Open-label Phase 1b Dose Escalation/Dose Expansion study exploring the safety and efficacy of NXC-201 in patients with relapsed or refractory light chain amyloidosis (AL).

开始日期2024-05-15

申办/合作机构

Nexcella, Inc.

NCT04720313 / Recruiting临床1期IIT

A Phase 1 Dose Escalation and Safety Study of NXC-201 (Formerly HBI0101) CART in BCMA-Expressing Multiple Myeloma Patients

It is a phase one study with dose escalation and safety CART in BCMA- Expressing Multiple Myeloma and AL amyloidosis Patients

开始日期2021-01-01

申办/合作机构

Hadassah University Hospital

[+1]

100 项与 NXC-201 相关的临床结果

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100 项与 NXC-201 相关的转化医学

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100 项与 NXC-201 相关的专利（医药）

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项与 NXC-201 相关的文献（医药）

Haematologica

Development and manufacture of novel locally produced anti-BCMA CAR T cells for the treatment of relapsed/refractory multiple myeloma: results from a phase I clinical trial

Article

作者: Pick, Marjorie ; Avni, Batia ; Zalcman, Nomi ; Dubnikov, Tatyana ; Asherie, Nathalie ; Gatt, Moshe E ; Lebel, Eyal ; Stepensky, Polina ; Assayag, Miri ; Avivi, Irit ; Cohen, Yael ; Shaulov, Adir ; Zimran, Eran ; Kfir-Erenfeld, Shlomit ; Cohen, Cyrille ; Grisariu, Sigal

Anti-B-cell maturation antigen (BCMA) chimeric antigen receptor T-cell (CAR T) therapy shows remarkable efficacy in patients with relapsed and/or refractory (R/R) multiple myeloma (MM). HBI0101, a novel second generation optimized anti- BCMA CAR T-cell therapy, was developed in an academic setting. We conducted a phase I dose-escalation study of HBI0101 (cohort 1: 150x106 CAR T cells, n=6; cohort 2: 450x106 CAR T cells, n=7; cohort 3: 800x106 CAR T cells, n=7) in 20 heavily pre-treated R/R MM patients. Grade 1-2 cytokine release syndrome (CRS) was reported in 18 patients (90%). Neither grade 3-4 CRS nor neurotoxicity of any grade were observed. No dose-limiting toxicities were observed in any cohort. The overall response rate (ORR), (stringent) complete response (CR/sCR), and very good partial response rates were 75%, 50%, and 25%, respectively. Response rates were dose-dependent with 85% ORR, 71% CR, and 57% minimal residual disease negativity in the high-dose cohort 3. Across all cohorts, the median overall survival (OS) was 308 days (range 25-466+), with an estimated OS of 55% as of June 27th (data cut-off). The median progression-free survival was 160 days, with 6 subjects remaining progression free at the time of data cut-off. Our findings demonstrate the manageable safety profile and efficacy of HBI0101. These encouraging data support the decentralization of CAR T production in an academic setting, ensuring sufficient CAR T supply to satisfy the increasing local demand. Clinicaltrials.gov NCT04720313.

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项与 NXC-201 相关的新闻（医药）

2024-06-17

·BioSpace

Immix Biopharma to Present at the Stifel 2024 Cell Therapy Forum

LOS ANGELES, June 17, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Immix Biopharma, Inc. (“ImmixBio”, “Company”, “We” or “Us” or “IMMX”), a clinical-stage biopharmaceutical company trailblazing cell therapies in autoimmune disease, today announced that it will present and host institutional investor meetings at the Stifel 2024 Cell Therapy Forum. Stifel 2024 Cell Therapy Forum - Immix Biopharma Date: Tuesday, July 9, 2024 Presentation: Immix Biopharma to present Location: Virtual Investor Meetings: The IMMX Team will be available for institutional investor meetings during the conference. About Immix Biopharma, Inc. Immix Biopharma, Inc. (ImmixBio) (Nasdaq: IMMX) is a clinical-stage biopharmaceutical company trailblazing cell therapies in AL Amyloidosis and other autoimmune diseases. Our lead cell therapy is sterically-optimized BCMA-targeted chimeric antigen receptor T (CAR-T) cell therapy NXC-201, currently being evaluated in the ongoing Phase 1b/2 NEXICART-1 (NCT04720313) clinical trial. NXC-201 has the potential to be the world’s first “Single-Day CRS” CAR-T, enabling the potential for a faster return home for patients and supporting ongoing expansion into autoimmune indications. NXC-201 has been awarded Orphan Drug Designation (ODD) by the FDA in both AL Amyloidosis and multiple myeloma, and ODD by the European Commission (EMA) in multiple myeloma and AL Amyloidosis. Learn more at and . Forward Looking Statements This press release contains forward-looking statements regarding Immix Biopharma, Inc., including the potential benefits of our initial product candidates, CAR-T NXC-201 and IMX-110. Forward-looking statements include, but are not limited to, our plans, objectives, expectations and intentions and other statements that contain words such as “expects,” “contemplates,” “anticipates,” “plans,” “intends,” “believes”, “estimates”, “potential” and variations of such words or similar expressions that convey the uncertainty of future events or outcomes, or that do not relate to historical matters. Those forward-looking statements involve known and unknown risks, uncertainties and other factors that could cause actual results to differ materially. Among those factors are: (i) the risk that the further data from the ongoing Phase 1b/2a clinical trials for CAR-T NXC-201 and IMX-110 will not be favorably consistent with the initial data initial data readouts, (ii) the risk that the Company may not be able to advance to registration-enabling studies for the CAR-T NXC-201 and IMX-110 product candidates, (iii) success in early phases of pre-clinical and clinicals trials do not ensure later clinical trials will be successful; (iv) no drug product developed by the Company has received FDA pre-market approval or otherwise been incorporated into a commercial drug product, (v) the risk that the Company may not be able to obtain additional working capital with which to continue the clinical trials for CAR-T NXC-201 or IMX-110, or advance to the initiation of registration-enabling studies, for such product candidates as and when needed and (vii) those other risks disclosed in the section “Risk Factors” included in the Company’s Annual Report on Form 10-K filed with the SEC on March 29, 2024 and other periodic reports subsequently filed with the Securities and Exchange Commission. Immix Biopharma cautions readers not to place undue reliance on any forward-looking statements. Immix Biopharma does not undertake, and specifically disclaims, any obligation to update or revise such statements to reflect new circumstances or unanticipated events as they occur, except as required by law. Contacts Mike Moyer LifeSci Advisors mmoyer@lifesciadvisors.com Company Contact irteam@immixbio.com

