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全球First-in-class!
迪哲医药
戈利昔替尼
重磅获批
2024-06-19
·
药渡
快速通道
上市批准
6月19日,
迪哲医药
的
JAK抑制剂戈利昔替尼
JAK
抑制剂戈利昔替尼正式获得国家药品监督管理局(NMPA)批准,适应症为
复发/难治外周T细胞淋巴瘤(r/r PTCL)
,成为全球首个且唯一治疗
PTCL
的高选择性
JAK1抑制剂
JAK1
抑制剂。 这也意味着
迪哲医药
在一年的时间内获批了两款全球FIC/BIC的药物,这在本土Biotech中可谓“前无古人”。 1 全球首个且唯一 针对
T细胞淋巴瘤
的
JAK
抑制剂
戈利昔替尼
是一款新一代口服、高选择性
JAK1抑制剂
JAK1
抑制剂。
迪哲
通过针对r/r PTCL的差异化适应症布局,获得全球首发优势,开启了一条难有竞争者的赛道。 从数量上看,
JAK
抑制剂赛道已经十分拥挤,全球进入临床研究阶段的
JAK
抑制剂已超过100项,但这些药物关注的适应症多集中于自免领域,如
类风湿关节炎
、
重症斑秃
等。
迪哲医药
的
戈利昔替尼
是其中唯一一款专注于
T细胞淋巴瘤
的
JAK
抑制剂。 就临床结果看,
戈利昔替尼
全面突破治疗瓶颈,为
r/r PTCL
患者带来更深缓解、全面获益、更长生存。此次获批,是基于全球关键性注册临床(JACKPOT8 B部分)研究成果,经IRC评估,
戈利昔替尼
单药显示出强效持久的抗
肿瘤
活性,客观缓解率(ORR)达44.3%,完全缓解(CR)率达23.9%,均是既往靶向治疗方案的近2倍,且在多种
PTCL
常见亚型中均观察到
肿瘤
缓解。同时,中位缓解持续时间(mDoR)长达20.7个月,远超现有疗法(小于12个月),可为患者带来更为持久的临床获益,该成果发表于国际知名顶刊《柳叶刀·肿瘤学》。 2022年2月,
戈利昔替尼
治疗
r/r PTCL
患者获得
FDA
授予快速通道认定。该认定将有助于公司大幅提高与
FDA
的沟通效率,加快
戈利昔替尼
在美国、欧盟注册的进程。 2 全新作用机制和独特分子设计 改写
PTCL
十年无好药的窘境
外周T细胞淋巴瘤(PTCL)
通常泛指起源于胸腺后的
成熟T/NK细胞淋巴瘤
,是一组恶性程度高、异质性极强的恶性淋巴细胞增殖性疾病。
PTCL
在所有
非霍奇金淋巴瘤
中生存率最低,大部分
PTCL
病理亚型的初诊患者会采取的治疗方案是以CHOP为基础的四联化疗。然而,患者初治缓解后仍存在极高的复发风险,生存预后极差,3年生存率仅有23%,中位OS仅5.8个月。 图. 复发难治性PTCL中位OS情况 然而,棘手的是,
r/r PTCL
发病机制复杂,这个领域要做成药很难,而现有药物又均不够理想。既往获批新药单药治疗整体ORR不及30%,CR率不到15%,且无法对各亚型
PTCL
均有效。 流行病学调查显示,
PTCL
在亚洲人群中的发病率约是西方人群的两倍。在中国,
PTCL
发病率占
非霍奇金淋巴瘤(NHL)
的24.4%,而西方人群这一比例仅为5~10%。根据GLOBOCAN统计数据,中国2020年新发
NHL
患者人数约为9万,其中
PTCL
新发患者人数约2万例。 疾病难治且发病率较低的情况下,欧美国家药企缺乏研发动力。可以说,假如中国企业不积极开发,此领域要诞生有效治疗药物可能遥遥无期。跨国药企曾几度尝试突破r/r PTCL,研究都以失败告终。而国内企业最近的尝试,比如嘉禾生物的
PD-1杰诺单抗
PD-1
杰诺单抗及
恒瑞
的
PI3K林普利塞
PI3K
林普利塞,也纷纷折戟。 在
戈利昔替尼
诞生以前的过去十年里,全球范围内没有全面治疗
PTCL
的创新药成功上市。
迪哲医药
从源头开创了靶向
JAK
/
STAT
通路治疗PTCL的全新作用机制,填补了既往药物多个亚型的治疗空白。 根据2022年WHO分类标准,
PTCL
包含39种亚型,我国占比较多的亚型有ENKTCL、PTCL-NOS、AITL,不同亚型具有不同的病理学特征和临床表现,对药物治疗的反应也不尽相同。 针对
r/r PTCL
患者,指南推荐首选临床试验,目前推荐级别最高、临床应用较为广泛的治疗药物是2014年在中国获批上市的
西达本胺
。然而,
西达本胺
单药治疗
r/r PTCL
患者ORR为28%,仅对
AITL
亚型有效,整体疗效有限。 与之相比,戈利昔替单药治疗
r/r PTCL
带来全面获益,针对多种亚型均表现出显著更高的缓解,填补了既往药物在多个亚型治疗上的空白。 此外,
戈利昔替尼
独特的创新分子结构,实现对
JAK1
的极高选择性(选择性相对
JAK
家族其它成员高200~400倍)和长半衰期(
戈利昔替尼
