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更新于：2025-07-14

Lisocabtagene maraleucel

利基迈仑赛

更新于：2025-07-14

概要

基本信息

药物类型

自体CAR-T

别名

anti-CD19-EGFRt-4-1BB-zeta modified CAR CD8+ and CD4+ T lymphocyte therapy、anti-CD19/EGFRt/4-1BB/zeta modified CAR CD8+ and CD4+ T lymphocyte therapy、CD19-directed chimeric antigen receptor T cell therapy

+ [7]

靶点

CD19

作用方式

调节剂

作用机制

CD19调节剂(B淋巴细胞抗原CD19调节剂)、T淋巴细胞替代物

治疗领域

肿瘤免疫系统疾病血液及淋巴系统疾病+ [1]

在研适应症

复发性滤泡性淋巴瘤难治性滤泡性淋巴瘤套细胞淋巴瘤+ [28]

非在研适应症

前体B细胞急性淋巴细胞白血病T细胞/组织细胞丰富的大B细胞淋巴瘤

原研机构

Fred Hutchinson Cancer Research Center

Bristol Myers Squibb Co.

在研机构

Celgene Corp.

Bristol Myers Squibb Co.Celgene, Inc.

+ [3]

非在研机构-

权益机构

Fred Hutchinson Cancer Research Center

Juno Therapeutics, Inc.

最高研发阶段批准上市

首次获批日期

美国 (2021-02-05),

弥漫性大B细胞淋巴瘤滤泡性淋巴瘤高级别B细胞淋巴瘤+ [1]

最高研发阶段(中国)-

特殊审评优先审评 (美国)、加速批准 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)

登录后查看时间轴

结构/序列

Sequence Code 133531

来源: *****

Sequence Code 133534

来源: *****

Sequence Code 133555

来源: *****

Sequence Code 133567

来源: *****

Sequence Code 133586

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Sequence Code 171111

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关联

项与利基迈仑赛相关的临床试验

NCT07015242

/ Not yet recruiting临床2期

The CAROLYN Trial: Lisocabtagene Maraleucelas First-Line Therapy for Primary Central Nervous System Lymphoma (PCNSL) in Transplant-Ineligible Patients

The purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of lisocabtagene maraleucel (Breyanzi/liso-cel/BMS-986387) in adults as first-line treatment in transplant-ineligible Primary Central Nervous System Lymphoma (PCNSL).

开始日期2025-09-30

申办/合作机构

Juno Therapeutics, Inc.

NCT06788652

/ RecruitingN/A

Non-interventional Cohort Study of Patients Treated With Lisocabtagene Maraleucel (Liso-cel) for Relapsed/Refractory Mantle Cell Lymphoma in the Post-Marketing Setting

The purpose of this study is to understand the long-term safety and effectiveness of lisocabtagene maraleucel (liso-cel) for the treatment of Mantle Cell Lymphoma (MCL).

开始日期2025-02-04

申办/合作机构

Juno Therapeutics, Inc.

NCT06788639

/ RecruitingN/A

Non-interventional Cohort Study of Patients Treated With Liso-cel (Lisocabtagene Maraleucel) for Relapsed/Refractory Chronic Lymphocytic Leukemia/Small Lymphocytic Lymphoma in the Post-Marketing Setting

The purpose of this study is to characterize the long-term safety of lisocabtagene maraleucel (liso-cel), focusing on patients treated in the chronic lymphocytic leukemia (CLL) or small lymphocytic lymphoma (SLL) indication, and will be part of post-marketing liso-cel pharmacovigilance activities

开始日期2025-02-04

申办/合作机构

Juno Therapeutics, Inc.

100 项与利基迈仑赛相关的临床结果

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100 项与利基迈仑赛相关的转化医学

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100 项与利基迈仑赛相关的专利（医药）

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项与利基迈仑赛相关的文献（医药）

2025-12-31·JOURNAL OF MEDICAL ECONOMICS

Budget impact of introducing glofitamab for treatment of relapsed or refractory diffuse large B-cell lymphoma after two or more lines of systemic therapy in the United States

Article

作者: Li, Jia ; Mahmoudjafari, Zahra ; Masaquel, Anthony ; Parisé, Hélène ; Bercaw, Eric ; Bognar, Katalin ; Wang, Si-Tien

BACKGROUND:

Glofitamab is a T-cell engaging bispecific monoclonal antibody that was granted accelerated approval from the United States Food and Drug Administration for adult patients with relapsed or refractory diffuse large B-cell lymphoma (DLBCL), not otherwise specified or large B-cell lymphoma arising from follicular lymphoma, after ≥2 lines of systemic therapy (3L+).

METHODS:

A budget impact model was developed for a hypothetical blended commercial/Medicare health plan with 1,000,000 members. Comparators were axicabtagene ciloleucel (Axi-cel), lisocabtagene maraleucel (Liso-cel), tisagenlecleucel (Tisa-cel), loncastuximab tesirine, polatuzumab vedotin + bendamustine + rituximab, rituximab + gemcitabine + oxaliplatin, tafasitamab + lenalidomide, and epcoritamab (Epcor). Total costs included those for drugs, wastage, administration, grade ≥3 adverse reactions, and all-grade cytokine release syndrome) and routine care. Market shares were based on internal projections and expert opinions. Total and per-member per-month (PMPM) net budget impacts over 3 years were calculated.

RESULTS:

Approximately nine patients were projected to be eligible for 3L + DLBCL treatment in a health plan of 1,000,000 members. The introduction of glofitamab as a treatment option resulted in estimated total and PMPM cost savings of $728,697 and -$0.0202, respectively, over 3 years. Costs were reduced across all cost categories but particularly in drug costs. Among the newer therapies, total 3-year cost per treated patient was lowest for glofitamab: $226,658 versus Tisa-cel = $564,113; Axi-cel = $540,002; Liso-cel = $516,272; and Epcor = $335,293. Across all sensitivity analyses, the inclusion of glofitamab had minimal PMPM budget impact, ranging from -$0.0256 to -$0.0108.

