An Open-label, Single-arm, Multicohort, Phase 2 Study to Assess the Efficacy and Safety of Tabelecleucel in Subjects With Epstein-Barr Virus-associated Diseases (EBVision)

The purpose of this study is to assess the efficacy and safety of tabelecleucel in participants with Epstein-Barr virus (EBV) associated diseases.

开始日期2021-07-14

申办/合作机构

Atara Biotherapeutics, Inc.

NCT03988582 / Withdrawn临床2期IIT

A Phase II Trial of EBV-Specific Cytotoxic T Cells for the Treatment of EBV Lymphomas or Other EBV-associated Malignancies

The purpose of this study is to test whether treatment with EBV-specific cytotoxic T cells (EBV-CTLs) is effective, and to test any good and bad effects of treatment with EBV-CTLs. EBV-CTLs are a special immune cells that may attack abnormal cells. EBV-CTLs are made by taking cells from a healthy person, growing them in a laboratory for several weeks to educate them to recognize and destroy EBV infected cells, and then storing them in a freezer until they are required for treatment.

开始日期2019-06-11

申办/合作机构

Memorial Sloan Kettering Cancer Center

NCT03769467 / Terminated临床1/2期

An Open-Label Phase 1B/2 Study to Evaluate the Safety and Efficacy of Tabelecleucel in Combination With Pembrolizumab in Subjects With Platinum-pretreated, Recurrent/Metastatic Epstein-Barr Virus-Associated Nasopharyngeal Carcinoma

This is a multicenter, open-label, single-arm Phase 1B/2 study to assess the safety and efficacy of tabelecleucel in combination with pembrolizumab for the treatment of subjects with platinum-pretreated, recurrent/metastatic Epstein-Barr Virus-associated Nasopharyngeal Carcinoma (EBV+ NPC).

开始日期2019-02-19

申办/合作机构

Atara Biotherapeutics, Inc.

[+1]

100 项与 Tabelecleucel 相关的临床结果

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100 项与 Tabelecleucel 相关的转化医学

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100 项与 Tabelecleucel 相关的专利（医药）

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项与 Tabelecleucel 相关的文献（医药）

2023-12-01·Current hematologic malignancy reports

EBV Reactivation and Lymphomagenesis: More Questions than Answers

Review

作者: Orlando, Evelyn ; Amengual, Jennifer Effie ; Ford, Maegan

PURPOSE OF REVIEW:

Epstein-Barr Virus (EBV) is a ubiquitous herpesvirus that affects almost all humans and establishes lifelong infections by infecting B-lymphocytes leading to their immortalization. EBV has a discrete life cycle with latency and lytic reactivation phases. EBV can reactivate and cause lymphoproliferation in both immunocompetent and immunocompromised individuals. There is sparse literature on monitoring protocols for EBV reactivation and no standardized treatment protocols to treat EBV-driven lymphoproliferation.

RECENT FINDINGS:

While there are no FDA-approved therapies to treat EBV, there are several strategies to inhibit EBV replication. These include immunosuppression reduction, nucleoside analogs, HDAC inhibitors, EBV-specific cytotoxic T-lymphocytes (CTLs), and monoclonal antibodies, such as rituximab. There is currently an open clinic trial combining the use of a HDAC inhibitor, nanatinostat, and ganciclovir to treat refractory/relapsed EBV lymphomas. Another novel therapy includes tabelecleucel, which is an allogenic EBV-directed T-cell immunotherapy that was approved by the European Medicines Agency, but is currently only available in the US for limited use in relapsed or refractory EBV-positive PTLD. Further research is needed to establish EBV monitoring protocols in high-risk populations, such as those with autoimmune disease, cancer, HIV, or receiving immunosuppressive therapy. Additionally, standardized treatments for both the prevention of EBV reactivation in high-risk populations and treatment of EBV reactivation and lymphoproliferation need to be established.

2023-12-01·International journal of biological macromolecules

Passerini three-component reaction for the synthesis of saccharide branched cellulose

Article

作者: Liu, Yu ; Olsén, Peter ; Qi, Haisong

In this work, we investigate a multicomponent synthetic method for combining saccharides with cellulose to produce saccharide branched cellulose (b-Cel). First, cellulose is modified conventionally using carboxymethyl to create carboxyl functional groups for multicomponent reactions. The Passerini three-component reaction (Passerini-3CR) is then used to synthesize the saccharide b-Cel, with particular attention paid to the scope of the substrate and reaction process optimization. The structure of saccharide b-Cel is regulated by modifying the carboxyl group of cellulose molecules, the kind of saccharide molecules (including glucose, galactose, lactose, cellobiose, and cellulose), and the degree of branching. The branched structure of saccharide b-Cel greatly influenced its rheological characteristics and solubility. This work presents a practical method for the synthesis of artificial branching polysaccharides and is crucial for the development of innovative materials based on biomass.

2023-05-01·Molecular diagnosis & therapy

Tabelecleucel: First Approval.

Review

作者: Keam, Susan J.

