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yuan Bio·News 药 监 资 讯 1、CDE | 发布1条指导原则、2条征求意见稿 2024年10月10日，国家药监局审评中心发布《抗肿瘤药物临床试验中SUSAR分析与处理技术指导原则》（点击查看相关阅读），以及公开征求《模型引导的罕见病药物研发技术指导原则（征求意见稿）》意见，征求意见时限均为自发布之日起一个月。 2024年10月12日，国家药监局审评中心公开征求《罕见病药物临床药理学研究技术指导原则（征求意见稿）》意见，征求意见时限均为自发布之日起一个月。（点击查看相关阅读） （来源：国家药品监督管理局药品审评中心、蒲公英Ouryao） 受 理 情 况 CDE受理情况 2024年10月10日-10月16日期间，中国国家药监局药品审评中心（CDE）共受理药品529个，其中生物制品67个（新药27个和进口13个）。 滑动查看（点击可查看大图） （来源：国家药品监督管理局药品审评中心） 企 业 动 态 1、默沙东 | 肺动脉高压新药在中国申报上市 2024年10月17日，CDE官网最新公示，默沙东（MSD）申报的注射用sotatercept上市申请获得受理。公开资料显示，这是一款“first-in-class”新型激活素信号抑制剂类生物制剂，该产品已经于今年3月获得美国FDA批准上市，用于治疗肺动脉高压（PAH）。 这款疗法此前被行业媒体Evaluate评为2024年潜在重磅的疗法之一。该产品也是默沙东于2021年以约115亿美元收购Acceleron Pharma公司获得的关键疗法。 截图来源：CDE官网 （来源：CDE官网、医药观澜） 2、君实生物 | 君适达在华上市、特瑞普利单抗在印度和中国香港获批上市 2024年10月15日，君实生物宣布，由公司自主研发的抗PD-1单抗药物特瑞普利单抗（印度商品名：ZYTORVI®，香港商品名：LOQTORZI®）的上市申请已先后在印度和中国香港获批上市，用于复发/转移性鼻咽癌的治疗。 此次获批的适应症分别为： 特瑞普利单抗联合顺铂/吉西他滨作为转移性或复发性局部晚期鼻咽癌成人患者的一线治疗； 特瑞普利单抗单药治疗既往含铂治疗过程中或治疗后疾病进展的复发性、不可切除或转移性鼻咽癌的成人患者。 2024年10月11日，君实生物宣布，由公司自主研发的昂戈瑞西单抗注射液（重组人源化抗PCSK9单克隆抗体注射液，商品名：君适达®）的上市许可申请近日获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常的成人患者，成为君实生物第5款商业化产品。这是上海市今年第5款获批上市的国产1类创新药。 （来源：君实生物官微） 3、TRIANA | 与辉瑞合作开发新型分子胶降解剂 2024年10月15日，TRIANA Biomedicines宣布，公司与已与辉瑞达成战略合作和许可协议，以发现用于多个疾病领域（包括肿瘤学）的针对多个靶点的新型分子胶降解剂。 根据协议条款，TRIANA将获得4900万美元的预付款，并有资格获得超过15亿美元的潜在未来里程碑付款以及分级版税。TRIANA将负责发现和识别潜在药物；辉瑞拥有候选药物的独家选择权，并拥有进一步对其进行临床前和临床开发的独家许可。 （来源：TRIANA Biomedicines官网） 4、辉瑞 | 长效血友病疗法获FDA批准 2024年10月11日，辉瑞宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准 Hympavzi（marstacimab）的上市申请，用于预防或减少患有A 型血友病（先天性第VIII因子缺乏症）和B型血友病（先天性第IX因子缺乏症）成人和12岁及以上儿童患者的出血发作频率，这些患者体内不含凝血因子VIII与IX抑制剂（中和抗体）。 Hympavzi是美国批准治疗血友病A/B的首个且唯一一个抗TFPI（组织因子途径抑制剂）产品，也是美国批准的首个且唯一一个患者自我给药的血友病预充笔制剂。 （来源：辉瑞制药官微） 5、同宜医药 | 双配体偶联药物CBP-1008获FDA授予快速通道认定 2024年10月10日，同宜医药宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）正式授予CBP-1008快速通道认定（FTD）资格，用于治疗铂耐药卵巢透明细胞癌（OCCC）。CBP-1008是一款靶向叶酸受体α（FRα）/瞬时受体电位阳离子通道6蛋白（TRPV6）的全球首款双配体偶联药物，属于小分子偶联药物。 （来源：同宜医药官微） END 编辑：芝麻核桃 声明：本文仅代表作者个人观点，不代表任何组织及本公众号立场，如有不当之处，敬请指正。