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首款
DMD
基因疗法
Elevidys
获
FDA
完全批准!
2024-06-22
·
药融圈
基因疗法
临床3期
加速审批
▲8月15-16日 NDC2024生物医药创新者峰会 扫码立即报名 注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。 6月20日,小核酸龙头
Sarepta Therapeutics
发布公告:美国FDA批准其
杜氏肌营养不良(DMD)
基因疗法
Elevidys
扩展适应症,将年龄至少为4岁的患者纳入其中。
FDA
对可行走的患者授予了传统批准,对于不可行走的患者,则授予加速批准。 值得注意的是,
Elevidys
禁用余
DMD
基因中涉及外显子8和/或外显子9的确实缺失突变的患者,因为他们最容易出现“
免疫介导性肌炎
”。 早在2023年6月,美国FDA加速批准
DMD
基因疗法
Elevidys
用于治疗4至5岁患有
杜氏肌营养不良症
的儿科患者,定价为320万美元/剂,这是全球i首款获批上市的
杜氏肌营养不良
AAV基因疗法。 如今,
Elevidys
获批用于≥4岁
DMD
患者,无论其是否能够行走,这对
DMD
患者的治疗来说具有重要意义。 受此影响,
Sarepta Therapeutics
股价上涨5%,目前市值为111亿美元。
杜氏肌营养不良症(Duchenne muscular dystrophy,DMD)
是一种X染色体连锁的隐性遗传疾病,由
DMD
基因突变引起。该基因是目前人类中已知最大的基因,包含79个外显子,编码含有3685个氨基酸的抗肌萎缩蛋白,其突变类型复杂且异质性高,因此其治疗药物的开发也十分困难。 国内外常用类固醇激素结合多学科诊疗延缓
DMD
患者运动能力丧失,提高患者的生存质量;但类固醇激素治疗伴有
肥胖
、
矮小
、
骨质疏松
等副作用,且不能改变疾病的最终结局。 而
Elevidys
(delandistrogene moxeparvovec,SRP-9001)是一款重组基因疗法,将表达微抗肌萎缩蛋白(
micro
-dystrophin)的转基因包装在AAV病毒载体中,通过单次静脉注射,使得患者肌肉生成具有部分抗肌萎缩蛋白功能的重组蛋白解决
DMD
的根本病因,可以对携带任何类型
DMD
致病基因变异的患者生效。
Elevidys
2023年销售额达2.004亿美元;2024Q1 销售额约1.34亿美元,都远超预期。 根据加速批准途径,
Sarepta
承诺进行并提交一项随机对照试验的结果,以验证和确认
Elevidys
在不可行走
DMD
患者中的临床益处。 除了
Sarepta
,还有多家公司进行
DMD
基因疗法,但是进展不太顺利。 6月12日,
辉瑞
宣布其
DMD
基因疗法
PF-06939926
的III期临床CIFFREO失败,与安慰剂相比,
PF-06939926
在III期试验中未达到主要和关键次要终点。
PF-06939926
是一款在研静脉注射基因疗法,使用重组腺相关病毒9 (rAAV9)衣壳在人类肌肉特异性启动子的控制下传递缩短的人类肌营养不良蛋白基因。 本以为Elevidys并未达到主要终点,只达到了次要终点,
PF-06939926
有望成为了业内希望。但是试验结果不尽人意。 5月份,
NS Pharma
宣布其
DMD
小核酸疗法
Viltepso
3期试验失败,经过48周治疗后,与安慰剂相比,接受
Viltepso
治疗的患者未出现统计学上的显著差异。
Viltepso
是一种反义寡核苷酸,通过跳过第53号外显子发挥作用。它于2020年3月在日本获批用于治疗确诊发生53外显子跳跃基因突变的
DMD
患者。2020年8月,
Viltepso
获得美国FDA加速批准上市,成为第2款用于治疗外显子53跳跃DMD的反义寡核苷酸(ASO)疗法。 随着
辉瑞
DMD
基因疗法的失败,
Elevidys
扩展适应症获批,意味着
Elevidys
市场份额进一步扩大。 除了
辉瑞
、
NS Pharma
,还有多款
DMD
基因疗法处于临床早期阶段,国内
金唯科
、
新芽基因
就有布局: 关于
