【药渡药闻报告-创新药篇】-2024年第7期/总第128期

2024-02-29

孤儿药上市批准细胞疗法

Part 1全球药物批准/研发动态01全球新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.02.17-02.23）全球（不含中国）共有3个新药获批上市。其中，NDA批准1个，新适应症批准2个。与上个统计周期相比，本次减少7个批准新药。值得一提的是，强生（Johnson & Johnson）的双特异性抗体Tecvayli（Teclistamab）的补充生物制品许可申请（sBLA）获FDA批准，用于将复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者的给药频率降低为每两周一次（1.5mg/kg），这些患者已达到并维持完全缓解（CR）至少六个月。此次批准为采用基于体重治疗方案的患者提供了更大的给药方案灵活性。全球（不含中国）新药批准情况（部分）02全球新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.02.17-02.23）全球（不含中国）共有11个新药申报上市。其中，NDA申报进展5个，BLA申报进展5个，细胞疗法新药申报进展1个。与上次统计周期相比，本次增加6个NDA/BLA申报。2月23日，FDA已接受赛诺菲/再生元联合递交的Dupixent®（Dupilumab）的第六个潜在适应症的补充生物制品许可申请（sBLA），作为某些未控制的慢性阻塞性肺疾病（COPD）成人患者的附加维持治疗。FDA决定的目标行动日期是2024年6月27日。如若批准，Dupixent将成为COPD COPD的唯一生物疗法，也是十多年来第一种针对该疾病的新治疗方法。此外，中国和欧盟的监管申请也在审查中。NDA/BLA申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.02.17-02.23）全球（不含中国）共有13个药物获监管机构特殊资格认定。其中，化学药3个，生物药9个，细胞疗法1个。与上次统计周期相比，本次统计周期减少5个获监管机构特殊资格认定的药物。9MW3011是迈威生物自主研发的抗TMPRSS6单克隆抗体，可通过与靶点特异性结合，上调肝细胞表达铁调素(Hepcidin) 的水平，抑制铁的吸收和释放，降低血清铁水平，从而调节体内的铁稳态。适应症拟包括多种在全球不同地区被列为罕见病的疾病，如 β-地中海贫血、真性红细胞增多症等与铁稳态相关的疾病。2月18日，FDA授予9MW3011孤儿药资格认定，用于治疗真性红细胞增多症 (PV)。特殊资格认定情况（部分）03全球新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.02.17-02.23）全球（不含中国）新药临床研发状态更新共计30条，涉及肿瘤，血液和淋巴系统疾病，呼吸系统疾病、免疫系统疾病以及神经疾病等共计10个领域。其中，肿瘤领域临床进展更新居各领域之首，涉及化学药5条，生物药6条，细胞疗法1条。2月19日，纽福斯生物科技有限公司宣布，公司核心产品纽惟佳®（Opvika，依哌艾多基眼用注射液），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON），I/II期临床试验在美国完成所有患者入组及给药。纽惟佳®正在美国进行一项评估基因治疗ND4突变相关的Leber遗传性视神经病变（LHON）安全性和有效性的I/II期、单臂、多中心临床研究，已于2023年6月完成了首例患者入组给药。易慕峰自主研发的靶向EpCAM的自体CAR-T细胞注射液产品（IMC001）的临床试验申请在中国CDE批准之后，2月23日，又获得了FDA的临床研究许可，用于治疗EpCAM表达阳性的晚期消化系统肿瘤 EpCAM表达阳性的晚期消化系统肿瘤，包括但不限于晚期胃癌（GC）GC）/食管胃结合部腺癌（GEJ）。这是全球首个中美双报获批IND的靶向EpCAM的CAR-T产品。易慕峰先前披露的数据显示，IMC001已在IIT研究中展示出良好的安全性和有效性。全球新药研发进展详情（部分）04全球医药交易事件本次统计周期（2024.02.17-02.23）全球（含中国）医药交易时间共计14起，涉及药物权益转让、公司并购等多起交易事件。全球医药交易时间汇总表（部分）Part 2国内药物批准/研发动态01国内新药批准情况根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.02.17-02.23）国内共有4个新药获NMPA批准上市。其中，NDA批准1个，BLA批准2个，新复方批准1个。本次与上次统计周期NMPA批准新药数量相同。诺贝仁制药（Nobelpharma）公司申报的5.1类新药醋酸锌片上市申请于2月19日获NMPA批准，获批的适应症为肝豆状核变性。醋酸锌是一种铜吸收抑制剂。研究表明，锌制剂既能阻止铜在肠道的吸收，也能清除沉积于组织中的铜，可作为肝豆状核变性的治疗方式之一。