细胞疗法免疫疗法孤儿药临床研究

2024-05-19

·药明康德

24周100%患者体重减轻超5%的减肥疗法；完全缓解率近70%的CAR-T疗法…… | 一周盘点

▎药明康德内容团队编辑本期看点1. 罗氏（Roche）公布了其潜在“best-in-class”减重疗法CT-388在1/2期临床试验中的亮眼数据，经过24周每周一次的CT-388皮下注射治疗，100%患者的体重降低幅度超过5%，平均体重降低幅度达18.8%，具有临床与统计学意义。2. Rocket Pharmaceuticals公司公布了3项在研基因疗法的积极数据，其中两款疗法已分别在美国和欧洲递交上市许可申请。3. 在自体CAR-T细胞疗法NXC-201用于治疗复发/难治性轻链（AL）淀粉样变性的1b/2a期临床试验中，患者的总缓解率（ORR）为92%，完全缓解（CR）率接近70%。药明康德内容团队整理CT-388：公布1/2期临床试验数据罗氏公布了其在研、潜在“best-in-class”葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）和胰高血糖素样肽-1（GLP-1）受体双重激动剂CT-388用于治疗肥胖和2型糖尿病患者的1期临床试验的积极数据。CT-388是一种每周一次皮下注射的GLP-1/GIP受体双重激动剂，旨在对GLP-1和GIP受体均具有强效活性，但最小化β-arrestin募集至任一受体。这种偏向信号可显著减少受体内化和随之而来的脱敏现象，预计可延长药物的药理活性。该疗法有望成为单药或与其他疗法结合使用，以改善体重减轻效果，并可能扩展至其他适应症。罗氏在2023年12月斥资约31亿美元收购Carmot Therapeutics，囊获多款包含CT-388在内处于临床开发阶段的皮下和口服肠促胰岛素疗法。此次公布的结果显示，与安慰剂相比，每周皮下注射一次CT-388并持续24周可使肥胖健康成年人体重显著减轻。CT-388所取得的减重效果具有临床意义，经安慰剂调整后的平均减重效果为18.8%（p<0.001）。在第24周，100%接受CT-388治疗的受试者实现了超过5%的体重减轻，85%实现了超过10%，70%实现了超过15%，45%实现了超过20%的体重减轻。此外，所有基线时处于糖尿病前期状态的受试者在接受CT-388治疗24周后血糖均恢复正常，而接受安慰剂治疗的受试者的血糖状态在此期间基本保持不变。安全性方面，CT-388展现良好的耐受性，最常见的是轻度至中度胃肠道相关不良事件，这与CT-388所属的肠促胰岛素（incretins）类药物中所观察到的一致。RP-L201、RP-L102、RP-L301：公布积极早期临床数据 Rocket Pharmaceuticals在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会中公布了数款慢病毒（LV）载体基因疗法的最新数据。分析显示，其用以治疗严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）的基因疗法Kresladi（marnetegragene autotemcel），与用以治疗范可尼贫血（FA）的RP-L102皆在1/2期关键研究中展现良好的有效性与安全性。其另一款用以治疗丙酮酸激酶缺乏症（PKD）的在研基因疗法RP-L301也在1期试验中展现积极结果。▲接受Kresladi治疗的LAD-I患者发生严重感染而需要住院的发生率大幅下降（图片来源：参考资料[12]）▲接受RP-L102治疗的FA患者的疾病表型获得校正（图片来源：参考资料[12]）▲接受RP-L301治疗的PKD患者的血红蛋白水平获得改善（图片来源：参考资料[12]）目前，美国FDA正在对Kresladi用以治疗LAD-I的生物制品许可申请（BLA）进行审评，PDUFA目标日期为2024年6月30日。同时，欧洲药品管理局（EMA）也已接收RP-L102的上市许可申请（MAA），Rocket预计将在2024年上半年向美国FDA提交相关BLA。NXC-201（HBI0101）：公布1b/2a期临床试验的新数据Immix Biopharma公司公布了其子公司Nexcella公司开发的靶向BCMA的自体CAR-T细胞疗法NXC-201的1b/2a期临床试验的新数据。该研究旨在评估NXC-201用于治疗复发/难治性AL淀粉样变性的安全性和有效性。此前，NXC-201已被FDA授予孤儿药资格，用于治疗AL淀粉样变性和多发性骨髓瘤（MM）。此次公布的数据显示，复发/难治性AL淀粉样变性患者的ORR为92%（12/13），12例既往未接受过BCMA靶向双特异性治疗的患者均对NXC-201有应答，近69.2%（9/13）的患者获得了CR。1例既往接受过BCMA靶向双特异性治疗的患者对NXC-201没有应答。截至2024年5月10日，最佳缓解者的缓解持续时间已达28.0个月，并仍在持续获得缓解。安全性方面，未发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）事件，细胞因子释放综合征（CRS）的中位持续时间为2天（范围：1-5）。ION582：布1/2a期临床试验数据Ionis Pharmaceuticals公司宣布，其反义寡核苷酸（ASO）疗法ION582用于治疗天使综合征（Angelman syndrome）的1/2a期开放标签研究HALOS获得了积极的顶线数据。天使综合征由来自母体的UBE3A等位基因功能丧失引起，表现为严重的运动、语言和认知功能发育迟缓、癫痫发作和共济失调，导致患者完全依赖护理人员。ION582是一款通过脊椎穿刺鞘内给药的ASO疗法，旨在激活来自父体的UBE3A等位基因，从而增加大脑中UBE3A蛋白的产生。此次公布的结果究表明，ION582在所有剂量水平下均显示良好的安全性和耐受性，并在认知、沟通和运动技能等关键功能领域显示出令人鼓舞和一致的益处。接受治疗6个月后，大约65%的患者在Bayley-4认知评估（一种由医生进行的临床功能客观评估）中显示出改善，超过了同一时期疾病自然史研究中观察到的改善。大约70%的患者在Bayley-4的接受性和/或表达性沟通评估中显示出改善。大约65%的患者在Bayley-4的运动技能评估中显示出改善。RBI-4000：公布1期临床试验数据Replicate Bioscience公司公布了其在研RNA疫苗RBI-4000的1期临床试验的积极结果。RBI-4000是一款基于自我复制RNA（srRNA）的狂犬病疫苗，旨在刺激针对狂犬病病毒的中和免疫反应，用于预防狂犬病感染。在临床前研究中，肌肉注射RBI-4000可提供针对狂犬病病毒的持久保护，诱导抗体生成和产生强大的病毒特异性T细胞。这次公布的结果显示，接受一剂疫苗后，92%的受试者达到了世界卫生组织（WHO）定义的替代保护指标，接受两剂疫苗后，100%的受试者都达到了WHO定义的替代保护指标。安全性方面，RBI-4000在所有队列中都具有良好的耐受性，没有严重的不良事件。此外，未观察到剂量限制性毒性。新闻稿指出，Replicate公司的新型srRNA载体可扩大RNA技术在疫苗以外的生物治疗蛋白模板化表达方面的应用，如用于治疗免疫疾病、代谢疾病和癌症等。