Tabelecleucel (Ebvallo^TM) is an allogeneic Epstein-Barr virus (EBV)-specific T-cell immunotherapy that targets and eliminates EBV positive (EBV⁺) cells in a human leukocyte antigen (HLA) restricted manner. Tabelecleucel has been developed by Atara Biotherapeutics under a license from Memorial Sloan-Kettering Cancer Center (MSKCC) for the treatment of lymphoproliferative disorders (LPDs), including rituximab relapsed/refractory EBV⁺ post-transplant lymphoproliferative disease (PTLD). Tabelecleucel was granted marketing authorization under 'exceptional circumstances' on 16 December 2022 as monotherapy for the treatment of adult and paediatric patients 2 years of age and older with relapsed or refractory EBV⁺ PTLD who have received at least one prior therapy. For solid organ transplant patients, prior therapy includes chemotherapy unless chemotherapy is inappropriate. This article summarizes the milestones in the development of tabelecleucel leading to this first approval for EBV⁺ PTLD.

项与 Tabelecleucel 相关的新闻（医药）

2024-06-20

·药明康德

首个！获FDA双重认定，现货型细胞疗法再获积极进展

今天，Aurion Biotech宣布，美国FDA授予其现货型细胞疗法AURN001突破性疗法认定（BTD）和再生医学先进疗法（RMAT）认定。根据新闻稿，AURN001是同时获得BTD与RMAT认定的首个同种异体细胞疗法，用于治疗角膜内皮疾病继发的角膜水肿。继发于内皮功能障碍的角膜水肿是一种危及视力的衰弱性疾病，影响着全世界数百万人。角膜内皮细胞（CEC）死亡或退化后不会再生。如果不及时治疗，角膜内皮细胞损失会导致角膜水肿和视力受损。尽管角膜移植是有效的治疗方式，但受到有限的供体器官数量所限制。传统上进行移植时，一个健康的供体角膜仅能用于治疗一个患病的眼睛。但据估计，每70只患病眼只有一个供体角膜可用。此外，这些手术具潜在术后恢复困难和并发症的风险，例如移植物脱离、移植排斥、脱位、不规则散光和感染。而进行角膜移植的患者在术后需要平躺长达三天，以便移植的角膜能够粘附在角膜基质上。基于以上种种限制，这类患者存在着显著的未满足需求。 AURN001是一种一次性前房注射细胞疗法与药物的组合，由同种异体人角膜内皮细胞neltependocel和Rho相关蛋白激酶（ROCK）抑制剂Y-27632所组成。这次FDA授予该疗法的双重认定主要基于角膜内皮疾病患者未满足的医疗需求，以及FDA对AURN001相关临床数据的审评，该项目包括多项临床试验，受试者已完成至少12个月的随访。 Aurion日前宣布已在美国和加拿大完成1/2期CLARA试验的招募和患者给药。CLARA临床试验是一项前瞻性、多中心、随机、双盲、平行臂细胞剂量范围研究，研究对象为因角膜内皮功能障碍而导致角膜水肿的受试者。该研究将评估三种不同剂量的neltependocel与Y-27632联合使用的效果。97名受试者已在美国和加拿大的试验中心随机分组。CLARA试验旨在评估AURN001治疗因角膜内皮功能障碍而导致的角膜水肿的安全性、耐受性和有效性。主要终点是6个月时视力恢复3行的受试者百分比。该公司曾在2018年于《新英格兰医学杂志》上发布其所开发的CEC疗法添加ROCK抑制剂组合，用以治疗大泡性角膜病变患者的积极结果。分析显示，细胞注射后24周，在11只接受治疗的眼睛中观察到11只的CEC密度超过每平方毫米500个细胞（范围：947-2833），达成试验主要终点（100%，95% CI：72-100）。值得一提的是，其中10只眼睛的CEC密度超过每平方毫米1000个细胞。此结果显示该细胞疗法可能有效定植于患者眼部。 ▲细胞疗法注射的示意图，将补充ROCK抑制剂所培养的人角膜内皮细胞注射到前房（图片来源：参考资料[3]）值得一提的是，去年3月，Aurion Biotech宣布其现货型细胞疗法Vyznova获得日本医药品医疗器械综合机构（PMDA）上市批准，用以治疗大泡性角膜病变。根据新闻稿，这是全球首个获批用以治疗角膜内皮疾病的同种异体细胞疗法。Vyznova是来自捐赠者角膜的健康细胞通过Aurion专有的创新、多步骤培养，以产生完全分化的角膜内皮细胞。此过程不需经过基因编辑，来自单一捐赠者完全分化的角膜内皮细胞最终可用以治疗超过100只患者眼睛。这些内皮细胞通过前房内注射入患者眼中，并在此处重新填充到健康单层中，以进行角膜中液体的清除，缓解角膜水肿。现货型细胞基因疗法的开发已逐渐成为产业趋势，近日产业界也迎来不少积极进展。日前，IN8bio公司公布其在研现货型γδ T细胞疗法INB-100的最新1期临床试验结果。白血病患者在接受造血干细胞移植后，接受一剂INB-100的治疗。在可评估的白血病患者中，100%在数据截止前仍然存活并且维持完全缓解达到1年。而这个月，Wugen公司也公布其所开发的在研CD7靶向、现货型CAR-T疗法WU-CART-007在用以治疗复发/难治性T细胞急性淋巴细胞白血病/淋巴瘤（T-ALL/LBL）患者中的2期研究取得了积极结果。分析显示，有73%患者达成复合完全缓解率的主要终点，总缓解率达91%。此外，Precigen公司在这个月宣布其现货型基因疗法PRGN-2012治疗复发性呼吸乳头状瘤病（RRP）患者的1/2期临床试验达到主要终点。该公司计划在2024年下半年通过加速批准途径提交PRGN-2012的滚动生物制品许可申请（BLA）。新闻稿指出，如果获得批准，PRGN-2012有可能成为首个获得FDA批准用于治疗RRP的疗法。今年5月，Atara Biotherapeutics向FDA提交现货型同种异体T细胞疗法tabelecleucel（tab-cel）的BLA，作为单药疗法，用于治疗爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）阳性的移植后淋巴增殖性疾病（PTLD）。新闻稿指出，如果获批，tab-cel将成为FDA批准的首款同种异体T细胞疗法，以及治疗EBV阳性PTLD的首款疗法。参考资料： [1] Aurion Biotech Receives Breakthrough Therapy Designation and Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation for Its Drug Candidate AURN001. Retrieved June 19, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20240619102413/en [2] Aurion Biotech Announces Completion of Enrollment In Phase 1 / 2 Clinical Trial. Retrieved June 19, 2024 from https://aurionbiotech.com/aurion-biotech-announces-completion-of-enrollment-in-phase-1-2-clinical-trial/ [3] Kinoshita S, Koizumi N, Ueno M, Okumura N, Imai K, Tanaka H, Yamamoto Y, Nakamura T, Inatomi T, Bush J, Toda M, Hagiya M, Yokota I, Teramukai S, Sotozono C, Hamuro J. Injection of Cultured Cells with a ROCK Inhibitor for Bullous Keratopathy. N Engl J Med. 2018 Mar 15;378(11):995-1003. doi: 10.1056/NEJMoa1712770. PMID:29539291. [4] Corneal EndothelialCell Therapy. Retrieved June 19, 2024 from https://aurionbiotech.com/products/ [5] Aurion Biotech Receives Approval from Japan’s PMDA for New Drug Application. Retrieved June 19, 2024 from https://aurionbiotech.com/aurion-biotech-receives-approval-from-japans-pmda-for-new-drug-application/ 内容来源于网络，如有侵权，请联系删除。

