An Open-label, Single-arm Treatment Study to Investigate the Safety and Tolerability of Switching From Emicizumab to Fitusiran Prophylaxis in Male Participants Aged ≥18 Years of Age With Severe Hemophilia A, With or Without Inhibitors

This is an exploratory, single group, Phase 1, 1-arm study to assess treatment with fitusiran prophylaxis after switching from emicizumab prophylaxis.
This study aims to evaluate the safety and tolerability of switching to fitusiran after a transition period from the last dose of emicizumab. The study will be conducted in male participants with severe hemophilia A, with or without inhibitors, aged ≥18 years, who were previously receiving emicizumab prophylaxis.
Study details include:
The study duration will be up to approximately 28 months:
There will be an approximately 2-month screening period.
There will be a transition period before fitusiran treatment starts (pre-fitusiran treatment period)
The fitusiran treatment duration will be up to 18-months (fitusiran treatment period)
The antithrombin (AT) follow-up (FU) period will be up to 6 months after the last dose of fitusiran (during which the AT activity level will be monitored at approximately monthly intervals following the final fitusiran dose until AT activity levels return to at least 60%).
The study site visits are scheduled at monthly/ every 2 months intervals of 28 days (4 weeks) / 56 days (8 weeks), respectively, during the fitusiran treatment period.

开始日期2024-03-01

申办/合作机构

Sanofi

CTIS2022-500221-33-01

/ Recruiting临床3期

A Phase 3, single-arm, multicenter, multinational, open-label, one-way crossover study to investigate the efficacy and safety of fitusiran prophylaxis in male participants aged = 12 years with severe hemophilia A or B with or without inhibitory antibodies to factor VIII or IX - EFC17574 (ATLAS-NEO)

开始日期2023-07-28

申办/合作机构

Sanofi-Aventis Recherche et Développement SA

CTR20230417

/ Active, not recruiting临床3期

一项在有或无凝血因子 VIII 或IX 抑制性抗体的≥12 岁重度 A 型或 B 型血友病男性受试者中评估fitusiran 预防治疗疗效和安全性的 III 期、单臂、多中心、多国、开放性、单向交叉的研究

主要目的：描述接受 fitusiran 预防治疗时治疗出血事件的频率。次要目的：评估 fitusiran 预防治疗与预防性标准治疗（SOC）相比的疗效；评估 fitusiran 预防治疗与按需 SOC 相比的疗效；描述接受 fitusiran 预防治疗时相对于接受 SOC 的以下特征：1）治疗自发性出血事件的频率2）治疗关节出血事件的频率3）年龄 ≥ 17 岁受试者的健康相关生活质量（HRQOL）；描述接受 fitusiran 治疗的受试者在 18 个月疗效期和 36 个月治疗期间的出血发作频率；描述 CFC/BPA 经体重校正的年化消耗量；描述 fitusiran 的安全性和耐受性。

开始日期2023-04-24

申办/合作机构

Sanofi-Aventis Recherche et Développement SA

[+2]

100 项与费妥赛仑相关的临床结果

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100 项与费妥赛仑相关的转化医学

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100 项与费妥赛仑相关的专利（医药）

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项与费妥赛仑相关的文献（医药）

2025-02-01·SEMINARS IN THROMBOSIS AND HEMOSTASIS

Non-factor Therapies for Hemophilia: Achievements and Perspectives

Review

作者: Jiménez-Yuste, Victor

Abstract:

Non-factor replacement therapies (NFTs) have been developed to address the limitations of conventional replacement therapies, aiming to improve hemostasis and provide enhanced protection against bleeding episodes and long-term joint damage for patients both with and without inhibitors. Factor VIII (FVIII)-mimetic agents, such as emicizumab, have transformed the management of hemophilia A with inhibitors, offering a lower treatment burden and an effective alternative for those without inhibitors as well. Rebalancing agents, including anti-tissular factor pathway inhibitor agents (concizumab and marstacimab) and serpin inhibitors like fitusiran, have shown promising efficacy for patients with hemophilia B with inhibitors and other hemophilia subtypes. Administered subcutaneously, NFTs generate stable thrombin levels and feature a long half-life, which can shift severe hemophilia toward a milder phenotype. These therapies are effective regardless of inhibitor status and hold potential for application in other bleeding disorders. Evaluating the potential thrombotic risk after implementing mitigation measures, along with the development of anti-drug antibodies (ADAs), remain critical areas for further analysis. NFTs pose additional challenges due to their complex mechanism of action and the absence of a standardized laboratory assessment method. Unresolved issues include optimal management strategies for major surgeries and tailored approaches for safe use in older populations. This review highlights the progress and future potential of NFTs in treating persons with hemophilia.

2024-12-13·ACS Pharmacology & Translational Science

Advances in Development of Drug Treatment for Hemophilia with Inhibitors

Review

作者: Wichaiyo, Surasak

Patients with hemophilia A and B who have inhibitors face limited treatment options, because replacement therapy with clotting factor VIII or IX concentrates is ineffective, particularly for patients with high-titer inhibitors. Current mainstay therapies include immune tolerance induction (through frequent injections of clotting factor VIII or IX concentrates) to eradicate inhibitors and bypassing agents (such as recombinant activated clotting factor VII and activated prothrombin complex concentrates) for the prevention and treatment of bleeding episodes. The use of these agents typically requires intravenous injections and sometimes hospitalization, which can be burdensome for patients. More recently, emicizumab, a bispecific antibody that mimics the function of activated clotting factor VIII, has demonstrated favorable efficacy for prophylaxis in patients with hemophilia A and inhibitors, representing a promising new therapeutic strategy. Ongoing research aims to discover and develop easy-to-use nonfactor agents for managing hemophilia with inhibitors. This review summarizes the current understanding of the pathophysiology of inhibitor development in hemophilia, outlines existing treatment options, and discusses advancements in novel therapeutic biologics, including a recombinant activated clotting factor VII variant (marzeptacog alfa), a new bispecific antibody (Mim8), antitissue factor pathway inhibitor antibodies (concizumab and marstacimab), and small interfering RNA targeting antithrombin (fitusiran). All of these agents are administered subcutaneously, with some offering the convenience of less frequent dosing (e.g., weekly or monthly). These potential drug candidates may provide significant benefits for the prophylaxis or treatment of bleeding disorders in patients with hemophilia and inhibitors.

2024-07-11·Blood

Fitusiran reduces bleeding in factor X–deficient mice

Article

作者: Dubois, Christophe ; Adam, Frédéric ; Casari, Caterina ; McCluskey, Geneviève ; Crescence, Lydie ; Denis, Cécile V. ; Maynadié, Hortense ; Christophe, Olivier D. ; Lenting, Peter J. ; Verhenne, Sebastien ; Panicot-Dubois, Laurence

Abstract:

Factor X (FX) deficiency is a rare bleeding disorder manifesting a bleeding tendency caused by low FX activity levels. We aim to explore the use of fitusiran (an investigational small interfering RNA that silences antithrombin expression) to increase thrombin generation and the in vivo hemostatic potential under conditions of FX deficiency. We therefore developed a novel model of inducible FX deficiency, generating mice expressing <1% FX activity and antigen (f10low mice). Compared with control f10WT mice, f10low mice had sixfold and fourfold prolonged clotting times in prothrombin time and activated partial prothrombin time assays, respectively (P < .001). Thrombin generation was severely reduced, irrespective of whether tissue factor or factor XIa was used as an initiator. In vivo analysis revealed near-absent thrombus formation in a laser-induced vessel injury model. Furthermore, in 2 distinct bleeding models, f10low mice displayed an increased bleeding tendency compared with f10WT mice. In the tail-clip assay, blood loss was increased from 12 ± 16 μL to 590 ± 335 μL (P < .0001). In the saphenous vein puncture (SVP) model, the number of clots generated was reduced from 19 ± 5 clots every 30 minutes for f10WT mice to 2 ± 2 clots every 30 minutes (P < .0001) for f10low mice. In both models, bleeding was corrected upon infusion of purified FX. Treatment of f10low mice with fitusiran (2 × 10 mg/kg at 1 week interval) resulted in 17 ± 6% residual antithrombin activity and increased thrombin generation (fourfold and twofold to threefold increase in endogenous thrombin potential and thrombin peak, respectively). In the SVP model, the number of clots was increased to 8 ± 6 clots every 30 minutes (P = .0029). Altogether, we demonstrate that reduction in antithrombin levels is associated with improved hemostatic activity under conditions of FX deficiency.

