Phase 3, Open-label, Single-arm Study to Evaluate Efficacy and Safety of FIX Gene Transfer With PF-06838435 (rAAV-Spark100-hFIX-R338L) in Adult Male Participants With Moderately Severe to Severe Hemophilia B (FIX:C =2%) (BeneGene-2)

This study will evaluate the efficacy and safety of PF-06838435 (a gene therapy drug) in adult male participants with moderately severe to severe hemophilia B (participants that have a Factor IX circulating activity of 2% or less). The gene therapy is designed to introduce genetic material into cells to compensate for missing or non-functioning Factor IX. Eligible study participants will have completed a minimum 6 months of routine Factor IX prophylaxis therapy during the lead in study (C0371004). Participants will be dosed once (intravenously) and will be evaluated over the course of 6 years. The main objective of the study will evaluate the annualized bleeding rate [ABR] for participants treated with gene therapy versus standard of care (SOC) therapy (FIX prophylaxis replacement regimen).

开始日期2019-07-29

申办/合作机构

Pfizer Inc.

NCT03307980 / Active, not recruiting临床2期

A FACTOR IX (FIX) GENE TRANSFER, MULTI CENTER EVALUATION OF THE LONG TERM SAFETY AND EFFICACY STUDY OF PF 06838435 AND A DOSE ESCALATION SUBSTUDY IN INDIVIDUALS WITH HEMOPHILIA B

Long-term safety and efficacy follow-up for participants with Hemophilia B who were previously treated in the C0371005 (formerly SPK-9001-101) study, and a dose-escalation sub-study evaluating safety, tolerability, and kinetics of a higher dose with long-term safety and efficacy follow-up. Participants in the substudy do not need to have participated in C0371005.

开始日期2017-06-22

申办/合作机构

Pfizer Inc.

NCT02484092 / Completed临床2期

Gene Therapy, Open-label, Dose-escalation Study of PF-06838435 (SPK-9001) [Adeno-associated Viral Vector With Human Factor IX Gene] in Subjects With Hemophilia B

A Phase 1/2, Open-Label, Non-Randomized, Dose-Escalation Study of SPK-9001 in Subjects with Hemophilia B.

开始日期2015-11-18

申办/合作机构

Pfizer Inc.

100 项与 Fidanacogene elaparvovec 相关的临床结果

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100 项与 Fidanacogene elaparvovec 相关的转化医学

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100 项与 Fidanacogene elaparvovec 相关的专利（医药）

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项与 Fidanacogene elaparvovec 相关的文献（医药）

2024-12-10·Blood Advances

Gene therapy for hemophilia

Article

作者: Lenting, Peter J. ; Fong, Sylvia

Concept Gene therapy with adeno-associated virus (AAV) vectors treats hemophilia A or B by delivering a functional F8 or F9 gene to hepatocytes. This single infusion enables endogenous production of FVIII or FIX protein, reducing bleeding in patients. Evolution Long-term clinical studies have provided insight into the efficacy, safety, and durability of AAV-mediated gene therapies for hemophilia A and B. Gene therapies have now been approved for hemophilia A (valoctocogene roxaparvovec) and hemophilia B (etranacogene dezaparvovec; fidanacogene elaparvovec) in select regions. Application The approved gene therapies are associated with a strong reduction in bleeding tendency and increased FVIII or FIX activity levels, without the need for additional FVIII or FIX replacement therapies, in the vast majority of patients. Future Steps Improvements in AAV technology, protein expression, and immunogenicity may render AAV-mediated gene therapies more efficient, longer lasting and safer for people with hemophilia A or B.

2024-10-01·THROMBOSIS AND HAEMOSTASIS

Field Study and Correlative Studies of Factor IX Variant FIX-R338L in Participants Treated with Fidanacogene Elaparvovec

Article

作者: Pittman, Debra D. ; Rupon, Jeremy ; Gaitonde, Puneet ; Marshall, Jean-Claude ; Tan, Charles Y. ; Rakhe, Swapnil ; Liang, John Z. ; Carrieri, Charles ; Murphy, John E. ; McKay, John ; Soares, Holly