IMA203：公布1期临床试验数据 Immatics公司在2024年第一季度的财务报告上公布了其在研T细胞受体T细胞（TCR-T）疗法IMA203用以治疗经治转移性黑色素瘤患者的最新数据。IMA203是由Immatics专有ACTengine平台所开发的TCR-T细胞，靶向由HLA-A*02呈递的黑素瘤抗原PRAME。PRAME是一种在各种实体瘤中经常表达的蛋白质，因此IMA203具潜力治疗广泛的癌症患者群体。此次公布的分析结果显示，87%的患者实现肿瘤缩小，患者的确认ORR达55%。Immatics计划在2024年下半年的医学会议上，提供IMA203的下一次临床数据更新。同时，该公司亦计划在与美国FDA进一步讨论后，于今年启动IMA203作为二线及以上疗法，治疗黑色素瘤患者的注册性2/3期临床试验。 ▲IMA203的疗效结果（图片来源：参考资料[5]）ProtheraCytes：公布1/2b期临床试验数据 CellProthera日前宣布，其主打在研产品ProtheraCytes在一项针对严重心肌梗死（AMI）患者的1/2b期研究中获得积极结果。ProtheraCytes来源于从患者外周血中采集的CD34阳性干细胞，这些细胞能促进血管再生，调节炎症、细胞凋亡和心肌细胞再生，并有望诱导受损心肌组织的修复过程。此次公布的数据显示，接受治疗6个月后，包括梗死面积、左心室尺寸和NT-proBNP水平在内的预后生物标志物的积极变化支持ProtheraCytes在心肌梗死后有心力衰竭风险患者中的疗效。研究人员表示，这一结果支持在更大规模的3期临床试验中评估ProtheraCytes的效果。Vepdegestrant（ARV-471）：公布1b期临床试验的新数据 Arvinas公司和辉瑞（Pfizer）公布了在研雌激素受体（ER）PROTAC蛋白降解剂vepdegestrant（ARV-471）联合CDK4/6抑制剂Ibrance（palbociclib）的1b期临床试验的积极数据。作为一款口服、靶向降解ER的蛋白降解剂，vepdegestrant可在肿瘤细胞内降解几乎所有的ER分子，并在许多ER驱动的动物肿瘤模型中，引起肿瘤大量的缩小。该试验入组患者为局部晚期或转移性雌激素受体阳性/人表皮生长因子2阴性（ER+/HER2-）乳腺癌患者，既往接受过中位4线治疗。这次所公布的数据是去年12月所公布数据的额外6个月随访数据更新。分析显示，接受联合疗法乳腺癌患者的ORR为41.9%，中位无进展生存期（PFS）为11.2个月，显示vepdegestrant联合palbociclib治疗乳腺癌的潜力。INI-2004：公布1b期临床试验数据 Inimmune公司公布了INI-2004用于治疗过敏性鼻炎的1b期多剂量递增研究的最新结果。INI-2004是一种不针对特定过敏原的免疫疗法，能结合并激活TLR4。经鼻内给药后，INI-2004可显著降低临床前动物模型的过敏性鼻炎指标，包括气道阻力、嗜酸性粒细胞流入以及与过敏性鼻炎发病机制有关的细胞因子的产生。该研究纳入了35例对豚草过敏的受试者。此次公布的结果显示，与接受安慰剂相比，接受INI-2004治疗的受试者在接触到豚草后，鼻塞情况显示出剂量依赖性的改善。与接受安慰剂相比，接受INI-2004治疗的受试者的鼻拭子样本中细胞因子生物标志物具有呈剂量依赖性的升高趋势。此外，在多次给药过程中，所有剂量的INI-2004均具有良好的耐受性，没有达到最大耐受量。SRP-001：公布1期临床试验数据 South Rampart Pharma公司公布了其潜在“best-in-class”的非阿片类镇痛药SRP-001的1期随机对照试验的积极结果。SRP-001能够触发中脑PAG区域形成AM404，AM404是辣椒素受体（TRPV1）的一种强效激活剂，而TRPV1在大脑对疼痛的反应中起着至关重要的作用。SRP-001提供了一种不会像阿片类药物那样被滥用的潜在有效的镇痛解决方案，该疗法也不会出现肝脏毒性和肾脏毒性问题。此前，SRP-001获得了美国FDA授予的快速通道资格，用于治疗急性疼痛。此次公布的结果显示，SRP-001的安全性和耐受性良好，具有良好的药代动力学，使其可用于治疗神经性疼痛、急性/慢性疼痛和急性偏头痛患者。该疗法用于治疗急性疼痛的2期试验计划于2024年下半年启动。▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看）[1] Immix Biopharma Announces Positive NXC-201 Relapsed/Refractory AL Amyloidosis Clinical Data in ASGCT 2024 Late Breaking Oral Presentation. Retrieved May 17, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/05/10/2879674/0/en/Immix-Biopharma-Announces-Positive-NXC-201-Relapsed-Refractory-AL-Amyloidosis-Clinical-Data-in-ASGCT-2024-Late-Breaking-Oral-Presentation.html[2] Verismo Therapeutics Receives IND Clearance from the FDA for SynKIR™-310 in Relapsed/Refractory B-cell NHL. Retrieved May 17, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/verismo-therapeutics-receives-ind-clearance-from-the-fda-for-synkir-310-in-relapsedrefractory-b-cell-nhl-302144410.html[3] Senti Bio Announces First Patient Dosed in Phase 1 Clinical Trial of SENTI-202 for the Treatment of Relapsed or Refractory Hematologic Malignancies Including Acute Myeloid Leukemia. Retrieved May 17, 2024, from https://investors.sentibio.com/news-releases/news-release-details/senti-bio-announces-first-patient-dosed-phase-1-clinical-trial[4] Immatics Announces First Quarter 2024 Financial Results and Business Update. Retrieved May 14, 2024 from