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A Phase 1, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled, SAD and MAD Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Subcutaneously Administered SGB-3403 in Healthy Volunteers and Subjects With Elevated LDL-C
This study is a randomized, double-blind, placebo-controlled, single ascending dose (SAD) and multiple ascending doses (MAD) of SGB-3403 when single administered subcutaneously to healthy volunteers and multiple administered subcutaneously to subjects with elevated LDL-C to evaluate the safety, tolerance, PK, and PD.
评价 SGB-3403 注射液在健康受试者及低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)升高受试者中的安全性、耐受性、药代动力学特征以及药效学特征的 I 期临床试验
主要目的:评价 SGB-3403 单次皮下给药在健康受试者和多次皮下给药在 LDL-C 升高受试者的安全性和耐受性。
100 项与 苏州圣因生物医药有限公司 相关的临床结果
0 项与 苏州圣因生物医药有限公司 相关的专利(医药)
自荷兰Hans Clevers团队在2009年开辟了类器官体外培养的先河,这一技术在生物医学领域迎来了飞速发展。随着医工融合与交叉技术创新的不断深化,类器官和器官芯片技术在生物医药产业发展中也占据了举足轻重的地位。
一方面,它们在疾病致病机制研究、新药开发和个性化医疗方案设计中展现出独特的优势;另一方面,类器官和器官芯片还开辟了精准医疗和再生医学领域的新途径,正逐渐成为疾病模拟、临床实验和病理学研究的核心工具,在改善人类健康、提升治疗效果和推进医疗模式创新上扮演更加重要的角色。
为此,同写意安排了“类器官与器官芯片”分会,邀请了岷山生物芯片研究院的多位教授、主任与医药创新届的嘉宾共同就这一话题展开深度研讨。其余论坛的内容也将于近期陆续发布,让我们一起期待。
“意”同创新,穿越周期,赢得未来。7月中旬,苏州金鸡湖畔,让我们一起为中国医药创新“同写意”!
席位有限 · 额满截止
主办单位 | 同写意
指导单位 | 中国食品药品企业质量安全促进会
协办单位 | 国家生物药技术创新中心、中国医药企业管理协会、中国医药设备工程协会、中国外商投资企业协会生物科技创新委员会、中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专委会 、FDA专家学会、弗若斯特沙利文、德勤中国、百华协会(The BayHelix Group)、SAPA- China、PennMed CC、健康未来企业家协会、深圳大健康产业联盟
媒体支持 | 深蓝观、药渡、药智、阿基米德Biotech、医药笔记、ISWTC、医药速览、丁香园
战略合作 | 歌路资本、第九届“创客中国”生物医药中小企业创新创业大赛赛事组委会
大会时间 | 2024年7月11日-13日
大会地点 | 苏州金鸡湖凯宾斯基大酒店
大会名誉主席
陈凯先:中国科学院院士,中国药学会名誉理事长
大会主席
朱 迅:同写意新药英才俱乐部创始理事长
何如意:荣昌生物CMO,国投招商医药首席科学家,CDE前首席科学家,同写意新药英才俱乐部荣誉理事长
杜 涛:埃格林医药董事长,同写意新药英才俱乐部理事长
总策划
程增江:同写意论坛发起人,中国食药促进会副会长,中国医药企业管理协会新药研发与注册专委会执行主任
// 大会框架 //
日程持续更新中,点击彩色图片跳转对应日程
7月11日 上午
7月11日 下午
7月12日 全天
7月12日 上午
7月12日 下午
7月13日 全天
7月13日 上午
7月13日 下午
// 类器官与器官芯片 //
协办单位:岷山生物芯片研究院、伯桢生物科技(苏州)有限公司、四川祜宇生物科技有限公司
论坛主席:刘雳宇
成都岷山生物芯片研究院联席院长,中国科学院温州研究院生物医学物理中心副主任
论坛主席:危岩
清华前沿高分子研究中心主任
13:30-17:10 / 12日
13:30-13:50 基于类器官和机器人的融合生命
刘雳宇:成都岷山生物芯片研究院联席院长,中国科学院温州研究院生物医学物理中心副主任
13:50-14:10 生物3D打印与类器官和器官芯
孙 伟:清华大学机械工程系国家特聘教授
14:10-14:30 人源类器官疾病模型构建及其转化医学应用
赵 冰:伯桢生物首席科学家
14:30-14:50 器官芯片在生物医药领域中的应用
张 旭:中科院大连化学物理研究所研究员
14:50-15:10 类器官工程化构筑新技术
王亚清:中国科学技术大学苏州高等研究院特任副研究员
15:10-15:30 休息一下
15:30-15:50 类器官模型在毒理学研究中的应用
卜 迁:华西海圻细胞与免疫学部部长,四川大学华西公共卫生学院副教授
