本研究的目的是在伴或不伴抑制物的 ≥1 至 <18 岁重型血友病A或中重型至重血友病B（分别定义为 FVIII 活性 <1% 或 FIX 活性 ≤2%）的儿童受试者中评估 Marstacimab 预防治疗的安全性、耐受性和疗效。大约 100 例儿科人群受试者将入组这项开放性 III 期研究，并接受 1 年的 Marstacimab 治疗。与目前的血友病 A或血友病 B 治疗方法相比，Marstacimab 治疗预计可展现临床相关优势或对患者治疗有重大贡献，因为它与因子替代药物的作用方式不同，并且其预期疗效不受抑制物存在的影响。每周一次皮下 (Subcutaneous, SC) 注射给药可在不具备可靠血管通路的情况下提供治疗选择，更加便利，并且可能改善依从性。综合而言，预计这些特性会减少出血事件的发生。

开始日期2023-07-18

申办/合作机构

辉瑞投资有限公司

CTR20230369 / Recruiting临床3期

在有或无抑制物的重度（凝血因子活性<1%）甲型血友病或中重度至重度（凝血因子活性≤2%）乙型血友病的研究参与者中评估MARSTACIMAB 预防治疗的长期安全性、耐受性和疗效的开放性扩展研究

主要目的：在有或无抑制物的1至<75 岁重度甲型血友病或中重度至重度乙型血友病（分别为FVIII 活性<1% 或FIX 活性≤2%）研究参与者中评估Marstacimab 长期治疗的安全性和耐受性。次要目的：1. 在有或无抑制物的1 至<75 岁重度甲型血友病或中重度至重度乙型血友病（分别为FVIII 活性<1% 或FIX 活性≤2%）研究参与者中评估Marstacimab 治疗的长期疗效。2. 评估 Marstacimab 对HRQoL 的影响。

开始日期2023-03-16

申办/合作机构

辉瑞投资有限公司

NCT05611801 / Recruiting临床3期

AN OPEN-LABEL STUDY IN PEDIATRIC (<18 YEARS OF AGE), SEVERE HEMOPHILIA A PARTICIPANTS (COAGULATION FACTOR ACTIVITY <1%) WITH OR WITHOUT INHIBITORS OR MODERATELY SEVERE TO SEVERE HEMOPHILIA B PARTICIPANTS (COAGULATION FACTOR ACTIVITY =2%) WITH OR WITHOUT INHIBITORS COMPARING 12 MONTHS OF HISTORICAL STANDARD TREATMENT TO MARSTACIMAB PROPHYLAXIS

The purpose of this clinical trial is to learn about the safety and effects of the study medicine (called marstacimab) for the potential treatment of hemophilia in pediatric patients.
This study will enroll pediatric participants from ages 1 to 17 years in a sequential manner. The study will open enrollment to adolescent participants aged 12 to 17 years first. Then children aged 6 to 11 years will be permitted to enroll. Lastly, children aged 1 to 5 years will be permitted to enroll.
This study will enroll participants who:
* have severe Hemophilia A or moderately severe to severe Hemophilia B (with or without inhibitors)
* have accurate historical records documenting all factor VIII, factor IX, or bypass agent infusions and hemophilia bleed events for at least 1 year prior to entering the study
* if a non-inhibitor patient, must be on a stable routine prophylaxis regimen with factor VIII or factor IX replacement products for at least 12 months prior to study entry
* if an inhibitor patient, must be on an on-demand bypass treatment regimen during the 12 months prior to study entry
All participants in this study will receive marstacimab to use prophylactically. Marstacimab will be given once a week as a subcutaneous (under the skin) shot. The first dose of marstacimab will be given at the study site by the study site staff. During the 12-month treatment period, weekly doses of marstacimab can be given at home, or if preferred, the doses may be given by the study site staff.
To help us determine if the study medicine is safe and effective, we will compare participant experiences when they are taking the study medicine to a historical period when they were not. Researchers want to see if the study medicine works to prevent the bleeding episodes commonly experienced by patients with Hemophilia.
Participants will be in this study for about 14 months (approximately 1 month in a Screening period, 12 months receiving treatment, and 1 month in a follow-up period) during which they will visit the study site at least 10 times. If preferred, and if local regulations allow it, 2 of the study visits can be completed at the participant's home instead of at the study site. There will also be 6 scheduled telephone calls approximately every 2 months.

开始日期2022-12-09

申办/合作机构

Pfizer Inc.

