Investigation of RM-001 in a double-blind, placebo-controlled, multicenter study in patients with upset stomach (functional dyspepsia) and related symptoms

开始日期2018-12-17

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100 项与 HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞（广州瑞风）相关的临床结果

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100 项与 HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞（广州瑞风）相关的转化医学

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100 项与 HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞（广州瑞风）相关的专利（医药）

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项与 HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞（广州瑞风）相关的文献（医药）

2019-05-01·Acta pharmacologica Sinica1区 · 医学

Acetyl-11-keto-β-boswellic acid suppresses docetaxel-resistant prostate cancer cells in vitro and in vivo by blocking Akt and Stat3 signaling, thus suppressing chemoresistant stem cell-like properties

1区 · 医学

Article

作者: Yuan, Hui-Qing ; Wang, Rong-Mei ; Xu, Qing-Qing ; Lin, Zhao-Min ; Sun, De-Qing ; Lou, Hong-Xiang ; Liu, Yong-Qing ; Wang, Qian ; Guo, Yan-Xia ; Wang, Shi-Kang ; Kong, Feng

Acquired docetaxel-resistance of prostate cancer (PCa) remains a clinical obstacle due to the lack of effective therapies. Acetyl-11-keto-β-boswellic acid (AKBA) is a pentacyclic triterpenic acid isolated from the fragrant gum resin of the Boswellia serrata tree, which has shown intriguing antitumor activity against human cell lines established from PCa, colon cancer, malignant glioma, and leukemia. In this study, we examined the effects of AKBA against docetaxel-resistant PCa in vitro and in vivo as well as its anticancer mechanisms. We showed that AKBA dose-dependently inhibited cell proliferation and induced cell apoptosis in docetaxel-resistant PC3/Doc cells; its IC₅₀ value in anti-proliferation was ∼17 μM. Furthermore, AKBA dose-dependently suppressed the chemoresistant stem cell-like properties of PC3/Doc cells, evidenced by significant decrease in the ability of mammosphere formation and down-regulated expression of a number of stemness-associated genes. The activation of Akt and Stat3 signaling pathways was remarkably enhanced in PC3/Doc cells, which contributed to their chemoresistant stem-like phenotype. AKBA (10-30 μM) dose-dependently suppressed the activation of Akt and Stat3 signaling pathways in PC3/Doc cells. In contrast, overexpression of Akt and Stat3 significantly attenuated the inhibition of AKBA on PC3/Doc cell proliferation. In docetaxel-resistant PCa homograft mice, treatment with AKBA significantly suppresses the growth of homograft RM-1/Doc, equivalent to its human PC3/Doc, but did not decrease their body weight. In summary, we demonstrate that AKBA inhibits the growth inhibition of docetaxel-resistant PCa cells in vitro and in vivo via blocking Akt and Stat3 signaling, thus suppressing their cancer stem cell-like properties.

2002-01-01·Biological & pharmaceutical bulletin4区 · 医学

Round Shape Enlargement of the Yeast Spheroplast of Saccharomyces cerevisiae by HM-1 Toxin.

4区 · 医学

Article

作者: Komiyama, Tadazumi ; Furuichi, Yasuhiro ; Kimura, Tetsuya

The effects of HM-1 killer toxin (HM-1) on yeast spheroplasts of Saccharomyces cerevisiae were examined under osmotically stabilized conditions. Prolonged incubation of spheroplasts in nutrient-rich media resulted in an increase in volume, accompanied by aberrant morphological changes. By contrast, spheroplasts were enlarged, maintaining a round shape, when incubated in HM-1 media. The required 50% effective dose of HM-1 was as low as 2.2 x 10(-8) M, and this effect by HM-1 was specific to yeast sensitive to RM-1. Some parts of the enlarged spheroplasts were stable, but the round shape was deformed as HM-1 was removed from the medium. In both the control and HM-1-treated spheroplasts, the total protein and DNA content were increased by approximately three and four times in response to their incubations, respectively. Cytochemical analysis by 4'6-diamidino-2-phenylindol (DAPI) staining showed multiple nuclei. Consistently, actin patches of cells were evenly distributed in both the control and HM-1-treated spheroplasts. A similar enlargement of spheroplasts was observed with lipophilic antifungal compounds, aculeacin A and papulacandin B, but the effects were distinct from those of HM-1 because the spheroplasts resulted in lysis after a long incubation. The molecular mechanism(s) behind this unique observation remains to be studied, but it is clear that HM-1 is an excellent tool for studying yeast cell biology.