突破性疗法临床结果临床研究

2024-05-31

·药事纵横

盘点：国内6家布局“同种异体细胞疗法”的公司

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。前不久，T细胞免疫治疗领域领导者Atara Biotherapeutics向美国FDA提交了tabelecleucel（tab-cel）的生物制品许可申请（BLA），作为爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）阳性的移植后淋巴增殖性疾病（PTLD）单药疗法，用于至少接受过一次治疗的成人以及两岁以上儿科患者。如果tab-cel获批，将成为全球首款同种异体T细胞免疫疗法，以及治疗EBV阳性PTLD的首款疗法。同种异体细胞疗法，又被称为“现货型“或“通用型”细胞疗法，是指从健康捐赠者体内提取或利用外周血、脐带血、多能干细胞等途径获取免疫细胞，经过工程改造和扩增最后输入患者体内的疗法。目前，通用型细胞疗法分为两类，一类是以UCAR-T、CAR-NK、CAR-iNK为主的异体通用型细胞疗法，另一类是以体内CAR-T为代表的自体通用型细胞疗法。放眼国内，布局该领域的公司有传奇生物、亘喜生物、科济生物、茂行生物、济因生物、晨泰医药等。传奇生物传奇生物成立于2014年，是中国CAR-T海外上市第一股，全球员工总数逾1500人。其首款产品CARVYKTI®（西达基奥仑赛，cilta-cel）于2022年获得美国FDA、日本厚生劳动省批准上市，用于多发性骨髓瘤。传奇生物拥有同种异体细胞疗法平台，利用基因编辑开发同种异体CAR-T疗法。它们与TCR的α和β亚基结合之后，阻碍正常TCR复合体的形成，从而阻断内源性TCR信号的传播。这种策略不需要对细胞进行基因编辑，而且阻断内源性TCR信号的蛋白可以由携带CAR转基因的病毒载体同步表达，减少了CAR-T疗法的生产步骤。基于该同种异体非基因编辑LUCAR平台，传奇生物开发出靶向CD20的异体CAR-T细胞治疗产品LUCAR-20S。LUCAR-20S 的1期研究已启动，初步资料显示 LUCAR-20S 输注后具有抗肿瘤活性。研发管线亘喜生物亘喜生物成立于2017年，于2021年1月8日在美国纳斯达克 IPO上市，致力于开发创新、高效的细胞疗法。它打造一条包含多种自体和同种异体候选产品的丰富临床阶段产品管线。2023年12月，阿斯利康宣布超10亿美元收购亘喜生物。2022年2月，亘喜生物宣布其同种异体CAR-T细胞疗法TruUCAR平台取得多项进展。而TruUCAR平台创新的双靶向CAR结构，能使细胞药物上的CD19 CAR特异性靶向恶性肿瘤细胞，同时CD7 CAR则用于抑制宿主抗移植物排斥反应（HvG）。基于该平台，亘喜生物打造了一系列成本更低、使用更便捷的“即用型”同种异体CAR-T单药疗法，例如：GC502、GC027。GC502是一种CD19/CD7双靶向同种异体CAR-T疗法，正在中国开展针对B细胞恶性肿瘤的I期临床试验。GC502使患者在成功清淋后，无需辅助额外的治疗以抑制HvG。GC027是一种靶向CD7的即用型同种异体CAR-T疗法，用于治疗急性T淋巴细胞白血病成人患者。初步数据显示，GC027疗效优异、安全性良好。研发管线科济生物科济生物成立于2014年，是一家在港交所上市、在中国及美国拥有业务的生物制药公司，专注于实体瘤和血液恶性肿瘤的创新CAR-T疗法。科济药业则通过自主研发的THANK-UCAR技术开发通用型CAR-T疗法，该技术不仅可降低T细胞表面的TCR和B2M，还用NKG2A蛋白的CAR来包被CAR-T细胞，从而抵抗NK细胞的攻击。科济药业已利用该技术开发了靶向BCMA的同种异体CAR-T细胞候选产品CT0590，用于治疗复发/难治多发性骨髓瘤，目前已启动研究者发起的临床试验。研发管线茂行生物茂行生物成立于2017年，聚焦于脑部肿瘤的通用型CAR-T疗法研发，2021年8月19日，茂行生物获得数千万人民币的天使轮融资，投资方为海邦投资、宏沣投资。该公司拥有独特的通用型CAR-T开发平台，有效解决异体免疫细胞的移植物抗宿主病风险和排异问题，获得的异体CAR-T细胞可在患者体内实现长时间存续，进而发挥理想疗效，具有国际领先水平。MT-027是茂行生物自主研发的一款靶向B7-H3的同种异体CAR-T细胞治疗产品，适应症为复发性高级别脑胶质瘤，已获美国FDA孤儿药资格认定。晨泰医药晨泰医药成立于2018年，是一家专注于抗肿瘤治疗的生物医药公司，致力于为癌症患者开发和整合先进的治疗方法。2021年3月，晨泰医药与专注于开发新型细胞疗法的公司Wugen达成合作，开发同种异体细胞疗法，用于治疗实体瘤和血液癌症。晨泰医药将负责新产品在指定区域内的开发和商业化，包括生产、临床试验、注册、市场开发和销售活动。晨泰医药和Wugen公司将平等分享该区域产品开发和商业化相关的损益，并共享数据支持新产品在该区域和全球获批。与目前的自体回输疗法相比，Wugen公司专利平台生产的通用型记忆NK细胞和CAR-T细胞疗法，具有很多优势，包括生产工艺可靠、生产成本低、安全性高等。济因生物济因生物成立于2021年7月，聚焦通用型细胞与基因治疗(CGT)产品的开发，拥有先进的iPSC重编程及定向分化、体内靶向递送等技术平台。5月15日，济因生物完成数千万元天使+轮融资，融资主要用于核心技术平台的优化升级以及体内CAR-T管线的临床阶段工作推进。2023年1月，济因生物完成数千万元天使轮融资，融资将用于加速推进通用型细胞疗法管线的开发。济因生物的体内CAR-T技术平台VivoExpress，是基于慢病毒开发的一套具有自主知识产权的体内靶向递送制备CAR-T技术，具备以下特点：（1）可精准高效地靶向并感染T细胞，同时有效避免感染旁观细胞；（2）避免感染肿瘤靶细胞产生抗原逃逸；（3）可以有效感染体内不增殖的T细胞从而制备体内CAR-T。在前期非临床实验中，基于VivoExpress的体内CAR-T，展现出了良好的安全性和优异的体内外药效；目前济因生物正在推进体内CAR-T先导管线的临床安全性和有效性验证。参考资料：各公司官网