100 项与马塔西单抗相关的临床结果

登录后查看更多信息

100 项与马塔西单抗相关的转化医学

登录后查看更多信息

100 项与马塔西单抗相关的专利（医药）

登录后查看更多信息

项与马塔西单抗相关的文献（医药）

2024-04-01·Haemophilia

Benefits and risks of non‐factor therapies: Redefining haemophilia treatment goals in the era of new technologies

Review

作者: Mancuso, Maria Elisa ; Croteau, Stacy E ; Klamroth, Robert

AbstractIntroductionOver the last decades progress in haemophilia treatment has been remarkable and prophylaxis with clotting factor concentrates in haemophilia A and B has been established as the standard of care in individuals with haemophilia and a severe bleeding phenotype. Besides clotting factor products with prolonged half‐life non‐factor therapies were developed which enable prophylaxis via subcutaneous administration. Factor VIIIa mimetics like emicizumab facilitate the coagulation pathway and are used in routine clinical practice for indivdiduals with haemophilia A. Rebalancing therapeutic agents like fitusiran, concizumab, marstacimab and serpin PC block the anticoagulant pathway and clinical trials using these products in individuals with haemophilia A and B are ongoing.Aim and MethodsA narrative review to asess the benefits and risks of non‐factor therapies taking in to account re‐defined haemophilia treatment goals.ResultsProphylaxis for prevention of bleeds using non‐factor products by subcutaneous administration is effective and results in reductions of bleeding episodes in individuals with haemophilia A or B with and without inhibitors. The treatment with emicizumab showed tolerable safety both in clinical trials and long‐term real‐world observations with few thrombotic events. In some clinical trials with rebalancing therapies (fitusiran and concizumab) thrombotic events occurred. Monitoring of the haemostatic function of novel therapies especially with concomitant haemostatic treatment is not yet established.ConclusionWith the advent of novel therapeutic agents including factor concentrates with ultra‐long half‐life and improved FVIIIa mimetics aimed at raising the bar of protection into the non‐hemophilic range redefinition of haemophilia treatment goals is eagerly needed.

2023-09-01·Seminars in thrombosis and hemostasis

The Use of Bypassing Treatment Strategies in Hemophilia and Their Effect on Laboratory Testing.

Review

作者: Chen, Dong ; Pruthi, Rajiv K

Factor VIII and IX inhibitors in congenital hemophilia A and B, respectively, neutralize the infused coagulation factor concentrate rendering them ineffective. Bypassing agents (BPAs) that circumvent the block imposed by the inhibitors are used for the prevention and management of bleeding. Activated prothrombin complex concentrate was the original BPA, recombinant activated factor VII was then introduced, and more recently nonfactor agents that target the procoagulant and anticoagulant systems have been developed and are in clinical use (e.g., emicizumab, a bispecific antibody for hemophilia A). Other BPAs are in clinical trials (e.g., fitusiran targets antithrombin, concizumab and marstacimab target tissue factor pathway inhibitor, and SerpinPC targets activated protein C). The BPAs have a varied effect on coagulation assays, and as more patients are exposed to these agents, it is important to be aware of the effects. Herein, we present an overview of the effect of BPAs on routine and specialized coagulation assays including thrombin generation and viscoelastic assays.

2023-08-23·The AAPS journal

Evolution of Antidrug Antibody Assays During the Development of Anti-Tissue Factor Pathway Inhibitor Monoclonal Antibody Marstacimab.

Article

作者: Xiang, Yuhong ; Gorovits, Boris ; Jani, Darshana ; Donley, Jean ; Arkin, Steven ; Zhu, Tong

Tissue factor pathway inhibitor (TFPI) is an endogenous inhibitor of the extrinsic coagulation pathway. In patients with hemophilia A or B, inhibition of TFPI is an alternative therapeutic approach that augments the extrinsic coagulation pathway. Marstacimab is an investigational fully human monoclonal antibody that binds and neutralizes TFPI and is being evaluated as a prophylactic treatment to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes in patients with severe hemophilia A or B, with or without inhibitors (antibodies against coagulation factors). However, the efficacy, safety, and pharmacokinetics of marstacimab may be affected by the induction of antidrug antibody (ADA) responses. Here, we describe the evolution and validation of three quasi-quantitative electrochemiluminescence-based methods to detect marstacimab ADAs, starting from their use in a first-in-human phase 1 study to their use in phase 2 and 3 clinical studies of patients with severe hemophilia. For all three methods, validation criteria evaluated the performance of the assays in screening and confirmatory cut points, precision, selectivity, drug tolerance, target interference, and stability. Additional criteria for validation were dilution linearity (Methods 1 and 2) and low positive control concentration, prozone effect, plate homogeneity, and robustness (Method 3). The three methods met validation criteria and are a potentially valuable tool in detecting the induction of marstacimab ADAs during treatment in patients with hemophilia.