如需转载，请注明作者及来源：蒲公英Biopharma。 近期活动推荐 10月25-27日：新药研发技术研修班 10月26-27日：蒲公英第14届年会 11月1日：生物工艺中国制造技术巡讲（北京站） 关于「蒲公英生物」 蒲公英生物，隶属于蒲公英十大板块之一的媒体板块，是专注生物医药制造及供应链企业媒体市场合作的专业模块。2022年起由蒲公英上海药知科技有限公司独立运营，总部位于上海张江科学城。 服务内容：基于蒲公英Ouryao及旗下媒体矩阵（120万+制药垂直用户），含市场策划、媒体宣发、线上直播、征文调研、撰稿采访、品牌峰会六大业务，并承接线上线下定制化活动。 团队构成：管理层由行业年资超15年的生物制药人组成，团队全员全日制本科以上学历，涵盖生物、制药、广告学、新闻学及英语专业。擅长为企业量身定制专属及精准的市场方案，助力品牌宣传和市场转化。 蒲公英生物，助力100家生物医药供应链企业做好市场！ 联系咨询： 张老师，13062776509（微信注明：蒲公英生物） 邮箱：bio@ouryao.com

HYMPAVZI的获批基于III期试验研究结果，显示与因子预防治疗和按需治疗相比，该药物能显著减少符合条件的不伴抑制物的血友病A及血友病B患者的出血率。 HYMPAVZI是美国首个为符合条件的血友病B患者提供的每周一次皮下注射规律性治疗方案。同时，它也是首个为符合条件的血友病A及血友病B患者提供的通过预充式注射笔或注射器进行的规律性治疗。 近日，辉瑞创新药物HYMPAVZI™（马塔西单抗/marstacimab-hncq）获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于规律性治疗不伴凝血因子抑制物的血友病A（先天性凝血VIII因子缺乏症）或血友病 B（先天性凝血IX 因子缺乏症）的12岁以上患者，以减少出血的发作。 HYMPAVZI是美国首个且唯一获批用于治疗血友病A及血友病B的抗组织因子途径抑制剂（抗TFPI），也是美国首个通过预充自动注射笔给药的血友病创新疗法，只需每周一次、皮下注射、给药便捷。 “HYMPAVZI的获批对于不伴抑制物的血友病A及血友病B患者来说，在减少出血方面是具有重大意义的进步。其安全性可控，且每周一次皮下给药的治疗方式非常简便，”诺斯韦尔医疗中心止血与血栓中心主任、科恩儿童医疗中心出血性疾病和血栓项目负责人Suchitra S. Acharya表示：“HYMPAVZI旨在满足血友病患者重要需求，减轻他们的治疗负担，尤其是许多需要频繁且耗时的静脉输注治疗的患者。” 血友病是一种罕见的遗传性血液疾病，由凝血因子缺乏引起（血友病A缺乏FVIII，血友病B缺乏FIX），全球超过80万人罹患此病。1血友病通常在儿童早期就已确诊，它会使得凝血功能障碍，增加关节内反复出血的风险，从而导致永久性关节损伤。2,3尽管近年来血友病的治疗取得了显著进展，但许多血友病患者仍然会有出血发作，并需要每周多次频繁的静脉输注来控制病情。4 “HYMPAVZI是辉瑞今年获得FDA批准的第二款血友病治疗药物，也是我们40多年来为改善血友病患者治疗取得的最新重大科学进步，” 辉瑞美国首席商务官兼执行副总裁Aamir Malik表示。“我们期待尽快推出这一最新的医学突破，以实现可同时提供三类血友病创新治疗药物-抗 TFPI、基因疗法和重组因子疗法，来满足广大患者的个性化治疗需求。” HYMPAVZI的III期BASIS试验（NCT03938792）结果支持了此次美国获批。该研究显示，与因子预防（RP）和按需治疗(OD)相比，HYMPAVZI可使不伴抑制物的血友病A及血友病 B患者在12个月的积极治疗期后的经治疗出血的年化出血率 (ABR) 分别降低35%和92%。HYMPAVZI的安全性与I/II期研究结果一致。研究中最常报告的不良反应（≥3%的患者）是注射部位反应、头痛和瘙痒。 “血友病患者群体不断寻求能够提高生活质量的先进治疗方法，”美国国家出血性疾病基金会总裁兼首席执行官Phil Gattone表示：“我们非常感谢辉瑞公司在研发新型治疗方案方面所做出的创新努力，这解决了血友病A及血友病B患者所面临的一些持续难题。最新疗法的问世，标志着我们在为更多出血性疾病患者和家庭提供医疗服务方面迈出了一大步。” 今年8月，国家药品监督管理局药品审评中心已受理马塔西单抗的上市申请，该创新药物有望为中国血友病治疗带来新格局，为患者带来更多治疗选择。欧洲药品管理局（EMA）的人用医药产品委员会（CHMP）也对马塔西单抗用于规律性治疗12岁及以上体内不伴抑制物的重型血友病A及血友病B患者以减少出血发作给予了肯定意见。