项与 HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞（广州瑞风）相关的新闻（医药）

2025-07-05

·药事纵横

2家国内CGT公司与泰国达成合作

声明：因水平有限，错误不可避免，或有些信息非最及时，欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍，非治疗方案推荐（若涉及）;本文不构成任何投资建议。7月1日，2025年泰国-广东医疗保健合作研讨交流会暨合作签约仪式在泰王国驻广州总领事馆举行。中泰双方与会嘉宾围绕基因编辑治疗、生物制造平台技术、人工智能在实验室的应用、中泰医疗旅游领域合作潜力、医疗产业合作政策支持等核心议题深入研讨，并在现场签署三份具有里程碑意义的合作备忘录。活动现场签署了3份合作备忘录，其中涉及2家国内CGT公司。地中海贫血是泰国乃至东盟地区的重大公共卫生问题。1、瑞风生物广州瑞风生物科技有限公司与Nouvogenes Therapeutics签署了战略合作协议，通过引入中国基因编辑药物瑞风RM-001，有望在泰国率先实现对地贫患者的治愈，帮助泰国医疗体系迈入基因治疗时代。广州瑞风生物科技有限公司专注于基因编辑药物创新研发。以基因编辑技术为核心驱动，在血液科、眼科和肝脏等疾病方向积累了开创性成果，在遗传病、复杂疾病和肿瘤领域皆有管线布局。其 β- 地贫创新药已取得全球领先水平的临床进展，α- 地贫方面实现了全球首例患者治愈的突破，Usher 综合征全球首创基因编辑药物 IND 申请已获中美监管部门批准。RM-001 是瑞风生物自主研发的用于治疗输血依赖型 β- 地中海贫血的自体造血干细胞基因编辑疗法产品。该疗法利用 CRISPR/Cas 基因编辑技术永久性修饰 γ- 珠蛋白启动子，激活人体内天然存在的胎儿血红蛋白（HbF）的合成，持续缓解 β- 珠蛋白缺失导致的溶血性贫血症状，达到单次给药根治 β- 地中海贫血的目的。2022 年 11 月，RM-001 获得国家药监局默示许可。2023 年，中山大学孙逸仙纪念医院使用 RM-001 成功临床治愈了 16 岁的重症 β 地贫患者，目前 RM-001 正在开展 I 期临床试验。2、中科睿极中科睿极(海宁)生物科技有限公司与Precision Vet签署战略合作协议，通过产品输出与技术转化模式，中科睿极将为泰国及东盟地区提供先进的生物智造技术与产品，助力泰国提升作为区域细胞治疗中心的产业标准化能力，加速产业化发展。中科睿极（海宁）生物科技有限公司成立于 2021 年 2 月 9 日，是一家专注于再生医学领域的生物科技企业，在干细胞药物关键制备技术等方面具有显著优势。公司基于 18 年的干细胞与再生医学临床转化研究成果，打造了 DASEA（“达曦”）生物智造平台，旨在实现细胞、外泌体等生物制品制备的数字化、自动化、规模化、封闭化、活性化目标，打破了国外在新一代细胞基因药物的关键制备技术及核心原材料的垄断。2023 年完成数千万 A++ 轮融资，由海宁市人才科创集团旗下基金领投。2024 年 4 月完成 b + 轮融资，资金主要用于华东产地区产品管线建设、研发投入以及国内外销售渠道拓展等。公司已建立华南、华东两个产业化基地，拥有 5000 多平米的研发及产业化平台，包含数千平的 GMP 洁净车间。还打造了中国眼谷生物治疗研发平台、海宁市区域细胞制备中心，积极助力生物制造 “新基建”，探索 CGT 产业孵化 “新模式”。结尾此次合作，不仅是中泰医疗保健领域合作的全新起点，更是两国在攻克重大疾病、推动医疗科技发展进程中的关键一步。瑞风生物与中科睿极将与各自合作方携手，加速技术落地与成果转化，为泰国及东盟地区的医疗体系注入新活力。参考资料：1、https://news.ycwb.com/ikinvkltkh/content_53508825.htm2、公开资料

