项国内Ⅲ期临床研究，以评估D-2570治疗中、重度斑块状银屑病患者的有效性和安全性。这是第3款进入Ⅲ期临床的国产TYK2抑制剂。28、7月4日，ClinicalTrials.gov官网显示，正大天晴登记了一项TQB2930用于HER2阳性乳腺癌的Ⅲ期临床试验（NCT07047365）。这是该药启动的首个Ⅲ期。TQB2930是正大天晴自主研发的一款靶向HER2的双特异性抗体。临床数据29、6月30日，再鼎医药宣布，贝玛妥珠单抗联合化疗一线治疗FGFR2b过表达且非HER2阳性的不可切除的局部晚期或转移性胃癌或胃食管结合部（G/GEJ）癌患者的Ⅲ期FORTITUDE-101临床在预设的中期分析中达到了其主要终点总生存期（OS）。贝玛妥珠单抗联合化疗对比与安慰剂联合化疗，在总生存期（OS）方面显示出具有显著统计学意义和临床意义的改善。贝玛妥珠单抗是一款FGFR2b抑制剂。30、7月3日，霍德生物宣布，其iPSC（诱导多能干细胞）衍生异体前脑神经前体细胞hNPC01注射液治疗缺血性脑卒中偏瘫的Ⅰ期临床研究达到12个月随访终点，临床改善显著。hNPC01注射液可在体外和动物体内分化为正确比例的各种大脑功能神经元细胞和胶质细胞等辅助细胞。31、7月3日，诺华公布了Ⅲ期GCAptAIN研究的结果，该研究旨在评估司库奇尤单抗（Cosentyx，可善挺）在新诊断或复发性巨细胞动脉炎(GCA)成人患者中的疗效。结果显示，与安慰剂相比，司库奇尤单抗在52周持续缓解方面未表现出统计学意义上的显著改善。司库奇尤单抗是全球首个获批的全人源白介素（IL）-17A抑制剂。交易及投融资32、6月30日，艾伯维宣布，与Capstan达成最终协议，艾伯维将收购Capstan，主要资产CPTX2309是一种利用靶向脂质纳米颗粒（tLNPs）进行RNA递送的体内抗CD19 CAR-T疗法候选药物，根据协议条款，艾伯维将在交易完成时支付最高达21亿美元的现金收购Capstan，具体金额需遵守某些惯常调整。33、7月1日，天演药业宣布，赛诺菲将对公司进行战略投资，并启动双方SAFEbody安全抗体合作框架下的第三个SAFEbody开发项目。根据协议，赛诺菲拟向天演进行总额最高可达2500万美元的战略投资，资金将主要用于推进产品研发，重点支持抗CTLA-4SAFEbody安全抗体Muzastotug（ADG126）在微卫星稳定型结直肠癌（MSSCRC）中的Ⅱ期临床试验。 34、7月4日，腾盛博药宣布，已与健康元签署协议。健康元将从腾盛博药获得在大中华区对BRII-693进行研究、开发和商业化的独家许可。根据协议，健康元集团将全面负责BRII-693在大中华区的开发、监管审批和商业化。BRII-693是一种在研新型合成脂肽，拟开发用于治疗多重耐药和广泛耐药（MDR/XDR）革兰氏阴性菌感染的重症患者。上市35、7月3日，拨康视云正式登陆港交所，建银国际和华泰国际担任联席保荐人，发行价为每股10.10港元，募资净额5.222亿港元。招股书显示，拨康视云计划将募资净额约62.4%用于核心产品CBT-001的持续临床研发活动以及注册备案及获批后研究，约27.6%用于持续临床研发活动，以及核心产品CBT-009的注册备案，约5.5%用于生产设施及商业化活动。政策36、7月1日，医保局发布了《2025年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录及商业健康保险创新药品目录调整工作方案（征求意见稿）》、《2025年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录及商业健康保险创新药品目录调整申报指南（征求意见稿）》、以及《谈判药品续约规则（征求意见稿）》。END智药研习社近期直播预告来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文，进入智药研习社~

