OriCAR-017

//   编者按 一年前，当李自力博士从强生集团杨森制药全球药物研发副总裁一职退休之际，我曾撰文，希望自力博士的Coffee Break不要太长。自力博士的每一步新动向，总是牵动着行业内众多同仁的目光与期待。 李自力博士 拓展阅读 遇见李自力：感恩与回馈，一切都是最好的安排 当自力博士出任两大全球非营利组织——DIA及美国FDA同仁会的全球董事，并受聘为比利时药品和健康产品监督管理局局长的特别顾问时，我只是觉得，他对推动药品监管现代化与国际化事业的热情与执着，依旧炽热如初。 直至今年10月24日，在2024国际生物医药产业创新北京论坛的盛大框架下，DIA举办了首届全球药监局长论坛及细胞基因治疗监管论坛那一刻，我才意识到，自力博士其实已聚焦在目前最为复杂且最具有挑战性的现实议题：地缘政治。 在当前地缘政治挑战日益加剧的背景下，来自中国、比利时、巴西和沙特阿拉伯的药品监管局局长和美国FDA、日本PMDA和中国NMPA负责先进治疗领域的监管高层，在北京共同强调了监管机构之间加强合作，促进全球公共健康的必要性和重要性。其本身，意义重大。 自力博士希望充分发挥DIA的全球信誉和影响力，为各国药监提供一个独特的交流平台，减轻地缘政治给生物医药产业带来的不确定性。通过药监机构之间的直接交流和接触，避免误解和误判。 拓展阅读 DIA全球药监局长论坛（2024）在北京圆满结束 DIA细胞基因治疗监管论坛（2024）在北京圆满结束 他特别强调，“出海”这个描述，给人一种贸易式的“倾销”感觉，容易引起国际社会不必要的猜疑。中国企业应该以全球战略视角和全球健康视野出发，以解决目标国家或地区尚未满足的临床需求为导向，做好企业发展“最初一公里”的全面战略规划，包括合理的组织架构和人员配备、Fit for purpose的文化建设、以终为始的管线选择等。 自力博士的这一观点获得了众多企业的共鸣，他们认为，“出海”更是与合作伙伴之间一种长远且深入的双向承诺。我希望这篇从监管者、产业界及临床研究者三个维度对大会的报道，能引起大家进一步的思考和讨论。 国内制药的出海浪潮同样牵动了国家药监局和药品审评中心的关注。自2015年药政改革以来，特别是通过ICH，国家药监局加大了同各国监管部门沟通与学习，共同推动创新药在中国的引进与输出，让创新药惠及中国和全球患者。 药品监管的新任务 尽管现场有同声传译，但中国食品药品国际交流中心副主任王翔宇博士仍决定用英语来演讲。 面对台下就座的巴西卫生监管局（ANVISA）同行，他回忆起2012年在巴西马瑙斯参加全球药品监管机构首脑峰会，并探索成立国际药品监管机构联盟（ICMRA）的历程。 王翔宇博士 “药品监管合作早已超越了单纯推动国际贸易的目标，更重要是践行全球治理理念，突破传统思维，重新定义创新全球化的意义。”王翔宇说，“为此全球药品监管机构花费了两年多时间，最终构筑起ICMRA这个重要国际合作框架，在药品创新、质量知识管理等战略领域开启了全球治理体系的新探索。”随后王翔宇还介绍了NMPA 积极推进全球化的一系列举动，包括全面实施ICH技术指导原则、通过世卫组织疫苗监管体系评估、正式启动加入PIC/S程序等，并深信未来中国的药品监管体系将在国际上获得更多的认可。 近年来中国药监改革取得了显著成效，中国在全球临床试验中的活跃程度已超过整体水平，为新药创新的国际合作提供了基础。药审中心也不断加强国际合作，推动了ICH所有指南的翻译、转化和实施落地。药品审评中心副主任杨志敏教授在报告中提出，药审中心通过监管创新，积极开展国际化进程，希望能帮助企业更好地将创新产品“引进来”和“走出去”。 杨志敏教授 她介绍说，药审中心通过参与国际药品监管规则的制定和审评指导原则的讨论，以及自身技术标准的形成，增强了对国际标准的认同。在推动企业“引进来”方面，药审中心建立了优先审评、突破性疗法等通道，加快了全球创新药在中国的上市速度。同时，通过与企业、科学家和临床专家的早期沟通交流，共同制定科学合理的研发策略，提高了药物研发的成功率和效率。 在帮助企业“走出去”方面，杨志敏说，中国不仅要享受全球各地的医药科技成果，更要通过自身的努力和智慧，为全世界患者做出贡献。