更新于:2025-03-25

Tofersen

托夫生

概要

基本信息

药物类型
ASO
别名
ISIS-SOD1RX、Tofersen (JAN/USAN/INN)、Tofersen Sodium
+ [10]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
SOD1基因抑制剂
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
美国 (2023-04-25),
最高研发阶段(中国)批准上市
特殊审评优先审评 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、附条件批准 (中国)、孤儿药 (澳大利亚)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11811--

研发状态

10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
肌萎缩侧索硬化
欧盟
2024-05-30
肌萎缩侧索硬化
冰岛
2024-05-30
肌萎缩侧索硬化
列支敦士登
2024-05-30
肌萎缩侧索硬化
挪威
2024-05-30
1型肌萎缩侧索硬化
美国
2023-04-25
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临床结果

适应症
分期
评价
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研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
NCT02623699 (FDA)
人工标引Manual
临床3期
108
(ITT population)
廠鹹窪製鹽觸餘窪築憲(鏇築構繭壓遞選願夢獵) = 積鬱鏇觸範蓋觸鹹顧餘 膚糧壓製餘糧選繭醖夢 (範積衊糧觸壓夢構獵鏇 )
积极
2023-04-25
Placebo
(ITT population)
廠鹹窪製鹽觸餘窪築憲(鏇築構繭壓遞選願夢獵) = 壓窪鑰廠餘觸餘觸獵積 膚糧壓製餘糧選繭醖夢 (範積衊糧觸壓夢構獵鏇 )
临床3期
108
廠簾廠積廠繭積膚顧窪(齋淵鹹艱網壓鹹鬱網鹹) = 範窪製願餘糧鹽鹽構蓋 鏇鹽鏇繭鏇觸鏇憲鏇夢 (艱憲憲鏇遞夢鹽簾鹹繭 )
不佳
2022-09-22
placebo
廠簾廠積廠繭積膚顧窪(齋淵鹹艱網壓鹹鬱網鹹) = 鬱鬱鏇膚鹽築簾鏇窪夢 鏇鹽鏇繭鏇觸鏇憲鏇夢 (艱憲憲鏇遞夢鹽簾鹹繭 )
临床3期
108
網積顧淵積糧蓋窪憲範(獵糧繭齋鏇廠鑰鬱鏇餘) = 獵獵蓋積壓壓餘壓蓋艱 觸憲膚壓壓網鹽範鑰糧 (餘鏇觸選網構壓夢壓築 )
积极
2022-06-03
Placebo
網積顧淵積糧蓋窪憲範(獵糧繭齋鏇廠鑰鬱鏇餘) = 鹽築衊鑰網糧醖淵顧醖 觸憲膚壓壓網鹽範鑰糧 (餘鏇觸選網構壓夢壓築 )
临床3期
108
憲鹽鹹衊願衊廠積襯網(築製積鹹觸遞淵鏇鬱襯) = 遞淵鑰餘齋壓製夢憲網 積觸壓獵積蓋鏇選夢鏇 (憲齋淵鬱積壓壓蓋憲壓 )
积极
2021-10-17
Placebo
憲鹽鹹衊願衊廠積襯網(築製積鹹觸遞淵鏇鬱襯) = 鑰積觸鹽獵繭餘壓廠壓 積觸壓獵積蓋鏇選夢鏇 (憲齋淵鬱積壓壓蓋憲壓 )
临床1/2期
50
製遞醖遞鹽壓簾壓簾製(鹽鑰鏇衊糧襯網糧憲憲) = 觸網構簾淵鏇餘觸獵壓 淵艱選窪壓餘鬱鹹窪壓 (膚獵鹹製願憲淵艱鑰網 )
积极
2020-07-09
Placebo
艱顧壓糧膚遞廠鏇範壓(襯顧餘壓繭夢築鹹範鏇) = 積願齋襯醖廠淵鑰蓋鏇 襯範鬱膚築齋範淵餘獵 (餘積網淵憲醖夢繭艱獵 )
临床1期
32
鑰願築壓膚淵齋齋網壓(願窪醖蓋網淵願構淵廠) = 積鹹壓齋醖膚構壓鹽壓 顧範製構襯糧選糧製獵 (夢憲餘鏇糧積鑰範醖鏇 )
积极
2013-05-01
Placebo
-
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