利基迈仑赛(Lisocabtagene maraleucel) - 药物靶点：CD19_在研适应症：复发性滤泡性淋巴瘤，难治性滤泡性淋巴瘤，套细胞淋巴瘤_专利_临床

概要

基本信息

药物类型

自体CAR-T

别名

anti-CD19-EGFRt-4-1BB-zeta modified CAR CD8+ and CD4+ T lymphocyte therapy、anti-CD19/EGFRt/4-1BB/zeta modified CAR CD8+ and CD4+ T lymphocyte therapy、CD19-directed chimeric antigen receptor T cell therapy

+ [7]

靶点

CD19

作用方式

调节剂

作用机制

CD19调节剂(B淋巴细胞抗原CD19调节剂)、T淋巴细胞替代物

治疗领域

肿瘤免疫系统疾病血液及淋巴系统疾病+ [1]

在研适应症

复发性滤泡性淋巴瘤难治性滤泡性淋巴瘤套细胞淋巴瘤+ [27]

非在研适应症

前体B细胞急性淋巴细胞白血病T细胞/组织细胞丰富的大B细胞淋巴瘤

原研机构

Fred Hutchinson Cancer Research Center

Bristol Myers Squibb Co.

在研机构

Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG

Celgene Corp.

Bristol Myers Squibb Co.

+ [3]

非在研机构-

权益机构

Fred Hutchinson Cancer Research Center

Juno Therapeutics, Inc.

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2021-02-05),

弥漫性大B细胞淋巴瘤滤泡性淋巴瘤高级别B细胞淋巴瘤+ [1]

最高研发阶段(中国)-

特殊审评优先审评 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、加速批准 (美国)

登录后查看时间轴

结构/序列

Sequence Code 133531

来源: *****

Sequence Code 133534

来源: *****

Sequence Code 133555

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Sequence Code 133567

来源: *****

Sequence Code 133586

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Sequence Code 171111

来源: *****

关联

24

项与利基迈仑赛相关的临床试验

NCT06788652

/ RecruitingN/A

Non-interventional Cohort Study of Patients Treated With Lisocabtagene Maraleucel (Liso-cel) for Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma in the Post-Marketing Setting

The purpose of this study is to understand the long-term safety and effectiveness of lisocabtagene maraleucel (liso-cel) for the treatment of Mantle Cell Lymphoma (MCL).

开始日期2025-02-04

申办/合作机构

Juno Therapeutics, Inc.

NCT06794268

/ RecruitingN/A

Non-interventional Cohort Study of Patients Treated With Liso-cel (Lisocabtagene Maraleucel) for Relapsed/Refractory Follicular Lymphoma in the Postmarketing Setting

The purpose of this study is to characterise the long-term safety of lisocabtagene maraleucel, focusing on patients treated in the approved follicular lymphoma (FL) indication, and will be part of post-marketing liso-cel pharmacovigilance activities

开始日期2025-02-04

申办/合作机构

Juno Therapeutics, Inc.

NCT06788639

/ RecruitingN/A

Non-interventional Cohort Study of Patients Treated With Liso-cel (Lisocabtagene Maraleucel) for Relapsed/Refractory Chronic Lymphocytic Leukemia/Small Lymphocytic Lymphoma in the Post-Marketing Setting

The purpose of this study is to characterize the long-term safety of lisocabtagene maraleucel (liso-cel), focusing on patients treated in the chronic lymphocytic leukemia (CLL) or small lymphocytic lymphoma (SLL) indication, and will be part of post-marketing liso-cel pharmacovigilance activities

开始日期2025-02-04

申办/合作机构

Juno Therapeutics, Inc.

100 项与利基迈仑赛相关的临床结果

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100 项与利基迈仑赛相关的转化医学

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100 项与利基迈仑赛相关的专利（医药）

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174

项与利基迈仑赛相关的文献（医药）

2025-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Budget impact of introducing glofitamab for treatment of relapsed or refractory diffuse large B-cell lymphoma after two or more lines of systemic therapy in the United States

Article

作者: Li, Jia ; Mahmoudjafari, Zahra ; Masaquel, Anthony ; Parisé, Hélène ; Bercaw, Eric ; Bognar, Katalin ; Wang, Si-Tien

BACKGROUND:

Glofitamab is a T-cell engaging bispecific monoclonal antibody that was granted accelerated approval from the United States Food and Drug Administration for adult patients with relapsed or refractory diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL), not otherwise specified or large B-cell lymphoma arising from follicular lymphoma, after ≥2 lines of systemic therapy (3L+).

