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【药研发0226】
中美瑞康
渐冻症
siRNA疗法报IND |
华奥泰
CD73
靶向ADC国内报IND...
2024-02-25
·
药研发
免疫疗法
细胞疗法
快速通道
临床申请
孤儿药
「 本文共:16条资讯,阅读时长约:3分钟 」今日头条中美瑞康
渐冻症
siRNA疗法报IND。中美瑞康1类化药“
RAG-17注射液
”的临床试验申请获
CDE
受理。
RAG-17
是一款靶向超氧化物歧化酶1(
SOD1
)的双链小干扰
RNA
(siRNA),已于去年3月获得FDA授予孤儿药资格,用于治疗
肌萎缩侧索硬化(ALS)
。RAG-17通过靶向
SOD1
以降低患者的
SOD1
蛋白表达,已在临床前研究中显示出能够显著延缓发病时间,延长动物的生存时间以及改善其运动功能。国内药讯1.
武田
2款创新药中国获批上市。
武田
重组抗血友病因子(猪序列)
注射用舒索凝血素α(Susoctocog alfa,Obizur)
获国家药监局批准上市,用于获得
性血友病A
成人患者按需治疗和出血事件的控制。
Obizur
与人序列凝血因子Ⅷ结构相似、序列同源,可替代人FⅧ发挥明显的止血作用。
CDE
同日也批准
武田
另一款创新药
注射用替度格鲁肽
上市,用于治疗
短肠综合征(SBS)
成人和1岁及以上儿童患者。2.传奇
BCMA
靶向CAR-T获EMA支持扩大适应症。
传奇生物
靶向BMCA的CAR-T疗法
Carvykti(cilta-cel,西达基奥仑赛)
cel
,西达基奥仑赛)获欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)建议批准扩大适应症范围,纳入既往至少接受过一线治疗(包括一种免疫调节剂和一种蛋白酶体抑制剂)的
复发和难治性多发性骨髓瘤(MM)
患者。在III期CARTITUDE-4研究中,
Carvykti
二线治疗患者疾病负担得到有效控制,
Carvykti
单次输注12个月后,PFS率为85%,总生存(OS)率为92%。3.
易慕峰
EpCAM
靶向CAR-T美国获批临床。易慕峰靶向
EpCAM
的自体CAR-T细胞注射液IMC001获FDA临床许可,即将在美国开展新药研究,评估用于治疗
EpCAM表达阳性的晚期消化系统肿瘤
EpCAM
表达阳性的晚期消化系统肿瘤(包括但不限于
晚期胃癌(GC)/食管胃结合部腺癌(GEJ)
GC
)/食管胃结合部腺癌(GEJ))的安全性与有效性。在IIT临床中,
IMC001
治疗的客观缓解率达到40%。去年9月,FDA已授予
IMC001
用于治疗
胃癌
的孤儿药资格。就在本月初,该新药获得
CDE
的临床批件。4.
恒瑞
CD79b
靶向ADC获FDA快速通道资格。
恒瑞医药
靶向
CD79b
的ADC药物
注射用SHR-A1912
获FDA授予快速通道资格,用于治疗既往接受过至少2线治疗的
复发/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤(R/R DLBCL)
。
SHR-A1912
可以与表达CD79b的
肿瘤
细胞特异性结合,经
肿瘤
细胞内吞后在溶酶体内水解释放小分子毒素,从而诱导
肿瘤
细胞凋亡。
SHR-A1912
针对B细胞NHL(B-NHL)适应症此前已在中美获批临床,并进入Ⅱ期临床开发。5.
华奥泰
CD73
靶向ADC国内报IND。
华海药业
旗下
华奥泰生物
1类生物药
注射用HB0052
的临床试验申请获
CDE
受理。
HB0052
是一款靶向
CD73
抗原的抗体偶联药物,通过抗体阻断
CD73
的酶活可解除
CD73
的免疫抑制功能以达到增强抗
肿瘤
效果,有望为
肿瘤
患者、以及
PD-1
/
PD-L1
抑制剂治疗耐受或无效的患者带来获益。去年11月,FDA已批准该新药在美国开展用于治疗
晚期实体瘤
的新药研究。国际药讯1.
渤健
ALS新药获欧盟CHMP推荐批准。
渤健
反义寡核苷酸(ASO)疗法
tofersen
获欧洲药品管理局人用药品委员会(CHMP)推荐批准上市,用于治疗
超氧化物歧化酶1 (SOD1)
突变所致的肌萎缩侧索硬化(ALS)患者。
Tofersen
是首款针对ALS的基因靶向疗法,通过与编码
SOD1
的mRNA结合,使其被核糖核酸酶降解,从而减少
SOD1
蛋白的产生。2023年4月,该新药已被FDA加速批准上市,商品名为
Qalsody
。2.
PPARδ
激动剂
肝硬化
Ⅲ期临床见刊NEJM。
CymaBay
公司潜在“first-in-class”的
PPARδ
激动剂seladelpar治疗
原发性胆汁性肝硬化(PBC)
的Ⅲ期研究积极结果发表于《新英格兰医学杂志》上。与安慰剂相比,
seladelpar
治疗达到血清碱性磷酸酶(ALP)和胆红素相关的主要复合终点的患者比例显著更高(61.7%vs20.0%);两组恢复ALP正常的患者比例分别为25.0%和0.0%。2月中旬,
吉利德
已以总额约43亿美元收购
CymaBay
公司并囊获
seladelpar
。3.
