Guangzhou Ruifeng Biological Technology Co., Ltd.

全球首款基于CRISPR技术的体外基因编辑疗法Casgevy的获批上市开启了基因编辑疗法的新纪元。回首刚刚过去的2024年，我国基因治疗领域也在稳步向前，尤其是基因编辑领域。并向着更为精准的基因编辑技术、适应症边界不断扩展和更具优势的体内基因编辑疗法等趋势发展，有望实现“一次治疗，终生治愈”的目标。此外，我国还出台了一系列利好政策以助力基因治疗领域的发展。 基因治疗领域研发端的持续发力与利好政策的相继发布，激发了投资者对该领域的热情。据不完全统计，2024年国内基因治疗领域共发生了约41起融资事件，涉及企业共36家，已披露融资总金额超25亿元。其中，上半年21起，下半年20起。（备注，本文描述的基因治疗不包含CAR-T等免疫细胞疗法、小核酸药物、干细胞与再生疗法）。 向上滑动查看日程 ▲ 2024年基因治疗领域融资事件盘点 （个人整理，如有疏漏错误，欢迎补充指正） 从已披露融资轮次来看，大部分企业尚处于早期融资轮次，天使轮、种子轮与A轮共发生26起，占总融资事件的6成，而B轮发生8起，D轮仅为1起。从已披露融资金额看，有15起亿元人民币（涉及13家企业，引正基因获千万美元融资不计入其中）融资事件，上述获融资总金额（22.5亿元）约占年度总融资金额的9成，这表明这些企业是2024年基因治疗领域获融资的主力军。这些获亿元融资企业中，Biotech企业有5家，CGT供应链企业有8家，这反应了供应链企业在基因治疗药物研发中提供支撑的重要作用。 在基因治疗的细分领域，多数获得融资的企业主打基因编辑疗法，也涌现出了安龙生物、引正基因等专注体内基因疗法的企业，体现了体内基因疗法和基因编辑疗法在基因治疗领域的重要地位。另外，神济昌华、康霖生物、正序生物、邦耀生物、瑞风生物这5家Biotech获亿元融资，其中正序生物、邦耀生物、瑞风生物主打基因编辑疗法，正序生物和瑞风生物还布局体内基因疗法，这进一步预示着精准基因编辑技术特别是体内基因编辑技术更受资本的青睐，该疗法或成基因治疗领域的未来趋势。 接着，从编辑技术、递送载体、适应症等关键维度深入剖析当前获融资的基因治疗企业。 在基因编辑技术上，企业不断探索和创新，并吸引了资本的密切关注。艾迪贝克是目前国内唯一专注I型CRISPR基因编辑技术的企业，且是世界上为数不多的将该技术应用于乙肝病毒清除的企业。除了广为人知的CRISPR/Cas9技术，正序生物建立了基于自主知识产权的碱基编辑系统，邦耀生物开发双碱基编辑器和超高活性的HyCBE碱基编辑器，贝斯生物则自主研发高精度碱基编辑器AccuBase™，实现了更为精准的基因编辑。 在递送载体上，也涌现出了聚焦于创新型基因递送载体药物开发的企业。赛蕴生物所研发的天然递送系统，可经过理性改造将功能性生物大分子等各种类型的有效载荷直接递送至特定细胞中。 基因治疗领域在研管线适应症的边界正不断从遗传性眼疾向慢性疾病、中枢神经系统疾病、传染病等更广泛的领域拓展。朗信生物着眼于遗传性疾病和慢性病治疗中的迫切需求，形成多管线产品开发基础。篆码生物立足于Cas12n基因编辑器，针对遗传病和慢性病和传染性疾病，正在开发多条体内基因治疗管线。神济昌华专注于神经系统疾病的基因治疗领域，其首款AAV基因疗法SNUG01在ALS患者中已初步展现疗效。纽伦捷生物则另辟蹊径，聚焦于神经系统疾病的治疗，特别是致盲性眼病及难治神经系统肿瘤，利用其独特的细胞原位转分化技术，开发具有自主知识产权的原创基因治疗候选药物。 此外，相较于体外基因治疗，体内基因编辑在制造和运行成本、产能以及需求端等方面，展现出显著的产业化和后期商业化优势。然而，体内基因编辑在工具本身及递送系统上仍面临一些核心瓶颈。引正基因凭借其在全球领先的自主知识产权底层基因编辑技术及工具，正快速布局并推进多个体内基因编辑产品线。目前，公司已发掘高效精准的数十种天然Cas核酸酶，特性异于常用Cas9，满足多样基因编辑需求。同时利用高通量筛选开发出靶向肝脏的脂质纳米粒及肝外快速起效、低残留的核糖核蛋白递送载体。 