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香雪制药
、
科弈药业
等公司细胞疗法迎进展,
科济药业
达成新合作 | CGT周报
2023-08-27
·
医药观澜
细胞疗法
基因疗法
免疫疗法
申请上市
ASH会议
▎
药明康德
内容团队报道近期,全球细胞和基因疗法(CGT)领域迎来系列进展。例如:
科弈药业
、
睿源生物
、
方拓生物
等公司创新疗法获批临床;
香雪制药
等多家公司的CGT产品在临床试验中取得积极结果;
科济药业
等公司达成新合作等。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍,仅供读者参阅。图片来源:123RF———✦新药进展✦———
科弈药业
全资子公司
科棋药业
申请的
KQ-2003自体嵌合抗原受体T细胞注射液
在中国获批临床,拟用于治疗已经接受过三线或者更多线治疗的
复发/难治性多发性骨髓瘤
。这是一款新一代CAR-T产品,能同时靶向
B细胞成熟抗原(BCMA)
和
CD19
两个治疗靶点。此前,该产品已在治疗
复发/难治性多发性骨髓瘤
患者的研究者发起的临床研究(IIT)中,获得100%的总体反应率。
睿源生物
间充质干细胞药物
RY_SW01细胞注射液
在中国获批临床,拟用于治疗
系统性硬化
。此前,该产品已在中国获批开展治疗
活动性狼疮肾炎
的临床试验。早先,该产品已经完成IIT研究首例受试患者给药入组,初步结果显示了良好的安全性。
方拓生物
新型重组腺相关病毒(AAV)基因治疗产品
FT-003注射液
在中国获批临床,拟用于治疗
糖尿病黄斑水肿
等。临床前研究数据显示,
FT-003
注射后可高效感染动物视网膜多层细胞,使其持续表达和分泌抗血管生成因子,降低血管内皮通透性,抑制新生血管的生成。此前,该产品已在中国获批开展治疗
新生血管性年龄相关性黄斑变性
的临床试验。
Artiva Biotherapeutics
基于同种异体自然杀伤(NK)细胞的新型药物
AB-101
在美国获批临床,拟用于治疗
活动性狼疮肾炎
患者的
系统性红斑狼疮
。
AB-101
是一种源于脐带血的非基因修饰、同种异体的在研NK细胞疗法,可增强抗体依赖的细胞毒性(ADCC)。此前,该产品已在治疗
B细胞非霍奇金淋巴瘤
的临床1/2期试验中获得结果积极。ImmPACT Bio双特异性
CD19
/
CD20
靶向的CAR-T细胞疗法IMPT-514在美国获批临床,拟用于治疗
系统性红斑狼疮
等。IMPT-514采用了强效双特异性CAR和4-1BB共刺激结构域,旨在治疗
活动性难治性系统性红斑狼疮
。在临床前研究中,它能够高效地从
狼疮肾炎
和
系统性红斑狼疮
患者体内制造出来,并显示出强效的自体B细胞清除能力和适度的细胞因子特征。
ViGeneron
公司基因疗法产品
VG901
获得欧洲药品管理局(EMA)批准临床,拟用于治疗
CNGA1
相关的
视网膜色素变性症(RP)
等。
VG901
是一种基因替代疗法,通过玻璃体内注射(IVT)递送
CNGA1
基因,从而降低视网膜损伤风险。临床前研究显示,应用单次玻璃体内注射并在治疗后观察6个月的GLP安全性研究证实了
VG901
具有良好的安全性。
Nexcella
公司宣布,其自体CAR-T细胞疗法
NXC-201
获得美国FDA孤儿药资格,用于治疗危及生命的
多发性骨髓瘤
。
NXC-201
是一款靶向
BCMA
的CAR-T疗法。此前,该产品已在治疗
复发/难治性多发性骨髓瘤
与
轻链淀粉样变性(AL)
的1期临床试验中获得积极结果,数据显示其具有良好的安全性,且达成90%的总缓解率。
易慕峰
宣布,其基于该公司合成性天然杀伤受体(SNR)技术平台研发的新一代自体CAR-T产品
IMC008
已获得FDA孤儿药资格,用于治疗
胃癌
患者。该SNR技术平台专为克服
肿瘤
异质性,有助于突破
实体瘤
治疗。在动物
肿瘤
模型中,
IMC008
已展现出良好的安全性和对
异质性肿瘤
的清除能力。图片来源:123RF———✦临床进展✦———
香雪制药
发布新闻稿称,Cell Reports Medicine刊发了其
TCR
-T细胞免疫治疗产品
TAEST16001
的1期临床研究成果。
TAEST16001
是高亲和力
NY-ESO-1
特异性TCR-T细胞。试验表明,该产品在