基因疗法临床申请

2025-01-06

·医药观澜

5家创新药公司完成新一轮融资！4家来自中国

▎药明康德内容团队报道根据即刻药数，上周（2024年12月30日~2025年1月5日），全球范围内至少有5家致力于创新药研发的新锐公司宣布完成新一轮融资，其中4家来自中国，且融资金额均超过了1亿元。这些获得资本市场青睐的新锐公司正在开发小分子药物、抗体、抗体偶联药物（ADC）、基因编辑药物等，聚焦的适应症领域涵盖自身免疫及炎症类疾病、神经退行性疾病、癌症、罕见病等。高光制药：融资轮次：Pre-C轮融资金额：1.5亿元 2025年1月3日，高光制药宣布完成1.5亿元人民币的Pre-C轮融资。本轮融资由华金资本、康君资本、英飞尼迪资本共同认购，老股东汉康资本继续加持。高光制药是一家创新药开发公司，专注于研发治疗自身免疫及炎症类疾病、神经退行性疾病的小分子新药。高光制药自主研发的治疗自身免疫疾病和炎症的小分子药物——双靶点TYK2/JAK1抑制剂TLL-018已进入3期注册临床开发阶段，拟开发治疗荨麻疹、银屑病、类风湿关节炎等疾病。此外，高光制药还打造了多个针对神经炎症/中枢神经系统疾病的早期管线，包括具有穿透血脑屏障特性的TYK2/JAK1双抑制剂TLL041，拟开发用于治疗阿尔茨海默病及帕金森病。2023年，Biohaven公司已经与高光制药达成一项约9.7亿美元的合作，获得TLL-041在大中华区域以外的独家开发与许可协议。普祺医药融资轮次：B轮融资金额：超3亿元 2025年1月2日，普祺医药宣布完成了超3亿元B轮系列融资。本轮投资机构包括北京市医药健康产业投资基金、亦庄国投、首发展集团、北科建集团、正奇能科集团等众多机构旗下基金及个人投资者。普祺医药成立于2016年，是一家聚焦免疫/炎症性疾病、以外用药为特色的创新药研发公司，产品管线以皮肤科为主，并涵盖呼吸、眼科等疾病领域。根据新闻稿介绍，本轮融资款项将用于普祺医药现有核心产品普美昔替尼凝胶（PG-011，一款JAK/ROCK双靶点小分子抑制剂）治疗成人及青少年轻中度特应性皮炎的3期临床研究及NDA申报、拓展PG-011在其他适应症的应用及后续其他创新管线的临床推进。此外，该公司拟在北交所进行IPO申报。 OS Therapies公司融资轮次：私募融资融资金额：600万美元 2024年12月31日，OS Therapies公司宣布完成600万美元私募融资。OS therapeutics是一家临床阶段生物技术公司，专注为骨肉瘤（OS）和其他实体肿瘤患者开发免疫疗法。该公司主要在研项目OST-HER2目前处于2期临床研究阶段，这是一种免疫疗法，利用李斯特菌的免疫刺激作用来启动针对表达HER2的癌细胞的强免疫反应。该产品已经被美国FDA授予治疗骨肉瘤的罕见儿科疾病认定。此外，OS therapeutics正在推进其下一代ADC平台，称为可调ADC (tADC），该平台利用了专有的有机硅连接器技术，使每个连接器能够递送多个有效载荷。橙帆医药融资轮次：Pre-A轮融资金额：近5000万美元 2024年12月31日，橙帆医药宣布完成近5000万美元的Pre-A轮融资。本轮融资由Panacea Venture（瑞伏医疗）和上海生物医药基金领投，现有股东弘晖基金（HLC）继续支持，Everjoy Fortune，万物创投、德联资本以及联想之星等多家知名投资机构共同参与。橙帆医药是一家专注于多特异性抗体和ADC发现与开发的生物医药公司。自2021年成立以来，橙帆医药已建立起涵盖十余个多特异性抗体和ADC分子的广泛研发管线，主要聚焦于肿瘤和自身免疫疾病等领域。该公司核心研发管线预计将于2025年进入美国和中国的临床开发阶段。瑞风生物融资轮次：未披露融资金额：数亿元 2024年12月30日，瑞风生物宣布获得数亿元人民币的新一轮融资。本轮融资由广州产投领投，广州金控、科金控股及现有股东港粤资本等机构跟投。资金将主要用于推动瑞风生物基因编辑药物临床试验、后续研发管线扩展以及核心技术创新。瑞风生物成立于2019年，致力于为全球患者提供“治愈性”药物。目前，该公司已在α和β两类地中海贫血遗传病领域进行基因编辑药物产品管线的布局，先导产品β-地中海贫血RM-001在全球范围内开展了临床研究，并取得了较好的临床疗效，全部受试者实现脱离输血。此外在眼科药物方向，其视网膜疾病Usher综合征创新药物RM-101于2024年相继获得中美监管部门批准开展临床试验。期待在资本市场的助力下，更多前沿技术和创新疗法可以尽快造福患者。参考资料： [1]各公司官网及公开资料本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权或其他合作需求，请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。