METHODS:

A budget impact model was developed for a hypothetical blended commercial/Medicare health plan with 1,000,000 members. Comparators were axicabtagene ciloleucel (Axi-cel), lisocabtagene maraleucel (Liso-cel), tisagenlecleucel (Tisa-cel), loncastuximab tesirine, polatuzumab vedotin + bendamustine + rituximab, rituximab + gemcitabine + oxaliplatin, tafasitamab + lenalidomide, and epcoritamab (Epcor). Total costs included those for drugs, wastage, administration, grade ≥3 adverse reactions, and all-grade cytokine release syndrome) and routine care. Market shares were based on internal projections and expert opinions. Total and per-member per-month (PMPM) net budget impacts over 3 years were calculated.

RESULTS:

Approximately nine patients were projected to be eligible for 3L + DLBCL treatment in a health plan of 1,000,000 members. The introduction of glofitamab as a treatment option resulted in estimated total and PMPM cost savings of $728,697 and -$0.0202, respectively, over 3 years. Costs were reduced across all cost categories but particularly in drug costs. Among the newer therapies, total 3-year cost per treated patient was lowest for glofitamab: $226,658 versus Tisa-cel = $564,113; Axi-cel = $540,002; Liso-cel = $516,272; and Epcor = $335,293. Across all sensitivity analyses, the inclusion of glofitamab had minimal PMPM budget impact, ranging from -$0.0256 to -$0.0108.

CONCLUSIONS:

With the lowest 3-year total cost per treated patient among the newer therapies, glofitamab being an available option in the 3L + DLBCL market is estimated to save a hypothetical 1,000,000-member health plan $728,697 in cumulative total costs and $0.0202 in PMPM costs over 3 years.

2025-06-10·Blood Advances

Impact of vein-to-vein time in patients with R/R LBCL treated with axicabtagene ciloleucel

Review

作者: Miklos, David B. ; Hemmer, Michael T. ; Lunning, Matthew A. ; Tsang, Jonathan ; Shahani, Shilpa A. ; Pasquini, Marcelo C. ; Hill, Brian T. ; Hu, Zhen-Huan ; Miao, Harry ; Fu, Christine ; Jacobson, Caron A. ; Nikiforow, Sarah ; Patel, Anik ; Mirjah, Debbie L. ; Spooner, Clare ; Ahmed, Sairah ; Zoratti, Michael J. ; Xu, Hairong ; Locke, Frederick L. ; Lin, Yi ; Siddiqi, Tanya ; Ghobadi, Armin ; Smith, Harry ; Vunnum, Suresh

Abstract:

Chimeric antigen receptor (CAR) T-cell products axicabtagene ciloleucel (axi-cel), tisagenlecleucel (tisa-cel), and lisocabtagene maraleucel (liso-cel) are approved for relapsed/refractory (R/R) large B-cell lymphoma (LBCL). Emerging evidence indicates that delayed CAR T-cell infusion, including prolonged time from leukapheresis to infusion, known as vein-to-vein time (V2Vt), may adversely impact clinical outcomes. We conducted a systematic literature review (SLR) and meta-analysis to identify differences in V2Vt in patients with R/R LBCL treated with axi-cel, tisa-cel, or liso-cel. The impact of V2Vt (<28 days vs ≥28 to <40 days vs ≥40 days) on effectiveness and safety outcomes was evaluated in patients treated with axi-cel enrolled in a post-authorization safety study using the Center for International Blood and Marrow Transplant Research data. SLR and meta-analysis showed that patients treated with axi-cel had the shortest median V2Vt (30.6 days) compared with tisa-cel (48.4 days) or liso-cel (35.9 days). Real-world analysis of patients treated with axi-cel demonstrated that V2Vt ≥40 days was associated with significantly lower complete response rate than V2Vt <28 days (odds ratio [OR], 0.61) or ≥28 to <40 days (OR, 0.66) and significantly worse overall survival than V2Vt <28 days (hazard ratio [HR], 1.33) or ≥28 to <40 days (HR, 1.36). Higher prolonged thrombocytopenia rates were observed in patients with axi-cel V2Vt ≥28 to <40 days or ≥40 days compared with <28 days (OR, 1.44 or 1.95, respectively). Together, these results show the impact of V2Vt on patient outcomes with axi-cel therapy and that earlier infusion with CD19-CAR therapies may be beneficial.

