不断收购、剥离：比利时制药巨头UCB，在纯粹与专注中发展壮大

2023-07-27

并购突破性疗法

▲8月03-04日 CMC-China大会 · 限时免费扫码报名中注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。从药融云数据www.pharnexcloud.com获悉，2023年6月7日，全球生物制药公司UCB Pharma宣布，欧盟委员会(EC)已授予BIMZELX(bimekizumab)上市许可，用于治疗患有活动性银屑病关节炎（PsA）PsA）和患有活动性轴向脊柱关节炎（axSpA）的成人患者。欧盟的这些批准代表了bimekizumab在PsA和axSpA中的首次上市许可，也是bimekizumab继2021年8月获批用于治疗中度至重度斑块状银屑病后在欧盟的第二和第三个适应症。UCB也再一次证明了老牌企业的实力不容小觑。药融云数据www.pharnexcloud.com；药品信息从工业化学品到生物制药公司UCB（优时比）是一家总部位于比利时的生物制药公司，由比利时商人Emmanuel Janssen于1928年在布鲁塞尔创立，最初专注于工业化学品；20世纪30年代扩张进入美国市场；20世纪50年代取得了第一个突破性治疗，随后在20世纪60年代对生物技术领域进行了深入研究；20世纪80年代，UCB注册的Zyrtec（一种新型抗组胺药产品）取得了重大突破；20世纪90年代推出Keppra，进一步刺激了全球增长。21世纪初，UCB开始转型为一家纯粹的生物制药公司，重要的里程碑包括2004年收购英国生物技术公司Celltech和2006年收购德国制药公司Schwarz Pharma。收购Celltech相关报道收购Schwarz使UCB能够推出两种针对CNS疾病的新药：Neupro（rotigotine）和Vimpat（拉考沙胺），Neupro（rotigotine）是一种用于治疗帕金森病的透皮贴剂，Vimpat (lacosamide)是一种抗惊厥药。收购Schwarz相关报道2008年，UCB与Beryllium建立了多年的合作关系，Beryllium是免疫和中枢神经系统疾病治疗的开发商。到2014年，UCB收购了该公司的少数股权；2015年，UCB将其在印度和南亚的品牌仿制药业务出售给Dr. Reddy's Laboratories；2020年4月，优时比宣布已完成对免疫系统疾病专家Ra Pharma的收购；2022年1月，UCB宣布以19亿美元收购Zogenix，2022年3月，UCB宣布已完成对其收购。当前UCB正继续努力解决免疫学和神经学未满足的需求，公司建立了三个研究平台：新化学实体（小分子和肽）、新生物实体（单克隆抗体）和先进治疗药物（ATMP）。通过评估药物之外的解决方案，并在早期研究中通过数据和人工智能扩展到设备或数字健康解决方案，UCB的目标是通过在研究和早期开发的各个方面进行持续创新，确保最佳的个体患者体验。在全球范围内，UCB已建立了三个战略研究中心（比利时、英国和美国），四个制造站点（比利时、中国、日本、瑞士）以及八个研发站点，相信在技术平台以及数据共享的基础上，UCB必将在未来为所有需要其药物的患者带来所得。做“纯粹”的专家作为比利时数一数二的制药企业，在进行一系列收购以及剥离非核心业务之后，UCB主要专注于神经系统领域和免疫学领域的药物研发，除此之外，UCB还是一个合格的疾病宣传者，直接体现了欧洲老牌企业的人文关怀。在中枢神经系统疾病领域，公司专注于癫痫、糖尿病神经性疼痛、多发性硬化症、纤维肌痛症、不宁腿综合征和帕金森娜氏病，免疫学领域主要研究过敏、骨质疏松症、克罗那氏病、类风湿关节炎和系统性红斑狼疮等。一神经系统领域产品神经领域产品1 癫痫癫痫发作主要分为局灶性癫痫发作和全身性癫痫发作。