除了HYMPAVZI，辉瑞公司的血友病B基因疗法BEQVEZ™ （fidanacogene elaparvovec）也于近期获得了美国、欧盟和加拿大监管部门的批准，辉瑞也公布了血友病A基因疗法（giroctocogene fitelparvovec）3期临床研究的积极结果。 Note:中文通用名马塔西单抗待国家药典委员会核准 关于HYMPAVZI（马塔西单抗） 滑动阅览 HYMPAVZI由辉瑞科学家研发，是一种针对组织因子途径抑制剂（TFPI）Kunitz 2结构域的再平衡药物，TFPI是一种天然抗凝蛋白，具有防止血栓形成和恢复止血的功能。 HYMPAVZI 在美国被批准用于不伴抑制物的成人和12岁及以上儿童及青少年血友病A患者（先天性凝血 VIII因子 缺乏症）患者或血友病B（先天性凝血IX因子 缺乏症）患者的规律性治疗，以减少出血发作的频率。 关于BASIS研究 滑动阅览 关键性BASIS研究是一项全球性的3期、开放标签、多中心研究，旨在评估HYMPAVZI对12岁至75岁以下患有重型血友病A（定义为FVIII <1%）或中重型至重型血友病B（定义为FIX活性≤2%）且伴有或不伴有抑制物的青少年和成人患者的疗效和安全性。 FDA的批准基于BASISI研究中116名不伴抑制物的血友病患者数据，他们在12个月的积极治疗期（ATP）内接受了HYMPAVZI治疗，而在6个月的观察期内则接受了静脉注射FVIII或FIX的预防治疗（RP）和按需治疗（OD）。在ATP期间，参与者接受规律性治疗（皮下注射300毫克HYMPAVZI负荷剂量，然后每周一次皮下注射150毫克），剂量有可能调整到每周一次300毫克。 对于没有抑制物的血友病A及血友病B患者，与RP和OD治疗相比，HYMPAVZI可在12个月的ATP后将经治疗出血的ABR分别降低35%和92%。在OD组，HYMPAVZI在所有出血相关次要终点--自发性出血、关节出血、靶关节出血和总出血上都优效于既往按需治疗（p<0.0001）。在RP组中，HYMPAVZI在这些次要疗效终点方面均非劣效于既往预防治疗。 HYMPAVZI的安全性与1/2期研究结果一致，治疗总体耐受良好。最常报告的不良反应（≥3%的患者）是注射部位反应、头痛和瘙痒。 BASIS试验的伴抑制物队列研究正在进行中，预计将于2025年第三季度获得结果。辉瑞公司还在进行一项开放标签研究BASIS KIDS，该研究调查了马塔西单抗对1至18岁的重型血友病A或中重型至重型血友病B儿童及青少年（伴或不伴抑制物）的安全性和疗效。 关于血友病 滑动阅览 血友病是由凝血因子缺乏（血友病A缺乏FVIII，血友病B缺乏FIX）引起的罕见遗传性血液疾病，这种缺乏导致了凝血功能障碍。血友病通常在儿童早期被诊断出来，全球超过80万人罹患此病。1血液无法正常凝固可能会增加关节内出血的风险，这种出血可能导致关节损伤。患有血友病的人在反复出血后可能会遭受永久性关节损伤。2,3 几十年来，针对血友病A和血友病B最常见的治疗方法一直是凝血因子替代疗法，这种疗法替代了缺失的凝血因子。凝血因子替代疗法增加了体内的凝血因子水平，从而改善了凝血，减少了出血。5,6 在美国，对接受血友病A或血友病B因子预防治疗的患者进行的一项调查中，近三分之一接受治疗且依从性高（定义为接受了75%或更多的处方注射）的人表示，因子预防治疗的耗时性是该治疗方案最具挑战性的部分。7,8近60%未接受规定数量注射的患者报告说，时间投入是错过注射的主要原因。 关于辉瑞：为患者带来改变其生活的突破创新 滑动阅览 在辉瑞，我们通过科学和全球资源为人们提供治疗方案，以延长其生命，显著改善其生活。在医疗卫生产品的探索、研发和生产过程中，辉瑞始终致力于奉行严格的质量、安全和价值标准。我们在全球的产品组合包括创新药品和疫苗。每天，辉瑞在发达和新兴市场的员工都在推进人类健康，推动疾病的预防、治疗和治愈，以应对挑战我们这个时代的顽疾。辉瑞还与医疗卫生服务方、政府和社区合作，支持并促进世界各地的人们能够获得更为可靠和可承付的医疗卫生服务。这与辉瑞作为一家全球卓越的创新生物制药公司的责任是一致的。175年来，辉瑞一直致力于为所有依赖我们的人带来改变。如需了解更多信息，请登录www.pfizer.com.cn。 免责声明 滑动阅览 本公告所包含的信息截至发布日期。不管是由于新信息、未来事件还是进展，辉瑞一概不承担对该新闻稿的前瞻性声明进行更新的义务。 本发布含有关HYMPAVZI（一种抗组织因子途径抑制剂）以及辉瑞公司其他获批和研究中的血友病产品信息的前瞻性信息，包括其潜在益处，这些信息涉及到重大的风险和不确定性，可能导致实际结果与这些声明所表达或暗示的结果存在实质性的差异。