【药研发0926】同源康多靶点抑制剂获肺癌孤儿药资格 | 南京雅创THR-β激动剂获批NASH临床...
孤儿药ASCO会议临床1期快速通道临床2期
「 本文共：15条资讯，阅读时长约：3分钟 」今日头条同源康多靶点抑制剂获肺癌孤儿药资格。同源康医药新一代抗耐药性ROS1/NTRK/ALK多靶点抑制剂TY-2136b获FDA授予孤儿药资格，用于治疗ALK阳性、ROS1阳性、NTRK融合阳性或LTK阳性的非小细胞肺癌。TY-2136b可覆盖ROS1/NTRK/ALK突变引起的癌症ALK突变引起的癌症，可同时克服G2032R、G595R、G667C、 G623R、G696A和G1202R等及潜在双突变产生的耐药性。该新药目前正在美国和中国同步临床开发，评估用于晚期实体肿瘤和转移性肿瘤的潜力。国内药讯1.璧辰BRAF抑制剂获胶质瘤快速通道资格。璧辰医药BRAF抑制剂ABM-1310获FDA授予的快速通道资格，用于治疗携带BRAF V600E突变的胶质母细胞瘤（GBM）BRAF V600E突变的胶质母细胞瘤（GBM）。ABM-1310具有高选择性和高血脑屏障通透性，已在中美两国针对BRAF V600突变晚期实体肿瘤BRAF V600突变晚期实体肿瘤（包括GBM和其他脑胶质瘤等原发性脑肿瘤）的Ⅰ期临床中显示出良好的抗癌疗效，且耐受性良好。详细数据已在2023ASCO年会上公开。2.百济神州DGKζ抑制剂国内获批临床。百济神州1类化药BGB-30813片获国家药监局临床试验默示许可，拟开发治疗晚期或转移性实体瘤。BGB-30813是一款DGKζ抑制剂，具有增强DAG下游信号通路的潜力，可以激活T细胞，从而增强肿瘤杀伤作用。目前，该产品正在海外开展评估单药或与抗PD-1单抗替雷利珠单抗PD-1单抗替雷利珠单抗联用，治疗晚期或转移性实体瘤患者的Ⅰa/Ⅰb期临床试验。3.南京雅创THR-β激动剂获批NASH临床。雅创医药甲状腺激素β受体（THR-β）激动剂HPG7233获FDA临床许可，将针对非酒精性脂肪性肝炎（NASH）和血脂异常开展临床研究。在临床前NASH动物模型研究中，HPG7233显示出可显著减少肝脏脂肪并降低血脂的潜力；与FXR激动剂HPG1860联合用药也展现出较好的协同作用。毒理研究中药物耐受性良好，未见与THR-α亚型相关的有害发现，亦无胃肠道反应。4.烨辉Menin抑制剂获FDA临床许可。烨辉医药自主研发创新药BN104获FDA临床试验默示许可，即将在美国开展用于治疗复发/难治急性白血病的临床研究。今年8月，该产品相同适应症的临床试验申请已获得NMPA的批准。BN104是一款新型、高选择性的口服Menin抑制剂，此前该新药已获得FDA授予治疗急性髓性白血病（AML）的孤儿药资格。5.艾伯维退回天境CD47抗体。天境生物宣布艾伯维终止CD47抗体lemzoparlimab（TJC4）的合作协议，天境生物将重获lemzoparlimab的全球权益，协议终止从11月20日起效。此前，天境生物已从该合作协议中获得2亿美元预付款+里程碑金额。Lemzoparlimab目前正在Ⅲ期临床中评估与阿扎胞苷联合一线治疗高危骨髓增生异常综合征（MDS）的有效性与安全性。国际药讯1.礼来口服GLP-1R激动剂开展头对头临床。礼来口服小分子GLP-1R激动剂Orforglipron在ClinicalTrials.gov网站上注册一项III期临床（ACHIEVE-3），拟评估Orforglipron与口服司美格鲁肽相比，用于二甲双胍控制不佳的2型糖尿病患者中的疗效与安全性。目前，礼来正在开展多项Orforglipron的III期临床试验，以进一步评估对肥胖和超重（ATTAIN系列研究）以及2型糖尿病（ACHIEVE系列研究）的治疗效果和安全性。2.IgA肾病新药III期研究未达次要终点。Travere公司双重内皮素血管紧张素受体拮抗剂Filspari（sparsentan）治疗IgA肾病的III期PROTECT研究未达到次要终点。此前，sparsentan治疗组与厄贝沙坦组相比，患者36周后蛋白尿较基线平均减幅显著更高（49.8%vs15.1%，p<0.0001）。两年验证性结果显示，与厄贝沙坦组相比，Filspari组患者的估算肾小球滤过率（eGFR）总斜率未达到统计学意义的改善，而eGFR慢性斜率取得了统计学意义差异。今年2月，该新药上述适应症已获FDA加速批准上市。3.K药宫颈癌适应症获优先审评资格。