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更新于：2025-05-07

HBG gene modified autologous CD34+ hematopoietic stem cells(Guangzhou Ruifeng)

HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞（广州瑞风）

更新于：2025-05-07

概要

基本信息

药物类型

基因疗法、造血干细胞疗法

别名

靶点

HBG1

作用方式

刺激剂

作用机制

HBG基因刺激剂

治疗领域

血液及淋巴系统疾病

在研适应症

输血依赖性β地中海贫血

非在研适应症-

原研机构

广州瑞风生物科技有限公司

在研机构

广州瑞风生物科技有限公司

非在研机构-

权益机构-

最高研发阶段临床1期

首次获批日期-

最高研发阶段(中国)临床1期

特殊审评-

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关联

项与 HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞（广州瑞风）相关的临床试验

CTR20222947

/ Recruiting临床1期

评价自体CRISPR-Cas9编辑的CD34阳性细胞（RM-001细胞注射液）治疗输血依赖型β-地中海贫血症安全性和有效性的单臂、开放、单剂量、多中心的Ⅰ/Ⅱ期临床研究

评价RM-001细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。

开始日期2022-12-15

申办/合作机构

广州瑞风生物科技有限公司

ChiCTR2300069244

/ Suspended临床1/2期IIT

A Safety and Efficacy Study Evaluating RM-001 in Subjects with Transfusion-Dependent ß-Thalassemia

开始日期2022-12-15

申办/合作机构-

ChiCTR2100052858

/ Recruiting早期临床1期IIT

The Safety and Efficacy Evaluation of RM-001 for the Treatment of Transfusions Dependent ß-Thalassaemia Major in Clinical Trials

开始日期2021-11-08

申办/合作机构-

100 项与 HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞（广州瑞风）相关的临床结果

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100 项与 HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞（广州瑞风）相关的转化医学

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100 项与 HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞（广州瑞风）相关的专利（医药）

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项与 HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞（广州瑞风）相关的文献（医药）

2023-02-01·Poultry Science

Metagenomics analysis of the morphological aspects and bacterial composition of broiler feces

Article

作者: Alvarenga, Bauer O ; Paiva, Jacqueline B ; Tizioto, Polyana C ; Souza, Andrei I S ; Rodrigues, Denise R ; Ferreira, Antonio J Piantino

In this descriptive study, we used metagenomics to analyze the relationship between the morphological aspects of chicken feces and its respective bacterial compositions. The microbiota composition was determined by sequencing the V4 region of the 16S rRNA genes collected from fresh broiler feces at 19 d old. In total, 48 samples were collected and divided into 8 groups of 6 samples each. The morphological changes studied were feed passage (FP) and reddish mucus (RM). Each was classified into 3 levels of intensity: 1 (slight), 2 (moderate), or 3 (intense). Thus, the 8 groups studied were feed passage (FP-1; FP-2; FP-3), reddish mucus (RM-1; RM-2; RM-3), normal ileal feces (NIF), and cecal discharge (CD). The alpha diversity (Shannon's index) revealed that the CD group showed greater diversity, and was significantly different from FP-2, FP-3, and RM-1. The beta diversity showed that the CD group samples were more homogeneous than the ileal feces groups. The relative abundance analysis revealed that Firmicutes and Proteobacteria were the most abundant phyla in the ileal feces groups. In CD, Firmicutes and Bacteroidetes were the most abundant. The relative abundance at the genus level revealed 136 different bacterial genera. In the ileal feces groups, the two most abundant genera were Lactobacillus and Escherichia/Shigella, except in the FP-1 and RM-2 groups, which had the opposite order. Unlike the others, the CD group had a higher abundance of Bacteroides and Faecalibacterium. When comparing the NIF group with the others, significant changes were found in the fecal microbiota, with nine genera for the FP groups, 19 for the RM groups, and 61 when compared to CD. The results of the present study suggest that evaluation of fecal morphology is a fundamental task that makes it possible to act quickly and assertively, as the morphological aspects of the feces may be related to the composition and structure of fecal microbiota.

