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Study to Evaluate the Safety and Efficacy of RM-004 Cells for the Treatment of Hemoglobin H-Constant Spring Disease
The purpose of this study is to evaluate the safety and efficacy of RM-004 for Hemoglobin H-Constant Spring disease.
评价自体CRISPR-Cas9编辑的CD34阳性细胞(RM-001细胞注射液)治疗输血依赖型β-地中海贫血症安全性和有效性的单臂、开放、单剂量、多中心的Ⅰ/Ⅱ期临床研究
评价RM-001细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究。
RM-001细胞注射液治疗输血依赖型β-地中海贫血症的长期随访临床研究
监测RM-001细胞注射液在输血依赖型β-地中海贫血患者中的长期安全性和长期疗效。
100 项与 广州瑞风生物科技有限公司 相关的临床结果
0 项与 广州瑞风生物科技有限公司 相关的专利(医药)
环球视野,深度视角
知识星球首发
各位亲爱的股东,大家早上好中午好晚上好。
安诺优达拟IPO了,这事大家都知道了,各种分析都有。
但是,我们要聊的估计不会有其他人聊...
打脸了欢迎评论区踢我一下...
另外叠个甲,本文所有用到的信息都是公开资料,有少部分是根据公开资料关联分析,如果错了马上改,不应将本文视为投资参考。
如果不幸被下架,可以去知识星球看...
IPO申报稿562页,看了283页(后面财务资料),将回答这几个问题:
第一,安诺优达的创始团队竟然不是“原装”的?
第二,安诺优达贴牌Illumina因美纳的测序仪还能卖?
第三,NIPT安诺优达主要竞争对手是谁?市场占比多少?
第四,安诺优达竟然做AD(阿尔茨海默病)检测去了?Why?
以及终极问题:这次IPO能成吗?
#01
“原装”变“散装”
安诺优达成立于2012年,实控人是夏佐全,就是那个比亚迪联合创始人。
但是,大家可能没有注意的是安诺优达三个创始人仅仅剩下一个。
如果仔细看,就会发现三位执行董事只有王海良是从2012年就在安诺的“老人”。
安诺优达最开始的创始人有3位:
陈重建,安诺优达创始人&CEO&总裁
梁峻彬,安诺优达联合创始人&首席运营官
王海良,安诺优达联合创始人&营销副总裁
但是,2018年一场变故使得陈、梁二人最终出局。
中间的故事各种传言都有,而真实情况我们不得而知。
反正,最终的结果就是引入了目前的CEO李志民。
不过根据IPO材料,截至最后实际可行日期,安诺优达分别由夏先生、安诺复琢、时丰华富及正轩安诺直接持有9.95%、4.75%、20.74%及18.82%的权益。
也就是说,夏先生的合计持股比例约为54.25%,是绝对控股地位。
也就是说,再高的level也是为老板打工,老板换一个管理层也无可厚非。
至于两人的去向,陈重建没有看到公开资料。
倒是梁峻彬继续创业,目前是瑞风生物的CEO,主打基因编辑。
2021年获得了元生创投领投的数亿元A+轮融资,也是风生水起。
#02
测序仪还能卖?
安诺将自己描述为:IVD医疗器械及多组学生命科学研究服务公司。
大家是不是觉得有点熟悉,似乎华大基因、诺禾致源都是类似的业务。
但是体量上就有点差异了,安诺2024年全年的营收5.18亿元。
其中临床产品营收3.29亿元,占比63.6%;科研收入1.88亿元,占比36.2%。
临床产品目前有NIPT和CNV-seq两个核心检测产品及配套软件,以及Illumina贴牌的测序仪NextSeq 550AR。
我知道,你一定关心这个NextSeq 550AR到底能不能卖。
毕竟,Illumina已经上了《不可靠实体清单》。
安诺是这样回答的:法律顾问认为进口原材料不属于制裁范围,没问题;董事们认为,安诺是配件组装,没问题。
但是,安诺同时表示,他们无法保证政府当局同意法律顾问和公司管理层的理解...
就...难绷~
其实我想说的是,不仅仅有法律顾问的理解、公司管理层的理解,还有客户的理解啊朋友~
从公司披露的数据来看,测序仪这两年大概就是上表的情况。
一般情况下为了保证现金流健康,会以销定产。
从一个侧面也可以推测安诺测序仪的销售情况。
#03
前三但是第三
回到安诺的临床核心业务上:NIPT和CNV-seq,且主要为NIPT。
以目前的数据来看,业内前三处于绝对的统治地位。
好消息是安诺在三巨头名单中,坏消息是安诺就是第三...