截至2025年3月21日，正在进行中的EVER001的1b/2a期临床研究收集到了更多患者的更长期数据，其中低剂量组11位患者随访至52周，高剂量组分别有16位和12位患者完成了24周和36周治疗，并有7位患者随访至52周。当前数据显示，EVER001在原发性膜性肾病的患者中有效且耐受性良好。这些结果支持EVER001具有治疗以蛋白尿为特征的自身免疫性肾小球疾病的潜力。抗-PLA2R自身抗体最小二乘法（LS）几何平均值水平，在12周时低剂量组和高剂量组分别下降62.2%和87.3%，在24周时两组的降幅均增至93%以上。24小时蛋白尿LS几何平均值，在24周时低剂量组和高剂量组分别下降57.0%和67.6%，36周时降幅分别增至76.7% 和80.6%，并维持到第52周。EVER001安全性和耐受性良好，与此前观察结果一致。不良事件多数为轻到中度，且为短暂性，未观察到其他BTK抑制剂常见的一些有临床意义的不良事件。在问答环节中，斯坦福大学医学教授Richard Laffeyette对EVER001的1b/2a期临床数据的潜在临床价值、与现有临床超适应症使用的药物及全球在研药物的比较，以及后续临床开发规划进行了精彩点评与深入阐述。详见文末视频（附中文同声翻译及中文笔录供参考）。云顶新耀（HKEX 1952.HK）是一家专注于创新药研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，今日宣布新一代共价可逆布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂 EVER001（又名：XNW1011）在治疗原发性膜性肾病（primary membranous nephropathy，pMN）的1b/2a期临床试验最新阶段性数据取得积极结果，持续展现有效性与安全性。云顶新耀拥有这款产品用于肾病治疗的全球权益。EVER001治疗原发性膜性肾病的1b/2a期临床试验为一项正在中国进行中的开放标签研究，用于评价EVER001在以蛋白尿为特征的肾小球疾病的中国患者中的安全性、疗效、药代动力学和药效学。共有31名经肾脏活检证实的抗PLA2R自身抗体阳性的原发性膜性肾病患者分别入组低剂量组和高剂量组，接受EVER001共36周的治疗。截至2025年3月21日，收集到了更多患者的更长期数据（低剂量组11位患者随访至52周，高剂量组分别有16位和12位患者完成了24周和36周治疗，并有7位患者随访至52周）。总体而言，EVER001安全性和耐受性良好，与此前观察结果一致。绝大部分报告的不良事件均为1级或2级，未观察到在其他共价非可逆BTK抑制剂上常见的有临床意义的不良事件，如出血，心律失常，严重感染，严重肝功能损伤等。这些数据进一步显示，EVER001在原发性膜性肾病的患者中有效且耐受性良好，支持EVER001具有治疗以蛋白尿为特征的自身免疫性肾小球疾病的潜力。相对于基线，两个队列中抗-PLA2R自身抗体水平早期即出现明显下降。抗-PLA2R自身抗体几何平均值在12周时低剂量组和高剂量组分别下降62.1%和87.3%，在24周时两组降幅均增至93%以上。24周时，76.9%的低剂量组和88.2%的高剂量组患者已达到免疫学完全缓解。24小时蛋白尿LS几何平均值，在24周时低剂量组和高剂量组分别下降57.0%和67.6%，36周时降幅分别增至76.7% 和80.6%，并维持到第52周。24周时，38.5%的低剂量组患者和70.6%的高剂量组患者达到临床缓解，而在36周时这一比例进一步上升至69.2%和91.7%。两个剂量组的患者在治疗期间的平均血清白蛋白水平均达到了正常范围，同时保持了肾功能的稳定。