Background Fidanacogene elaparvovec, an adeno-associated virus-based gene therapy vector expressing the high-activity factor IX (FIX) variant FIX-R338L, is in development for hemophilia B. One-stage clotting (OS) assays and chromogenic substrate (CS) assays are commonly used to measure FIX-R338L variant activity. Data from ongoing trials suggest FIX activity varies between different OS and CS assays. Material and Methods To better understand FIX-R338L activity in clinical samples, an international multisite field study was conducted across a central laboratory and 18 local laboratories, using standard protocols, reagents, and instrumentation, with individual participant samples from a phase 1/2a study of fidanacogene elaparvovec. Results Unlike the wild-type FIX control, FIX-R338L activity was higher with the OS silica-based assay versus OS ellagic acid–based and CS assays. Variation in FIX activity was greater at the lowest activity levels. Activated FIX (FIXa) in plasma could result in higher OS assay activity or increased thrombin generation, which could overestimate FIX activity. However, FIXa was not detected in the participant samples, indicating that it was not contributing to the OS assay differences. Since individuals on gene therapy may receive exogenous replacement FIX products, replacement products were spiked into patient plasma samples to target a therapeutic concentration. Exogenous FIX was additive to endogenous FIX-R338L, with no interference from FIX-R338L. Conclusion These results demonstrate FIX-R338L activity can be measured with OS and CS assays in clinical laboratories and provide insight into assay variability when measuring FIX with endogenously produced FIX-R338L. The findings may help establish best practices for measuring FIX-R338L activity (Clinicaltrials.gov identifier: NCT02484092).

2024-09-26·NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE

Gene Therapy with Fidanacogene Elaparvovec in Adults with Hemophilia B

Article

作者: Hermans, Cédric ; Cuker, Adam ; Kavakli, Kaan ; Teitel, Jerome ; Sun, Pengling ; Oldenburg, Johannes B ; Rasko, John E J ; Rupon, Jeremy ; Biondo, Francesca ; Iorio, Alfonso ; Leavitt, Andrew D ; Katsarou-Fasouli, Olga ; Cerqueira, Monica H ; Shapiro, Amy D ; Klamroth, Robert ; Fuiman, Joanne ; Fang, Annie ; Wang, Jiaan-Der ; Astermark, Jan ; Frenzel, Laurent ; McKay, John ; Ozelo, Margareth C ; Ishiguro, Akira

BACKGROUND:

Fidanacogene elaparvovec, an adeno-associated virus (AAV) gene-therapy vector for hemophilia B containing a high-activity human factor IX variant (FIX-R338L/FIX-Padua), was associated with sustained factor IX activity in a phase 1-2a study.

METHODS:

We conducted a phase 3 open-label study of fidanacogene elaparvovec at a dose of 5×10¹¹ vector genome copies per kilogram of body weight. Men 18 to 65 years of age with hemophilia B and a factor IX level of 2% or less were eligible for screening if they had received at least 6 months of therapy with prophylactic factor IX concentrate. The primary end point, tested for noninferiority, was the annualized bleeding rate (treated and untreated bleeding episodes) from week 12 to month 15 after treatment with fidanacogene elaparvovec as compared with the prophylaxis lead-in period. Superiority, additional efficacy end points, and safety were also assessed.

RESULTS:

Of 316 men who underwent screening for the lead-in study, 204 (64.6%) were not eligible; 188 (59.5%) of those were ineligible owing to the presence of anti-AAV neutralizing antibodies. Of the 45 participants who received fidanacogene elaparvovec, 44 completed at least 15 months of follow-up. The annualized rate of bleeding for all bleeding episodes decreased by 71%, from 4.42 (95% confidence interval [CI], 1.80 to 7.05) at baseline to 1.28 (95% CI, 0.57 to 1.98) after gene therapy, a treatment difference of -3.15 episodes (95% CI, -5.46 to -0.83; P = 0.008). This result shows the noninferiority and superiority of fidanacogene elaparvovec to prophylaxis. At 15 months, the mean factor IX activity was 26.9% (median, 22.9%; range, 1.9 to 119.0) by one-stage SynthASil assay. A total of 28 participants (62%) received glucocorticoids for increased aminotransferase levels or decreased factor IX levels (or both) starting between 11 and 123 days. No infusion-related serious adverse events, thrombotic events, development of factor IX inhibitors, or malignant conditions were observed.