2025-05-01·BONE MARROW TRANSPLANTATION

Chimeric antigen receptor T cell therapy in octogenarians with B cell lymphoma: a real-world US multicenter collaborative study

Article

作者: Jain, Michael D ; Lutfi, Forat ; Beitinjaneh, Amer ; Logue, Jennifer ; Oluwole, Olalekan O ; Ayala, Ernesto ; Kharfan-Dabaja, Mohamed A ; Narkhede, Mayur ; Fein, Joshua ; Khurana, Arushi ; Chavez, Julio C ; Easwar, Neela ; Annunzio, Kaitlin ; Lekakis, Lazaros ; Munoz, Javier ; McGuirk, Joseph ; Mehta, Amitkumar ; Mohty, Razan ; Johnston, Patrick ; Lin, Yi ; Ramakrishnan Geethakumari, Praveen ; Epperla, Narendranath ; Sandoval-Sus, Jose ; Alhaj Moustafa, Muhamad ; Gergis, Usama ; Durani, Urshila ; Iqbal, Madiha ; Ahmed, Nausheen ; Yared, Jean ; Rapoport, Aaron P ; Hamadani, Mehdi ; Shore, Tsiporah ; Akhtar, Othman Salim ; Jagadeesh, Deepa ; Locke, Frederick L ; Yamshon, Samuel ; Dholaria, Bhagirathbhai

Older patients with lymphoma are typically underrepresented in clinical trials with chimeric antigen receptor T cell (CAR T) therapy. In this multicenter, observational study we aimed to assess the safety and efficacy of standard CD19 CAR T in patients 80 years of age or older. At total of 88 patients, median age 82 (range, 80-89) years, were included. Diffuse large B cell lymphoma (DLBCL) (N = 60, 68.2%) represented the most common histology. Patients were treated mostly with axicabtagene ciloleucel (N = 41, 46.6%) followed by lisocabtagene maraleucel (N = 25, 28.4%). Cytokine release syndrome (CRS) (any grade) was seen in 68 (77.3%) and 51 (58%) developed immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS). Incidence of grade 3-4 CRS and ICANS were 7.4% and 31.4%, respectively. For patients with DLBCL/tFL, the 1-year NRM, relapse, PFS, and OS were 11.6%, 40.8%, 47.6%, and 61.2%, respectively. We conclude that CAR T is feasible and effective in patients 80 years or older with B cell lymphomas. These patients must be provided the opportunity to be evaluated for this curative approach.