项与马塔西单抗相关的新闻（医药）

2024-11-09

·药时代

全球首款：辉瑞血友病新型疗法亮相进博会

马塔西单抗实现“三重创新” 助力血友病患者自如生活 2024年11月7日，上海——全球首款只需每周一次固定剂量皮下注射的抗组织因子途径抑制物HYMPAVZI™（马塔西单抗[1]/marstacimab-hncq）亮相第七届国际进口博览会辉瑞展台。同期，以 “创新驱动诊疗升级” 为主题的辉瑞罕见病及血液肿瘤主题论坛成功举行，聚焦血液疾病最新诊疗前沿信息，与会嘉宾共同探讨创新驱动临床诊疗升级的实践经验与成果，旨在携手提升我国血液系统疾病的创新诊疗水平，改善血友病患者生活质量，助力患者回归正常生活。 “创新驱动诊疗升级” 辉瑞罕见病及血液肿瘤新产品首秀仪式 “‘让每一位罕见病患者重启新生’是辉瑞的坚定承诺。辉瑞长期致力于推进血友病诊疗与患者关爱，是目前国内唯一一家同时拥有基因重组凝血VIII因子和凝血IX因子产品组合的公司，因子替代疗法开创了血友病从按需治疗到预防治疗的时代。“辉瑞中国区医院急症及血液与罕见病事业部总经理部李进晖表示，“进博会是展示企业新质生产力的一个高质量、开放的平台。通过进博会，辉瑞得以介绍并展示在罕见病领域的全球创新治疗药物和诊疗理念。我们将继续与中国政府、行业和社会各界密切合作，进一步推动开启血友病诊疗新篇章，助力‘健康中国2030’宏伟目标的早日实现。“ 频繁输注带来沉重治疗负担，患者依从性差血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，致残率高，患者会终身伴有凝血功能障碍。数据显示，中国血友病的患病率约为2.73/100,000[2]，致残率高达70%，三分之二的患者到了成年以后，都会有关节肌肉致残，影响正常的生活和工作能力[3]。中国罕见病联盟执行理事长、全国罕见病诊疗协作网办公室副主任李林康介绍说：“随着医学的进步，我国血友病治疗效果和个体预防取得了很大进步。目前，血友病临床诊疗在药物选择、可及性及诊疗流程方面，相较其他罕见病有了长足进展。然而，中国血友病的整体治疗与国际相比仍存在差距，由于治疗方案存在诸多限制，血友病患者日常要面临多种挑战，临床负担重，为了提高患者的生活质量，还需要社会多方共同努力。” 中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）血栓与止血诊疗中心主任杨仁池教授介绍，“目前，临床治疗血友病的疗法有限，血友病群体的治疗需求存在多种未被满足的问题，包括难以坚持用药、治疗对生活的影响、抑制物风险及长期治疗的压力。以血友病 A 儿童患者为例，预防治疗每周需要 2 - 3 次输注凝血因子或隔天一次，血友病 B 患者则每周需要 1 - 2 次输注。凝血因子通过静脉穿刺输注，频繁的静脉穿刺对儿童带来很大痛苦，也给患儿家长带来很大心理压力。” 一项中国代表性在线调查研究显示：我国以凝血因子替代疗法为主要治疗方案，仅有18%的成年患者能够坚持规律性替代治疗[4]。此外，频繁输注增加治疗负担，导致依从性差，并且在治疗过程中难以实现“零出血”，患者仍可能发生关节疾病[5]。马塔西单抗实现“三重“创新有效控制出血马塔西单抗亮相进博会辉瑞展台马塔西单抗是由辉瑞公司研发的一种血友病新型疗法，是一种针对组织因子途径抑制剂（TFPI）K2结构域的再平衡药物。该药物曾获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格和孤儿药资格，并于今年 10 月获FDA批准，用于规律性治疗不伴凝血因子抑制物的血友病 A（先天性凝血VIII因子缺乏症）或血友病 B（先天性凝血IX因子缺乏症）的12岁及以上患者，以减少出血的发作。会上，作为该非因子疗法马塔西单抗在中国临床研究的牵头主要研究者，杨仁池教授分享了马塔西单抗Ⅲ期BASIS研究数据。“马塔西单抗的研发利用创新机制，通过抑制 TFPI 对凝血通路核心 —— 凝血因子 X（FⅩ）的抑制作用，恢复凝血，达到出血和凝血的再平衡。这种创新机制不受血友病类型影响，可同时满足血友病 A 及血友病 B 患者的治疗需求；理论上不受抑制物影响，有望解决原有治疗受限于血友病类型和产生抑制物的临床痛点。此外，马塔西单抗每周一次、皮下给药、且无需根据体重调整剂量的治疗模式，有望改变传统疗法一周多次、静脉输注给患者及家人带来的心理负担和用药负担。这三重创新，有望大大改善血友病患者的生存预后。” 杨仁池教授表示。 BASIS研究是一项全球性的III期、开放标签、多中心研究，评估了马塔西单抗对12岁至75岁以下患有重型血友病A（定义为FVIII <1%）或中重型至重型血友病B（定义为FIX活性≤2%）且伴有或不伴有抑制物的青少年和成人患者的疗效和安全性。