项与费妥赛仑相关的新闻（医药）

2025-02-04

·药时代

DeepSeek | 点评康方生物依沃西等10款2025年有望获批的潜在First-In-Class药物

正文共： 13456字 25图预计阅读时间： 25分钟 2025年2月1日，药时代撰文报道了“290亿美元！重磅药物潮来袭！2025年最受期待的十大药物，GSK、Vertex各两款，中国公司信达生物上榜”，受到广大朋友们的关注。现在，我们就2025年可能获得FDA批准的10款同类首创（First-In-Class）药物进行初步的解读和分析，希望对关注药时代的药企、投资公司有一点参考价值。过去这些年，同类首创（First-In-Class，FIC）和同类最佳（Best-In-Class，BIC）受到非常大的重视，因为一款产品是否是FIC、BIC会影响其市场潜力和竞争优势。一款药物是否具有FIC的实力或潜力，可以简单地理解为它是否是针对某一靶点或适应症或分子实体的首个获批的药物，而一款药物是否具有BIC的实力或潜力，最好基于头对头临床试验的结果进行判断。近日，海外行业媒体提名了2025年有望获得FDA批准的10款FIC药物，其中包括中国康方生物自主研发的全球首创PD-1/VEGF双特异性抗体新药依沃西。特别值得一提的是，不久前，全球医疗领域领先的行业咨询及市场调研机构Evaluate发布了2025年制药行业展望（2025 Preview:What does the year ahead hold for pharma?）深度报告，以预测2025年全球医药市场发展格局。依沃西凭借其卓越的创新价值与市场潜力，入选“全球最具价值研发项目（Most Valuable R&D Projects）”榜单，是该榜单中唯一一款来自中国创新药企自主研发的药物。 2025年有望获得FDA批准的10款FIC药物一款药物究竟是不是FIC或BIC，仁者见仁智者见智，很多时候难以达成共识。现在，我们请火热的似乎无所不能的DeepSeek帮助快速点评一下。好的，我需要分析用户提到的这些药物是否具有First-in-class的潜力，并且可能在2025年获得FDA批准。首先，我需要确认每个药物的作用机制、当前研发阶段以及可能的竞争对手。首先列出每个药物： 1. Donidalorsen：用于遗传性血管性水肿，反义寡核苷酸。同类药物可能包括Takhzyro（lanadelumab），但作用机制不同，可能First-in-class？ 2. RGX-121：针对MPS II的基因疗法。MPS II现有疗法是酶替代疗法，如Idursulfase，但基因疗法可能属于新类别。 3. Fitusiran：血友病，靶向抗凝血酶RNA的小干扰RNA。现有的是因子替代疗法，fitusiran的作用机制不同，可能First-in-class。 4. Suzetrigine：非阿片类镇痛药，Nav1.8抑制剂。目前市场上是否有类似机制的药物？需要查证。 5. Lvonescimab：PD-1/VEGF双抗，癌症治疗。检查是否有其他双抗药物获批，可能属于First-in-class。 6. Telisotuzuma vedotin：ADC靶向c-Met，非小细胞肺癌。其他c-Met抑制剂存在，但作为ADC可能新。 7. Mirdametinib：MEK抑制剂，神经纤维瘤。MEK抑制剂已有，但适应症不同可能有潜力。 8. UGN-102：非手术膀胱癌疗法，丝裂霉素凝胶。现有膀胱癌疗法多为手术或BCG，这可能新。 9. Plozasiran：ANGPTL3 siRNA，高脂血症。同类如Evkeeza是抗体，siRNA机制不同。 10. UX111：针对白质营养不良的基因疗法。类似Zolgensma，但适应症不同，可能First-in-class。需要逐个确认每个药物的机制是否首创，是否有同类药物已获批。例如，反义寡核苷酸药物已有，但适应症不同可能算First-in-class。基因疗法如RGX-121若为首次治疗MPS II的基因疗法，则是First-in-class。Fitusiran作为siRNA治疗血友病，可能属于新类别。Suzetrigine的Nav1.8抑制剂若未有其他获批，则是首创。双抗药物lvonescimab结合PD-1和VEGF，目前可能没有类似药物。ADC药物Telisotuzumab vedotin的靶点组合是否首次？需要查证。UGN-102作为化疗凝胶可能属于新疗法类型。Plozasiran作为ANGPTL3的siRNA，Evkeeza是抗体，机制不同。UX111作为特定基因疗法，如果适应症未有其他基因疗法，则是First-in-class。另外，需考虑FDA审批的进度，是否有突破性疗法认定、快速通道等，这些可能影响2025年批准的可能性。例如，部分药物可能处于III期，接近申请阶段，而有些可能还在早期。需要确认各自的研发阶段和预计完成时间。可能存在的误区是，某些药物的机制已有其他药物使用，但适应症不同是否仍算First-in-class？例如，MEK抑制剂mirdametinib可能已有其他MEK药物，但用于神经纤维瘤可能是首次，因此在该适应症中是First-in-class。同样，基因疗法RGX-121若针对MPS II首次，则是First-in-class，即使其他基因疗法用于其他疾病。总结每个药物的可能性，然后给出结论，哪些可能被认定为First-in-class，并可能在2025年获批。同时需注意潜在风险，如临床试验延迟、安全性问题等可能影响批准时间。以下是对所列药物是否具有First-in-class潜力及2025年FDA批准可能性的分析，基于当前公开信息及研发进展：1. Donidalorsen 机制：反义寡核苷酸（ASO），靶向激肽释放酶B1（KLKB1）mRNA，用于遗传性血管性水肿（HAE）。潜力：HAE现有疗法多为单抗（如Takhzyro）或C1酯酶抑制剂，Donidalorsen作为首个ASO疗法，可能成为该领域的First-in-class。进展：III期试验中，2024年或提交NDA，2025年获批可能性较高。 2. RGX-121 机制：AAV基因疗法，治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，亨特综合征），通过递送IDS基因。潜力：现有疗法为酶替代疗法（如Idursulfase），RGX-121若获批将是首个针对MPS II的基因疗法，明确First-in-class。进展：I/II期数据积极，可能通过加速审批通道，2025年有望获批。 3. Fitusiran 机制：siRNA靶向抗凝血酶（AT），用于血友病（A/B型），通过调节凝血平衡。潜力：与传统因子替代疗法或双特异性抗体（如Hemlibra）不同，作为RNAi疗法，属First-in-class。进展：III期试验中，但安全性（血栓风险）需关注，可能2025年获批。 4. Suzetrigine（VX-548）机制：选择性Nav1.8抑制剂，非阿片类镇痛药，用于急慢性疼痛。潜力：Nav1.8靶点尚未有获批药物，若成功将成为全新机制镇痛药，First-in-class明确。进展：III期进行中，适应症优先级高，2025年可能获批。（药时代备注：该产品的NDA申请已经于2025年1月30日获得FDA批准） 5. Ivonescimab（AK112）机制：PD-1/VEGF双抗，用于**非小细胞肺癌（NSCLC）**等实体瘤。潜力：首个PD-1与VEGF双靶点药物，相比单抗联合疗法（如Keytruda+贝伐珠单抗），结构创新，可能被认定为First-in-class。进展：中国III期数据积极，全球多中心试验推进中，2025年可能提交BLA。 6. Telisotuzumab Vedotin 机制：ADC药物（c-Met靶向），用于c-Met高表达NSCLC。潜力：c-Met ADC尚无获批药物，但已有小分子c-Met抑制剂（如卡马替尼），可能被归为First-in-class。进展：II期数据支持加速审批，2025年有望获批。 7. Mirdametinib 机制：MEK抑制剂，用于神经纤维瘤病1型（NF1）相关丛状神经纤维瘤。潜力：MEK抑制剂（如司美替尼）已用于NF1，但Mirdametinib若针对特定亚型或更优疗效，可能成为该适应症的Best-in-class，而非严格First-in-class。进展：II期完成，III期或加速推进，2025年存在获批可能。 