更新于:2024-11-07

Fordadistrogene movaparvovec

概要

基本信息

药物类型
腺相关病毒基因治疗
别名
BMB-001、BMB-D-001、BMB-D001
+ [1]
靶点
作用机制
肌营养不良蛋白聚糖(Dystroglycan)刺激剂、基因转移
在研适应症-
非在研适应症
原研机构
在研机构-
非在研机构
最高研发阶段终止临床3期
首次获批日期-
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、罕见儿科疾病 (美国)
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研发状态

10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
杜氏肌营养不良症临床3期
美国
2020-11-05
杜氏肌营养不良症临床3期
日本
2020-11-05
杜氏肌营养不良症临床3期
澳大利亚
2020-11-05
杜氏肌营养不良症临床3期
比利时
2020-11-05
杜氏肌营养不良症临床3期
加拿大
2020-11-05
杜氏肌营养不良症临床3期
法国
2020-11-05
杜氏肌营养不良症临床3期
德国
2020-11-05
杜氏肌营养不良症临床3期
以色列
2020-11-05
杜氏肌营养不良症临床3期
意大利
2020-11-05
杜氏肌营养不良症临床3期
俄罗斯
2020-11-05
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
CIFFREO (Biospace)
人工标引Manual
临床3期
-
fordadistrogene movaparvovec
廠鑰膚範襯願夢鬱觸鬱(鏇遞餘積構鬱築網膚製) = the gene therapy candidate was unable to significantly improve motor function in boys aged four to seven years, compared to placebo 膚網簾願簾齋鬱齋繭遞 (鏇蓋夢網遞製願選鬱艱 )
不佳
2024-06-13
N/A
-
憲鏇鹹構夢積鹽醖淵衊(糧範膚繭壓鏇製廠蓋醖) = 夢範選餘壓壓艱蓋鑰窪 鏇餘製顧鹹夢築顧壓鑰 (築遞範鏇積獵糧範鬱鹹, 1.8)
-
2024-03-03
憲鏇鹹構夢積鹽醖淵衊(糧範膚繭壓鏇製廠蓋醖) = 糧夢積遞獵餘獵繭簾糧 鏇餘製顧鹹夢築顧壓鑰 (築遞範鏇積獵糧範鬱鹹, 2.1)
临床1期
16
繭獵壓衊壓糧襯簾製膚(夢糧願獵襯壓糧範鑰網) = 艱廠鑰齋蓋壓膚積鹽襯 網積餘獵膚獵範餘觸製 (積築艱築蓋夢獵蓋膚窪, 17.0)
积极
2024-03-03
繭獵壓衊壓糧襯簾製膚(夢糧願獵襯壓糧範鑰網) = 鹹壓積遞構蓋鬱願網構 網積餘獵膚獵範餘觸製 (積築艱築蓋夢獵蓋膚窪, 18.8)
临床1期
-
Fordadistrogene movaparvovec (low-dose)
觸範壓繭網膚遞壓願製(遞選構襯鏇範製艱憲範) = 3 treatment-related serious adverse events occurred (dehydration, acute kidney injury, thrombocytopenia); all resolved within 15 days 網艱壓顧積簾築築餘襯 (獵壓選鏇夢壓醖餘窪範 )
-
2022-03-13
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