该研究不伴抑制物队列的中期分析结果显示，与因子预防（RP）和按需治疗(OD)相比，马塔西单抗可使不伴抑制物的血友病A 及血友病 B患者在 12 个月的积极治疗期后的经治疗出血的年化出血率 (ABR) 分别降低 35% 和 92%。今年 8 月，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）已受理马塔西单抗的上市申请，10月24日，马塔西单抗被纳入CDE《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目，这也是首个被纳入CDE“关爱计划”的药物。李林康理事长表示：“非因子治疗不同于因子替代疗法的按需治疗和预防治疗，在减少出血方面具有重大意义的进步。对于许多需要频繁、耗时的静脉输注治疗方案的患者，马塔西单抗的治疗方式更加方便，可以减轻患者的治疗负担。我们很高兴看到辉瑞将创新的血友病非因子疗法引入中国，并且被CDE纳入‘关爱计划’。新治疗手段的引入对中国血友病患者无疑是个好消息，我们期待它能早日落地，服务中国血友病患者。” 《医师报》社执行社长兼执行总编辑张艳萍主持了论坛访谈环节。来自辉瑞中国区副总裁、市场准入及商务部总经理钱云，辉瑞中国区副总裁、首席医学事务官曹峻洋博士分别围绕推进创新药物可及性，以患者为中心、彰显科学领导力等话题进行了分享，积极探索打通诊疗全链路关键环节。关于辉瑞：为患者带来改变其生活的突破创新在辉瑞，我们通过科学和全球资源为人们提供治疗方案，以延长其生命，显著改善其生活。在医疗卫生产品的探索、研发和生产过程中，辉瑞始终致力于奉行严格的质量、安全和价值标准。我们在全球的产品组合包括创新药品和疫苗。每天，辉瑞在发达和新兴市场的员工都在推进人类健康，推动疾病的预防、治疗和治愈，以应对挑战我们这个时代的顽疾。辉瑞还与医疗卫生服务方、政府和社区合作，支持并促进世界各地的人们能够获得更为可靠和可承付的医疗卫生服务。这与辉瑞作为一家全球卓越的创新生物制药公司的责任是一致的。175年来，辉瑞一直致力于为所有依赖我们的人带来改变。如需了解更多信息，请登录www.pfizer.com.cn。免责声明本新闻稿仅在于本新闻稿仅在于传递科学前沿信息，不构成且在任何情况下均不应被视为对任何药物或治疗方案的推荐或推广。本新闻稿中所含信息仅截至发布日期。本新闻稿中的所有行动和声明均应遵守不时修订的适用法律法规。没有任何迹象表明与所述内容有关的所有信息均包含在本新闻稿中。不管是由于新信息、未来事件还是进展，辉瑞一概不承担对前瞻性声明进行更新的义务。对于因使用、依赖本新闻稿中包含的任何信息或任何信息遗漏而直接或间接产生的任何损失，辉瑞不承担任何责任。如果分发或使用其中的信息违反了适用的法律或法规，任何司法管辖区或国家的任何个人或实体均不得分发或使用这些信息。建议在使用本新闻稿或进行相关行动之前，向有关部门进行独立咨询/建议，并进行必要的尽职调查和调研等。如您有药物或治疗方面的问题，请咨询医疗卫生专业人士。参考资料 1.中文通用名马塔西单抗待国家药典委员会核准 2.中华医学会血液学分会血栓与止血学组, 中国血友病协作组. 血友病诊断与治疗中国专家共识（2017年版）[J]. 中华血液学杂志,2017,38( 5 ): 364-370. DOI: 10.3760/cma.j.issn.0253-2727.2017.05.002. 3.Zhang L,Li H,Zhao H,et al. Retrospective analysis of 1312 patients with haemophilia and related disorders in a single Chinese institute. Haemophilia. 2003,9(6):696-702. 4.Zhang L, Zhang P, Chen W. Overview of Patients with Hemophilia in China: Demographics, Diseases, Treatment, and Health Status. Patient Prefer Adherence. 2024 Jan 13;18:101-109. 5.Srivastava A, et al. WFH Guidelines for the Management of Hemophilia, 3rd edition. Haemophilia. 2020 Aug;26 Suppl 6:1-158. 点击了解更多！