细胞疗法免疫疗法上市批准基因疗法并购

2024-05-25

·药明康德

使肉瘤患者肿瘤完全消失超过6年的CAR-T疗法；使白血病患者一年总生存率达100%的T细胞疗法…… | CGT周报

▎药明康德内容团队编辑近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。Atara Biotherapeutics公司的突破性现货型T细胞疗法tabelecleucel（tab-cel）已向FDA递交了上市申请。在Orca Bio公司的在研同种异体T细胞免疫疗法Orca-T治疗急性髓系白血病（AML）的1期研究中，患者的一年总生存率达100%。一款HER2靶向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法在临床试验中使1名肉瘤患者保持完全缓解已超过6年。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。图片来源：123RF———✦研发进展✦———◇ Atara Biotherapeutics宣布已向美国FDA提交了tabelecleucel（tab-cel）的生物制品许可申请（BLA），以申请tab-cel作为单药疗法，用于治疗爱泼斯坦-巴尔病毒（EBV）阳性的移植后淋巴增殖性疾病（PTLD）。患者群体包括至少接受过一次治疗的成人以及两岁以上儿科患者。新闻稿指出，如果获批，tab-cel将成为FDA批准的首款同种异体T细胞疗法，以及治疗EBV阳性PTLD的首款疗法。Tab-cel是一种同种异体的EBV特异性T细胞免疫疗法，旨在靶向并消除EBV感染的细胞。在关键性临床试验ALLELE中，tab-cel的客观缓解率（ORR）达48.8%。此前，tab-cel（商品名：Ebvallo）已被欧盟委员会以及英国和瑞士的监管机构批准上市。在这三个地区，Ebvallo被批准作为单药疗法，治疗至少接受过一次治疗的复发/难治性EBV阳性PTLD成人患者，以及两岁以上儿科患者。去年11月，Pierre Fabre Laboratories和Atara Biotherapeutics达成合作协议，Pierre Fabre Laboratories囊获tab-cel的全球开发和商业化权益。◇ NKGen Biotech公司宣布，安全审查委员会已批准其在研NK细胞疗法SNK01进入阿尔茨海默病（AD）的2期临床试验，预计在2024年第二季度启动。SNK01是一款自体、非基因工程改造的NK细胞产品。它具有增强的细胞毒性和激活性受体的表达。此前公布的1期试验结果显示，SNK01除了先前披露的对淀粉样蛋白β（Aβ）和神经炎症生物标志物的积极影响外，对晚期AD患者的认知功能也具有临床疗效。在10名可评估的AD患者中，90%患者的阿尔茨海默病综合评分（ADCOMS）较基线时有改善或保持稳定。◇ Orca Bio公司公布了其在研同种异体T细胞免疫疗法Orca-T用于治疗AML患者的1b期临床试验的积极结果。接受Orca-T治疗的37例AML患者中，12个月的无复发生存率和总生存率分别为82.5%和100%，12个月的非复发死亡率为0%。Orca-T在该患者亚组中的安全性与更大范围的1b期人群一致，没有发现新的安全性信号。Orca-T目前正在美国各大治疗中心进行关键性的3期临床试验评估。Orca-T由富集的CD34+干细胞，以及通过高精度平台纯化、取材自单倍体匹配供体的特定T细胞亚群组合而成。Orca-Q有潜力改善患者的预后和降低移植物抗宿主疾病（GvHD）风险，并且无需对无法找到人类白细胞抗原（HLA）匹配的患者进行移植后环磷酰胺（PTCy）治疗。◇ iCell Gene Therapeutics公布了其BCMA与CD19靶向复合嵌合抗原受体-T（BCMA-CD19 cCAR-T）细胞免疫疗法的研究者发起临床试验（IIT）的积极结果。分析显示，所有接受足量初始剂量cCAR-T治疗的系统性红斑狼疮（SLE）/狼疮性肾炎（LN）患者，在治疗3个月后体内自身抗体呈现阴性，并在随访46个月时，均达到无症状和无药物缓解（MFR）。▲iCell的BCMA-CD19 cCAR-T疗法作用机制（图片来源：参考资料[12]）这款由iCell所设计的cCAR-T细胞免疫疗法，在单一结构中表达两种不同且功能齐全的CAR分子，一种靶向B细胞上的CD19，另一种靶向浆细胞上的BCMA。鉴于B细胞和长寿浆细胞具有独立的记忆，因此需要同时靶向B细胞和长寿浆细胞以消除所有升高的自身抗体。◇ AffyImmune Therapeutics公司公布了细胞间粘附分子-1（ICAM-1）靶向CAR-T细胞疗法AIC100治疗晚期甲状腺癌的1期临床试验数据。结果显示，在6例可评估的患者中，ORR为33%，其中一名患者获得了持久的部分缓解（PR），一名患有侵袭性甲状腺未分化癌的患者获得了持久的代谢完全缓解（mCR），该患者可以停止所有化疗。该研究中的疾病控制率（DCR）为67%。◇ Anixa Biosciences公司宣布其新型CAR-T细胞疗法治疗卵巢癌的1期临床试验已开始第5位患者的治疗。Anixa公司的CAR-T疗法是一种自体细胞疗法，由针对促卵泡激素受体（FSHR）的工程T细胞组成。FSHR在免疫学上只存在于卵巢的颗粒细胞中。由于靶点是一种嵌合内分泌（CE）受体，而靶点结合域来自其天然配体，因此这种技术被称为CER-T（嵌合内分泌受体T）细胞疗法，是一种新型CAR-T细胞疗法。◇ 美国得克萨斯儿童医院和贝勒医学院的研究团队近期在Nature Cancer杂志上领衔发表了一篇论文，内容是关于一种HER2特异性CAR-T细胞疗法治疗晚期肉瘤患者的1期临床试验结果。在接受治疗的14名患者中，有7名（50%）患者的病情得到稳定或缓解。中位随访时间为8.2个月时，患者的1年生存率为46%。一名患者在接受多次CAR-T细胞输注后达到完全缓解，并持续缓解超过6年。安全性方面，大多数患者出现了细胞因子释放综合征（CRS），但均可通过支持性治疗得到控制。