2002-01-01·Biological and Pharmaceutical Bulletin4区 · 医学

Round Shape Enlargement of the Yeast Spheroplast of Saccharomyces cerevisiae by HM-1 Toxin.

4区 · 医学

Article

作者: Komiyama, Tadazumi ; Kimura, Tetsuya ; Furuichi, Yasuhiro

The effects of HM-1 killer toxin (HM-1) on yeast spheroplasts of Saccharomyces cerevisiae were examined under osmotically stabilized conditions. Prolonged incubation of spheroplasts in nutrient-rich media resulted in an increase in volume, accompanied by aberrant morphological changes. By contrast, spheroplasts were enlarged, maintaining a round shape, when incubated in HM-1 media. The required 50% effective dose of HM-1 was as low as 2.2 x 10(-8) M, and this effect by HM-1 was specific to yeast sensitive to RM-1. Some parts of the enlarged spheroplasts were stable, but the round shape was deformed as HM-1 was removed from the medium. In both the control and HM-1-treated spheroplasts, the total protein and DNA content were increased by approximately three and four times in response to their incubations, respectively. Cytochemical analysis by 4'6-diamidino-2-phenylindol (DAPI) staining showed multiple nuclei. Consistently, actin patches of cells were evenly distributed in both the control and HM-1-treated spheroplasts. A similar enlargement of spheroplasts was observed with lipophilic antifungal compounds, aculeacin A and papulacandin B, but the effects were distinct from those of HM-1 because the spheroplasts resulted in lysis after a long incubation. The molecular mechanism(s) behind this unique observation remains to be studied, but it is clear that HM-1 is an excellent tool for studying yeast cell biology.

2001-07-04·JNCI Journal of the National Cancer Institute1区 · 医学

Inhibition of Murine Prostate Tumor Growth and Activation of Immunoregulatory Cells With Recombinant Canarypox Viruses

1区 · 医学

Article

作者: Julie Ritchey ; Timothy L. Ratliff ; Inder Sehgal ; Mutsushi Kawakita ; Thomas S. Griffith ; Weicheng Zhao ; Jun Tian ; Timothy C. Thompson ; James Tartaglia

BACKGROUNDImmunization with modified tumor cells carrying recombinant immunomodulatory genes is being explored as cancer immunotherapy. In this study, we examine whether canarypox ALVAC viruses carrying immunostimulatory cytokine genes (granulocyte-macrophage colony-stimulating factor, interleukin 2, interleukin 12, and tumor necrosis factor-alpha) can induce antitumor immunity (to rechallenge) in the RM-1 model of a highly aggressive, weakly immunogenic murine prostate cancer.METHODSFor antitumor activity studies, RM-1 murine prostate cancer cells were infected with the parental ALVAC virus or one or two recombinant ALVAC-cytokine viruses and then injected into male C57BL/6 mice. For rechallenge studies, other mice were first given an injection subcutaneously with irradiated (nonproliferating) recombinant ALVAC-infected RM-1 cells and then (10 days later) with untreated RM-1 cells. For the determination of which immune cells were required for antitumor activity, mice were immunodepleted of CD4, CD8, or natural killer (NK) NK1.1 cells with the corresponding monoclonal antibodies and were then given an injection of ALVAC-cytokine-infected RM-1 cells. For all experiments, tumor outgrowth and animal survival were monitored.RESULTSAfter subcutaneous injection into mice, RM-1 cells infected with one (except ALVAC-interleukin 2) or two ALVAC-cytokine recombinants had statistically significantly greater antitumor activity than RM-1 cells infected with parental ALVAC (P<.001 for all; two-sided test). The antitumor activity of RM-1 cells infected with any two ALVAC-cytokine recombinants was greater than, but not statistically significantly different from, that of RM-1 cells infected with any one ALVAC-cytokine recombinant. NK1.1 cells were necessary for antitumor activity, but tumor-specific CD4(+) regulatory T cells were also induced that inhibited CD8(+) RM-1-specific cytotoxic T cells, resulting in the lack of immunity to a rechallenge by RM-1 cells.DISCUSSIONCanarypox viruses can transfer immunostimulatory cytokine genes into RM-1 prostate cancer cells. When such cells were injected into mice, the cytokines induced an antitumor response against this highly aggressive, weakly immunogenic tumor. This response, however, did not protect the mouse against a rechallenge with RM-1 cells because suppressor CD4(+) T cells were induced that inhibited tumor-specific CD8(+) cytotoxic T cells.