15:50-16:10 类器官无动物源培养及其关键技术—CulX产品的优势与应用
梁 俊:矩阵生物首席科学家
16:10-16:30 基于类器官病理模型的药效评价
畅 蓓:大橡科技商务副总裁
16:30-17:10 圆桌讨论
部分与会嘉宾
// 礼品征集 //
T20大会邀请了近千位医药头部企业的董事长/总经理参会,其中同写意20周年庆典晚会就邀请了350位医药界先锋人物参会。
为活跃大会氛围,现征集晚宴嘉宾礼品。我们将为礼品提供企业提供品牌露出机会,并代表与会嘉宾表达感谢。
拟出席大会嘉宾
(上下滑动查看更多)
• 学术/临床机构,学/协会机构嘉宾
陈凯先:中国科学院院士,中国药学会名誉理事长
毛振宾:联合国国际生态生命安全科学院院士,中国食药促进会会长
刘建兴:市场与价格研究所(中国宏观经济研究院)副所长
郭云沛:中国医药企业管理协会名誉会长
王学恭:中国医药企业管理协会副会长
顾维军:中国医药设备工程协会常务副会长
郑军伟:中国外商投资企业协会副会长、生创委主席
邓子新:中国科学院院士,上海交大生命科学技术学院名誉院长
马大为:中国科学院院士,中国科学院上海有机化学研究所研究员
孙勇奎:美国国家工程院院士,深圳市原力生命科学有限公司董事长
姬广聚:中科院生物物理所研究员,俄罗斯工程研究院院士,河南省科学院首席科学家
赵春华:欧洲科学、艺术与人文学院院士,中国医学科学院北京协和医学院主任973首席
张清奎:国家知识产权局医药生物发明审查部原部长
马 军:哈尔滨血液病肿瘤研究所所长,CSCO监事会监事长
周彩存:上海市东方医院肿瘤科主任,国际肺癌研究联合会候任主席
宋正波:浙江省肿瘤医院I期临床病房主任
钱 锋:清华大学药学院院长
孙京林:国药集团中国生物副总裁
刘明耀:华东师大生命医学研究所所长,上海市调控生物学重点实验室主任
罗振革:上海科技大学生命科学与技术学院执行院长
沈 宏:罗氏中国创新中心负责人、全球高级副总裁
李 翔:默克中国创新中心负责人
肖昌春:赛诺菲中国研究负责人、赛诺菲研究院创始人、院长
杜亚楠:清华大学生物医学工程学院副院长
杨 忠:复旦大学生命科学学院副院长
赵 冰:南昌大学类器官研究院执行院长
刘雳宇:成都岷山生物芯片研究院联席院长,中国科学院温州研究院生物医学物理中心副主任
松阳洲:中山大学抗衰老中心主任,微光基因CSO
赵 宇:中科院计算所达尔文实验室副主任
张苏华:中国研究型医院学会医工转化与健康产业融合专委会副主委兼秘书长
程永顺:北京市高级人民法院知识产权庭原副庭长
孙 伟:清华大学机械工程系国家特聘教授
张 旭:中科院大连化学物理研究所研究员
王亚清:中国科学技术大学苏州高等研究院特任副研究员
卜 迁:华西海圻细胞与免疫学部部长,四川大学华西公共卫生学院副教授
陈良怡:北京大学长聘教授,新基石研究员,北京大学国家生物医学成像科学中心副主任
郑志忠:华山医院非公医疗皮肤科主委
林东强:浙江大学化学工程与生物工程学院教授
• 产业界嘉宾
张连山:恒瑞医药副总经理、全球研发总裁
邱华伟:华润三九董事长
单国洪:武田制药全球高级副总裁、武田中国总裁
吴晓滨:百济神州总裁、首席运营官兼中国区总经理
朱 义:百利天恒董事长
陈智胜:药明生物CEO
范晓虎:湾岛细胞创始人
俞德超:信达生物创始人、董事长兼CEO
夏 瑜:中山康方董事长
谢 炘:中国生物制药执行董事、资深副总裁
杨 青:药明康德联席CEO
葛均友:科伦博泰总裁兼CEO
颜 杰:信立泰药业总经理
邹建军:君实生物CEO
居年丰:博腾股份董事长
陶维康:齐鲁制药集团副总裁兼全球创新研发体系总经理
王劲松:和铂医药创始人、董事长兼CEO
王国梁:国药融资租赁总经理
沈文彦:嵩岳生物创始人、CEO
赵 震:恩希医疗集团董事长
杨建新:基石药业CEO兼研发总裁
郑效东:东富龙集团董事长
俞丽华:药明生物COO
盛泽林:泽璟制药董事长、CEO
刘利平:君圣泰创始人、CEO
成森平:三迭纪医药创始人、CEO
黄 玮:复宏汉霖总裁
江必旺:纳微科技创始人、董事长
肖志华:奥浦迈董事长
楼慧芳:百诚医药董事长
苏 勇:烁谱科技董事长,同写意新药英才俱乐部创始副理事长
龚兆龙:思路迪医药董事长,同写意新药英才俱乐部荣誉理事
袁建栋:博瑞医药董事长,同写意新药英才俱乐部理事
李 靖:药渡董事长,同写意新药英才俱乐部理事
王立群:星奕昂创始人,同写意CGT俱乐部创始理事长
马 璟:泰楚生物董事长,同写意非临床研究联盟顾问
吕 强:劲方生物董事长,同写意新药英才俱乐部荣誉理事
包 骏:普米斯生物首席商务官,同写意BD俱乐部理事长
王青松:清普生物CEO,同写意药学院秘书长
谢雨礼:微境生物CEO,同写意新药英才俱乐部理事
王庆华:银诺医药董事长
王在琪:应世生物董事长
田红旗:科洲药物董事长
雷继锋:安必生制药创始人、董事长
英伟文:珃诺生物创始人、CEO
闻丹忆:立迪生物董事长
刘 军:东曜药业CEO
李 锋:天广实生物CEO
陈 博:康诺亚董事长、CEO
张 宇:中源协和CSO,同写意CGT俱乐部新任理事长
李明新:思鹏生物CEO,同写意新基建联盟秘书长
袁 黎:康桥医疗健康产业设施平台董事总经理,同写意制药工程俱乐部秘书长
英 博:艾博生物创始人、董事长兼CEO
陈 力:华领生物董事长
鲁先平:微芯生物创始人、董事长
张金华:驯鹿生物创始人、董事长兼CEO
李宗海:科济生物董事长
吕璐璐:合源生物CEO
周国瑛:亦诺微医药创始人、董事长兼CEO
刘滨磊:滨会生物创始人、董事长兼CEO
刘胜江:Avirmax 创始人、董事长兼CEO
杨焕凤:原启生物董事长
杨 林:博生吉创始人、董事长