她提到，中国企业和临床研究者已经具备了走向世界的实力，而药审中心将提升自身审评能力和影响力，为中国企业走向世界提供有力支持。 最后，杨志敏表示，药审中心将继续深化改革，推进全链条创新的机制改革，加强与国际监管部门的沟通交流与合作。她相信，中国将会更好地融入全球药品研发与创新的体系。 在研究者层面，出海和国际化主要体现在他们主导或参与了多少具有影响力的MRCT。上海交通大学附属胸科医院肿瘤科主任陆舜教授总结了中国研究者在MRCT领域30余年的发展历程，“我们从追随者、参与者到引领者的角色变化，证明了研究者在新药国际化进程中所扮演的角色。” 当前，在肝癌、鼻咽癌等中国常见肿瘤的研究领域，中国已有本土创新药涌现，确立了国际地位。中国学者的研究成果也获得了国际同行的认可。“只有当中国研究者能够在MRCT中的Steering  Committee占据一席之地时，才标志着在国际上真正获得话语权与地位，能提出符合亚洲医疗实践及东方人群特征的试验设计方案。“陆舜教授说。 陆舜教授 陆舜多次参加ACSO、ESMO等国际大会后，深感中国研究者能否在这些平台与国际学者有效交流至关重要。“拥有专业的学术见解是基础，同时要有主动与海外同行交流的意愿，融入国际学术圈以介绍中国的研究成果。这些都是中国学术界和企业走向国际所必备的关键能力。”他说，“为了推动中国的临床研究和企业出海，解决国际化人才短缺的问题非常重要。” NewCo是否适合CGT 当下最热门的莫过于出海BD交易。据医药魔方统计，2023年中国生物医药公司开展的BD交易量显著增长，全年共发生228起BD交易，总交易额达到了2660.90亿人民币，其中首付款总额高达210.21亿人民币。 这次DIA北京论坛上的焦点话题，是BD交易里新兴的NewCo模式。 拓展阅读 NewCo是否是BD的救命稻草？ 恒瑞海外NewCo公司掌舵人亮相：并购高手Ron Renaud 集体出海时代，NewCo热潮能否托举产业的未来？ 为何NewCo模式近期如此受欢迎？这是普华永道思略特大中华区制药和生命科学行业咨询合伙人蔡景愚一直在思考的。“与传统licensing out相比，NewCo模式或能缓解公司开发动力不足、临床试验推进障碍和融资难题。”他表示。 蔡景愚 首先，NewCo确保了“生孩子的人”也能“养孩子”。在传统模式中，产品开发出来后由不同的团队接手，这就像生完孩子后交给别人抚养。这会导致原开发者希望看到产品从初期发展到成熟，但往往无法如愿；而接手的团队，作为“养父母”，可能因产品不是自己的“孩子”而缺乏足够的开发动力。 其次，NewCo减少了专利和技术转移过程中的风险。在移交过程中，很多核心技术难以书面化，这会导致临床试验交接时出现问题。而NewCo模式则能在一定程度上避免这类问题。 此外，相较于传统跨国药业来华“扫货”这种近年来才有的新趋势，NewCo在后期融资阶段可能更加便利。“先把中国资产装入到一个美元基金为大股东的壳里，再呈现给海外各类投资人，这一融资模式在海外已经非常成熟。”蔡景愚表示。 不过，NewCo并非灵丹妙药。比如在CGT领域，NewCo被认为并不适合。关于这一点，在易慕峰董事长兼首席执行官孙敏敏博士主持的CGT圆桌中，嘉宾们展开了讨论。 孙敏敏博士 南京驯鹿医药创始人兼董事长张金华认为，传统药物开发，无论是小分子还是大分子项目，投资人都较为熟悉并擅长掌控。然而，CGT产品因其独特的CMC要求和临床试验的特殊性，使得NewCo模式在CGT领域可能并不完全适用。尽管海外投资人对中国CGT领域热情高涨，但至今尚未见证一个成功的NewCo模式案例。 张金华 “我们仍需探索适合CGT产品出海的其他路径。”张金华说。去年6月，驯鹿生物的BCMA CAR-T产品伊基奥仑赛已在中国获批上市。 原启生物董事长杨焕凤认为，CGT产业发展时间较短，工艺开发与生产过程颇为复杂，CDMO服务尚处于不成熟阶段，专业人才稀缺，这使得尽管CGT领域的NewCo在CGT招募人才时将面临不小的挑战。从这一点来看，暂时不适合在CGT领域产生NewCo。 