临床研究

2024-11-08

·赛柏蓝

进博时间｜跨国药企明星新药亮相，深耕中国决心不变

“新时代，共享未来”，2024年第七届中国国际进口博览会进行时，跨国药企透过进博会这一窗口继续深耕中国、共创未来。 01 进博会历经7载见证跨国药企创新力量在上海国家会展中心7.2馆，跨国药企悉数亮相，阿斯利康、默沙东、辉瑞、诺和诺德赛诺菲、拜耳、强生、欧加隆、武田、诺华、吉利德、罗氏、GSK、礼来、勃林格殷格翰赫力昂、梯瓦、安进、瑞迪博士...... 第七届进博会上，阿斯利康带来7款中国首展创新药，覆盖肿瘤、呼吸、心血管、自体免疫及罕见病领域。默沙东集中展示了在中国境内已获批的近30种药物和疫苗，覆盖肿瘤、糖尿病、抗感染、罕见病、麻醉等领域。辉瑞在抗感染、罕见病、血液肿瘤领域带来了多款创新产品，其中有3款是首次在中国亮相。分别是：血友病新型疗法HYMPAVZI™（马塔西单抗/marstacimab-hncq）——全球首款只需每周一次固定剂量皮下注射的抗组织因子途径抑制物，可同时满足血友病A及血友病B患者的治疗需求；新型抗菌药物思福诺®（注射用氨曲南阿维巴坦钠）——首个针对金属β-内酰胺酶（MBLs）的β-内酰胺类/β-内酰胺酶抑制剂组合，克服了既往酶抑制剂合剂不能覆盖MBLs的问题；以及针对多发性骨髓瘤的创新药物一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）和CD3的双特异性抗体ELREXFIO™（埃纳妥单抗）等。 2024年是诺和诺德中国30周年，诺和诺德今年在进博会展出15款多疾病领域的创新药品及5款注射装置，其中4款今年刚在中国获批。分别是全球首个胰岛素周制剂——诺和期®（依柯胰岛素注射液）、全球首个口服胰高糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）——诺和忻®（司美格鲁肽片）、全球首个用于长期体重管理的胰高糖素样肽-1受体激动剂（GLP-1RA）周制剂——诺和盈®、中国首个长效重组凝血因子‌Ⅷ——诺易特®（注射用培妥罗凝血素α）。作为第一批在中国销售的进口药，阿司匹林解热镇痛制剂在上个世纪30年代进入中国。11月6日，拜耳拜阿司匹灵®新包装上市仪式在第七届进博会上举行，在规格方面，除了之前的每盒30片之外，拜耳推出90片大包装，助力患者长期治疗。处方药领域，拜耳带来心血管、眼科、肿瘤、女性健康领域创新产品，拜耳健康消费品事业部带来康王®米诺地尔搽剂、康王®去屑控油洗发水、凯妮汀®乳酸抑菌凝胶等产品。强生创新制药展出治疗非小细胞肺癌EGFR突变的创新药物Rybrevant®，这是全球首个获批用于治疗非小细胞肺癌的EGFR/MET双特异性抗体。自2018年参加首届进博会以来，诺华已有近40款创新药及适应症在国内获批，今年，诺华首次展示其肾病管线组合，包括全球首创的小分子补体B因子抑制剂Iptacopan和口服内皮素A受体拮抗剂阿曲生坦(Atrasentan)。值得关注的是，这是今年1月诺华收购中国本土生物医药企业信瑞诺医药之后，其肾病产品组合在进博会的首次亮相——该收购扩大了诺华在中国的肾病产品线。 2017年，吉利德正式启动在中国的商业运营，关注的疾病领域覆盖从病毒性肝炎、HIV防治，到抗真菌感染和肿瘤。吉利德在本届进博会展出Lenacapavir，这是全球首个获批的HIV衣壳抑制剂类药物，治疗既往接受过多种治疗方案的多重耐药的HIV-1成人感染者。据悉，吉利德已向中国药品审评部门递交Lenacapavir用于HIV治疗的上市申请。 GSK的首个长效HIV暴露前预防药物艾普特(卡替拉韦注射液)，迎来它在中国获批后的首展。艾普特仅需每年注射最少6次即可实现HIV暴露前预防，大大减轻了HIV预防用药负担。礼来重点展示了其在糖尿病、肥胖、阿尔茨海默病和抗肿瘤等全球关键疾病领域的最新进展。其中，穆峰达®(替尔泊肽注射液)，全球首个且目前唯一获批的葡萄糖依赖性促胰岛素多肽(GIP)/胰高糖素样肽-1(GLP-1)受体激动剂。今年5月替尔泊肽在中国正式获批，用于成人2型糖尿病。今年7月又获批长期体重管理适应症。穆峰达是礼来在体重管理领域在华获批的首个创新药物。作为一家成立于1885年的百年企业，勃林格殷格翰聚焦人用药品、动物保健、生物制药合同开发与生产三大业务。