CONCLUSIONS:

With the lowest 3-year total cost per treated patient among the newer therapies, glofitamab being an available option in the 3L + DLBCL market is estimated to save a hypothetical 1,000,000-member health plan $728,697 in cumulative total costs and $0.0202 in PMPM costs over 3 years.

2025-07-10·BLOOD

Doubling down: the new deal in the clinical management of double-refractory chronic lymphocytic leukemia

Review

作者: Grainger, Brian T. ; Cheah, Chan Y. ; Thompson, Philip A.

Abstract:

Targeted therapy with covalent Bruton tyrosine kinase inhibitors (cBTKis) and/or the B-cell lymphoma 2 inhibitor (BCL-2i) venetoclax is now well established in the first-line management of chronic lymphocytic leukemia (CLL). However, patients with “double-refractory” disease due to the acquired resistance to both drug classes represent an increasing clinical challenge for whom few well-tolerated and effective treatment options currently exist. The highly selective, noncovalent BTKi pirtobrutinib and CD19-directed chimeric antigen receptor T-cell therapy lisocabtagene maraleucel have both recently gained US Food and Drug Administation approval for use in patients with CLL, which has progressed following ≥2 prior lines, including a cBTKi and a BCL-2i. Additionally, novel BTK-directed therapies and T-cell–engaging bispecific antibodies have achieved promising responses in pretreated CLL in early-phase clinical trials. Here, we review the mechanisms responsible for resistance to cBTKi and venetoclax in CLL, appraise recent evidence supporting the use of each of the novel and emerging agent classes, and then suggest innovative treatment strategies incorporating these in patients with double-refractory disease, remaining cognizant of the variability of access to novel therapies and clinical trials.

2025-06-10·Blood Advances

Impact of vein-to-vein time in patients with R/R LBCL treated with axicabtagene ciloleucel

Review

作者: Miklos, David B. ; Hemmer, Michael T. ; Lunning, Matthew A. ; Tsang, Jonathan ; Shahani, Shilpa A. ; Pasquini, Marcelo C. ; Hill, Brian T. ; Hu, Zhen-Huan ; Miao, Harry ; Fu, Christine ; Jacobson, Caron A. ; Nikiforow, Sarah ; Patel, Anik ; Mirjah, Debbie L. ; Spooner, Clare ; Ahmed, Sairah ; Zoratti, Michael J. ; Xu, Hairong ; Locke, Frederick L. ; Lin, Yi ; Siddiqi, Tanya ; Ghobadi, Armin ; Smith, Harry ; Vunnum, Suresh

Abstract:

Chimeric antigen receptor (CAR) T-cell products axicabtagene ciloleucel (axi-cel), tisagenlecleucel (tisa-cel), and lisocabtagene maraleucel (liso-cel) are approved for relapsed/refractory (R/R) large B-cell lymphoma (LBCL). Emerging evidence indicates that delayed CAR T-cell infusion, including prolonged time from leukapheresis to infusion, known as vein-to-vein time (V2Vt), may adversely impact clinical outcomes. We conducted a systematic literature review (SLR) and meta-analysis to identify differences in V2Vt in patients with R/R LBCL treated with axi-cel, tisa-cel, or liso-cel. The impact of V2Vt (<28 days vs ≥28 to <40 days vs ≥40 days) on effectiveness and safety outcomes was evaluated in patients treated with axi-cel enrolled in a post-authorization safety study using the Center for International Blood and Marrow Transplant Research data. SLR and meta-analysis showed that patients treated with axi-cel had the shortest median V2Vt (30.6 days) compared with tisa-cel (48.4 days) or liso-cel (35.9 days). Real-world analysis of patients treated with axi-cel demonstrated that V2Vt ≥40 days was associated with significantly lower complete response rate than V2Vt <28 days (odds ratio [OR], 0.61) or ≥28 to <40 days (OR, 0.66) and significantly worse overall survival than V2Vt <28 days (hazard ratio [HR], 1.33) or ≥28 to <40 days (HR, 1.36). Higher prolonged thrombocytopenia rates were observed in patients with axi-cel V2Vt ≥28 to <40 days or ≥40 days compared with <28 days (OR, 1.44 or 1.95, respectively). Together, these results show the impact of V2Vt on patient outcomes with axi-cel therapy and that earlier infusion with CD19-CAR therapies may be beneficial.

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项与利基迈仑赛相关的新闻（医药）

2025-07-08

·蒲公英Ouryao

一周｜国际法规药事解读(06.30-07.06)