8. UGN-102 机制：丝裂霉素凝胶，用于**低级别非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）**的非手术疗法。潜力：首个通过局部化疗诱导肿瘤消退的疗法，相比传统手术/BCG灌注，属First-in-class。进展：III期数据积极，2024年提交NDA，2025年获批概率高。 9. Plozasiran（ARO-ANG3）机制：siRNA靶向ANGPTL3，用于严重高甘油三酯血症。潜力：ANGPTL3抗体药Evkeeza已获批，但siRNA机制（长效、靶点相同）可能被视为同类中的新类别，或归类为First-in-class RNA疗法。进展：III期进行中，2025年可能提交申请。 10. UX111（ABO-102）机制：AAV基因疗法，治疗白质营养不良（MLD），补充ARSA基因。潜力：MLD尚无有效疗法，若获批将是首个基因疗法，明确First-in-class。进展：I/II期数据积极，可能通过优先审查，2025年或获批。（药时代备注：DeepSeek很专业，也很贴心，还专门制作了表单来进行总结）您觉得DeepSeek在这一方面的表现如何？您赞同DeepSeek的点评吗？以上内容仅供参考。欢迎感兴趣的朋友们继续阅读，更多了解这十款药物，发现其背后的潜在商机！ 2025年被认为是创新药物获批的关键年份，多款FIC疗法已进入FDA审批冲刺阶段。这些药物覆盖罕见病、肿瘤、代谢疾病等多个领域，部分疗法甚至可能填补现有治疗空白。 1. Donidalorsen 公司：IONIS Pharmaceuticals 适应症：遗传性血管性水肿（HAE）靶点/机制：反义寡核苷酸（ASO） PDUFA日期：2025年8月21日点评：Donidalorsen是一种RNA靶向药物，用于预防遗传性血管性水肿（Hereditary Angioedema, HAE）的发作。HAE是一种罕见的遗传性疾病，患者会反复出现严重的肿胀发作。FDA已接受Donidalorsen的新药申请（NDA），并设定了2025年8月21日的PDUFA日期。 Donidalorsen被认为具有“First-in-class”（同类首创）潜力，主要基于以下几个方面：创新的作用机制：Donidalorsen是一款RNA反义寡核苷酸配体偶联（LICA）药物，通过靶向前激肽释放酶（PKK）的mRNA，抑制其表达，从而中断导致遗传性血管性水肿（HAE）发作的通路。这种靶向RNA的技术在HAE治疗领域是首创的，与现有疗法相比，具有更高的特异性和精准性。显著的临床效果：在3期临床试验中，Donidalorsen显著降低了患者的HAE发作频率，超过90%的患者在治疗后症状得到显著改善。此外，该药物还显著改善了患者的生活质量。良好的安全性和耐受性：在临床试验中，Donidalorsen表现出良好的安全性和耐受性，没有发生与药物相关的严重不良事件。先进的技术平台：Donidalorsen采用了Ionis的先进LIgand-C结合Antisense（LICA）技术，通过在反义寡核苷酸（ASO）上偶联GalNAc3分子，实现对肝脏的靶向递送。这种技术可以降低产生疗效所需的用药剂量，延长疗效持续时间，同时减少全身性副作用。孤儿药资格认定：Donidalorsen已获得美国FDA授予的孤儿药资格，并且在欧盟的孤儿药资格正在审评中。孤儿药资格不仅有助于加速药物的开发和审批流程，还为药物的市场独占期提供了额外保护。综上所述，Donidalorsen凭借其创新的作用机制、显著的临床效果、良好的安全性和耐受性，以及先进的技术平台，被认为具有“First-in-class”的潜力。 2. RGX-121 公司：REGENXBIO 适应症：黏多糖贮积症Ⅱ型靶点/机制：基因疗法（AAV载体递送IDS基因） PDUFA日期：点评：RGX-121通过单次注射递送功能性基因，从根源上修复缺陷。2023年公布的Ⅰ/Ⅱ期数据显示，患者脑脊液中的硫酸乙酰肝素水平显著降低，长期安全性数据将是获批关键。 RGX-121被认为具有“First-in-class”（同类首创）潜力，主要基于以下几个关键因素：创新的基因治疗技术：RGX-121是一种基因疗法，利用AAV9载体将编码人艾杜糖酸-2-硫酸酯酶（IDS）的转基因递送至中枢神经系统（CNS）。这种技术能够突破血脑屏障，为患者提供一个永久性的IDS分泌源，从而纠正或修复周围细胞的遗传缺陷或功能异常。显著的临床效果：在关键性临床试验中，RGX-121显著降低了患者的脑脊液中D2S6水平（一种关键生物标志物），平均降低86%，接近正常水平。此外，接受治疗的患者中80%在最近一次随访时不需要接受标准的静脉输注酶替代疗法。长期疗效与耐受性：长期随访数据显示，接受RGX-121治疗的患者表现出持续获益，且耐受性良好，没有发生与药物相关的严重不良事件。突破现有治疗局限：目前针对MPS II（亨特综合征）的酶替代疗法（ERT）无法穿过血脑屏障，因此无法解决中枢神经系统受累的问题。RGX-121通过基因治疗的方式，能够有效解决这一未满足的医疗需求。监管支持与市场潜力：FDA已同意使用脑脊液中的硫酸乙酰肝素（HS）水平作为替代终点，支持RGX-121的加速批准。RGX-121已获得美国FDA授予的孤儿药资格、罕见儿科疾病认定、快速通道资格和再生医学先进疗法认定。这些认定不仅有助于加速药物的开发和审批流程，还为药物的市场独占期提供了额外保护。合作与市场拓展：REGENXBIO与Nippon Shinyaku达成合作协议，共同开发和商业化RGX-121，这将有助于加速该药物的市场推广，并进一步验证其在治疗MPS II中的潜力。综上所述，RGX-121凭借其创新的基因治疗技术、显著的临床效果、良好的耐受性以及监管支持，被认为具有“First-in-class”的潜力，有望为MPS II患者提供一种变革性的治疗方法。 3. Fitusiran公司：赛诺菲适应症：血友病A/B 靶点/机制：靶向抗凝血酶siRNA PDUFA日期：2025年3月28日点评：Fitusiran通过抑制抗凝血酶合成，重新平衡凝血功能。其优势在于每月一次皮下注射，大幅提升依从性。2024年Ⅲ期数据证实，年出血率降低80%以上，有望成为首个非因子替代疗法。 Fitusiran被认为具有“First-in-class”（同类首创）潜力，主要基于以下几点优势和特点：创新的作用机制：Fitusiran是一种小干扰RNA（siRNA）药物，通过靶向抗凝血酶（antithrombin）的mRNA，降低抗凝血酶的水平，从而促进凝血酶生成，重新平衡止血功能。这种机制与传统的凝血因子替代疗法不同，能够为血友病A和B患者提供一种全新的预防性治疗方案。广泛的适用性：Fitusiran是首个对伴有或不伴有抑制物的A型和B型血友病患者均有效的预防性止血方法。这意味着无论患者是否产生抗凝血因子的抑制物，Fitusiran都能有效预防出血事件。显著的临床效果：在3期临床试验中，Fitusiran显示出显著的疗效。与传统治疗相比，Fitusiran预防治疗组患者的年化出血率降低了90%。此外，Fitusiran的给药频率为每月一次，明显减轻了患者的治疗负担。先进的技术平台：Fitusiran采用了Alnylam公司的ESC-GalNAc偶联技术，这种技术增强了siRNA的效力和持久性，使得皮下给药更加有效。监管支持与市场潜力：Fitusiran的PDUFA日期已定为2025年3月28日，并且其上市申请已获得中国国家药监局药品审评中心（CDE）受理。此外，Fitusiran还被纳入CDE的“关爱计划”试点项目，旨在加速罕见病药物的研发。安全性与耐受性：在临床试验中，Fitusiran的安全性得到了进一步验证，尽管早期曾因血栓事件暂停试验，但调整剂量后未再出现严重不良事件。综上所述，Fitusiran凭借其创新的作用机制、广泛的适用性、显著的临床效果以及先进的技术平台，被认为具有“First-in-class”的潜力，有望为血友病患者提供一种变革性的治疗选择。 4. Suzetrigine 公司：Vertex 适应症：中重度急性疼痛及周围神经性疼痛靶点/机制：非阿片类镇痛药（钠通道阻滞剂） PDUFA日期：已获批准点评：在美国阿片危机背景下，Suzetrigine的“非成瘾性”标签备受关注。其选择性抑制NaV1.8通道，对慢性疼痛效果显著。Ⅲ期试验显示，疼痛评分较安慰剂降低50%，安全性优于传统NSAIDs。 