不过,还有个好消息,安诺的2021-2023年NIPT业务量在逐年上升。
不容易,实在是不容易。
那么,大家想不想知道这里面的公司A/B/C是谁呢?
很贴心的是安诺给了说明,虽然是匿名,但是业内人一看就几乎是点名...
公司A:华大基因;
公司B:贝瑞基因;
公司C:博奥晶典。
CNV-seq这个还算比较新吧,咱们暂时不聊。
#04
做AD,Why?
大家看安诺的产品线会发现一个很有意思的事情,安诺竟然在做阿尔茨海默病(AD)检测的试剂盒开发...
虽然,AD的市场潜力非常大,这是共识。
但我不是很能理解,这两块市场怎么形成合力?
不过话又说回来,AD这个全自动应光免疫分析仪的命名总觉得有点熟悉。
安诺对其描述又是“单分子应光免疫”,跟合作伙伴一起报证。
那么答案已经呼之欲出了,大家觉得会是这家嘛?
如果,我再加上这个信息呢?
正轩正是安诺实控人夏先生控制呀,更何况吧安诺还写在了参股投资人上。
先富带动后富,这很合理吧?
#05
最后
基本就这样吧,其实聊这些是想听听大家的意见。
看完,您觉得安诺能IPO成功吗?
从业务的角度来看,我觉得是有挑战的。
简单的看下财务,即便我们扣除财务成本(主要由融资造成的),近3年安诺仍然亏损。
这要卖个好价钱可是更有挑战...
哦对了,根据公开资料,安诺优达2017年销售额突破4亿元。
从近今年类似公司的经历来看,起码,一次交表就成功IPO的非常有挑战。
害,没挑战谁创业嘛。
当然,对实控人夏先生也没太大影响。
毕竟,夏先生是尊贵的深圳湾一号业主。
END
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所有内容均不作为投资建议,信息均来自公开资料,星球更新更快。
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资料来源:注1:招股说明书。注2:https://kfqgw.beijing.gov.cn/zwgkkfq/ztzl/fdxsdkfq/yxf/202104/t20210425_2370246.html
声明:因水平有限,错误不可避免,或有些信息非最及时,欢迎留言指出。本文仅作医疗健康相关药物介绍,非治疗方案推荐(若涉及);本文不构成任何投资建议。
截至 2024 年,全球已有 19 款小核酸药物获批上市,包括 11 种 ASO 药物、6 种 siRNA 药物和 2 种核酸适配体药物。治疗领域主要集中在进行性肌营养不良症(DMD)、罕见的血脂异常、脊髓性肌肉萎缩症(SMA)、肌萎缩侧索硬化(ALS)等罕见病领域。
全球共有 108 种小核酸药物进入临床管线,适应症包括肿瘤疾病、遗传疾病、感觉器官疾病、心血管疾病、消化及代谢疾病等,其中肿瘤和遗传性疾病是临床管线中最有代表性的适应症。
市场规模增长迅速:全球小核酸药物总销售额从 2016 年的 0.1 亿美元增长至 2023 年的 43.2 亿美元,未来市场规模持续扩大。
2024 年,这一领域更是热闹非凡,一系列关键事件如浪潮般涌起,为行业发展注入了强劲动力。
药物获批上市
Geron 公司的 Rytelo(imetelstat):用于治疗低危骨髓增生异常综合征(lr-mds)患者的输血依赖性贫血。
Ionis 的 Tryngolza(olezarsen):用于治疗成人家族性乳糜微粒血症综合征(fcs)。
重大合作
瑞博生物与勃林格殷格翰合作:1 月 3 日,瑞博生物宣布与德国勃林格殷格翰合作开发治疗非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎(NASH/MASH)的小核酸创新疗法,交易总额超 20 亿美元。
舶望制药与诺华合作:1 月 8 日,舶望制药宣布与诺华就 RNAi 疗法达成两项独家许可合作协议,交易潜在总价值达 41.65 亿美元。
融资事件
昂拓生物 A 轮融资:上半年完成 3.55 亿元的 A 轮融资,正在搭建高效的 siRNA 技术平台和双向调控蛋白表达的 aso 技术平台。
时夕生物天使 + 轮融资:6 月 28 日,时夕生物宣布完成数千万元天使 + 轮融资,将用于该公司核心项目的研发、临床申报和团队补充。
研发进展
Fitusiran 注射液受理:5 月 7 日,Fitusiran 注射液的上市申请获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的受理,有望实现中国率先上市。
Vutrisiran 补充新药申请:11 月,Alnylam Pharmaceuticals 宣布 FDA 已接受该公司针对 Vutrisiran 的补充新药申请(snda)进行审查,FDA 设定了 2025 年 3 月 23 日的行动日期目标。