罗永庆云顶新耀首席执行官非常高兴看到EVER001的1b/2a期研究最新数据结果依然展现出令人鼓舞的免疫学缓解和临床缓解，以及良好的安全性和耐受性。作为新一代BTK抑制剂，EVER001具有共价可逆的优势、较好的选择性、较强的靶点结合能力、以及较少的脱靶毒性等，对包括原发性膜性肾病在内的多种自身免疫性肾病治疗的巨大潜力。我国目前有约200万原发性膜性肾病患者，而在欧美和日本约有近22万患者。迄今为止，全球尚未有药物获得批准用于原发性膜性肾病的治疗。超过30%的患者对目前的治疗药物无应答，有些药物停药后易复发，且伴随不良反应。作为潜在同类最佳产品，EVER001这款新一代BTK抑制剂有望为全球逾1000万患有原发性膜性肾病、IgA肾病、微小病变性肾病、局灶节段性肾小球硬化和狼疮性肾炎等疾病的患者提供更多治疗选择。截至今年3月底的最新数据持续验证了EVER001的有效性和安全性，我们将继续加速推进EVER001的全球临床开发，以期更快地满足患者迫切的临床需求。曾庆雯云顶新耀首席医学官EVER001是一款有效的共价可逆BTK抑制剂，在保持高效的同时具备更高的选择性，相较于传统共价不可逆BTK抑制剂，具有成为同类最佳产品的潜力。EVER001可诱导早发且比例较高的免疫学与临床应答，有望填补当前治疗领域的临床空白。在疗效方面，无论是免疫学缓解还是临床缓解，EVER001均展现出起效快、缓解深且持久的特点。最新数据显示，在两个研究队列中，患者自身抗体水平在治疗早期即显著下降，至第24周时，两组的降幅均超过93%。同时，治疗期间24小时蛋白尿显著下降，并持续至停药后第52周的随访期，伴随血清白蛋白升高，eGFR保持稳定。此外，EVER001的安全性与耐受性良好，相关不良事件多为轻至中度，且为短暂性反应。基于目前积极的临床数据，专家建议直接与美国食品药品监督管理局（FDA）沟通，启动三期临床研究，并同步与中国国家药监局（CDE）展开相关沟通。原发性膜性肾病为成人肾病综合征常见的病理类型，在我国的患病率呈逐年升高的趋势，是发病率仅次于IgA肾病的原发性肾小球肾炎1。目前全球没有获批此适应症的药物，现有的治疗药物（如环磷酰胺、钙调神经磷酸酶抑制剂、CD20单抗）均为超适应症使用。超过1/3的原发性膜性肾病患者最终将进展为终末期肾病，全球亟需研发能提高治疗缓解率、降低高复发率、减少慢性肾毒性风险的治疗药物。EVER001的1b/2a期临床试验于2022年9月获得中国国家药品监督管理局药品审评中心批准，用于评价其在蛋白尿为特征的肾小球疾病的中国患者中的安全性、疗效、药代动力学和药效学。6月30日，云顶新耀举办了新型BTK抑制剂EVER001最新临床数据解读会，云顶新耀首席执行官罗永庆、云顶新耀总裁兼首席财务官何颖、云顶新耀首席医学官曾庆雯出席会议，同时还邀请了斯坦福大学医学教授、斯坦福肾小球疾病中心创始人&主任、美国肾脏病学会肾小球疾病委员会成员Richard Lafayette对于新型BTK抑制剂EVER001治疗原发性膜性肾病的最新1b/2a期临床数据成果进行解读。附问答环节中文笔录供参考：第一个问题：其实对于pMN，有很多超说明书的药物治疗，其中包括ACE抑制剂、ARBs、利尿剂、他汀类药物，还有免疫抑制剂，如抗CD20利妥昔单抗和环磷酰胺，都在使用。为什么这些不合适呢？Richard Lafayette答：因为我们有多年经验，治疗的患者是高风险的膜性肾病患者。使用标准背景治疗，比如饮食控制、锻炼、RAS抑制剂，实际上并不合适。还有像泼尼松、环磷酰胺治疗，有些患者会起效，哪怕到70%。但是用药同时会带来严重风险，比如激素和环磷酰胺会带来很大风险，进一步增加患者长期罹患癌症的风险，也会导致严重短期感染。所以，我们尽量避免使用这样的治疗。我们觉得钙调磷酸酶抑制剂也是不错的，因为应答率也很高，但需要长期维持，因为一旦撤药，不到一年，复发风险就很高。