项与 HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞（广州瑞风）相关的新闻（医药）

2025-01-06

·医药观澜

5家创新药公司完成新一轮融资！4家来自中国

▎药明康德内容团队报道根据即刻药数，上周（2024年12月30日~2025年1月5日），全球范围内至少有5家致力于创新药研发的新锐公司宣布完成新一轮融资，其中4家来自中国，且融资金额均超过了1亿元。这些获得资本市场青睐的新锐公司正在开发小分子药物、抗体、抗体偶联药物（ADC）、基因编辑药物等，聚焦的适应症领域涵盖自身免疫及炎症类疾病、神经退行性疾病、癌症、罕见病等。高光制药：融资轮次：Pre-C轮融资金额：1.5亿元 2025年1月3日，高光制药宣布完成1.5亿元人民币的Pre-C轮融资。本轮融资由华金资本、康君资本、英飞尼迪资本共同认购，老股东汉康资本继续加持。高光制药是一家创新药开发公司，专注于研发治疗自身免疫及炎症类疾病、神经退行性疾病的小分子新药。高光制药自主研发的治疗自身免疫疾病和炎症的小分子药物——双靶点TYK2/JAK1抑制剂TLL-018已进入3期注册临床开发阶段，拟开发治疗荨麻疹、银屑病、类风湿关节炎等疾病。此外，高光制药还打造了多个针对神经炎症/中枢神经系统疾病的早期管线，包括具有穿透血脑屏障特性的TYK2/JAK1双抑制剂TLL041，拟开发用于治疗阿尔茨海默病及帕金森病。2023年，Biohaven公司已经与高光制药达成一项约9.7亿美元的合作，获得TLL-041在大中华区域以外的独家开发与许可协议。普祺医药融资轮次：B轮融资金额：超3亿元 2025年1月2日，普祺医药宣布完成了超3亿元B轮系列融资。本轮投资机构包括北京市医药健康产业投资基金、亦庄国投、首发展集团、北科建集团、正奇能科集团等众多机构旗下基金及个人投资者。普祺医药成立于2016年，是一家聚焦免疫/炎症性疾病、以外用药为特色的创新药研发公司，产品管线以皮肤科为主，并涵盖呼吸、眼科等疾病领域。根据新闻稿介绍，本轮融资款项将用于普祺医药现有核心产品普美昔替尼凝胶（PG-011，一款JAK/ROCK双靶点小分子抑制剂）治疗成人及青少年轻中度特应性皮炎的3期临床研究及NDA申报、拓展PG-011在其他适应症的应用及后续其他创新管线的临床推进。此外，该公司拟在北交所进行IPO申报。 OS Therapies公司融资轮次：私募融资融资金额：600万美元 2024年12月31日，OS Therapies公司宣布完成600万美元私募融资。OS therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，专注为骨肉瘤（OS）和其他实体肿瘤患者开发免疫疗法。该公司主要在研项目OST-HER2目前处于2期临床研究阶段，这是一种免疫疗法，利用李斯特菌的免疫刺激作用来启动针对表达HER2的癌细胞的强免疫反应。该产品已经被美国FDA授予治疗骨肉瘤的罕见儿科疾病认定。此外，OS therapeutics正在推进其下一代ADC平台，称为可调ADC (tADC），该平台利用了专有的有机硅连接器技术，使每个连接器能够递送多个有效载荷。橙帆医药融资轮次：Pre-A轮融资金额：近5000万美元 2024年12月31日，橙帆医药宣布完成近5000万美元的Pre-A轮融资。本轮融资由Panacea Venture（瑞伏医疗）和上海生物医药基金领投，现有股东弘晖基金（HLC）继续支持，Everjoy Fortune，万物创投、德联资本以及联想之星等多家知名投资机构共同参与。橙帆医药是一家专注于多特异性抗体和ADC发现与开发的生物医药公司。自2021年成立以来，橙帆医药已建立起涵盖十余个多特异性抗体和ADC分子的广泛研发管线，主要聚焦于肿瘤和自身免疫疾病等领域。该公司核心研发管线预计将于2025年进入美国和中国的临床开发阶段。瑞风生物融资轮次：未披露融资金额：数亿元 2024年12月30日，瑞风生物宣布获得数亿元人民币的新一轮融资。本轮融资由广州产投领投，广州金控、科金控股及现有股东港粤资本等机构跟投。资金将主要用于推动瑞风生物基因编辑药物临床试验、后续研发管线扩展以及核心技术创新。瑞风生物成立于2019年，致力于为全球患者提供“治愈性”药物。目前，该公司已在α和β两类地中海贫血遗传病领域进行基因编辑药物产品管线的布局，先导产品β-地中海贫血RM-001在全球范围内开展了临床研究，并取得了较好的临床疗效，全部受试者实现脱离输血。此外在眼科药物方向，其视网膜疾病Usher综合征创新药物RM-101于2024年相继获得中美监管部门批准开展临床试验。期待在资本市场的助力下，更多前沿技术和创新疗法可以尽快造福患者。参考资料： [1]各公司官网及公开资料本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

