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股价暴涨480%!美国Biotech闷声发财
2024-06-21
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·
药智网
细胞疗法
临床1期
免疫疗法
ASH会议
上市批准
A股一片绿油油,在大洋彼岸,这家Biotech正闷声发财。 近日,美国公司
Mustang Bio
宣布其
CD20
CAR-T疗法MB-106针对
华氏巨球蛋白血症
患者取得积极临床数据,当天消息一出,公司股价暴涨近480%。 股价暴涨背后,又一款大药将引爆市场。 01 无法治愈的痛
华氏巨球蛋白血症(WM)
是一类
惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤
。根据美国癌症协会,WM多发于男性白人,美国每年发病率为万分之0.03。 尽管WM在
非霍奇金淋巴瘤
中的占比较低,但目前却无法治愈,对于没有症状的WM患者,治疗无法带来益处,存在巨大未被满足的临床需求。 对于有症状的WM患者,可采用
CD20
单抗、
BTK
抑制剂、
蛋白酶体
抑制剂、
BCL-2
抑制剂等治疗,但这些现有治疗方案均有不足。
MB-106
是一款靶向
CD20
的自体CAR-T细胞疗法,已被优化为第三代全人源抗体。 根据
Mustang Bio
披露的I/II期临床试验数据显示,接受
MB-106
治疗的
华氏巨球蛋白血症
患者的总缓解率(ORR)高达90%,包括3例患者达到完全缓解,其中1位患者持久完全缓解达31个月。 值得一提的是,参与这项研究的全部10名患者,此前都接受过
BTK
抑制剂治疗,但用药期间病情仍然持续进展。 安全性方面,9例患者发生了
细胞因子释放综合征(CRS)
,其中5例为1级,4例为2级,1例经历了1级免疫效应细胞相关神经毒性综合征(ICANS)。尽管剂量增加,也未观察到3级或4级CRS或2、3或4级ICANS。 换句话说,这项临床数据十分亮眼,展现出了优异的有效性和安全性。
Mustang Bio
的研发管线 图片来源:Mustang Bio公司官网
MB-106
不仅展现了亮眼的临床数据,更以其创新性和填补市场空白的潜力,吸引了投资者的目光,从而推动股价暴涨。 02 全球0款 当前,全球尚未有针对
CD20
靶点的CAR-T疗法获批上市,同时
FDA
也尚未批准用于治疗
华氏巨球蛋白血症(WM)
的CAR-T疗法,市场处于空白状态。如果
MB-106
能成功获得批准,将可享有较高的市场定价权和市场独占性。 再加上,目前全球已获批上市的CAR-T疗法,主要集中在
CD19
或
BCMA
靶点,出现了同质化的现象,使得资本市场对于新靶点的CAR-T疗法抱有更高的预期。
Mustang Bio
股价得以暴涨的关键因素,就在于市场预见到了
CD20 CAR-T
CD20
CAR-T疗法巨大的发展潜力和商业价值。
MB-106
不仅在针对WM患者的临床试验中展现出了亮眼临床数据,而且还在开发其他适应症,包括用于治疗
复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)
和
慢性淋巴细胞白血病(CLL)
患者。 图片来源:中信建投证券
CLL
和WM适应症都属于
成熟B细胞肿瘤
,其中
CLL
患者人数更多,在
非霍奇金淋巴瘤
中占有较大比重,是
血液肿瘤
领域的“兵家必争之地”。 许多“重磅炸弹”都拿下了
CLL
适应症,包括
罗氏
的年销售额曾超过70亿美元的“
CD20
单抗之王”
利妥昔单抗
,以及
BTK
抑制剂,如
强生
/
艾伯维
的
伊布替尼
、
百济神州
的
泽布替尼
。这些药物的广泛应用和卓越市场表现,凸显了
CD20
靶点在治疗B细胞相关疾病中的关键作用。 作为靶向
CD20
的CAR-T疗法,
MB-106
已在临床研究中展现出了令人瞩目的疗效数据。基于其卓越的临床表现和不断扩展的适应症范围,我们可以合理推测
MB-106
具备成为大药的潜力。 值得一提的是,已完成6轮融资的宜明细胞,是
Mustang Bio
的“卖水人”。 去年5年,宜明细胞收购了
Mustang Bio
位于马萨诸塞州伍斯特市顶级的GMP细胞与基因治疗(CGT)生产基地相关资产,并负责
Mustang Bio
的一系列在研药物(包括正在进行的多中心I/II期试验的
MB-106
以及其它管线)的CDMO及商业化生产等事宜。 03 巨头青睐 事实上,早在2023年5月,
CD20
CAR-T疗法就获得了全球制药巨头的青睐。 彼时,
强生
旗下