639

项与利基迈仑赛相关的新闻（医药）

2025-05-28

·药明巨诺 JW Therapeutics

倍诺达®针对二线不适合自体造血干细胞移植成人复发或难治性大B细胞淋巴瘤的新适应症上市许可申请获中国国家药品监督管理局受理

中国上海，2025年5月28日 – 药明巨诺（港交所代码：2126），一家独立的、专注于研发、生产及商业化细胞免疫治疗产品的创新型生物科技公司，宣布中国国家药品监督管理局（NMPA）已受理其细胞免疫治疗产品倍诺达®（瑞基奥仑赛注射液）用于二线治疗复发或难治成人大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）患者的新适应症上市许可申请（sBLA）。这是药明巨诺针对倍诺达®递交的第四项上市许可申请。于2025年1月，倍诺达®被NMPA授予二线治疗r/r LBCL的突破性治疗药物认定。大B细胞淋巴瘤（LBCL）是一种极具侵袭性的非霍奇金淋巴瘤，是成人最常见的淋巴瘤亚型。 LBCL是一种可能被治愈的疾病，但一线治疗后仍然有30–40%的患者出现难治或复发1。一线治疗失败的LBCL患者预后较差，传统治疗方案如高剂量化疗后序贯自体造血干细胞移植（ASCT）虽为标准治疗，但约一半以上患者因高龄、合并症等各种原因不适合ASCT。对于此类患者，目前尚无标准治疗，预后极差2，存在显著未被满足的临床需求，临床上仍急需开发安全有效的治疗r/r LBCL的新方法。本次sBLA是基于一项将倍诺达®用于一线治疗失败后不适合自体干细胞移植的成人r/r LBCL的单臂、多中心、关键性临床研究的结果。这项在中国开展的2期单臂开放研究纳入了接受过靶向CD20抗体和蒽环类一线系统治疗失败的且不适合ASCT的r/r LBCL患者。患者在清淋化疗后接受了100×106 CAR+T细胞。截至2025年1月21日，已完成49例患者的回输并完成了至少3个月的随访；基于48例可进行疗效评估的患者，瑞基奥仑赛展现了显著的临床疗效和良好的安全性，最佳客观缓解率(ORR)为81.3%，最佳完全缓解率(CRR)为54.2%，重度（≥3级）的细胞因子释放综合征(CRS)发生率为4.1%，无重度神经毒性(NT)发生。参考文献1. Sehn LH, Salles G. Diffuse Large B-Cell Lymphoma. N Engl J Med. 2021;384(9):842-858. doi:10.1056/NEJMra202761.2. Sehgal A, Hoda D, Riedell PA, et al. Lisocabtagene maraleucel as second-line therapy in adults with relapsed or refractory large B-cell lymphoma who were not intended for haematopoietic stem cell transplantation (PILOT): an open-label, phase 2 study. Lancet Oncol. 2022;23(8):1066-1077. doi:10.1016/S1470-2045(22)00339-4.关于药明巨诺- 滑动查看更多介绍 -药明巨诺（股份代码：2126）是一家独立的、专注于开发、生产及商业化细胞免疫治疗产品的创新型生物科技公司。自2016年创建以来，已成功打造了综合的细胞免疫治疗的产品开发平台，以及涵盖血液恶性肿瘤、实体肿瘤及自身免疫性疾病的产品管线。药明巨诺致力于带来突破性且高质量的细胞免疫治疗产品，为中国乃至全球患者带来治愈的希望，并引领中国细胞免疫治疗产业的健康规范发展。欲了解更多详情，请访问www.jwtherapeutics.com。关于瑞基奥仑赛注射液（商品名：倍诺达®）- 滑动查看更多介绍 -瑞基奥仑赛注射液（简称relma-cel，其血液肿瘤适应症的商品名：倍诺达®）是药明巨诺在巨诺医疗（百时美施贵宝旗下的公司）的CAR-T细胞工艺平台的基础上，自主开发的一款靶向CD19的自体CAR-T细胞免疫治疗产品。作为药明巨诺的首款产品，瑞基奥仑赛注射液已被中国国家药品监督管理局批准三项适应症，包括治疗经过二线或以上系统性治疗后成人患者的复发或难治性大B细胞淋巴瘤（r/r LBCL）、治疗经过二线或以上系统性治疗的成人难治性或24个月内复发的滤泡性淋巴瘤（r/r FL），以及治疗经过包括布鲁顿酪氨酸激酶抑制剂(BTKi)治疗在内的二线以及系统性治疗的成人复发或难治性套细胞淋巴瘤(r/r MCL)，成为中国首个获批为1类生物制品的CAR-T产品。倍诺达®也是一款获得“重大新药创制”专项、新药上市申请优先审评资格及突破性治疗药物认定三项殊荣的CAR-T细胞免疫治疗产品。前瞻性声明- 滑动查看更多介绍 -本发布所包含的前瞻性声明是基于管理层现有的期望和信心，会存在一定的不确定性或风险从而导致实际结果在实质上与所描述的有所区别。显著的风险和不确定性，可能包括了以下涉及的内容，以及在公司提交给香港交易所（HKEx）的报告中予以更为全面的描述。除非另有注明，公司提供截至发布日期当日的信息，并且明确无义务更新相关事项及其所含内容或提供任何解释。具体内容，详见公司官网：www.jwtherapeutics.com/cn/forward-looking-statements/