度普利尤单抗
治疗
COPD
获FDA优先审评。
再生元
与
赛诺菲
开发的
IL-4/IL-13
IL-13抑制剂度普利尤单抗(Dupixent)
的补充生物制品许可申请(sBLA)获FDA受理,用于附加维持治疗
慢性阻塞性肺病(COPD)
患者。FDA同时授予其优先审评资格,PDUFA日期为今年6月27日。在III期研究(BOREAS和NOTUS)中,与安慰剂相比,
Dupixent
使患者疾病加重显著减少30%和34%;肺功能的改善持续达52周。4.
诺华
镰状细胞病药物在英国撤市。近日,
诺华
在英国撤回P-选择素抑制剂Adakveo(crizanlizumab)用于镰状细胞病(
SCD
)患者预防复发性血管阻塞性危象(VOC)或
疼痛
危象的有条件上市许可。在III期STAND研究中,
Adakveo
较安慰剂未能降低VOC的发生率。P-选择素是一种在血管内皮细胞和血小板表面发现的蛋白质,参与血栓形成或镰刀细胞病相关疼痛危象。5.O药联合创新
TCR
疗法开展临床研究。
Immunocore
公司PRAME/
TCR
双特异性蛋白
IMC-F106C
拟联合
百时美施贵宝
PD-1
抑制剂Opdivo(nivolumab)开展Ⅲ期临床(PRISM-MEL-301)研究,评估联合用药一线治疗
晚期黑色素瘤
的疗效与安全性。
IMC-F106C
可增强病患体内T细胞辨认与毒杀
感染
或
肿瘤
细胞的能力。
Immunocore
公司将负责该项试验所需款项,预计在今年第一季度进行首例患者给药。6.
Frontier
公司完成超额C轮融资。
Frontier
公司宣布完成8000万美元的超额C轮融资,以用于加速其潜在“first-in-class”
KRAS G12C
抑制剂FMC-376开展Ⅰ/Ⅱ期PROSPER临床,评估用于治疗
KRAS G12C突变癌症
KRAS
G12C突变癌症患者的安全性与有效性。
FMC-376
可同时靶向处于活性(ON)与非活性(OFF)状态的
KRAS蛋白
,已在临床前多种
KRAS G12C突变非小细胞肺癌(NSCLC)
KRAS
G12C突变非小细胞肺癌(NSCLC)、
胰腺癌
和
结直肠癌
模型以及
NSCLC
脑转移模型中显示出治疗潜力。医药热点1.中国科学家获国际血液病学奖项。国际血液与骨髓移植研究中心23日向中国工程院院士、北京大学血液病研究所所长黄晓军教授颁发杰出服务奖,以表彰他创建半相合骨髓移植“北京方案”,为国际血液病学做出杰出贡献。黄晓军创建了一系列非体外去T细胞单倍型相合(半相合)骨髓移植关键技术,并逐渐发展成基于
粒细胞集落刺激因子(G-CSF)
和抗胸腺细胞球蛋白(ATG)的“北京方案”。这一创新疗法使接受半相合移植的
白血病
患者3年生存率从约20%提高到约70%。2.黄荷凤院士任浙江大学医学院院长。2月22日上午,
浙江大学
召开干部会议,宣布学校干部任命决定:黄荷凤院士任浙江大学医学院院长。黄荷凤院士感谢学校的信任,并对全职回归母校充满期待。黄荷凤院士在临床教育教学、学科建设、科学研究等方面具有先进的管理理念和丰富的管理经验,黄院士的加盟必将进一步提升浙大医学的综合实力和国际声誉。3.广州市妇女儿童医疗中心儿童院区日间手术中心成立。2月20日上午,广州医科大学附属妇女儿童医疗中心儿童院区日间手术中心揭牌仪式举行。儿童院区日间手术中心的成立,将儿童院区日间手术的“分散管理模式”变成“集中管理模式”,规范和简化日间手术的各项流程,有助于提升患者的就医体验,为妇儿中心高质量发展中发挥重要作用。评审动态 1. CDE新药受理情况(02月24日) 2. FDA新药获批情况(北美02月22日)股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +0.31%涨幅前三 跌幅前三
四环生物
+10.00%
兴齐眼药
-5.03%
绿康生化
+9.98% 康乐卫士 -4.11%
金花股份
+9.94% 新 赣 江 -3.53%【
迈威生物
】发布业绩快报,2023年营收1.28亿元,同比增长360.49%;归母净利润-10.53亿元,上年同期为-9.58亿元【
荣昌生物
】发布业绩快报,2023年营收10.8亿元,同比增长40.26%;归母净利润-15.4亿元,上年同期为-9.98亿元【
君实生物
】发布业绩快报,2023年营收15.4亿元,同比增长5.96%;归母净利润-22.47亿元,上年同期为-23.88亿元 - The End -戳“阅读原文”,了解更多医药研发及股市资讯。
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机构
中美瑞康核酸技术(南通)研究院有限公司
上海华奥泰生物药业股份有限公司
Center for Dental Excellence
[+22]
适应症
肌萎缩侧索硬化
血友病A
短肠综合征
[+18]
靶点
CD73
SOD1
RNA
[+14]
药物
RAG-17
舒索凝血素α
替度格鲁肽
[+10]
标准版
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