杨森制药
与
西比曼生物
达成一项全球独家合作,共同开发和商业化下一代新型CAR-T细胞治疗产品
C-CAR039
(靶向
CD19
/
CD20
)和
C-CAR066
(靶向
CD20
)。 根据协议,
杨森制药
将获得中国以外地区
C-CAR039
和
C-CAR066
独家开发权,以及中国地区开发的优先选择权;
西比曼生物
将获得2.45亿美元的首付款、后续多笔里程碑付款以及销售分成。
西比曼生物
曾于2014年在美股上市,是首个在纳斯达克上市的中国细胞治疗生物科技公司,之后于2021年完成私有化并退市。 值得一提的是,这已经不是
强生
第一次布局CAR-T疗法。 早在2017年,
强生
就与
传奇生物
达成全球独家许可合作,开发和商业化靶向
BCMA的CAR-T疗法Carvykti
BCMA
的CAR-T疗法Carvykti(西达基奥仑赛,
Cilta-cel
),并收获了不错的业绩。 2023年,
Carvykti
实现销售额达5亿美元,今年一季度再以118%的同比增速实现1.57亿美元,市场预计其今年有望突破10亿美元成为“重磅炸弹”。 图片来源:国联证券 斥巨资拿下,
强生
引进的这两款新型CAR-T疗法(
C-CAR039
、
C-CAR066
),到底能不能打?
C-CAR039
是新型
CD19
/
CD20
双靶点CAR-T疗法,正在美国开展治疗复发或难治性(r/r)B细胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)患者的Ⅰb期研究。 根据
西比曼生物
在2023年ASH年会公布
C-CAR039
的研究数据显示:在47例可评价的
r/r NHL
患者中,总体缓解率(ORR)为91.5%,完全缓解率(CR)为85.1%,中位随访时间为30个月。
C-CAR066
是靶向
CD20
的第二代CAR-T疗法,目前正在美国开展针对
r/r大B细胞淋巴瘤(LBCL)
患者(包括先前
CD19 CAR-T
CD19
CAR-T治疗失败的患者)的Ⅰb期研究。 根据
西比曼生物
在2023年ASH年会公布
C-CAR066
的研究数据显示:在既往
CD19 CAR-T
CD19
CAR-T治疗失败的
LBCL
患者中,ORR为92.9%,CR率为57.1%,中位随访时间27.7个月,中位PFS和DOR分别为9.4个月和8.3个月。 从全球市场看,据不完全统计,目前进入临床阶段的
CD20
CAR-T疗法已超过10款,布局者多为国内药企,包括
隆耀生物
的
LY007
、
Adicet Bio
的
ADI-001
、
Kite
的两款
CD19
/
CD20
双靶点CAR-T疗法(
KITE-363
和
KITE-753
)等,适应症均为
血液肿瘤
,不过研发进度相差不大,国内药企有望脱颖而出。 04 结语 创新是区别领导者和追随者的唯一标准。随着Mustang Bio的
MB-106
在治疗难以根治的
华氏巨球蛋白血症
上展现出潜力,这款疗法有望填补当前市场的治疗空白。 参考资料 1.各家公司的财报、公告、官微 2.《90%患者达成缓解!CAR-T疗法最新积极临床结果公布》,
药明康德
,2024-06-19 3.《20220929-
诺诚健华
-9969.HK-主打小分子药物的创新药企,拥有潜在同类最佳的
BTK
抑制剂》,安捷证券 4.中信建投证券、国联证券 声明:本内容仅用作医药行业信息传播,为作者独立观点,不代表药智网立场。如需转载,请务必注明文章作者和来源。对本文有异议或投诉,请联系maxuelian@yaozh.com。 责任编辑 | 德清君 转载开白 | 马老师 18996384680(同微信) 商务合作 | 王存星 19922864877(同微信) 阅读原文,是昨天最受欢迎的文章哦
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机构
Mustang Bio, Inc.
US Food & Drug Administration
Roche Holding AG
[+11]
适应症
巨球蛋白血症
惰性B细胞非霍奇金淋巴瘤
非霍奇金淋巴瘤
[+6]
靶点
CD20
BTK
Proteasome
[+3]
药物
CD20-targeted CAR T cell therapy (Mustang Bio)
CD20-CART(Zhujiang Hospital of Southern Medical University)
利妥昔单抗
[+10]
标准版
¥
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