◆ ◆ ◆ ◆Paul's Insight2025年6月30日-7月06日◆ ◆ ◆ ◆让我们梳理过去一周内全球制药领域的监管动态与行业热点，从美国食品药品监督管理局(FDA)、欧洲药品管理局（EMA）、欧洲药品质量管理局(EDQM)、英国药品和健康产品管理局(MHRA)、美国注射剂协会（PDA）以及美国国际制药工程学会（ISPE）等机构的视角出发，一探监管趋势和行业思考。美国FDA关注药品安全的一周1. 严厉警示：多家公司因违规收到警告信印度一家OTC顺势疗法药品生产设施被发现存在啮齿动物粪便、黑色霉菌、昆虫及游荡的流浪狗，原料则露天存放于脏污桶中，严重不符合CGMP标准，且未对来料进行成分鉴别测试和COA验证。FDA尝试与厂方展开召回对话未果，最终通过其美国分销商于2025年4月启动召回流程。美国内布拉斯加州一家药企因在不洁环境下配制本应保持无菌的药品、使用未经注册的半成品，以及违反《联邦食品、药品和化妆品法》第503B条款而被警告。该公司还因缺乏批次偏差调查和质量风险控制程序、未对员工进行充分培训，以及标签信息不全而受到指责。图：多家公司因违规收到FDA警告信https://www.fda.gov/inspections-compliance-enforcement-and-criminal-investigations/warning-letters/healwell-homeo-private-limited-706206-06122025https://www.fda.gov/inspections-compliance-enforcement-and-criminal-investigations/warning-letters/staska-pharmaceuticals-inc-699291-050520252. 新标签要求：ADHD刺激剂警示标签扩展FDA宣布针对所有缓释型注意力缺陷多动症（ADHD）刺激剂产品，在标签“使用限制”部分新增警示语，强调6岁以下儿童使用后可能出现临床显著的体重下降及其他不良反应。此举基于针对安非他命和甲基苯丙胺制剂的药代动力学与暴露-反应关系研究，发现4至6岁组患儿血药浓度更高且不良反应更明显。FDA建议医护人员密切监测患儿生长发育，如出现体重下降应考虑停药或更换方案。根据CDC数据，美国约有700万3至17岁儿童确诊ADHD。图：ADHD刺激剂警示标签扩展要求https://www.fda.gov/drugs/drug-safety-and-availability/fda-requires-expanded-labeling-about-weight-loss-risk-patients-younger-6-years-taking-extended3. REMS优化：CAR-T疗法无需风险缓解策略FDA宣布取消对已获批自体CART细胞免疫疗法的风险评估与缓解策略（REMS）要求，涵盖BMS的Abecma、Breyanzi，J&J的Carvykti，诺华的Kymriah，以及吉利德的Tecartus和Yescarta等六款产品。鉴于FDA自2017年首次批准以来对细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性管理经验的积累，FDA认为通过标签内黑框警示及用药指南即可充分告知风险，无需REMS下的严格现场用药条件。该举措可将患者集中留院时间从四周减至两周，并缩短驾驶禁令期限，从而降低农村及偏远地区患者和医疗机构的负担。图：CAR T疗法无需风险缓解策略https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/safety-availability-biologics/fda-eliminates-risk-evaluation-and-mitigation-strategies-rems-autologous-chimeric-antigen-receptor美国PDA关注细菌内毒素检测美国注射剂协会（PDA）在其PDA Letter门户发布题为《规划双重方法的未来：LAL与重组检测并行》的专题文章。文章回顾自1960年代基于鲎蟹血凝反应的LAL检测法发展历程，阐述2003年以来重组因子C及重组级联试剂（rFC与rCR）的研发进展，及其在可持续发展和监管压力下的加速应用趋势。重点报道USP新发布的<86>章关于采用重组试剂的细菌内毒素检测试验，提醒实验室依据通则6.30评估供应商数据包合规性。同时，文章深入分析重组试剂对减少鲎资源依赖、提升批次一致性和行业可持续目标的重要意义，并详述鲎保护政策及行业最佳实践。图：美国PDA关注细菌内毒素检测https://www.pda.org/pda-letter-portal/home/full-article/planning-for-a-dual-method-future欧盟EMA不断创新审批与监管模式1. COVID-19 非临床经验教训反思草案EMA发布《COVID-19疫情中非临床研发与监管互动经验教训反思文件（草案）》，鼓励利益相关方于9月30日前反馈。文件总结疫情期间在科学依据允许下的非临床安全性有效性指南偏离实践，探讨在不损害患者安全前提下，未来如何运用平台数据或充分表征的前体安全性数据，加速临床开发与上市授权，尤其针对紧急情况或大流行病。图：COVID 19 非临床经验教训反思草案https://www.ema.europa.eu/en/documents/scientific-guideline/reflection-paper-lessons-learned-covid-19-pandemic-scientific-considerations-non-clinical-aspects_en.pdf2. 主数据管理及真实世界证据报告EMA下属的产品主数据实施建议网络数据指导小组（NDSG）发布报告，建议将产品主数据视为欧洲药品监管网络资产，集中管理以提高监管效率并降低多系统多节点提交复杂性。报告中还公布了2024年2月至2025年2月期间第三批真实世界证据（RWE）合作伙伴研究成果，DARWIN网络完成25项研究，占比三倍增，合作伙伴扩展至16国30家机构，共覆盖1.8亿患者。研究主题涵盖抗感染、肿瘤免疫及神经系统用药，未来将聚焦肿瘤学、心血管及儿科领域，并探索欧盟外大型数据源应用。图：EMA发布真实世界证据支持监管决策的报告https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/real-world-evidence-framework-support-eu-regulatory-decision-making-3rd-report-experience-gained-regulator-led-studies-february-2024-february-2025_en.pdf欧盟EDQM欧洲药典委员会（EPC）会议EDQM在法国斯特拉斯堡召开第182次欧洲药典委员会（EPC）会议，新任主席、执行团队换届完成，并在6月24日正式上线全数字化第12版欧洲药典平台，标志着药典服务走入创新时代。意大利的EPC新主席Dr. Eugenia Cogliandro在就职演说中致辞，承诺延续前任成果并深化国际合作。紧接着，第183次会议将于11月18至19日以混合形式举行。紧随其后，Pharmeuropa第37.3期已发布54项新拟议文本公开征求意见，涵盖从聚合物、疫苗质量控制到基因治疗产品信息补充等多个领域，公众可在9月30日前提交反馈，确保未来药典标准的科学性与适用性。图：欧洲药典委员会（EPC）会议信息总结https://www.edqm.eu/en/-/182nd-session-of-the-european-pharmacopoeia-commission-handover-to-a-new-chair-newly-elected-presidium-and-launch-of-the-all-digital-12th-editionhttps://www.edqm.eu/en/-/pharmeuropa-37.3-just-released英国MHRA最新安全审查结论英国药监部门MHRA基于最新安全审查结论，建议将氟喹诺酮类抗生素的使用局限于在其他可选抗感染药物不适用的情况下，以降低其引发严重、持久乃至永久性残疾的不良风险。该《氟喹诺酮类药物安全性更新》面向医疗专业人士发布，旨在明晰适用场景并优化处方决策。图：英国MHRA最新安全审查结论https://assets.publishing.service.gov.uk/media/685d0272cc61c2e4bb04de3d/Fluoroquinolones_PAR_for_publication.pdfISPE探讨制药设施建设中的最佳实践ISPE发布博文《平衡速度与质量：制药设施建设中的最佳实践》，聚焦在ESG和市场准入压力下，传统施工方式已难满足制药企业对实验室与洁净室等关键基础设施的“快速交付＋高质量”双重需求。文章指出，off-site模块化建造在英国NHS等医疗机构已有显著效益，可将项目周期缩短约50%，并通过工厂化流水线实现严格质量管控，降低现场缺陷风险。作者还针对模块化施工常见误区进行澄清，鼓励企业在可行性阶段即引入模块化方案，以最大化效率与质量双重优势。图：美国ISPE探讨制药设施建设中的最佳实践https://ispe.org/pharmaceutical-engineering/ispeak/balancing-speed-and-quality-construction-pharmaceutical结语过去一周，纵观监管与行业机构的最新动态，FDA持续以警示信和标签更新守护患者安全，EMA在审批加速与真实世界证据运用上不断探索，EDQM推进数字化标准服务，MHRA明确不良风险管控边界，而PDA与ISPE则分别在分析方法与设施建设领域提供前瞻性指导。面对不断涌现的创新疗法和全球公共卫生挑战，行业唯有紧跟监管步伐、积极拥抱新技术与新模式，才能在保证药品安全性与有效性的同时，实现创新加速和运营效能的最大化。END声明：本文仅代表作者个人观点，不代表任何组织及本公众号立场，如有不当之处，敬请指正。如需转载，请注明作者及来源：蒲公英Biopharma。

