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并购 | 跨国药企纷纷押注罕见病赛道,
诺和诺德
斥资11亿美元收购
Forma Therapeutics
2022-09-05
·
CPhI制药在线
并购
免疫疗法
抗体
合作
信使RNA
关注并星标CPHI制药在线2022年9月,
诺和诺德
和
Forma Therapeutics
宣布双方已达成一项最终协议。据协议,
诺和诺德
将以每股20美元的现金收购
Forma Therapeutics
,总股本价值为11亿美元。
Forma Therapeutics
是一家专注于
镰状细胞病(SCD)
SCD
)和罕
见血液疾病
业务的临床阶段生物制药公司,其进展较快的两款产品为
Etavopivat
和
Olutasidenib
。其中
Etavopivat
是一种选择性丙酮酸激酶-R(PKR)激活剂,被开发用于治疗
SCD
,目前正在开展一项随机、安慰剂对照、双盲、多中心的2/3期临床试验。
Olutasidenib
是一款口服
IDH1 酶抑制剂
IDH1 酶
抑制剂,可透过血脑屏障,开发用于治疗
胶质母细胞瘤
、
复发/难治型急性髓系白血病
、
骨髓增生异常综合征
和其它
IDH1突变实体瘤
IDH1
突变实体瘤。
诺和诺德
是
糖尿病
领域的佼佼者,同时在
血友病
、生长激素治疗以及激素替代疗法等领域处于先进地位。目前
诺和诺德
罕见病部门的主要关注点是生
长激素缺乏症
和
血友病
,且在这两个领域有多种产品上市销售,如每日一次生长激素注射剂
Norditropin
和重组FVII
NovoSeven
。此外,罕见病研发管线中
concizumab
、
nedosiran
、
Mim8
和
EPI01
也已进入临床。 •
Concizumab
是一种抗
组织因子
途径抑制剂(
TFPI
)单抗,经皮下注射用于预防所有
血友病
亚型,其作用独立于
FVIII
和 FIX,通过增加 FXa 的产生增强凝血起始阶段,从而产生足够的凝血酶 (TG) 以防止
出血
。已公布的3期临床实验结果显示:使用
concizumab
预防性治疗患者的
自发性与外伤性出血
情形降低 86%,平均年出血率(ARB)为1.7,相比未经
concizumab
治疗的对照组平均ABR 为11.8,达到主要研究终点。公司预计将在2022年下半年在美国、日本提交监管申请。 •
Mim8
是一款针对FIXa和FX的下一代双特异性抗体,是用于有/无抑制物
血友病A
患者的皮下注射预防治疗药物,目前处于1/2期临床研究阶段。 •
Nedosiran
是利用
Dicerna
专有的RNAi技术平台GalXC开发的一款RNAi药物,通过与mRNA结合抑制肝乳酸脱氢酶(LDH)的表达,被开发用于治疗
原发性高草酸尿症(PH)
。去年11月,该药一项关键性临床试验达到主要终点:与安慰剂相比,
nedosiran
使PH1亚型患者的尿液中的草酸盐排泄(Uox)表现出具有统计学显著性的持续降低。据悉,今年
Nedosiran
将递交监管申请。2021年12月,
诺和诺德
斥资约33亿美元收购了
Dicerna
。 •
EPI01
是一种口服复方药,由固定剂量的
DNA甲基转移酶1抑制剂地西他滨(DAC)
和
胞嘧啶核苷脱氨酶
抑制剂四氢尿苷(THU)组成,具有潜在的增加胎儿血红蛋白(HbF)的量来取代
SCD
患者中存在的有缺陷的血红蛋白,从而防止红细胞变形并提高血液中的血氧水平,目前该项目即将进入2期临床。2018年4月,
诺和诺德
与
EpiDestiny
达成一项全球独家授权协议,获得
EPI01
项目。 据公司财报,
诺和诺德
2022上半年
糖尿病
和
肥胖症
业务收入727.15亿丹麦克朗,同比增长13%,罕见病业务营收105.81亿丹麦克朗,同比增长6%。整体来看,
诺和诺德
罕见病业务占比较小,有待继续挖掘。在今年3月举办的资本市场日(CMD)上,
诺和诺德
正式宣布加大对罕见病领域的投资力度,此次收购
Forma Therapeutics
也进一步证明了
诺和诺德
布局罕见病领域的决心。 而且,此前
诺和诺德
已在罕见病领域与多家企业达成合作,如2019年10月,
诺和诺德
与
bluebird bio
达成一项为期3年的研究协议,联合开发下一代体内基因组编辑疗法,治疗严重遗传性疾病,而合作的重点在于为
A型血友病
患者开发出替代注射
凝血因子
的新型疗法。2021年7月,
诺和诺德
和
Prothena
宣布两家企业达成收购协议,以最高达12亿美元的开发和销售里程碑付款获得后者在研抗体
PRX004
和转
甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)
研发项目。2021年11月,
诺和诺德
斥资33亿美元收购
Dicerna
,引进
Dicerna
先进的 RNAi 药物引擎和细胞内递送系统。 据
Frost&Sullivan
资料,全球罕见病药物市场规模将由2020年的1351亿美元增至2030年的3833亿美元,年复合增长率高达11%。目前罕见病已成为继
肿瘤
、
自身免疫疾病
之后跨国药企斥巨资布局的又一赛道。据不完全统计,围绕罕见病赛道,近年来跨国药企先后达成多项大型收购交易,其中多项收购交易总额高达百亿美元。 ► 2022年8月,
安进
以约 37 亿美元现金收购
ChemoCentryx
。 ► 2022年8月,
辉瑞
以54亿美元的价格收购
Global Blood Therapeutics(GBT)
。 ► 2021年12月,
默克
宣布收购
Chord Therapeutics
。 ► 2021年9月,
默沙东
以110亿美元收购制药公司
Acceleron
。 ► 2021年9月,
阿斯利康
以3亿美元价格收购
Caelum Biosciences
。 ► 2020年12月,
阿斯利康
以390亿美元的价格收购
Alexion
。 ► 2018年3月,
武田
以630亿美元收购
夏尔
。 ► 2018年1月,
赛诺菲
以116亿美元的价格收购
Bioverativ
。 ► 2017年2月,
强生
以300亿美元收购
Actelion Pharmaceuticals
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机构
Amgen, Inc.
Johnson & Johnson
Dicerna Pharmaceuticals, Inc.
[+21]
适应症
出血
全身性肉碱缺乏症
激素缺乏症
[+12]
靶点
SCD1
ASK1
IDH1
[+4]
药物
Etavopivat
Olutasidenib
RET抑制剂(艾力斯)
[+10]
标准版
¥
16800
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