撤药如果超过一年，超过一半患者会复发。所以对于这类药物，我们有合理的担忧，因为它们可能会带来代谢并发症，例如糖尿病和高血压，也可能导致10%的肾损伤。还有抗CD20治疗的患者，效果很好，在最佳试验中60%的患者有效。但一旦给药后，其对B细胞清除的效果无法在6到9月内逆转，因此患者持续存在免疫受损及感染风险，患者因此需要密切监测随访。此外，还有中性粒细胞减少、白细胞减少等问题需要治疗。我们需要的不仅是二线药物，用于治疗目前无应答或复发患者，这里是有确切需求，我们也需要一线易用的口服药物。有任何担心时可以停药，尤其是感染，但到目前为止，EVER001还没有出现更严重的不良事件或感染的趋势。大家看到高剂量组，针对特异性抗体的抑制性更好，也能快速治疗PLA2R抗体介导的膜性肾病，几乎达到完全应答。这让人觉得这款药物相较于目前治疗方案，非常令人激动。第二个问题：您能否回顾一下EVER001的作用机制与其他正在研究的机制的比较？例如，Biogen的Felzatramab，靶向CD38阳性免疫细胞。BTK抑制剂的机制在这里是否更相关？Richard Lafayette答：实际上，在膜性肾病领域和抗体介导性肾病领域，有很多令人激动的试验。我们主要关注B细胞，阻断B细胞成熟为浆细胞从而产生这样的抗体。但你肯定想用最好的东西。所以，你又想以一种在患者面临感染风险时能够通过随时停药来恢复免疫力的方式抑制B细胞，你也希望给药机制便捷，这样输液和皮下注射对患者来说就不那么舒服，也更不受欢迎了。因此，当患者因为免疫抑制而出现急性感染时，可以马上停药，这就变得十分重要。口服的BTK抑制剂相比于注射的CD20或CD38抗体就有这个优势。BTK的作用不仅在于其在成熟的B细胞和浆细胞中，还在于其在其他可能参与肾脏炎症反应的细胞中的作用，这或许进一步解释了为什么我们看到抗体迅速且几乎完全减少，以及临床反应良好，蛋白尿快速持续地下降，血清白蛋白也稳定上升。所以，再说一次，现在还为时尚早，我们需要更多的概念验证。但确实，这种特殊的机制看起来非常非常有吸引力，而且当你需要的时候，我们确实扭转乾坤，而且你可以居家高效口服使用，这真是太好了。第三个问题：您怎么看EVER001与其它已商业化或在研的BTK抑制剂相比有哪些潜在优势？Richard Lafayette答：这个问题我还是留给公司回答吧。我觉得你们的数据非常好，耐受性和安全性大家都听过。它的靶向性使得它不但减少了脱靶副作用，不会导致患者感染或其它副作用，非常有吸引力。数据本身看起来非常有效，耐受性也很好。这是研发项目的主要差异，分子设计上的靶向性和耐受性更优。我就讲到这里，看看公司同事是否要补充。曾庆雯答：非常感谢Lafayette医生。我们刚刚从数据和作用机制角度都讲过，EVER001的关键优势在于其共价结合和可逆抑制机制。因此，我们相信该复合物具有更高的药效和更强的选择性，脱靶毒性更少。临床数据已经显示了这一点，不仅是临床前。这是第一部分，第二部分，我们将已有数据与其它标准治疗或在研化合物，包括其它BTK抑制剂相比，我们看到EVER001在1b/2a期研究中显示出总体临床应答率和免疫应答率在数字上更优，尤其是24周时。当然，我们仍需谨慎，因为这是跨试验比较，研究人群、终点定义和统计方法可能存在差异。但目前数据给了我们很大信心，这款化合物值得进一步研发。这是从研发角度而言，从商业角度，Ian有什么要补充的吗？何颖答：从商业角度而言，我们这种pMN领域其实没有重大改善。到目前为止，数据显示EVER001优于市场上一些产品，首先它是口服的，这非常好。我们应该向大家强调这款产品的优点，便利性，不仅是其疗效深度和耐久度，另外它的起效速度也都非常惊人。值得注意的另外一点就是它的安全性，相对来说，这个产品所谓的副作用都是良性的情况。