在今年的进博会上，在人用药品领域，勃林格殷格翰重点展示5款以临床需求为导向的创新在研产品，覆盖心肾代谢、肺纤维化、精神健康、肿瘤等多个疾病领域——包括新型溶栓药物原研替奈普酶、抗纤维化在研新疗法nerandomilast、survodutide（GCGR/GLP-1R双激动剂）、zongertinib（新型高选择性HER2酪氨酸激酶抑制剂）、iclepertin (GlyT1抑制剂) 。梯瓦已有120多年的发展历史，拥有包括仿制药、创新药、生物类似药等产品线。梯瓦已向中国引进覆盖中枢神经系统、肿瘤、皮肤管理、抗感染等领域的产品资源，其中创新药Austedo XR® （氘丁苯那嗪缓释片）迎来在华“首秀”，用于治疗成人与亨廷顿病（Huntington's Disease, HD）有关的舞蹈病及迟发性运动障碍（Tardive Dyskinesia, TD）；梯瓦在中国的第二款健康消费品--外用药物Regro密丝高米诺地尔防脱生发液也在今年的进博舞台迎来“首展”。成立于1908年的丹麦药企利奥制药，是一家专注于皮肤疾病的公司。目前，利奥制药在中国已经成为银屑病、特应性皮炎和皮肤感染3个疾病领域的市场领导者。在本届进博会上，利奥制药展出了多个明星产品。首款泡沫剂型银屑病药物Enstilar®，在中国的III期临床试验获得优效性结果，近期已递交上市许可申请（NDA）；此外，“first-in-class”的外用泛JAK抑制剂德戈替尼 (Delgocitinib) 乳膏也在现场展出，该产品于近期在欧盟获批，用于治疗成人中重度慢性手部湿疹（CHE）。德戈替尼 (Delgocitinib) 乳膏的中国三期临床试验正在进行中。 02 在中国为中国跨国药企持续释放深耕中国决心在一众跨国药企的进博展台上，不乏夺目的中国元素——龙、凤、莲花，象征吉祥和繁荣，也表达了跨国药企理解中国、深耕中国的心意。诺华公司中国区总裁兼董事总经理李尧对赛柏蓝表示，中国已经成为全球第二大医药市场，且仍在增长中。诺华对中国医药市场广阔的前景充满信心，并继续加大在华投资。在放射配体疗法这一领域，作为全球领导者，诺华正在将这一疗法引入中国。诺华在去年12月投资6亿元人民币在浙江海盐设立放射性药品生产基地，今年7月已经开始动工建设，预计将在2026年底投入运营。中国是诺华全球第二大市场。2024年上半年，诺华在中国的净销售额同比增长29%，是增长最快的跨国药企之一。 1918年礼来在上海设立第一家海外代表处，从此开启了在中国超越一个世纪的发展历程。进入2024年，礼来持续加码中国市场。 10月11日，礼来中国宣布将投资约15亿元人民币用于其苏州工厂的产能升级，扩大2型糖尿病和肥胖创新药物的生产规模，此项投资也是礼来史上最大幅度全球产能升级计划的重要组成部分。 10 月 15 日，礼来宣布在北京成立中国医学创新中心，并计划设立礼来创新孵化器（Lilly Gateway Labs, LGL），以促进临床研究和加速药物研发进程。 9月27日，赫力昂宣布已与合作伙伴天津医药集团和津药达仁堂集团股份有限公司达成协议，将收购其在中国的合资企业中美天津史克制药有限公司的额外33%的股权，总价为44.65亿元人民币（约合5亿英镑）。待相关批准最终获得后，赫力昂在中美天津史克的持股比例将从55%提高到88%。诺和诺德也在天津继续扩大产能，项目投资约为40亿元，用于无菌制剂扩建项目，整个项目计划于2027年建设完成。 2023年12月，爱施健与山德士（Sandoz）达成重大协议，收购山德士（中国）制药有限公司的全部股权。爱施健集团总部位于南非德班，始于1850年，2015年，爱施健集团在中国成立第一家公司。继收购葛兰素史克(GSK)抗血栓药物和阿斯利康（AZ）麻醉药组合，2017年爱施健集团全面进军中国市场，目前业务覆盖全国31个省市区的3000多家医院。作为全球领先的生物医药企业，梯瓦大中华区商业负责人庞静妍对赛柏蓝表示，未来，梯瓦将从两个方面继续深化“在中国，为中国”战略——加快全球“王牌产品”管线落地；积极深化本土合作，同各界伙伴共同交换优势资源，推进行业高质量发展。在布局中国市场新品策略时，庞静妍表示梯瓦会从两个方面进行考虑：精准洞察需求、扩大惠及范围。梯瓦对中国市场充满信心，中国也是梯瓦国际市场中增长最快的地区之一。基于市场需求，梯瓦以创新特药为切口进入中国市场，提供中国患者未被满足治疗领域亟需的关键治疗，填补临床空白。同时，仿制药仍然是梯瓦的重要产业支柱之一，梯瓦希望能充分发挥品牌优势，在未来也能将更多优质仿制药品带给中国患者。对跨国药企来说，根据市场环境的变化和自身业务的需求进行适时必要的调整是持续发展的关键，回到跨国药企在中国市场的发展，聚焦创新、合作共享已经成为关键动作。