免疫疗法临床2期突破性疗法细胞疗法临床结果

2025-05-27

·生物制品圈

CAR-T 细胞疗法的突破性进展

摘要：本文将全面解读CAR-T 细胞疗法这一癌症治疗领域的创新技术。作为一种通过基因修饰患者 T 细胞来识别和摧毁癌细胞的免疫疗法，它在血液肿瘤治疗中已取得显著成效，但在实体肿瘤领域仍面临诸多挑战。文中将详细阐述其原理、临床应用、副作用、代表药物及未来发展方向，为读者呈现这一前沿疗法的全貌。一、CAR-T 细胞疗法：癌症治疗的 "活药物"传统癌症治疗手段如化疗、放疗和手术虽有一定效果，但常伴随明显的局限性和副作用。近年来，嵌合抗原受体 T 细胞（CAR-T）疗法作为一种个性化癌症免疫治疗策略，逐渐成为研究热点。它通过基因工程技术，将患者自身的 T 细胞改造为能表达特定CAR 蛋白的 "超级战士"，使其具备精准识别和攻击癌细胞的能力。然而，这种疗法也面临抗原选择困难、治疗耐受性和安全性等多重挑战。肿瘤细胞可能因缺乏特定抗原或抗原表达异质性，导致 CAR-T 细胞难以准确识别；部分肿瘤细胞还会通过下调抗原表达或增强免疫抑制因子活性来抵抗 CAR-T 细胞的攻击；此外，治疗过程中可能引发的细胞因子释放综合征（CRS）等不良反应，也对患者安全构成威胁。二、CAR-T 细胞的结构：精准识别的分子基础CAR-T 细胞的核心在于其表面表达的CAR 蛋白，它由外部识别区域和内部信号区域两大部分组成（图 1）。外部识别区域通常是一个单链抗体（scFv），能够高度特异性地识别肿瘤细胞表面的抗原；内部信号区域则包含激活 T 细胞所需的信号模块，如常见的CD3ζ 结构域，以及用于增强 T 细胞激活和增殖的共刺激因子域（如 CD28、4-1BB 等）。CAR 的发展历经四代演变（图 1）：第一代 CAR 仅包含抗原识别域和 CD3ζ 信号域，功能较为基础；第二代 CAR 增加了一个共刺激因子域，显著提升了 T 细胞的激活和存活能力；第三代 CAR 进一步增加共刺激因子域的数量；第四代 CAR 则引入了刺激分泌系统，可在识别抗原后分泌细胞因子（如 IL-12、IL-18），进一步增强免疫反应。这些结构优化旨在提高 CAR-T 细胞的持久性、杀伤能力和抗原识别特异性，同时降低脱靶毒性。三、CAR-T 细胞的杀癌机制：多管齐下的精准打击CAR-T 细胞发挥作用的关键始于对肿瘤抗原的精准识别。它通过表面的 scFv 与肿瘤细胞表面的肿瘤特异性抗原或肿瘤相关抗原结合，触发 CD3ζ 等信号域的激活，启动细胞内信号级联反应。激活后的 CAR-T 细胞通过三种主要机制杀伤肿瘤细胞：直接细胞毒作用：释放穿孔素和颗粒酶等细胞毒素，直接导致肿瘤细胞裂解和凋亡。细胞因子释放：分泌干扰素 γ、肿瘤坏死因子 α 等细胞因子，进一步激活免疫细胞并引发炎症反应，增强抗肿瘤效应。免疫细胞联盟：招募自然杀伤（NK）细胞、巨噬细胞等其他免疫细胞，形成协同攻击肿瘤的免疫联盟。这种多机制协同作用，使 CAR-T 细胞能够高效地识别和清除表达特定抗原的肿瘤细胞。四、CAR-T 细胞治疗流程：个性化定制的 "活药" 生产CAR-T 细胞疗法的实施需经过一系列严谨的步骤：患者筛选：评估患者的疾病类型、分期、身体状况和免疫系统功能，确定是否适合接受治疗。T 细胞采集与改造：通过外周血采集获取患者 T 细胞，利用病毒载体或非病毒转染技术将 CAR 基因导入 T 细胞，并在体外进行扩增培养。预处理：患者需接受淋巴耗竭治疗（如化疗或放疗），以减少体内竞争性免疫细胞，为 CAR-T 细胞创造有利的生存环境；部分患者还需接受桥接治疗，以控制肿瘤进展直至 CAR-T 细胞制备完成。细胞回输与监测：将扩增好的 CAR-T 细胞通过静脉输注回患者体内，随后密切监测不良反应、肿瘤反应以及 CAR-T 细胞在体内的活性和存活情况。然而，这一过程面临诸多技术挑战，如 T 细胞采集质量不稳定、细胞培养过程中可能出现的污染或损伤、以及制备周期较长导致的治疗延迟等，这些都可能影响最终的治疗效果。五、临床应用：血液肿瘤显成效，实体肿瘤待突破（一）血液肿瘤治疗的显著进展CAR-T 细胞疗法在血液肿瘤治疗中已展现出令人瞩目的疗效。