CONCLUSIONS:

Fidanacogene elaparvovec was superior to prophylaxis for the treatment of participants with hemophilia B, leading to reduced bleeding and stable factor IX expression. (Funded by Pfizer; BENEGENE-2 ClinicalTrials.gov number, NCT03861273.).

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项与 Fidanacogene elaparvovec 相关的新闻（医药）

2024-12-19

·求实药社

罗氏43亿美元打了水漂？

2024年12月，罗氏宣布停止对SPK-8011的进一步开发。 2019年2月，罗氏以约43亿美元的价格收购了Spark Therapeutics，SPK-8011是Spark Therapeutic当时的明星管线之一。而如今，在ClinicalTrials.gov上，SPK-8011注册的3期研究已经显示撤回。至此，Spark Therapeutics的一些管线项目并未如预期那样顺利推进，部分项目甚至被取消。 43亿美元的收购罗氏收购Spark Therapeutics的主要目的是为了加强其在基因疗法领域的研发和商业化能力，特别是在遗传性眼病和血液疾病（如血友病）的治疗上。通过收购，罗氏获得了Spark Therapeutics的一系列基因疗法产品，包括已经上市的产品和处于不同研发阶段的管线。获得了Spark Therapeutics的基因疗法技术和平台，这有助于罗氏在基因疗法领域的研究和开发。增强了罗氏在遗传性疾病治疗领域的市场竞争力，尤其是在基因疗法这一新兴领域。 Spark Therapeutics关键产品和管线项目后续的情况 Luxturna（voretigene neparvovec） Luxturna是Spark Therapeutics开发的一种用于治疗特定遗传性视网膜疾病（IRD）的基因疗法，特别是针对RPE65基因突变引起的Leber先天性黑蒙症（LCA）。它是美国FDA批准的首个遗传性眼病基因疗法。在罗氏收购Spark Therapeutics之后，Luxturna继续在市场上销售，并扩展到更多的国家。罗氏利用其全球网络和资源，帮助Luxturna在全球范围内的商业化和推广。 SPK-8016（血友病A基因治疗） SPK-8016是另一种针对血友病A的基因疗法，与SPK-8011类似，旨在恢复凝血因子VIII的产生。2023年7月，罗氏放弃了SPK-8016的开发，该候选药物当时处于中期阶段。被放弃的原因包括罗氏为降低通货膨胀法案(IRA)的潜在影响做准备。 SPK-9001（血友病B基因治疗） SPK-9001是一种针对血友病B的基因疗法，旨在恢复凝血因子IX的产生。关于SPK-9001的具体后续情况，目前没有详细的公开信息。但考虑到罗氏对其他血友病项目的调整，SPK-9001可能也面临了类似的评估和决策过程。 SPK-7001（无脉络膜症基因治疗） SPK-7001是一种针对无脉络膜症的基因疗法，这是一种罕见的遗传性眼病。关于SPK-7001的具体后续情况，目前没有详细的公开信息。 SPK-8011（血友病A基因治疗） SPK-8011是一种针对血友病A的基因疗法，旨在通过一次性治疗来恢复凝血因子VIII的产生。2024年12月，罗氏宣布停止对SPK-8011的进一步开发。在ClinicalTrials.gov上，SPK-8011的3期研究显示为撤回状态。其他早期项目罗氏在2024年7月对Spark Therapeutics进行了裁员，并停止了数个早期项目的开发，包括庞贝病基因治疗候选药物SPK-3006。结束语罗氏对Spark Therapeutics的收购，尽管面临挑战，实则是其在基因疗法领域战略布局的关键一步。通过整合Spark的技术和产品线，罗氏不仅获得了宝贵的研发资源，也为其在遗传性疾病治疗领域的未来突破奠定了基础。尽管部分项目未能继续，但罗氏展现出的灵活性和对创新的承诺，预示着其在基因疗法领域的长期潜力。这次收购不仅是对现有能力的补充，更是对未来医疗进步的投资。随着基因疗法技术的不断发展，罗氏有望在这一领域实现更多突破，为患者带来新的希望。免责声明：文章内容仅供参考，不构成投资建议。投资者据此操作，风险自担, 关于对文中陈述、观点判断保持中立，不对所包含内容的准确性、可靠性或完整性提供任何明示或暗示的保证。请读者仅作参考，并请自行承担全部责任。本公众号发布的各类文章重在分享，如有侵权请联系我们，我们将会删除。联系我们 ICGT 2025 展位火热预定中！扫码立即咨询电话：13816031174 （同微信）赞助形式包括但不仅限于演讲席位、会场展位、会刊彩页、晚宴赞助、会议用品宣传等。点击此处“阅读全文”咨询更多精彩！

