前列腺癌合成致死疗法，mTOR抑制剂等创新疗法有望在欧盟获批 | 全球监管动态

2023-02-26

上市批准细胞疗法基因疗法免疫疗法申请上市

▎药明康德内容团队编辑本期看点[1]. 欧洲药品管理局人用药品委员会推荐多款药物获得批准[2]. 欧洲药品管理局发布2022年人用药品报告，41款新药获批[3]. 中国国家药监局药审中心发布《成人2型糖尿病药物临床研发技术指导原则》欧洲药品管理局人用药品委员会推荐多款药物获得批准日前，欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）在月度会议上，对多款新药的监管申请给出积极意见，其中包括：缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶（HIF-PH）抑制剂Vafseo（vadadustat）用于在接受透析的慢性肾病成人患者中治疗表现出症状的贫血。外用JAK抑制剂Opzelura（ruxolitinib）JAK抑制剂Opzelura（ruxolitinib）用于治疗12岁以上的非节段性白癜风患者。创新聚乙二醇化α-半乳糖苷酶A替代疗法Elfabrio（pegunigalsidase alfa）用于治疗法布里病（Fabry disease），这是一种导致特定脂质在细胞中积累的罕见遗传病。由PARP抑制剂尼拉帕利（niraparib）PARP抑制剂尼拉帕利（niraparib）和阿比特龙构成的复方疗法Akeega用于治疗携带BRCA1/BRCA2基因突变的去势抵抗性前列腺癌 BRCA2基因突变的去势抵抗性前列腺癌。外用特异性mTOR抑制剂Hyftor（sirolimus）用于治疗6岁以上面部血管纤维瘤患者，这种疾病患者面部出现由皮肤纤维化组织和血管构成的良性血管皮肤病变。IDH1抑制剂Tibsovo（ivosidenib）IDH1抑制剂Tibsovo（ivosidenib）用于治疗新确诊的急性髓系白血病患者和局部晚期或转移性胆管癌患者。相关链接：https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-20-23-february-2023欧洲药品管理局发布2022年人用药品报告日前，欧洲药品管理局（EMA）发布2022年人用药品报告，介绍了2022年EMA在批准人用药品方面的主要成就。2022年，EMA推荐41种新药在欧盟获批上市，其中包括6款细胞或基因疗法。报告同时列举了多种在不同治疗领域代表显著进步的创新疗法，在癌症领域的疗法包括CAR-T疗法Carvykti，T细胞受体疗法Kimmtrak，全球首个现货型T细胞免疫疗法Ebvallo。在血液学领域，Hemgenix和Roctavian获得批准，为欧盟血友病B和血友病A患者带来首款获批基因疗法。相关链接：https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/human-medicines-highlights-2022_en.pdf中国国家药监局药审中心发布《成人2型糖尿病药物临床研发技术指导原则》日前，中国国家药监局药审中心发布《成人2型糖尿病药物临床研发技术指导原则》。原则指出，2型糖尿病虽然已有多种获批上市药物，但是仍然存在未被满足需求。寻求安全、有效、平稳的降糖药物对2型糖尿病的新药开发非常必要。这一指导原则就2型糖尿病新药研发的总体考虑、临床试验设计要点，安全性评估以及与监管机构的沟通和交流给出了建议。相关链接：https://www.cde.org.cn/main/att/download/e2cb472cc84a13e946378f819cc5c206大家都在看药明康德为全球生物医药行业提供一体化、端到端的新药研发和生产服务，服务范围涵盖化学药研发和生产、生物学研究、临床前测试和临床试验研发、细胞及基因疗法研发、测试和生产等领域。如您有相关业务需求，欢迎点击下方图片填写具体信息。▲如您有任何业务需求，请长按扫描上方二维码，或点击文末“阅读原文/Read more”，即可访问业务对接平台，填写业务需求信息▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料：[1] Human Medicines Highlights 2022. Retrieved February 23, 2023, from https://www.ema.europa.eu/en/documents/report/human-medicines-highlights-2022_en.pdf[2] 国家药监局药审中心关于发布《成人2型糖尿病药物临床研发技术指导原则》的通告（2023年第10号）. Retrieved February 23, 2023, from https://www.cde.org.cn/main/news/viewInfoCommon/d5b2a1e8ee872ea1462a53a1da34a548[3] Meeting highlights from the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) 20 - 23 February 2023. Retrieved February 24, 2023, from https://www.ema.europa.eu/en/news/meeting-highlights-committee-medicinal-products-human-use-chmp-20-23-february-2023免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新