本周国内创新药获批、NDA和IND；全球III期临床汇总

2023-12-02

交易

临床3期申请上市临床申请

收集周期：11.27-12.1，国内部分为首次批准上市、首次申请上市和申请临床的创新药国内创新药获批1、京新药业：地达西尼胶囊作用机制：γ-氨基丁酸A型受体调节剂适应症：失眠障碍11月29日，国家药品监督管理局（“NMPA”）批准浙江京新药业股份有限公司申报的1类创新药地达西尼胶囊上市，适用于失眠障碍患者的短期治疗。地达西尼（EVT201）属于苯二氮䓬类药物，是γ-氨基丁酸A型（GABAA）受体的部分正向别构调节剂，通过部分激活GABAA受体，产生促进睡眠的作用。此前，京新药业与德国Evotec签署协议，获得EVT201在中国、韩国以及全球其他国家的授权。与传统的苯二氮䓬类GABA受体完全激动剂相比，地达西尼在运动障碍、后遗效应、耐受性、乙醇相互作用、身体依赖性、记忆力损伤等不良反应方面，具有明显的优势。根据一项评估EVT201胶囊对比安慰剂在失眠障碍患者中疗效和安全性的多中心、随机、双盲III期临床研究，结果显示：EVT201胶囊组相对于安慰剂组的优效性成立，EVT201胶囊可快速起效、提高睡眠效率，同时改善次日嗜睡等残留效应。国内NDA汇总1、亚虹医药：灌注用盐酸氨酮戊酸己酯作用机制：显影剂适应症：膀胱癌11月29日，亚虹医药的灌注用盐酸氨酮戊酸己酯的上市许可申请（NDA）获CDE受理。盐酸氨酮戊酸己酯（APL-1706）是目前全球唯一获批的辅助膀胱癌诊断和管理的显影剂类药物，联合使用APL-1706和蓝光膀胱镜作为非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）管理的方法已被纳入全球专家共识指南及中国泌尿外科和男科疾病诊断治疗指南。目前，该药物尚未在中国上市。2023年10月，公司在国际泌尿外科学会年会（SIU）上以口头报告形式首次发布Ⅲ期临床试验数据，临床结果入选Late-Breaking Abstract（LBA）。该研究证实了在中国患者中，APL-1706联合蓝光膀胱镜（BLC）在膀胱癌检测方面优于白光膀胱镜 (WLC)，尤其是原位癌（CIS）的检出，并且其耐受性良好。2、神州细胞：菲诺利单抗注射液作用机制：抗PD-1单抗适应症：头颈部鳞状细胞癌11月30日，北京神州细胞生物控股子公司神州细胞工程在研产品菲诺利单抗注射液的IND获CDE受理，拟用于头颈部鳞状细胞癌。菲诺利单抗（SCT-I10A）是重组人源化抗PD-1 IgG4 型单克隆抗体注射液，可通过阻断 PD-1 与其配体的结合，增加肿瘤部位的 T 细胞和炎性细胞因子供给量，减少肿瘤微环境中的调节性T细胞和髓系来源的抑制细胞的比例，改变肿瘤微环境，恢复和提高T细胞的免疫杀伤功能，从而抑制肿瘤的生长。公司拥有完善的生物药生产技术平台，已在商业化规模的生产线成功完成SCT-I10A 的试生产。除头颈部鳞状细胞癌外，菲诺利单抗拟用于治疗多种实体瘤，包括淋巴瘤、头颈鳞癌、食管鳞癌、结直肠癌、胃腺癌和鳞状非小细胞肺癌等。国内IND汇总1、默沙东：MK-6194注射液作用机制：IL-2激动剂适应症：自身免疫性疾病11月27日，默沙东的MK-6194注射液的临床申请（IND）获CDE受理。MK-6194（PT101）是一款选择性IL-2激动剂，能够选择性与Tregs表面包含IL-2Ra亚基的IL-2受体三聚体结合，而不是与常规T细胞和自然杀伤细胞上的IL-2受体二聚体结合，从而特异性激活和扩增Tregs。该药物最早于2021年2月，由默沙东以18.5亿美元收购Pandion所得。2、凡恩世制药：PT199作用机制：抗CD73单抗适应症：肿瘤11月28日，凡恩世制药的PT199的IND获CDE受理。PT199是由凡恩世自主研发的潜在best-in-class的项目，目前处于I期临床阶段。