杨焕凤 原启生物已在美国设立办事处，成功吸引了卡塔尔基金的投资。其靶向GPRC5D的CAR-T细胞疗法OriCAR-017，在获得NMPA批准开展临床试验后，于2024年初获得美国FDA针对复发/难治性多发性骨髓瘤患者的临床试验批准。 孙敏敏博士认为， CGT产品在进行BD交易时，与小分子药物、生物药相比，存在一个不同点、也是让大家格外关心的特点：其生产往往需实现本地化。若欲成立NewCo以推进海外开发业务，关键在于在海外寻找到一家不仅具备CGT研发与生产专业知识，且能理解其独特性的RCDMO合作伙伴。随着美国大选落幕，在特朗普总统所倡导的“让生产制造回归美国”政策理念背景下，在美国找到一个优质的生产合作伙伴，成为了确保CGT产品成功开展BD的关键。 “因此，CGT也可以尝试NewCo模式，但具体做法仍需要探索。”她认为，无论何种交易模式，中国的产品能否符合跨国公司对疾病治疗的需求，是否具有临床价值的数据，是最为关键的因素。 创新细胞疗法开发公司西比曼的业务发展高级副总裁倪东耀博士对孙敏敏的观点表示赞同。 CGT产品尤其是细胞治疗产品的生产过程相当精密。从患者接受处方到临床用药，试验阶段多达17个步骤；进入商业化阶段后，这一流程更是扩展至25个步骤，各环节复杂且高度个性化。因此，有一种形象的比喻：每位患者都是一个全新的研发项目。 倪东耀博士 鉴于此，倪东耀指出，原先那种期望以较低初始投资与人力配置，迅速围绕单一产品或项目组建NewCo公司进行开发，并与MNC交易的模式，在细胞治疗领域并不适用。相反，那些拥有核心研发管线、先进平台技术、卓越沟通技巧和广泛行业人脉的CGT生物技术公司，能直接与MNC携手合作，无需额外构建新的NewCo。 目前，西比曼研发的针对B细胞非霍奇金淋巴瘤的C-CAR039、针对自身免疫性疾病的C-CAR168，已与强生、阿斯利康等巨头达成Licensing-out合作。 《生物安全法》对本土CRO影响有限 在拓展海外市场的征程中，中国正面临美国的挑战，如《生物安全法案》（BioSecure Act）。 虽然该法案仍处于立法程序中，先前也在资本市场掀起震动。 拓展阅读 Biosecure Act未被纳入美参议院NDAA，药明系全线大涨 中美双输，印度成为Biosecure Act的最终赢家 BIOSECURE也许影响没那么大  BIOSECURE语境下，跨境合作还有空间？ 江苏谱新生物联席董事长、俄罗斯工程院外籍院士张丹接受研发客采访时指出，这些不利影响正在逐渐减弱。“在应对疾病需求时，患者选择始终占据首位。中国CRO/CDMO出海除了另辟蹊径，近期，我们已接到了来自美国的新订单，这表明形势正向好发展。” 面对业界提到的医药产业“中美脱钩断链”风险，王翔宇告诉研发客， “必须坚定不移地继续推进国际化战略”，并强调中国需要专注于自身监管能力和产业实力的提升，练好内功。当中国的医药创新也有了自己的“月球土壤”时，地缘政治的负面影响就会被大大削弱。 刘妮娜 “人们不应被政治言论所吓倒，”比利时生物技术公司Galapagos公司运营高级总监刘妮娜表示，“因为那些往往只是虚张声势，患者利益才是真正的核心。如果企业有意拓展海外市场，就应该立即行动起来。” 编辑 | 姚嘉 yao.jia@PharmaDJ.com  总第2249期 访问研发客网站，深度报道和每日新闻抢鲜看 www.PharmaDJ.com

作为一家聚焦新药研发的专业媒体、中国制药界雷达，药时代一直在记录、报道中国的新药研发的最新进展，“创新”、“出海”是我们全力覆盖的最新内容。 2022年4月25日，【药时代出海系列】的第一篇文章发表，当我们讨论「出海」时，我们究竟在讨论什么？| 药时代出海系列，对中国新药出海的定义、形式、类别进行了系统的分析。 2022年5月14日，系列第二篇文章发表，百济神州、传奇、恒瑞、和黄、信达、君实、和铂。中国多少家药企正在扬帆出海？| 药时代出海系列。文章汇总了过去的5个月时间里中国药企出海的消息。