临床3期免疫疗法临床2期抗体药物偶联物IPO

2025-01-04

·药明康德

缓解率近80%的T细胞疗法；首款获FDA批准的间充质基质细胞疗法…… | CGT周报

▎药明康德内容团队编辑近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。FDA批准了首款间充质基质细胞（MSC）疗法Ryoncil。诺华（Novartis）用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法达3期临床试验终点，是首个在年龄≥2岁、未经治疗的SMA患者中显示出临床益处的在研基因疗法。能够特异性靶向6种不同肿瘤抗原的T细胞疗法MT-601用于治疗淋巴瘤患者，在一项1期研究中的客观缓解率（ORR）达78%。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。图片来源：123RF ———✦研发进展✦——— ◇ 美国FDA宣布批准Mesoblast公司开发的Ryoncil（remestemcel）上市，用于治疗≥2个月的儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。Ryoncil是一种通过同种异体骨髓生成的间充质基质细胞，它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。Ryoncil疗效的主要依据是治疗开始后28天的缓解率和缓解持续时间。结果显示，16名受试者（30%）在接受Ryoncil治疗28天后达到完全缓解，而22名受试者（41%）达到部分缓解。FDA的新闻稿指出，Ryoncil是首个FDA批准的间充质基质细胞疗法。 ◇ 诺华公布了其鞘内注射的一次性基因疗法onasemnogene abeparvovec在3期STEER研究中获得的积极初步结果。这项关键性研究的研究对象是2岁至18岁以下、能够坐立但从未独立行走的2型脊髓性肌萎缩症患者。结果显示，研究达到了主要终点，接受治疗的SMA患者的汉默史密斯功能运动量表（HFMSE）总分较基线增加，该量表是SMA特异性评估运动能力和疾病进展的金标准。新闻稿指出，该疗法是首个在年龄≥2岁的未经治疗的SMA患者中显示出临床益处的在研基因疗法。 ◇ Marker Therapeutics公司公布了其多抗原识别（MAR）T细胞产品MT-601用于治疗淋巴瘤患者的1期临床试验结果，这些患者在接受CD19靶向嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法后复发，或无法接受CD19靶向CAR-T细胞治疗。截至2024年9月10日的数据，9名接受治疗的患者中有7名在首次缓解评估中达到缓解，ORR为78%，其中4名患者（44%）达到了完全缓解（CR）。安全性方面，MT-601在所有受试者中均具有良好的耐受性，未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。 MT-601能够特异性靶向在淋巴瘤细胞中上调的六种不同肿瘤抗原：Survivin、PRAME、WT-1、NY-ESO-1、SSX-2、MAGE-A4。这种细胞疗法通过选择性扩增患者体内的肿瘤抗原特异性T细胞生成，没有经过基因工程改造。由于靶向多种肿瘤相关抗原，肿瘤细胞不容易通过丢失单一抗原来逃避该疗法的攻击。 ◇ Arbor Biotechnologies公司宣布，美国FDA批准了其用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）的新型基因编辑疗法ABO-101的IND申请。ABO-101由脂质纳米颗粒（LNP）封装表达新型Type V CRISPR Cas12i2核酸酶的mRNA和经过优化的、特异性靶向人类HAO1基因的引导RNA制作而成。该疗法旨在作为一次性治疗手段，通过永久性地使肝脏中的HAO1基因失活来减少与PH1相关的草酸盐生成。即将开展的1/2期研究旨在评估ABO-101在成人和儿童PH1患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效。 ◇ 科济药业宣布，其靶向Claudin18.2的自体CAR-T细胞候选产品舒瑞基奥仑赛注射液的一项关键2期临床试验CT041-ST-01已达到主要终点。该试验是一项在中国进行的随机对照、多中心研究，旨在评估舒瑞基奥仑赛注射液用于治疗Claudin18.2表达阳性、既往接受过至少2线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌患者的有效性和安全性。