刚刚过去的2021年里,我们看到了一批创新疗法得以在中国快速获批以造福病患,其中至少有13款为临床急需境外新药。据不完全统计,截至2022年1月28日,在中国国家药监局药品审评中心(CDE)正式发布的三批共计73个品种的《临床急需境外新药名单》(非征求意见版本)中,已有45个品种正式在中国获批上市,让许多存在迫切临床需求的患者真正获益。本文中,我们将对2021年获批上市的临床急需境外新药做介绍。
晚期基底细胞癌是一种持续的、痛苦的和高度毁容的癌症,它能严重损毁外形并危及生命。SMO是一种7次跨膜蛋白,调控Hedgehog(Hh)信号通路,该通路在干细胞维持、组织修复、晚期基底细胞癌中发挥关键作用。磷酸索立德吉可与Hh信号转导通路的跨膜蛋白Smoothened(SMO)结合,并对其产生抑制,从而发挥抗肿瘤作用。此前,该药曾被CDE纳入第一批临床急需境外新药名单。 2021年6月,由山东博士伦福瑞达制药申报的5.1类进口新药丁苯那嗪片新药上市申请获得批准。该药曾以临床急需境外已上市境内未上市的罕见病药品(第一批),被CDE纳入优先审评,用于治疗亨廷顿病相关的舞蹈症。此前,亨廷顿舞蹈症已在中国被纳入《第一批罕见病目录》。这是一种罕见且致命的神经退行性疾病,患者会出现不自主运动的运动障碍。 多发性硬化是一种自身免疫性疾病,患者的免疫系统攻击保护神经的髓鞘,导致神经无法正常传导电信号,影响大脑和身体其它部分的交流,最终神经本身也会发生退化。行走障碍是MS最具破坏性的后果之一,也是MS患者最关注的症状之一,它会极大地影响患者的生活质量和社会参与度。据渤健早前新闻稿介绍,氨吡啶缓释片是首个具有改善MS成人患者的步行能力,并在MS成人患者中证明了其临床疗效的治疗药物。 2021年4月,武田旗下Shire公司的注射用维拉苷酶α(曾用名:注射用维拉西酶α)在中国获批上市,用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗(ERT)。公开资料显示,注射用维拉苷酶α(velaglucerase alfa,Vpriv)是在连续人类细胞系中通过基因活化技术生产的葡萄糖脑苷脂酶,该药被设计用来替代1型戈谢病患者缺乏的葡萄糖脑苷酶,具有与天然人类葡萄糖脑苷脂酶相同的氨基酸序列。此前,该药曾被纳入CDE第一批临床急需境外新药名单。 戈谢病是一种溶酶体贮积病,由于葡萄糖脑苷脂酶基因(GBA)突变导致机体葡萄糖脑苷脂酶活性缺乏,造成其底物葡萄糖脑苷脂在肝、脾、骨骼、肺,甚至脑的巨噬细胞溶酶体中贮积。据武田早前新闻稿介绍,注射用维拉苷酶α在治疗早期就可改善儿童和成人患者的贫血、血小板减少等症状、缩小因病肿大的肝脏和脾脏体积、改善相关骨骼疾病,并在后期持续改善或稳定患者症状。 根据罗氏早前新闻稿,玛巴洛沙韦是目前获批治疗流感的首个、也是唯一一个单剂量口服药物,缩短传染期并大幅减少流感症状持续时间,也为患者带来了更便捷的治疗方案。该药能够对奥司他韦产生抗性的病毒株和禽流感病毒株(H7N9,H5N1)起作用。与其它抗流感药物皆通过靶向神经氨酸酶来防止病毒传播的作用机制不同,玛巴洛沙韦是通过抑制流感病毒中的cap-依赖型核酸内切酶,来起到抑制病毒复制的作用。 2021年4月,赛诺菲宣布其注射用艾诺凝血素α(rFIXFc,Alprolix)已获得NMPA批准,用于确诊为成人和儿童血友病B患者的控制出血、常规预防以及围手术期的出血管理。赛诺菲曾在新闻稿指出,本次获批使该药成为了首个在中国境内获批的长效重组凝血IX因子。此前,该药在中国曾被纳入第二批临床急需境外新药名单。 血友病是由于缺乏凝血因子Ⅷ(FⅧ)或Ⅸ(FⅨ)而导致的一种罕见遗传性出血性疾病,患者由于凝血酶生成不足,导致凝血障碍,以反复出血及其相关并发症为主要临床表现。据赛诺菲早前新闻稿介绍,注射用艾诺凝血素α显著延长凝血因子半衰期,降低患者注射次数,尤其适合儿童预防治疗,促进靶关节恢复,能为血友病患者带来全面持久的止血保护。 据渤健早前新闻稿介绍,复发型多发性硬化是该病最常见的类型,约85%的患者确诊时为此分型,表现为疾病周期性的复发和缓解。富马酸二甲酯最早于2013年上市,超过10年的临床试验与真实世界数据显示,针对复发型多发性硬化患者,该药拥有确切的安全性和疗效。