https://investors.immatics.com/news-releases/news-release-details/immatics-announces-first-quarter-2024-financial-results-and-0[5] Immatics Corporate Presentation. Retrieved May 14, 2024 from https://investors.immatics.com/static-files/4eb058de-2c8c-4384-8b6e-2569e1379dab[6] Immune-Onc Therapeutics Announces Presentation of IO-202 Phase 1b Interim Data of Patients with Chronic Myelomonocytic Leukemia (CMML) at 2024 European Hematology Association (EHA) Annual Congress. Retrieved May 17, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/05/10/2879674/0/en/Immix-Biopharma-Announces-Positive-NXC-201-Relapsed-Refractory-AL-Amyloidosis-Clinical-Data-in-ASGCT-2024-Late-Breaking-Oral-Presentation.html[7] Ajax Therapeutics Announces FDA Clearance of IND Application for AJ1-11095, a First-in-Class Type II JAK2 inhibitor, for the Treatment of Myelofibrosis. Retrieved May 17, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20240513313466/en[8] Voyager Therapeutics Announces First Participants Dosed in Single Ascending Dose Trial of VY-TAU01 for the Treatment of Alzheimer’s Disease. Retrieved May 17, 2024 from https://ir.voyagertherapeutics.com/news-releases/news-release-details/voyager-therapeutics-announces-first-participants-dosed-single[9] A2 Bio Announces First Patient Dosed in EVEREST-2 Phase 1 Clinical Trial of Novel Mesothelin Logic-Gated CAR T. Retrieved May 17, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20240516145046/en/[10] Carisma Therapeutics Announces First Patient Dosed in Phase 1 Clinical Trial of CT-0525, a Novel HER2-Targeting CAR-Monocyte. Retrieved May 17, 2024 from https://www.prnewswire.com/news-releases/carisma-therapeutics-announces-first-patient-dosed-in-phase-1-clinical-trial-of-ct-0525-a-novel-her2-targeting-car-monocyte-302146805.html[11] Flamingo Therapeutics Announces First Patient Dosed in Investigator-Initiated Trial (IIT) Evaluating Danvatirsen in Phase 1 for AML/MDS Cancers. Retrieved May 17, 2024 from https://www.prnewswire.com/news-releases/flamingo-therapeutics-announces-first-patient-dosed-in-investigator-initiated-trial-iit-evaluating-danvatirsen-in-phase-1-for-amlmds-cancers-302147639.html[12] Rocket Pharmaceuticals Presents Positive Data from LV Hematology Portfolio at the 27th Annual Meeting of the American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT). Retrieved May 10, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20240510805823/en[13] CellProthera announces positive Phase I/IIb data for ProtheraCytes® cell therapy in acute myocardial infarction. Retrieved May 15, 2024, from https://www.cellprothera.com/en/cellprothera-announces-positive-phase-i-iib-data-for-protheracytes-cell-therapy-in-acute-myocardial-infarction/[14] Genprex Doses First Patient in Acclaim-3 Clinical Study of Reqorsa® Immunogene Therapy in Combination with Tecentriq® to Treat Small Cell Lung Cancer. Retrieved May 15, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/genprex-doses-first-patient-in-acclaim-3-clinical-study-of-reqorsa-immunogene-therapy-in-combination-with-tecentriq-to-treat-small-cell-lung-cancer-302144415.html[15] Delix