国内32款CGT疗法IND获批（2024 Q1）

2024-04-02

临床申请细胞疗法siRNA基因疗法核酸药物

▲5月30-31日第八届广州生物医药创新者峰会扫码立即报名注：本文不构成任何投资意见和建议，以官方/公司公告为准；本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及），不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。细胞和基因疗法（Cell and Gene Therapy, CGT）是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法。据不完全统计，2024年1-3月已有32款CGT疗法获批IND，CAR-T疗法的药物成为获批上市的CGT药物中的主流。获批的药物中包括22款细胞产品、10款基因治疗产品。小编整理如下：康德赛医疗3月21日，中国国家药品监督管理局药品评审中心(NMPA)公示，莱美药业参股公司四川康德赛医疗科技有限公司(以下简称“康德赛”)自主研发用于治疗中晚期肝硬化的巨噬细胞注射液CUD005获得临床试验申请（IND）批准。CUD005注射液是一款基于患者自身免疫细胞，使其分化为成熟、稳定的个体化抗纤维化巨噬细胞。相较于传统小分子药物而言，CUD005注射液能够通过分泌多种基质金属蛋白酶（MMPs）来有效降解胞外基质，减少肝脏瘢痕淤积；同时释放抗炎因子（IL-1RN等），进而抑制炎症反应的发生，改善肝脏炎症微环境，减缓病情发展。此外，CUD005注射液也展现出强劲的凋亡细胞吞噬能力，对肝脏正常结构的恢复起到推进作用。目前，暂未见到其他针对失代偿期肝硬化的候选巨噬细胞疗法获批临床的报道。齐鲁细胞3月11日，银丰生物集团齐鲁细胞公司马贺然博士团队历时4年研发的人脐带间充质干细胞注射液（代号YFQLXB-UC01）收到国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，适应症为失代偿期肝硬化。这是银丰生物集团在肝硬化领域继两项国家卫健委备案的IIT 研究后的又一里程碑，同时也是山东省内此适应症的第一款IND产品。YFQLXB-UC01注射液是银丰生物集团齐鲁细胞公司自主研发的冻存细胞制剂，间充质干细胞源自健康新生儿的脐带组织华通氏胶，在经过体外的分离扩增后与临床级冻存保护液混合制成了干细胞制剂。区别于传统的新鲜制剂，该剂型是一种“现货型”的产品，且复苏后无须洗涤即可用于静脉输注。圣因生物2月26日，圣因生物宣布其自主研发的用于治疗补体相关疾病的siRNA药物SGB-9768已于近日获得新西兰药品和医疗器械安全管理局（Medsafe）、健康及残疾伦理委员会（HDEC）批准，在新西兰开展Ⅰ期临床试验，这是圣因生物第2款进入临床试验阶段的siRNA药物。SGB-9768是一种靶向补体C3 的 siRNA-GalNAc 结合物，采用了圣因生物独特创新的新一代LEAD™ GalNAc技术递送到肝脏细胞，通过RNAi抑制肝脏C3的合成。GalNAc递送siRNA药物的安全性、有效性、稳定性已得到大量数据验证。本次临床研究是一项随机、双盲、安慰剂对照、单次给药剂量递增的I期研究，主要目的是评估SGB-9768在健康志愿者中的安全性、耐受性、药代动力学及药效动力学特征。研发管线金唯科生物2月22日，金唯科生物自主研发的针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）基因治疗产品“JWK001注射液”的新药临床试验(IND)申请顺利获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。图片来源：CDE官网JWK001注射液是首个采用“两质粒包装系统”的AAV基因治疗新药。金唯科自主研发的两质粒悬浮HEK293细胞包装技术，大幅提升AAV包装效率、降低生产成本。金唯科的CMC工艺稳定且成本低，在临床阶段以及商业化阶段将具有非常明显的优势，极大提升患者可及性。永泰生物2月18日，永泰生物-B（06978.HK）aT19注射液成功获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）药物临床试验批准。aT19注射液是一种治疗用生物制品，属于生物制品I类，主要功能成分为CD19抗原呈递T细胞。