我们到目前为止并没有见到一些非常典型的与BTK相关的副作用，所以说这也给了我们信心。所以说把这些早期的数据结合在一起，虽然现在还为时尚早，但我们相信和其它的BTK抑制剂相比，我们的数据非常优异，也可以和其它作用机制的在研药物相比，都是不错的。长期数据我们也有了，特别是在pMN患者当中相对比较长的数据，这一点也是值得强调的。第四个问题：要在美国开发用于治疗pMN的EVER001，临床开发计划是什么样的，它需要是什么样子的，是否有一个能被美国监管机构广泛接受的终点？曾庆雯答：在我们刚刚分享的数据中，我们受到了数据的鼓舞，这些数据来自于我们的研究。目前，根据EVER001现有的疗效和安全性，我们会选择最佳剂量进行后续的开发。对于美国，我说我们会采取包括像Ph3注册研究在内的全球开发策略，这有助于在美国、中国以及其它世界国家和地区开展开发。第二点就是，说到终点，两年临床完全缓解其实是被监管机构，包括美国监管机构在内的广泛接受的治疗终点，而且目前这样的终点已经用于原发性膜性肾病的关键性试验。好的，Lafayette医生，您有什么要补充的吗？Richard Lafayette答：没有了，我觉得已经讲得很清楚了，也非常好了，公司上下显然是颇受鼓舞。目前正在快速推进这个研究做三期，就像我讲的一样，经典的方法就是看两年的完全缓解率和安全性，特别是蛋白尿的完全缓解率。至少在美国，FDA正在与许多机构进行讨论，试图允许更短的研究设计。我认为，PLA2R抗体对疾病实际病因的显著影响，以及对PLA2R阳性患者的疗效，可能会带来更短的研究设计。但同样，FDA是否愿意接受这一点，目前仍是一个未知数。所以我认为该计划实际上会关注你的两年的有效性研究，这是一个很好的起点。第五个问题：云顶新耀除了治疗pMN之外，还会针对其他适应症开展临床试验吗？EVER001还适合用于哪些疾病？曾庆雯答：根据EVER001的作用机制，我们相信除了pMN之外，EVER001对于其他的自身免疫疾病也可以起作用，比如IgA肾病、狼疮肾炎、微小改变性肾病，还有FSGS。这些疾病的治疗上都有严重的未满足需求，而且患者人群数量大，在中国可能就超过了1000万人，超过1000万患者患有这些疾病；在美国也超过了30万。所以说从公司的角度来说，我们计划进行一揽子试验来开发这款分子的其他适应症。Richard Lafayette答：这是一个非常非常好的时机，我们经常讨论抗体介导的免疫性肾病，但这些疾病中仍有大量未满足的需求。我们的现有疗法安全性不足，疗效证据不足，现有药物疗效不足。对于几乎所有的自身免疫性肾病，我们目前使用利妥昔单抗、环磷酰胺甚至霉酚酸酯来治疗这些自身免疫性肾病，BTK这种机制都有可能取代它们。这意味着美国可能有数十万患者，全球可能有数百万患者。因此，我认为这个开发项目必须推进，我非常高兴它能够证明自己的价值。第六个问题：云顶新耀对该药物在中国境外的权益有何计划？何颖答：就像我之前讲的一样，第一点是基于目前所生成的数据，鉴于我们拥有这款药物全球的肾病指征的权益。我们确实希望能够确保这个项目在全球范围内尽快推进。所以我们用两种方法来推进。第一，我们要和监管机构，包括美国和中国的监管机构沟通，这样我们能够制定出一份可行的快速的临床研发计划，尽快开展关键性三期研究。第二点，就像刚刚总结中提到的，我们现在和很多方面进行沟通，如果这款产品的概念能够得到验证，并且能够转入关键性研究的正轨，那么我们相信会有很多公司加入进来，特别是在肾脏疾病和免疫疾病领域。即使到了今天，我们所开发出的数据是用于pMN的，但我们也确实相信这款产品能够用于其他的B细胞介导的自身免疫疾病。从某个角度讲，这是 a pipeline in a product（一个可以开发多种适应症的药物），这是我们的感觉，董事会的判断。我们着眼未来，有很多可以开发的方向，也非常希望通过合作获得专家支持，获得资本支持，能够让我们更快地对这个产品进行全面开发。