没有观察到与HER2 CAR-T细胞相关的严重神经毒性或心脏毒性。▲患者的生存曲线和无进展生存曲线（图片来源：参考资料[4]）◇ NKGen Biotech公司公布了其非基因修饰的异体NK细胞SNK02治疗晚期实体瘤患者的1期临床试验的中期结果。结果显示，100%的患者（n=4）在完成8个周期的SNK02治疗后实现了疾病稳定（SD）的最佳客观缓解。此外，SNK02作为单一疗法的耐受性良好。SNK02有望成为潜在“first-in-class”的低温保存的异体NK细胞疗法，用于治疗实体瘤。这种疗法在给药前不需要进行淋巴清除，这可能会使其在未来与免疫检查点抑制剂联用时产生更好的整体协同作用。◇ Antion Biosciences公司宣布将开发新一代CD19靶向CAR-T细胞疗法，用于治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病。Antion公司基于微RNA（miRNA）的miCAR技术平台能够将单个基因载体中多个基因的共同表达和沉默无缝地整合在一起。与其他基因工程技术相比，这种方法只需一个基因递送步骤就能安全高效地制造出多重工程细胞。▲miCAR技术平台图示（图片来源：Antion Biosciences公司官网）Antion公司的多重工程细胞旨在解决现有细胞疗法产品的关键限制。例如，其细胞产品经过基因工程改造提升了安全性，能够规避传统细胞疗法使用前的化疗预处理，并进一步减轻炎症风险。作为一种同种异体现货型细胞疗法，它能够规模化生产，满足全球患者的需求。———✦融资、合作、M&A✦———图片来源：123RF◇ Captain T Cell公司宣布完成了850万欧元的种子轮融资，该资金将用于进一步推动其潜在“first-in-class”主打产品进入临床，以及用于开发针对实体瘤的新型现货型同种异体细胞疗法平台。i&i Biotech Fund I、Brandenburg Kapital和HIL-INVENT等经验丰富的生命科学投资者参与了本轮融资。利用新一代技术，Captain T Cell公司生产的T细胞受体（TCR）T细胞具有更强的持久性，能够应对难治性实体瘤的恶劣肿瘤微环境。在临床前的体内模型中，这些功效增强的T细胞能够彻底根除侵袭性的肿瘤。◇ Indapta Therapeutics公司宣布获得了得克萨斯州癌症预防与研究所（CPRIT）授予的450万美元的资助，该资金将支持Indapta公司用于治疗晚期非霍奇金淋巴瘤和多发性骨髓瘤患者的主打NK细胞疗法IDP-023的临床开发。Indapta Therapeutics的NK细胞疗法基于NK细胞的特定亚群。这一名为g-NK的细胞亚群能够在不需要基因工程改造的情况下，显著增强单克隆抗体的肿瘤杀伤能力。G-NK细胞的产生源于NK细胞接触巨细胞病毒（CMV）后产生的表观遗传学变化。Indapta的技术平台可以从健康供体中倾向性扩增g-NK细胞，从而生产IDP-023。这一现货型细胞疗法的差异化特征在于它是一种可以冷冻保存的细胞疗法，并且与传统NK细胞相比，能够释放更多免疫激活细胞因子和肿瘤杀伤化合物。Indapta Therapeutics公司的首席执行官Mark Frohlich博士在接受药明康德内容团队采访时表示，在目前获批的疗法中，每一种细胞疗法只能针对一种癌症抗原。然而癌症抗原表达有着固有异质性，尤其是在面临选择性压力时，这促成了肿瘤的难治性或复发。该公司相信g-NK细胞有望成为一种“best-in-class”的NK细胞疗法，特别是当它与单克隆抗体或先天免疫双特异性衔接分子等靶向疗法联合使用，可以靶向多种癌症抗原并解决肿瘤异质性问题。相关阅读：单一疗法便能覆盖多种癌症抗原，“全能型”肿瘤NK细胞疗法是如何诞生的 | 迅猛新分子▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看）[1] Atara Biotherapeutics Submits Tabelecleucel (Tab-cel®) Biologics License Application for Treatment of Epstein-Barr Virus Positive Post-Transplant Lymphoproliferative Disease with U.S. FDA. Retrieved May 20, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240520985176/en[2] NKGen Biotech’s SNK01 NK Cell Therapy Cleared to Start Phase 2 Clinical Trial in Alzheimer’s Disease. Retrieved May 23, 2024, from https://nkgenbiotech.com/nkgen-biotechs-snk01-nk-cell-therapy-cleared-to-start-phase-2-clinical-trial-in-alzheimers-disease/[3] Anixa Biosciences Commences Treatment of Fifth Patient in Ovarian Cancer CAR-T Clinical Trial. Retrieved May 23, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/anixa-biosciences-commences-treatment-of-fifth-patient-in-ovarian-cancer-car-t-clinical-trial-302150758.html[4] Hegde M, Navai S, DeRenzo C, Joseph SK, Sanber K, Wu M, Gad AZ, Janeway KA, Campbell M, Mullikin