Fierce Biotech揭晓了2022 Fierce 15榜单。今年的评选突出了15家入选公司广泛的团队、领导者和科学性。
Fierce Biotech揭晓了2022 Fierce 15榜单。今年的评选突出了15家入选公司广泛的团队、领导者和科学性。
榜单中有的biotech公司正在为无法治愈的遗传疾病寻求治疗方法;有的biotech公司借助AI和机器学习以更快地发现更好的药物;有的biotech公司正在挑战不可成药靶点;也有公司正利用RNA来治疗癌症…… 入选理由:在生物技术领域,很少有公司会在同一天宣布多项合作。5月4日,Amphista与BMS达成战略协议,双方将合作利用Amphista专有的Eclipsys™靶向蛋白质降解平台开发新一代蛋白降解疗法。根据协议条款,BMS将获得合作开发蛋白降解剂的全球独家许可,并将负责进一步开发与商业化推广,而AmphistaAmphista将获得3000万美元预付款,最高12.5亿美元的里程碑付款,拓展合作付款以及合作产品全球销售版税。 推荐阅读:1天两项合作、总额超20亿美元!蛋白降解新锐公司获BMS、默克青睐 2021年8月,Arbor宣布与福泰制药达成一项超12亿美元的战略合作协议,利用Arbor的CRISPR基因编辑技术开发离体工程化细胞疗法;接着,Arbor又与全球CDMO巨头Lonza“牵手”;2021年11月完成的2.15亿美元B轮融资更是超过上轮融资1560万美元的13倍。 Arbor不只拥有一到两项CRISPR技术。该公司拥有越来越多的基因编辑器(如Cas12、Cas13、CasX、CasΦ等),覆盖90%以上的基因组。肝脏和中枢神经系统疾病是Arbor的主要研究领域,因为这两个领域的基因编辑工具可以用现有的脂质纳米颗粒(LNP)和腺相关病毒系统(AAV)递送。该公司的领先项目是一种罕见疾病——原发性高草尿症的基因疗法,计划在2023年底向FDA递交临床试验申请。 推荐阅读:张锋联合创立、辉瑞前高管掌舵,2.15亿美元能否助力Arbor成为下一代基因疗法巨擘? 临床重点:Generate Biomedicines感兴趣的关键领域是肿瘤学、免疫学和感染性疾病。
Generate Biomedicines开创了一个机器学习驱动的生物医学平台——Generative Biology™,该平台可以快速生成抗体、肽、酶、细胞和基因疗法,以满足任何治疗需求。这种方法使Generate能够创建以前不可能的疗法,并以前所未有的速度和规模来实现,有望开启可编程药物工程的新时代。 入选理由:LexeoLexeo最初是从威尔康奈尔医学院基因治疗先驱Ronald Crysta博士的实验室衍生出来的。公司的起源是基于Crysta博士近25年的学术研究。 Lexeo不仅认为自己是少数几家针对非罕见疾病的基因治疗公司之一,而且他们的最终目标之一是开发一种单剂量治疗棘手的阿尔茨海默症的疗法。投资者对LexeoLexeo的雄心表示支持。去年9月,该公司完成了1亿美元的B轮融资。 公司基于AAV的候选基因疗法LX1001目前处于I/II期临床,该疗法旨在将保护性载脂蛋白E2基因递送到APOE4纯合子阿尔茨海默症患者的中枢神经系统,以阻止或减缓退行性疾病的进展。LX1001的初步数据是积极的。今年3月,该公司表明,低剂量LX1001可以降低阿尔茨海默症相关的生物标志物——T-tau蛋白和P-tau蛋白。 入选理由:LifeMine的目标是建立一种全新的发现药物的方法,致力于挖掘基因编码小分子(GEMs)。今年3月,该公司宣布完成1.75亿美元的C轮融资(先前已完成5500 万美元A 轮融资;5000万美元B 轮融资),融资所得将用于推进LifeMine专有的、进化衍生的基因组药物开发平台Avatar-Rx。该平台已经拥有约8万个完整测序的真菌基因组数据库,是迄今为止最大的真菌基因组收集库。 除了打造自研管线,LifeMine一直在积极开放合作,今年3月成功“牵手”GSK,合作预付款7000万美元,里程金未披露,目标是利用Avatar-Rx平台鉴定针对多达三个人类靶点的新型小分子先导化合物。 入选理由:ReCode Therapeutics公司成立于2015年,创立以来一直专注于创新基因药物的开发。今年6月,该公司宣布完成总额为1.2亿美元的B+轮融资,融资金额再创新高(先前完成8000万美元A轮融资、8000万美元B轮融资)。该轮投资是由Leaps by Bayer、Matrix Capital领投,安进风投跟投。 ReCode公司开发了一种具有器官选择性靶向的LNP递送平台(SORT-LNP),突破了传统LNP递送技术的局限性,能够实现对特定器官的靶向。一般的脂质纳米粒(LNP)通常只含有四种脂质:磷脂、胆固醇、PEG-脂质和可离子化脂质。SORT-LNP平台在此基础上加入了第五种脂质成分,形成其独特的脂质配方设计,可以将mRNA或基因编辑系统靶向递送至特定组织。 推荐阅读:ReCode Therapeutics:开发新一代LNP技术,直击基因疗法递送痛点