免疫疗法细胞疗法上市批准

2025-07-05

·同写意

奔向“重磅炸弹”的CAR-T背后：AI如何提供加速度？

同写意年度巨献！！7月25-26日，邀您相聚金鸡湖畔，与5000人一起为中国医药创新“同写意”！同写意T20+大会将用多场分会和主题深度讨论新药出海。想要放大“AI+制药”组合的效能，技术融合就不能停留在早期阶段。事实上，临床试验中，如果AI工具可以提供精准的分析洞察，那么历史临床试验数据有其独特适用性，尤其是在回答具有挑战性的临床开发问题上。BMS旗下CAR-T细胞疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel；liso-cel）的开发，就是基于AI技术临床化应用的代表。而作为合作方，Medidata则依托自身海量、精准的患者级别的历史试验数据集及创新AI对比模型，助力了Breyanzi的加速批准。近期，同写意受邀参加Medidata 中国媒体分享会，针对AI在临床试验方面的最新实践，进行交流讨论。TONACEA01AI井喷式发展，深度为药物研发赋能随着AI的井喷式发展和加速迭代，其在临床试验中的应用也不断加深。通过外部数据分析提供精准的决策洞察，AI能够帮助临床试验提质增效。Medidata 相关负责人介绍，其对合作方的助力，集中体现在解答所有临床试验的核心命题上：患者为何选择使用他们的药物。比如，在癌症药物研发中，基于癌症治疗早期阶段的信号能够验证药物对患者的潜在疗效及持久、积极的临床获益。2024年3月， FDA宣布加速批准Breyanzi新适应症，这是BMS研发的首个用于治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（R/R CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者的CAR-T细胞疗法。在业界看来，Breyanzi的成功，为接受过包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂两线治疗的患者开辟了新的治疗方案。随着适应症开拓，2024年Breyanzi销售额同比增长105%，达到7.47亿美元。但这一突破性成果是如何成为现实的，尤其是在加速新适应症获批方面？众所周知，CLL及SLL是成年人常见的白血病，通常表现为血液、骨骼或是淋巴结中的淋巴细胞异常。此类疾病进展缓慢，大多数患者需要长期应对但治疗困难，试验若以传统指标为终点需要多年随访，耗时耗力；与此同时，患者亟需有效疗法，长期等待传统指标结果会进一步让更多患者延误治疗机会，也会造成试验招募难。综合评估后，BMS认为，替代终点或可成为“破局”的关键。通过将患者治疗后一年内完全反应（CR）/部分完全反应（CRi）作为无进展生存期（PFS）的替代终点，以期获得FDA的上市加速批准。通常，为证明某一替代终点是否适用于一款新型药物的某种作用机制，可以用历史数据来验证其短期治疗反应总体上与长期生存率相关，且适用于任何作用机制。BMS需要可信的外部数据进行有效的临床对比验证，为其补全“统计学证据”。BMS选择Medidata作为合作方，最终成功向监管机构证明了替代终点的有效性。TONACEA02挖掘数据潜力，Medidata如何做加法？Medidata称，其数据积累汇集来自36000多项涵盖不同的疾病领域和作用机制的临床试验、超1100万名患者的历史试验。“从许多不同作用机制的历史数据中，Medidata看到短期治疗反应与长期生存率的关联性很强，所以，我们有理由认为监管机构会同意将这种关联性沿用至新的作用机制。”相关负责人补充说。立足BMS的目标，Medidata汇总了来自5项以上的历史临床试验数据集，包含1600多名先前接受过至少一种治疗方案（BTKi、BCL2i、PI3K或抗CD20单克隆抗体）的复发/难治性CLL/SLL患者数据。同时，为评估治疗后12个月达到并维持CR/Cri与患者长期生存之间的关系，也做了时间-事件分析。基于以上历史数据集，Medidata在数周内为BMS搭建了对比模型，并将预后因素及治疗后反应的数据对比分析结果给到了BMS，以支持其临床试验和监管会议的时间安排。所有患者中，CR/CRi的比例为15.08%。依据Landmark分析法控制时间偏倚，Medidata对比数据证明了治疗后12个月内实现并维持CR/CRi与长期生存结果改善显著相关，调整后风险比（HR）为0.62（95%置信区间：0.42–0.90，p值=0.01）。同时，与仅部分缓解（PR）或完全没有缓解（nPR）的患者相比，治疗后保持CR/CRi的复发或难治性CLL/SLL患者的生存优势更明显，且优于未达到任何缓解或换届后未能维持的患者（如下图）。结果显示，治疗后12个月内的CR/Cri反应可以是评估患者人群无进展生存期的一个早期反应终点。这为BMS向FDA申请加速批准上市提供了基础证据，从而使其成为FDA对CLL/SLL患者CAR-T治疗的首个批准。以上试验证据以及BMS所提供的其他证据，使得该药物的上市时间提前数年。而BMS这一成功案例，将可能彻底改变肿瘤临床试验的设计，缩短试验时间，并节约开发成本，也进一步证明强大稳健的AI工具在临床研发中的价值，以及其在赋能创新药研的潜力。TONACEA03精准时代已来，新药开发走向新范式麦肯锡报告显示，中国在研新药数量已跃居全球第二位。近年来，越来越多的中国创新药企走上药物研发的快车道，新药成功上市好消息不断，更多国产靶向、免疫以及细胞治疗的药物成功“出海”，交易金额屡见新高。在国家鼓励加快发展医药领域新质生产力的档口，如何借力 AI 等创新技术加速临床试验，是行业关于技术应用的热点讨论话题。随着 AI 技术快速迭代，尤其是近年来生成式 AI 的发展，AI 技术已落实在临床试验全程的方方面面，包括试验设计、中心筛选、患者招募以及试验运营中的数据管理、风险把控等。BMS与Medidata的合作案例，让业界看到了AI技术的融合可能性——不仅为试验提供前瞻性洞察，还降低了患者脱落风险，在实现降本增效的同时，确保顺利按计划完成试验。Medidata表示，将携手更多申办方，不断探索并建立其他适应症和治疗领域的替代终点。“一旦这些替代终点被监管机构认可，其便可以被应用于所有申办方的临床研发中。”相关负责人说，“对申办方而言，这意味着药物可能比计划提前几年进入市场，并有机会突破性地成为针对新适应症的首个上市药品；而对患者而言，这将是新疗法的速通通道。”展望未来，在精准治疗的趋势背景下，把替代终点的研发与基准测试、外部对照组、虚拟孪生等技术相结合，从而提供个性化的患者水平的预测，也是颇具前景的探索方向。背后的逻辑不难理解。这种搭配，不仅能够支持药企充分了解药物超越以往研发基准的可能性，并就如何加快研发效率做出明智的试验决策，还能基于历史数据所生成的可信证据，证明某一新疗法在不同治疗场景下是否优于标准治疗。而在这波创新浪潮中，以Medidata为代表的解决方案提供者，无疑也将迎来新的发展机会。参考资料：1.March 14, 2024, U.S. FDA Approves Bristol Myers Squibb’s Breyanzi ® as the First and Only CAR T Cell Therapy for Adults with Relapsed or Refractory Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL) or Small Lymphocytic Lymphoma (SLL)2.American Cancer Society. Cancer Faots & Figures 2022.3.Typical Treatment of Chronic Lymphooytic Leukemia. Accessed January 8, 2025. https://www.cancer.org/cancer/types/chronic-lymphocytic-leukemia/treating.html