FDA授予默沙东重磅PD-1抑制剂帕博利珠单抗（Keytruda，K药）的补充生物制品许可申请（sBLA）优先审评资格，联合同步放化疗一线治疗高风险局部晚期宫颈癌，PDUFA日期为明年1月。在III期KEYNOTE-A18研究中，Keytruda联合同步放化疗显著提高患者的无进展生存期（PFS）。值得一提的是，该新药针对宫颈癌已获FDA批准三项上市许可。4.CD19/CD20双靶点CAR-T启动Ⅰ/Ⅱ期临床。ImmPACT Bio公司CD19/CD20双靶点CAR-T疗法IMPT-314用于治疗复发或难治性（R/R）侵袭性B细胞淋巴瘤的Ⅰ/Ⅱ期临床首例患者给药。IMPT-314是一款潜在“First-in-class ”CAR-T产品，基于该公司逻辑回路的CAR-T平台开发，旨在解决抗原逃逸、针对健康组织的毒性和免疫抑制肿瘤微环境。在用于治疗R/R非霍奇金淋巴瘤患者的临床研究中，IMPT-314的总体缓解率（ORR）达到91%。5.自免病小分子新药获得FDA临床许可。LAPIX Therapeutics公司小分子T细胞免疫球蛋白和含粘蛋白结构域蛋白（TIM）3/4受体激动剂LPX-TI641获FDA临床许可，即将开展用于治疗多发性硬化的临床研究。LPX-TI64旨在不影响先天性免疫系统的情况下，让适应性免疫系统重建自我耐受性（Treg/Th17平衡和B-regs）。LAPIX公司计划开发LPX-TI64用于治疗神经-自身免疫适应症（如多发性硬化），并打算扩展到类风湿性关节炎和其他自身免疫性疾病。6.Inmagene与Aditum联合开发ILT7R抗体。Inmagene公司与Aditum Bio合作创建Celexor Bio公司，旨在专注于全球独家开发、制造和商业化ILT7R靶向抗体IMG-018（CLXR-901），用于免疫和炎症性疾病的治疗。IMG-018是由Inmagene专有的QuadraTek技术平台所创建，可与浆细胞样树突状细胞（pDC）表面的ILT7受体结合，并招募有助于耗竭pDC的效应细胞。根据合作协议，Inmagene将获得一笔前期费用，并有资格获得高达2.87亿美元的开发和销售里程碑款项。医药热点。1.四川省儿童青少年心理健康关爱中心成立。9月15日上午，四川省儿童青少年心理健康关爱中心授牌暨首届儿童青少年“心飞扬 悦成长”成长营开营仪式在四川省精神医学中心举行。四川省儿童青少年心理健康关爱中心以四川省精神医学中心为依托，下设六大区域儿童青少年心理健康关爱基地（成都、绵阳、自贡、攀枝花、南充、广元），形成纵向贯通的心理健康服务网络，以促进儿童青少年心理健康成长。2.南方医科大学迎来新任党委书记。南方医科大学网站更新资料后显示，此前担任广东省政府副秘书长的张玉润已任南方医科大学党委书记，主持学校党委全面工作。张玉润，男，1971年3月出生，研究生学历，毕业于华西医科大学卫生统计专业，他曾任南方医科大学副校长，广东省卫生健康委党组成员、副主任，广东省人民政府副秘书长等职。3.浙大儿院教学门诊上线。近日，浙江大学医学院附属儿科医院正式上线教学门诊，由有一定临床经验的儿科住院医师规范化培训医生独立接诊，在儿科专家指导监督下进行规范的门诊诊疗活动。教学门诊实行挂号免费，一个上午限号6个，不加号，可保证充足的就诊时间及医患沟通时间。评审动态 1. CDE新药受理情况（09月25日) 2. FDA新药获批情况（北美09月22日）股市资讯上个交易日 A 股医药板块 +1.10%涨幅前三 跌幅前三博瑞医药+20.00% 通化金马-10.01%常山药业+20.00% 康为世纪 -5.65%凯因科技+12.06% *ST太安 -5.09%【上海医药】(1)全资子公司上药信谊收到国家药品监督管理局下发的关于WST04制剂(胶囊)的临床试验申请《受理通知书》。(2)全资子公司上药信谊收到国家药品监督管理局颁发的关于双氯芬酸钠缓释片的《药品补充申请批准通知书》。【恒瑞医药】(1)子公司上海恒瑞医药收到国家药品监督管理局核准签发关于注射用SHR-A1912的《药物临床试验批准通知书》。(2)子公司苏州盛迪亚生物医药收到国家药品监督管理局核准签发关于注射用SHR-1826的《药物临床试验批准通知书》。【珍宝岛】全资子公司哈珍宝收到国家药品监督管理局核准签发的依托考昔片《药品注册证书》。- The End -戳“阅读原文”，了解更多医药研发及股市资讯。
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