2024 年小核酸领域的这些事件,无论是药物获批带来的临床突破,还是合作、融资等带来的资源整合与资本注入,都深刻地影响着行业的走向。国内小核酸虽然起步较晚但发展迅速,有将近 100 家药企布局小核酸研发。这些研发项目多处于早期,聚焦常见慢性疾病,如瑞博生物、圣诺医药等企业在递送平台、研发管线等方面各有优势,博雅辑因、瑞风生物等企业在基因编辑技术方面取得进展,部分产品进入临床阶段。
参考资料:公开资料
新年新气象,基因治疗领域捷报频传。1月22日,信念医药的AAV基因治疗候选药物BBM-D101注射液获得了FDA的新药临床试验申请(IND)批准,治疗杜氏肌营养不良症;前一日,该AAV基因疗法的IND也已在国内获得药品审评中心(CDE)受理。1月16日,恒瑞医药子公司瑞宏迪医药的首款双靶点AAV基因治疗候选药物RGL-2201的IND已获CDE默示许可,适应症为拟治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性。
回首2024年,是基因治疗飞速发展的一年,基因疗法凭借其独特的长期性和潜在治愈性疗效成为了最有潜力的精准医疗手段之一,也为各类难治性疾病患者带来前所未有的治疗希望。这一年,在持续利好政策的推动下,国内生物技术公司也在基因疗法方面实现了多项突破。本文梳理了2024年国内公司开发的基因疗法在中美IND获批情况,涉及眼科疾病、罕见病、中枢神经系统疾病等多个领域。(备注,本文描述的基因治疗不包含CAR-T等免疫细胞疗法、小核酸药物、干细胞与再生疗法)。
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▲ 2024年国内基因疗法IND获批进展
(个人整理,如有疏漏错误,欢迎补充指正)
据不完全统计,截止到2024年12月31日,国内共有23家基因治疗企业,25项基因治疗候选产品获批IND。其中有21项基因候选产品的IND申请通过CDE审批,7项基因治疗候选产品的IND申请同时通过CDE和FDA的申请。
多项技术管线,AAV势头强劲
成
eMedClub
总览2024年国内布局基因疗法的企业IND申报获批情况,这些候选药物主要采用了以下3种基因治疗载体和相关技术:
AAV(16项):作为最常用的载体之一,因其安全性高、免疫原性低,被广泛应用于眼科和神经退行性疾病的治疗中;
慢病毒载体(3项):用于β-地中海贫血等血液疾病的治疗,通过基因修饰自体造血干细胞,实现一次性功能性治愈;
重组I型单纯疱疹病毒(3项):作为基因治疗递送工具,用于营养不良型大疱性表皮松解症和晚期实体瘤的治疗;
其他(3项):如脂质纳米颗粒(LNP),用于递送CRISPR/Cas9基因编辑系统,实现体内基因编辑。
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上述统计数据显示,过去一年中有16项通过IND申报的药物是AAV相关疗法,占比半数以上。AAV疗法,即腺相关病毒(Adeno-Associated Virus)疗法,是一种基于AAV病毒载体的基因治疗技术。AAV病毒作为一种非致病性的病毒,被改造后可以作为一种高效的基因递送工具,用于治疗多种遗传性疾病。AAV基因疗法的显著优势,源自其载体——AAV所具备的的低免疫原性和高效的细胞感染能力。AAV不会引起疾病的感染,因此作为载体相对安全,被广泛应用于眼科和神经退行性疾病的治疗中。
布局多种疾病领域,聚焦眼科疾病
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2024年国内获批的基因疗法药物的适应症覆盖了多种疾病,主要为以下三个领域:
眼科疾病:如各类黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿、各类视网膜变性、视网膜劈裂症;
罕见病:如戈谢病、法布雷病、营养不良型大疱性表皮松解症、芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症、转甲状腺素蛋白淀粉样变性、β-地中海贫血、苯丙酮尿症;
神经退行性疾病:如帕金森病、肌萎缩侧索硬化症;
其他:晚期实体瘤、2型糖尿病。
2024年获批IND的国内自主研发的基因治疗候选药物中有9项是治疗以各类黄斑变性为主的眼科相关疾病。眼部的特殊结构使其成为了基因治疗的一个理想靶器官。血视网膜屏障和血房水屏障2套血眼屏障的存在使得眼睛的免疫系统相对独立,作为部分免疫豁免器官,由于免疫反应被抑制,基因治疗的可行性更高。