孙敏敏:易慕峰生物董事长、CEO
刘雅容:沙砾生物CEO
俞 磊:优卡迪创始人、CEO
杜 新:埃格林医药CEO、前FDA审评官
才 源:星眸生物联合创始人、CEO
徐元元:克睿基因创始人、董事长
姜儒鸿:ASC Therapeutics CEO
谷为岳:卡替医疗创始人、董事长
范梦奇:深势科技生物医药副总裁
牛张明:德睿智药创始人、CEO
曾 明:罗益生物董事长
韩照中:领诺医药创始人、CEO
赵庆利:利穗科技总经理
潘讴东:和元生物董事长
常 艳:益诺思生物总经理
张裕民:中美核医学与分子影像学会荣誉主席,同写意核药顾问
须 涛:智核生物创始人、CEO
薛彤彤:宜联生物创始人、CEO
夏明德:英诺湖医药董事长、CEO
李英骥:北京爱思益普创始人、CEO
王 健:创响董事长、CEO
张 战:卫光生物董事长
范 开:派金生物董事长、总经理
张 影:粒影生物创始人
徐 敏:派格生物创始人、CEO
陈锦辉:格兰科医药创始人
应欣翔:美琉生物创始人、CEO
陈育新:普莱医药董事长兼CEO
张健存:恒诺康医药创始人、董事长
童伟勤:玻思韬总裁兼CSO
朱海健:力品药业CEO
叶伟平:华先医药创始人、董事长
刘长如:海步医药创始人、董事长
陶春蕾:万邦医药创始人、董事长
高 璐:圆因生物CEO
陈 功:神曦生物创始人、CSO
刘照关:为度生物创始人、董事长
杨士豹:宁丹新药董事长
王亚宁:朗来科技CEO
宋 红:斯丹姆集团联合创始人、副总经理
许圣昌:复宏汉霖CTO
陈 晓:耀乘健康科技CEO
梁 俊:矩阵生物首席科学家
王延涛:迈邦生物创始人、CEO
陈 旭:依科赛生物董事长
陈 挺:智同医药董事长
高 新:免疫方舟创始人
林国潭:东源益康董事长
姜宏梁:宏韧医药创始人、董事长
王全军:赛赋医药副总裁
谢志逸:英派药业CMO
冯 亮:祜宇生物CEO
郭 勇:创迈生物总经理
刘振腾:罗欣药业董事长
张玉冲:众生药业副董事长
任 伟:亚宝药业总裁
于 飞:悦康药业总经理
段英桐:沈阳光大制药总经理
王 哲:贝克制药股份总经理
顾丹辉:乐明药业董事长
季序我:普瑞基准科技创始人、CEO
李思睿:天士力战略发展中心总经理
彭 健:泽璟生物执行副总裁
吴其威:智享生物首席技术官
唐华东:植德律所合伙人
郭晓兴:植德律所合伙人
吴文君:医药笔记创始人
余善宝:药石科技副总裁
张彦涛:泰励生物创始人、董事长
李 进:药石科技高级总监
阎水忠:再鼎医药全球研发首席运营官
徐 俊:晶云药物研发高级总监
窦 赢:海思科医药副总经理
楼金芳:百诚医药董事长
姜建军:诺泰生物副总经理
居丰年:博腾股份董事长
陈春麟:美迪西创始人、CEO
郑保富:皓元医药董事长
戴 龙:百迪生物董事长
文永均:圣诺生物董事长
陈 刚:诺思格首席科学家
刘 萍:领初医药CEO
李继刚:诺思格CMO
李 莉:礼来中国跨生物疾病领域临床研究统计负责人、高级统计总监
刘永升:海金格医药医学总监
高 安:百奥赛图药理药效研发部Principal Scientist
张 元:澎立生物副总经理
姜 非:康哲药业首席投资官
朱 钧:茵创昕创始人
郑伟宏:泰诺麦博生物CEO
申华琼:纽欧申医药创始人、CEO
赵伟安:寻明生科CEO
赵文贵:泰诺麦博生物大中华区市场营销总经理
邵 珂:科兴制药副总裁
袁 春:复星医药国内营销平台CEO
霍仕文:恒瑞医药副总经理
梁 怡:绿叶制药首席运营官
陈高鹏:Prosperity7投资董事
汪枫桦:朗信生物创始人、CEO
李新燕:芳拓生物CEO
李连杰:东富龙资深技术官、东富龙拓溥技术部经理
刘长茹:海步医药创始人、董事长
彭 涛:华南疫苗董事长
刘艳卉:恒诺康高级总监
高 璐:圆因生物CEO
梁子才:瑞博生物创始人、董事长
管 涛:赫吉亚生物医药CEO
王大奎:达晨医疗基金执行董事
杨宪斌:圣诺医药CSO
朱 涛:康希诺生物CSO
杨永胜:海昶生物资深副总裁、核酸创新药研究院院长
戴 晗:Viva首席创新官和投资负责人
畅 蓓:大橡科技商务副总裁
盛保熙:保瑞药业董事长
陈 亮:大湾生物联合创始人、CEO
王伟源:VerImmune 创始人、CEO
胡兴华:Rapafusyn CEO
冯林润:领挚科技创始人、CEO
田文志:宜明昂科创始人、CEO
王师玉:圣因生物共同创始人、CSO
徐 健:乘典生物CEO
王尧河:VacV创始人、CSO
周伟昌:药明生物名誉总裁、CEO高级顾问
秦民民:乐普生物CTO
李景荣:劲方生物CSO
窦昌林:博安生物CEO
郭 盼:东富龙资深技术官、东富龙海崴方案工程师
姬胜利:润辉生物董事长
杨 霞:锦波生物创始人、董事长
宇文镐:安渡生物中国区总经理,前FDA高级审查官
鲍 峰:成分控创始人
田亚华:全国医美专业数字化课程规划教材专家委员会秘书长
王秀呈:东源益康市场总监
赵柏腾:普方生物CEO
赵永新:多禧生物董事长、总经理
李 黎:北京爱思益普生物副总裁
朱忠远:映恩生物创始人、CEO
隋滋野:乐普生物总经理
魏紫萍:百力司康创始人、CEO
杜方勇:通瑞生物首席科学官
周 明:博安生物CMO
戎 璟:蓝驰创投董事总经理
兰 洋:ClinChoice昆翎副总裁、中国临床研发服务负责人
由春娜:绿叶制药副总裁
梁学颖:燃石医学美国区总经理及国际法规注册及质量事务副总裁
胡云富:泛生子首席医疗官
黄文林:达博生物董事长
葛啸虎:天津外泌体科技董事长
高 博:宇玫博总经理
赵 凯:杰凯生物CEO
孔关义:恩泽康泰CEO
李振韬:亿航生物CEO
杨一杰:汇芯生物CEO
赵 谦:为度生物副总裁
陈 杰:驯鹿生物CMO
雷佑甯:沙砾生物CTO