晚期软组织肉瘤
中显示了良好的抗
肿瘤
信号和耐受性,客观缓解率(ORR)为41.7%,中位无进展生存期(PFS)为7.2个月,中位缓解持续时间(DOR)为13.1个月。另外,多项预先指定的生物标记物与患者反应相关。Généthon实验室宣布,在研基因疗法
GNT0003
治疗
Crigler-Najjar综合征
的1/2期临床试验结果在《新英格兰医学杂志》上发表,试验显示该基因疗法具有良好的安全性,并且在最高剂量表现出疗效。
Crigler-Najjar综合征
是一种由特异性肝酶
UGT1A1
缺乏引起的罕见遗传性代谢疾病,
GNT0003
利用腺相关病毒8(AAV8)载体表达编码
UGT1A1
的转基因,旨在通过一次性治疗,让患者的肝脏细胞自己生成
UGT1A1
,降低胆红素的水平。
Mustang Bio
公司公布其靶向
CD20
的自体CAR-T细胞疗法
MB-106
治疗复发或难治性B细胞NHL和
慢性淋巴细胞白血病(CLL)
的1/2期临床试验数据。初步结果显示,CAR-T细胞在6个多月后仍能存活,
MB-106
的安全性数据良好。4名复发/难治性惰性NHL患者均实现了缓解;2名
滤泡性淋巴瘤
患者通过PET-CT和骨髓检查均获得了完全缓解;1名
华氏巨球蛋白血症(WM)
患者达到了代谢学完全缓解;1名
毛细胞白血病
变异型患者治疗后病情持续稳定。
Pluri
公司公布其胎盘扩增间充质样细胞
PLX-R18
治疗造血细胞移植(HCT)后的
血液系统急性辐射综合征(ARS)
的1期临床试验积极数据。
PLX-R18
细胞能分泌大量造血因子,促进造血细胞的再生、成熟和分化,并刺激它们向外周血迁移。1期结果显示,
HCT
术后造血功能未完全恢复的患者在接受了
PLX-R18
后长达12个月的时间里血细胞计数都有所增加,输血需求也有所减少。此外,
PLX-R18
的耐受性良好,安全性也很高。图片来源:123RF———✦合作✦———
科济药业
宣布其与美德纳公司已启动了一项合作协议,以研究
科济药业
靶向
Claudin18.2
的CAR-T候选产品
CT041
与美德纳的试验性
Claudin18.2
mRNA癌症疫苗的组合效果。
CT041
是一种靶向Claudin18.2蛋白的自体CAR-T细胞候选产品,正在中国和北美开展多项临床研究。
美德纳
正在开发一种试验性的现货型mRNA癌症疫苗,该疫苗编码靶向
肿瘤
相关抗原Claudin18.2蛋白。
CytoMed Therapeutics
宣布与杭州CNK Therapeutics开展研究合作,以增强其异体CAR γδ T细胞的体内持久性。
CytoMed
公司专注于利用其专有技术开发用于治疗各种
癌症
的新型供体衍生细胞免疫疗法。根据协议,
CytoMed
公司可以利用CNK公司的PiggyBac技术,通过非病毒基因编辑方法将CAR基因永久移植到其γδ T细胞中。除了上述动态,近期细胞和基因疗法领域还有一些其它进展,限于篇幅,本文不再一一介绍。希望该领域迎来更多的新进展和突破,惠及更多患者。本文来自
药明康德
内容团队,欢迎个人转发至朋友圈,谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「医药观澜」微信公众号留言联系我们。其他合作需求,请联系wuxi_media@wuxiapptec.com。免责声明:
药明康德
内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的,文中观点不代表
药明康德
立场,亦不代表
药明康德
支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导,请前往正规医院就诊。
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机构
广州市香雪制药股份有限公司
上海科弈药业科技有限公司
科济生物医药(上海)有限公司
[+13]
适应症
肉瘤
慢性淋巴细胞白血病
糖尿病性黄斑水肿
[+17]
靶点
BCMA
CD19
CD20
[+4]
药物
KQ-2003
RY_SW01细胞注射液
FT-003
[+10]
标准版
¥
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