D, Nawas Z, Robertson C, Mathew PR, Zhang H, Mehta B, Bhat RR, Major A, Shree A, Gerken C, Kalra M, Chakraborty R, Thakkar SG, Dakhova O, Salsman VS, Grilley B, Lapteva N, Gee A, Dotti G, Bao R, Salem AH, Wang T, Brenner MK, Heslop HE, Wels WS, Hicks MJ, Gottschalk S, Ahmed N. Autologous HER2-specific CAR T cells after lymphodepletion for advanced sarcoma: a phase 1 trial. Nat Cancer. 2024 Apr 24. doi: 10.1038/s43018-024-00749-6. Epub ahead of print. PMID: 38658775.[5] Antion Biosciences announces development of safety-enhanced and off-the-shelf CAR T-cells for autoimmune disease. Retrieved May 23, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/05/22/2886347/0/en/Antion-Biosciences-announces-development-of-safety-enhanced-and-off-the-shelf-CAR-T-cells-for-autoimmune-disease.html[6] Captain T Cell Secures Seed Financing Round Totaling € 8.5 Million. Retrieved May 23, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/05/22/2886221/0/en/Captain-T-Cell-Secures-Seed-Financing-Round-Totaling-8-5-Million.html[7] Indapta Therapeutics Awarded $4.5 Million by CPRIT to Advance Clinical Development of its Allogenic Natural Killer Cell Therapy. Retrieved May 23, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240521592452/en/[8] NKGen Biotech Publishes Phase 1 Interim Analysis Results of SNK02 Allogeneic NK Cell Therapy in Advanced Solid Tumors at the 2024 American Society of Clinical Oncology (ASCO) Annual Meeting. Retrieved May 24, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/05/23/2887701/0/en/NKGen-Biotech-Publishes-Phase-1-Interim-Analysis-Results-of-SNK02-Allogeneic-NK-Cell-Therapy-in-Advanced-Solid-Tumors-at-the-2024-American-Society-of-Clinical-Oncology-ASCO-Annual-.html[9] Orca Bio to Present Positive Clinical Outcomes with Orca-T in Patients with AML at 2024 ASCO Annual Meeting. Retrieved May 24, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240523266449/en/[10] AffyImmune Announces Confirmed Complete Response in Patient with Anaplastic Thyroid Cancer. Retrieved May 24, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240523653892/en[11] iCell Gene Therapeutics Announces Positive Clinical Data from Investigator Initiated Phase 1 Trial Evaluating BCMA-CD19 Compound CAR in Patients with Systemic Lupus Erythematosus/Lupus Nephritis Published in Annals of the Rheumatic Diseases. Retrieved May 24, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240523089601/en[12] Our Pipeline. Retrieved May 23, 2024 from https://www.icellgene.com/our-pipeline免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

