Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cell(Qilu Cell Therapy)

氨基观察-创新药组原创出品 作者 | 黄恺 中风药物迎来里程碑时刻。 3月3日，基因泰克宣布，美国FDA已批准血栓溶解剂TNKase（tenecteplase）上市，用于治疗成人急性缺血性中风（AIS）。TNKase是FDA近30年来批准的首款中风药物。 艾博生物继续押注RSV疫苗。 3月4日，据CDE官网，艾博生物冻干呼吸道合胞病毒mRNA疫苗获临床许可，拟用于预防50岁及以上成人因呼吸道合胞病毒感染引起的下呼吸道疾病(LRTD)。 在过去的一天里，国内外医药市场还有哪些热点值得关注？让氨基君带你一探究竟。 / 01 / 市场速递 1）因美纳基因测序仪被禁入中国市场 3月4日，中国商务部宣布，禁止美国生物科技公司因美纳公司（Illumina, Inc.）向中国出口基因测序仪。此前的2月4日，中国商务部宣布，将因美纳列入“不可靠实体清单”。 2）诺华中国免疫治疗负责人变动 3 月 3 日，诺华中国总裁李尧宣布了一项管理层任命，现任诺华中国免疫治疗领域负责人田瑀，将调任诺华波兰总裁，由现任诺华中国眼科、移植及中枢神经治疗领域负责人王嘉接任其职。 / 02 / 医药动态 1）艾博生物冻干呼吸道合胞病毒mRNA疫苗获临床许可 3月4日，据CDE官网，艾博生物冻干呼吸道合胞病毒mRNA疫苗获临床许可，拟用于预防50岁及以上成人因呼吸道合胞病毒感染引起的下呼吸道疾病(LRTD)。 2）齐鲁细胞YFQLXB-UC01注射液获临床许可 3月4日，据CDE官网，齐鲁细胞YFQLXB-UC01注射液获临床许可，拟用于促进急性髓系白血病患者异基因造血干细胞移植后的造血重建。 3）信达生物IBI3007获临床许可 3月4日，据CDE官网，信达生物IBI3007获临床许可，拟开展治疗晚期恶性实体瘤的研究。 4）博之锐生物注射用BR111获临床许可 3月4日，据CDE官网，博之锐生物注射用BR111获临床许可，拟开展治疗晚期恶性肿瘤的研究。 5）标新生物GT919胶囊获临床许可 3月4日，据CDE官网，标新生物GT919胶囊获临床许可，拟联合地塞米松用于治疗复发或难治性POEMS综合征。 6）励缔医药LIT0922胶囊获临床许可 3月4日，据CDE官网，励缔医药LIT0922胶囊获临床许可，拟开展治疗实体瘤的研究。 7）安领科生物注射用ALK202获临床许可 3月4日，据CDE官网，安领科生物注射用ALK202获临床许可，拟用于既往标准治疗失败或无标准治疗（包括无法接受标准治疗）的成人局部晚期或转移性实体瘤。 8）津曼特生物JMT108注射液获临床许可 3月4日，据CDE官网，津曼特生物JMT108注射液获临床许可，拟用于治疗晚期恶性肿瘤。 9）安锐生物注射用ARTS-876获临床许可 3月4日，据CDE官网，安锐生物注射用ARTS-876获临床许可，拟开展治疗非小细胞肺癌的研究。 10）百济神州注射用BGB-C354获临床许可 3月4日，据CDE官网，百济神州注射用BGB-C354获临床许可，拟联合替雷利珠单抗治疗晚期实体瘤患者。 11）宝太生物BIOT006片获临床许可 3月4日，据CDE官网，宝太生物BIOT006片获临床许可，拟开展治疗晚期实体瘤的研究。 12）诺华KFA115获临床许可 3月4日，据CDE官网，诺华KFA115获临床许可，拟开展治疗晚期实体瘤的研究。 13）默沙东来特莫韦微片拟优先审评 3月4日，据CDE官网，默沙东来特莫韦微片拟优先审评，用于接受异基因造血干细胞移植（HSCT）的巨细胞病毒（CMV）血清学阳性的成人和6个月及以上且体重≥6kg的儿童受者[R+]预防巨细胞病毒感染和巨细胞病毒病。 14）基石药业CS2009全球多中心1期试验完成首例患者给药 3月4日，基石药业宣布，该公司自主研发的PD-1/VEGF/CTLA-4三特异性抗体CS2009的全球多中心1期临床试验顺利完成首例患者给药，未发生输液反应或其他不良事件。 15）百泽安在美国获批用于晚期食管鳞状细胞癌联合化疗的一线治疗 3月4日，百济神州宣布， FDA已批准百泽安（替雷利珠单抗）联合含铂化疗用于肿瘤表达PD-L1（≥1）的不可切除或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）成人患者一线治疗。 / 03 / 器械跟踪 1）安诺优达基因基因测序仪获注册许可 3月4日，据NMPA官网，安诺优达基因基因测序仪获注册许可。 2）大华激光医用钬激光（Ho:YAG）治疗机获注册许可 3月4日，据NMPA官网，大华激光医用钬激光（Ho:YAG）治疗机获注册许可。 3）吉威医疗药物涂层支架系统（雷帕霉素）获注册许可 3月4日，据NMPA官网，吉威医疗药物涂层支架系统（雷帕霉素）获注册许可。 4）纳通医用机器人骨科手术导航系统获注册许可 3月4日，据NMPA官网，纳通医用机器人骨科手术导航系统获注册许可。 5）直观复星医疗胸腹腔内窥镜手术控制系统获注册许可 3月4日，据NMPA官网，直观复星医疗胸腹腔内窥镜手术控制系统获注册许可。 / 04 / 数字医疗日报 1）全球首批截瘫患者“三合一”脑脊接口临床概念验证成功 复旦大学类脑智能科学与技术研究院加福民团队在复旦大学附属中山医院、华山医院成功实施全球首批共4例“三合一”脑脊接口电极同步植入临床概念验证手术，截瘫患者术后24小时内恢复腿部运动，最快10天尝试行走，初步证明了新一代脑脊接口方案的可行性。“三合一”颅骨植入式脑脊接口微型设备预计不久后进入临床。 2）开立医疗获国内首个产前超声人工智能医疗器械证 开立医疗成功获得国内首个产前超声人工智能医疗器械证。作为国内首个获批的产前超声切面智能辅助识别与测量功能，凤眼 S-Fetus 深度融合了超声技术与人工智能，首个实现“全流程、全场景产筛智能化”，让开立超声成为全球首个具备切面自动抓取、测量分析、超声质量控制的“整机智能”，将积极推动产前超声智能化转型的进程。 / 05 / 海外药闻 1）阿斯利康哮喘药治疗慢性鼻窦炎显示积极效果 3月4日，在近日于美国加州圣地亚哥举行的美国过敏、哮喘和免疫学会年会（AAAAI）上，阿斯利康特泽利尤单抗三期临床研究结果显示，能显著减轻慢性鼻窦炎伴鼻息肉患者鼻塞症状及息肉体积，几乎消除患者的手术需求。 2）近30年首款中风药物获FDA批准 3月3日，基因泰克宣布，美国FDA已批准血栓溶解剂TNKase（tenecteplase）上市，用于治疗成人急性缺血性中风（AIS）。TNKase是FDA近30年来批准的首款中风药物。 PS：欢迎扫描下方二维码，添加氨基君微信号交流。

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。 在生命科学领域，干细胞疗法展现出了传统治疗手段难以企及的优势，吸引着全球科研力量和企业的目光。在中国，众多企业也纷纷投身于干细胞疗法的研发与应用领域。 弗若斯特沙利文数据显示，全球干细胞来源细胞疗法产品的市场规模预计将持续增长。在中国，从2027年到2030年，中国干细胞来源细胞疗法产品市场将从14亿元增至180亿元，复合年增长率为137.2%。 1月2日，国内首款干细胞疗法“艾米迈托赛注射液”获批上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。该疗法由铂生卓越生物科技（北京）有限公司自主研发。 那么，除此之外，国内还有哪些企业正在布局干细胞疗法以及最新进展呢？ 来源：细胞基因治疗前沿制作 已获批上市或进入后期临床阶段的公司 中源协和 中源协和细胞基因工程股份有限公司是国内干细胞 A 股上市公司，拥有丰富的干细胞存储、研发和应用经验。2024 年 12 月 31 日，其全资子公司武汉光谷中源药业有限公司取得 VUM03 注射液临床试验申请《受理通知书》，该注射液临床拟用于治疗非活动性 / 轻度活动性克罗恩病复杂性肛瘘。 天力士 作为国内老牌药企，其治疗慢性心力衰竭的人脐带间充质干细胞注射液已获批临床。在急性脑卒中 6 小时后急性期方面，公司布局了异体来源的脂肪间充质干细胞治疗亚急性期脑卒中项目，正在进行中美双报的临床前研究，已完成 FDA IND 申报资料撰写。 九芝堂 九芝堂专注于干细胞创新药物的研发，已实现国内干细胞药物行业的 “三个第一”。截至 2024 年 12 月，已有两款干细胞新药临床试验申请获得国家药品监督管理局正式批准，分别是进口人骨髓间充质干细胞治疗急性缺血性脑卒中项目以及人骨髓间充质干细胞治疗肺泡蛋白沉积症项目，还在多个难治性疾病方面积极展开研究。 