Hemorrhagic Disorders

Is the PDUFA delay for Stealth BioTherapeutics a canary-in-the-coalmine moment? Or is it an overblown one-off that signals little about disruption at the FDA? That’s the question seemingly on everyone’s minds after the FDA on Tuesday delayed a PDUFA date for Stealth’s new drug application. There weren’t safety or manufacturing concerns, the agency didn’t ask Stealth to conduct additional trials, and Stealth doesn’t know when a decision might get made. FDA Commissioner Marty Makary has pointed out that decision dates aren’t hard deadlines , but rather “target dates” the agency attempts to meet. That’s technically true: The law mandates that agency reviews meet a minimum of only 90% of the PDUFA dates it sets. “It’s not like missing a statutory deadline,” Patricia Zettler, an Ohio State professor who specializes in FDA law, told me this week. But the delay of Stealth’s PDUFA (as well as a delay for a post-CRL hearing from Vanda Pharmaceuticals) has people asking whether other stages of the regulatory process could be impacted. There are copious amounts of FDA work not tied to deadlines, like biomarker qualification programs , that could be slowed even if the FDA keeps largely hitting PDUFA dates. So far, most biopharma companies have said — both on earnings calls and in interviews with Endpoints — they aren’t seeing any impact on FDA reviews. And many recent PDUFA dates have been met without issues, including for Dupixent , Amvuttra , Sanofi’s RNAi drug for hemophilia and rare disease products from Amgen and J&J . Those applications coming through on time provide a significant counterpoint to the Stealth delay, Leerink analyst Daina Graybosch said. While Graybosch believes the agency will be affected by the layoffs (“it’s inevitable,” she said), it’s almost certainly too early to know how the changes at the FDA are going to affect US drug development and regulation. (Makary has argued that the regulator was overstaffed and inefficient before the cuts.) Graybosch didn’t follow the Stealth case closely, but she noted its exceedingly long development history and its drug having been previously rejected and delayed . “Blaming this on DOGE, I’m sorry, there’s so many things going on and ways and reasons to see risk,” Graybosch said. “Taking what happened at [Stealth] and reading into it more broadly feels alarmist to me.” But other analysts and FDA experts I spoke to agreed that the Trump administration’s healthcare staffing cuts are going against its stated goal of making government more efficient, and that firing hundreds of staff and slashing review teams will likely make the agency less effective at its job. “It may be too early to say things are chugging along just fine,” Zettler said. “Bigger questions are, ‘What about products that are earlier in development or are not as far along in their review process?’” —Max

精彩内容近日，国家药监局官网显示，倍特药业申报的2款3类仿制药获批生产并视同过评，其中维生素K1注射液为国内首家视同过评，该产品2023年在中国公立医疗机构终端的销售额接近6亿元。今年以来，倍特药业有10个品种获批生产并视同过评。维生素K1注射液为国家医保甲类、国家基药品种，主要用于维生素K缺乏引起的出血，如梗阻性黄疸、胆瘘、慢性腹泻等所致出血；香豆素类、水杨酸钠等所致的低凝血酶原血症；新生儿出血以及长期应用广谱抗生素所致的体内维生素K缺乏。米内网数据显示，2023年中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心以及乡镇卫生院（简称中国公立医疗机构）终端维生素K1注射液销售额接近6亿元，在止血药化药TOP10产品中排位第7。2023年中国公立医疗机构终端止血药化药TOP10产品来源：米内网中国公立医疗机构药品终端竞争格局值得一提的是，倍特药业此次获批生产的维生素k1注射液（0.2ml：2mg）为第三代混合胶束制剂，为儿童专用规格，可口服、肌注、静脉注射，具有使用便捷、安全性高等优势。今年以来，倍特药业有10个品种获批生产并视同过评（含非首次获批），包括3个消化系统及代谢药、2个全身用抗感染药物等。其中，巴氯芬口服溶液、沙美特罗替卡松吸入粉雾剂国产第2家获批，西吡氯铵含片国产第3家获批等。2025年至今倍特药业获批上市的品种来源：米内网中国申报进度（MED）数据库此外，今年以来，倍特药业有23个品种以新注册分类申报上市/临床，其中佩玛贝特片、咪达唑仑鼻喷雾剂、瑞卢戈利片、阿糖胞苷注射液、琥珀酰明胶电解质醋酸钠注射液等暂无首仿（含剂型首仿，不含原研地产化）获批。资料来源：米内网数据库、国家药监局官网等注：米内网《中国公立医疗机构药品终端竞争格局》，统计范围是：中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中心以及乡镇卫生院，不含民营医院、私人诊所、村卫生室；上述销售额以产品在终端的平均零售价计算。数据统计截至4月30日，如有疏漏，欢迎指正！免责声明：本文仅作医药信息传播分享，并不构成投资或决策建议。本文为原创稿件，转载文章或引用数据请注明来源和作者，否则将追究侵权责任。投稿及报料请发邮件到872470254@qq.com稿件要求详询米内微信首页菜单栏商务及内容合作可联系QQ：412539092【分享、点赞、在看】点一点不失联哦