细胞疗法加速审批免疫疗法上市批准

2025-07-04

·ioncology

2025 ICML丨Ali Bazarbachi教授：透视EBMT淋巴瘤工作组最新数据，解析移植疗效提升的驱动因素

由瑞士肿瘤研究所基金会（IOR）主办的第18届国际恶性淋巴瘤会议（18-ICML）于2025年6月17日至21日在瑞士卢加诺盛大召开。作为全球血液肿瘤领域两年一度的顶级学术盛会，本届会议吸引了来自全球的千余名血液学家、临床肿瘤学家、放射肿瘤学家及基础研究学者齐聚一堂，围绕淋巴瘤疾病机制、转化医学进展及临床诊疗革新展开深度探讨。在会议中，美国贝鲁特大学医学中心Ali Bazarbachi教授汇报了自体和异体干细胞移植治疗复发性霍奇金淋巴瘤的疗效随时间推移而改善的研究成果，该研究基于EBMT淋巴瘤工作组的数据，为我们揭示了移植治疗领域的显著进步及其背后的关键驱动因素。此外，Ali Bazarbachi教授还分享了其团队在CAR - T治疗方面的丰富经验。《肿瘤瞭望 - 血液时讯》现场特邀Ali Bazarbachi教授接受采访，为临床实践提供参考。《肿瘤瞭望-血液时讯》根据EBMT淋巴瘤工作组数据，近十年复发HL移植预后改善的核心驱动因素是什么？新型药物与移植技术进步各自贡献了多少？Ali Bazarbachi教授：本研究代表欧洲血液与骨髓移植协会（EBMT）淋巴瘤工作组，系统分析了霍奇金淋巴瘤患者接受自体（n=16,000）及异基因（n=4,000）造血干细胞移植的长期随访数据。研究证实，两种移植策略的临床结局均呈现持续性改善趋势，具体表现为无进展生存期（PFS）及总生存期（OS）的显著延长，这主要归因于疾病复发率的稳步下降。在自体移植领域，疗效提升的驱动因素呈现双重特征：首先，接受移植时处于完全缓解（CR）状态的患者比例显著增加，且移植前正电子发射断层扫描（PET-CT）阴性率同步提升，而活动性疾病（PET阳性）或难治性患者的移植比例相应减少；其次，移植前治疗方案发生显著变革，维布妥昔单抗(BV)的应用比例逐年攀升，直接导致移植时CR率提高及移植后生存获益。值得注意的是，对于移植时已达CR状态的患者群体，其长期生存结局并未随时间推移发生显著改变，进一步印证了患者选择标准的优化是自体移植疗效改善的核心机制。异基因移植领域的改善机制则更为复杂。尽管移植时CR状态患者的比例同样呈现上升趋势，且检查点抑制剂及维布妥昔单抗的预处理应用率显著增加，但单纯患者筛选标准的优化不足以完全解释生存获益。深入分析显示，移植技术的革新发挥关键作用：其一，检查点抑制剂预处理可显著降低移植后复发率，并带来PFS及OS的双重改善；其二，移植后采用环磷酰胺进行移植物抗宿主病（GVHD）预防的比例逐年提高，该策略同样与复发率下降及生存率提升存在显著相关性。综上，异基因移植疗效的改善是多重因素协同作用的结果：既包含移植时疾病状态的优化选择，也涵盖新型预处理方案的临床转化，更涉及移植后管理策略的技术进步。这些发现为霍奇金淋巴瘤的移植治疗策略优化提供了重要的循证医学依据。（上下滑动查看英文原文）Q1、Based on EBMT Lymphoma Working Party data, what are the key drivers behind the improved outcomes for relapsed HL post-transplant over the past decade? How much of this improvement is attributable to novel agents versus advancements in transplant techniques? So basically, I presented yesterday this very large study on almost 20,000 transplants for Hodgkin lymphoma on behalf of the EBMT Lymphoma Working Party. So, as you know, autologous stem cell transplant is standard of care for chemosensitive Hodgkin lymphoma in relapse after frontline therapy, and allogeneic transplant is a standard of care for patients who fail a prior auto. So, in this study, with a very large number of patients, almost 16,000 auto-transplants and 4,000 allo-transplants, we observed a steady increase over time in outcomes, improved progression-free survival and overall survival, mainly due to decreased incidence of relapse.So, when looking to answer your question, when looking to the reasons behind this improved outcome, we can distinguish what happens in autologous transplant and in allogeneic transplant. So, in autologous transplant, over time, we are transplanting more patients in complete remission, more patients who are PET-CT scan negative at the time of transplant, and less frequently patients who are in with active disease, PET-positive, or refractory disease. And when we look to the outcome for patients in complete remission over time, there is no change. So the improvement in outcome after auto-transplant can be explained by the fact that we are transplanting more patients in CR. And when we look to the treatments used before transplant, we can see that we have over time increased in the use of brentuximab vedotin and explaining the increased rate of CR at transplant and the improvement in post-autotransplant outcome.The situation is quite different for allogeneic stem cell transplant. So here also, we are transplanting more patients in complete remission. And these patients are being allografted after prior exposure to brentuximab vedotin or checkpoint inhibitor, with a tremendous increase over time in the use of these antibodies before allo-transplant. However, if you take patients in complete remission at the time of allo-transplant, their outcome is improving over time. So the improvement in allo-transplant cannot be solely explained like it was the