受试者以2：1的比例随机分配至舒瑞基奥仑赛注射液组或研究者选择治疗组（包括紫杉醇、多西他赛、伊立替康、阿帕替尼或纳武利尤单抗）。结果显示，与研究者选择治疗组相比，舒瑞基奥仑赛注射液组中的受试者的无进展生存期具有统计学意义上的显著改善。既往试验数据表明，该产品安全性可控。该公司近期还宣布，其自主研发的一款靶向CD19/CD20的通用型CAR-T细胞治疗候选产品KJ-C2219已在中国启动一项针对复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的研究者发起的临床试验（IIT）。 ◇ 星汉德生物（SCG）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心已批准其全新一代人乳头瘤病毒（HPV）特异性T细胞受体（TCR）工程化T细胞疗法SCG142的IND申请，用于治疗HPV感染相关的恶性肿瘤，包括宫颈癌、口咽癌、头颈癌、阴道癌、外阴癌和阴茎癌等。临床前数据表明，SCG142通过嵌合开关受体强化技术，在不依赖于CD8共受体信号的情况下，能有效双重激发CD8阳性与CD4阳性TCR-T细胞，在高度免疫抑制性的肿瘤微环境下，发挥强效的抗肿瘤活性，并促进记忆性T细胞的长期存续，确保免疫细胞疗法持久显著的治疗效果。此外，SCG142的高亲和力特性，可以同时识别HPV-16和HPV-52基因型相关宫颈癌、头颈癌等多种HPV病毒相关肿瘤，显著提升患者人群覆盖率。 ———✦融资、合作、M&A✦——— 图片来源：123RF ◇ 安斯泰来（Astellas Pharma）和Sangamo Therapeutics公司宣布达成一项许可协议，允许安斯泰来将Sangamo的新型专有神经趋向性腺相关病毒（AAV）衣壳STAC-BBB用于多达5个潜在神经系统疾病靶点的权利。该衣壳已在非人类灵长类动物中显示出强大的血脑屏障穿透能力和神经元转导能力。根据协议条款，Sangamo负责完成与STAC-BBB衣壳相关的技术转移。安斯泰来负责所有研究、临床前和临床开发、监管互动、制造以及由此产生的基因治疗产品的全球商业化。Sangamo将从安斯泰来获得2000万美元的预付款许可费用，并有资格获得高达13亿美元的额外靶点许可费用和里程碑付款。 ◇ PeproMene Bio公司宣布获得滤泡性淋巴瘤创新研究所（Institute for Follicular Lymphoma Innovation，简称IFLI）投资的1100万美元，该资金将用于资助其靶向BAFF-R的CAR-T细胞疗法PMB-CT01在治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者方面的临床研究与开发。该投资包括600万美元的预付款和额外500万美元的条件性分批投资。研究表明，BAFF-R靶向CAR-T细胞在体外和动物模型中能够有效杀死人类淋巴瘤和白血病细胞。PeproMene Bio公司已从City of Hope获得与PMB-CT01相关的知识产权许可。 ◇ 瑞风生物科技有限公司（简称“瑞风生物”）宣布获得数亿元人民币的新一轮融资，所得资金将主要用于推动其基因编辑药物的临床试验、后续研发管线扩展以及核心技术创新。本轮融资由广州产投领投，广州金控、科金控股及现有股东港粤资本等机构跟投。目前，该公司已在α和β两类地中海贫血遗传病领域进行基因编辑药物产品管线的布局。瑞风生物针对β-地中海贫血的产品RM-001在全球范围内开展了基于新靶点基因编辑的临床研究，并取得了较好的临床疗效，全部受试者实现脱离输血。该产品的确证性临床试验有望于近期开展。其针对α-地中海贫血的创新基因编辑药物RM-004已成功治疗首位患者。针对视网膜疾病Usher综合征的创新药物RM-101于2024年相继获得中美监管部门批准开展临床试验。除以上管线外，瑞风生物还布局了中枢神经系统（CNS）和肝脏等领域的重大疾病体内基因编辑疗法，部分项目已取得阶段性进展。