局灶性癫痫发作仅从大脑的一个部位开始，全身性癫痫发作是整个大脑同时异常活动的结果。当前已经确定了100多种不同的癫痫综合征。癫痫病因有五大类，包括：感染、结构性原因、遗传原因、自身免疫性癫痫和代谢原因。在开发过程中，UCB正在研究一种可能使癫痫发作快速终止的新型救援药物，并探索CDKL5缺乏症 CDKL5缺乏症（一种罕见的发育性癫痫性脑病）的治疗方法。针对癫痫已获批药物的情况如下：● Briviact（布瓦西坦[brivaracetam]）在欧洲，Briviact（布瓦西坦）被用于辅助治疗成人、青少年和2岁以上癫痫儿童部分性癫痫发作伴或不伴继发性全身性发作的辅助治疗；在美国，Briviact（布瓦西坦）CV用于治疗1个月及以上患者的部分性癫痫发作。● Vimpat（拉考沙胺[lacosamide]）在欧盟，Vimpat（拉考沙胺）（薄膜包衣片剂、糖浆和输注溶液）被用于单药治疗成人、青少年和2岁以上癫痫儿童伴或不伴继发性全身性的部分性癫痫发作；在美国，Vimpat有口服片剂、口服溶液和注射剂两种形式，Vimpat（拉考沙胺）CV用于治疗1个月及以上患者的部分性癫痫发作、4岁及以上患者原发性全身强直阵挛发作的辅助治疗。● Keppra（左乙拉西坦[levetiracetam]）在欧洲，Keppra（左乙拉西坦）被用于治疗16岁以上新诊断癫痫成人和青少年的部分性癫痫发作伴或不伴继发性全身性发作；在美国，用于治疗1个月及以上患者的部分性癫痫发作、12岁及以上青少年肌阵挛性癫痫患者肌阵挛发作的辅助治疗、6岁及以上特发性全身性癫痫患者的原发性全身强直阵挛发作的辅助治疗。● Nayzilam（咪达唑仑[midazolam]）Nayzilam（咪达唑仑）是一种苯二氮卓类药物，在美国用于急性治疗间歇性、刻板的频繁癫痫发作活动（即癫痫发作群、急性重复性癫痫发作），这些发作不同于12岁及以上癫痫患者的常规癫痫发作模式。2 帕金森病帕金森病是第二常见的神经退行性疾病，随着疾病的进展，症状逐渐出现并慢慢恶化。每个帕金森氏症患者都有不同的症状，但最容易识别的症状与称为运动症状（如震颤）的运动有关。当产生多巴胺的脑细胞死亡或无法有效运作时，就会发生帕金森氏症。在欧洲，Neupro（罗替戈汀透皮贴剂）用于治疗早期特发性帕金森病的体征和症状，作为单一疗法（即无左旋多巴）或与左旋多巴联合使用；在美国，Neupro（罗替戈汀透皮系统）适用于治疗帕金森病。3 不宁腿综合征（RLS）不宁腿综合征（RLS），也称为威利斯-埃克博姆病（WED），是一种慢性神经系统疾病。它的特点是腿部无法控制。RLS的确切原因尚不清楚。有证据表明，当使用神经递质多巴胺的大脑通路中断时，就会发生RLS，这是产生平滑肌活动和运动所必需的。在欧洲，Neupro（罗替戈汀透皮贴剂）用于成人中度至重度特发性不宁腿综合征的对症治疗；在美国，Neupro（罗替戈汀透皮系统）用于治疗中度至重度原发性不宁腿综合征。4 Dravet综合征(DS)DS) 和Lennox-Gastaut综合征(LGS)Dravet综合征是一种发育性和癫痫性脑病，超过80%被诊断患有Dravet综合征的人具有SCN1A基因突变，这种通常不是遗传的突变会影响离子通道在大脑中的运作方式，并非所有SCN1A突变都会导致Dravet综合征，Dravet综合征有时与其他基因突变有关。在欧盟和英国，Fintepla（芬氟拉明[fenfluramine]）用于治疗与Dravet综合征相关的癫痫发作，作为2岁及以上患者其他抗癫痫药物的附加疗法；在美国，Fintepla（芬氟拉明）用于治疗2岁及以上患者的Dravet综合征（DS）DS）和Lennox-Gastaut综合征（LGS）相关癫痫发作。