临床试验方案为aT19序贯CAR-T-19注射液治疗25岁（含）以下CD19阳性复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病 CD19阳性复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病的Ⅰ期临床研究，拟定适应症为25岁（含）以下复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病复发/难治B细胞急性淋巴细胞白血病，靶向CD19 CAR-T细胞治疗后临床获益的患者，以增强治疗效应、减少复发。本试验将于2024年内开展。易慕峰2月7日，易慕峰宣布其自主研发的靶向EpCAM的自体CAR-T细胞注射液产品（IMC001）的临床试验申请获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的默示许可（受理号：CXSL2300792），用于治疗EpCAM表达阳性的晚期消化系统肿瘤 EpCAM表达阳性的晚期消化系统肿瘤，包括但不限于晚期胃癌（GC）GC）/食管胃结合部腺癌（GEJ）。IMC001成为全球首个获批IND的靶向EpCAM的CAR-T产品；IMC001已在IIT研究中展示出良好的安全性和有效性。2月23日，易慕峰又宣布其自主研发的靶向EpCAM的自体CAR-T细胞注射液产品（IMC001）的临床试验申请在中国CDE批准之后，近日又获得了美国FDA的临床研究许可，用于治疗EpCAM表达阳性的晚期消化系统肿瘤 EpCAM表达阳性的晚期消化系统肿瘤，包括但不限于晚期胃癌（GC）GC）/食管胃结合部腺癌（GEJ）。原启生物2024年1月29日，原启生物宣布美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准其用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者的OriCAR-017的新药临床申请（IND）。OriCAR-017是原启生物利用自主创新技术平台开发出的一款靶向GPRC5D的嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）。该产品的设计和开发整合了原启生物自主创新的Ori®Ab抗体平台、Ori®CAR结构平台和公司在CMC方面的专识，在早期的探索性临床研究中展现了良好且持久的抗肿瘤功效，同时也展现了优异的安全性。随着本次IND获批，原启生物即将启动OriCAR-017在美国的临床开发工作。研发管线中吉智药2024年1月26日，中吉智药申报的基因治疗β-地中海贫血药物GMCN-508B的临床试验（IND）申请，获国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）默示许可，标志公司正式进入注册临床试验阶段。此次IND获批，是中吉智药作为专注慢病毒载体和造血干细胞治疗领域的新兴公司，跨越了重要里程碑，标志着中吉智药已经由“科学家”，成功转身为“制药人”。总结在2023年度受理的975项生物制品新药申请中，共有167项CGT产品获得IND受理。其中干细胞产品受理48项、免疫细胞产品受理73项、基因治疗产品受理45项。2024年也将是CGT疗法的爆发之年，仅在第一季度就有很多CGT领域的里程碑事件，比如FDA批准一款慢病毒载体基因药物Lenmeldy上市，定价425万美元，目前为全球最贵药物；辉瑞的基因疗法Beqvez也获批上市；华东医药与科济药业 BCMA CAR-T合作产品赛恺泽®在中国获批上市；全球首个TIL疗法Amtagvi获批上市，定价51.5万美元，为实体瘤治疗开启新纪元。CGT未来发展空间巨大，相信CGT在未来可以为更多难治性疾病提供新选择。参考资料：各公司官网版权声明：本文转自细胞基因治疗前沿，如不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即删除活动推荐 5月 • 第八届大湾区生物医药创新者峰会关键词：小分子，XDC，多肽及GLP-1热点话题，80+行业专家（点击下方图片查看详情）▼【关于药融圈】药融圈PRHub旨在帮助生物医药科技型企业进行品牌推广及商务拓展服务，针对客户的真实需求制定系统化解决方案，通过“翻译-降维-场景化”将客户的品牌信息以直白易懂的方式被公众知悉，同时在流量渠道覆盖100万+垂直用户基础上实现合作目的，帮助合作伙伴完成从品牌开始到商务为终的闭环营销服务。我们已经完成了数十场线下1000人规模的生物医药研发类会议，涵盖小分子新药，大分子新药，改良型新药，BD跨境交易等多个领域，服务了百余家上市/独角兽/生物技术/制药企业。