基因疗法临床3期并购临床结果临床1期

2024-12-18

·佰傲谷BioValley

最后的管线也被放弃，Spark在缓缓熄灭吗？

虽然，但是，罗氏要停止对A血友病基因治疗SPK-8011的开发了。最终，罗氏还是狠心下手了，这一场起缘于2019年10月达成的43亿美元收购案，如今也算是告一段落了。罗氏成功断舍离，不再去看43亿美元的沉默成本；而当年闪闪发光的基因治疗明星企业Spark（星火/火花），也似乎渐渐熄灭在新药开发的长河中。 43亿美元的断舍离 2019年，正是细胞与基因治疗风头一时无两的时候。罗氏以43亿美元的价格收购了Spark Therapeutics，将其基因治疗产品和研发管线一并收入囊中。彼时，Spark公司光环耀眼，拥有首款获得FDA批准的AAV眼科基因治疗Luxturna，以及全球进度领先的血友病基因治疗管线、溶酶体贮积症项目、神经退行性疾病疗法等一系列在研管线。对Spark的收购，被视为罗氏进军细胞与基因治疗的大动作，该笔并购也成为当年最为瞩目的收购案之一。但是在接下来的发展中，罗氏对Spark的评级一降再降。首先，罗氏虽然获得了Luxturna，但是早在2018年，诺华就先找上Spark，买下了Luxturna除美国之外所有国家/地区的独家权利。这意味着Luxturna并不能给罗氏带来太多的收入，在罗氏的财报中，Luxturna甚至没有单独的销售数据。其次，除了Luxturna之外，Spark并未再给罗氏带来新的商业化基因治疗产品。而其余管线，也在这两年内一一被删减，到现在，Spark公司是一款临床管线都没有了，空空的像个壳子。一步步被掏空的Spark 初嫁时，Spark还有多款临床管线，包括血友病A基因治疗明星管线SPK-8011、以及血友病A基因治疗SPK-8016、血友病B基因治疗SPK-9001、无脉络膜症基因治疗SPK-7001。然而在后续，这些管线都一步步的被取消。 2023年7月，罗氏表示放弃RG6358（SPK-8016），该候选药物当时处于中期阶段。被放弃原因是，罗氏正在为降低通货膨胀法案(IRA)的潜在影响做准备。 2024年7月，罗氏对Spark进行了裁员行动，以及停止了数个早期项目的开发，包括庞贝病基因治疗候选药物SPK-3006。延伸阅读：罗氏Spark减重 2024年12月，罗氏停止对A血友病基因治疗SPK-8011的进一步开发。在ClinicalTrials.gov上，SPK-8011注册的3期研究已经显示撤回，原因是罗氏的战略决策。根据ClinicalTrials.gov显示，SPK-8011的这项3期研究KEYSTONE 1于今年3月启动，但至今仍未招募一名患者。在一份邮件中，罗氏的发言人证实了SPK-8011的停止，并表示目前正在封存SPK-8011，因为罗氏为其基因治疗管线引入了一款新型增强功能因子VIII（FVIII）的血友病A候选药物。罗氏的发言人解释道：“这一决定是基于我们的信念，即增强功能的FVIII变体有可能解决剩余的未满足需求并减轻患者的治疗负担。这一决定建立在dirloctocogene samoparvovec（SPK-8011）的1/2期研究的有希望的结果基础上，该研究评估了因子VIII基因转移治疗A型血友病患者的安全性和有效性，表明使用低剂量方法具有良好的安全性、持久性和可预测性。” 此外，罗氏发言人还表示，罗氏针对A型血友病的新基因疗法计划将在2025年下半年进入第二阶段b安全研究。目前，罗氏尚未在官网管线中列出新的血友病A基因治疗管线，SPK-8011也是罗氏在研管线内唯一一款来自Spark的产品(通过“SPK”/“Spark”未检索到其余产品)。罗氏拒绝提供更多关于新管线的信息。新的血友病A基因管线尚未清楚从何处引进，但小编猜测应该不是来自Spark，罗氏和/或Spark此前并未有相关血友病A新管线的研发报道。而在Spark的官网上，SPK-8011也是被列出的唯一一款临床管线。而一旦SPK-8011被放弃之后，Spark就失去了所有的临床管线，或许还有一些临床前项目。小结故事的开头总是美好的，小编曾期待Spark加入罗氏后，借助罗氏的实力和资源将更多的基因治疗推向临床、乃至市场。但是，结局总是潦草的。罗氏缓缓合上这过去的一页，43亿美元的收购败局。延伸阅读：高价合作，低价收购毫无兴趣的罗氏，为什么改变了主意？本文观点仅代表作者本人，不代表平台立场。参考资料： 1.https://www.fiercebiotech.com/biotech/roche-mothballs-another-hemophilia-gene-therapy-under-spark-it-plans-debut-new-hematologic 2.https://clinicaltrials.gov/study/NCT06297486 3.https://www.roche.com/solutions/pipeline 本周好文推荐如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处 · · · · · · · ·