许 笛:拜耳Co.Lab中国负责人
陈秩静:百吉生物创始人、CEO
韩风金:石药集团石丰昕汇总经理
英伟文:珃诺生物创始人、CEO
杨炎俊:中健云康董事长
沈于阗:赛隽生物董事、CEO
关 巍:植众德本合伙人
李筠怡:植德律所合伙人
宋 扬:纽交所中国区上市公司主管
云桥璞瑞
宣泰医药
• 部分投资机构嘉宾
肖 治:国投招商生命科学团队联席负责人
康海华:康桥资本高级董事总经理兼康桥医疗健康产业设施平台CEO
张晓夏:香港交易所环球上市服务部副总裁
向德军:天择资本董事长,北大生命科学华东产业研究院副院长
吴声积:摩根士丹利医疗健康行业首席分析师
洪 坦:君联资本合伙人,同写意投资俱乐部理事长
罗 飞:松禾资本创始合伙人
袁安根:天汇资本董事长
崔志平:复星医药新药基金总经理
朱晋桥:倚锋资本创始人、董事长
吴清功:新毅投资合伙人
柳 达:华润正大生命科学基金董事总经理
许小欧:高盛资产管理董事总经理
贺菊颖:中信建投证券医药行业首席分析师
李 可:曜金资本董事、总经理
柳 丹:鼎丰资本中国区管理合伙人
戚 飞:君联资本执行董事
胡旭波:启明创投主管合伙人(确定中)
陈 侃:启明创投合伙人(确定中)
邹洁羽:礼来亚洲基金合伙人(确定中)
孙晓路:比邻星创投创始人、管理合伙人
郑玉芬:约印医疗基金创始人
张 莉:齐济投资创始管理人
刘 亮:楚昌基金总裁,九州通产品战略发展部总经理
姜广策:德传投资创始人
马丹丹:歌路资本管理合伙人
王 毅:元生创投天使基金
刘 玺:华盖资本董事总经理
孙海顺:金雨茂物投资
杜方尧:国投招商投资总监
时永灵:聚明创投合伙人
谢 厅:高领资本执行董事
宋高广:北极光创投合伙
李 喆:比邻星创投管理合伙人
宋豪麟:比邻星创投合伙人
成 岗:元生创投合伙人
宋豪麟:比邻星创投合伙人
杨俊杰:比邻星创投合伙人
石 斌:比邻星创投合伙人
余治华:龙磐投资创始管理合伙人
邢 丞:夏尔巴投资管理合伙人
周超泽:方正证券医药行业首席分析师
戚 飞:君联资本执行董事
高 元:华泰联合证券大健康行业部负责人
姬 伟:鼎晖投资私募股权投资董事总经理
刘佳凝:同写意港澳台首席联络官,原丽珠医药首席投资官
耿学莉:国投创业执行总经理
任 浩:天择资本合伙人
洪 涛:中信证券全球并购业务线执行总经理
• 大会特约对话主持人
程增江:同写意创始人、董事长,中国食药促进会副会长
张 丹:俄罗斯工程院院士,谱新生物董事长
黄反之:分享投资管理合伙人,同写意投资俱乐部理事长
王 晨:深蓝观创始人、主编
曹 进:同写意首席人才官/战略官
娄 实:和其瑞联合创始人,同写意新药俱乐部荣誉理事
王奎锋:勤浩医药创始人,同写意苏州总裁会客厅厅长
孙晓丹:歌路资本创始人
夏明德:英诺湖医药创始人、董事长兼CEO
赵孝斌:海昶生物创始人、董事长
徐 百:纳通科技创始人
刘 肖:行诚生物商务和市场副总裁,同写意新基建首席品牌咨询官
张 蕊:九日蕊致咨询创始人、CEO
唐 钧:ISWT BioAdvisory创始合伙人
朱 迅:同写意新药英才俱乐部创始理事长
曾 雳:上海和径医药CEO
肖 啸:信念医药董事长
李 斌:纽福斯医药董事长、CEO
何如意:荣昌生物CMO,国投招商医药首席科学家,CDE前首席科学家,同写意新药英才俱乐部荣誉理事长
王 鑫:凯莱英集团北京分公司副总经理
// 1v1预约洽谈 //
本次活动设置1v1商务预约洽谈,助力精准对接。
参加活动的嘉宾可对潜在客户或合作伙伴发起洽谈邀约,邀约成功后,双方可以开展线下面谈,达成合作意向。具体系统上线操作请持续关注活动信息。
// 展商及支持机构征集 //
本次大会是生命科学领域创新研发生产机构、服务机构,特别是上下游供应链企业推广宣传的难得机会,无论原材料、培养基、试剂耗材、仪器设备、实验室服务,还是CRO、CDMO、咨询服务等领域,都有机会在大会上找到合作伙伴。大会可提供论坛协办、会场展位、会刊彩页、冠名沙龙等多种形式的宣传展示。
位置有限,请火速占位!
同写意会员企业优先安排展位
// 注册报名 //
席位有限 · 尽速报名
注册费500元-1500/位
(按注册缴费时间调整)
会员价:
6月19日前注册免费
早鸟价:
500元/位(6月15日前注册并缴费,早鸟价可转让但不支持退款)
团购价:
5人以上享受8折优惠(不与早鸟价同时使用)
★ 温馨提示
1、本次大会场地有限,未注册人员将无法入场参会
2、注册费含定制胸卡、7月12日-13日午餐、会议手册等
3、成为同写意会员,即可享受多重权益!会籍申请可咨询同写意商务合作
// 住宿交通 //
🏨苏州金鸡湖凯宾斯基大酒店(会议酒店)
地址:苏州是工业园区国宾路1号
房间:豪华高尔夫景大床/双床850元/晚(含早)
咨询:李厚琴18951117390
🏨金鸡湖大酒店
地址:苏州市工业园区国宾路168号(距会场888米,步行约12分钟)
房间:大床/双床850元/晚(单早)、950元/晚(双早)
咨询:0512-62887878转预订部7855
立即订房
// 大会咨询 //
秘书处:010-83634390/83634290
邮 箱:txy@tongxieyi.com
注册咨询
丁杰逸:19910274182
商务合作
李 珍:13522802756
李佳媛:17718589627
林锐铭:17365430165
媒体合作
李 纯:19910611152
// 往期回顾 //
【往期全球前沿生物医药技术大会】
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● 现场|医药圈鼎沸!同写意15周年预见中国新药下一个十年!
