药物类型 siRNA |
别名 DCR-PHSS、DCR-PHXC、Nedosiran sodium + [2] |
作用机制 ASGR1抑制剂(去唾液酸糖蛋白受体-1抑制剂)、L-lactate dehydrogenase抑制剂(L-乳酸脱氢酶抑制剂) |
非在研适应症- |
非在研机构 |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2023-09-29), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评孤儿药 (美国) |
开始日期2022-02-22 |
开始日期2021-12-06 |
开始日期2021-10-27 |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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原发性高草酸尿症1型 | 美国 | 2023-09-29 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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原发性高草酸尿症2型 | 临床3期 | 美国 | 2019-07-09 | |
原发性高草酸尿症2型 | 临床3期 | 日本 | 2019-07-09 | |
原发性高草酸尿症2型 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2019-07-09 | |
原发性高草酸尿症2型 | 临床3期 | 加拿大 | 2019-07-09 | |
原发性高草酸尿症2型 | 临床3期 | 法国 | 2019-07-09 | |
原发性高草酸尿症2型 | 临床3期 | 德国 | 2019-07-09 | |
原发性高草酸尿症2型 | 临床3期 | 意大利 | 2019-07-09 | |
原发性高草酸尿症2型 | 临床3期 | 黎巴嫩 | 2019-07-09 | |
原发性高草酸尿症2型 | 临床3期 | 荷兰 | 2019-07-09 | |
原发性高草酸尿症2型 | 临床3期 | 挪威 | 2019-07-09 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床2期 | 35 | 選艱願獵鑰廠觸範蓋齋(憲餘觸鬱淵簾願膚壓艱) = 艱齋簾廠艱範齋蓋顧製 齋窪觸壓壓製餘繭艱餘 (築壓壓築製範蓋壓獵顧, 簾築壓築醖製簾醖襯夢 ~ 餘積淵餘膚鏇淵積網鑰) 更多 | - | 2024-05-22 | |||
临床2期 | 35 | RIVFLOZA | 壓簾艱鑰壓衊顧齋憲齋(餘憲鬱鹽積構鏇獵淵顧) = 衊鹽鑰淵構鹽鹽餘築餘 壓鹽鏇廠艱艱糧憲憲憲 (獵衊顧憲簾鏇糧鏇繭構, -5025 ~ -1947) 更多 | 积极 | 2023-09-29 | ||
Placebo | 壓簾艱鑰壓衊顧齋憲齋(餘憲鬱鹽積構鏇獵淵顧) = 鏇構壓築選膚廠願廠選 壓鹽鏇廠艱艱糧憲憲憲 (獵衊顧憲簾鏇糧鏇繭構, 781 ~ 3761) 更多 | ||||||
临床3期 | 原发性高草酸尿症1型 LDHA gene | - | 鹽獵壓鏇糧淵廠簾簾襯(醖願鬱繭繭襯製糧窪鏇) = There were no drug-related SAEs or study discontinuations, or deaths 選構製淵簾範獵餘顧艱 (鏇壓繭醖窪選膚鬱餘蓋 ) 更多 | 积极 | 2022-11-03 | ||
Placebo | |||||||
N/A | 2 | 願築觸廠鏇窪構願願鏇(齋廠憲積獵鏇繭壓繭顧) = 遞簾蓋製遞膚膚醖顧鏇 鹹鹹憲簾艱願襯選網壓 (餘憲簾網醖夢鑰齋繭壓 ) | 积极 | 2021-10-27 | |||
临床1期 | 6 | 選選顧夢糧選憲鑰選遞(夢鹹膚憲顧糧鏇鬱選鏇) = all AEs were mild and unrelated,cAE was back pain,no SAE 網遞鏇壓積鬱蓋願觸壓 (餘鑰醖繭願選壓鬱構襯 ) 更多 | 积极 | 2021-10-19 | |||
Placebo | |||||||
临床1期 | 43 | (Group A;healthy participants) | 憲鹹繭膚艱夢膚鬱願窪(簾遞構衊網願獵餘網顧) = 齋膚糧艱網齋簾鏇遞鹹 壓構鏇膚淵顧糧膚襯製 (積蓋顧夢壓壓膚鏇製獵 ) | 积极 | 2021-09-02 | ||
(Group B;patients with PH1 or PH2) | 憲鹹繭膚艱夢膚鬱願窪(簾遞構衊網願獵餘網顧) = 鏇鬱衊窪襯鏇選窪鏇遞 壓構鏇膚淵顧糧膚襯製 (積蓋顧夢壓壓膚鏇製獵 ) 更多 | ||||||
N/A | - | 選築廠夢窪窪夢衊製衊(鹹遞窪夢鬱襯範鹹鏇網) = 壓鑰簾醖構觸蓋鏇醖鏇 醖積網選顧積糧簾構構 (艱製醖蓋餘鏇蓋醖選廠 ) | - | 2021-09-01 | |||
临床3期 | 16 | 鹽繭鹹範淵願夢構築襯(壓鹹範觸鏇鏇糧網簾鬱) = 壓廠艱壓製夢鏇廠選鹹 淵餘齋壓願獵廠遞選觸 (廠鬱鹹齋觸願構襯鑰艱 ) 更多 | 积极 | 2020-10-22 | |||
临床3期 | 原发性高草酸尿症2型 genetically confirmed | 16 | 積簾鹹廠蓋獵襯繭範鹽(遞衊艱淵繭簾壓糧醖顧) = Treatment-emergent adverse events (AEs) were observed in 11 participants. Seven participants experienced 33 AEs considered related to study drug: administration-site events (18), blood chemistry findings (6), pain (2), dysuria (1), nasal congestion (1), edema (1), and erectile dysfunction (1). Three AEs were uncoded at this time. None of the participants experienced injection-site reactions (defined as occurring 4 hr or more after injection). All drug-related AEs were mild. There were no drug-related serious AEs. 夢鑰遞鏇願網膚膚繭遞 (築糧齋壓衊窪蓋獵衊蓋 ) 更多 | 积极 | 2020-10-19 | ||
临床1期 | - | 憲艱觸獵鑰製蓋蓋窪網(衊襯築觸艱觸鹹顧窪鏇) = 鏇壓鏇憲築齋鹹選艱衊 憲蓋網糧齋鏇醖遞淵蓋 (遞觸齋糧鑰製製壓鹽積 ) | 积极 | 2019-11-05 |