药渡数据库显示，醋酸锌已在美国、欧洲及日本获批上市，用于治疗肝豆状核变性。国内新药批准情况（部分）02国内新药临床默示许可进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.02.17-02.23）国内共有29个新药获临床默示许可，涉及49个受理号。其中，化学药13个，治疗用生物制品15个，预防用生物制品1个。与上个统计周期相比，本次减少22个临床默示许可获批受理号。本周国内新药临床默示许可进展（部分）03国内新药申报进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.02.17-02.23）国内共有3个新药申报上市，涉及4个受理号。其中，化学药3个。与上个统计周期相比，本次减少16个申报上市受理号。国内新药申报上市情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.02.17-02.23）国内共有44个新药申报临床，涉及65个受理号。其中，化学药16个，治疗用生物制品25个，预防用生物制品3个。与上个统计周期相比，本次减少33个临床申报受理号。国内新药临床申报情况（部分）根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.02.17-02.23）国内共有2个药物获NMPA特殊资格认定。其中化学药2个。与上次统计周期相比，本次统计周期减少2个获监管机构特殊资格认定的药物。2月18日，曙方医药 Vamorolone口服混悬液被CDE拟纳入优先审评，针对的适应症为4岁及以上杜氏肌营养不良（DMD）患者。公开资料显示，Vamorolone是曙方医药1.24亿美元自Santhera Pharmaceuticals引进的一款罕见病新药，此前已经在美国和欧盟获批治疗DMD。NMPA特殊资格认定情况04国内新药研发进展根据药渡数据统计分析，本次统计周期（2024.02.17-02.23）国内新药临床研发状态更新共计7条，涉及肿瘤，遗传和代谢病，皮肤病等共计5个领域。其中，化学药2个，生物药5个。赛立奇单抗是智翔金泰自主研发的重组全人源抗IL-17A单克隆抗体 IL-17A单克隆抗体。可特异性结合血清中的IL-17A蛋白，阻断IL-17A与IL-17RA的结合，抑制炎症的发生和发展，从而对 IL-17A过表达的斑块状银屑病达到治疗效果。2月15日，智翔金泰公布赛立奇单抗注射液针对中、重度斑块状银屑病III期临床研究积极结果，研究结果显示，赛立奇单抗对中国中、重度斑块状银屑病患者疗效显著，且安全性良好。国内新药研发进展情况（部分）05国内新药研发领域政策法规动态国家药监局药审中心关于发布《抗体偶联药物药学研究与评价技术指导原则》的通告（2024年第14号）为规范和指导抗体偶联药物（Antibody-Drug Conjugate，ADC）产品的研发与申报，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《抗体偶联药物药学研究与评价技术指导原则》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。特此通告。06国内新药研发领域热点新闻中国生物医药投资：中东基金，异军突起2023年的卡塔尔世界杯上，全球观众见证了中东地区的巨大财富：投入高达2200亿美元，是过去7届世界杯总投入的5倍，而卡塔尔的GDP在中东地区仅排名第7。卡塔尔用行动证明了中东国家的经济实力。同卡塔尔一样，众多中东国家虽然有着丰富的石油和天然气资源，但为了对冲未来石油资源耗竭或被替代的风险，这些中东国家开始由资源型经济结构向科技型、可持续发展的经济结构转型，相关国内公司因此成为了中东基金的头号注资合作对象。在对中国的资产布局上，中东基金瞄准的远不止新能源领域，还有生物医药、互联网、石化、高端装备等众多行业。其中生物医药是他们大力押注的未来。在全球十大主权财富基金中，有4家位于中东，分别是阿布扎比投资局、科威特投资局、沙特公共投资基金和迪拜投资公司。据公开资料，截至2022年，中东主权财富基金的资产管理规模总额高达3.64万亿美元，占全球主权财富基金总额的三分之一。2022年，中东主权基金投资支出接近890亿美元，有不少流向了中国企业。同时在一级市场，中东资本也开始由幕后走向台前。去年9月底，沙特投资部（MISA）副部长Saeed Al-Shehri透露，MISA有意在大湾区开设办事处，以扩大其在中国南部的影响力，从而支持“沙特2030愿景”。同时在9月初，阿联酋旗下规模仅次于阿布扎比投资局的穆巴达拉投资公司在北京设立办事处。在此之前，科威特投资局分别于2011年和2018年在北京、上海设立办事处。还有成立不久的阿联酋G42 Expansion Fund，已马不停蹄在上海设立办事处。更多资讯，请阅读原文咨询、合作请联系作者小D有话说为方便读者阅读及保存，我们将周报原文整理成了PDF版本，如需获取全文，可点击最上方蓝字，在药渡Daily公众号后台回复“0228创新药周报”，即可下载。