Announces DLX-001 Demonstrates Evidence of CNS Penetration and Brain Activity Without Psychotomimetic, Dissociative, or Hallucinogenic Effects in Ongoing Phase 1 Trial. Retrieved May 15, 2024, from https://www.businesswire.com/news/home/20240513298581/en[16] Ryvu Therapeutics to present clinical and preclinical data on RVU120 at the 2024 European Hematology Association Congress. Retrieved May 15, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/ryvu-therapeutics-to-present-clinical-and-preclinical-data-on-rvu120-at-the-2024-european-hematology-association-congress-302145195.html[17] CASI Pharmaceuticals Receives FDA Clearance On The Investigational New Drug (IND) Application For CID-103 In Immune Thrombocytopenia (ITP). Retrieved May 15, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/casi-pharmaceuticals-receives-fda-clearance-on-the-investigational-new-drug-ind-application-for-cid-103-in-immune-thrombocytopenia-itp-302145848.html[18] Replicate Bioscience Presents Positive Data from Phase 1 Trial and Preclinical Data with Novel Self-Replicating RNA at the 2024 American Society of Gene & Cell Therapy (ASGCT) Annual Meeting. Retrieved May 17, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/replicate-bioscience-presents-positive-data-from-phase-1-trial-and-preclinical-data-with-novel-self-replicating-rna-at-the-2024-american-society-of-gene--cell-therapy-asgct-annual-meeting-302142558.html[19] Ionis announces positive topline results from Phase 1/2a trial of ION582 for Angelman syndrome. Retrieved May 16, 2024, from https://ir.ionispharma.com/news-releases/news-release-details/ionis-announces-positive-topline-results-phase-12a-trial-ion582[20] Arvinas and Pfizer Announce Updated Clinical Data from Phase 1b Trial of Vepdegestrant in Combination with Palbociclib (IBRANCE®). Retrieved May 16, 2024 from https://ir.arvinas.com/news-releases/news-release-details/arvinas-and-pfizer-announce-updated-clinical-data-phase-1b-trial[21] [Ad hoc announcement pursuant to Art. 53 LR] Roche reports positive Phase I results for its dual GLP-1/GIP receptor agonist CT-388 in people with obesity. Retrieved May 16, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/05/16/2883079/0/en/Ad-hoc-announcement-pursuant-to-Art-53-LR-Roche-reports-positive-Phase-I-results-for-its-dual-GLP-1-GIP-receptor-agonist-CT-388-in-people-with-obesity.html[22] INIMMUNE ANNOUNCES SUCCESSFUL PHASE 1 CLINICAL RESULTS FOR DISEASE MODIFYING ALLERGY TREATMENT, INI-2004. Retrieved May 16, 2024 from https://www.prnewswire.com/news-releases/inimmune-announces-successful-phase-1-clinical-results-for-disease-modifying-allergy-treatment-ini-2004-302145985.html[23] South Rampart Pharma Publishes SRP-001's Unique Pain Relief Mechanism and Phase 1 Trial Results in Scientific Reports. Retrieved May 16, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/05/16/2883210/0/en/South-Rampart-Pharma-Publishes-SRP-001-s-Unique-Pain-Relief-Mechanism-and-Phase-1-Trial-Results-in-Scientific-Reports.html免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