二免疫学领域产品免疫学领域产品1 Cimzia(塞妥珠单抗[certolizumab pegol])Cimzia（塞妥珠单抗）是一种肿瘤坏死因子（TNF）阻滞剂在美国用于治疗成人活动性强直性脊柱炎（AS）；减轻克罗恩病的体征和症状，并维持对常规治疗反应不足的中度至重度活动性疾病成人患者的临床反应；治疗适合全身治疗或光疗的中度至重度斑块型银屑病（PsO）成人患者；治疗活动性银屑病关节炎（PsA）PsA）成年患者；治疗成人中度至重度活动性类风湿关节炎（RA）。在欧洲用于治疗患有严重活动性轴向脊柱关节炎的成年患者；治疗适合全身治疗的成人中度至重度斑块状银屑病；用于与甲氨蝶呤（MTX）联合用于对包括甲氨蝶呤在内的疾病改善抗风湿药物（DMARDs）的反应不足的成人活动性银屑病关节炎；以及用于成人患者中度至重度活动性类风湿关节炎（RA）的治疗不足。在瑞士用于诱导临床反应以及对常规治疗反应不充分的活动性克罗恩病患者的临床反应和缓解维持。2 EVENITY（罗莫珠单抗[romosozumab]在欧洲，EVENITY（罗莫珠单抗）用于治疗骨折风险高的绝经后妇女的严重骨质疏松症。3 Bimzelx（比美吉珠单抗[bimekizumab]在欧盟和英国，Bimzelx（比美吉珠单抗）用于治疗适合全身治疗的成人中度至重度斑块状银屑病。在研管线到2022年，UCB完成了关键研究，启动了监管文件，并为管道增加了新的临床开发项目，截止2022年研发管道情况如下：研发管线（截止2022.12.31）1 rozanolixizumab（FcRn抑制剂）rozanolixizumab是一种SC给药的人源化单克隆抗体，具有高亲和力与人新生儿Fc受体（FcRn）特异性结合。它旨在阻断FcRn和免疫球蛋白G（IgG）的相互作用，加速抗体的分解代谢并降低致病性IgG自身抗体的浓度。药融云数据www.pharnexcloud.com针对MOG抗体病的研究目前进行到临床试验三期，预计2024年下半年得到三期顶线结果；针对自身免疫性脑炎和严重纤维肌痛综合征的研究目前均进行到临床试验二期，预计2024年上半年获得二期顶线结果2 fenfluramine（5-HT激动剂）fenfluramine是一种血清素释放剂，因此通过释放血清素刺激多种5-HT受体亚型。针对CDKL5缺乏症 CDKL5缺乏症的研究目前进行到临床试验三期，预计2024年下半年得到三期顶线结果（在收购Zogenix后，UCB决定继续开发fenfluramine治疗CDKL5缺乏症 CDKL5缺乏症或CDD的3期临床试验项目。CDD是一种罕见的发育性癫痫性脑病，由CDKL5基因突变引起，虽然很罕见，但CDD是最常见的遗传性癫痫形式之一）3 doxecitine/doxribtimine（MT1621，核苷治疗）针对TK2缺乏症的研究目前进行到临床试验三期，预计2024年上半年正式开始提交4 dapirolizumab pegol（抗CD40L抗体）与Biogen合作研发系统性红斑狼疮，目前进行到临床试验三期，预计2024年上半年获得顶线结果5 staccato alprazolam (benzodiazepine)针对典型的长时间癫痫发作研究，目前进行到临床试验三期，预计2024年上半年获得顶线结果6 bepranemab（抗tau蛋白抗体）bepranemab是一种重组、人源化、全长免疫球蛋白G4单克隆抗tau蛋白抗体，正在与Roche、Genentech合作用于阿尔兹海默症患者的研究，目前进行到临床试验二期，预计2024年第四季度获得顶线结果7 UCB0599（α-syn-错误折叠抑制剂）UCB0599是一种口服生物可利用和脑屏障渗透小分子，可防止核素的病理错误折叠和积累。核素是一种在帕金森病（PD）病理中起关键作用的蛋白质。通过抑制突触核蛋白错误折叠的致病生物学特性，人们认为PD的进展可以被减缓或停止。