疫苗上市批准申请上市

2024-11-08

·CPHI制药在线

从2024“进博宝宝”看全球创新药研发趋势

关注并星标CPHI制药在线 11月5日，第七届中国国际进口博览会(下称“进博会”) 在上海开幕。作为世界上首个以进口为主题的国家级展会，进博会从2018年以来已连续举办七届，已经成为全球企业展示创新成果、加强国际经贸合作的关键舞台。药品板块作为本届进博会最引人注目的展区之一，吸引了全球医药巨头参展，展示了创新药研发、生物医药技术等医药领域新质生产力。本届进博会有哪些具有代表性的“进博宝宝”（通过进博会实现在中国落地投入使用的产品）创新药参展？其背后揭示了怎样的研发趋势？MNC对中国市场的态度发生了什么变化？爆款创新药，跑步进入中国市场本次进博会上，以罗氏、辉瑞、诺和诺德、吉利德等为代表的MNC，带来了各自的医药医疗创新产品，不少是全球首发或全球尚未获批上市的产品。罗氏带来了30多款已上市和即将在中国上市的创新药，其中包括中国首个且唯一的磷脂酰肌醇3-激酶（PI3K）α抑制剂伊那利塞（Inavolisib），2024年10月，FDA批准伊那利塞联合哌柏西利和氟维司群用于治疗在辅助内分泌治疗期间或完成后复发后的内分泌治疗耐药、PIK3CA突变的激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）的局部晚期或转移性乳腺癌成人患者。此前，罗氏曾于2024年6月同步向中、美申报上市。作为一款高选择性PI3Kα抑制剂，伊那利塞对PI3Kα的选择性和效力均高于其它亚型（PI3Kβ/δ/γ)），并且能够特异性触发突变PI3Kα蛋白的降解。基于这种独特的双重作用机制，伊那利塞可能为HR+/HER2-的PI3Kα突变型晚期乳腺癌患者提供耐受性良好、持久的疾病控制效果。在伊那利塞之前，全球仅有诺华的阿吡利塞这一款PI3Kα抑制剂获批上市，其余PI3Kα抑制剂产品尚属于研发阶段。本次罗氏展出伊那利塞，有望借进博会的溢出效应加速其获批上市。辉瑞今年带来了24款创新产品，其中有4款产品在中国首次展出，分别是全球首个针对金属β-内酰胺酶（MBLs）的β-内酰胺类/β-内酰胺酶抑制剂组合——思福诺（注射用氨曲南阿维巴坦钠）、前列腺癌领域的新型双重机制PARP抑制剂——甲苯磺酸他拉唑帕利胶囊、具有独特作用机制的血友病疗法——马塔西单抗、靶向B细胞成熟抗原和CD3的双特异性抗体——埃纳妥单抗。其中甲苯磺酸他拉唑帕利于2024年10月底获NMPA批准（泰泽纳），联合恩扎卢胺用于HRR基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌 (mCRPC) 成人患者。这是一款聚腺苷二磷酸核糖聚合酶（PARP，包括PARP1和PARP2）抑制剂，具有抑制PARP酶及PARP捕获双重作用机制。作为中国目前唯一获批HRR基因突变的mCRPC治疗的PARP抑制剂，甲苯磺酸他拉唑帕利将助力中国前列腺癌精准诊疗突破。诺和诺德以及礼来两大降糖双雄在展示GLP-1爆款药物（司美格鲁肽、替尔泊肽）的同时，也展示了多种疾病领域的创新产品。其中诺和诺德展示的依柯胰岛素注射液（诺和期）是其最新研发的基础胰岛素周制剂，用于治疗成人2型糖尿病。该产品经过创新的分子设计和结构修饰，作用时间得以显著延长，一周仅需注射一次，有效改善胰岛素治疗依从性。该产品首次实现在中国、欧盟与美国同步递交新药上市申请。2024年6月，该产品在国内获批上市，用于成人2型糖尿病治疗。吉利德此次首次在国内展出了治疗原发性胆汁性胆管炎治疗药物Seladelpar，这是一款强效、选择性过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）δ激动剂，具有调节胆汁酸合成、炎症、纤维化和脂质代谢、储存和运输基因的能力。目前，FDA已批准seladelpar与熊去氧胆酸（UDCA）联合用于治疗对UDCA应答不足的原发性胆汁性肝硬化（PBC）成人患者，或作为单药治疗对UDCA不耐受的患者。此外，赛诺菲、GSK在此次展会上分别展示了针对呼吸道合胞病毒（RSV）的预防药物（尼塞韦单抗注射液）和疫苗(Arexvy)。从往届进博会参展产品的经历来看，借助进博会的溢出效应，参展药品将在国内加速获批，助力展品变商品。 MNC对中国市场的策略变化随着国内监管政策、竞争格局的变化，跨国药企也在调整对中国市场的战略。越来越多的MNC意识到中国市场不再仅仅是一个销售市场，MNC开始更多地与本土药企合作，并深度聚焦本土化。从去年开始，我国创新药企业通过BD获得的首付款总额首次超过IPO募资总额。这一现象体现了MNC已经把中国作为创新发源地。同时，MNC深度聚焦本土化，更关注如何满足中国市场需求。比如，去年10月，武田与国内信念医药达成合作，双方将结合各自领域的优势和资源，加速推动信念医药的BBM-H901商业化进程。BBM-H901是信念医药自主研发和生产的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物，该药物以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入血友病B患者体内持续表达，其面向的就是中国近10万B型血友病患者。其次，此次进博会上，MNC几乎都表达了要加大力度投资中国的强烈意愿，并与中国企业达成深度合作关系。比如展会上，罗氏推出“数字医疗孵化器2.0”，将串联临床想法验证、产品开发、及注册上市等阶段，形成一个整合的数字化工具孵化转化平台，以此加速创新项目向市场迈进。未来，将会有更多首发产品进入中国市场，也会有更多重磅炸弹出现，中国药企也将会链接到更多顶级资源。以进博为媒，中国正与世界双向奔赴。参考来源：CDE官网、进博会公开资料【智药研习社线上研习会报名】来源：CPHI制药在线声明：本文仅代表作者观点，并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载，请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱：Kelly.Xiao@imsinoexpo.com ▼更多制药资讯，请关注CPHI制药在线▼ 点击阅读原文，进入智药研习社~