Suzetrigine（商品名Journavx）被认为具有“First-in-class”（同类首创）潜力，主要基于以下几点优势和特点：创新的作用机制：Suzetrigine是一种口服非阿片类药物，高度选择性地抑制电压门控钠通道NaV1.8。NaV1.8主要表达在外周痛觉神经元（伤害感受器）中，负责传递疼痛信号。与传统阿片类药物不同，Suzetrigine不作用于大脑，因此避免了成瘾风险。显著的临床效果：在两项3期临床试验中，Suzetrigine显示出快速且显著的镇痛效果，与安慰剂相比，疼痛缓解效果具有统计学意义。此外，Suzetrigine的疗效与常用阿片类药物相当，但没有成瘾潜力。良好的安全性和耐受性：Suzetrigine在临床试验中表现出良好的耐受性，最常见的不良反应包括瘙痒、肌肉痉挛、肌酸磷酸激酶水平升高和皮疹。在超过2400名受试者的临床试验中，未发现滥用或成瘾的证据。监管支持：Suzetrigine获得了美国FDA的优先审查、快速通道和突破性疗法认定。FDA的批准标志着20多年来首个基于新机制的急性疼痛治疗药物的诞生。市场潜力：全球疼痛管理市场规模庞大，预计到2028年将达到900亿美元。Suzetrigine的批准为非阿片类疼痛治疗提供了一个新的选择，有望减少对阿片类药物的依赖。综上所述，Suzetrigine凭借其创新的作用机制、显著的临床效果、良好的安全性和耐受性，以及监管支持，被认为具有“First-in-class”的潜力，有望为中度至重度急性疼痛患者提供一种非阿片类的替代治疗方案。 5. Ivonescimab 公司：康方生物/Summit Therapeutics 适应症：c-MET过表达非小细胞肺癌（NSCLC）靶点/机制：PD-1/c-MET双抗 PDUFA日期：点评：Ivonescimab是全球首款进入Ⅲ期的PD-1/c-MET双抗，通过同时阻断免疫抑制和致癌信号通路，解决耐药难题。2024年ASCO公布的数据显示，客观缓解率（ORR）达40%，尤其在EGFR耐药患者中潜力显著。 Ivonescimab（依沃西单抗）被认为具有“First-in-class”（同类首创）潜力，主要基于以下几点优势和特点：创新的双特异性抗体机制：Ivonescimab是一种全球首创的四价双特异性抗体，同时靶向程序性细胞死亡蛋白1（PD-1）和血管内皮生长因子（VEGF）。这种双靶点机制能够同时阻断PD-1/PD-L1介导的免疫抑制和VEGF介导的肿瘤血管生成。与联合疗法相比，Ivonescimab作为单一药物同时阻断这两个靶点，可能更有效地阻断这两个通路，增强抗肿瘤活性。显著的临床疗效：在3期临床试验HARMONi-2中，Ivonescimab单药治疗显著降低了PD-L1阳性晚期非小细胞肺癌（NSCLC）患者疾病进展或死亡的风险，与帕博利珠单抗（Pembrolizumab）单药治疗相比，无进展生存期（PFS）的改善具有统计学意义（HR=0.51，95% CI：0.38，0.69；p<0.0001），降低风险达49%。这一结果被认为具有改变NSCLC一线标准治疗的潜力。良好的安全性：与传统VEGF靶点相关的治疗相比，Ivonescimab显著降低了与VEGF靶点相关的毒副作用，显示出更好的安全性。广泛的临床应用前景：Ivonescimab不仅在NSCLC中显示出显著疗效，还在其他多种实体瘤（如乳腺癌、肝癌、胃癌等）的临床试验中展现出良好的治疗潜力。此外，Ivonescimab已获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的补充新药申请（sNDA）优先审评资格。全球合作与市场潜力：Ivonescimab由康方生物自主研发，并与Summit Therapeutics达成合作，授予其在美国、加拿大、欧洲和日本等地区的开发和商业化独家许可权。这种全球合作模式有助于加速Ivonescimab的全球开发和市场推广。综上所述，Ivonescimab凭借其创新的双特异性抗体机制、显著的临床疗效、良好的安全性以及广泛的临床应用前景，被认为具有“First-in-class”的潜力，有望为多种癌症患者提供一种全新的治疗选择。 6. Telisotuzumab Vedotin 公司：艾伯维适应症：c-MET过表达NSCLC 靶点/机制：抗体药物偶联物（ADC） PDUFA日期：点评：该药由抗c-MET抗体与微管抑制剂MMAE偶联，精准杀伤高表达肿瘤细胞。2023年加速审批申请因样本量问题被拒，但2024年扩大试验后，中位生存期延长至14.2个月，获批概率回升。 Telisotuzumab vedotin（Teliso-V）被认为具有“First-in-class”（同类首创）潜力，主要基于以下几点优势和特点：创新的药物结构与靶点：Teliso-V是一种靶向c-Met蛋白的抗体药物偶联物（ADC），其核心结构包括单克隆抗体、细胞毒素（单甲基澳瑞他汀E，MMAE）以及可裂解连接子。c-Met是一种受体酪氨酸激酶，在多种实体瘤中过表达，包括非小细胞肺癌（NSCLC）。目前尚无专门针对c-Met过表达NSCLC的获批疗法。显著的临床疗效：在2期LUMINOSITY试验中，Teliso-V在c-Met高表达的NSCLC患者中显示出显著的疗效。独立中心审评（ICR）分析显示，c-Met高表达患者的客观缓解率（ORR）为35%，中位缓解持续时间（DOR）为9个月，中位总生存期（OS）为14.6个月。这些数据表明Teliso-V能够为c-Met过表达的NSCLC患者提供显著的临床益处。良好的安全性：Teliso-V的安全性特征与既往研究一致，未发现新的安全性问题。其不良事件通常可控且耐受良好。突破性疗法认定与市场潜力：Teliso-V已获得美国FDA授予的突破性疗法认定（BTD），用于治疗c-Met过表达的晚期/转移性EGFR野生型非鳞状NSCLC患者。此外，艾伯维已向FDA提交了生物制品许可申请（BLA），寻求加速批准Teliso-V用于治疗既往接受过治疗的c-Met过表达NSCLC患者。未满足的临床需求：c-Met过表达的NSCLC患者目前缺乏有效的靶向治疗方案。如果Teliso-V获得批准，将成为首个专门针对这一患者群体的治疗药物，填补市场空白。综上所述，Teliso-V凭借其创新的药物结构、显著的临床疗效、良好的安全性以及突破性疗法认定，被认为具有“First-in-class”的潜力，有望为c-Met过表达的NSCLC患者提供一种全新的治疗选择。 7. Mitdametinib公司：SpringWorks Therapeutics 适应症：神经纤维瘤病1型相关丛状神经纤维瘤靶点/机制：MEK抑制剂 PDUFA日期：2025年2月28日点评：Mitdametinib通过阻断MAPK通路抑制肿瘤生长。Ⅱ期试验中，60%患者肿瘤体积缩小≥20%。2024年获FDA突破性疗法认定，预计2025年初提交NDA，可能成为该适应症首个口服疗法。 Mirdametinib被认为具有“First-in-class”（同类首创）潜力，主要基于以下几点优势和特点：创新的药物机制：Mirdametinib是一种口服变构小分子MEK抑制剂，靶向MEK1和MEK2。它通过抑制MAPK信号通路中的关键蛋白MEK1和MEK2，显著减少肿瘤细胞的增殖。这种变构抑制机制使其区别于传统的ATP竞争性抑制剂，具有更高的选择性和特异性。显著的临床效果：在关键2b期ReNeu试验中，Mirdametinib在治疗神经纤维瘤病1型相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）患者中表现出显著的肿瘤缩小效果。成人患者的客观缓解率（ORR）达到41%，儿童患者则高达52%，且疗效持久。此外，患者的疼痛和健康相关生活质量也得到了显著改善。良好的安全性和耐受性：在临床试验中，Mirdametinib显示出良好的耐受性，大多数不良事件为1级或2级。这表明该药物在治疗过程中具有较低的副作用风险，适合长期使用。满足未被满足的临床需求：NF1-PN是一种罕见的遗传性疾病，目前尚无有效的治疗方法。Mirdametinib有望成为首个获批用于治疗NF1-PN的药物，填补这一领域的空白。监管支持：Mirdametinib已获得美国FDA授予的优先审评资格，PDUFA目标日期为2025年2月28日。此外，该药物还获得了孤儿药资格认定，这有助于加速其开发和审批流程。广泛的适用性：除了NF1-PN，Mirdametinib还在其他肿瘤类型中显示出潜在的疗效，例如在低级别胶质瘤（LGG）患者中，Mirdametinib也表现出良好的临床活性。