2023年批准上市新药有12个新MoA靶点

2024-04-03

上市批准信使RNA基因疗法寡核苷酸siRNA

2023年，美国、欧盟和日本首次批准了49种新药（不包括疫苗和基因疗法）。根据产品说明书和主要文献，其中40种药物有明确的作用机制（MoA）靶点，新MoA靶点有12个（即以前尚无该靶点未被批准药物），涉及到9种药物。近日，Nature Reviews Drug Discovery刊文简要介绍了这些靶点和相应的9种药物。在9种具有新靶点的药物中，有5种是小分子药物，包括1种G蛋白偶联受体拮抗剂和4种酶抑制剂，共有七个新靶点（其中四个是激酶）。第一类神经激肽3受体拮抗剂Fezolinetant获批用于治疗更年期潮热。这种药物通过阻断下丘脑中神经激肽B的结合来调节体温调节，是治疗这一适应症的第一种非激素疗法。Iptacopan能抑制替代补体途径中的补体因子B，是治疗阵发性夜间血红蛋白尿患者的第一种口服单药疗法。Nirogacestat是一种γ-分泌酶抑制剂，可防止Notch受体的蛋白水解活化，是首个获准用于治疗硬纤维瘤的药物。Capivasertib是丝氨酸/苏氨酸激酶AKT所有三种异构体的抑制剂，已获准与氟维司群联合治疗局部晚期或转移性乳腺癌。获批用于治疗骨髓纤维化贫血患者的Momelotinib是第四种获批治疗骨髓纤维化的Janus激酶1/2（JAK1/2）抑制剂，也是第一种同时抑制激活素A受体1型（ACVR1）的抑制剂，它能促进红细胞生成以改善贫血。两种已获批准的抗体疗法利用新型药物靶点。Talquetamab是一种双特异性抗体，能与多发性骨髓瘤细胞表面的GPRC5D（G蛋白偶联受体C家族5组D成员）和T细胞上的CD3结合，促进T细胞介导的癌细胞杀伤。这种单克隆抗体能与组织因子通路抑制剂（TFPI）结合，破坏对活化因子X的抑制，从而促进止血。此外，还有两种具有新靶点的寡核苷酸新药，这两种药物都已获批用于罕见病。Tofersen是一种能促进超氧化物歧化酶1（SOD1）mRNA降解的反义寡核苷酸（ASO），被批准用于治疗SOD1突变的肌萎缩侧索硬化症 SOD1突变的肌萎缩侧索硬化症患者。Nedosiran是一种靶向乳酸脱氢酶A（LDHA）mRNA的小干扰RNA（siRNA），已被批准用于治疗原发性高草酸尿症1型。总体而言，治疗罕见病的药物涉及到六个新MoA靶点。参考：doi: https://doi-org.libproxy1.nus.edu.sg/10.1038/d41573-024-00057-9本文由「新药前沿」微信公众号根据公开资料整理编辑，欢迎个人转发至朋友圈。媒体或机构转载授权请在「新药前沿」微信公众号留言公众号名称，审核通过后开通白名单获取转载授权，转载请标识来源。免责声明：本文仅作信息交流之目的，非投资建议或者治疗方案推荐，「新药前沿」微信公众号不对任何主体因使用本文内容而导致的任何损失承担责任。限于作者水平和专业知识所限，如有谬误，欢迎指正！

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