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2023年的新药物靶点盘点
2024-05-09
·
CPHI制药在线
基因疗法
疫苗
关注并星标CPHI制药在线2023年,一共49种新药(不包括疫苗和基因疗法)在美国、欧盟和日本首次获批。其中,40个药物有明确的作用机制靶点。其中,有12个新颖的以前没有被批准的药物调节的靶点。见表1。 表1 2023年批准的具有新作用机制靶点的药物(表格来源于nature) 九种具有新靶点的药物中有五种是小分子药物。其中包括一种G蛋白偶联受体拮抗剂和四种
酶抑制剂
,它们总共有七个新靶点(其中四个是激酶)。 第一款神经激肽3受体拮抗剂Fezolinetant被批准用于治疗menopausal hot flashes。这种药物通过阻断下丘脑中神经激肽B的结合来调节体温,是第一个用于治疗该适应症的非激素疗法。
Fezolinetant(VEOZAH)
由
Astellas Pharma Inc .
开发用于治疗
中度至重度血管舒缩症状(VMS)
或menopausal hot flashes。抑制中枢神经系统中
NK3R
介导的信号传导是一种调节与体温调节相关的神经元活性的非激素策略,从而降低VMS的频率和严重程度。
Fezolinetant
于2023年5月在美国首次获得批准,用于治疗因绝经引起的中度至重度VMS。
Iptacopan
抑制替代补体途径中的Factor B inhibitor,是第一种用于
阵发性夜间血红蛋白尿症
患者的口服单药疗法。
Iptacopan
(
FABHALTA
® ) 是
诺华制药
公司开发的一种口服Factor B inhibito。2023年12月5 日,
iptacopan
在美国获得批准用于治疗成人
阵发性睡眠性血红蛋白尿症 (PNH)
。
Nirogacestat
是一种
γ-分泌酶抑制剂
,可防止
Notch受体
的蛋白水解激活,是第一个获准用于治疗韧带样瘤的药物,由
SpringWorks Therapeutics,Inc .
开发。
Nirogacestat
可切割多个跨膜蛋白复合物,包括Notch和膜结合
B细胞成熟抗原(BCMA)
。抑制γ-分泌酶可能导致过度表达Notch的
肿瘤
细胞的生长抑制,保留膜结合
BCMA
可能增加
BCMA
靶向治疗的靶密度。2023年11月,
nirogacestat
在美国获批用于需要全身治疗的进展性韧带样瘤成年患者。 另外两种药物也被批准用于
癌症
治疗,这两种药物都是
激酶抑制剂
。
Capivasertib
是一种口服小分子pan-AKT抑制剂,由
阿斯利康
开发,用于治疗各种
癌症
,包括
乳腺癌
和
前列腺癌
。
Capivasertib
于2023年11月在美国首次获得批准,用于患有一种或多种
局部晚期或转移性乳腺癌
的成年患者。
Capivasertib
还在欧盟和其他几个国家接受
HR
阳性、HER2阴性乳腺癌
HER2
阴性乳腺癌的监管审查,并在III期临床开发中用于(与其他抗癌药物联合)治疗
三阴性乳腺癌
、
去势抵抗性前列腺癌
和
激素敏感性前列腺癌
。
Momelotinib
被批准用于
骨髓纤维化
伴
贫血
的患者,是第四种被批准用于
骨髓纤维化
的Janus激酶1/2(JAK1/2)抑制剂,但也是第一种抑制活化素A受体1型(ACVR1)的药物,可促进红细胞生成增加以改善
贫血
。2023年9月,
Momelotinib
美国获批用于治疗中度或高危MF,包括成人
贫血
的原发性MF或继发性MF。 两种获得批准的基于抗体的疗法利用了新的药物靶点。
Talquetamab
是一种双特异性抗体,可与
多发性骨髓瘤
细胞表面的
GPRC5D
和T细胞上的
CD3
结合,促进T细胞介导的癌细胞杀伤。2023年8月初,
Talquetamab
在美国获得加速批准,用于治疗成人复发或难治性MM,2023年8月下旬,
Talquetamab
在欧盟获得有条件上市许可,用于治疗成人
RRMM
患者。
Concizumab
是日本药品管理局在该清单中批准的唯一一种药物,适用于
甲型和乙型血友病
。这种单克隆抗体与组织因子途径抑制剂(
TFPI
)结合,破坏对活化因子X的抑制,从而促进止血。2023年3月,加拿大批准
concizumab
用于治疗患有
B型血友病
的青少年和成人患者(12岁或以上),这些患者使用
FIX
抑制剂,需要常规预防以防止或减少
出血
事件的频率。 还有两种新的寡核苷酸药物具有新的靶点,这两种药物都被批准用于罕见疾病。
Tofersen
是一种促进超氧化物歧化酶1mRNA降解的反义寡核苷酸(ASO),被批准用于治疗
肌萎缩侧索硬化症
患者。Nedosiran(RIVFLOZA)正在由
诺和诺德
公司的Dicerna Pharmaceuticals开发,用于治疗
原发性高草酸尿症(PH)
。它通过抑制肝乳酸脱氢酶(LDH)的表达来减少草酸盐的过量产生。
Nedosiran
于2023年9月29日在美国首次获得批准,用于降低9岁以上儿童和PH1型且肾功能相对保留的成人的尿草酸盐水平。 总体而言,治疗罕见疾病的药物解决了八个新的作用机制靶点。 参考来源:[1]https://www-nature-com.libproxy1.nus.edu.sg/articles/d41573-024-00057-9【智药研习社近期线下课程预告】来源:CPHI制药在线声明:本文仅代表作者观点,并不代表制药在线立场。本网站内容仅出于传递更多信息之目的。如需转载,请务必注明文章来源和作者。投稿邮箱:Kelly.Xiao@imsinoexpo.com▼更多制药资讯,请关注CPHI制药在线▼点击阅读原文,进入智药研习社~
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机构
Astellas Pharma, Inc.
北京诺华制药有限公司
Springworks Therapeutics, Inc.
[+2]
适应症
血管舒缩症
血红蛋白尿
阵发性睡眠性血红蛋白尿症
[+14]
靶点
NK3
Notch receptors
BCMA
[+5]
药物
酶抑制剂 (和其瑞医药)
非唑奈坦
盐酸伊普可泮
[+8]
标准版
¥
16800
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