后面，我们将追踪5家获得亿元融资的Biotech企业，以洞察该领域的前沿发展动向。 01 神济昌华专注神经系统疾病的基因治疗 神济昌华成立于2021年底，是一家专注于神经系统疾病基因治疗的生物医药企业。依托清华大学医学院贾怡昌教授团队十余年的科研积累，搭建了果蝇、小鼠等新型基因敲入动物疾病模型平台和中枢神经系统AAV筛选平台，致力于开发针对ALS、脑卒中、帕金森病等神经系统疾病的治疗方法。 SNUG01是神济昌华首个进入临床试验阶段的基因治疗候选药物，其以AAV为载体，采用全球首创治疗靶点，在临床前动物实验中展现出显著的神经元保护作用。9月18日，SNUG01在北京大学第三医院进行的IIT研究中已完成所有受试者入组。该IIT研究展示了SNUG01在ALS患者，尤其在散发性患者中的治疗潜力。 02 正序生物坚持自主研发碱基编辑技术 正序生物是一家专注于新型基因编辑技术、处于临床阶段的生物医药科技公司。基于其自主知识产权的碱基编辑系统创建了多种精准疗法，不仅可应用于体内外，还能直接对突变基因进行修复，可应用于几乎所有遗传病。 正序生物针对遗传疾病、代谢疾病、心血管疾病等布局了多条管线。首条管线CS-101是针对血红蛋白病开发的创新型基因编辑疗法，主要利用tBE在体外对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑，重建患者血红蛋白的携氧功能，从而实现β-血红蛋白病的彻底治愈。该管线CS-101已经进入IND临床试验阶段，多位β-地中海贫血症患者在接受治疗后已经摆脱输血依赖。 03 康霖生物开发首创和同类最优基因药物 康霖生物成立于2015年，以做首创（First-in-Class）和同类最优（Best-in-Class）创新基因药物为目标，专注于基因治疗创新药的研发和商业化，针对的领域多为严重影响人类健康的疾病，如地中海贫血症、艾滋病、血友病和帕金森病等。 该公司核心疗法KL003为一款针对输血依赖型β-地中海贫血的基因治疗在研药物，其通过慢病毒载体介导βA87Thr:Gln基因转导自体CD34+造血干细胞，以分化成可表达功能正常的成人血红蛋白的红细胞，从而达到改善贫血并最终摆脱输血依赖，有望实现“一次给药，终身治愈”。KL003细胞注射液于2024年1月获得CDE临床试验默示许可，目前已经完成I期临床全部患者的入组工作。还获得了美国FDA儿科罕见病资格和孤儿药资格认定。 04 邦耀生物擅长更精准的基因编辑技术 邦耀生物已搭建基因编辑技术、造血干细胞、非病毒定点整合CAR-T、通用型细胞、增强型T细胞五大具有自主知识产权的技术平台。其中，基于基因编辑技术创新平台（CRISTARS®）已成功开发全球领先的双碱基编辑器和超高活性的HyCBE碱基编辑器，能实现两种碱基的高效转换，提高编辑活性及拓宽靶点范围。研究成果已在国际著名学术期刊Nature Biotechnology、Nature Cell Biology、Cell Research 等发表多篇学术论文。 邦耀生物基于ModiHSC®技术平台开发的首款基因治疗候选药物BRL-101在全球范围内成功使15例地贫患者100%摆脱输血依赖，达到一次治疗终身治愈的疗效。且治疗效果均显著优于国外已上市产品和国内在研药物。12月02日，其针对镰刀型细胞贫血病基因治疗候选药物BRL-102在一项IIT中，成功完成首例患者的输注治疗，并达到出院标准顺利出院，这也是国内首个基因治疗外籍镰贫患者成功的案例。 05 瑞风生物布局体内和体外基因治疗管线 瑞风生物是中国头部的基因编辑药物创新企业，以基因编辑技术为核心驱动，致力于革新性药物的诞生。瑞风生物是国际上早期应用基因编辑探索遗传疾病治疗的高水平团队，在包括基因编辑工具创新、成药策略发现、新型动物模型构建、多层次药效和安全性评估等层面具备了高水平的技术积累，拥有体内和体外两大创新药物方向。 目前在遗传病、复杂疾病和肿瘤领域等皆有管线布局，其中β-地贫创新药已经取得全球领先水平的临床进展，α-地贫实现了全球首例患者治愈的突破，Usher综合征全球首创基因编辑在研药物IND申请已获中美监管部门批准。 