上市批准加速审批

100 项与马塔西单抗相关的药物交易

登录后查看更多信息

外链

KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
D11261	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

后查看更多信息

适应症	国家/地区	公司	日期
血友病A	美国	Pfizer Inc.	2024-10-11
血友病B	美国	Pfizer Inc.	2024-10-11

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
血友病	申请上市	中国	Pfizer Inc.	2024-08-13
血友病A	申请上市	欧盟	Pfizer Europe MA EEIG	2023-12-11
血友病B	申请上市	欧盟	Pfizer Europe MA EEIG	2023-12-11

登录后查看更多信息

临床结果

适应症

分期

评价

查看全部结果

研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT05145127 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	-	On-Demand Factor-Based Therapy	(網餘繭鬱糧艱淵衊製鹽) = 襯餘積觸窪蓋構製鹹製餘鬱窪艱鏇簾網淵齋夢 (範壓糧願繭艱艱選範製, 5.09 ~ 10.61) 更多	积极	2024-10-11
				HYMPAVZI Prophylaxis	(網餘繭鬱糧艱淵衊製鹽) = 積觸鏇蓋襯繭鏇膚選窪餘鬱窪艱鏇簾網淵齋夢 (範壓糧願繭艱艱選範製, 3.40 ~ 6.77) 更多
NCT03938792 (FDA_CDER) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	66	On-Demand Factor-Based Therapy	(鹽鑰製鑰醖齋築鬱蓋範) = 築醖淵鹽餘鏇廠願齋襯窪顧壓夢獵觸鬱餘醖鑰 (築鬱淵蓋鹹鏇窪壓鑰繭, 31.03 ~ 46.54) 更多	积极	2024-10-11
				HYMPAVZI Prophylaxis	(鹽鑰製鑰醖齋築鬱蓋範) = 窪繭膚糧築餘襯窪願衊窪顧壓夢獵觸鬱餘醖鑰 (築鬱淵蓋鹹鏇窪壓鑰繭, 2.09 ~ 4.85) 更多
NCT03938792 (BASIS, ASH2023) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	128	Marstacimab (On Demand) (Observational Phase)	(範蓋醖築鏇遞窪願襯簾) = 築壓窪窪遞鑰糧憲積製選獵選觸窪壓繭憲製襯 (構網糧廠醖獵鏇齋鏇遞, 31.03 ~ 46.54) 更多	积极	2023-12-09
				Marstacimab (Routine Prophylaxis) (Observational Phase)	(範蓋醖築鏇遞窪願襯簾) = 鏇鑰觸繭艱鬱獵衊齋遞選獵選觸窪壓繭憲製襯 (構網糧廠醖獵鏇齋鏇遞, 5.09 ~ 10.61) 更多
NCT03363321 (Pubmed) 人工标引	临床2期	血友病A	18	Marstacimab	(遞餘築糧構遞憲鬱衊齋) = 簾築繭範願鏇網範淵鬱蓋壓遞簾襯鏇觸鑰窪願 (鏇憲選積壓壓糧夢繭鏇 )	积极	2022-10-11
NCT02974855 (CTgov)	临床2期	血友病B	27	PF-06741086 (PF-06741086 300 mg SC QW Non-Inhibitor)	鑰觸繭築壓願膚醖膚觸(夢獵鬱蓋廠憲願顧獵壓) = 蓋鏇餘夢淵齋願積獵鑰獵廠衊鹽網鹽餘構憲廠 (鹹膚積壓獵餘網鑰獵鏇, 窪窪製廠憲鬱夢願顧窪 ~ 願壓餘醖膚鏇遞膚蓋築) 更多	-	2019-12-04
				PF-06741086 (PF-06741086 300 mg SC Loading + 150 mg SC QW Non-Inhibitor)	鑰觸繭築壓願膚醖膚觸(夢獵鬱蓋廠憲願顧獵壓) = 窪蓋糧齋廠製鹹製齋獵獵廠衊鹽網鹽餘構憲廠 (鹹膚積壓獵餘網鑰獵鏇, 鬱壓鏇衊蓋鬱衊簾鑰齋 ~ 鏇淵窪淵構鑰鬱顧築衊) 更多