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全球5款CGT疗法上市,最贵定价425万美元(1-4月)
2024-05-02
·
交易
·
药融圈
细胞疗法
免疫疗法
临床3期
上市批准
临床2期
▲5月30-31日 第八届广州生物医药创新者峰会 扫码立即报名 注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。细胞和基因治疗(CGT)领域前景广阔,2024年全球CGT疗法仍在大放异彩。据统计,2024年1-4月全球范围内共有5款CGT疗法获批上市,其中包括3款细胞疗法,2款基因疗法。小编总结如下:一、lovance:
Amtagvi
2月16日,
Iovance Biotherapeutics
公司宣布,
FDA
加速批准该公司的
肿瘤
浸润淋巴细胞(TIL)疗法Amtagvi(lifileucel)上市,用于治疗
晚期黑色素瘤
,定价51.5万美元。据悉,
lifileucel
是全球首款获批上市的TIL细胞疗法。
Amtagvi
是一种
肿瘤
衍生的自体 T 细胞免疫疗法。在治疗前的外科手术中切除患者的一部分
肿瘤
组织,将患者的T细胞从
肿瘤
组织中分离出来,进一步制造,然后以单剂量输注的形式返回给同一患者。单剂量的
Amtagvi
包含7.5亿到72亿个活细胞,从收到
肿瘤
组织到完成
Amtagvi
制备大约34天。
Amtagvi
2期临床试验显示:在中位随访时间为27.6个月时,患者客观缓解率(ORR)为31.4%,包含8位患者达完全缓解(CR)与40位患者达部分缓解(PR)。后来,Iovance 4年随访数据显示,最长缓解持续时间为55.8个月。临床试验安全性数据:
Iovance Biotherapeutics
是TIL细胞疗法领域的领头羊。除了
LN-144
和
LN-145
,lovance公司管线中的
LN-145-S1
(
PD-1
选择性TIL疗法)、
LN-145
-Gen 3(第三代TIL疗法)也都已进入到了2期或3期临床试验阶段,涉及
头颈鳞状细胞癌(HNSCC)
、
转移性非小细胞肺癌(NSCLC)
等适应症。二、
科济药业
:
泽沃基奥仑赛注射液
3月1日,
科济药业
发布公告:国家药品监督管理局(“NMPA”)已批准其
BCMA CAR-T产品赛恺泽
BCMA
CAR-T产品赛恺泽®(
泽沃基奥仑赛注射液
)新药上市申请(“NDA”),用于治疗
复发或难治性多发性骨髓瘤
成人患者,既往经过至少3线治疗后进展(至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂)。
泽沃基奥仑赛
是国内第五款获批的CAR-T疗法。3月5日,
科济药业
披露其CAR-T细胞疗法
泽沃基奥仑赛注射液
(商品名:
赛恺泽
)的首发价格为115万元,经与合作方
华东医药
(000963.SZ)共同预估,该药年终端销售额的峰值预计可达10亿元以上。
赛恺泽
®是一种自体
BCMA
靶向CAR-T细胞产品,它是通过慢病毒转导T细胞产生的。慢病毒编码的CAR包括全人源
BCMA
特异性单链可变片段(“scFv”),人CD8α铰链结构域、CD8α跨膜结构域、4-1 BB协同刺激结构域以及CD3ζ激活结构域。自研的新全人源scFv具有较高的结合亲和力和稳定性。
科济药业
于2024年3月1日收到国家药品监督管理局的通知,批准
赛恺泽
®新药上市申请(批准日期2024年2月23日)。
科济药业
正在北美推进1b/2期临床试验(LUMMICAR STUDY 2),以评估
赛恺泽
®用于治疗
复发或难治性多发性骨髓瘤
的安全性及疗效。2023年1月,
科济药业
与
华东医药
就
赛恺泽
®达成在中国大陆地区的商业化合作,
科济药业
授予
华东医药
赛恺泽
®在中国大陆地区的独家商业化权益。根据协议,
华东医药(杭州)
向
科济药业控股有限公司
的全资子公司
恺兴生命
支付2亿元人民币首付款,以及最高不超过10.25亿元人民币的注册及销售里程碑付款。三、BMS:
Breyanzi
3月14日,
百时美施贵宝(Bristol Myers Squibb)
宣布美国FDA已加速批准
Breyanzi
(
lisocabtagene maraleucel
;
liso-cel
cel
)。这是一种靶向
CD19
的CAR-T细胞疗法,用于治疗
复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(R/R CLL)
或
小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)
成人患者,这些患者之前至少接受过两线治疗,其中包括
BTK
抑制剂和
BCL-2
抑制剂。新闻稿指出,这款细胞疗法是首款用于复发性或难治性CLL或
SLL
成人患者的CAR-T细胞疗法。
Breyanzi
是一种靶向
CD19
抗原的自体CAR-T细胞疗法,具有明确的组成和4-1BB共刺激域。它于2021年2月获
FDA
批准,用于治疗接受过两种或以上系统治疗的
复发/难治性大B细胞淋巴瘤(LBCL)
成人患者。这款疗法的独特之处在于CAR-T疗法中
CD8
阳性和
CD4
阳性T细胞的比例得到控制,从而可以更好地控制细胞疗法的毒副作用。
4-1BB
信号结构域则增强了CAR-T细胞的扩增和持久性。根据新闻稿,该适应症是根据缓解率和缓解持续时间加速批准的。该适应症的进一步批准可能取决于确证性试验对临床疗效的验证结果。此次获批基于的TRANSCEND CLL 004试验是一项开放标签、单臂、多中心的临床1/2期试验。数据分析显示试验达成主要终点,20%接受
Breyanzi
治疗的复发或难治性CLL或
SLL
患者患者达到完全缓解(CR),安全性已确认。四、
Orchard Therapeutics
:Lenmeldy3月18日,
FDA
批准了
Orchard Therapeutics
研发的基因疗法
Lenmeldy
,用于治疗
异染性脑白质营养不良(MLD)
儿童患者。定价为425万美元,超过
Hemgenix
跃升为有史以来最昂贵的药物。据
Orchard
公司称,
Lenmeldy
是
FDA
批准的治疗
早发型异染性脑白质营养不良(MLD)
