超200亿元流入！2023年基因疗法融资有何趋势？

2023-11-01

基因疗法上市批准IPO

▎药明康德内容团队编辑2023年，3款“里程碑”基因疗法首次获得FDA批准上市，包括首款可重复给药的罕见皮肤病基因疗法Vyjuvek，首款治疗杜氏肌营养不良（DMD）的一次性基因疗法Elevidys，以及首款获FDA批准治疗严重血友病A患者的基因疗法Roctavian。这些疗法的获批及其代表的重要意义，使得今年基因疗法领域的热度继续高涨。本文将就基因疗法这一创新疗法领域的2023年融资趋势进行简要分析并提炼值得关注的亮点，以供读者参阅。2023年至今，全球基因疗法领域至少发生86起融资事件，融资总额超过200亿元，无论是融资数量还是融资额，均在所有创新疗法领域的融资中位列第二，紧随细胞疗法之后。第一、第三季度出现融资高峰，2月融资总额为2023年至今峰值，8月则是在融资事件数上创下新高。其他值得关注的亮点如下：近7成融资破亿元：在已披露金额的融资事件中，有39起突破亿元人民币；最高融资额来自美国Generate Biomedicines于9月完成的2.73亿美元C轮融资，该公司由知名风投机构Flagship Pioneering创建，技术亮点为生成式AI平台。19家中国公司融资总额近26亿元：最高融资额来自纽福斯完成的近7亿元C+轮融资，这也有望成为今年中国基因疗法领域仅有的一起C轮及以后融资事件（除IPO外）。眼科为最受关注治疗领域：至少10家获融资公司针对眼科疾病开发基因疗法，其中又以中国公司为最多，包括有望“领跑”今年中国基因疗法领域融资的武汉纽福斯、苏州诺洁贝、成都孟眸生物，以及北京中因科技等。# 纽福斯8月，专注眼科疾病基因治疗的纽福斯生物宣布，已完成近7亿元人民币C+轮融资。本轮融资由长江招银联合光谷金控、武汉高科和光谷健康投携手广州金控共同领投，国投招商、天堂硅谷和长江产投等投资机构共同参与投资。C+轮融资所获款项将用于核心产品临床试验的持续推进，以及该公司的研发能力提升和产品管线拓展。纽福斯成立于2016年，致力为全球患者研发针对遗传疾病的基因疗法。9月，纽福斯宣布其候选药物NFS-05在澳大利亚获批临床，用于治疗显性遗传性视神经萎缩（ADOA）。据新闻稿介绍，目前临床上尚无针对ADOA的有效治疗手段。纽福斯自主研发的NFS-05眼用注射液采用基因治疗策略，将携带OPA1基因的AAV载体注射到玻璃体腔内，病毒感染RGC细胞并表达OPA1蛋白，从而修复线粒体功能。# 诺洁贝7月11日消息，诺洁贝（NGGT）宣布完成近4000万美元B轮融资，本轮融资由上海生物医药基金领投，德同资本、中鑫资本、广大汇通等数家机构跟投，原股东苇渡资本、北极光创投持续注资。据悉，本轮融资将主要用于诺洁贝多个项目的临床研究和临床前研究的推进。诺洁贝成立于2020年，是一家创新型基因治疗药物研发公司。据新闻稿介绍，该公司多款差异化的研发管线已经完成研究者发起的临床研究（IIT）或正在进行注册临床研究。其中，NGGT001是针对视网膜色素变性的基因治疗药物，已完成概念验证性IIT，显示了良好的安全性和初步的治疗效果，并于2023年4月获得美国FDA的IND批件；NGGT002是针对代谢性疾病、通过系统给药的基因治疗药物，于2023年1月获得FDA授予孤儿药资格，截至日前IIT研究已经完成低、中剂量的患者给药，安全性良好且显示出了初步的疗效。此外，诺洁贝还有多条管线已启动IIT，将于今明两年陆续进入临床阶段。# 至善唯新2月，至善唯新宣布完成逾2亿元人民币A+轮融资。本轮融资由国投创业领投，磐霖资本及安信国生基金等跟投，上一轮投资方正心谷资本持续追加投资。