临床3期免疫疗法临床2期抗体药物偶联物IPO

2025-01-04

·药明康德

缓解率近80%的T细胞疗法；首款获FDA批准的间充质基质细胞疗法…… | CGT周报

▎药明康德内容团队编辑近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。FDA批准了首款间充质基质细胞（MSC）疗法Ryoncil。诺华（Novartis）用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法达3期临床试验终点，是首个在年龄≥2岁、未经治疗的SMA患者中显示出临床益处的在研基因疗法。能够特异性靶向6种不同肿瘤抗原的T细胞疗法MT-601用于治疗淋巴瘤患者，在一项1期研究中的客观缓解率（ORR）达78%。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。图片来源：123RF ———✦研发进展✦——— ◇ 美国FDA宣布批准Mesoblast公司开发的Ryoncil（remestemcel）上市，用于治疗≥2个月的儿童患者的类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）。Ryoncil是一种通过同种异体骨髓生成的间充质基质细胞，它通过抑制T细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节T细胞介导的炎症反应。Ryoncil疗效的主要依据是治疗开始后28天的缓解率和缓解持续时间。结果显示，16名受试者（30%）在接受Ryoncil治疗28天后达到完全缓解，而22名受试者（41%）达到部分缓解。FDA的新闻稿指出，Ryoncil是首个FDA批准的间充质基质细胞疗法。 ◇ 诺华公布了其鞘内注射的一次性基因疗法onasemnogene abeparvovec在3期STEER研究中获得的积极初步结果。这项关键性研究的研究对象是2岁至18岁以下、能够坐立但从未独立行走的2型脊髓性肌萎缩症患者。结果显示，研究达到了主要终点，接受治疗的SMA患者的汉默史密斯功能运动量表（HFMSE）总分较基线增加，该量表是SMA特异性评估运动能力和疾病进展的金标准。新闻稿指出，该疗法是首个在年龄≥2岁的未经治疗的SMA患者中显示出临床益处的在研基因疗法。 ◇ Marker Therapeutics公司公布了其多抗原识别（MAR）T细胞产品MT-601用于治疗淋巴瘤患者的1期临床试验结果，这些患者在接受CD19靶向嵌合抗原受体（CAR）-T细胞疗法后复发，或无法接受CD19靶向CAR-T细胞治疗。截至2024年9月10日的数据，9名接受治疗的患者中有7名在首次缓解评估中达到缓解，ORR为78%，其中4名患者（44%）达到了完全缓解（CR）。安全性方面，MT-601在所有受试者中均具有良好的耐受性，未观察到免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）。 MT-601能够特异性靶向在淋巴瘤细胞中上调的六种不同肿瘤抗原：Survivin、PRAME、WT-1、NY-ESO-1、SSX-2、MAGE-A4。这种细胞疗法通过选择性扩增患者体内的肿瘤抗原特异性T细胞生成，没有经过基因工程改造。由于靶向多种肿瘤相关抗原，肿瘤细胞不容易通过丢失单一抗原来逃避该疗法的攻击。 ◇ Arbor Biotechnologies公司宣布，美国FDA批准了其用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）的新型基因编辑疗法ABO-101的IND申请。ABO-101由脂质纳米颗粒（LNP）封装表达新型Type V CRISPR Cas12i2核酸酶的mRNA和经过优化的、特异性靶向人类HAO1基因的引导RNA制作而成。该疗法旨在作为一次性治疗手段，通过永久性地使肝脏中的HAO1基因失活来减少与PH1相关的草酸盐生成。即将开展的1/2期研究旨在评估ABO-101在成人和儿童PH1患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效。 ◇ 科济药业宣布，其靶向Claudin18.2的自体CAR-T细胞候选产品舒瑞基奥仑赛注射液的一项关键2期临床试验CT041-ST-01已达到主要终点。该试验是一项在中国进行的随机对照、多中心研究，旨在评估舒瑞基奥仑赛注射液用于治疗Claudin18.2表达阳性、既往接受过至少2线治疗失败的晚期胃/食管胃结合部腺癌患者的有效性和安全性。受试者以2：1的比例随机分配至舒瑞基奥仑赛注射液组或研究者选择治疗组（包括紫杉醇、多西他赛、伊立替康、阿帕替尼或纳武利尤单抗）。结果显示，与研究者选择治疗组相比，舒瑞基奥仑赛注射液组中的受试者的无进展生存期具有统计学意义上的显著改善。既往试验数据表明，该产品安全性可控。该公司近期还宣布，其自主研发的一款靶向CD19/CD20的通用型CAR-T细胞治疗候选产品KJ-C2219已在中国启动一项针对复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的研究者发起的临床试验（IIT）。 ◇ 星汉德生物（SCG）宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心已批准其全新一代人乳头瘤病毒（HPV）特异性T细胞受体（TCR）工程化T细胞疗法SCG142的IND申请，用于治疗HPV感染相关的恶性肿瘤，包括宫颈癌、口咽癌、头颈癌、阴道癌、外阴癌和阴茎癌等。临床前数据表明，SCG142通过嵌合开关受体强化技术，在不依赖于CD8共受体信号的情况下，能有效双重激发CD8阳性与CD4阳性TCR-T细胞，在高度免疫抑制性的肿瘤微环境下，发挥强效的抗肿瘤活性，并促进记忆性T细胞的长期存续，确保免疫细胞疗法持久显著的治疗效果。此外，SCG142的高亲和力特性，可以同时识别HPV-16和HPV-52基因型相关宫颈癌、头颈癌等多种HPV病毒相关肿瘤，显著提升患者人群覆盖率。 ———✦融资、合作、M&A✦——— 图片来源：123RF ◇ 安斯泰来（Astellas Pharma）和Sangamo Therapeutics公司宣布达成一项许可协议，允许安斯泰来将Sangamo的新型专有神经趋向性腺相关病毒（AAV）衣壳STAC-BBB用于多达5个潜在神经系统疾病靶点的权利。该衣壳已在非人类灵长类动物中显示出强大的血脑屏障穿透能力和神经元转导能力。根据协议条款，Sangamo负责完成与STAC-BBB衣壳相关的技术转移。安斯泰来负责所有研究、临床前和临床开发、监管互动、制造以及由此产生的基因治疗产品的全球商业化。Sangamo将从安斯泰来获得2000万美元的预付款许可费用，并有资格获得高达13亿美元的额外靶点许可费用和里程碑付款。 ◇ PeproMene Bio公司宣布获得滤泡性淋巴瘤创新研究所（Institute for Follicular Lymphoma Innovation，简称IFLI）投资的1100万美元，该资金将用于资助其靶向BAFF-R的CAR-T细胞疗法PMB-CT01在治疗复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者方面的临床研究与开发。该投资包括600万美元的预付款和额外500万美元的条件性分批投资。研究表明，BAFF-R靶向CAR-T细胞在体外和动物模型中能够有效杀死人类淋巴瘤和白血病细胞。PeproMene Bio公司已从City of Hope获得与PMB-CT01相关的知识产权许可。 ◇ 瑞风生物科技有限公司（简称“瑞风生物”）宣布获得数亿元人民币的新一轮融资，所得资金将主要用于推动其基因编辑药物的临床试验、后续研发管线扩展以及核心技术创新。本轮融资由广州产投领投，广州金控、科金控股及现有股东港粤资本等机构跟投。目前，该公司已在α和β两类地中海贫血遗传病领域进行基因编辑药物产品管线的布局。瑞风生物针对β-地中海贫血的产品RM-001在全球范围内开展了基于新靶点基因编辑的临床研究，并取得了较好的临床疗效，全部受试者实现脱离输血。该产品的确证性临床试验有望于近期开展。其针对α-地中海贫血的创新基因编辑药物RM-004已成功治疗首位患者。针对视网膜疾病Usher综合征的创新药物RM-101于2024年相继获得中美监管部门批准开展临床试验。除以上管线外，瑞风生物还布局了中枢神经系统（CNS）和肝脏等领域的重大疾病体内基因编辑疗法，部分项目已取得阶段性进展。 ▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看） [1] FDA Approves First Mesenchymal Stromal Cell Therapy to Treat Steroid-refractory Acute Graft-versus-host Disease. Retrieved December 18, 2024, from https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host?utm_medium=email&utm_source=govdelivery [2] Novartis intrathecal onasemnogene abeparvovec Phase III study meets primary endpoint in children and young adults with SMA. Retrieved December 30, 2024, from https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-intrathecal-onasemnogene-abeparvovec-phase-iii-study-meets-primary-endpoint-children-and-young-adults-sma [3] Arbor Biotechnologies Announces FDA Acceptance of IND Application for ABO-101 for the Treatment of Primary Hyperoxaluria Type 1. Retrieved December 19, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/12/19/2999724/0/en/Arbor-Biotechnologies-Announces-FDA-Acceptance-of-IND-Application-for-ABO-101-for-the-Treatment-of-Primary-Hyperoxaluria-Type-1.html [4] Marker Therapeutics Provides a Clinical Update on MT-601 in Patients with Lymphoma. Retrieved December 19, 2024, from https://ir.markertherapeutics.com/news-releases/news-release-details/marker-therapeutics-provides-clinical-update-mt-601-patients [5] 科济药业宣布Claudin18.2 CAR-T舒瑞基奥仑赛注射液中国胃癌关键II期临床试验取得初步阳性结果. Retrieved December 30, 2024, from https://www.prnasia.com/story/474383-1.shtml [6] 科济药业宣布启动一项通用型CD19/CD20 CAR-T研究者发起的临床试验. Retrieved December 31, 2024, from https://www.prnasia.com/story/474477-1.shtml [7] 2025开年重磅：星汉德生物全球首创HPV相关肿瘤全新一代TCR-T获批. Retrieved January 3, 2024, from https://www.prnasia.com/story/474645-1.shtml [8] Astellas and Sangamo Therapeutics Announce Capsid License Agreement to Deliver Genomic Medicines for Neurological Diseases. Retrieved December 19, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/astellas-and-sangamo-therapeutics-announce-capsid-license-agreement-to-deliver-genomic-medicines-for-neurological-diseases-302335494.html [9] PeproMene Bio, Inc.获得1100万美元投资. Retrieved December 20, 2024, from https://www.prnasia.com/story/473654-1.shtml [10] 瑞风生物获数亿元新一轮融资，引领基因编辑创新药物研发. Retrieved December 30, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/I4ROswrzq2CyLHbBS7BtLw 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