● 现场|同写意“七箭齐发”,金鸡湖再立抗体写意圈!
▲8月15-16日 NDC2024生物医药创新者峰会 扫码立即报名
注:本文不构成任何投资意见和建议,以官方/公司公告为准;本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及),不代表平台立场。任何文章转载需得到授权。
随着2018年FDA批准siRNA药物Patisiran上市,小核酸药物迎来了发展的新纪元,越来越多的企业争相进入这一赛道。
小核酸药物指长度小于30nt的寡核苷酸序列,可通过与靶分子的RNA结合,通过调控翻译,从而达到治疗疾病的效果。广义的小核酸包括小干扰RNA(siRNA)、反义寡核苷酸(ASO)、微小RNA(miRNA)、核酸适配体(Aptamer)等。小核酸药物具有高度的靶向性和特异性,可以精准地调控基因表达,因此在基因治疗和基因编辑等领域具有广阔的应用前景。
小核酸药物也是今年以来国产创新药出海过程中含金量最高的赛道之一。2024年初,国投招商投资企业瑞博生物和舶望制药分别与勃林格殷格翰(Boehringer Ingelheim)及诺华(Novartis)达成海外授权合作,合计交易金额超60亿美元,这验证了其管线具有创新性与较高的临床价值。小核酸也成为了继ADC、单抗等领域之后,又一得到全球市场认可的细分新药研发领域。
本文将对国内布局小核酸药物的企业进行盘点,并对部分企业管线进行梳理,以供参考。
核酸药物行业发展现状
核酸药物是一种在基因转录后、蛋白质翻译前阶段进行调控的疗法,作用于蛋白质合成上游, 主要可分为小核酸药物和mRNA两大类。与传统的小分子药物和抗体药物相比,核酸药物具有设计简便、研发周期短、靶向特异性强、治疗领域广泛和长效性等优点,目前在遗传疾病、肿瘤、病毒感染等疾病的治疗上应用广泛,有望成为继小分子药物和抗体药物后的第三大类药物。
截至目前,已有22款核酸药物获批上市,其中有16款小核酸药物,包括10款反义寡核苷酸(ASO)药物、5款siRNA药物和1款核酸适配体。弗若斯特沙利文公司分析指出,全球小核酸药物进入临床管线的共有近195个,其中约有11%进入了Ⅲ期临床,大多数集中在Ⅰ期和Ⅱ期临床。在药物类型上, ASO和 siRNA是当前临床研发数量最多的小核酸药物。其中ASO仍是当前研发热点,占比38%;siRNA发展快速,占比已达到32%,其余小核酸药物研发相对还处在早期阶段,整体数量较少。在适应证分布上,肿瘤和遗传病是临床管线中占比最多的,其中遗传病大多为一些罕见病,如遗传性血管性水肿、亨廷顿病、先天性厚甲症等。
目前,我国有30余款小核酸药物研发进入临床研究阶段,大多数处于临床早期。虽然国内的小核酸药物行业仍然处于发展初期阶段,但由于国内患者群体基数较大、市场发展空间大,未来随着我国小核酸药物开发企业的研发能力提升,有望逐步进入差异化创新和突破性创新阶段,我国小核酸药物市场有望迎来快速发展。
国内布局小核酸企业
RNAi 技术已成为生物制药公司的兵家必争之地,制药巨头与小核酸研发企业共谋发展,国外Ionis、Alnylam 引领发展;国内目前致力于小核酸药物的研发企业约有40家(如有遗漏,欢迎留言补充),通过自主研发和合作引进,迅速成长,苏州瑞博、圣诺医药处于领先水平。2023年舒泰神终止旗下乙肝RNAi药物STSG-0002注射液临床试验及后续开发,退出小核酸赛道。
1、舶望制药
舶望制药成立于2021年4月,该公司致力于开发新一代siRNA药物,为全球患者提供急需的、更好的治疗手段。舶望制药团队在核酸序列设计、化学修饰、GalNAc递送技术、肝脏外组织靶向递送技术、寡聚核酸合成、CMC等RNAi药物开发的全流程环节拥有多年专业经验,已经在舶望制药建立起完整的核酸药物开发平台。
公司目前的研发管线包含20多个治疗项目,已有5条管线处于临床阶段,多条管线确定PCC,适应症领域涵盖心血管疾病、罕见病、病毒感染、神经系统疾病等,已在中国、美国、澳洲等多地获得临床批件。其中,心血管领域的BW-01、BW-02已经进入临床阶段,应为此次授权的核心产品。根据申报信息,这两款心血管产品分别用于治疗血脂异常和高血压。
2024年5月,舶望制药宣布其心血管siRNA新药BW-01针对重度高甘油三酯血症的2期临床试验已于2024年4月29日完成首例受试者给药。同月,据CDE官网公示,舶望制药子公司杭州舶临医药科技有限公司申报的siRNA 1类新药BW-20507注射液获CDE临床试验默示许可,拟开发用于治疗慢性乙型肝炎。
2024年1月,舶望制药宣布与诺华就RNAi疗法达成两项独家许可合作协议。Argo将从诺华获得1.85亿美元的首付款,并有资格获得潜在的期权和里程碑付款,以及商业销售的分级版税。两项交易潜在总价值高达41.65亿美元。
研发管线
2、瑞博生物
瑞博生物成立于2007 年,是一家致力于开发RNAi技术的创新型药物研发企业,是中国RNAi技术和RNAi 制药的主要开拓者。
1)公司拥有完善系统的小核酸药物研发平台,覆盖核酸制药全产业链;2)siRNA递送系统技术领先;3)siRNA 液相合成技术实现技术突破,相较于现有的固相合成技术,大大提高了产能;4)公司国际合作经验丰富,2012 年与QUARK 结为战略合作伙伴,共同推进以RNAi药物为主的临床研究。2017年与Ionis达成合作,获得了Ionis三个分别用于治疗代谢疾病和癌症的药物品种在中国的全部研发和商业化权利。2024年瑞博生物与勃林格殷格翰合作共同开发治疗肝病的小核酸创新疗法;5)同时也取得了资本的有力支持,截至目前公司共获得融资13.58亿元。
公司产品管线丰富,包括非动脉炎性前部缺血性视神经病变、糖尿病、前列腺癌、青光眼等适应症的siRNA药物,共有8个产品进入临床试验阶段,其中进度最快的是治疗 NAION(非动脉炎性前部缺血性视神经病变)的RBD1007,于2015年12月获批国际多中心II/III期关键性临床试验,也是国内首个获批国际多中心临床试验的小核酸药物。目前全球已经完成1个临床I期研究和1个Ⅱ/Ⅲ期国际多中心临床研究(其中包括34例中国受试者),临床试验数据分析结果支持针对具有极大未满足临床需求的NAION亚组患者人群开展III期确证性临床研究。此外RBD4988、RBD4059、RBD1016也相继进入了II期临床阶段。