据悉，本轮融资主要用于该公司现有多个产品管线的临床推进、临床前管线的拓展等。至善唯新成立于2018年，专注于开发重组腺相关病毒载体（rAAV）基因治疗原创新药，用于治疗血液、中枢神经系统、代谢系统等疾病领域。公开资料显示，至善唯新正在打造差异化rAAV基因疗法，目前进入临床研究的基因治疗产品主要针对血友病A和血友病B，其血友病A基因疗法通过启动子改造，获得更小、更高效的肝脏特异启动子，可改善AAV包装的完整性，进而提高产品的有效性。据新闻稿介绍，未来三年，该公司的血友病B药物有望进入申报上市阶段，血友病A药物有望进入3期临床试验。# 瑞风生物4月28日消息，瑞风生物（Reforgene Medicine）宣布完成数亿元Pre-B轮融资。本次融资由越秀产业基金领投，元因创投、善沣创投、新兴基金、港粤资本及国聚创投跟投，光大控股、雅惠投资及博远资本持续加持。根据瑞风生物新闻稿，本轮融资将用于加快推进地中海贫血药物的临床试验，持续推进后续基因编辑药物的研发及底层技术创新等。瑞风生物成立于2019年，致力于新兴基因编辑药物的开发，在DNA和RNA水平的CRISPR/Cas和碱基编辑等多个方向的工具创新取得了阶段性成果。该公司的先导产品RM-001是一种基因编辑药物，拟开发治疗β-地中海贫血，目前正在中国开展1期临床试验。据瑞风生物新闻稿介绍，RM-001具有治愈输血依赖型β-地中海贫血疾病的潜力。瑞风生物还开发了体内基因编辑疗法，部分项目已在大动物实验上展现出初步疗效。# 本导基因6月27日，本导基因宣布已完成B轮融资，本轮融资由龙磐投资领投，鹏来资本、通德资本、山蓝资本、春和资本共同出资，融资额超2亿元。本轮融资将助力本导基因在研多个管线的临床申报和临床研究，新管线的进一步开发，以及基地建设和团队扩充。本导基因成立于2018年，是一家基因治疗创新药物研发公司，致力于为眼科、神经系统、造血系统、病毒感染以及肿瘤等多领域的难治性疾病开发创新药物。7月，本导基因宣布其提交的BD111注射液临床试验申请获得美国FDA批准。这是一款CRISPR抗病毒基因编辑药物，拟开发的适应症为Ⅰ型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎。8月，本导基因宣布其BD112体内基因编辑疗法获得了欧盟委员会（EC）授予的孤儿药资格，拟用于治疗亨廷顿舞蹈症。BD112是一款基于原创性VLP递送技术的体内基因编辑创新疗法，VLP可以实现高效、瞬时的CRISPR基因编辑递送。# 贝斯生物1月16日消息，贝斯生物（Base Therapeutics）宣布完成数千万美元A1轮融资，由香港Great Eagle VC领投，BV百度风投、信熹资本、广大汇通、英国SPARK VC等机构跟投，现有股东弘晖基金持续追加投资。根据贝斯生物新闻稿，本轮融资将用于推进该公司包括通用现货型Super-NK产品和体内编辑疗法在内的多个碱基编辑治疗管线进入IND申报和临床试验阶段，并持续发挥该公司碱基编辑和先导编辑工具的优势。贝斯生物成立于2021年，在成立之初即获得近亿元天使轮融资，由弘晖基金、弘励创投和瑞伏创投等投资。据新闻稿介绍，目前，贝斯生物一方面已经开发成功了碱基编辑技术和平均编辑效率较高的先导编辑技术，并且在继续优化和开发新的基因编辑技术，另一方面在采用自身的碱基编辑和先导编辑技术开发通用现货型NK细胞治疗产品和体内基因编辑疗法。读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。更多数据内容推荐点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态