case for auto-transplant with the fact that we are transplanting more patients in CR, but it has to do with improvement in transplant techniques. So we explored three aspects. Over time, we have seen that more and more patients are allografted after prior exposure to checkpoint inhibitors. And when we look to the outcome of patients allografted after checkpoint inhibitor, yes or no, you can see that pre-exposure to checkpoint inhibitor decreased the incidence of relapse after allo-transplant and improves progression-free and overall survival. Also, we are more frequently using post-transplant cyclophosphamide for GVHD prophylaxis. And here also, we can see that patients who receive post-transplant cyclophosphamide have decreased incidence of relapse and improved survival. So overall, the improvement over time in survival post-allo-transplant is not only explained by the fact that we are transplanting more patients in CR, PET-negative, but also to the fact that we are transplanting patients after prior exposure to checkpoint inhibitor and using post-transplant cyclophosphamide for GVHD prophylaxis.《肿瘤瞭望-血液时讯》在B细胞淋巴瘤领域，您的团队在CAR-T治疗方面经验丰富，现在用CAR-T治疗B细胞淋巴瘤时，有哪些不同的产品可以选择，它们各自都有哪些特性呢？Ali Bazarbachi教授：当前，针对B细胞非霍奇金淋巴瘤的CAR-T细胞治疗领域已形成商业化产品与学术研发产品并存的格局。在商业化产品中，CD19作为B细胞恶性肿瘤最核心的靶向抗原，其对应的CAR-T细胞制剂已在临床实践中广泛应用，例如Tisa-cel、Axi-cel及Liso-cel等制剂主要用于治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤，而Brexu-cel则获批用于套细胞淋巴瘤的治疗。值得注意的是，全球范围内多个学术机构正在推进新型CAR-T细胞产品的研发进程，典型案例包括西班牙巴塞罗那团队开发的varnimcabtagene autoleucel（ARI-0001）产品。不同CAR-T细胞产品在技术特征上存在显著差异，这些差异主要体现在慢病毒载体构建策略、胞内信号传导结构域设计以及T细胞激活标记物表达模式等方面。临床观察显示，部分产品在增强抗肿瘤疗效的同时，可能伴随更高的毒性反应发生率，但目前尚缺乏针对不同产品的头对头随机对照试验数据。现有证据主要来源于回顾性研究及跨试验间接比较，此类研究设计的证据等级相对有限，其结论的可靠性不及前瞻性随机对照试验。这种研究现状提示，在解读不同CAR-T细胞产品的疗效与安全性数据时，需充分考虑研究设计本身的局限性，未来仍需开展高质量的直接对比研究以明确各产品的临床价值定位。（上下滑动查看英文原文）Q2、in the field of B-NHL，Your team has extensive experience in CAR-T treatment，Currently when using CAR-T treatment to treat B-NHL，what different types of products are available and what are their respective characteristics?So, this is a very open question. We have multiple commercially available CAR-T cell products. So it depends what type of target. The most frequent target in B-cell non-Hodgkin lymphoma is CD19. So we have commercially available product CAR-T cell product targeting CD19. We have Tisa-cel, Axi-cel, Liso-cel, and mostly used for diffuse large B-cell lymphoma, and Brexu-cel for mantle cell lymphoma. In addition, we have also multiple academic CAR-T cell products that are being developed in different parts of the world. To give an example, we have the ARI-0001 product developed in Spain in Barcelona.So, the characteristics of the product are quite different in term of the lentiviral vector used to produce them, the intracellular domains, the T-cell activation markers. So some products are associated with higher efficacy but also higher toxicity as compared to other products. So we don't have actually a head-to-head comparison in a randomized trial between the products. We have studies, retrospective studies, or inter-trial comparison, which in my sense is not as solid as a randomized trial.专家简介Ali Bazarbachi美国贝鲁特大学医学中心美国贝鲁特大学医学中心血液学与肿瘤学医学教授解剖学、细胞生物学与生理科学教授基础研究副院长兼骨髓移植项目主任他在法国巴黎第七大学获得医学博士和哲学博士学位，并完成住院医师及专科培训。研究重点是开发针对人类白血病和淋巴瘤的癌基因靶向疗法，以及移植后药理学干预措施。他在《新英格兰医学杂志》《科学》《实验医学杂志》《柳叶刀·肿瘤学》《临床肿瘤学杂志》《血液》《自然·通讯》《白血病》《细胞死亡与分化》《癌基因》和《癌症研究》等顶尖科学期刊上共发表300余篇文章，并担任其中多家期刊的审稿人。他曾荣获法国抗癌联盟癌症研究奖、CEDRE奖、2008年法国国家医学科学院奖、黎巴嫩国家科学研究委员会杰出研究员奖、人类逆转录病毒学国际会议临床/转化研究奖以及黎巴嫩科学促进协会科研卓越终身成就奖等多项荣誉。此外，他曾任黎巴嫩血液学会主席、欧洲血液和骨髓移植学会（EBMT）淋巴瘤工作组主席、美国国家综合癌症网络（NCCN）中东及北非淋巴瘤小组主席，并担任《骨髓移植》杂志副主编。（来源：《肿瘤瞭望–血液时讯》编辑部）声明凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