在基因疗法领域风云变幻之际，Vertex 制药公司的一项决策引发了行业关注 —— 该公司宣布不再将腺相关病毒（AAV）作为基因治疗项目的递送载体，这一转变背后蕴含着行业发展的新趋势与挑战。Vertex 告别 AAV，聚焦其他基因疗法近日，Vertex 制药公司发言人向媒体证实，公司已决定 “不再将 AAV 作为基因治疗项目的递送机制” 。尽管放弃了 AAV 研究，但 Vertex 强调其对细胞和基因疗法的投入并未减弱。公司将继续推进镰状细胞病和 β - 地中海贫血基因疗法 Casgevy 的全球推广，持续开展 1 型糖尿病胰岛细胞疗法 zimislecel 的 3 期临床试验，并在肌肉萎缩症等疾病的研究上保持投入 。值得一提的是，zimislecel 目前是 Vertex 唯一处于临床阶段的胰岛细胞治疗产品。此前，该公司的另一款糖尿病候选药物在 1/2 期试验中未能有效促进胰岛素生成，已于上月被放弃 。此外，Vertex 在基因疗法布局上还有其他变动，今年 2 月，它终止了与 Verve Therapeutics 在体内基因编辑领域针对肝脏疾病项目的合作，当时该项目尚未进入临床阶段 。行业变革凸显，多家企业调整 AAV 策略Vertex 并非唯一对 AAV 策略进行调整的公司。随着基因疗法领域进入深度反思期，众多个性化医疗企业纷纷转变对 AAV 的态度 。武田制药在 2023 年停止了 AAV 相关的早期研究；今年早些时候，辉瑞更是将用于治疗 B 型血友病的 AAV 基因疗法 Beqvez 撤市，这使得辉瑞目前已没有处于商业或临床阶段的基因治疗产品 。巨头罗氏也对旗下基因治疗部门 Spark Therapeutics 进行了 “根本性重组” 。这一举措不仅让罗氏付出了 24 亿美元的成本，还导致 337 名员工失业，剩余 310 名员工被并入罗氏母公司 。这些企业的行动表明，AAV 在基因疗法领域的发展正面临重大挑战。背后原因探究，未来发展存疑AAV 作为基因疗法的关键递送载体，曾被寄予厚望。然而，近年来其发展遇到了诸多问题。一方面，AAV 载体在临床试验和商业化过程中暴露出一些局限性，例如免疫原性问题可能影响治疗效果和安全性，生产工艺的复杂性也导致成本居高不下 。另一方面，基因疗法领域竞争日益激烈，企业需要不断优化研发策略，寻找更具潜力的技术路径 。在这样的背景下，企业对 AAV 的态度转变或许是为了在复杂的市场环境中寻求突破，聚焦更有前景的研发方向 。Vertex 放弃 AAV 研究以及行业内一系列类似举动，预示着基因疗法领域正在经历一场变革。未来，基因疗法将走向何方，哪些技术会成为新的突破口，各大企业又将如何调整布局，整个行业都在拭目以待。参考来源：https://www.fiercebiotech.com/biotech/vertex-discontinues-aav-vector-research-gene-therapies识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观不本站。