基因疗法临床3期并购财报

2024-12-14

·思齐俱乐部

全球最贵药上新：基因疗法的奇迹与天价之痛

全球最昂贵药物top 10，有5个是基因疗法药物。辉瑞今年获批的中重度B型血友病疗法Beqvez定价350万美元，一定价就坐上“最贵药物”的交椅。基因治疗，唯一可能治愈的方法血友病是一种由于X染色体上凝血因子基因突变所致的遗传性出血性疾病。血友病主要包括血友病A（hemophilia A，HA）和血友病B（hemophilia B，HB），它们分别是凝血因子Ⅷ（FⅧ）和IX（FⅨ）基因缺乏导致的罕见遗传性出血性疾病。患者常伴有终身凝血功能障碍，导致关节出血和其他严重并发症。目前主要的治疗方法是凝血因子替代疗法。但长期频繁的注射用药往往导致患者依从性差，容易产生抑制性抗体，从而影响治疗效果。虽然现在延长半衰期的新型凝血因子药物、人源化双特异性抗体以及抗组织因子途径抑制剂单克隆抗体等用于疾病治疗，在给药方式和作用持续时间上已有很大进步，但它们仍无法治愈血友病。对于血友病患者来说，基因治疗几乎是唯一可能治愈的方法。通过基因治疗将凝血因子安全递送到患者细胞中，让其长期稳定表达，并使用尽可能低的载体剂量，来改善患者的出血情况和凝血功能，是治疗疾病的最终目标。已获批药物，针针天价目前已经获批的血友病基因疗法中，以下几款比较具有代表性。 HYMPAVZI™（马塔西单抗）药物类型：抑制物抗体（抗TFPI）适应症：血友病A或血友病B 价格：未公布 2024年11月，辉瑞血友病新型疗法HYMPAVZI™（马塔西单抗）获欧盟委员会（EC）批准，用于规律性治疗患有不伴凝血因子抑制物的重型血友病A（先天性凝血VIII因子缺乏症，FVIII<1%）或者重型血友病B（先天性凝血IX因子缺乏症，FIX<1%）的12岁及以上且体重不低于35公斤的患者，以减少出血的发作。马塔西单抗是欧盟（EU）首个且唯一获批用于治疗血友病A或血友病B的抗组织因子途径抑制物抗体（抗TFPI），也是欧盟首个通过预充式自动注射笔给药的血友病创新疗法，只需每周一次、皮下注射、给药便捷。伏尼凝血素α（维因止®）药物类型：重组血管性血友病因子（rVWF）适应症：血管性血友病（VWD）价格：未公布 2024年8月，武田旗下创新药物重组血管性血友病因子（rVWF）注射用伏尼凝血素α（商品名：维因止®）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于血管性血友病（VWD）成人患者（年龄为18岁及以上）的按需治疗和出血事件控制，以及围手术期出血管理。注射用伏尼凝血素α是全球首个且目前唯一一个重组血管性血友病因子产品[1]，其获批填补了中国血管性血友病领域的临床治疗空白，有望为患者带来精准治疗的创新选择。 Beqvez 药物类型：中和抗体适应症：中重度B型血友病成人患者价格：350万美元 4月26日，辉瑞宣布美国FDA已批准其BEQVEZ（fidanacogene elaparvovec-dzkt）用于治疗目前使用因子IX（FIX）预防治疗、当前或既往有危及生命的出血、或反复发生严重自发性出血的血友病B成人患者。且患者体内没有针对腺相关病毒血清型Rh74var（AAVRh74var）衣壳的中和抗体。BEQVEZ是一种一次性治疗，旨在使血友病B患者能够自行产生FIX，而非像目前的标准治疗那样需要定期静脉输注FIX。 Hemgenix（AMT060）药物类型：AAV5 价格：350万美元由UniQure 公司开发Hemgenix（AMT060）是一款基于腺相关病毒5（adeno-associated virus 5，AAV5）载体的基因疗法，该药物搭载有FⅨ基因变体（FⅨ-Padua），通过静脉给药后，该基因可在肝脏中表达FⅨ分泌入血液发挥凝血功能。该AAV基因疗法在2022年11月获美国食品与药品管理局（Food and Drug Administration，FDA）批准上市，这也是全球首款获批上市用于治疗HB的基因疗法，因为良好的疗效和安全性数据，Hemgenix于次年2月在欧盟委员会获批有条件营销授权上市。 Roctavian 药物类型：AAV5 适应症：甲型血友病（HA）价格：290万美元/疗程 Roctavian是另一款以AAV5为载体的基因治疗药物，通过静脉给药的形式，递送外源性B结构域删除（B domain deleted，BDD）的FⅧ变异体基因肝细胞定向整合和高效表达，达到治疗HA的目的。该药通过静脉单次给药，使患者具有自身表达凝血Ⅷ因子的能力，无需继续进行预防性治疗，极大地减轻HA患者的治疗负担，2022年8月欧盟委员会正式授予Roctavian用于治疗重型HA的有条件营销授权许可。血友病市场规模正在增长，预计到2028年将达到数十亿元的市场规模。据不完全统计，目前基因治疗血友病在研药物约40余种。照片来源：新浪医药辉瑞、赛诺菲、拜耳、武田等跨国企业均有相关药物进入临床；国内公司中国生物、国药集团、华兰生物新等也在进行各个阶段的临床研究。基因疗法效果虽好，但价格依然是逃不开的话题。业内多看好基因疗法治疗血友病的前景，但短期内很难做到广泛适用。来源：新浪医药作者：张杰商务合作 130 6172 3098 zakk.cui@siqibest.com 点击阅读原文了解更多