在人体内的半衰期可长达近50个小时)。因此,
戈利昔替尼
能在对
肿瘤
进行持续抑制的同时,大幅提高治疗安全性和耐受性。 事实上,
戈利昔替尼
的优秀,已获得重磅指南的认可。 在今年4月举办的2024年CSCO指南大会上,
戈利昔替尼
凭借优异临床研究数据,提前获得最新发布的《CSCO淋巴瘤诊疗指南(2024版)》Ⅱ级推荐,用于治疗
r/r PTCL
患者。对于未获批上市的药品,II级推荐已为最高推荐级别,表明血液领域权威专家对
戈利昔替尼
临床研究质量及疗效的高度认可。 3 持续高效输出源头创新的能力
迪哲医药
曾对媒体表示,公司成立伊始就把快速形成自我造血机制作为公司发展的关键一步,公司的研发团队从自身优势领域入手,以最快速度把最有把握的产品推向市场。
PTCL
领域里,
戈利昔替尼
是多个同期开展II期单臂关键性临床研究的产品中首个获批上市的国创新药。
迪哲
的高效创新能力从
舒沃替尼
的研发便开始展现,该药物从国内首例临床研究受试者入组到正式获批上市,仅用时不到4年,超越第三代
EGFR-TKI
EGFR
-TKI药王
奥希替尼
在国内的效率(4.5年),树立了源头创新药临床推进速度新标准。 4 差异化FIC/BIC管线 助力公司从中国走向全球 一直以来,
迪哲医药
通过聚焦源头创新,打造富含FIC/BIC潜力,且极具差异化的管线布局。 公司的首个上市新药
舒沃替尼
于2023年8月获批,为首款针对
EGFR
20号外显子插入突变(exon20ins)晚期非小细胞肺癌(NSCLC)的国创新药。在短短7个月的时间内,
舒沃替尼
在自费市场就实现销售收入近2亿元,月均销售额更是已逼近同样针对“罕见靶点”且市场规模相当的
MET
抑制剂——
赛沃替尼
医保放量后的水平。眼见着
肿瘤
治疗药物市场的又一国产“爆款”即将登场。 本次
戈利昔替尼
的获批又成为公司差异化道路的第二块试金石,它不仅为
PTCL
患者提供了全新治疗选择,更标志着
迪哲医药
在
肿瘤
领域的创新研发能力再获认可。 后续管线中,
迪哲医药
针对
B细胞非霍奇金淋巴瘤(B-NHL)
的
DZD8586
也备受关注。
BTK
抑制剂对部分
B-NHL
疗效显著,但耐药问题仍是全球性挑战;同时,伴
中枢神经系统淋巴瘤(CNSL)
的患者预后很差,已上市
BTK
抑制剂血脑屏障穿透能力有限。作为全球首创可完全穿透血脑屏障的非共价
LYN
/
BTK
双靶点抑制剂,
DZD8586
可有效抑制多种
B-NHL
亚型细胞的生长,有望克服以上临床难点。 2023年ASH年会上,
迪哲
公布了
DZD8586
针对多种
B-NHL
的临床数据。研究结果显示,50mg剂量下
DZD8586
针对多线治疗失败的
B-NHL
患者ORR达71.4%,其中在(
弥漫大B细胞淋巴瘤
)
DLBCL
患者中,ORR高达83.3%。针对DLBCL,目前全球尚无
BTK
抑制剂获批。
DZD8586
极具FIC/BIC潜力,这或是
迪哲
又一次“不走寻常路”策略的胜利。 着眼未来,
迪哲医药
正加速其国际化步伐,推进产品海外上市,为全球病患带来更多治疗选择与希望。 结 语
戈利昔替尼
的获批,不仅仅只是为
r/r PTCL
患者带来更多生的希望,也在一定程度上承载了我国创新药研发历史上里程碑意义。同时,也给了国内Biotech更多的启示,与其在同质化靶点的“内卷”里打滚,不如提起勇气差异化布局,做前人所不能做之事,成功或许来得更快。 参考资料: 1、
迪哲医药
官网、年报、公告等 2、《2024 CSCO指南更新|“新机制”与“新结构”双管齐下,全球首个高选择性JAK1抑3、制剂全面突破
PTCL
治疗瓶颈》,药事网,2024-05-08 4、《精准医学时代治疗
外周T细胞淋巴瘤
的新型药物研究进展》,
山东第一医科大学(山东省医学科学院)
学报[J],2023,44(1):1-9 5、《迪哲医药顺利摘U已不远?》,药渡数据,2023-12-20 点击下方“
药渡
“,关注更多精彩内容 一文盘点2023年全国销售TOP10药品格局 2024年上半年
FDA
批准药物或新适应症(上) 2024年上半年
FDA
批准药物或新适应症(下)
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机构
迪哲(江苏)医药股份有限公司
US Food & Drug Administration
江苏恒瑞医药集团有限公司
[+2]
适应症
外周T细胞淋巴瘤
T细胞淋巴瘤
类风湿关节炎
[+8]
靶点
JAK
JAK1
PD-1
[+6]
药物
戈利昔替尼
TYK2/JAK1抑制剂(赜灵生物)
杰诺单抗
[+7]
标准版
¥
16800
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