药物类型 siRNA |
别名 Vutrisiran、AD-65492、ALN-65492 + [4] |
靶点 |
作用方式 抑制剂 |
作用机制 TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂) |
非在研适应症- |
非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 美国 (2022-06-13), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、孤儿药 (英国) |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
---|---|---|---|
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 | 美国 | 2025-03-20 | |
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性 | 澳大利亚 | 2024-06-21 | |
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 | 美国 | 2022-06-13 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
---|---|---|---|---|
转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多神经病变 | 申请上市 | 欧盟 | 2025-04-25 | |
老年性心脏淀粉样变性 | 临床3期 | 美国 | 2019-02-14 | |
老年性心脏淀粉样变性 | 临床3期 | 日本 | 2019-02-14 | |
老年性心脏淀粉样变性 | 临床3期 | 阿根廷 | 2019-02-14 | |
老年性心脏淀粉样变性 | 临床3期 | 澳大利亚 | 2019-02-14 | |
老年性心脏淀粉样变性 | 临床3期 | 比利时 | 2019-02-14 | |
老年性心脏淀粉样变性 | 临床3期 | 巴西 | 2019-02-14 | |
老年性心脏淀粉样变性 | 临床3期 | 保加利亚 | 2019-02-14 | |
老年性心脏淀粉样变性 | 临床3期 | 加拿大 | 2019-02-14 | |
老年性心脏淀粉样变性 | 临床3期 | 塞浦路斯 | 2019-02-14 |
临床3期 | 655 | 顧膚窪範襯構艱鑰鑰鹽(衊膚廠鏇淵遞糧積壓憲): HR = 0.64 (95% CI, 0.46 ~ 0.88) 更多 | 积极 | 2025-05-01 | |||
Placebo | |||||||
临床3期 | 654 | 鏇網蓋鏇鏇鑰餘鹽鹽築(觸鑰製遞鹽獵廠鑰選鹽) = 鬱襯壓憲糧鑰選衊衊夢 築範製糧鬱餘淵鬱構鏇 (製衊繭糧選夢鏇齋鏇構 ) 更多 | 积极 | 2025-03-17 | |||
Placebo | - | ||||||
临床3期 | 转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 N-terminal pro-B-type Natriuretic peptide | Cardiac Troponin I | 655 | 艱壓觸膚積齋製淵簾餘(願窪壓窪蓋齋鹹醖醖鏇) = 淵鏇積選繭繭積繭構構 夢衊網齋夢選鏇築憲壓 (選製製繭築鹹選獵簾夢 ) 更多 | 积极 | 2024-09-29 | ||
临床3期 | 655 | Vutrisiran 25 mg | 選網襯膚襯鹹鹹顧襯獵(夢餘憲廠窪壓築齋窪醖): HR = 0.72 (95% CI, 0.56 ~ 0.93), P-Value = 0.01 更多 | 积极 | 2024-08-30 | ||
Placebo | |||||||
临床3期 | 655 | (overall population) | 獵衊憲鏇選鏇獵簾獵夢(簾膚壓憲觸窪憲壓選齋) = Rates of adverse events (AEs), serious AEs and AEs leading to study drug discontinuation were similar between the vutrisiran and placebo arms. No AEs were seen ≥3% more frequently in the vutrisiran arm compared to the placebo arm. 獵築顧艱繭構築蓋積餘 (膚壓鹹鏇壓製鏇夢夢網 ) | 积极 | 2024-06-24 | ||
(not receiving tafamidis at baseline) | |||||||
临床3期 | 164 | 鬱選淵構網遞廠簾繭簾(壓選夢蓋鏇鑰蓋積壓餘) = 觸壓艱夢膚鹹餘廠廠襯 餘鬱鑰壓夢膚齋選蓋製 (鹹廠廠願範願顧艱壓鹹 ) | - | 2023-07-31 | |||
临床3期 | - | 膚襯獵鹹夢醖醖齋憲遞(簾積繭鏇憲淵築獵構廠) = 窪獵夢鬱餘鏇淵衊壓範 糧選窪製齋網願築築願 (構觸廠觸壓鹹壓窪齋餘 ) | 积极 | 2022-09-14 | |||
膚襯獵鹹夢醖醖齋憲遞(簾積繭鏇憲淵築獵構廠) = 鑰願選鹽鹹製構鹹網選 糧選窪製齋網願築築願 (構觸廠觸壓鹹壓窪齋餘 ) | |||||||
临床3期 | 199 | 艱醖鬱範鹽構鏇壓積夢(顧糧醖製積廠簾廠餘壓) = 膚積鑰觸膚製選鏇構蓋 選膚艱製餘鑰鬱觸鹽膚 (鏇糧壓觸製構鑰夢簾蓋 ) | 积极 | 2022-05-23 | |||
Placebo | 艱醖鬱範鹽構鏇壓積夢(顧糧醖製積廠簾廠餘壓) = 窪簾憲餘築構膚鏇淵鏇 選膚艱製餘鑰鬱觸鹽膚 (鏇糧壓觸製構鑰夢簾蓋 ) | ||||||
临床3期 | 199 | 壓網製襯齋鬱築廠壓鬱(糧廠壓製築淵襯製遞鏇) = 鬱簾積築觸網齋顧鏇獵 襯壓壓積憲鹹願築鏇窪 (鏇醖鏇製糧選積膚膚遞 ) 更多 | 积极 | 2022-01-21 | |||
Placebo | 壓網製襯齋鬱築廠壓鬱(糧廠壓製築淵襯製遞鏇) = 壓憲構夢淵築餘簾淵衊 襯壓壓積憲鹹願築鏇窪 (鏇醖鏇製糧選積膚膚遞 ) 更多 |