泽辉生物 泽辉生物是中国乃至全球最早一批开展 PSC 来源细胞治疗产品研发的企业之一，核心管线 ZH901 是中国首个也是唯一一个源自 hESC 的干细胞来源细胞治疗在研产品，目前在中国针对各种适应症的临床开发已进入 II 期。 临床前研究或早期临床试验阶段的公司 北科生物 国内最早成立的干细胞库品牌之一，在行业内具有广泛影响力。2024 年 4 月 28 日，其自主研发的用于治疗中重度系统性红斑狼疮的创新性细胞药物 “人脐带间充质干细胞注射液” 获得国家药品监督管理局药品审评中心的药物临床试验批准通知，目前已累计 10 余年的工艺开发、质量研究和稳定性数据。 博雅干细胞 在胎盘间充质干细胞存储市场占据重要地位，市占率超过 32%。其干细胞治疗骨关节炎的药物成功通过 IND 申报，还拥有多个通过 FDA 审批的干细胞临床项目和细胞治疗已上市产品，在国内与近 40 家三甲医院合作开展干细胞临床项目，推动干细胞临床转化进展。 汉氏联合 国家认定的高新技术企业，以干细胞再生医学技术为核心，逐步形成以干细胞新药研发、围产期干细胞存储、全流程一体化 CDMO 服务为主导的医疗健康平台，多个干细胞 1 类新药临床试验申请获得批准，顺利进入临床试验阶段。 山东省齐鲁细胞治疗工程技术有限公司 山东省齐鲁细胞治疗工程技术有限公司的干细胞药物 YFQLXB-UC01 注射液获得国家药品监督管理局评审中心核准签发的药物临床试验批准通知书，适应症为慢加急性肝衰竭。 三有利和泽生物 三有利和泽生物为中源协和参股公司，其牙髓干细胞治疗牙周炎于2023年5月开始Ⅱ期临床。 血霁生物 2024 年 10 月 18 日，血霁生物宣布自主研发的 “全球新” First-in-Class细胞治疗产品 XJ-MK-002 治疗先天性无巨核细胞性血小板减少症获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予儿科罕见病资格认定。 中观生物 2023 年 12 月 26 日，贵州中观生物技术有限公司自主研发的 “人脐带间充质干细胞注射液” 获得 CDE 的临床默示许可，适应症为早期（ARCO I 期或 II 期）非创伤性股骨头坏死。 泉生生物 2024 年 5 月 16 日，浙江泉生生物科技有限公司与海口市人民医院合作开展的 “脐带间充质干细胞治疗慢性大血管闭塞性缺血性脑卒中的单中心、前瞻性临床研究” 项目启动会在海口市人民医院顺利召开，且泉生生物已经在呼吸窘迫综合征、强直性脊柱炎、失代偿期乙肝肝硬化、Ⅱ 度烧伤与慢性阻塞性肺疾病领域获得 5 项干细胞新药 IND 试验批件，居国内干细胞药物研发前沿。 华夏源细胞集团 2024 年 12 月 5 日，淮安市清江浦区委书记朱海波一行莅临华夏源考察指导，双方围绕未来生物细胞库建设以及肿瘤类器官医学检验所的落地问题展开了深入的讨论与交流，并就双方在生物医药领域的进一步合作表达了高度期待。 九芝堂 2025 年 1 月 9 日，在互动平台上，九芝堂美科表示正在开展缺血耐受人同种异体骨髓间充质干细胞治疗缺血性脑卒中的临床试验、治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症的 “人骨髓间充质干细胞注射液” 的临床试验，同时，北京美科开展的干细胞治疗其他疾病的临床前研究持续推进。 中源协和 2024 年 12 月 31 日，中源协和细胞基因工程股份有限公司的全资子公司武汉光谷中源药业有限公司自主研发的人脐带源间充质干 / 基质细胞注射液 ——vum03 注射液的临床试验申请获 CDE 受理，临床拟用于治疗非活动性 / 轻度活动性克罗恩病复杂性肛瘘。 铂生卓越 2025 年 1 月 2 日，国家药监局（NMPA）官网显示，铂生卓越生物科技（北京）有限公司的干细胞疗法艾米迈托赛（商品名：睿铂生）获批上市，用于治疗 14 岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病。 综上所述，国内众多企业在干细胞疗法领域多点开花，已获批上市或进入后期临床阶段的企业，正稳步朝着产品商业化迈进；处于临床前研究或早期临床试验阶段的企业，也在不断积累数据、推进研发进程。 参考资料：公开资料