免疫疗法细胞疗法基因疗法临床2期临床1期

100 项与 Tabelecleucel 相关的药物交易

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D11146	-	-	-

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病	欧盟	Pierre Fabre Medicament Information	2022-12-16
EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病	冰岛	Pierre Fabre Medicament Information	2022-12-16
EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病	列支敦士登	Pierre Fabre Medicament Information	2022-12-16
EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病	挪威	Pierre Fabre Medicament Information	2022-12-16

未上市

10 条进展最快的记录,

后查看更多信息

适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
爱泼斯坦-巴尔病毒感染	申请上市	欧盟	Atara Biotherapeutics, Inc.	2021-11-30
造血干细胞移植	临床3期	美国	Atara Biotherapeutics, Inc.	2017-12-29
造血干细胞移植	临床3期	澳大利亚	Atara Biotherapeutics, Inc.	2017-12-29
造血干细胞移植	临床3期	奥地利	Atara Biotherapeutics, Inc.	2017-12-29
造血干细胞移植	临床3期	比利时	Atara Biotherapeutics, Inc.	2017-12-29
造血干细胞移植	临床3期	加拿大	Atara Biotherapeutics, Inc.	2017-12-29
造血干细胞移植	临床3期	法国	Atara Biotherapeutics, Inc.	2017-12-29
造血干细胞移植	临床3期	意大利	Atara Biotherapeutics, Inc.	2017-12-29
造血干细胞移植	临床3期	西班牙	Atara Biotherapeutics, Inc.	2017-12-29
造血干细胞移植	临床3期	英国	Atara Biotherapeutics, Inc.	2017-12-29