综上所述，Mirdametinib凭借其创新的药物机制、显著的临床效果、良好的安全性和耐受性，以及满足未被满足的临床需求，被认为具有“First-in-class”的潜力，有望为NF1-PN患者提供一种全新的治疗选择。 8. UGN-102公司：UroGen Pharma 适应症：低危非肌层浸润性膀胱癌靶点/机制：丝裂霉素C水凝胶制剂 PDUFA日期：2025年6月13日点评：UGN-102通过局部灌注缓释化疗药物，减少手术需求。Ⅲ期数据显示，完全缓解率（CR）达65%，且耐受性良好。若获批，将颠覆传统手术+灌注的治疗模式。 UGN-102被认为具有“First-in-class”（同类首创）潜力，主要基于以下几点优势和特点：创新的药物递送技术：UGN-102利用了UroGen专有的缓释水凝胶技术（RTGel®），这种技术能够使膀胱组织更长时间地暴露于丝裂霉素，从而通过非手术方式治疗肿瘤。这种创新的递送方式显著延长了药物与膀胱癌组织的接触时间，提升了治疗效果。显著的临床疗效：在3期临床试验ENVISION中，接受UGN-102治疗的患者在首次治疗后3个月的完全缓解率（CR）达到79.6%。此外，对于首次使用UGN-102治疗后3个月内达到完全缓解的患者，12个月的持续缓解率高达82.3%。这些数据表明UGN-102不仅能够迅速抑制肿瘤生长，其持久的治疗效果也为患者带来了长期获益的希望。良好的安全性和耐受性：在ENVISION试验中，UGN-102的安全性概况与其他研究中观察到的结果相似，且通常耐受性良好。最常见的治疗伴发不良事件（TEAEs）包括排尿困难、血尿、尿路感染等，但这些事件通常为轻至中度。满足未被满足的临床需求：目前，低分级中危非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）的标准治疗方法为经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT），但这种手术存在复发风险。UGN-102有望成为首个获得FDA批准的非手术治疗药物，为患者提供一种更微创的治疗选择。监管支持：美国FDA已经接受了UGN-102的新药申请（NDA），并设定了2025年6月13日的PDUFA目标日期。这表明FDA对该药物的潜力给予了高度关注，并有望加速其审批流程。综上所述，UGN-102凭借其创新的药物递送技术、显著的临床疗效、良好的安全性和耐受性，以及满足未被满足的临床需求，被认为具有“First-in-class”的潜力，有望为LG-IR-NMIBC患者提供一种全新的非手术治疗选择。 9. Plozasiran公司：Arrowhead Pharmaceuticals 适应症：严重高甘油三酯血症（SHTG）及家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）靶点/机制：APOC3 siRNA PDUFA日期：2025年11月18日点评：Plozasiran通过沉默ANGPTL3基因，降低甘油三酯水平。Ⅱ期试验中，患者甘油三酯水平下降80%，且疗效持续半年。其长效性可能成为血脂管理领域的新标杆。 Plozasiran被认为具有“First-in-class”（同类首创）潜力，主要基于以下几点优势和特点：创新的RNA干扰机制：Plozasiran是一种RNA干扰（RNAi）治疗药物，通过靶向并沉默载脂蛋白C-III（APOC3）的mRNA，减少其在肝脏中的产生。APOC3是甘油三酯代谢的关键调节因子，其减少能够显著降低血液中的甘油三酯水平。显著的临床疗效：在3期PALISADE研究中，Plozasiran显著降低了家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）患者的甘油三酯水平，中位降幅达到80%。此外，该药物还显著降低了急性胰腺炎的发生风险（风险降低83%），并显示出良好的耐受性。满足未被满足的临床需求：FCS是一种罕见且严重的遗传性疾病，目前尚无FDA批准的治疗方案。Plozasiran有望成为首个专门针对FCS的药物疗法，填补这一领域的空白。监管支持：lozasiran已获得美国FDA授予的突破性疗法认定、孤儿药资格和快速通道资格，这些认定有助于加速其开发和审批流程。此外，FDA已接受Plozasiran的新药申请（NDA），并设定了2025年11月18日的PDUFA行动日期。广泛的临床研究计划：Plozasiran不仅在FCS患者中表现出色，还在严重高甘油三酯血症（SHTG）和混合性高脂血症患者中进行了临床研究，显示出降低多种致动脉粥样硬化脂蛋白的潜力。综上所述，Plozasiran凭借其创新的RNA干扰机制、显著的临床疗效、满足未被满足的临床需求以及监管支持，被认为具有“First-in-class”的潜力，有望为FCS及其他相关疾病患者提供一种全新的治疗选择。 10. UX111 公司：Ultragenyx Pharmaceutical 适应症：Sanfilippo综合征A型（黏多糖贮积症ⅢA型）靶点/机制：AAV基因疗法 PDUFA日期：点评：UX111通过递送SGSH基因，改善神经退行性病变。2024年公布的长期随访数据显示，患儿认知衰退速度减缓50%，但颅内注射的潜在风险仍需关注。 UX111被认为具有“First-in-class”（同类首创）潜力，主要基于以下几点优势和特点：创新的基因治疗技术：UX111是一种新型体内基因疗法，使用AAV9载体将功能性SGSH基因递送至中枢神经系统和外周器官。这种技术能够突破血脑屏障，直接解决SGSH酶缺乏这一根本问题，从而减少硫酸乙酰肝素（HS）在大脑和身体其他部位的异常积累。显著的临床疗效：在关键性Transpher A研究中，UX111显著降低了患者脑脊液中的HS水平，平均降低58.5%，且这种降低与患者长期认知功能的稳定或改善相关。与自然病程相比，UX111治疗组的认知功能显著改善。满足未被满足的临床需求：MPS IIIA（Sanfilippo综合征A型）是一种罕见的致命性溶酶体贮积症，目前尚无获批的治疗方法。UX111有望成为首个获批用于治疗MPS IIIA的基因疗法。监管支持：UX111已获得美国FDA授予的再生医学先进疗法（RMAT）认定、快速通道资格、罕见儿科疾病认定和孤儿药资格。此外，FDA已同意将脑脊液中的HS水平作为替代终点，支持UX111的加速批准。广泛的临床研究计划：UX111目前处于1/2/3期临床开发阶段，其临床数据已显示出良好的安全性和耐受性，最常见的治疗相关不良事件为轻度或中度肝酶升高。综上所述，UX111凭借其创新的基因治疗技术、显著的临床疗效、满足未被满足的临床需求以及监管支持，被认为具有“First-in-class”的潜力，有望为MPS IIIA患者提供一种全新的治疗选择。总结与展望 2025年有望成为罕见病和肿瘤治疗的里程碑年份。基因疗法（如RGX-121、UX111）和RNA靶向药物（如Fitusiran、Plozasiran）的集中获批，将标志着精准医学进入新阶段。同时，非阿片镇痛药和新型ADC的突破，将重塑疼痛管理与肿瘤治疗格局。然而，高昂定价、长期安全性及医保覆盖仍是商业化挑战。未来，这些药物的真实世界表现，将决定其能否从“科学奇迹”转化为“患者福音”。数据来源：www.labiotech.eu、公司公告、ClinicalTrials.gov、ASCO/ESMO会议摘要、行业分析报告、药时代报道文章封面图来源：DeepSeek 推荐阅读 DeepSeek预测：2035-2040年间，首位华人跨国药企CEO有望诞生 2025-02-03 2018-2024 | 全球知名VC公司如何看待生物制药江湖的这些年？ 2025-02-03 用火热的DeepSeek帮助设计1期临床试验方案。您对结果满意吗？ 2025-02-02 FDA会大规模裁员吗？快来看看投票结果！ 2025-02-02 版权声明/免责声明本文为原创文章。本文仅作信息交流之目的，不提供任何商用、医用、投资用建议。文中图片、视频、字体、音乐等素材或为药时代购买的授权正版作品，或来自微信公共图片库，或取自公司官网/网络，部分素材根据CC0协议使用，版权归拥有者，药时代尽力注明来源。如有任何问题，请与我们联系。衷心感谢! 药时代官方网站:www.drugtimes.cn 联系方式: 电话:13651980212 微信:27674131 邮箱:contact@drugtimes.cn 点击这里，查看更多商机!~

