更新于:2025-07-29

Vutrisiran Sodium

概要

基本信息

药物类型
siRNA
别名
Vutrisiran、AD-65492、ALN-65492
+ [4]
靶点
作用方式
抑制剂
作用机制
TTR抑制剂(转甲状腺素蛋白抑制剂)
非在研适应症-
非在研机构-
最高研发阶段批准上市
首次获批日期
最高研发阶段(中国)-
特殊审评快速通道 (美国)、孤儿药 (美国)、孤儿药 (欧盟)、孤儿药 (日本)、孤儿药 (韩国)、孤儿药 (澳大利亚)、孤儿药 (英国)
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结构/序列

使用我们的RNA技术数据为新药研发加速。
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外链

KEGGWikiATCDrug Bank
D11916D11917--

研发状态

批准上市
10 条最早获批的记录,
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适应症国家/地区公司日期
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病
美国
2025-03-20
转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性
澳大利亚
2024-06-21
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性
美国
2022-06-13
未上市
10 条进展最快的记录,
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适应症最高研发状态国家/地区公司日期
转甲状腺素蛋白相关家族性淀粉样多神经病变申请上市
欧盟
2025-04-25
老年性心脏淀粉样变性临床3期
美国
2019-02-14
老年性心脏淀粉样变性临床3期
日本
2019-02-14
老年性心脏淀粉样变性临床3期
阿根廷
2019-02-14
老年性心脏淀粉样变性临床3期
澳大利亚
2019-02-14
老年性心脏淀粉样变性临床3期
比利时
2019-02-14
老年性心脏淀粉样变性临床3期
巴西
2019-02-14
老年性心脏淀粉样变性临床3期
保加利亚
2019-02-14
老年性心脏淀粉样变性临床3期
加拿大
2019-02-14
老年性心脏淀粉样变性临床3期
塞浦路斯
2019-02-14
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临床结果

适应症
分期
评价
查看全部结果
研究
分期
人群特征评价人数分组结果评价发布日期
临床3期
655
顧膚窪範襯構艱鑰鑰鹽(衊膚廠鏇淵遞糧積壓憲): HR = 0.64 (95% CI, 0.46 ~ 0.88)
积极
2025-05-01
Placebo
临床3期
654
鏇網蓋鏇鏇鑰餘鹽鹽築(觸鑰製遞鹽獵廠鑰選鹽) = 鬱襯壓憲糧鑰選衊衊夢 築範製糧鬱餘淵鬱構鏇 (製衊繭糧選夢鏇齋鏇構 )
积极
2025-03-17
Placebo
-
临床3期
转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病
N-terminal pro-B-type Natriuretic peptide | Cardiac Troponin I
655
艱壓觸膚積齋製淵簾餘(願窪壓窪蓋齋鹹醖醖鏇) = 淵鏇積選繭繭積繭構構 夢衊網齋夢選鏇築憲壓 (選製製繭築鹹選獵簾夢 )
积极
2024-09-29
临床3期
655
選網襯膚襯鹹鹹顧襯獵(夢餘憲廠窪壓築齋窪醖): HR = 0.72 (95% CI, 0.56 ~ 0.93), P-Value = 0.01
积极
2024-08-30
Placebo
临床3期
655
(overall population)
獵衊憲鏇選鏇獵簾獵夢(簾膚壓憲觸窪憲壓選齋) = Rates of adverse events (AEs), serious AEs and AEs leading to study drug discontinuation were similar between the vutrisiran and placebo arms. No AEs were seen ≥3% more frequently in the vutrisiran arm compared to the placebo arm. 獵築顧艱繭構築蓋積餘 (膚壓鹹鏇壓製鏇夢夢網 )
积极
2024-06-24
(not receiving tafamidis at baseline)
临床3期
164
鬱選淵構網遞廠簾繭簾(壓選夢蓋鏇鑰蓋積壓餘) = 觸壓艱夢膚鹹餘廠廠襯 餘鬱鑰壓夢膚齋選蓋製 (鹹廠廠願範願顧艱壓鹹 )
-
2023-07-31
临床3期
-
膚襯獵鹹夢醖醖齋憲遞(簾積繭鏇憲淵築獵構廠) = 窪獵夢鬱餘鏇淵衊壓範 糧選窪製齋網願築築願 (構觸廠觸壓鹹壓窪齋餘 )
积极
2022-09-14
膚襯獵鹹夢醖醖齋憲遞(簾積繭鏇憲淵築獵構廠) = 鑰願選鹽鹹製構鹹網選 糧選窪製齋網願築築願 (構觸廠觸壓鹹壓窪齋餘 )
临床3期
199
艱醖鬱範鹽構鏇壓積夢(顧糧醖製積廠簾廠餘壓) = 膚積鑰觸膚製選鏇構蓋 選膚艱製餘鑰鬱觸鹽膚 (鏇糧壓觸製構鑰夢簾蓋 )
积极
2022-05-23
Placebo
艱醖鬱範鹽構鏇壓積夢(顧糧醖製積廠簾廠餘壓) = 窪簾憲餘築構膚鏇淵鏇 選膚艱製餘鑰鬱觸鹽膚 (鏇糧壓觸製構鑰夢簾蓋 )
临床3期
199
壓網製襯齋鬱築廠壓鬱(糧廠壓製築淵襯製遞鏇) = 鬱簾積築觸網齋顧鏇獵 襯壓壓積憲鹹願築鏇窪 (鏇醖鏇製糧選積膚膚遞 )
积极
2022-01-21
Placebo
壓網製襯齋鬱築廠壓鬱(糧廠壓製築淵襯製遞鏇) = 壓憲構夢淵築餘簾淵衊 襯壓壓積憲鹹願築鏇窪 (鏇醖鏇製糧選積膚膚遞 )
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