这51家企业中既有恒瑞、石药等正在成功转型的中国大药企，也有百济神州、传奇、信达、天境、基石、再鼎等中国创新性生物技术公司（biotech）、生物制药（biopharma）公司，还有凭借技术而出海的和铂、百奥赛图、三迭纪、晶泰科技、天演药业、慧渡医疗等技术性平台型公司。 很高兴我们的这一系列得到越来越多的药企、园区、高校和研究机构、媒体等单位的关注！ 今天是2022年5月28日，距离上一篇文章又过去了两个星期。那么，在这两个星期里，作为中国制药界雷达，药时代又有哪些重大发现呢？ 中国新药出海征程上又传来哪些消息？取得了哪些进展？是否遇到了新的挫折？ 01传奇再现！获欧盟附条件上市许可！ 2022年3月的第一天，大洋彼岸终于传来好消息，传奇/强生的CAR-T产品CARVYKTI®（西达基奥仑赛，英文通用名Ciltacabtagene Autoleucel，简称Cilta-cel）获FDA批准上市！这不仅扫去了211之后中国出海药企的阴霾，打了一个漂亮的“翻身仗”，更是意味着中国在细胞疗法这个领域，正式走到了世界一线的位置。5月27日，喜讯再次传来！当地时间2022年5月26日，传奇生物正式宣布，欧盟委员会（EC）已授予CARVYKTI®附条件上市许可，用于治疗既往接受过至少三种治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并且末次治疗出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。传奇生物首席执行官黄颖博士点评道：CARVYKTI®获得欧盟委员会批准，标志着传奇生物在该地区首次获得批准，这是一个重要的里程碑，我们进一步推进了将创新的细胞疗法带给存在高度未被满足需求患者的承诺。CARTITUDE-1的研究数据显示，CARVYKTI®有潜力为那些已接受过大量预处理且需要长期无治疗间隔的多发性骨髓瘤患者提供一种有效的治疗选择。我们期待与合作伙伴杨森共同将这一新疗法带给欧洲各地的患者。 02全球新·中国创——时隔三年，本维莫德海外终获批！ 5月24日，美国FDA正式批准Dermavant Sciences开发的VTAMA® (tapinarof,1%)上市，可用于治疗成人斑块状银屑病。这是近20多年来美国FDA批准的治疗银屑病的首款外用新分子实体，为数百万患有斑块状银屑病的成年人提供了一种有效的非类固醇的创新外用治疗选择。Tapinarof中文名本维莫德 (benvitimod)，得益于中国药品审评审批的制度改革，在“重大新药创制”国家科技重大专项的支持下，这款创新疗法早在2019年经国家药品监督管理局优先审评审批程序已率先获批上市，名为本维莫德（benvitimod）乳膏（商品名：欣比克®），上市许可持有人为冠昊生物控股子公司广东中昊药业有限公司。 本维莫德由中国企业研发，并率先在中国大陆上市，是这一领域中国领先国际的标志性成果。它的诞生意味着我国创新驱动的生物医药产业正在经历跨越式发展。 值得一提的是，根据国家药监局CDE的要求和指导，本维莫德临床研究采用了和现有治疗银屑病外用药金标准药物“头对头”随机双盲对照试验，金标准药物PASI75应答率为38.5%。本维莫德乳膏PASI75应答率为50.4%，美国三期临床研究的PGA应答率，试验1和2分别为35.4%和40.2%。研究结果表明：无论是在2019年上市的欣比克®还是这次的VTAMA®，本维莫德乳膏均显示出优秀的临床优势。同时，本维莫德乳膏国内三期高标准的临床研究也体现了CDE对新药临床研究要求的权威性和严谨性。 本维莫德大中华区以外的开发权几经转手，2012年葛兰素史克花费2.3亿美元购得，2018年以约3.3亿美元转让给DermavantSciences。FDA 批准上市，无疑是对本维莫德乳膏优异疗效的充分肯定，进一步增强其国内市场地位。 这是目前为止我国先批准上市而后美国FDA才批准的第一个创新药，充分表明了我国药品审批审评，不管是速度、效率、还是水平，均领先国际。 03恒瑞喜讯频传！ 5月12日，恒瑞医药发布公告，称其子公司苏州盛迪亚研发的注射用卡瑞利珠单抗（PD1单抗）联合甲磺酸阿帕替尼片（VEGFR2抑制剂）的国际多中心III期临床试验（SHR-1210-Ⅲ-310）由独立数据监察委员会（IDMC）判定主要研究终点结果达到方案预设的优效标准。