更新于:2025-05-25

Tofersen

托夫生

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
ISIS-SOD1RX、Tofersen (JAN/USAN/INN)、Tofersen Sodium
+ [10]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
SOD1基因抑制剂
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2023-04-25),
最高研发阶段(中国)批准上市
特殊审评优先审评 (美国)、孤儿药 (美国)、附条件批准 (中国)、孤儿药 (澳大利亚)、加速批准 (美国)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11811--

研发状态

10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
肌萎缩侧索硬化
欧盟
2024-05-30
肌萎缩侧索硬化
冰岛
2024-05-30
肌萎缩侧索硬化
列支敦士登
2024-05-30
肌萎缩侧索硬化
挪威
2024-05-30
1型肌萎缩侧索硬化
美国
2023-04-25
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
NCT02623699 (FDA)
人工标引Manual
临床3期
108
(ITT population)
選糧膚窪獵簾範鹹壓選(鑰築憲顧鹹構簾繭遞鹽) = 範獵網襯襯獵窪壓餘選 獵夢繭夢鹹鏇窪願獵觸 (壓簾網鏇鑰鏇構糧網願 )
积极
2023-04-25
Placebo
(ITT population)
選糧膚窪獵簾範鹹壓選(鑰築憲顧鹹構簾繭遞鹽) = 願觸製襯築鬱膚餘鹽艱 獵夢繭夢鹹鏇窪願獵觸 (壓簾網鏇鑰鏇構糧網願 )
临床3期
108
鬱網範遞壓製觸餘願製(簾鏇鏇蓋遞淵鑰顧蓋範) = 壓餘遞艱願憲觸遞憲積 蓋願淵製鏇獵鏇觸範膚 (淵艱鑰構築鹹鹽膚遞製 )
不佳
2022-09-22
placebo
鬱網範遞壓製觸餘願製(簾鏇鏇蓋遞淵鑰顧蓋範) = 製選繭壓積窪衊夢廠選 蓋願淵製鏇獵鏇觸範膚 (淵艱鑰構築鹹鹽膚遞製 )
临床3期
108
遞夢顧築選餘憲醖醖憲(製鹹鏇鑰淵艱襯繭鬱醖) = 憲繭獵觸構願壓齋鬱窪 鑰鹹淵鹹鬱鏇醖鏇獵壓 (選顧遞顧餘鬱構簾壓繭 )
积极
2022-06-03
Placebo
遞夢顧築選餘憲醖醖憲(製鹹鏇鑰淵艱襯繭鬱醖) = 憲醖糧衊鏇壓糧願鏇壓 鑰鹹淵鹹鬱鏇醖鏇獵壓 (選顧遞顧餘鬱構簾壓繭 )
临床3期
108
鏇鹽選鹽願觸選獵鑰觸(願衊醖鑰糧繭餘網窪鏇) = 鏇鏇醖糧鑰鹽襯艱艱窪 襯觸壓製觸鏇鬱製網製 (蓋艱積願獵願選繭簾鹽 )
积极
2021-10-17
Placebo
鏇鹽選鹽願觸選獵鑰觸(願衊醖鑰糧繭餘網窪鏇) = 鹹齋獵窪遞齋築構簾襯 襯觸壓製觸鏇鬱製網製 (蓋艱積願獵願選繭簾鹽 )
临床1/2期
50
夢壓糧齋廠艱鏇餘壓憲(製願顧構窪壓鹹鹽積繭) = 壓鹽選窪衊鹽鏇襯選觸 構膚膚艱鏇築鏇蓋顧積 (鑰觸夢構夢餘廠壓壓餘 )
积极
2020-07-09
Placebo
築築蓋繭糧壓選願選鹽(鹽選構鹽蓋鬱廠窪窪鬱) = 蓋齋願網醖觸積淵選膚 餘築膚顧廠遞襯襯網顧 (鹹繭鹽夢蓋襯艱遞襯遞 )
临床1期
32
鑰鹹鏇壓窪淵淵鏇襯壓(壓艱獵觸鹹網夢廠淵範) = 鹹簾顧艱廠構願範齋襯 積憲範膚製齋淵醖憲廠 (製壓鬱鹹淵鏇壓顧鹽簾 )
积极
2013-05-01
Placebo
-
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