供应链企业全方位助力基因治疗药物开发  eMedClub 在基因治疗领域，除了直接从事药物研发的biotech公司外，还有一批为其提供关键支持的供应链企业。这些供应链企业主要集中在CGT领域，提供从原材料、生产设备、生产工艺到药物递送、安全评价等全方位的服务。其中，百林科、深研生物、恒驭生物、深圳细胞谷、楷拓生物、全和诚、赛桥生物、宜明生物、齐禾生科以上9家企业获得了亿元级别的融资。 值得一提的是，佰炼医药专注于新型CGT药物CDO/CMO服务，并符合第三方GMP验证和病原微生物BSL-2实验室要求，可以为国内外科研院校、研究型医院、早期Biotech公司提供新型递送载体开发、新型细胞技术开发、生产工艺开发、分析方法开发、制剂开发、质量体系开发、GMP小试和中试生产外包服务。 结语  eMedClub 我国基因治疗存在巨大的市场潜力。据弗若斯特沙利文数据，随着基因治疗领域近年来临床试验的大量开展、基因治疗药物的陆续预期获批上市、相关利好产业政策的支持，预计国内基因治疗市场规模将快速扩大，到2025年将达到178.9亿元。 未来，随着基因治疗技术的突破，特别是我国在底层基因编辑技术的自主创新和递送载体工具的突破性进展，基于基因编辑技术的管线交易和商业化会迎来新的发展机遇。进一步地，基因编辑疗法以其高度的精准度和长效性，展现出成为罕见病领域终极治疗工具以及非罕见病长效药物的巨大潜力，有望为更多患者带来福音。 关于派真生物

1. 30亿美元合同不要了？紧跟药明康德，药明生物拟5亿美元出售海外资产，默沙东接盘 药明生物拟以5亿美元将爱尔兰疫苗工厂出售给默沙东，该工厂原为履行与默沙东的30亿美元疫苗生产合同而建。交易预计2025年上半年完成，所得款项将用于营运资金和股份回购。此举引发药明生物股价下跌。 2. 子孙三代换血真相，哈佛大学医学院给出回答 哈佛大学医学院研究显示，造血干细胞在抗衰老中具有巨大潜力，年轻干细胞移植可改善老年小鼠健康并延长寿命，老年干细胞则功能衰退。 3. 默沙东佳达修®成为中国境内首个且目前唯一获批、可适用于男性的HPV疫苗 默沙东佳达修®成为中国首个获批适用于男性的HPV疫苗，可预防肛门癌和生殖器疣，助力男女共防HPV事业，推动健康中国2030战略实施。 4. 肿瘤缩小超七成，病毒全清，星汉德TCR-T新药IND国内获批，降维打击肺癌、肝癌、宫颈癌等实体瘤 星汉德生物全新一代TCR-T细胞疗法SCG142获批新药临床试验，针对HPV感染相关恶性肿瘤，为抗病毒感染相关癌症提供新治疗选择。同时，其另一款TCR-T疗法SCG101对乙肝病毒相关肝细胞癌疗效显著。 5. 血霁生物获得数千万元新投资，推进血小板的细胞治疗和多重应用 2025年1月8日，苏州血霁生物科技有限公司（以下简称“血霁生物”）宣布获得中科康美数千万元资本投资。该笔增资将用于继续推动血霁生物多个血小板相关管线的IND申请和正式临床试验的开展，进一步推进血小板药物递送的第一条管线的临床前工作以及开展血替和美业等业务。 6. 国内6家公司完成新一轮融资，聚焦细胞与基因治疗领域 瑞风生物、宜明生物等六家细胞与基因治疗公司获得新一轮融资，用于推动研发和技术创新，具体融资金额、轮次及投资机构各异。 本文仅用于学术分享，转载请注明出处。若有侵权，请联系微信：bioonSir 删除或修改！

▎药明康德内容团队编辑 据创鉴汇不完全统计，上周（2024年12月30日至2025年1月5日）全球大健康领域共披露融资事件16起，总额超21亿元。按照金额划分，亿元及以上融资6起。按照已披露的融资轮次划分，早期融资（B轮以前）8起，中后期融资（B轮及以后）6起。生物医药领域共6家公司获融资，涉及药物类型包括创新抗体、基因编辑技术药物等。 #01 橙帆医药完成近5000万美元Pre-A轮融资 关键词：创新抗体药物 最新融资：近5000万美元Pre-A轮 本轮投资机构：Everjoy Fortune、万物资本、上海生物医药基金、弘晖基金、德联资本、瑞伏创投、联想之星 2024年12月31日，橙帆医药宣布完成近5000万美元Pre-A轮融资，将用于推进橙帆医药的创新药物管线，加速核心研发项目进入临床开发阶段，专注于开发针对肿瘤和自身免疫疾病等领域的差异化创新治疗方案。