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


ESMO_IO2023	N/A	移植后淋巴增生性疾病	-	Tabelecleucel	觸壓範鹽願鏇顧積觸衊(選繭齋鹹壓廠選築齋淵) = 齋製鑰膚簾艱積襯鬱積構淵鬱鹽膚淵艱網憲鬱 (餘蓋夢選壓齋繭積鏇簾, 52.4 ~ 93.6) 更多	-	2023-12-07
NCT00002663 \| NCT01498484 \| NCT04554914 \| NCT02822495 (EBVision, Biospace) 人工标引	N/A	EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病	18	tab-cel 2x106 cells/kg	窪繭廠淵鏇糧廠醖襯衊(鹹網獵網襯築憲繭廠願) = 鏇鏇齋餘積繭範餘齋願淵網鹽蓋蓋鏇選醖構網 (襯壓鬱窪淵夢構壓願繭, 52.4 to93.6) 更多	积极	2023-11-29
	N/A	EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病	18	tab-cel 2x106 cells/kg (responders)	構齋憲積壓壓遞壓醖選(觸鹽醖壓顧網觸艱觸襯) = 糧齋製廠獵糧膚選鬱艱鹽憲淵鏇衊鏇廠鏇淵網 (膚夢獵鹹鹽觸構餘襯衊 )	积极	2023-11-29
EMA (ICML2023)	N/A	EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病 EBV +	74	Tabelecleucel	廠膚觸遞遞壓膚簾壓夢(艱壓鬱夢鏇鏇衊鑰簾淵) = 積網築窪鬱願壓壓鬱襯憲簾餘襯窪壓窪窪齋顧 (衊鹹窪糧鏇遞築簾淵窪, 47.3 ~ 88.3) 更多	积极	2023-06-09
NCT03394365 (ALLELE, EHA2023)	临床3期	移植后淋巴增生性疾病 \| EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病 \| 移植并发症 ... 更多	43	Tab-cel	艱艱築觸獵夢鹽襯築餘(鹽顧淵遞簾選壓淵壓齋) = 鹽膚淵範鏇選鏇衊獵簾鹽襯遞網襯壓鏇醖艱壓 (壓獵鑰觸淵構窪淵壓蓋, 35.5, 66.7) 更多	-	2023-06-08
ASCO2023 人工标引	N/A	EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病 EBV Positive	24	tabelecleucel	夢選構淵繭廠選艱製範(顧醖蓋網醖繭網網構遞) = 範積壓遞鹹齋觸壓顧壓簾製鑰鹽製積築廠夢製 (顧齋襯簾夢糧壓獵淵壓, 44.7 ~ 84.4) 更多	积极	2023-05-31
ASCO2023 人工标引	N/A	EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病 EBV Positive	24	tabelecleucel (EBV+ PTLD post-HCT)	夢選構淵繭廠選艱製範(顧醖蓋網醖繭網網構遞) = 衊餘築遞餘鹹窪製憲製簾製鑰鹽製積築廠夢製 (顧齋襯簾夢糧壓獵淵壓, 47.3 ~ 99.7) 更多	积极	2023-05-31
NCT03394365 (ALLELE, ASH2022) 人工标引	临床3期	EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病 EBV Positive	43	Tabelecleucel	襯鹽鹹鹽夢顧願窪獵齋(積獵醖願鹽鹹獵襯蓋鑰) = 鏇願鏇鹽願淵選艱衊築鏇蓋觸廠遞餘蓋膚襯窪 (襯壓鹽鹽艱鏇淵憲製餘, 35.5 ~ 66.7) 更多	积极	2022-11-15
NCT03394365 (ALLELE, ASH2022) 人工标引	临床3期	EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病 EBV Positive	43	Tabelecleucel (Hematopoietic Cell Transplant)	襯鹽鹹鹽夢顧願窪獵齋(積獵醖願鹽鹹獵襯蓋鑰) = 構獵衊窪構淵顧觸簾醖鏇蓋觸廠遞餘蓋膚襯窪 (襯壓鹽鹽艱鏇淵憲製餘, 23.0 ~ 77.0) 更多	积极	2022-11-15
NCT03394365 \| NCT04554914 (ASCO2022) 人工标引	临床2/3期	EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病 EBV Positive	16	Tabelecleucel	簾醖鬱鬱醖構範蓋廠衊(夢構齋衊繭醖窪繭夢選) = 窪築觸廠鬱淵糧蓋願積鑰觸築襯獵網觸遞壓遞 (醖糧醖選獵選繭鏇淵獵 ) 更多	积极	2022-06-02
NCT03394365 (ALLELE, ASH2021) 人工标引	临床3期	爱泼斯坦-巴尔病毒相关淋巴组织增生性疾病	38	Tabelecleucel (solid organ transplant (SOT))	糧壓遞窪壓構淵壓蓋蓋(構築鬱鹹衊壓鬱網顧膚) = 網壓衊窪鹽膚醖願範鏇齋築觸蓋遞繭蓋製鬱廠 (衊鑰齋鬱膚艱顧鑰築壓, 3.5 ~ NE) 更多	积极	2021-11-05
NCT03394365 (ALLELE, ASH2021) 人工标引	临床3期	爱泼斯坦-巴尔病毒相关淋巴组织增生性疾病	38	Tabelecleucel (hematopoietic cell transplant (HCT))	糧壓遞窪壓構淵壓蓋蓋(構築鬱鹹衊壓鬱網顧膚) = 壓顧艱餘膚醖遞蓋壓繭齋築觸蓋遞繭蓋製鬱廠 (衊鑰齋鬱膚艱顧鑰築壓 ) 更多	积极	2021-11-05
NCT00002663 \| NCT01498484 \| NCT02822495 (ASH2021) 人工标引	N/A	EBV 相关的移植后淋巴增殖性疾病	76	Tabelecleucel	顧願醖簾窪製鏇鹹艱簾(艱淵範簾夢觸鬱構簾壓) = 齋憲願鹽膚廠廠壓鏇艱繭築糧蓋獵觸蓋觸鹽鑰 (淵鹽網醖積齋簾襯範繭 ) 更多	积极	2021-11-05
NCT02822495 (ESMO2020)	N/A	爱泼斯坦-巴尔病毒相关淋巴组织增生性疾病	-	Tabelecleucel	願窪齋顧網蓋壓餘醖構(觸廠夢醖積齋遞夢簾淵) = There were 5 pts with tx-related TESAEs in the PID (n=3) and AID LPD (n=2) cohorts. No fatal events were reported as tx-related. 醖鑰鑰鏇壓構簾製鹹構 (鬱觸壓範範築構鏇範蓋 )	积极	2020-09-17