细胞疗法免疫疗法临床研究

100 项与利基迈仑赛相关的药物交易

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D11990	-	L01XX	-

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适应症	国家/地区	公司	日期
复发性滤泡性淋巴瘤	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
复发性滤泡性淋巴瘤	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
复发性滤泡性淋巴瘤	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
复发性滤泡性淋巴瘤	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
难治性滤泡性淋巴瘤	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
难治性滤泡性淋巴瘤	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
难治性滤泡性淋巴瘤	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
难治性滤泡性淋巴瘤	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2025-03-17
套细胞淋巴瘤	美国	Juno Therapeutics, Inc.	2024-05-31
慢性淋巴细胞白血病	美国	Juno Therapeutics, Inc.	2024-03-18
小淋巴细胞淋巴瘤	美国	Juno Therapeutics, Inc.	2024-03-18
大B细胞淋巴瘤	加拿大	Celgene, Inc.	2022-05-06
复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2022-04-04
复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2022-04-04
复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2022-04-04
复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2022-04-04
难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤	欧盟	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2022-04-04
难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤	冰岛	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2022-04-04
难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤	列支敦士登	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2022-04-04
难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤	挪威	Bristol-Myers Squibb Pharma EEIG	2022-04-04

未上市

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
复发性套细胞淋巴瘤	申请上市	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2024-01-30
复发性套细胞淋巴瘤	申请上市	日本	Bristol Myers Squibb Co.	2024-01-30
难治性套细胞淋巴瘤	申请上市	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2024-01-30
难治性套细胞淋巴瘤	申请上市	日本	Bristol Myers Squibb Co.	2024-01-30
难治性慢性淋巴细胞白血病	申请上市	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2023-11-18
复发性慢性淋巴细胞白血病	申请上市	美国	Bristol Myers Squibb Co.	2023-11-18
难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤	临床3期	美国	Celgene Corp.	2018-10-23
难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤	临床3期	日本	Celgene Corp.	2018-10-23
难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤	临床3期	比利时	Celgene Corp.	2018-10-23
难治性侵袭性非霍奇金淋巴瘤	临床3期	芬兰	Celgene Corp.	2018-10-23