研发管线
3、圣诺医药
圣诺医药成立于2007年,由一批来自美国顶尖制药公司的优秀科学家和企业家组成。2021年,圣诺医药登陆港交所,成为“国内小核酸药物第一股”。
圣诺医药已开发出4个新型递送平台,包括多肽纳米颗粒(PNP)递送平台、新型 GalNac 递送平台和多肽-脂质纳米颗粒(PLNP)递送平台等,利用其特色平台进行小核酸药物研发。
该公司研发管线丰富,适应症涵盖肿瘤、纤维化疾病、医学美容、代谢疾病和传染病等,已有治疗实体肿瘤的siRNA药物管线进入临床中后期研发阶段。圣诺医药正推进优先产品管线及在美国就主要临床候选药物STP705及STP707连同STP122G开展五项siRNA临床试验,这两种药物均通过双靶点(TGF-β1和COX-2)小干扰核酸和专有的PNP导入系统来增强肝细胞和肿瘤细胞靶向性。 此外还有其非全资附属公司RNAimmune主导的mRNA疫苗项目RV-1730及RV-1770,已获得美国FDA的研究用新药申请批准。
研发管线
4、思合基因
思合基因(SicaGene)是一家聚焦新一代单链寡核酸(ASO)药物研发的生物技术公司。团队汇聚百济神州、Ionis等国际知名生物技术公司的资深专家,拥有丰富的寡核酸药物研发、临床和产业转化经验。
公司已自主开发SicaScreenTM序列高效筛选平台、SicaChemistryTM 核酸组合修饰平台、SicaDeliveryTM创新多组织递送系统等寡核酸药物开发领域的“卡脖子”技术。依托公司在反义寡核酸药物研发领域的原创研究基础,针对不同疾病,选择“上调”功能蛋白表达或“下调”疾病蛋白生成的ASO药物开发策略,可高效筛选成药靶点、降低开发难度和成本。
基于全球原创的ASO药物开发平台,思合基因聚焦肝脏、眼科及CNS三大领域,目前有10余条ASO药物管线在研,其中进展最快的抗病毒药物项目已经进入临床前阶段。
5、中美瑞康
中美瑞康(Ractigen Therapeutics)是一家立足于中国和面向全球市场的平台型新药研发公司,致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一,开发出了具有独立自主知识产权的SCAD™、LiCO™等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。
基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTC saRNA药物开发平台,公司建立了具有高度差异化的小核酸药物管线,包括9个项目,适应症涵盖神经退行性与神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等,为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。
2024年5月,其自主研发的小激活RNA(saRNA)药物RAG-01获得美国FDA的快速通道认定,该药物用于治疗卡介苗无应答的非肌层浸润性膀胱癌。此前,RAG-01用于治疗非肌层浸润性膀胱癌的临床试验申请已获得FDA的许可,同时,RAG-01已在澳大利亚启动I期临床试验,目前已有3例受试者入组接受给药。同月,中美瑞康RAG-17注射液的新药临床试验(IND)申请获默示许可,拟用于治疗成人因超氧化物歧化酶1(SOD1)突变引起的肌萎缩侧索硬化症(ALS)。
研发管线
6、施能康
施能康是一家专注于开发RNA靶向疗法的生物制药公司,由具有RNA疗法领域丰富经验的行业专家创立,在美国波士顿、中国苏州和北京设有办公室。施能康旨在打造世界一流的RNA靶向治疗公司,治疗通过常规疗法难以治愈的疾病。
施能康致力于新型小核酸药物研发与临床研究,具有靶向肝脏和肝外器官的创新性递送技术,在研管线涵盖心血管疾病、代谢性疾病、罕见病、中枢神经系统疾病等,有多个FIC管线产品。
2023年4月27日,公司旗下在研的首款小干扰RNA(siRNA)产品SNK396Ⅰ期临床试验已顺利完成首例受试者入组给药。根据公开数据,这是国内首款进入受试者临床给药治疗阶段的针对某特定靶点的siRNA候选药物,施能康公司具有完整的自主知识产权。
7、靖因药业
靖因药业成立于2021年,由国际卓越的管理团队和全球知名医疗健康投资机构孵化。公司采取国际化的战略定位,汇聚中美两地在小核酸疗发领域的人才和资源的优势,建立了以美国为源头创新发现中心,中国为全球转化医学中心的布局。
利用其小核酸药物研发核心技术平台,公司开发了多个具有同类首创或同类最佳潜质的差异化全球竞争优势的产品管线。
4月1日,其新型抗凝小核酸药物SRSD107注射液中国1期临床试验顺利完成首例受试者给药。SRSD107也同步在澳大利亚开展1期临床,已完成前两个剂量组受试者的入组给药,目前进展顺利。去年11月siRNA药物SRSD101注射液国内获批临床,适应症为原发性高胆固醇血症。
8、圣因生物
圣因生物成立于2021年初,是一家致力于开发基于RNA干扰(RNAi)技术的新型小核酸药物的生物制药公司,在中国、美国均拥有研发中心。圣因生物已建立了具有自主知识产权的全球领先的核酸药物化学修饰和肝内肝外递送技术平台,更加高效地敲除致病基因。
圣因生物核心产品SGB-3403已在中国和澳大利亚进入临床试验阶段,正在稳步推进单剂量爬坡试验。SGB-3403是一种靶向肝细胞PCSK9的siRNA-GalNAc结合物,采用了圣因生物的新一代GalNAc偶联技术递送到肝脏细胞,通过RNAi抑制肝脏PCSK9蛋白的合成。SGB-3403临床上拟开发用于高胆固醇血症、混合型血脂异常以及动脉粥样硬化性心血管疾病的治疗,以降低心血管事件的风险。