以靶向 CD19 抗原的 CAR-T 细胞为例，它在治疗复发 / 难治性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）和 B 细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）中表现突出：约 40-60% 的 B-NHL 患者在接受治疗后获得持久缓解，B-ALL 患者的持久缓解或完全缓解率更是高达 80-90%。此外，针对多发性骨髓瘤的抗 BCMA CAR-T 细胞疗法（如 ide-cel 和 cilta-cel）也已获 FDA 批准，为患者提供了新的治疗选择。（二）实体肿瘤治疗的探索与挑战在实体肿瘤领域，CAR-T 细胞疗法仍处于探索阶段。尽管针对神经母细胞瘤（GD2 抗原）、前列腺癌（PSMA 抗原）等的 CAR-T 细胞在临床试验中显示出一定疗效，但面临着抗原异质性、肿瘤微环境抑制等严峻挑战。实体肿瘤复杂的微环境中存在多种免疫抑制因子和细胞，如调节性 T 细胞、髓系抑制细胞等，这些都可能抑制 CAR-T 细胞的浸润和活性，导致治疗效果受限。六、治疗风险与挑战：疗效与安全的平衡（一）主要副作用细胞因子释放综合征（CRS）：这是 CAR-T 治疗最常见的副作用，发生率约 20-50%。CAR-T 细胞大量杀伤肿瘤细胞时释放大量细胞因子，引发全身炎症反应，轻度表现为发热、头痛，重度可导致低血压、呼吸窘迫甚至器官功能衰竭。神经毒性：部分患者可能出现头痛、意识障碍等神经系统症状，其发生机制与血脑屏障通透性改变和炎症因子影响有关。血液系统毒性：包括贫血、血小板减少和白细胞减少，可能与淋巴耗竭治疗和 CAR-T 细胞的持续增殖有关。"脱靶效应"：CAR-T 细胞攻击表达靶抗原的正常组织细胞，引发相应的毒性反应。（二）疗效相关挑战除副作用外，CAR-T 疗法还面临抗原丢失、低抗原密度和持续性信号传导等问题。肿瘤细胞可能通过丢失靶抗原逃避 CAR-T 细胞的识别；靶抗原密度过低会影响 CAR-T 细胞的有效识别；而持续性信号传导可能导致 CAR-T 细胞过早耗竭或引发不必要的炎症反应。七、代表药物与剂量策略：精准治疗的关键目前，多款 CAR-T 细胞疗法药物已获批或进入临床关键阶段（表 1）。例如，Tisagenlecleucel 和 Axicabtagene ciloleucel 已获 FDA 批准用于治疗复发 / 难治性 B-NHL；Tecartus 用于治疗复发 / 难治性 B-ALL；Breyanzi 则针对成人复发 / 难治性大 B 细胞淋巴瘤。药物的剂量和分次给药策略对疗效和安全性至关重要。研究表明，抗 CD19 CAR-T 细胞的最佳剂量为 50-100 百万细胞 / 公斤体重，抗 BCMA CAR-T 细胞则需更高剂量（>100 百万细胞 / 公斤体重）。采用剂量分次策略，将药物分 2-3 天输注，可在不影响疗效的前提下，显著降低 CRS 和神经毒性的发生风险，尤其适用于高肿瘤负荷患者。八、未来展望：技术创新驱动疗法升级未来 CAR-T 细胞疗法的发展将围绕以下方向展开：结构优化：开发可调节的开关系统，实现 CAR-T 细胞活性的精准调控；设计双特异性 CAR，同时识别多个肿瘤抗原，克服抗原丢失问题；利用基因编辑技术（如 CRISPR/Cas9）增强 CAR-T 细胞的功能和持久性。拓展应用：探索 CAR-T 疗法在更多类型癌症（如实体肿瘤）、自身免疫性疾病和感染性疾病中的应用；开发CAR-NK 细胞疗法，利用自然杀伤细胞的抗肿瘤特性，降低 CRS 风险。微环境调控：针对肿瘤微环境的免疫抑制特性，开发能增强 CAR-T 细胞在微环境中存活和功能的策略，如表达特定受体或抗体中和抑制因子。"现货型" 疗法：研发通用型、可大规模生产的异体 CAR-T 细胞，解决个体化生产的高成本和长周期问题。随着技术的不断创新，CAR-T 细胞疗法有望在未来成为癌症治疗的重要支柱，并为个体化免疫治疗开辟新的思路和策略。识别微信二维码，添加生物制品圈小编，符合条件者即可加入生物制品微信群！请注明：姓名+研究方向！版权声明本公众号所有转载文章系出于传递更多信息之目的，且明确注明来源和作者，不希望被转载的媒体或个人可与我们联系(cbplib@163.com)，我们将立即进行删除处理。所有文章仅代表作者观点，不代表本站立场。