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04245839 \| NCT02631044 \| NCT03575351 \| NCT03483103 \| NCT03331198 (Optimizing post-chimeric antigen receptor (CAR) T cell monitoring, ASCO2025)	N/A	Carney复合症	1,579	Lisocabtagene maraleucel (liso-cel)	糧窪鑰網鹹積獵鏇遞壓(遞艱艱顧構壓夢襯糧鑰) = 鏇憲獵鏇糧鏇選鑰觸淵廠廠觸鹹顧窪窪鹹獵遞 (鹽鹽製窪壓蓋獵築醖壓 ) 更多	积极	2025-05-30
NCT04245839 (TRANSCEND FL, ASCO2025)	临床2期	滤泡性淋巴瘤三线	-	Lisocabtagene maraleucel (liso-cel)	積築簾齋範淵築願鏇蓋(窪製糧範構壓網網簾鬱): P-Value = 1.26 更多	积极	2025-05-30
				Axicabtagene ciloleucel (axi-cel)
EHA2025	N/A	-	1,579	Lisocabtagene maraleucel (liso-cel)	鹽網鬱艱壓齋淵餘齋膚(艱鹹壓選廠願餘衊廠鏇) = 獵繭觸廠遞餘糧願憲夢築鹹廠餘積範餘鑰簾鏇 (齋蓋衊構獵鹹廠鏇製觸 ) 更多	-	2025-05-22
				Commercial liso-cel	鹽網鬱艱壓齋淵餘齋膚(艱鹹壓選廠願餘衊廠鏇) = 鬱淵糧獵壓網繭鏇膚蓋築鹹廠餘積範餘鑰簾鏇 (齋蓋衊構獵鹹廠鏇製觸 ) 更多
PF900 (EHA2025)	N/A	三线	-	Lisocabtagene maraleucel (liso-cel)	築蓋鑰構醖壓餘蓋製憲(衊餘齋鹽獵膚遞衊憲壓): response ratio = 1.26 (95% CI, 1.09 ~ 1.45) 更多	积极	2025-05-22
				Axicabtagene ciloleucel (axi-cel)
EHA2025	N/A	侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤	32	BOOM-BOOM Radiation + Lisocabtagene Maraleucel	餘簾觸壓遞餘糧網築願(憲鑰網窪範齋構襯窪願) = 艱獵襯廠築遞襯顧鹽範襯艱淵艱繭繭蓋網膚襯 (鹹鏇淵簾鬱齋網鬱醖蓋 ) 更多	积极	2025-05-14
NCT04245839 (TRANSCEND FL, BusinessWire) 人工标引	临床2期	滤泡性淋巴瘤三线	-	Breyanzi	壓願蓋範醖鏇觸廠壓艱(製顧願積製淵鏇顧糧蓋) = 鏇壓積鹹網鑰衊願窪鹹襯構蓋繭遞蓋獵觸艱顧 (觸獵簾選遞廠簾衊積鏇, 91.7 ~ 99.4) 更多	积极	2025-02-06
NCT03484702 (TRANSCENDWORLD, CTgov)	临床2期	侵袭性 B 细胞非霍奇金淋巴瘤 \| 复发性弥漫性大B细胞淋巴瘤	113	CD4+ CAR+ T cells+JCAR017 (Cohort 1: Diffuse B-cell Lymphoma Who Failed ≥ 2 Lines of Therapy)	襯鏇獵糧憲膚遞襯積網 = 齋蓋顧製襯蓋衊齋範壓餘顧糧壓鏇憲網鑰餘積 (壓繭窪蓋選觸鹹築壓鬱, 襯鬱積艱顧齋製淵網憲 ~ 鏇壓壓簾窪顧醖蓋選遞) 更多	-	2024-12-27
				CD4+ CAR+ T cells+JCAR017 (Cohort 2: Transplant Ineligible Diffuse B-cell Lymphoma Who Failed First Line Therapy)	襯鏇獵糧憲膚遞襯積網 = 衊窪鹹夢廠顧鏇艱餘窪餘顧糧壓鏇憲網鑰餘積 (壓繭窪蓋選觸鹹築壓鬱, 積鏇憲鹽遞鏇廠獵襯鬱 ~ 鹹淵網繭糧選壓繭齋顧) 更多
NCT03331198 (TRANSCEND CLL 004, ASH2024) 人工标引	临床1/2期	慢性淋巴细胞白血病	118	Lisocabtagene Maraleucel (liso-cel) 50 × 10^6 CAR+T cells	顧窪醖簾顧鑰獵繭鑰餘(衊襯齋餘築鑰網醖醖窪) = 蓋糧願蓋鏇網繭壓窪憲製鏇製構鹽製積顧襯膚 (觸構願憲壓醖繭網鹽簾 ) 更多	积极	2024-12-09
				Lisocabtagene MaraleucelLisocabtagene Maraleucel (liso-cel)venetoclax (DL2 100 × 10^6 + PEAS + only prior BTKi exposure and were venetoclax naïve)	顧窪醖簾顧鑰獵繭鑰餘(衊襯齋餘築鑰網醖醖窪) = 願鏇願窪壓範餘襯積壓製鏇製構鹽製積顧襯膚 (觸構願憲壓醖繭網鹽簾 ) 更多
ASH2024	N/A	慢性淋巴细胞白血病	-	Lisocabtagene Maraleucel (liso-cel) + Ibrutinib (ibr)	膚鹽簾獵衊鏇鬱膚鏇獵(製襯糧簾窪膚齋遞鹹鏇) = Any-gr CRS occurred in 45 (80%) pts (gr ≥ 3, n = 2 [4%]) 選選繭膚簾鏇鹽獵齋觸 (選遞觸蓋鬱製積製顧網 ) 更多	-	2024-12-09
				Lisocabtagene Maraleucel (liso-cel)
ASH2024	N/A	难治性滤泡性淋巴瘤	-	Lisocabtagene Maraleucel (liso-cel)	構鬱襯繭鹽繭夢廠淵鹹(鹽糧構願鬱觸糧繭蓋鹽) = 1% (no grade 4/5) 顧齋艱鹹構鹹鑰獵網齋 (夢窪選鏇觸衊鑰窪淵築 ) 更多	-	2024-12-09