细胞疗法基因疗法临床结果免疫疗法临床2期

2024-05-18

·药明康德

一次治疗5年有效的基因疗法获FDA优先审评资格；百时美施贵宝CAR-T疗法再获FDA加速批准…… | CGT周报

▎药明康德内容团队编辑近期，全球细胞和基因疗法（CGT）领域迎来系列进展。百时美施贵宝嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法Breyanzi再获FDA加速批准，治疗复发/难治性滤泡性淋巴瘤（FL）。Rocket Pharmaceuticals公司公布了3项在研基因疗法的积极数据，其中两款疗法已分别在美国和欧洲递交上市许可申请。PTC Therapeutics的基因疗法Upstaza获得了FDA授予的优先审评资格。本文将节选其中部分重要进展做简单介绍，仅供读者参阅。图片来源：123RF———✦研发进展✦———◇ 美国FDA宣布，加速批准百时美施贵宝的CD19靶向自体CAR-T细胞疗法Breyanzi扩展适应症，用于治疗复发/难治性FL成人患者，这些患者已经接受过两种及以上前期系统治疗。这是Breyanzi在今年3月获得FDA加速批准治疗复发/难治性慢性淋巴细胞白血病（R/R CLL）或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成人患者后，再度获批扩展适用范围。这一加速批准是基于2期临床试验TRANSCEND-FL的积极结果。在这项单臂，开放标签临床试验中，接受Breyanzi治疗的患者在中位随访时间为16.8个月时，总缓解率（ORR）达到95.7%，中位缓解持续时间尚未达到。◇ PTC Therapeutics宣布，美国FDA已接受该公司为Upstaza（eladocagene exuparvovec）递交的生物制品许可申请（BLA），并授予其优先审评资格，用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症（AADCD）患者。FDA预计在今年11月13日之前完成审评。Upstaza的疗效和安全性特征在多个临床试验和同情用药项目中得到验证，首例患者在2010年接受治疗。在临床研究中，无法达到预期运动发育里程碑的患者早在接受治疗3个月后就能观察到具有临床意义的运动功能改善，这一转变持续到接受治疗后5年以上。此外，所有接受治疗患者的认知能力得到改善。临床试验的结果已经在《细胞》旗下的Molecular Therapy上发表。2022年，它首次获得欧盟委员会批准上市，成为直接注入大脑的首款获批基因疗法，也是改变AADCD疾病进程的首款获批疗法。Upstaza是一款基于腺相关病毒2（AAV2）载体的基因疗法，携带正常的人类DDC基因。它旨在通过一次性治疗，将功能正常的DDC基因直接递送到大脑的壳核中，提高AADC酶的水平并恢复多巴胺的生产。◇ Rocket Pharmaceuticals公司在美国基因和细胞治疗学会（ASGCT）年会中，公布了数款慢病毒（LV）载体基因疗法的最新数据。分析显示，其用以治疗严重白细胞粘附缺陷-I（LAD-I）的基因疗法Kresladi（marnetegragene autotemcel），与用以治疗范可尼贫血（FA）的RP-L102皆在1/2期关键研究中展现良好的有效性与安全性。其另一款用以治疗丙酮酸激酶缺乏症（PKD）的在研基因疗法RP-L301也在1期试验中展现积极结果。目前，美国FDA正在对Kresladi用以治疗LAD-I的BLA申请进行审评，PDUFA目标日期为2024年6月30日。同时，欧洲药品管理局（EMA）也已接收RP-L102的上市许可申请（MAA），Rocket预计将在2024年上半年向美国FDA提交相关BLA。▲接受Kresladi治疗的LAD-I患者发生严重感染而需要住院的发生率大幅下降（图片来源：参考资料[14]）▲接受RP-L102治疗的FA患者的疾病表型获得校正（图片来源：参考资料[14]）▲接受RP-L301治疗的PKD患者的血红蛋白水平获得改善（图片来源：参考资料[14]）◇ Immix Biopharma公司公布了其子公司Nexcella公司开发的靶向BCMA的自体CAR-T细胞疗法NXC-201的1b/2a期临床试验的新数据。数据显示，复发/难治性轻链（AL）淀粉样变性患者的ORR为92%（12/13），12例既往未接受过BCMA靶向双特异性治疗的患者均对NXC-201有应答，69.2%（9/13）的患者获得了完全缓解（CR）。1例既往接受过BCMA靶向双特异性治疗的患者对NXC-201没有应答。截至2024年5月10日，最佳缓解者的缓解持续时间已达28.0个月，并且缓解仍在持续。安全性方面，未发生免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）事件，细胞因子释放综合征（CRS）的中位持续时间为2天（范围：1-5）。此前，NXC-201已被FDA授予孤儿药资格，用于治疗AL淀粉样变性和多发性骨髓瘤。◇ Immatics公司在2024年第一季度的财务报告上公布了其在研T细胞受体T细胞（TCR-T）疗法IMA203用以治疗经治转移性黑色素瘤患者的最新数据。分析显示，87%的患者实现肿瘤缩小，患者的确认ORR达55%。Immatics计划在2024年下半年的医学会议上，提供IMA203的下一次临床数据更新。同时，该公司亦计划在与美国FDA进一步讨论后，于今年启动IMA203作为二线及以上疗法，治疗黑色素瘤患者的注册性2/3期临床试验。▲IMA203的疗效结果（图片来源：参考资料[5]）IMA203是由Immatics专有ACTengine平台所开发的TCR-T细胞，靶向由HLA-A*02呈递的黑素瘤抗原PRAME。PRAME是一种在各种实体瘤中经常表达的蛋白质，因此IMA203具潜力治疗广泛的癌症患者群体。◇ CellProthera日前宣布，其主打在研产品ProtheraCytes在一项针对严重心肌梗死（AMI）患者的1/2b期研究中获得积极结果。数据显示，接受治疗6个月后，包括梗死面积、左心室尺寸和NT-proBNP水平在内的预后生物标志物的积极变化支持ProtheraCytes在心肌梗死后有心力衰竭风险患者中的疗效。ProtheraCytes来源于从患者外周血中采集的CD34阳性干细胞，这些细胞能促进血管再生，调节炎症、细胞凋亡和心肌细胞再生，并有望诱导受损心肌组织的修复过程。