细胞疗法免疫疗法

2025-05-17

·药事纵横

最高涨幅146%！6款CAR-T疗法业绩盘点（2025Q1）

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。随着各大药企2025Q1财报的披露，我们盘点了全球获批上市的6款CAR-T疗法销售额，最高涨幅达146%。1、Kymriah（tisagenlecleucel）2025Q1销售额：1亿美元（-17%）研发公司：诺华公司靶点：CD19价格：47.5万美元获批时间：2017.8.30（ALL） 2018.4（DLBCL）批准机构：美国FDA适应症：治疗复发或难治性急性淋巴细胞白血病（r/r ALL）儿童和年轻成人患者（年龄至 25 岁）；复发或难治性弥漫性大 b 细胞淋巴瘤（r/r DLBCL）成年患者；先前接受过二线或多线治疗的复发或难治性滤泡性淋巴瘤（r/r FL）成人患者。2、Yescarta（axicabtagene ciloleucel）2025Q1销售额：3.86亿美元（+1.6%）研发公司：凯特/吉利德靶点：CD19价格：37.3万美元获批时间：2017.10.18批准机构：美国FDA适应症：复发或难治性大 b 细胞淋巴瘤（r/r LBCL）；复发或难治性滤泡性淋巴瘤（FL）。3、Tecartus（brexucabtagene autoleucel）2025Q1销售额：0.78亿美元（-22%）研发公司：凯特/吉利德靶点：CD19价格：37.3万美元获批时间：2020.7.24批准机构：美国FDA适应症：复发或难治性套细胞淋巴瘤（r/r MCL）成人患者；复发或难治性前体 b 细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）成人患者。4、Breyanzi(lisocabtagene maraleucel)2025Q1销售额：2.63亿美元（+146%）研发公司：BMS靶点：CD19价格：41.03万美元获批时间：2021.2.5批准机构：美国FDA适应症：复发 / 难治性大 b 细胞淋巴瘤。5、Abecma(idecabtagene vicleucel)2025Q1销售额：1.03亿美元（+26%）研发公司：BMS/蓝鸟生物靶点：BCMA价格：41.95万美元获批时间：2021.3.26批准机构：美国FDA适应症：复发 / 难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）。6、Carvykti（ciltacabtagene autoleucel）2025Q1销售额：3.69亿美元（+135%）研发公司：传奇生物/强生靶点：BCMA价格：46.5万美元获批时间：2022.2.28批准机构：美国FDA适应症：复发 / 难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）。参考资料：各公司财报

财报免疫疗法细胞疗法上市批准

100 项与利基迈仑赛相关的药物交易

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适应症	国家/地区	公司	日期
复发性滤泡性淋巴瘤	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
复发性滤泡性淋巴瘤	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
复发性滤泡性淋巴瘤	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
复发性滤泡性淋巴瘤	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
难治性滤泡性淋巴瘤	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
难治性滤泡性淋巴瘤	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
难治性滤泡性淋巴瘤	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
难治性滤泡性淋巴瘤	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
套细胞淋巴瘤	美国	Juno Therapeutics, Inc.	2024-05-31
慢性淋巴细胞白血病	美国	Juno Therapeutics, Inc.	2024-03-18
小淋巴细胞淋巴瘤	美国	Juno Therapeutics, Inc.	2024-03-18
大B细胞淋巴瘤	加拿大	Celgene, Inc.	2022-05-06
复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2022-04-04
复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2022-04-04
复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2022-04-04
复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2022-04-04
难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2022-04-04
难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2022-04-04
难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2022-04-04
难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2022-04-04

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
复发性套细胞淋巴瘤	申请上市	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2024-01-30
复发性套细胞淋巴瘤	申请上市	日本	Bristol Myers Squibb Co.	2024-01-30
难治性套细胞淋巴瘤	申请上市	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2024-01-30
难治性套细胞淋巴瘤	申请上市	日本	Bristol Myers Squibb Co.	2024-01-30
难治性慢性淋巴细胞白血病	申请上市	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2023-11-18
复发性慢性淋巴细胞白血病	申请上市	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2023-11-18
难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤	临床3期	美国	Celgene Corp.	2018-10-23
难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤	临床3期	日本	Celgene Corp.	2018-10-23
难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤	临床3期	比利时	Celgene Corp.	2018-10-23
难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤	临床3期	芬兰	Celgene Corp.	2018-10-23