Sarepta Therapeutics
Sarepta Therapeutics
公司是一家专注于治疗罕见、
传染病
和其他疾病的生物技术公司。公司针对广泛的疾病,同时专注于其候选药物的快速发展。
Sarepta
的战略包括专有的RNA靶向技术平台,用于开发新型药物产品,以治疗广泛的疾病并解决关键的未满足的医疗需求。作为小核酸龙头,
Sarepta Therapeutics
还开发3款
DMD
小核酸疗法,分别是2016年获批上市的
Eteplirsen
、2019年获批上市的
Golodirsen
和2021年获批上市的
Casimersen
,均获得
FDA
加速审批。2023年,
Eteplirsen
销售额5.4亿美元(+6%);
Golodirsen
销售额1.3亿美元(+11%);
Casimersen
销售额2.74亿美元(+28%)。 研发管线 参考资料: https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-
release
-details/sarepta-therapeutics-announces-expanded-us-fda-approval-elevidys?_ga=2.185028521.1002736062.1718930498-723160938.1718930498 08/15 专题一 XDC领域的差异化创新和国际化策略 ◎ 09:00-09:20 XDC偶联药物研发进展及挑战 ◎ 09:20-09:40 ADC药物创新要点及与挑战 ◎ 09:40-10:00
Nectin-4 ADC
Nectin-4
ADC最新临床研究策略 ◎ 10:00-10:20 双抗ADC早期设计和靶点选择 ◎ 10:20-10:40 新型偶联技术bi-XDC的设计及优势 ◎ 10:40-11:00 XDC药物国际注册策略的思考及实例分享 ◎ 11:00-11:20 偶联药物BD合作与投融资策略 ◎ 11:20-11:40 ADC药物出海之--海外临床开发策略和经验 ◎ 11:40-12:00 偶联药物CMC难点及商业化策略 08/16 专题二 核素药物开发专题 ◎ 高通量筛选技术与放射性新药物发现与优化 ◎ 靶向
GPC3
放射性药物的筛选与开发 ◎ 靶向放射性核素疗法的迭代与升级的展望 ◎ 放射性药物CMC的全面解析 ◎ 临床CRO助力中国放射性新药研发--挑战与应对 ◎ 放射性药物注册策略与实施 ◎ 医用放射性同位素的国产化及其应用 ◎ 从投资角度看待放射性药物赛道 ◎ 临床经验分享:靶向放射性药物对多发转移
肿瘤
治疗的优势 ◎ 创新核药研发与商业化的新模式与案例解析 拟邀嘉宾 高长寿
信达生物
,CSO 刘翠华
百奥泰生物
高级副总裁 刘大涛
迈威生物
,CEO 吕 明
尚健生物
董事长 秦 刚
启德医药
,CEO 唐华东 植德律所,合伙人 田文志
宜明昂科
,创始人、董事长兼总经理 王春河
达石药业
,董事长 王忠民
康方生物
,副总裁 衣宪华
苏州普灵生物
,CEO 张富尧
弼领生物
,董事长&总经理 赵永新
多禧生物
CEO 周 清
诗健生物
,CEO 朱 义
百利药业
,董事长 朱永红
岸迈生物
,CMO 限时扫码报名! 版权声明:本文转自生物药大时代 ,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除 【关于药融圈】 药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
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机构
US Food & Drug Administration
Sarepta Therapeutics, Inc.
Pfizer Inc.
[+17]
适应症
杜氏肌营养不良症
肌炎
肥胖
[+4]
靶点
nectin-4
GPC3
药物
Delandistrogene moxeparvovec
西立伐他汀钠
Fordadistrogene movaparvovec
[+6]
标准版
¥
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