基因疗法细胞疗法临床结果临床3期免疫疗法

100 项与 HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞（广州瑞风）相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
输血依赖性β地中海贫血	临床2期	中国	广州瑞风生物科技有限公司	2025-04-09

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


RM-001 (EHA2025)	临床1期	输血依赖性β地中海贫血	19	RM-001	廠積襯膚艱積糧獵獵艱(選積範廠鑰範膚窪壓鬱) = 艱蓋襯窪憲遞襯蓋鏇選膚糧願膚餘淵鏇廠壓襯 (顧遞餘範積壓顧壓齋簾 ) 更多	积极	2025-05-14
RM-001 (ASGCT2025)	临床1期	输血依赖性地中海贫血	19	RM-001	齋簾壓範夢膚積網製鬱(遞鹽遞範網壓顧衊窪壓) = 窪遞鹽鬱淵築顧壓憲鬱齋艱構衊願選憲糧衊鏇 (積築簾遞獵遞夢顧製鹽 ) 更多	积极	2025-05-13
ChiCTR2100052858 \| ChiCTR2300069244 \| ChiCTR2100053406 (ASH2024)	N/A	输血依赖性地中海贫血	-	RM-001	壓夢糧顧廠鬱餘構鏇憲(築鹽廠鹹遞糧醖鑰構願) = No RM-001-related serious adverse event report. All of adverse events have been resolved. There were no deaths, discontinuations, or malignancies. 構鏇繭壓簾襯齋廠餘構 (襯築壓顧憲憲齋鬱積觸 )	-	2024-12-09
ChiCTR2100052858 \| ChiCTR2300069244 \| ChiCTR2100053406 (EHA2024) 人工标引	临床1期	β地中海贫血	16	RM-001	鹽醖醖顧廠餘網顧積鹽(製築窪淵鏇憲鬱觸糧膚) = 獵觸鏇觸壓鏇鏇繭壓壓襯壓廠網淵鑰憲齋齋顧 (範鹹醖構窪夢鏇艱築積 ) 达到更多	积极	2024-05-14