此外,眼部疾病基因治疗产品的研发周期相对较短,临床获益明确且易于观察,进一步推动了其在该领域的广泛应用。以黄斑变性为例,该疾病是导致老年人视力丧失的主要原因之一,传统的治疗方法效果有限。而基因治疗通过直接修正或替换病变基因,为患者提供了新的治疗希望。随着技术的不断进步和临床经验的积累,眼科疾病基因治疗领域有望迎来更多的突破性进展,为患者带来更好的治疗效果和生活质量。
下面,我们将对在24年既有IND获批进展又有融资进展的4家企业进行相关解读。
星眸生物:2项基因疗法IND获批,千万元A+轮融资
星眸生物在2024年获批2项IND适应症,其自主研发—XMVA09注射液是首个兼具实现双特异性靶点与玻璃体腔内注射衣壳的基因治疗候选药物。相比于传统抗体治疗药物1-3个月的注射周期,基因治疗药物可产生持续的治疗作用,有望实现一次注射便终身有效,极大地造福患者。2024年3月19日,星眸生物宣布其完成数千万元人民币的Pre-A+轮融资用于开展湿性年龄相关性黄斑变性管线的Ⅰ/Ⅱ期临床试验,推动干性年龄相关性黄斑变性管线的药学、临床前研究和IIT临床实验。
康霖生物:FDA双认定基因修饰干细胞,获1.5亿元融资
2024年1月3日,康霖生物自主研发的基因修饰自体造血干细胞——KL003细胞注射液获得NMPA的临床试验默示许可,拟用于治疗成人或儿童输血依赖型β-地中海贫血症。后续,该候选产品获得了美国FDA授予儿科罕见病资格和孤儿药资格。2024年11月8日,康霖生物宣布其完成了1.5亿元A轮融资,本轮融资将助力康霖生物全力加速基因治疗药物研发及商业化进程。
KL003细胞注射液通过慢病毒载体介导βA87Thr:Gln基因转导自体CD34+造血干细胞,经过改造的自体CD34+造血干细胞分化成可表达功能正常的成人血红蛋白的红细胞,恢复人体正常的血红蛋白生理,从而达到改善贫血并最终摆脱输血依赖,有希望实现“一次给药、终身治愈”的目标。
正序生物:中国首个β-地中海贫血症碱基编辑创新疗法获批IND
2024年4月2日,正序生物宣布其针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物—CS-101注射液成功获得CDE的临床试验默示许可。据正序生物新闻稿称,这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。该候选产品在IIT临床研究中取得了显著成效,已有多位接受治疗的患者成功摆脱输血依赖,均回归到正常生活中。首例患者总血红蛋白浓度已经持续稳定至130g/L以上,摆脱输血依赖近5个月,这是全球首次通过碱基编辑疗法治愈血红蛋白病的成功案例。
CS-101注射液通过对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑,模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,重建血红蛋白的携氧功能,使患者自身血红蛋白浓度达到健康人水平,实现单次给药即可彻底治愈β-地中海贫血症的目的。
正序生物于2024年8月宣布完成了超亿元人民币的A+轮融资,进一步加速CS-101临床研究和商业化推进,并支持后续治疗管线的临床转化,推动全球化布局和基因编辑产品早日上市,造福全球病患。
瑞风生物:中美双报Usher综合征基因创新药,获数亿元融资
2024年10月11日,瑞风生物宣布其自主研发的Usher综合征基因编辑候选药物—RM-101的IND申请获CDE批准;同年9月,该药物的IND申请获FDA批准。RM-101是一款针对USH2A基因外显子13突变所致的Usher综合征2型相关视网膜色素变性或非综合征型视网膜色素变性的基因编辑候选药物。RM-101是基于AAV的基因编辑类药物,能特异靶向USH2A RNA,调控可变剪接生物学过程,诱导功能正常蛋白的表达恢复。RM-101通过视网膜下注射给药,有望实现一次性给药并长期有效。
2024年12月30日,瑞风生物宣布获得数亿元人民币的新一轮融资,资金将主要用于推动基因编辑药物临床试验、后续研发管线扩展以及核心技术创新。
结语
eMedClub
2024年,国内基因疗法领域取得了显著进展,23家企业获批IND,其中AAV和眼科疾病成为关键词。AAV因其安全性和高效性被广泛应用为基因治疗载体,眼科疾病作为基因治疗的理想靶器官,迎来了多项突破性进展。
随着技术的不断进步,基因治疗有望为更多患者带来长期且潜在治愈性的疗效。未来,该领域有望迎来更多创新疗法,造福广大患者。
参考资料:
1. 各企业官网、官微
2. 公开资料
关于派真生物
100 项与 广州瑞风生物科技有限公司 相关的药物交易
100 项与 广州瑞风生物科技有限公司 相关的转化医学