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看） [1] FDA Approves First Mesenchymal Stromal Cell Therapy to Treat Steroid-refractory Acute Graft-versus-host Disease. Retrieved December 18, 2024, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host?utm_medium=email&utm_source=govdelivery [2] Novartis intrathecal onasemnogene abeparvovec Phase III study meets primary endpoint in children and young adults with SMA. Retrieved December 30, 2024, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-intrathecal-onasemnogene-abeparvovec-phase-iii-study-meets-primary-endpoint-children-and-young-adults-sma [3] Arbor Biotechnologies Announces FDA Acceptance of IND Application for ABO-101 for the Treatment of Primary Hyperoxaluria Type 1. Retrieved December 19, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/12/19/2999724/0/en/Arbor-Biotechnologies-Announces-FDA-Acceptance-of-IND-Application-for-ABO-101-for-the-Treatment-of-Primary-Hyperoxaluria-Type-1.html [4] Marker Therapeutics Provides a Clinical Update on MT-601 in Patients with Lymphoma. Retrieved December 19, 2024, from https://ir.markertherapeutics.com/news-releases/news-release-details/marker-therapeutics-provides-clinical-update-mt-601-patients [5] 科济药业宣布Claudin18.2 CAR-T舒瑞基奥仑赛注射液中国胃癌关键II期临床试验取得初步阳性结果. Retrieved December 30, 2024, from https://www.prnasia.com/story/474383-1.shtml [6] 科济药业宣布启动一项通用型CD19/CD20 CAR-T研究者发起的临床试验. Retrieved December 31, 2024, from https://www.prnasia.com/story/474477-1.shtml [7] 2025开年重磅：星汉德生物全球首创HPV相关肿瘤全新一代TCR-T获批. Retrieved January 3, 2024, from https://www.prnasia.com/story/474645-1.shtml [8] Astellas and Sangamo Therapeutics Announce Capsid License Agreement to Deliver Genomic Medicines for Neurological Diseases. Retrieved December 19, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/astellas-and-sangamo-therapeutics-announce-capsid-license-agreement-to-deliver-genomic-medicines-for-neurological-diseases-302335494.html [9] PeproMene Bio, Inc.获得1100万美元投资. Retrieved December 20, 2024, from https://www.prnasia.com/story/473654-1.shtml [10] 瑞风生物获数亿元新一轮融资，引领基因编辑创新药物研发. Retrieved December 30, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/I4ROswrzq2CyLHbBS7BtLw 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

