生物医药系列产品
数据
资源
版本对比
免费注册
预约演示
免费注册
小核酸药物2022年进展
2023-01-21
·
佰傲谷BioValley
上市批准
信使RNA
临床3期
临床2期
临床1期
核酸药物是近几年来的热门研发方向,在全球研发热情的带动下,核酸药物在2022年也迎来了极大的进展。mRNA经过一年的发展,全球范围内mRNA上市药物还是只有针对新冠病毒的mRNA疫苗,分别是来自
Moderna
和
辉瑞
/
BioNTech
;此外,印度尼西亚也授予了
沃森生物
的
mRNA新冠疫苗
紧急使用授权。除了新冠病毒,mRNA在抗病毒应用领域也得到了极大的扩展,包括
流感
病毒、呼吸道合胞病毒 (RSV) 、
带状疱疹
、巨细胞病毒(CMV)等,其中部分已经快速推进临床,
Moderna
的CMV候选疫苗已经在3期研究中招募患者了。mRNA抗
肿瘤
应用方向,包括mRNA疫苗单用,联用
PD-1
或CAR-T等,也在2022年取得积极的进步。多款mRNA肿瘤疫苗已经推进临床,部分已经进入后期临床开发阶段,包括
BioNtech
和
Genentech
、
Moderna
等公司的多个项目。国内也有不少企业正在推进mRNA肿瘤疫苗的临床研究,包括
嘉晨西海
、
斯微生物
、
新合生物
、
艾博生物
等。此外,
mRNA
还在探索更多疾病领域的治疗潜力,包括
眼科疾病
、遗传疾病、自免疾病等。延伸阅读:五类mRNA肿瘤疫苗首次CAR-T与mRNA联合治疗
实体瘤
数据公布!RNAiRNAi是一类较为成熟的小核酸药物,已经有5款产品获得FDA的上市批准。从2018年开始,FDA以一年一款的速度批准RNAi产品上市,包括2022年的
Amvuttra(vutrisiran)
、2021年的
Inclisiran(Leqvio)
、2020年的
Lumasiran(Oxlumo)
、2019年的
ivlaari(givosiran)
、2018年的
patisiran(Onpattro)
。2022年除了新增一款RNAi上市产品
Amvuttra
外,还有不少RNAi项目取得了积极的进展。2022年2月,
Arrowhead
公布了RNAi疗法
ARO-HIF2
治疗
透明细胞肾细胞癌
的1b期临床研究中期结果。
ARO-HIF2
是一款靶向HIF2α的RNAi疗法,研究数据显示出HIF2α表达减少的初步证据,以及可接受的安全性。2022年6月,
武田制药
与
Arrowhead
合作的RNAi候选药物
fazirsiran
在《新英格兰医学杂志》上公布了临床数据,数据显示,
fazirsiran
促使肝脏中累积的突变AAT蛋白(导致ATTD疾病)大量减少。研究人员还跟踪了症状的改善情况,12名接受高剂量200毫克治疗的患者中有7名出现肝纤维化消退。延伸阅读:RNAi疗法有望治疗
α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)
肝病
除了用于疾病治疗之外,
RNAi
在医美方向也展现出一定的潜力。2022年5月,国内
圣诺生物
宣布启动该公司的siRNA候选药物
STP705
的I期临床试验,用于接受腹壁整形术以减少颏下脂肪的成年人。ASOASO也是一类较为成熟的小核酸药物,ASO通过靶向目标mRNA,从而降解mRNA并阻断其翻译,从而治疗相关疾病。目前全球范围内共有9款ASO产品获批上市。尽管2022年中没有新的ASO产品获得批准,但是
Ionis
公司于2022年12月宣布,
EMA
已接受其ASO候选产品
tofersen(BIIB067)
的上市授权申请(MAA),用于治疗超氧化物歧化酶1 (
SOD1
)突变所致的肌萎缩侧索硬化(ALS)。2022年6月,
阿斯利康
与
Ionis
宣布ASO疗法
Eplontersen
在临床3期试验的中期分析中
Eplontersen
改善了患者生活质量,并显示出良好的安全性。
Eplontersen
是一种配体偶联反义药物,可减少TTR的产生,该药开发用于治疗
ATTR-PN
和
转甲状腺素淀粉样变性心肌病(ATTR-CM)
。2022年3月,
Biogen
和
Ionis
宣布终止针对
肌萎缩侧索硬化症 (ALS)
的ASO候选新药
BIIB078
的临床开发计划。原因在于
BIIB078
未能在1期临床研究中达到终点,未显示出任何临床益处。抗体核酸偶联物随着ADC的发展,抗体偶联药物进入一个“万物皆可偶联”的时代,抗体核酸偶联物也是其中的一个分支方向。全球范围内,有多家企业正在进行该方面的研发,包括
Avidity
、
Dyne
,
Tallc
,
Denali
。2022年12月,
Avidity
公司宣布其抗体偶联寡核苷酸药物
AOC1001
在治疗DM1的I/II期MARINA™临床研究中取得积极结果。结果显示,所有患者的
DMPK
mRNA水平平均减少了45%;AOC 1001在细胞核中也具有活性。此外,还有一些早期迹象表明,一些受试者的肌强直得到了改善。延伸阅读:新进展,siRNA疗法首次成功递送进人类肌肉组织小结核酸药物是近年来最热门的研发方向之一,除了以上提到的几种药物类型之外,还包括miRNA(微小RNA)、saRNA和Aptamer(适配体)等多种核酸药物。在核酸药物快速发展的背景下,这些技术也在一同快速进步。近期热门视频更多精彩视频,尽在佰傲谷视频号,欢迎关注~本周好文推荐如需转载请联系佰傲谷并在醒目位置注明出处﹀ 点亮在看,传递信息♥
更多内容,
请访问原始网站
文中所述内容并不反映新药情报库及其所属公司任何意见及观点,如有版权侵扰或错误之处,请及时联系我们,我们会在24小时内配合处理。
机构
Moderna, Inc.
苏州艾博生物科技有限公司
玉溪沃森生物技术有限公司
[+19]
适应症
实体瘤
带状疱疹
癌症
[+8]
靶点
PD-1
SOD1
DMPK
药物
mRNA新冠疫苗(丽凡达生物)
Vutrisiran Sodium
英克司兰钠
[+10]
标准版
¥
16800
元/账号/年
新药情报库 | 省钱又好用!
立即使用
来和芽仔聊天吧
热门报告
特应性皮炎深度解析:药物开发、专利分析与风险评估
智慧芽生物医药
2024年7月全球首批及特殊审评药物报告
智慧芽生物医药
GPRC5D靶点专利调研报告
智慧芽生物医药
立即开始免费试用!
智慧芽新药情报库是智慧芽专为生命科学人士构建的基于AI的创新药情报平台,助您全方位提升您的研发与决策效率。
开始免费试用
立即开始数据试用!
智慧芽新药库数据也通过智慧芽数据服务平台,以API或者数据包形式对外开放,助您更加充分利用智慧芽新药情报信息。
试用数据服务