非在研机构- |
最高研发阶段批准上市 |
首次获批日期 欧盟 (2020-11-19), |
最高研发阶段(中国)- |
特殊审评突破性疗法 (美国)、孤儿药 (澳大利亚) |
开始日期2024-03-01 |
申办/合作机构 |
开始日期2023-01-01 |
申办/合作机构 |
开始日期2022-04-25 |
适应症 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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原发性高草酸尿症1型 | 欧盟 | 2020-11-19 | |
原发性高草酸尿症1型 | 冰岛 | 2020-11-19 | |
原发性高草酸尿症1型 | 列支敦士登 | 2020-11-19 | |
原发性高草酸尿症1型 | 挪威 | 2020-11-19 |
适应症 | 最高研发状态 | 国家/地区 | 公司 | 日期 |
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高草酸尿症 | 临床2期 | 美国 | 2022-01-27 | |
高草酸尿症 | 临床2期 | 比利时 | 2022-01-27 | |
高草酸尿症 | 临床2期 | 意大利 | 2022-01-27 | |
高草酸尿症 | 临床2期 | 西班牙 | 2022-01-27 | |
高草酸尿症 | 临床2期 | 瑞士 | 2022-01-27 | |
高草酸尿症 | 临床2期 | 英国 | 2022-01-27 | |
草酸钙肾石病 | 临床2期 | 美国 | 2022-01-27 | |
草酸钙肾石病 | 临床2期 | 比利时 | 2022-01-27 | |
草酸钙肾石病 | 临床2期 | 意大利 | 2022-01-27 | |
草酸钙肾石病 | 临床2期 | 西班牙 | 2022-01-27 |
研究 | 分期 | 人群特征 | 评价人数 | 分组 | 结果 | 评价 | 发布日期 |
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临床2期 | 2 | (Lumasiran Dose 1) | 艱蓋鑰製醖觸衊鏇窪齋(鹹鬱廠鬱鬱鏇艱範鑰構) = 鏇觸觸艱鑰製壓齋積壓 鹽鬱廠繭鑰襯鬱顧範蓋 (醖廠餘衊鏇壓顧鑰簾構, 願窪艱襯襯憲淵鏇網鑰 ~ 膚廠齋積選鏇膚壓鹽鏇) 更多 | - | 2024-05-22 | ||
(Lumasiran Dose 2) | 艱蓋鑰製醖觸衊鏇窪齋(鹹鬱廠鬱鬱鏇艱範鑰構) = 繭艱蓋餘觸廠窪簾衊簾 鹽鬱廠繭鑰襯鬱顧範蓋 (醖廠餘衊鏇壓顧鑰簾構, 齋憲構鬱餘鹹網廠糧製 ~ 簾選齋淵蓋夢繭網襯鹹) 更多 | ||||||
临床2期 | 20 | (Lumasiran (ALN-GO1): 1.0 mg/kg QM or 3.0 mg/kg Q3M) | 製醖顧鏇遞顧憲廠遞淵(獵窪簾鏇廠簾衊襯膚鹹) = 壓鬱壓獵壓鹹鏇顧選鹹 窪網壓鏇築糧網餘壓鏇 (窪願顧構艱鬱顧築獵鬱, 顧壓淵壓齋築憲蓋糧積 ~ 糧窪鏇窪齋獵襯製窪選) 更多 | - | 2024-04-25 | ||
(Lumasiran (ALN-GO1): 3.0 mg/kg QM) | 製醖顧鏇遞顧憲廠遞淵(獵窪簾鏇廠簾衊襯膚鹹) = 鑰鑰窪鹹壓製遞鏇繭鏇 窪網壓鏇築糧網餘壓鏇 (窪願顧構艱鬱顧築獵鬱, 鹹觸糧衊遞繭願襯蓋鬱 ~ 繭鬱築窪糧壓夢繭鏇鏇) 更多 | ||||||
N/A | 10 | 餘艱艱鏇鏇願範繭窪製(蓋壓網夢獵醖憲遞網築) = Injection site reactions were the only observed side effects 製夢餘顧願顧積觸壓網 (構齋鏇夢鹽廠積鬱窪餘 ) | - | 2023-06-15 | |||
N/A | - | 衊願鑰製壓繭簾遞壓遞(構壓夢鏇遞構夢鑰觸餘) = 觸觸鏇窪糧網壓糧築淵 觸齋構艱廠範觸鏇夢壓 (獵衊鏇淵築繭觸觸鏇顧 ) 更多 | - | 2023-06-14 | |||
N/A | 原发性高草酸尿症 AGXT gene | - | 鬱壓艱遞選衊蓋鏇糧觸(憲憲鑰襯醖夢網繭夢網) = 鏇鑰艱顧遞網鬱築鏇積 艱夢遞衊願遞窪鑰壓艱 (觸築繭鏇簾蓋窪構獵範 ) 更多 | 积极 | 2022-11-05 | ||
临床3期 | 18 | 鹹網蓋積網構鬱蓋鑰憲(觸憲醖鏇壓壓鏇廠觸顧) = mild, transient injection-site reactions (3 patients (17%)) 顧願蓋憲齋餘夢壓糧顧 (餘蓋範衊醖製鬱鏇構襯 ) 更多 | 积极 | 2022-08-01 | |||
N/A | 25 | Oxlumo (Lumasiran) | 餘網鏇淵構鑰糧憲窪鹽(窪醖築積積壓衊壓獵壓) = 鏇鏇觸憲醖選簾顧製壓 壓顧鑰艱鹹齋醖選膚醖 (廠餘鏇鬱積鏇廠製齋願 ) 更多 | 积极 | 2022-05-03 | ||
N/A | plasma oxalate (POx) | spot urinary oxalate: creatinine (UOx: Cr) | plasma glycolate | 90 | 繭淵鑰構廠鏇遞觸鏇願(製憲築鏇遞遞簾願築觸) = ranged from 20.3 to 40.3% across studies 齋鏇淵醖齋糧艱齋鹹構 (鏇鑰鹹艱遞選築窪鏇範 ) 更多 | 积极 | 2022-05-03 | ||
临床3期 | 39 | 憲網網齋顧蓋遞醖齋鏇(觸鬱鏇製製簾鹹觸顧鬱) = 繭選鹽範願遞醖獵襯憲 觸膚鬱艱遞艱蓋範鬱廠 (鹹築鬱構遞積淵餘選繭 ) 更多 | 积极 | 2022-05-01 | |||
Placebo+Lumasiran | 憲網網齋顧蓋遞醖齋鏇(觸鬱鏇製製簾鹹觸顧鬱) = 顧蓋積膚顧鏇鏇遞範壓 觸膚鬱艱遞艱蓋範鬱廠 (鹹築鬱構遞積淵餘選繭 ) 更多 | ||||||
N/A | 原发性高草酸尿症1型 urinary oxalate (UOx) excretion | - | 廠簾顧遞製構鹽醖獵窪(鏇廠觸鑰艱壓製繭蓋顧) = 顧積積顧淵淵觸觸鬱壓 鬱構願範遞壓網膚願願 (積鬱憲構衊簾觸壓艱膚, 0.17) | 积极 | 2021-10-27 |