◇ Genprex公司宣布，其候选基因疗法Reqorsa联用PD-L1抑制剂Tecentriq治疗广泛期小细胞肺癌（SCLC）的1期临床试验已完成首例患者给药。近100%的SCLC的TUSC2蛋白（一种抑癌蛋白）表达会降低或根本不表达，41%的SCLC完全缺乏TUSC2蛋白表达。Reqorsa由包裹在带有正电荷脂质分子纳米颗粒中的抑癌基因TUSC2组成，而肿瘤细胞一般带有负电荷。Reqorsa经静脉注射，能特异性靶向肿瘤细胞，并在癌细胞中重新表达抑癌基因。◇ Carisma Therapeutics公司宣布，其在研CAR单核细胞疗法CT-0525治疗过度表达人表皮生长因子受体2（HER2）实体瘤的1期临床试验已完成在首例患者中的输注。单核细胞是巨噬细胞的前体细胞，CAR-单核细胞疗法有望解决细胞疗法治疗实体瘤的难题，包括肿瘤浸润、肿瘤微环境中的免疫抑制和抗原异质性。◇ A2 Biotherapeutics公司宣布，其在研细胞疗法A2B694用于治疗表达间皮素的实体瘤的1期临床试验已完成首例患者的输注。A2B694是基于该公司专有的Tmod平台开发而成的逻辑门控细胞疗法。Tmod平台采用双受体设计，包括靶向肿瘤细胞的激活剂和保护正常细胞的阻断剂，可选择性杀死肿瘤细胞并保护正常细胞。A2B694由靶向间皮素（MSLN）的激活剂和靶向HLA-A*02的阻断剂组成。在符合条件的患者群体中，HLA-A*02在肿瘤细胞中丢失，而在正常细胞中存在。该研究正在招募肺癌、结直肠癌、胰腺癌、卵巢癌和间皮瘤患者。◇ Verismo Therapeutics公司宣布，美国FDA已批准其在研CAR-T细胞疗法SynKIR-310用于治疗非霍奇金淋巴瘤（NHL）患者的1期临床试验。SynKIR-310基于该公司独特的KIR-CAR平台和专有的CD19结合剂（binder），旨在增强T细胞的抗肿瘤活性并延长其效力，从而治疗B细胞相关疾病和恶性肿瘤。接受现有已获批的CAR-T细胞疗法的患者中有40-50%会复发，SynKIR-310有潜力解决此类患者的未竟医疗需求。◇ 天泽云泰公布了VGR-R01治疗结晶样视网膜变性（BCD）的临床1/2期临床试验的最新数据。该临床研究证明，视网膜下注射VGR-R01能够显著改善患者视力或增强昏暗环境下的功能性视力，达到矫正视力损害或保护残余视觉功能的积极效果。VGR-R01是一款视网膜下注射的基因治疗产品，拟用于治疗CYP4V2基因突变导致的BCD患者。它的作用原理为一种基因替代疗法，通过视网膜下腔注射给药，AAV衣壳蛋白介导视网膜色素上皮（RPE）细胞的转导，将基因表达盒递送至细胞核。VGR-R01表达盒以游离DNA的形式存在，在RPE细胞表达CYP4V2蛋白，从而重建细胞的脂肪酸羟化酶活性。图片来源：123RF———✦融资、合作、M&A✦———◇ 济因生物完成了数千万人民币天使+轮融资，由天创资本独家投资。济因生物聚焦通用型细胞与基因治疗产品的开发，拥有iPSC重编程及定向分化、体内靶向递送等技术平台。该公司以体内CAR-T、iPS来源CAR-iNK为特色管线，致力于提供患者可及的细胞与基因治疗产品。该公司计划将此轮融资主要用于核心技术平台的优化升级以及体内CAR-T管线的临床阶段工作推进。▲欲了解更多前沿技术在生物医药产业中的应用，请长按扫描上方二维码，即可访问“药明直播间”，观看相关话题的直播讨论与精彩回放参考资料（可上下滑动查看）[1] Immix Biopharma Announces Positive NXC-201 Relapsed/Refractory AL Amyloidosis Clinical Data in ASGCT 2024 Late Breaking Oral Presentation. Retrieved May 17, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/05/10/2879674/0/en/Immix-Biopharma-Announces-Positive-NXC-201-Relapsed-Refractory-AL-Amyloidosis-Clinical-Data-in-ASGCT-2024-Late-Breaking-Oral-Presentation.html[2] FDA grants accelerated approval to lisocabtagene maraleucel for follicular lymphoma. Retrieved May 15, 2024, from https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-grants-accelerated-approval-lisocabtagene-maraleucel-follicular-lymphoma[3] Verismo Therapeutics Receives IND Clearance from the FDA for SynKIR™-310 in Relapsed/Refractory B-cell NHL. Retrieved May 17, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/verismo-therapeutics-receives-ind-clearance-from-the-fda-for-synkir-310-in-relapsedrefractory-b-cell-nhl-302144410.html[4] Immatics Announces First Quarter 2024 Financial Results and Business Update. Retrieved May 14, 2024 from https://investors.immatics.com/news-releases/news-release-details/immatics-announces-first-quarter-2024-financial-results-and-0[5] Immatics Corporate Presentation. Retrieved May 14, 2024 from https://investors.immatics.com/static-files/4eb058de-2c8c-4384-8b6e-2569e1379dab[6] PTC Therapeutics Announces FDA Acceptance and Priority Review