基因疗法上市批准临床结果

100 项与 Fidanacogene elaparvovec 相关的药物交易

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研发状态

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
血友病B	加拿大	Pfizer Canada ULC	2023-12-27

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03861273 (BENEGENE-2, Literature \| Pubmed \| N Engl J Med) 人工标引	临床3期	血友病B	45	Fidanacogene elaparvovec	築簾鹽鏇壓觸製憲選壓(鏇淵窪醖鑰鏇獵蓋選鑰) = 蓋簾獵糧網顧繭鹹鹽獵餘憲構願壓鹹觸鬱蓋餘 (壓遞鬱鏇繭憲膚糧簾艱, 0.57 ~ 1.98)	优效	2024-09-25
	临床3期	血友病B	45	Prophylactic factor IX concentrate	築簾鹽鏇壓觸製憲選壓(鏇淵窪醖鑰鏇獵蓋選鑰) = 蓋觸糧築膚選願願製積餘憲構願壓鹹觸鬱蓋餘 (壓遞鬱鏇繭憲膚糧簾艱, 1.80 ~ 7.05)	优效	2024-09-25
NCT03861273 (BENEGENE-2, CTgov)	临床3期	血友病B	51	PF-06838435 (FIX Prophylaxis)	齋鑰艱鏇觸獵獵鏇製憲(選餘觸鏇壓糧鬱選築淵) = 築憲網簾鏇鏇艱製簾獵齋範鏇壓淵繭憲構齋製 (網範廠醖憲製廠鬱構網, 醖廠築醖齋顧衊遞觸鹽 ~ 願憲壓鑰獵糧簾製願顧) 更多	-	2024-03-27
NCT03861273 (BENEGENE-2, CTgov)	临床3期	血友病B	51	PF-06838435 (PF-06838435)	齋鑰艱鏇觸獵獵鏇製憲(選餘觸鏇壓糧鬱選築淵) = 製鬱淵襯淵醖觸憲遞齋齋範鏇壓淵繭憲構齋製 (網範廠醖憲製廠鬱構網, 鬱醖壓範壓艱顧鬱選衊 ~ 淵積積選衊顧膚鬱範構) 更多	-	2024-03-27
NCT03861273 (BENEGENE-2, ASH2023)	临床3期	血友病B	45	Fidanacogene elaparvovec	網襯廠艱繭簾願淵鏇襯(廠遞淵膚鏇艱壓鏇廠壓) = 醖獵齋繭構醖鏇鹽製襯鑰齋蓋壓膚選窪觸鹽憲 (鹽顧膚壓餘廠選糧製範 )	-	2023-12-09
NCT03861273 (BENEGENE-2, Corporate Publications) 人工标引	临床3期	血友病B	-	fidanacogene elaparvovec	壓膚製遞廠選構遞鑰築(齋艱鑰網築憲遞餘網獵) = 網蓋糧艱積鬱選糧鑰範簾膚鏇積壓顧憲構壓鑰 (選餘願壓製觸觸繭構齋 ) 达到更多	积极	2022-12-29