抗体药物偶联物上市批准引进/卖出基因疗法临床结果

2025-01-30

·医药魔方Info

赛诺菲2024年财报：自免销冠诞生，度普利尤单抗收入142亿美元

1月30日，赛诺菲公布2024年业绩，营收410.81亿欧元（约445.61亿美元，按2024年平均汇率1欧元=1.0847美元换算，下同），同比增长11.3%（按固定汇率计算，下同）。从收入的地域分布上看，美国市场依旧是赛诺菲的主战场，贡献了199.86亿欧元（约216.79亿美元，+16.2%）的收入，增速较去年有较大提升（+4.8%）；中国市场收入26.66亿欧元（约28.92亿美元），增长微微下滑（-0.5%）。在完成消费者保健业务（Opella）的拆分后，赛诺菲对其业务板块重新进行划分，由原先笼统的制药、疫苗和消费者保健三大业务细分至免疫、罕见病、神经、肿瘤、疫苗以及其他类六大板块，这六项业务分别实现了134.96亿欧元（约146.39亿美元）、59.00亿欧元（约64.00亿美元）、3.79亿欧元（约4.11亿美元）、9.44亿欧元（约10.24亿美元）、82.98亿欧元（约90.01亿美元）和120.63亿欧元（约130.85亿美元）的收入。在免疫领域，赛诺菲已经依靠王牌产品度普利尤单抗（Dupixent）建立起了领导地位。2024年，随着度普利尤单抗陆续在欧美中三地斩获慢阻肺病（COPD）适应症，成为慢阻肺病领域第一款生物靶向制剂，其年销售额再次来到新的高点，达到130.72亿欧元（约141.79亿美元，+23.1%），顺利达到此前预设的130亿欧元目标，也成为了目前最畅销的自免产品。有机构统计，慢阻肺病市场规模在2028年将直逼200亿美元。度普利尤单抗在该领域尚无竞争者出现，未来其销售额仍将继续增长。度普利尤单抗开响了“对因治疗”慢阻肺病的第一枪，不过慢阻肺病的攻克仍然任重道远，需要更多靶向治疗药物的出现。在到达慢阻肺病里程碑后，度普利尤单抗又向下一站——慢性自发性荨麻疹（CSU）和大疱性类天疱疮（BP）发起了冲刺。目前，美国仅奥马珠单抗（Xolair）一款生物制剂获批用于治疗CSU，而BP领域尚无靶向治疗选择，这两项适应症若能顺利获批，度普利尤单抗也将迎来新的业绩增长点。度普利尤单抗在免疫性疾病领域风光无限也为IL-4Rα靶点持续提供热度，吸引了一批玩家入局。同赛道竞争者已在2024年出现——司普奇拜单抗（康诺亚/石药集团）于2024年9月在中国获批上市，打破了度普利尤单抗一枝独秀的局面。其余对手也在快马加鞭赶上，来自中国药企的8款IL-4Rα单抗正处于III期临床开发阶段，其中comekibart（康哲药业/麦济生物）在注射频率（每月一针）上实现了差异化优势。 III期在研IL-4Rα单抗作为免疫巨头，赛诺菲在度普利尤单抗之外也储备了多样化的管线项目，例如itepekimab（IL-33单抗）、amlitelimab（OX40L单抗）、rilzabrutinib（BTK抑制剂）等药物，围绕一系列免疫性疾病进行全面布局。其中rilzabrutinib在2024年成功完成了针对免疫性血小板减少症（ITP）的III期研究，今年有望成为ITP领域首个治疗选择。赛诺菲在BTK赛道采取双头并进策略，另一款产品tolebrutinib也已递交上市申请，有望为多发性硬化症患者带来全新的治疗选择。此外，今年也是BTK抑制剂在自免领域的当打之年，来自罗氏和诺华的几款产品也将迎来上市和III期研究结果披露里程碑。在疫苗领域，呼吸道合胞病毒（RSV）中和抗体尼塞韦单抗（Beyfortus）正在成为赛诺菲的支柱产品。这款产品是目前RSV领域唯一一款婴幼儿用中和抗体，自上市以来的商业表现一直不错，2024年更是迅猛增长，销售额达到16.86亿欧元（约18.29亿美元，+214.4%），晋升“重磅炸弹”。在罕见病领域，赛诺菲打造了丰富的产品矩阵，已推出Altuviiio（efanesoctocog alfa）、Nexviazyme（艾夫糖苷酶α）、Xenpozyme（olipudase alfa）等12款产品。其中，血友病药物Altuviiio才刚上市两年，累计销售额已经达到8.41亿欧元（约9.10亿美元），今年加入“重磅炸弹”药物行列已无悬念。在血友病领域，赛诺菲的另一款重要产品fitusiran已经在2024年递交了上市申请，该药物有望成为血友病领域首款RNAi疗法。神经领域和肿瘤领域尚未成为赛诺菲的核心业务，正在等待发力。在神经领域，赛诺菲仅有一款老产品Aubagio（特立氟胺）。这是一款治疗多发性硬化症的药物，已上市12年之久。在该领域，赛诺菲已有产品接棒，即rilzabrutinib和frexalimab。在肿瘤领域，赛诺菲寄希望于CD38单抗Sarclisa（艾沙妥昔单抗），但该产品存在强力竞争对手——Darzalex（达雷妥尤单抗）已在多发性骨髓瘤领域纵横9年。 2024年，赛诺菲在消费者保健业务（Opella）的拆分事宜上花费了部分精力，在BD交易上较为低调。在完成拆分后，赛诺菲计划后续加倍投资管线，致力于成为世界领先的免疫学公司。展望2025年业绩，赛诺菲预计营收增长率在中-高个位数。推荐阅读全球首个治疗“慢性排异”ROCK2抑制剂正式纳入医保报销强生2024年财报出炉！达雷妥尤单抗116亿美元，传奇CAR-T同比增长92.7% 罗氏2024年财报：眼科双抗Vabysmo大卖44亿美元，中国区收入近61亿美元 Copyright © 2025 PHARMCUBE. All Rights Reserved. 欢迎转发分享及合理引用，引用时请在显要位置标明文章来源；如需转载，请给微信公众号后台留言或发送消息，并注明公众号名称及ID。免责申明：本微信文章中的信息仅供一般参考之用，不可直接作为决策内容，医药魔方不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。