同时,用于治疗补体相关疾病的siRNA药物SGB-9768于2月在新西兰获批开展1期临床试验,1款产品处于IND-enabling阶段,多款产品正处在药物筛选和临床前候选化合物确认阶段,适应症涵盖心血管及代谢疾病、免疫介导性疾病、神经系统疾病等领域。
9、昂拓生物
昂拓生物成立于2022年,由全球核酸药物领域科学家团队创立,已搭建突破性的创新核酸药物平台,并持续挖掘全新核酸类药物机理,覆盖多个治疗领域。该公司正在凭借创新的反义核酸技术(Antisense Technology),并利用RNA干扰(RNAi)和反义寡核苷酸(ASO)平台调节靶基因的表达,从而为肝脏、肝外器官疾病以及常见、罕见疾病的治疗提供机会。
4月8日,昂拓生物(Arnatar)宣布已于近期完成了超过5000万美元的A轮融资,用于加速该公司药物管线的深度布局,临床试验快速推进,以及中国公司的落地运营。
该公司在心血管疾病、脂肪肝、肾囊肿(ADPKD)、癌症以及阿拉吉尔综合症等适应症上布局了多条siRNA和ASO管线。其中,有2条管线属于BIC核酸药物,3条管线属于FIC核酸药物。进展最快的是 siRNA 核酸药物,预计明年开始首个IND准备工作。如果顺利的话,预计明年后半年至少有一条管线进入临床研究。
11、百奥迈科
立足于强大的海归专家优势,百奥迈科以原始创新为主,辅以引进-吸收-再创新,形成药物研发企业核心竞争力,通过短、中、长线产品组合及技术转让等盈利模式,将核心小核酸药物推向市场。
百奥迈科拥有肝炎、肝癌、老年黄斑变性、皮肤高色素病、鼻咽癌、膀胱癌、子宫颈癌等8个品系的小核酸药物在研,目前均处于临床前期阶段。
12、维亚臻生物
维亚臻成立于2022年,并与国际领先的小核酸药物企业Arrowhead Pharmaceuticals建立战略合作关系。公司现有管线在同类竞品中处于领先位置,其靶点具有明确的基因组学及生物学证据支持,使用Arrowhead已经验证的递送及化学修饰技术平台。公司采用中美协同的临床开发及注册策略,有助于加速产品上市。
目前公司产品管线拥有三款处于临床研发阶段、针对心血管及代谢领域的小核酸(siRNA)药物。此外,公司拥有自主研发能力,将在肝内及肝外递送技术、以及更广阔的治疗领域进行探索。
2024年4月,其在研1类新药VSA006注射液在温州医科大学附属第一医院顺利完成II期临床试验首例患者给药。该试验是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心II期临床试验(CTR20233245),旨在中国成人非酒精性脂肪性肝炎(NASH)患者中评价VSA006的有效性和安全性。
13、海昶生物
浙江海昶生物医药技术有限公司位于杭州医药港,是一家以创新技术驱动,全球业务布局的国家高新技术企业。公司紧紧围绕“分享、进取、求真、务实”的核心价值观,以纳米递送技术开发和产业化为核心,专注于小核酸药物、mRNA疫苗等核酸创新药及高端复杂注射剂的开发。目前,公司有四个小核酸在研项目,产品管线覆盖抗肿瘤、镇痛和抗感染领域。
HC0201是由海昶生物研发的靶向AKT-1的不含递送系统的ASO药物,用于治疗原发性肾癌(RCC),目前进入临床II期试验阶段。2024年4月24日,海昶生物自主研发的创新型小核酸药物HC0301(别名“WGI-0301”)获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验批准。此前,该药物已于2024年2月获得美国食品药品监督管理局(FDA)的II期临床试验默许,显示出其在国际舞台上的竞争力与潜力。
研发管线
14、腾盛博药
腾盛博药专注于感染性疾病和中枢神经系统疾病,正在推进涵盖多种独特候选药物的产品管线,并通过领先的项目开发针对乙型肝炎病毒(HBV)感染的新型功能性治愈方案,和针对产后抑郁症(PPD)以及重度抑郁症(MDD)的首创治疗方案。
2024年5月,腾盛博药在研的HBV靶向小干扰核糖核酸(siRNA)BRII-835(elebsiran)纳入突破性治疗品种。BRII-835(elebsiran)是一种经皮下注射给药的靶向HBV的siRNA研究性药物,具有对HBV和HDV直接抗病毒活性和诱导有效免疫应答的潜力。腾盛博药于2020年从Vir Biotechnology, Inc.(“Vir”)获得了在大中华地区开发和商业化BRII-835(elebsiran)的专有权。
除了腾盛博药目前进行的多个临床项目外,其合作伙伴Vir也将在今年下半年获得多个临床试验的数据,特别是BRII-835联合BRII-877,加或不加PEG-IFNα 的三联疗法给药48周治疗结束时的数据结果。
15、浩博医药
浩博医药(AusperBio)成立于2019年8月,是一家在中国和美国同步运作的临床阶段的创新药研发公司,致力于研发First-in-class和Best-in-class自主创新的靶向递送小核酸药物。浩博医药拥有自主知识产权的Med-Oligo™ ASO 专利技术平台,关注于HBV慢性乙肝功能性治愈和针对肝脏疾病高效靶向治疗,并正在扩展对肝脏以外新靶点的巨大潜力。
目前,浩博医药的三大创新管线乙肝治愈小核酸药物平台、乙肝治疗性疫苗平台、合作开发的鼻喷抗体平台都已经进入了临床试验申报阶段。靶向所有乙肝病毒RNA的反义寡核苷酸(ASO)疗法AHB-137已于去年在中美新三地获批临床,并完成了Ⅰ期临床试验首次人体给药。
总结
随着国内核酸药物技术的不断开发和企业的不断成熟,我国的小核酸药物行业也将迎来快速发展期。预计到2030年我国小核酸药物市场也将达到100亿元。未来随着临床阶段小核酸药物的不断上市,尤其是针对患者群体较大的适应症药物,如乙型肝炎的潜在治愈性药物,将进一步驱动市场快速发展。预计2025年全球小核酸药物销售额将突破100亿美元。
参考资料:
[1]各公司官网
[2]公开资料
[3]弗若斯特沙利文报告