卡瑞利珠单抗联合阿帕替尼用于既往未接受过系统治疗的不可切除或转移性肝细胞癌患者的一线治疗的上市许可申请已获得中国国家药品监督管理局受理，公司也计划近期向美国食品药品监督管理局（FDA）递交新药上市的沟通交流申请。恒瑞加快国际化进程！2022年5月18日，恒瑞宣布成立了一家新的面向中国之外的全球化公司，取名Luzsana ，来自西班牙语的"la luz"（光明）以及拉丁语的 "sana"（治愈），代表light of healing，即“治愈之光”。新公司基于恒瑞美国团队，目前管线产品全部来自恒瑞，包括250多项临床研究，覆盖肿瘤、心血管、代谢性疾病/糖尿病、疼痛管理、免疫、肝脏肾脏疾病等具有临床未被满足需求的领域。新公司在美国普林斯顿、新泽西、东京、巴塞尔、瑞士等地设有办公室，目前团队超过120人。 04火热的细胞疗法、基因疗法赛道继续高歌猛进！ 近年来火热的一塌糊涂的细胞疗法和基因疗法赛道继续高歌猛进！除了上面分享的传奇生物的好消息之外，中国众多家跻身这两个赛道的药企也取得了一个又一个的喜人进展！ 2022年1月11日，西比曼生物科技，一家专注于开发创新细胞疗法用于治疗癌症和退行性疾病的生物制药公司，宣布FDA授予公司细胞治疗产品C -CAR039（一种针对CD19和CD20抗原的新型自体双特异性CAR-T疗法）再生医学先进疗法 (RMAT) 资格和快速通道(FT)资格，用于治疗复发或难治性及弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（r/r DLBCL)。 2022年1月15日，合源生物与中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）联合宣布，靶向CD19 CAR-T药物CNCT19细胞注射液获得FDA授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗急性淋巴细胞白血病(Acute Lymphoblastic Leukemia, ALL）。这是继2020年12月被国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）纳入“突破性治疗药物”后，CNCT19细胞注射液在商业化和全球化进程中取得的又一重大进展。 2022年1月18日，中国眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司宣布公司的候选药物NR082（rAAV2-ND4，核心项目NFS-01），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）获FDA授予新药临床试验（IND）许可，并将在美国开展临床试验。NR082是首个获得美国FDA临床试验许可的中国籍眼科体内基因治疗药物。1月19日，公司宣布其候选药物NFS-02（rAAV2-ND1），用于治疗ND1突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND1-LHON）获FDA的孤儿药认定。这是纽福斯自主研发的第二款获得FDA授予孤儿药认定的基因治疗候选药物。1月24日，纽福斯宣布，公司最先进的候选药物NR082（rAAV2-ND4），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）获欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）授予孤儿药身份（ODD）。这也是首个中国自主开发的体内基因治疗产品获得欧洲EMA孤儿药认定，此前，NR082已被美国FDA授予孤儿药身份。 