财报疫苗临床3期上市批准

2025-01-20

·药明康德

官宣！FDA正式发布2024年新药年度报告（附全文链接）

▎药明康德内容团队编辑近日，美国FDA药物评价和研究中心（CDER）发布了2024年度的新药获批报告。FDA旗下CDER在2024年共计批准50款创新疗法，超过过去10年的平均水平（47款）。其中，用于治疗罕见疾病和罕见癌症的新药占比超过50%，展现了FDA致力于解决罕见病相关未竟医疗需求方面的努力。在今天的文章中，药明康德内容团队将结合公开资料，回顾2024年FDA批准疗法的亮点，并展望2025年有望获批的潜在“first-in-class”疗法。 ▲2015-2024年CDER批准的创新药物数量（图片来源：参考资料[1]）从创新角度来看，CDER在2024年批准的50款新药中，24款被认定为“first-in-class”新药。这些新药采用了与已有疗法不同的作用机制。FDA的报告中着重介绍了下面几款“first-in-class”创新药物。 Anktiva（nogapendekin alfa inbakicept）是一款白细胞介素-15（IL-15）超级激动剂。它获得批准与卡介苗（BCG）联合使用，用于治疗对BCG无应答且伴有原位癌（CIS）的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成年患者，这些患者伴或不伴有乳头状肿瘤。在2/3期临床试验中，接受治疗的患者完全缓解率达62%。 Cobenfy（xanomeline和trospium chloride）获得FDA批准治疗精神分裂症成人患者。它是靶向胆碱能受体的首个抗精神病药物（antipsychotic drug），长期以来精神分裂症的标准疗法靶向多巴胺受体。该疗法也标志着过去数十年来首个治疗精神分裂症的新机制药物。 Nemluvio（nemolizumab）是一款靶向白介素-31（IL-31）受体的单克隆抗体，获得FDA批准用于成人结节性痒疹（prurigo nodularis）患者。它是首款获得FDA批准用以抑制IL-31信号的单克隆抗体。 Revuforj（revumenib）是一种针对menin-KMT2A相互作用的强效、选择性小分子抑制剂。它获得FDA批准治疗携带KMT2A易位的复发或难治性（R/R）急性白血病成人和1岁以上儿童患者。Revuforj是首款获批的menin抑制剂。 Rezdiffra（resmetirom）是一款每日一次、口服甲状腺激素受体（THR）-β选择性激动剂，获得FDA加速批准治疗患有中重度肝纤维化（F2至F3期）的非肝硬化非酒精性脂肪性肝炎（NASH）/代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）成人患者。这是获得FDA批准的首款NASH疗法，标志着该领域的一项重要里程碑。 Tryvio（aprocitentan）是一款靶向双重内皮素（endothelin）受体的口服拮抗剂。它获得批准与其他抗高血压药物联合，用以治疗使用其他药物无法充分控制血压的成年高血压患者。这款药物是30年来首个获批基于新机制的降血压药物。 FDA加速罕见病药物的开发与审评 2024年，CDER批准的50款新药中有26款（52%）获得孤儿药资格，这些药物专门针对罕见疾病——即患者总数不足20万人的疾病。对于这些罕见疾病患者来说，他们通常面临着极其有限或完全缺乏有效治疗选择的困境。 ▲2024年CDER批准的获得孤儿药资格的罕见病疗法（数据来源：公开资料，药明康德内容团队制图） FDA采用多种方式促进和加快新药审评在2024年，CDER采用了多种监管策略来加快药品的审评流程。在2024年获批的50款新药中，有22款（44%）获得快速通道资格，18款（36%）获得突破性疗法认定，28款（56%）获得优先审评资格（不包括使用优先审评券递交监管申请的药物），7款药物（14%）获得加速批准，33种新药（66%）使用了一个或多个加快审评过程的资格认定。加速批准旨在以比传统审评路径更快的速度，推动解决未满足医疗需求的某些药物上市。对于符合加速批准路径的药物，其安全性和有效性评估将不基于直接临床获益的指标，而是基于可能预测临床获益的替代终点或中间临床终点。2024年，CDER利用这一渠道批准了7款创新药。 ▲2024年CDER加速批准的创新药（数据来源：公开资料，药明康德内容团队制图） 2025年，哪些潜在“first-in-class”疗法值得期待？疗法：Donidalorsen 公司：Ionis Pharmaceuticals 目标适应症：遗传性血管性水肿 Donidalorsen是一款反义寡核苷酸配体偶联（LICA）药物，旨在精确沉默前激肽释放酶（PKK）的表达，中断导致遗传性血管性水肿（HAE）发作的信号通路。在3期临床试验OASIS-HAE中，接受每四周一次donidalorsen（80毫克）治疗的患者与安慰剂相比，在第1至第25周内将患者月均HAE发作率降低81%（p<0.001）。疗法：Fitusiran 公司：赛诺菲，Alnylam Pharmaceuticals 目标适应症：血友病A和血友病B Fitusiran是一款RNAi疗法，旨在作为体内产生/未产生凝血因子抑制物的血友病A或血友病B患者的预防性治疗。Fitusiran可降低抗凝血酶水平，从而促进凝血酶生成，重新平衡止血功能并预防出血。在两项3期临床研究中，与对照组相比，每月一次皮下注射fitusiran预防治疗组患者的年化出血率降低了90%。疗法：Mirdametinib 公司：SpringWorks Therapeutics 目标适应症：神经纤维瘤病1型相关的丛状神经纤维瘤 Mirdametinib是一种口服别构小分子MEK抑制剂，靶向MEK1和MEK2。美国FDA已接受SpringWorks递交的新药申请并授予其优先审评资格。关键性2b期临床试验ReNeu数据显示，接受mirdametinib治疗的儿童患者客观缓解率为52%，成人患者为41%。ReNeu试验中的儿童和成人患者的疼痛、生活质量和身体功能较基线有统计学上显著的改善。疗法：Plozasiran 公司：Arrowhead Pharmaceuticals 目标适应症：家族性乳糜微粒血症综合征 Plozasiran是一款靶向APOC3基因的潜在“first-in-class”RNAi疗法。APOC3是富含甘油三酯脂蛋白（TRL）的组成部分，也是甘油三酯代谢的关键调节因子。APOC3通过抑制脂蛋白脂肪酶分解TRL以及肝脏受体吸收TRL残留物来增加血液中的甘油三酯水平。Plozasiran治疗目标是通过下调APOC3降低甘油三酯水平。Arrowhead Pharmaceuticals日前宣布，FDA已接受为plozasiran递交的新药申请，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征。疗法：Suzetrigine 公司：Vertex Pharmaceuticals 目标适应症：中重度急性疼痛 Suzetrigine是一种口服选择性NaV1.8抑制剂，与其它NaV离子通道相比，它对NaV1.8具有高度选择性。NaV1.8是在外周神经系统的痛觉信号传导中起到关键性作用的电压门控钠通道。它是经过遗传学验证的疼痛治疗靶点。Vertex的策略是通过选择性抑制NaV1.8，开发新的药物类型。与阿片类药物相比，它们可能在提供更好镇痛效果的同时，避免上瘾等副作用。2024年7月，美国FDA接受了Vertex为该疗法递交的NDA，并授予其优先审评资格，预计在2025年1月30日之前完成审评。疗法：Telisotuzumab vedotin 公司：艾伯维目标适应症：c-Met蛋白过度表达的经治局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC） Telisotuzumab vedotin是一款靶向c-Met的抗体偶联药物，以微管蛋白抑制剂MMAE作为毒性有效载荷。艾伯维已经向美国FDA提交了telisotuzumab vedotin的生物制品许可申请，寻求加速批准，用于治疗c-Met蛋白过度表达的经治局部晚期或转移性非鳞状NSCLC成人患者，这些患者肿瘤的表皮生长因子受体（EGFR）为野生型。此前公布的2期临床试验数据显示，肿瘤c-Met高度表达和中度表达患者的总缓解率分别为35%和23%。疗法：UGN-102 公司：UroGen Pharma 目标适应症：低级别中等风险非肌层浸润性膀胱癌 UGN-102膀胱灌注液是一种创新的丝裂霉素（mitomycin）药物。该疗法利用UroGen专有的RTGel技术，这种基于水凝胶的持续释放制剂可使膀胱组织能够更长时间地暴露于丝裂霉素之下，从而通过非手术手段治疗肿瘤。在3期临床试验中，接受UGN-102治疗患者在首次灌注后三个月的完全缓解率为79.6%（95% CI：73.9-84.5）。FDA预计在今年6月13日之前公布审评结果。疗法：UX111 公司：Ultragenyx Pharmaceutical 目标适应症：IIIA型黏多糖贮积症 UX111是一种用于治疗IIIA型黏多糖贮积症的新型体内基因疗法。它旨在通过一次性静脉输注完成给药，使用AAV9载体将表达N-磺基葡萄糖胺磺基水解酶（SGSH）的转基因递送至细胞中。Ultragenyx Pharmaceutical公司已向美国FDA提交了生物制品许可申请，寻求加速批准UX111。关键性Transpher A研究的数据显示，接受UX111治疗后，患者脑脊液中的硫酸乙酰肝素（HS）水平迅速且持续降低，且这一生物标志物的持续降低与长期认知发育的改善相关。除了上述内容，CDER的报告还详细概述了2024年关于新药批准的PDUFA目标日期的准时达成情况、药物适用范围的扩展批准，以及对生物类似药的审评情况。欲了解更多详情，可点击文末“阅读全文/Read more”下载报告全文。展望2025年，我们期待更多创新疗法的批准，为全球患者带来新的治疗选择。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料： [1] Advancing Health Through Innovation: New Drug Therapy Approvals 2024. Retrieved January 20, 2025, from https://www.fda.gov/media/184967/download?attachment [2] Ten first-in-class drugs on track for FDA approval in 2025. Retrieved January 20, 2025, from https://www.labiotech.eu/best-biotech/first-in-class-drugs-to-watch-2025/ 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
血友病	申请上市	中国	赛诺菲（中国）投资有限公司	2024-05-07
血友病	申请上市	中国	Vetter Pharma-Fertigung GmbH & Co. KG	2024-05-07
出血	临床3期	美国	Sanofi	2023-02-01
出血	临床3期	中国	Sanofi	2023-02-01
出血	临床3期	日本	Sanofi	2023-02-01
出血	临床3期	加拿大	Sanofi	2023-02-01
出血	临床3期	法国	Sanofi	2023-02-01
出血	临床3期	德国	Sanofi	2023-02-01
出血	临床3期	希腊	Sanofi	2023-02-01
出血	临床3期	匈牙利	Sanofi-Aventis Recherche et Développement SA	2023-02-01