基因疗法细胞疗法临床结果临床3期免疫疗法

2024-12-30

·Pharma CMC

瑞风生物获数亿元融资！推进基因编辑新药研发

今日（12月30日），广州瑞风生物科技有限公司（简称“瑞风生物”）宣布，成功获得数亿元人民币的新一轮融资。本轮融资由广州产投领投，广州金控、科金控股及现有股东港粤资本等机构跟投。资金将主要用于推动瑞风生物基因编辑药物临床试验、后续研发管线扩展以及核心技术创新。瑞风生物成立于2019年，目前，该公司已在α和β两类地中海贫血遗传病领域进行基因编辑药物产品管线的布局。瑞风生物先导产品β-地中海贫血RM-001在全球范围内首次开展了基于新靶点基因编辑的临床研究，并取得了国际领先水平的临床疗效，全部受试者实现迅速脱离输血并治愈，具有Best-in-Class潜力。确证性临床试验有望近期开展。与此同时，瑞风生物还在α-地中海贫血领域取得了重大突破，其创新的基因编辑药物RM-004已成功治愈首位患者，展示了其First-in-Class潜力。在眼科药物方向，视网膜疾病Usher综合征全球首创药物RM-101于2024年相继获得中美监管部门批准开展临床试验。在中长期规划中，瑞风生物还布局了CNS和肝脏等领域的重大疾病体内基因编辑疗法，部分项目已取得阶段性进展。

基因疗法临床研究临床申请

100 项与 HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞（广州瑞风）相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
输血依赖性β地中海贫血	临床1期	中国	广州瑞风生物科技有限公司	2022-12-15

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


RM-001 (ASGCT2025)	临床1期	输血依赖性地中海贫血	19	RM-001	(廠襯糧憲廠壓淵鹹糧齋) = 繭積鑰簾鏇鏇憲鏇選獵繭艱構製網壓鏇廠獵窪 (夢鹽餘鏇膚鬱願積艱鹽 ) 更多	积极	2025-05-13
ChiCTR2100052858 \| ChiCTR2300069244 \| ChiCTR2100053406 (ASH2024)	N/A	输血依赖性地中海贫血	-	RM-001	觸繭餘範範醖淵築簾遞(蓋衊鹽壓簾鑰遞醖獵鏇) = No RM-001-related serious adverse event report. All of adverse events have been resolved. There were no deaths, discontinuations, or malignancies. 憲繭簾蓋築窪壓壓積糧 (構衊餘積餘淵壓觸遞鑰 )	-	2024-12-09
ChiCTR2100052858 \| ChiCTR2300069244 \| ChiCTR2100053406 (EHA2024) 人工标引	临床1期	β地中海贫血	16	RM-001	(壓鬱遞範餘獵願鏇願顧) = 膚選鬱積餘範糧鬱淵膚選糧窪獵蓋鹹獵獵艱願 (顧憲窪鏇構鹽艱觸蓋鏇 ) 达到更多	积极	2024-05-14
ASH2023	N/A	输血依赖性β地中海贫血	7	RM-001	(鑰願鬱繭窪簾醖蓋範築) = 醖衊簾淵獵襯齋選憲膚鏇憲壓廠觸積襯網鏇壓 (繭艱築願積鬱醖製獵構 ) 更多	-	2023-12-11
EHA2022	N/A	输血依赖性地中海贫血	2	RM-001	(遞繭獵窪鑰壓齋襯顧鹹) = 觸夢壓醖獵鏇艱糧構鏇窪淵鑰憲窪齋鬱糧憲糧 (觸齋膚憲廠鏇簾艱壓膚 )	积极	2022-05-12