ISTH2020	临床1/2期	-	-	Fidanacogene elaparvovec	簾窪獵糧積遞衊衊襯壓(壓範製衊壓構願獵齋遞) = Two patients had non-related SAEs of appendicitis and emergent lumbar discectomy. Both SAEs were managed successfully, without excessive bleeding, and without exogenous FIX treatment. 鏇膚憲獵膚餘繭製鑰艱 (觸壓廠顧獵積廠簾壓鏇 )	-	2020-07-12
NCT02484092 (CTgov)	临床2期	血友病B	15	SPK-9001 (SPK-9001 (5 x 10^11 vg/kg))	夢膚廠餘糧衊鹽膚鬱簾(鹹廠壓顧鏇繭齋積範遞) = 觸醖獵憲網醖鑰製選廠衊繭觸壓繭淵艱壓壓鑰 (選蓋網衊鹽鑰壓簾醖選, 壓淵蓋積鹹鹹範襯範膚 ~ 構淵積艱願選艱窪夢構) 更多	-	2020-05-19
NCT02484092 (CTgov)	临床2期	血友病B	15	SPK-9001 (SPK-9001 (5 x 10^11 vg/kg) IV Infusion)	艱遞夢鬱餘夢網襯願淵(膚繭蓋構夢鏇襯憲艱壓) = 鹽積範壓顧獵網遞膚鹹鏇膚衊醖築壓膚選鏇選 (鏇鏇遞獵夢願襯淵遞觸, 壓齋餘壓積鹽糧醖膚鑰 ~ 構窪繭廠鑰繭觸壓築壓) 更多	-	2020-05-19
NCT02484092 (Pubmed \| Br Dent J \| N Engl J Med) 人工标引	临床2期	血友病B	10	Haemophilia B gene therapy	鹹簾繭遞壓餘鬱構鬱製(繭構鹹築衊廠範夢醖築) = 夢簾齋繭鬱構餘鹽餘壓鹹製糧蓋觸壓顧壓觸鬱 (鑰廠積願蓋膚夢繭憲範 )	积极	2017-12-07
SPK-9001 (ASGCT2017)	N/A	血友病B	9	SPK-9001 at a dose of 5x10^11 vg/kg	願齋夢餘積壓襯鹽願襯(鹽憲鹽襯壓蓋齋壓憲膚) = Two out of 9 infused participants observed an asymptomatic increase in hepatic transaminases resulting in a tapering course of prednisolone treatment, starting at 60 mg/day. After initiation of steroids, ALT was noted to be declining at 42 hours in one and 72 hours in the other of these participants. 醖壓蓋淵築壓鹽顧選築 (鬱淵壓遞廠網積鬱獵艱 ) 更多	积极	2017-05-01