风险和不确定性包括但不限于：HYMPAVZI和辉瑞公司其他血友病产品的商业成功不确定性性；研发过程的内在不确定性，包括达到预期的临床终点、临床试验开始和/或完成的时间、提交申请的日期、获批日期和/或上市日期，以及出现不利的临床新数据的可能性和对现有临床数据的进一步分析；BASIS试验的抑制物队列是否会成功；监管机构对于临床试验数据可能有不同的解释和评估的风险；监管机构是否会对我们的临床研究设计和结果感到满意；是否以及何时可能在其他地区为HYMPAVZI或其他产品或候选产品提交药品申请；是否以及何时这些申请可能获得当地监管机构的批准，这将取决于诸多因素，包括评估产品带来的获益是否超过其已知风险以及确定产品是否有效，如果获批，HYMPAVZI或其他任何此类产品或候选产品是否能成功商业化；监管机构对于产品标签、生产过程、安全性和/或其他事项的决定，可能影响HYMPAVZI或其他任何此类产品或候选产品的供应情况或其商业潜力；COVID-19对辉瑞业务、运营和财务结果的影响所带来的不确定性；以及市场竞争发展带来的不确定性。 关于风险和不确定性的更多描述可在涵盖截至2023年12月31日财年的辉瑞年报10-K报告中找到，并在后续的10-Q报告中更新，包括在标题为“风险因素”和“前瞻性信息及可能影响未来结果的因素”的章节中，以及其后续的8-K报告中，所有这些报告均已提交至美国证券交易委员会，可在www.sec.gov 和www.pfizer.com查阅。 1 World Federation of Hemophilia. World Federation of Hemophilia Global Report on the Annual Global Survey 2022. https://www1.wfh.org/publications/files/pdf-2399.pdf. 2 Srivastava A, Santagostino E, Dougall A, et al. WFH guidelines for the management of hemophilia, 3rd Edition; 2020. Haemophilia. 26(S6), 1–158. https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1111/hae.14046. 3 Franchini M, Mannucci PM. Past, present and future of hemophilia: a narrative review. Orphanet J Rare Dis. 7, 24 (2012). https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1186/1750-1172-7-24. 4 Ohmori T, Mizukami H, Ozawa K, et al. New approaches to gene and cell therapy for hemophilia. J Thromb Haemost. 2015;13(Suppl 1): S133-142. 5 Centers for Disease Control and Prevention. Hemophilia. Last Reviewed: April 2023. https://www-cdc-gov.libproxy1.nus.edu.sg/ncbddd/hemophilia/. 6 Weyand AC, Pipe SW. New therapies for hemophilia. Blood. 2019;133(5):389–398. doi: https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1182/blood-2018-08-872291.  7 Thornburg CD, Duncan NA. Treatment adherence in hemophilia. Patient Prefer Adherence. 2017;11:1677-1686. https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.2147/PPA.S139851. 8 Hacker MR, Geraghty S, Manco-Johnson M. Barriers to compliance with prophylaxis therapy in haemophilia. Haemophilia. 2001;7(4):392-6. 往期 · 推荐 头痛管理 | 小日记，大学问--偏头痛管理不只靠吃药 @新手爸妈请重视!别让肺炎球菌毁掉宝宝的第一个儿童节! “秃”然困扰，如何乐享新生? | 全国爱发日 【一键通达】药品问询不再难，医学信息解忧烦!