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今日,阿斯利康(AstraZeneca)在欧洲动脉粥样硬化学会(EAS)公布其在研口服PCSK9抑制剂AZD0780于1期临床试验中取得积极结果。当AZD0780与他汀类药物瑞舒伐他汀(rosuvastatin)联用时,可降低患者低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平近80%。AZD0780已在今年1月进入2b期临床试验用于治疗血脂异常患者。
血浆中LDL-C水平升高是心血管疾病的主要风险因素,估计每年导致全球约260万人死亡。尽管目前有多种获批疗法,但全球血脂异常负担仍在增加。超过70%的动脉粥样硬化性心血管疾病(ASCVD)患者仍未达到其LDL-C目标值,因此高风险患者对于更多样化和更有效治疗方案的需求仍未得到满足。
此次公布的1期试验旨在评估AZD0780作为单药及与瑞舒伐他汀联合使用时,对未经治疗的高胆固醇血症患者血浆中LDL-C水平的药效学、药代动力学、安全性及耐受性。受试者每天服用安慰剂、30毫克或60毫克AZD0780(每组n=15)持续四周。
另一队列则包括35名受试者持续服用20毫克瑞舒伐他汀三周,然后服用30毫克AZD0780或安慰剂,持续四周。图片来源:123RF分析显示,在未经治疗的高胆固醇血症患者中,AZD0780在基于瑞舒伐他汀治疗的基础上,显示出52%(95% CI:-57,-45)的LDL-C水平显著下降,与基线相比患者的LDL-C总体下降幅度达78%。此外,比较进食与空腹服药的初步数据表明AZD0780对进食具有灵活性。未报告严重不良事件,AZD0780显示良好的耐受性。
AZD0780是一种口服、潜在“first-in-class"的PCSK9小分子抑制剂,开发用于治疗无法通过他汀类药物控制的血脂异常患者。
PCSK9是一个经过临床验证用于降低LDL-C水平的靶点。PCSK9蛋白的作用是抑制低密度脂蛋白受体(LDLR)的回收和再利用。因此,降低PCSK9蛋白的水平可以让更多LDL受体回到肝细胞表面,与更多LDL结合,将它们从血液中清除。
目前,靶向PCSK9以降低胆固醇的开发管线主要可分为两个大方向。第一大类为口服小分子,以阿斯利康的AZD0780与默沙东(MSD)的MK-0616为代表。MK-0616是一种与PCSK9结合并抑制PCSK9与LDLR相互作用的大环分子,可通过每日片剂形式给药。在一项2b期临床试验中,高胆固醇血症患者随机接受4种不同剂量(6 mg-30 mg)的MK-0616或安慰剂的治疗。试验结果显示,在第8周,所有剂量的MK-0616与安慰剂相比,均显著降低患者的LDL-C。降低幅度为41.2%(6 mg)到60.9%(30 mg)。患者在服药两周后疗效就接近峰值,并且在为期8周的治疗中得到维持。目前,MK-0616已进入3期临床研究阶段。去年年底,默沙东在中国启动了MK-0616的两项国际多中心3期临床研究,针对适应症包括动脉粥样硬化、高胆固醇血症。值得一提的是,该疗法获选为猎药人网站(drughunter.com)2023年度十大“明星”小分子之一。
▲MK-0616显著降低患者LDL-C(图片来源:参考资料[2])
另一类PCSK9靶向疗法则是利用基因编辑方式来抑制PCSK9的表达,这类疗法有望做到一次给药,长期维持患者低胆固醇的目标。Verve Therapeutics所开发的在研单碱基编辑器VERVE-101便是其中一例。在2023年11月所公布VERVE-101的1期试验数据显示,接受高剂量治疗的一位受试者在半年内维持了55%的LDL-C降低,这也是人体内基因编辑的首次概念验证。VERVE-101预计将在2024年下半年公布更多数据,而同样靶向PCSK9但与VERVE-101设计不同的VERVE-102将在2024年上半年启动1期临床试验。
诺华(Novartis)所开发的PCSK9靶向siRNA疗法Leqvio(inclisiran)在单次注射后的基因沉默效果亦显示可维持长达半年。去年8月所公布的ORION-8临床3期试验长期数据显示,每年两次给药Leqvio加上他汀类药物治疗,可使ASCVD、ASCVD或杂合体家族性高胆固醇血症(HeFH)风险增加患者的LDL-C持续降低超过6年。此外,RNAi疗法初创公司圣因生物的主打产品SGB-3403也已在中国和澳大利亚进入临床试验阶段。SGB-3403是一种靶向肝细胞PCSK9的siRNA-GalNAc结合物,采用了圣因生物的新一代GalNAc偶联技术递送到肝脏细胞,通过RNAi抑制肝脏PCSK9蛋白的合成。
参考资料:
[1] AZD0780, an oral PCSK9 inhibitor demonstrated significant LDL-C reduction on top of statin in Phase I trial. Retrieved May
29, 2024 from https://www.astrazeneca.com/media-centre/medical-releases/azd0780-an-oral-pcsk9-inhibitor-demonstrated-significant-ldl-c-reduction-on-top-of-statin-in-phase-i-trial.html
[2] Ballantyne et al., (2023). Efficacy and safety of the oral PCSK9 inhibitor MK-0616: a phase 2b randomized controlled trial. Journal of the American College of Cardiology, DOI: 10.1016/j.jacc.2023.02.018
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