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT02554773 (Pubmed) 人工标引	临床2期	血友病B \| 血友病A	34	fitusiran (AT-based dose regimen)	選構餘糧願構範觸壓齋(獵壓築窪鏇範願夢淵壓) = 簾廠鹹網選繭齋製構遞繭窪鑰餘醖範鬱網廠齋 (糧網簾醖簾簾膚膚顧憲 )	积极	2024-12-06
				fitusiran (the original dose regimen)	選構餘糧願構範觸壓齋(獵壓築窪鏇範願夢淵壓) = 製廠觸壓簾蓋餘醖艱壓繭窪鑰餘醖範鬱網廠齋 (糧網簾醖簾簾膚膚顧憲 )
NCT02554773 (CTgov)	临床1/2期	血友病B \| 血友病A	34	fitusiran (Original Dose Regimen (SAS 1))	壓鑰顧選鹽顧淵繭築觸(齋淵醖遞衊淵繭鹽繭獵) = 鑰鏇醖鬱觸範夢繭衊繭齋淵鏇網遞鏇蓋選淵鏇 (觸廠餘獵窪簾鏇繭築繭, 齋膚膚憲積繭壓窪壓鑰 ~ 蓋獵網顧構憲壓窪積衊) 更多	-	2024-06-05
				fitusiran (AT-Based Dose Regimen (SAS 2))	壓鑰顧選鹽顧淵繭築觸(齋淵醖遞衊淵繭鹽繭獵) = 積襯蓋獵衊鹹範網簾觸齋淵鏇網遞鏇蓋選淵鏇 (觸廠餘獵窪簾鏇繭築繭, 壓繭選憲衊繭壓願積膚 ~ 遞鹹窪觸鑰鹽蓋淵廠構) 更多
EHA2024	N/A	-	25	octocog alfa	窪糧齋壓鏇鹹鏇齋醖鹽(遞憲衊廠窪鏇構醖範夢) = 網壓觸範壓鹹艱築簾襯淵襯窪蓋鬱築構築廠窪 (襯鏇簾壓觸顧簾簾壓築, 38)	-	2024-05-14
				emicizumab	窪糧齋壓鏇鹹鏇齋醖鹽(遞憲衊廠窪鏇構醖範夢) = 網選糧鹹顧餘鹹壓鏇淵淵襯窪蓋鬱築構築廠窪 (襯鏇簾壓觸顧簾簾壓築, 9)
NCT03417102 (ATLAS-INH, Pubmed) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	57	fitusiran	顧網構醖糧遞遞築蓋齋(範願鹽窪餘鏇淵鹹網膚) = 廠壓構衊願餘遞壓鑰選積襯襯遞構遞簾簾顧夢 (選選選夢壓鑰餘顧鏇壓, 1.0 ~ 2.7) 更多	积极	2023-04-29
				bypassing agents	顧網構醖糧遞遞築蓋齋(範願鹽窪餘鏇淵鹹網膚) = 蓋選構鑰願鏇網襯艱製積襯襯遞構遞簾簾顧夢 (選選選夢壓鑰餘顧鏇壓, 10.6 ~ 30.8) 更多
NCT03549871 (ATLAS-PPX, GlobeNewswire) 人工标引	临床3期	出血 \| 血友病B	80	Fitusiran	繭憲製構鬱艱餘鏇襯淵(夢淵簾鏇網鏇願鏇蓋壓) = 廠築膚範製壓艱壓餘齋選鹽選構遞鹽顧簾膚鹹 (蓋餘襯鬱網觸選積齋鏇 ) 更多	积极	2022-07-10
NCT03417102 \| NCT03417245 (ATLAS-INH, ISTH2022)	临床3期	血友病 inhibitors	118	Fitusiran prophylaxis	選鹽積構簾蓋齋糧廠艱(簾網艱顧夢糧製範餘艱) = 鹹鹽醖顧製範蓋製獵膚鬱顧鏇窪襯簾繭醖夢艱 (顧憲觸廠鹽膚築築顧蓋 ) 更多	-	2022-07-09
NCT03549871 (ATLAS-PPX, ISTH2022)	临床3期	血友病	217	fitusiran	顧網鏇餘餘顧蓋淵構遞(網選壓選艱廠襯蓋鏇艱) = 範淵選鹹餘遞鏇蓋蓋鏇築願餘簾鹽齋蓋構鏇獵 (網鏇憲淵鑰蓋廠淵顧襯 )	-	2022-07-09
NCT03417102 (ISTH2022)	临床3期	血友病A	-	Fitusiran prophylaxis	繭淵選範繭窪遞餘遞觸(醖糧觸餘鹹構觸憲廠糧) = 簾膚鹽壓衊積積廠築鏇艱醖願製願夢構顧醖鏇 (願鹽鏇顧鹽蓋簾鹽糧顧 ) 更多	-	2022-07-09
NCT03417245 (ATLAS-A/B, ASH2021) 人工标引	临床3期	血友病B \| 血友病A	116	once-monthly 80 mg SC fitusiran prophylaxis	鬱窪醖範艱築網齋膚鏇(網衊鏇顧齋構鬱餘構顧) = 範衊簾鹹積窪鑰艱廠顧構蓋築衊醖簾願鹽遞鏇 (夢膚鬱憲糧醖構蓋衊觸, 84.1 ~ 93.6) 更多	积极	2021-12-04
				on-demand (OD) treatment with factor concentrates	鬱窪醖範艱築網齋膚鏇(壓蓋壓齋簾遞淵齋顧製) = 築製淵鬱壓鬱蓋範鏇範蓋築淵構糧廠糧鬱製襯 (淵醖夢淵餘製築醖遞範, 8.4 ~ 41.0) 更多