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04245839 (TRANSCEND FL, BusinessWire) 人工标引	临床2期	滤泡性淋巴瘤三线	-	Breyanzi	窪顧鏇範簾願襯糧繭淵(醖鹹範壓願衊艱窪窪遞) = 網淵遞願鹹繭鑰窪醖餘鬱艱鹹壓顧獵繭繭願醖 (鏇獵選餘壓築築廠築膚, 91.7 ~ 99.4) 更多	积极	2025-02-06
NCT03484702 (TRANSCENDWORLD, CTgov)	临床2期	侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 \| 复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤	113	CD4+ CAR+ T cells+JCAR017 (Cohort 1: Diffuse B-cell Lymphoma Who Failed ≥ 2 Lines of Therapy)	衊簾憲艱壓齋獵艱鏇獵 = 簾襯網糧淵製蓋獵醖窪憲鬱積鑰鏇遞窪醖鏇齋 (鹽範餘壓顧選蓋壓鹹鬱, 鹹壓鬱憲積壓獵網壓鹽 ~ 築鹽範齋蓋網艱襯範壓) 更多	-	2024-12-27
				CD4+ CAR+ T cells+JCAR017 (Cohort 2: Transplant Ineligible Diffuse B-cell Lymphoma Who Failed First Line Therapy)	衊簾憲艱壓齋獵艱鏇獵 = 淵製積觸鹽餘構構遞鬱憲鬱積鑰鏇遞窪醖鏇齋 (鹽範餘壓顧選蓋壓鹹鬱, 獵窪窪範鏇選鬱鑰網顧 ~ 艱積廠鹽襯製觸蓋網膚) 更多
NCT03331198 (TRANSCEND CLL 004, ASH2024) 人工标引	临床1/2期	慢性淋巴细胞白血病	118	Lisocabtagene Maraleucel (liso-cel) 50 × 10^6 CAR+T cells	鑰遞膚製夢築衊蓋醖蓋(餘構餘顧製願鏇製鹹觸) = 鬱膚選製夢齋選繭選觸願醖壓壓積網餘壓繭鹽 (憲醖鹽願廠淵鹹鏇淵選 ) 更多	积极	2024-12-09
				Lisocabtagene MaraleucelLisocabtagene Maraleucel (liso-cel)venetoclax (DL2 100 × 10^6 + PEAS + only prior BTKi exposure and were venetoclax naïve)	鑰遞膚製夢築衊蓋醖蓋(餘構餘顧製願鏇製鹹觸) = 壓遞顧鑰繭鬱鑰鏇簾簾願醖壓壓積網餘壓繭鹽 (憲醖鹽願廠淵鹹鏇淵選 ) 更多
ASH2024	N/A	难治性滤泡性淋巴瘤	-	Lisocabtagene Maraleucel (liso-cel)	積簾顧夢憲築觸顧遞繭(顧範觸蓋獵繭鹽淵襯窪) = 1% (no grade 4/5) 製襯積觸鬱艱製顧衊顧 (醖築鹹築觸憲獵鹹齋廠 ) 更多	-	2024-12-09
ASH2024	N/A	慢性淋巴细胞白血病	-	Lisocabtagene Maraleucel (liso-cel) + Ibrutinib (ibr)	糧鹽鏇積選窪網廠鹹鏇(顧壓築蓋廠憲醖顧鑰積) = Any-gr CRS occurred in 45 (80%) pts (gr ≥ 3, n = 2 [4%]) 網糧遞鏇網鏇繭蓋憲積 (鏇膚鏇糧簾憲膚鏇繭遞 ) 更多	-	2024-12-09
				Lisocabtagene Maraleucel (liso-cel)
NCT04245839 \| NCT03105336 (ASH2024) 人工标引	临床2期	滤泡性淋巴瘤末线 \| 三线	101	Lisocabtagene Maraleucel (liso-cel)	壓鹽艱觸構淵夢齋窪範(壓窪繭獵餘艱餘繭夢艱): RR = 1.25 (95% CI, 1.09 ~ 1.45) 更多	积极	2024-12-08
				Axicabtagene CiloleucelAxicabtagene Ciloleucel (axi-cel)
ASH2024	N/A	大B细胞淋巴瘤	-	Lisocabtagene Maraleucel (liso-cel)	衊鏇壓衊齋獵願齋願積(製網壓鹹鹽網夢觸獵獵) = 觸襯齋廠醖遞膚糧齋齋顧餘淵繭衊築觸範膚鹽 (鹽願鬱簾醖遞網鬱範鹽, 45.1 ~ 58.5) 更多	-	2024-12-08
NCT03391466 \| NCT03575351 (ASH2024)	临床3期	大B细胞淋巴瘤	-	Lisocabtagene Maraleucel (liso-cel)	簾簾蓋膚築膚範淵醖選(窪夢齋壓醖憲廠襯餘範) = any grade, 0.09 [0.04‒0.18]; grade ≥ 3, 0.09 [0.01‒0.75] 遞遞襯餘醖製範願淵構 (醖鹽鏇獵獵鏇鬱廠鏇選 ) 更多	-	2024-12-08
				Axicabtagene Ciloleucel (axi-cel)
ASH2024	N/A	-	-	Lisocabtagene Maraleucel (liso-cel)	範壓憲網顧顧鏇淵憲糧(鹹艱繭範艱遞獵積獵選) = mostly low grade, was reported in 64% of pts 襯顧齋膚窪廠鹽膚鹹蓋 (積鏇構糧積餘願鬱夢艱 ) 更多	-	2024-12-08
ASH2024	N/A	大B细胞淋巴瘤	-	Lisocabtagene Maraleucel (liso-cel)	範鏇鬱鬱艱網鹽製夢觸(製鬱淵製醖選鬱鏇憲壓) = 45% (grade 1, 37 pts; grade 2, 17 pts; 1 pt each with grade 3, 4, and 5) 齋廠衊蓋廠襯醖窪糧壓 (築齋選蓋鹽鏇觸餘壓醖 ) 更多	-	2024-12-08