橙帆医药是一家领先的多特异性抗体和抗体偶联药物（ADC）发现与开发的生物技术公司，拥有高效的药物发现平台以及卓越的转化医学、CMC以及早期临床开发能力。自2021年成立以来，橙帆医药已建立起涵盖十余个潜在首创/最佳（FIC/BIC）多特异性抗体和ADC分子的广泛研发管线，主要聚焦于肿瘤和自身免疫疾病等领域。 #02 普祺医药完成超3亿元B轮系列融资 关键词：小分子靶向药物 最新融资：超3亿元B轮 本轮投资机构：亦庄国投、北京市医药健康产业投资基金、北科建集团、正奇能科集团、首发展集团 2025年1月2日，普祺医药宣布完成了超3亿元B轮系列融资。根据新闻稿介绍，本轮融资款项将用于现有核心产品普美昔替尼（PG-011，pumecitinib）凝胶治疗成人及青少年轻中度特应性皮炎的3期临床研究及NDA申报、拓展PG-011在其他适应症的应用及后续其他创新管线的临床推进。此外，该公司拟准备在北交所进行IPO申报，工作正在有序地推进之中。普祺医药成立于2016年，是一家聚焦免疫/炎症性疾病，以未满足的临床需求为导向，以外用药为特色的创新药研发公司。普祺医药已经建立起了丰富的创新药物研发体系，产品管线以皮肤科为主，并涵盖呼吸、眼科等疾病领域。 #03 瑞风生物完成数亿元新一轮融资 关键词：基因编辑技术新药 最新融资：数亿元未知轮 本轮投资机构：广州产投资本、广州金控、港粤资本、科金控股 2024年12月30日，瑞风生物科技有限公司（Reforgene）宣布获得数亿元人民币的新一轮融资。瑞风生物成立于2019年，致力于为全球患者提供“治愈性”药物。目前，该公司已在α和β两类地中海贫血遗传病领域进行基因编辑药物产品管线的布局。地中海贫血全球受累人群广泛，存在重大未被满足的临床需求。瑞风生物先导产品β-地中海贫血RM-001在全球范围内开展了基于新靶点基因编辑的临床研究，并取得了较好的临床疗效，全部受试者实现脱离输血。该产品的确证性临床试验有望近期开展。与此同时，针对α-地中海贫血，其创新基因编辑药物RM-004已成功治疗首位患者。 #04 高光制药宣布完成1.5亿元Pre-C轮融资 关键词：免疫和炎症疾病创新药 最新融资：1.5亿元Pre-C轮 本轮投资机构：华金资本、康君资本、汉康资本、英飞尼迪 2025年1月3日，杭州高光制药有限公司（以下简称“高光制药”）宣布完成1.5亿元人民币的Pre-C轮融资。高光制药是一家创新药开发公司，专注于研发治疗自身免疫及炎症类疾病、神经退行性疾病的小分子新药。该公司自主研发的治疗自身免疫疾病和炎症的小分子药物（双靶点TYK2/JAK1抑制剂TLL-018）已进入3期注册临床开发阶段，拟开发治疗荨麻疹、银屑病、类风湿关节炎等。 #05 GenKOre获得100亿韩元投资 关键词：体内基因编辑疗法 最新融资：100亿韩元未知轮 本轮投资机构：InterVest 2025年1月3号消息，超小型基因剪刀技术生物科技公司GenKOre 宣布，近期完成了VC InterVest价值100亿韩元的投资。自2019年9月成立以来，GenKOre已累计吸引307亿韩元投资，其中包括种子轮（36亿韩元）和A轮（171亿韩元）。GenKOre正在开发基于TaRGET（微小核酸酶、基于增强RNA的基因组编辑技术）的罕见疾病基因治疗方法，TaRGET是一种超小基因剪刀技术。TaRGET基因剪刀比现有的Cas9小40%，在药物递送方面具有潜在优势。 读者们请星标⭐创鉴汇，第一时间收到推送 免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。 版权说明：本文由药明康德内容团队根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转发/复制至其他平台。转发授权请在「创鉴汇」微信公众号留言联系我们。 更多数据内容推荐 点击“在看”，分享创鉴汇健康新动态