2022年1月18日，开发创新型CAR-T 细胞疗法治疗实体瘤和血液瘤的临床阶段生物技术公司——博生吉医药科技（苏州）有限公司（PersonGenBioTherapeutics），与法国梅里埃集团子公司Transgene (EuronextParis: TNG)——一家全球领先的溶瘤病毒临床研发公司，宣布了一项深度战略合作协议，以评估博生吉的TAA06-CAR-T细胞注射液与Transgene公司静脉给药的Armed溶瘤病毒联合治疗胰腺癌、脑神经胶质瘤等恶性实体肿瘤的可行性和疗效。该合作的目标旨在探索CAR-T 细胞联合溶瘤病毒以达到增强治疗效果的协同机制。3月18日，博生吉宣布，其开发的靶向B7-H3的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液(研发代号：TAA06注射液)收到FDA授予的孤儿药资格认定( ODD)，用于治疗神经母细胞瘤(neuroblastoma)。3月27日，公司宣布：美国FDA根据联邦食品、药品和化妆品法案(FD&C 法案)(21 U.S.C. 360ff(a)(3))第529(a)(3)条，对TAA06注射液授予罕见儿科疾病（Rare Pediatric Disease，RPD）认定，用于治疗神经母细胞瘤。 2022年2月7日，南京北恒生物科技有限公司宣布，其开发的抗claudin18.2自体CAR-T细胞治疗产品CTB001收到FDA授予的孤儿药资格认定（ODD），用于治疗胃癌（Gastric cancer）。胃癌在中国、日本等亚洲国家发病率很高，死亡率居全球恶性肿瘤死亡率的第三位，仅次于肺癌和结直肠癌。目前胃癌治疗主要采用常规化疗和手术切除等，治疗药物和方法十分有限。 2022年3月10日，无锡科金生物科技有限公司宣布其针对丙酮酸激酶缺乏症的细胞治疗管线CG001取得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定（ODD）。CG001是一种体外编辑（ex vivo）的细胞疗法，通过CRISPR/AAV来改正变异的丙酮酸激酶基因来达到治愈的目的。 2022年5月6日，原启生物，一家致力于成为全球肿瘤免疫创新药物创制者的生物制药公司，宣布， 旗下自主创新产品OriCAR-017治疗复发/难治性多发性骨髓瘤(RRMM)的最新临床数据亮相国际顶尖学术会议，成功入选2022年第27届欧洲血液学大会(27th EHA Congress) / 年会，届时将以口头报告形式公布详细数据。OriCAR-017是原启生物基于其自主创新的Ori®Ab及Ori®CAR技术平台开发的创新靶点CAR-T产品。 2022年5月17日，北海康成制药有限公司，一家立足于中国的生物制药公司，是全球罕见疾病领域的领先公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司于今日在华盛顿特区举行的第25届ASGCT年会上，展示与UMass Chan医学院Horae基因治疗中心开展罕见病基因治疗研究合作的初步数据。2022年5月20日，信念医药宣布，公司研发的亚洲首个单次静脉给药的血友病B基因治疗在研药物（BBM-H901注射液）的临床研究结果，已成功发表于国际血液学权威期刊《柳叶刀-血液病学》（The Lancet Haematology）。 05ADC赛道成功出海！ 2022年3月31日，同宜医药（苏州）有限公司宣布，创始人、董事长兼总经理黄保华博士应邀参加3月29日在伦敦举办的第12届伦敦世界ADC大会，担任ADCS & Beyond研讨会的大会主席，并发表主题演讲，公布同宜医药首个临床产品CBP-1008的进展。同时，黄博士担任专家讨论环节主席。CBP-1008是以FRa和TRPV6为靶点，NMAE为载药的bi-XDC双特异性First-in-class全球首创新药。在正在进行的双周剂量扩组（Q2W，0.15mg/kg）Ib期队列研究中，已入组120余例受体阳性患者，在卵巢癌、三阴乳腺癌和Her2+乳腺癌患者（前序治疗线数多达9线）中初步显示出良好的安全性和卓越疗效。 2022年5月16日，科伦博泰生物大分子肿瘤项目 A 有偿许可默沙东（MSD）公司在中国外商业化开发。MSD 将根据商业化开发阶段向科伦博泰支付首付款、各类里程碑付款及相应净销售额提成。