PT199具有差异化的作用机制，与一些不完全抑制CD73的抑制剂不同，它能完全抑制可溶性的和与膜结合的CD73，旨在对抗腺苷介导的免疫抑制性肿瘤微环境。此外，在较高的浓度下，PT199也没有丧失抑制作用或出现 "钩子效应"，解决了当前CD73抑制剂的局限性，有望增加抗肿瘤免疫活性，有望为癌症患者提供一种新的治疗选择。2022年12月，凡恩世与百济神州已达成一项临床供应协议，用于评估凡恩世的PT199与百济神州的替雷利珠单抗联用，在治疗多种晚期实体瘤临床试验中的有效性和安全性。目前，PT199的多中心I期临床试验正在进行中，评估PT199单独使用或与替雷利珠单抗联用，在局部晚期或转移性实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和初步疗效。3、再鼎医药：ZL-1218注射液作用机制：抗CCR8单抗适应症：实体瘤11月28日，再鼎医药的ZL-1218注射液的IND获CDE受理。ZL-1218是再鼎医药开发的CCR8人源化单抗，能以高亲和力和特异性与人类 CCR8 结合，并能诱导强大的 ADCC 活性，从而实现 NK 细胞介导的对表达 CCR8 的Tregs 的强力杀伤。临床前研究表明，在人类CCR8基因敲入小鼠模型中，ZL-1218可减少瘤内Treg细胞，以剂量依赖式显著抑制肿瘤生长。4、金唯科生物：JWK001注射液作用机制：抗VEGF AAV基因治疗药适应症：黄斑变性11月30日，金唯科生物的JWK001注射液的IND获CDE受理。JWK001注射液是金唯科生物拥有自主知识产权的AAV基因治疗创新药，通过视网膜下给药将承载着全新自主设计的抗VEGF蛋白表达框的AAV递送至眼部细胞中，可持续高效表达抗VEGF蛋白。该基因治疗手段可以避免传统nAMD治疗中存在的风险（如反复玻璃体腔注射对眼组织的伤害、患者依从性差等），可实现一次治疗，终身有效的目的，具有巨大的社会和经济效益。在临床前非人灵长类的研究显示，JWK001注射液具有起效剂量低，安全性好等优势。5、来凯医药：LAE102注射液作用机制：抗ACVR2A抗体适应症：实体瘤12月1日，来凯医药的LAE102注射液的IND获CDE受理。LAE102是一种针对全新药物靶点的强效及选择性的单克隆抗体（mAb），用于治疗非小细胞肺癌，对肿瘤生长、免疫激活、肌肉再生和造血发育等都有调控作用，其具有多种生物活性，一方面可以抑制肿瘤生长，增加NK等免疫细胞的抗肿瘤活性；另一方面，也可以缓解化疗药物引起的体重下降和血小板降低，促进肌肉组织和红细胞再生，是目前同靶点中唯一一个进入临床阶段的药物。6、云顶新耀：注射用Zetomipzomib作用机制：PSMB抑制剂适应症：自身免疫性疾病12月1日，云顶新耀的注射用Zetomipzomib的IND获CDE受理。Zetomipzomib (KZR-616)是一种新型、一流的选择性免疫蛋白酶体抑制剂，在多种自身免疫性疾病中具有广泛的治疗潜力。临床前研究表明，选择性免疫蛋白酶体抑制可在多种自身免疫性疾病的动物模型中产生广泛的抗炎反应，同时避免免疫抑制。1 期和 2 期临床试验产生的数据提供的证据表明，zetomipzomib 在严重的慢性自身免疫性疾病的发展中表现出良好的安全性和耐受性。该药物由Kezar Life Sciences开发，2023年9月，云顶新耀宣布以700万美元的预付款以及最高为 1.255 亿美元的临床和商业里程碑付款获得zetomipzomib在大中华区、韩国和部分东南亚国家进行临床开发和商业化权益。全球III期临床汇总封面图来源：123rf当ADC老大哥决定卖身：“只”卖出100亿美元，今年好不容易才盈利，就把自己给出手了……北大与勃林格殷格翰为青年才俊颁奖，校企合作聚焦早期创新点击在看共济新药研发浪潮