第七个问题：预计治疗效果能持续多久？您认为EVER001是一种长期疗法，还是一种可以重复治疗的疗法？曾庆雯答：我们已经与您分享了长达52周持续蛋白尿降低的效果，其中包括16周的停药期。尤其是在高剂量队列中，我们确实观察到了持续的效应。当然我们会继续监测停药期间的患者，并且生成并收集更多长期数据来评估EVER001的持久性效果。您也知道，EVER001的机制是一种可逆性的与BTK共价结合的BTK抑制剂。目前有的临床数据我们也都分享了，这些都提示EVER001具有成为长期疗法的潜力。显然，我们还需要生成并收集更多数据来支持这一论断。关于EVER001EVER001胶囊（又名：XNW1011）是有效的新一代共价可逆的布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，正在全球范围内开发用于治疗肾病。BTK是B 细胞受体信号通路的重要组成部分，可调节 B 淋巴细胞的存活、激活、增殖和分化。因此，应用小分子抑制剂靶向 BTK 是治疗 B 细胞淋巴瘤和自身免疫性疾病的有效选择。根据与信诺维医药和中国抗体制药的独家许可协议，云顶新耀拥有在全球开发、生产和商业化EVER001用于治疗肾病的权利。关于云顶新耀云顶新耀是一家专注于创新药和疫苗研发、临床开发、制造和商业化的生物制药公司，致力于满足亚洲市场尚未满足的医疗需求。云顶新耀的管理团队在中国及全球领先制药企业从事过高质量研发、临床开发、药政事务、化学制造与控制（CMC）、业务发展和商业化运营，拥有深厚的专长和丰富的经验。云顶新耀已打造多款疾病首创或者同类最佳的药物组合，公司的治疗领域包括肾科疾病、感染性和传染性疾病、自身免疫性疾病。有关更多信息，请访问公司网站：www.everestmedicines.com。前瞻性声明本新闻稿所发布的信息中可能会包含某些前瞻性表述，乃基于本公司或管理层在做出表述时对公司业务运营情况及财务状况的现有看法、相信、和现有预期，可能会使用“将”、“预期”、“预测”、“期望”、“打算”、“计划”、“相信”、“预估”、“确信”及其他类似词语进行表述。这些前瞻性表述并非对未来业绩的保证，会受到风险、不确定性及其他因素的影响，有些乃超出本公司的控制范围，难以预计。因此，受我们的业务、竞争环境、政治、经济、法律和社会情况的未来变化及发展等各种因素及假设的影响，实际结果可能会与前瞻性表述所含资料有较大差别。本公司及各附属公司、各位董事、管理人员、顾问及代理未曾且概不承担更新该稿件所载前瞻性表述以反映在本新闻稿发布日后最新信息、未来项目或情形的任何义务，除非法律要求。参考文献：1.利妥昔单抗在膜性肾病中应用的专家共识，中华内科杂志2022年3月第61卷第3期。

点击蓝字关注我们本期看点目前，全球唯一获批的 TF‑ADC 药物是 Seagen 的 TIVDAK（tisotumab vedotin‑tftv，用于宫颈癌），其载体为 VA–MMAE。已在日本获批上市。国内销售交由再鼎医药，并提交上市申请。信诺维在研的TF-ADC（XNW28012 ）则选择以胰腺癌作为差异化适应症，展现出显著的战略创新意义，也衷心期望能够在“癌王”胰腺癌领域获得突破。本期内容01信诺维丨TF ADC 丨胰腺癌02Seagen丨再鼎丨TF ADC 丨宫颈癌03ADC—精准治疗的新时代的助推者04总结与展望 【01 信诺维丨TF ADC 丨胰腺癌】2025年6月30日，信诺维医药已在CDE药物临床试验登记与信息公示平台网站上注册了一项针对既往接受系统治疗的转移性胰腺癌患者的III期随机、双盲、多中心研究（CTR20252545）。该研究将比较 TF‑ADC 新药 XNW28012 联合最佳支持治疗与安慰剂联合最佳支持治疗的疗效与安全性，计划入组 150 例，以总生存期（OS）为主要终点，复旦大学附属肿瘤医院虞先濬博士担任首席研究者。