科伦博泰于许可协议生效时收到1700万美元一次性、不可退还的付款，于本协议修正案签署后收到3000万美元一次性、不可退还的付款，里程碑付款累计不超过13.63亿美元，并按双方约定的净销售额比例提成。总金额高达14亿美元。 06更多喜讯，来自中国NASH新药联盟成员企业等新药研发公司。 2022年2月18日，药捷安康宣布公司非共价可逆布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂TT-01488治疗B细胞淋巴瘤的临床试验申请已于2022年01月24日获得FDA批准，即将启动在美国的I期临床试验。此外，中国国家药品监督管理局已于2022年2月14日正式受理TT-01488治疗B细胞淋巴瘤的临床试验申请。3月7日，公司自主研发的AXL/FLT3双靶点抑制剂TT-00973治疗恶性血液肿瘤的临床试验申请已于2022年02月24日获得FDA批准，即将在美国启动针对急性髓细胞白血病（“AML”）和骨髓增生异常综合征（“MDS”）的1期临床试验。TT-00973是药捷安康第7款进入临床阶段的小分子创新候选药物。 2022年2月22日，君圣泰公司宣布与FDA达成共识，将推进HTD1801治疗原发性硬化性胆管炎（PSC）的国际多中心（MRCT）临床3期试验。在“临床2期结束后”会议（EOP2）上，公司与FDA成功开展了富有成效的讨论，包括临床3期试验设计的关键要素。《Nature》子刊发表君圣泰HTD1801临床二期试验数据君圣泰HTD1801 正式启动中国临床试验君圣泰用于治疗PBC的HTD1801临床二期试验首位患者用药君圣泰HTD1801获得国家药品监督管理局药品审评中心临床试验默示许可联盟动态｜君圣泰宣布任命 Leigh MacConell 博士为首席开发官2022年3月1日，亿帆医药宣布，2022年2月28日，公司致力于为全球患者开发新型生物疗法的子公司亿一生物有限公司注册于新加坡的附属公司Evive Biotechnology Singapore pte.ltd.（“新加坡亿一”）与一家具有竞争性的独立专业制药公司APOGEPHA Arzneimittel GmbH签订合作协议，协议约定新加坡亿一将新型生物药F-627（艾贝格司亭α，长效G-CSF）在德国的独家经销权许可给APOGEPHA公司，并将获得不可退还的首付款40万美元、最高不超过100万美元开发里程碑付款及最高不超过3,750万美元的销售里程碑付款。 2022年5月16日，创响生物（Inmagene Biopharmaceuticals）宣布，FDA许可了其候选药物IMG-004的Ⅰ期临床试验申请（IND）。IMG-004特别为需长期治疗的炎症性或自身免疫性疾病而设计，是一种非共价、可逆的第三代BTK抑制剂，具有高效力、高选择性和能通过血脑屏障等特性。创响正将其针对免疫相关性疾病进行开发。2022年5月17日，百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）宣布，在瑞士巴塞尔正式启用新的地区办事处。目前，百济神州已在欧洲建立起商业化和临床开发团队，巴塞尔办事处也将作为公司在欧洲的区域运营中心。2022年5月18日，国际著名肿瘤学期刊《临床肿瘤学杂志》(Journal of Clinical Oncology，JCO，IF:44.544)在线发表了上海交通大学附属胸科医院陆舜教授主导的翰森制药创新药甲磺酸阿美替尼AENEAS研究论文。这是ASCO官方期刊首次发表中国原创三代EGFR-TKI临床数据。 2022年5月20日，贝达药业宣布，其美国子公司Xcovery收到美国FDA通知，Xcovery申报的BPI-442096片拟用于晚期实体瘤的药品临床试验申请已获得FDA批准。2022年5月26日，来凯医药，一家处于临床阶段的全球医药新锐宣布，其一项针对乳腺癌的Ib/III期全球多中心临床研究，已分别在中国天津医科大学肿瘤医院和美国亚特兰大州Piedmont 癌症中心完成了受试者入组及首例给药，标志着此项研究的全球同步开发进入了快速推进阶段。