根据与诺华公司达成的全球联合开发和联合商业化协议，目前该项目进行到临床试验二期，预计2024年第四季度获得顶线结果8 UCB9741和UCB1381UCB启动了特应性皮炎的1b期研究，针对UCB9741和UCB1381的两种不同的靶向免疫途径。早期研究评估了中度至重度特应性皮炎患者的安全性、药代动力学和有效性。注：特应性皮炎是一种慢性疾病，会导致皮肤干燥、发痒和炎症，可影响所有年龄段的人。年报信息UCB 2022年收入达到55.17亿欧元，净销售额为51.4亿欧元。这归因于UCB产品组合的持续增长，即CIMZIA、BRIVIACT、NAYZILAM、EVENITY以及新推出的BIMZELX、FINTEPLA。这一表现被VIMPAT在美国和欧洲以及KEPPRA在日本失去排他性的影响所抵消。特许权使用费收入和费用为8500万欧元，其他收入2.92亿欧元，增长了28%，这归因于研发合作伙伴的里程碑和其他付款，其中包括来自知识产权销售（olokizumab）的一次性7000万欧元。 2022年营收报告2022年运营费用增加到31.68亿欧元，反映了由于Zogenix的加入和整合而产生的费用增加。运营费用包括：营销和销售费用为14.89亿欧元，研发费用16.7亿欧元以及2.25亿欧元的一般和管理费用，其他营业收入为2.16亿欧元。基本运营盈利能力（调整后的EBITDA）达到12.6亿欧元，反映了由于失去排他性和Zogenix的整合而导致的收入下降，这解释了总运营费用的增加。营销和销售费用反映了正在进行的和即将推出的投资，研发费用反映了管道的进展。其他营业收入的增长是由EVENITY推动的。2022年利润下降至4.18亿欧元。核心每股收益为4.37欧元，而2021年为6.49欧元。对于比利时这样经济高度对外依赖的国家，外贸可以说是整个国家的经济命脉，如今美国和欧洲仍然是UCB的主要市场，但是UCB貌似也在对中国的战略布局进行调整。从20世纪晚期进入中国，UCB有一段高速发展的时期，随着专利到期以及集采风波，UCB貌似不再像之前一样“顺风顺水”，公司的药物接连遭遇滑铁卢，当前UCB正在不断创新并努力寻找新的方法，公司坚持每年投入资金的30%进行药物研发，专注于神经系统和免疫学领域的研究，相信UCB会在自己选择的领域走得更远。一最新获批资讯2023年6月23日，UCB宣布FDA批准RYSTIGGO（罗扎诺利珠单抗[rozanolixizumab-noli]）用于治疗抗乙酰胆碱受体（AchR）或抗肌肉特异性酪氨酸激酶（MuSK）抗体阳性的成年全身性重症肌无力（gMG）患者。并将于2023年第三季度在美国上市。（在美国以外，罗扎诺利珠单抗未被全球任何其他监管机构批准用于任何适应症）图文：获批新闻报道此文仅用于向医疗卫生专业人士提供科学信息，不代表平台立场参考：NMPA/CDE；药融云数据www.pharnexcloud.com；FDA/EMA/PMDA；相关公司公开披露（除标注外，正文图片均来自企业官网）；https://www.ucb.com/；https://www.ucbchina.com/；https://mp.weixin.qq.com/s/IG8TS6vIfOJvdDh2J2mTeA；https://mp.weixin.qq.com/s/Kl3PcxagYv4M1-qXEQnKfw；https://mp.weixin.qq.com/s/oxA0I5y62Q5VULbbqexJgQ；等等。关于CMC-China 博览会融合产业力量，重构行业未来！本次CMC-China博览会汇聚300+医药及上下游全产业链的企业积极报名参展，数千名专业观众报名参观，展会现场将举办15场专业论坛。充分体现了“医药人办医药展，专业人办专业展”的理念。了解更多：一文看最全议程！8月3-4日：2023第五届中国国际生物&化学制药博览会点分享点点赞点在看