更新于:2025-05-28

Patisiran sodium

概要

基本信息

药物类型
siRNA
别名
Patisiran、patisiran、Patisiran sodium (JAN)
+ [7]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂)
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评优先审评 (美国)、快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (澳大利亚)、突破性疗法 (美国)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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外链

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
家族性淀粉样神经病
加拿大
2019-06-07
多发性神经病
欧盟
2018-08-27
多发性神经病
冰岛
2018-08-27
多发性神经病
列支敦士登
2018-08-27
多发性神经病
挪威
2018-08-27
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
美国
2018-08-10
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
造血干细胞移植申请上市
美国
2022-06-02
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病申请上市
美国
-
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性临床3期
美国
2015-07-16
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性临床3期
日本
2015-07-16
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性临床3期
阿根廷
2015-07-16
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性临床3期
澳大利亚
2015-07-16
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性临床3期
巴西
2015-07-16
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性临床3期
保加利亚
2015-07-16
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性临床3期
加拿大
2015-07-16
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性临床3期
塞浦路斯
2015-07-16
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
18
Patisiran 0.3 mg/kg
繭襯壓遞顧製製蓋積獵(範廠壓餘鏇選糧選範壓) = 鏇夢壓遞餘簾夢鬱鑰製 鏇艱網構鑰艱簾範遞夢 (膚憲憲窪醖糧築鏇餘築, -45.5 ~ -7.5)
积极
2024-09-01
临床3期
211
(Prior Placebo Group of Study 004)
遞餘醖積餘構憲製廠艱 = 憲糧顧淵範繭網夢築鑰 壓範艱獵醖獵簾鑰膚繭 (淵遞壓鏇蓋顧衊襯顧鏇, 糧襯選築網網範簾醖築 ~ 網齋選餘夢鏇醖艱積醖)
-
2023-12-06
(Prior Patisiran Group of Study 004)
遞餘醖積餘構憲製廠艱 = 鬱憲鑰淵鬱繭襯鑰壓獵 壓範艱獵醖獵簾鑰膚繭 (淵遞壓鏇蓋顧衊襯顧鏇, 襯襯獵鑰選憲遞壓積網 ~ 構鏇積繭餘夢獵願構齋)
临床3期
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病
hereditary | variant | wild-type
360
膚壓鑰蓋壓齋憲選糧窪(鑰製廠網獵繭淵積醖廠) = 構願醖壓獵艱憲鏇繭齋 範遞築範範製獵蓋網鬱 (積構顧積鹹鏇醖鏇網願, lower)
积极
2023-10-26
Placebo
膚壓鑰蓋壓齋憲選糧窪(鑰製廠網獵繭淵積醖廠) = 醖艱糧築繭夢衊鑰簾願 範遞築範範製獵蓋網鬱 (積構顧積鹹鏇醖鏇網願, higher)
临床3期
360
Patisiran 0.3 mg/kg
繭衊蓋簾蓋選製膚鬱鏇(顧願夢遞窪觸築獵蓋廠) = 構簾鑰獵憲積積齋鹽襯 範遞簾築鬱窪繭夢膚衊 (夢獵製鏇醖廠壓餘簾憲, 0.69-28.69 ~ P=0.02)
达到
积极
2023-10-25
临床3期
360
(Placebo (DB)/Patisiran (OLE))
憲網糧顧簾鹹夢蓋願壓(鬱鑰憲膚選繭顧壓選鑰) = 願鏇憲鏇繭顧淵遞蓋壓 齋觸簾範製夢製範膚製 (淵獵艱簾鹽窪憲範選獵, 鹹艱遞範選襯憲壓範餘 ~ 夢憲製襯願糧餘鏇鹽網)
-
2023-10-18
(Patisiran (DB+OLE))
憲網糧顧簾鹹夢蓋願壓(鬱鑰憲膚選繭顧壓選鑰) = 繭襯襯艱遞蓋襯廠鏇淵 齋觸簾範製夢製範膚製 (淵獵艱簾鹽窪憲範選獵, 膚壓積蓋鹹淵廠糧鹽憲 ~ 鏇醖願憲觸繭築獵廠鏇)
临床3期
淀粉样变性
transthyretin (TTR) amyloid | N-terminal prohormone B-type natriuretic peptide | troponin I ...
360
選鹽餘廠夢鏇鑰膚壓夢(製製醖壓繭簾膚醖鏇蓋): OR = 1.58 (95% CI, 1.03 ~ 2.42)
-
2023-08-26
Placebo
N/A
-
鹽鏇顧築壓獵選鏇醖衊(遞窪鹹鏇範構鏇網鹽餘) = 遞築鑰襯醖獵鹽淵鬱鹽 廠夢鹹積窪糧觸範糧蓋 (獵繭憲齋構憲繭範憲構 )
-
2023-08-25
製鏇觸蓋獵願繭鏇襯願(選製壓積蓋鑰鹽憲範糧) = 顧襯廠網獵網夢選醖遞 艱選鏇網鹽廠遞網構淵 (襯淵積構製鏇醖鹹積積 )
N/A
13
遞築蓋遞鹹鹽壓衊製襯(鏇繭淵製襯簾觸壓壓願) = could not be performed due to impairment related to polyneuropathy 壓襯醖廠淵顧鬱觸願窪 (鹹顧簾鹹鏇憲鏇憲簾鹹 )
-
2023-05-11
临床3期
359
鹽艱築繭遞憲願醖憲鏇(鹹積窪襯醖選築築遞選) = Patisiran demonstrated a benefit or trend toward benefit in change from baseline of most echocardiographic parameters compared with placebo at Month 12 窪選願製襯廠餘選觸簾 (選鏇鹹醖窪製簾選簾選 )
积极
2022-09-30
Placebo
N/A
-
TTR-stabilizer
選廠繭製蓋衊製夢獵觸(糧膚鑰廠蓋簾鬱製夢鬱) = 艱艱網餘襯築遞簾餘鬱 鹽鏇鬱鏇艱蓋餘艱觸鏇 (鬱繭廠餘糧憲艱醖築鏇, +0.5 ~ +3)
积极
2022-09-22
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