儿童患者的唯一疗法,这种基因疗法于2020年在欧盟获批,2022年在英国获批,上市价格为280万英镑(约351万美元,按最新汇率1英镑 ≈ 1.2526美元计算)。
Lenmeldy
(
atidarsagene autotemcel
,原名
OTL-200
)是利用
Orchard
的核心技术自体干细胞体外修饰后回输基因疗法研发出来的,旨在使用慢病毒载体将编码芳基硫酸酯酶-A的ARSA转基因导入到MLD患者的自体
CD34
阳性造血干细胞和祖细胞中,从而通过一次性治疗恢复芳基硫酸酯酶-A的表达,阻止或减缓疾病进展。此次
FDA
批准基于37名儿童的数据,进行12年随访(中位时间6.76年),与未经治疗的儿童相比,接受
Lenmeldy
治疗的患者总体生存期显著延长,
运动障碍
或死亡显著减少。安全性方面,
Lenmeldy
显示良好的耐受性,无治疗相关严重不良事件或死亡。去年,
Kyowa Kirin
预付了 3.874 亿美元收购
Orchard
,并获得了该公司的基因疗法,当时代号仍为
OTL-200
。如今,
Lenmeldy
的获批也标志着Kyowa Kirin投资胜利。五、
辉瑞
:BEQVEZ2024年4月26日,
Pfizer(辉瑞)
宣布美国FDA已批准其一种基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法
BEQVEZ
(
fidanacogene elaparvovec-DZKT
)上市,用于治疗
中度至重度血友病B
且对AAV血清型Rh74的中和抗体检测为阴性的成年(18岁及以上)患者。据悉,
BEQVEZ
的定价为350万美元,与之前获批上市的由
UniQure
公司开发的
B型血友病
基因疗法
Hemgenix
价格一致。
Beqvez
是一种新型的在研基因疗法,含有生物工程化的AAV衣壳和FIX基因的高活性变体。对于
血友病B
患者来说,这种基因治疗的目标是使他们能通过一次性治疗产生自体的FIX蛋白,而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。此次获批主要基于III期BENEGENE-2研究(n=45)的积极数据。结果显示,患者接受单剂次
BEQVEZ
治疗12个月内,年化出血率(ABR)相比标准预防治疗组(接受FIX类药物作为预防替代治疗)显著降低(1.3 vs. 4.43,P<0.0001),达到非劣效标准并且也达到了优效标准。
BEQVEZ
目前正在接受欧洲药品管理局 (EMA) 的审查,该疗法最近获得了加拿大监管部门的批准。除
BEQVEZ
外,
辉瑞
目前还有两个三期项目正在研究基因疗法,这两个项目针对的人群都有很高的未满足需求:
A型血友病
和
杜氏肌营养不良症
。此外,一项3期试验正在研究新型抗
组织因子
通路抑制剂marstacimab,用于治疗没有因子VIII (FVIII) 或因子IX (FIX) 抑制剂的
血友病A
或
血友病B
。目前,
FDA
和
EMA
正在分别审查
marstacimab
的生物制品许可申请和欧洲市场授权申请。总结CGT领域是天价药频繁出现的领域之一,今年
Orchard Therapeutics
的
Lenmeldy
和
辉瑞
的
Beqvez
获批上市后,冲击了最贵药物排行榜单,分别占据第一位和并列第二位。2023年
FDA
批准了7款CGT疗法,包括5款基因疗法和2款细胞疗法,如下图所示:往期文章:盘点:2023年
FDA
批准的7款CGT疗法2024年还有7款CGT疗法有望成功闯关获批上市,包括:
恒润达生
的CAR-T细胞治疗产品
润达基奥仑赛注射液
、
Adaptimmune Therapeutics
的工程化T细胞疗法
艾基奥仑赛
、
BioCardia
的CardiAMP、
辉瑞
的新型研究性基因疗法
Fidanacogene elaparvovec
、
Rocket Pharmaceuticals
的基因疗法Kresladi、
Autolus Therapeutics
的CAR-T细胞疗法
Obecabtagene autoleucel
、
Abeona Therapeutics
的在研自体细胞疗法Prademagene zamikeracel(pz-cel)。往期文章:2024年9款CGT疗法可能获批参考资料:各公司公告版权声明:本文转自细胞基因治疗前沿,如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系,我们将立即删除 活动推荐 5月 • 第八届大湾区生物医药创新者峰会 关键词: 小分子,XDC,多肽及GLP-1热点话题,80+行业专家(点击下方图片查看详情)▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务,针对客户的真实需求制定系统化解决方案,通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉,同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的,帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议,涵盖小分子新药,大分子新药,改良型新药,BD跨境交易等多个领域,服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。
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机构
Iovance Biotherapeutics, Inc.
US Food & Drug Administration
科济生物医药(上海)有限公司
[+15]
适应症
肿瘤
黑色素瘤
鳞状细胞癌
[+10]
靶点
PD-1
BCMA
CEL
[+8]
药物
Lifileucel
Autologous tumour infiltrating lymphocytes (Iovance Biotherapeutics)
LN-145-S1
[+9]
标准版
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16800
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