——利用其“2.0”精准肿瘤平台改造小分子药物,并解决不可成药靶点 入选理由:成立不到两年,Scorpion就已经从两轮融资中获得了2.7亿美元。Scorpion将其药物搜索平台应用于已验证的致癌基因,以创建针对不可成药靶点的候选小分子药物。简单来说,其2.0平台结合了多项创新(CRISPR等基因组工具的进展、化学蛋白质组学和超级计算等),以开发出更具选择性的小分子,从而提高治疗效果并降低毒性。 ——利用RNA编辑技术开发不会永久改变人类DNA的突破性基因疗法
入选理由:ShapeShape专注于RNA编辑和开发下一代基因治疗技术,所开发的技术基于Prashant Mali博士在George Church教授实验室从事博士后研究期间的工作。ShapeShape自成立以来已获得了近1.5亿美元的融资(A轮3550万美元、B轮1.12亿美元),并在去年8月与罗氏达成了超30亿美元合作。 ShapeShape所开发的技术有三大方向:RNAFix、RNASkip和Delivery– AAV。其中Delivery –AAVid衣壳发现平台能生产具有更优递送特性的AAV载体(能够筛选数十亿种独特的衣壳,以找到优化载荷向特定组织递送的衣壳),可有效地将RNAfix和RNAskip有效载荷以及其他有效载荷输送到特定组织中。据称,到2023年底,ShapeShape可能会有一款clinic-ready的候选分子就绪。 入选理由:这家剑桥大学的衍生公司可能是有史以来第一个将一种RNA修饰酶抑制剂推向临床的机构,在一位新CEO的带领下,Storm已经准备好在该领域掀起一场风暴。 Storm平台的潜力不仅限于肿瘤学领域,同时也在炎症性疾病和抗病毒药物领域进行同步探索。 Storm已经得到了Pfizer Venture等机构的支持,于2019年完成了3000万英镑的A轮融资,并计划在今年年底前完成B轮融资。 Strand于2017年正式亮相,2021年6月完成了5200万美元的A轮融资。Strand的平台使该公司能够递送一次可以表达数周的mRNA。对于治疗实体瘤,Strand的策略包括进入肿瘤并表达细胞因子,这些细胞因子能够使免疫系统发动针对肿瘤的免疫反应。公司的目标是在2023年将领先项目推向临床。 ——利用工程化细胞因子来对抗疾病,同时密切关注毒性
入选理由:Synthekine于2019年基于斯坦福大学分子和细胞生理学和结构生物学教授K. Christopher Garcia博士的早期研究创办,在细胞因子研究中扮演着关键角色。去年6月,该公司完成了1.075亿美元的B轮融资。 到目前为止,Synthekine已经有一种候选药物(IL-2部分激动剂STK-012)在临床试验中,并且几乎已经准备好将另一种药物(一种细胞疗法)送入人体试验。 Synthekine的前景已经得到了制药巨头的认可。去年11月,该公司与默沙东达成了一项合作,利用 Synthekine 专有的替代细胞因子激动剂平台来发现、开发和商业化针对多达两个靶点的新型细胞因子疗法。最初,这项合作将专注于一个有可能治疗自身免疫性疾病的靶点。每个靶点都有可能为Synthekine带来超5.25亿美元的收益。 入选理由:神经系统疾病药物的研发成功率非常低,Verge试图依靠AI和直接取自患者的大型复杂人体组织基因分析助力该领域的药物研发。Verge用于治疗ALS的候选药物有望于今年年底进入临床试验。 尽管传统神经系统药物开发高度依赖细胞和动物模型,但这些模型无法很好地预测药物在人脑中的作用结果。Verge摒弃了这些模型,将AI预测的结果在实体组织上测试后返回给程序,帮助优化计算过程。公司联合创始人兼首席执行官Alice Zhang表示,基于这项技术,公司在短短3年内即得到了一种可用于治疗ALS的临床候选药物,这种化合物具有全新的靶点和作用机制。 Verge也得到了投资机构和巨头的青睐。其中,礼来不仅参与了Verge最新9800万美元的B轮融资,也与该公司展开具体合作,借助Verge的AI技术开发自己的ALS产品。 入选理由:60%-80%的癌症具有染色体不稳定的特性。染色体不稳定是指细胞分裂过程中染色体错误分离。正常细胞的有丝分裂异常将导致细胞死亡,而肿瘤细胞却可以继续分裂。 针对染色体不稳定开发药物的难点在于其难以识别。Volastra正在与微软合作共同开发算法来识别和预测人体组织样本中的肿瘤转移,实现生物标志物与基因数据的可视化。