这是全球首个针对组织因子（TF）靶点的 ADC 药物在胰腺癌中开展的 III 期临床试验。XNW28012 XNW28012 基于宜联生物 TMALIN 平台设计，采用可在肿瘤微环境中激活的三肽连接子（Tumor Microenvironment Activable LINker）偶联新型异构酶抑制剂毒素 YL0014，载药比（DAR）高达 8。这是信诺维公司在研的第二款ADC。第一款是CLDN18.2 ADC。2025 年 5 月 30 日，信诺维医药携手安斯泰来制药，就临床阶段的新一代靶向 CLDN18.2 抗体偶联药物 XNW27011，达成独家许可协议。依据协议，信诺维授予安斯泰来在全球（不包含中国大陆、香港、澳门以及台湾地区）对 XNW27011 独占性的开发与商业化权利。从协议条款来看，信诺维可收获 1.3 亿美元的首笔款项，且有机会获得最高 7000 万美元的近期款项，以及最高累计 13.4 亿美元的涵盖开发、注册、商业化等环节的里程碑款项。除此之外，自 XNW27011 获批上市起，信诺维还将依据该产品净销售额获取相应的特许权使用费。详情见：安斯泰来豪掷15.4亿美元获取CLDN18.2 ADC：是单抗“折戟”，还是战略前瞻？02 Seagen丨再鼎丨TF ADC 丨宫颈癌 TF靶点Tisotumab vedotin是一种新型ADC药物，包含靶向组织因子（tissue factor, TF）的单克隆抗体部分，以及微管破坏剂—甲基金盏花素E（MMAE），TF在多种实体瘤中异常表达，能促进肿瘤生长、新生血管生成和加快肿瘤转移，tisotumab vedotin在与肿瘤细胞表面TF结合并内化后，会释放MMAE诱导细胞毒性，从而有效杀伤肿瘤细胞，在宫颈癌领域展示出非常好的治疗效果。tisotumab vedotin作用机制 2024年年初，Genmab和Seagen联合公布其innovaTV 301全球性3期试验达到其总生存期（OS）的主要终点。由此，Tivdak是首个获批用于治疗化疗期间或化疗后疾病进展的复发性或转移性宫颈癌患者的ADC。2024年4月，美国FDA完全批准维替索妥尤单抗用于治疗在化疗期间或化疗后疾病进展的复发或转移性宫颈癌患者。再鼎医药丨引进TF ADC再鼎医药于2022年与Seagen同意合作开发及商业化TIVDAK (tisotumab vedotin)。根据该协议，公司自Seagen获得于中国内地、中国香港、中国澳门及中国台湾地区开发及商业化TIVDAK的独家授权。根据该协议的条款，公司将向Seagen支付3000万美元的预付款，另加于达到指定的开发及注册里程碑后最高合共7800万美元的开发及注册里程碑付款及于达到指定的销售里程碑后最高合共1.85亿美元的销售里程碑付款。Seagen亦将有权根据许可区域内许可产品的年度销售净额按中十位数至低二十位数的分级百分比率收取若干特许权使用费，但于特定情况下可作出调减。来源：再鼎医药官网TIVDAK目前正在推进宫颈癌一线II期临床研究，期望在宫颈癌一线也能够获得很好的疗效结果。【03 ADC—精准治疗的新时代的助推者】ADC疗法通过“生物导弹”模式精准递送细胞毒素，已成为实体瘤和血液肿瘤治疗的颠覆性力量。截止到2025年5月，全球ADC赛道迎来爆发，19款药物覆盖HER2、Trop-2、CLDN18.2等靶点，技术迭代与应用边界持续突破。而在TF这个潜力靶点竞逐中，信诺维差异化选择胰腺癌，如果三期成功，将意味着胰腺癌领域也将迎来精准治疗时代的到来。04 总结与展望对于这种真正聚焦临床难治性瘤种，且药物靶点和药物形式都是真正创新的行为，给予点赞。期望中国Biotech行业积极抓住近期的牛市，加速拓展临床布局，惠及更广泛的患者，才是做药人的初衷。 ★