of the BLA for Upstaza™. Retrieved May 14, 2024, from https://ir.ptcbio.com/news-releases/news-release-details/ptc-therapeutics-announces-fda-acceptance-and-priority-review[7] A2 Bio Announces First Patient Dosed in EVEREST-2 Phase 1 Clinical Trial of Novel Mesothelin Logic-Gated CAR T. Retrieved May 17, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20240516145046/en/[8] Carisma Therapeutics Announces First Patient Dosed in Phase 1 Clinical Trial of CT-0525, a Novel HER2-Targeting CAR-Monocyte. Retrieved May 17, 2024 from https://www.prnewswire.com/news-releases/carisma-therapeutics-announces-first-patient-dosed-in-phase-1-clinical-trial-of-ct-0525-a-novel-her2-targeting-car-monocyte-302146805.html[9] 天泽云泰ASGCT公布VGR-R01治疗BCD的临床I/II期最新数据. Retrieved May 10, 2024, from https://mp.weixin.qq.com/s/jYPp7iQulZlT3bHmNz-72w[10] Rocket Pharmaceuticals Presents Positive Data from LV Hematology Portfolio at the 27th Annual Meeting of the American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT). Retrieved May 10, 2024 from https://www.businesswire.com/news/home/20240510805823/en[11] CellProthera announces positive Phase I/IIb data for ProtheraCytes® cell therapy in acute myocardial infarction. Retrieved May 15, 2024, from https://www.cellprothera.com/en/cellprothera-announces-positive-phase-i-iib-data-for-protheracytes-cell-therapy-in-acute-myocardial-infarction/[12] Genprex Doses First Patient in Acclaim-3 Clinical Study of Reqorsa® Immunogene Therapy in Combination with Tecentriq® to Treat Small Cell Lung Cancer. Retrieved May 15, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/genprex-doses-first-patient-in-acclaim-3-clinical-study-of-reqorsa-immunogene-therapy-in-combination-with-tecentriq-to-treat-small-cell-lung-cancer-302144415.html[13] 济因生物完成数千万元天使+轮融资，加速推动体内CAR-T治疗技术开发. Retrieved May 17, 2024 from https://www.vbdata.cn/1518965589[14] Rocket Corporate Presentation. Retrieved May 10, 2024 from https://ir.rocketpharma.com/static-files/cd0d9ae3-5f6d-44ac-8874-27c46d0ed05c免责声明：药明康德内容团队专注介绍全球生物医药健康研究进展。本文仅作信息交流之目的，文中观点不代表药明康德立场，亦不代表药明康德支持或反对文中观点。本文也不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。版权说明：本文来自药明康德内容团队，欢迎个人转发至朋友圈，谢绝媒体或机构未经授权以任何形式转载至其他平台。转载授权请在「药明康德」微信公众号回复“转载”，获取转载须知。分享，点赞，在看，聚焦全球生物医药健康创新

优先审批细胞疗法基因疗法申请上市加速审批

100 项与 NXC-201 相关的药物交易

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研发状态

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
免疫球蛋白轻链淀粉样变性	临床2期	-	Nexcella, Inc.	-
多发性骨髓瘤	临床2期	美国	Immix Biopharma, Inc.	-
自身免疫性疾病	临床前	以色列	Nexcella, Inc.	2024-03-12

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临床结果

适应症

分期

评价

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT04720313 (NEXICART-1, Biospace) 人工标引	临床1期	免疫球蛋白轻链淀粉样变性	13	NXC-201	網願淵獵廠鹽顧餘鏇鑰(製餘鏇淵壓願艱觸遞範) = 遞壓選廠齋遞淵齋遞艱積蓋遞憲膚選齋鏇簾鑰 (餘蓋顧簾糧獵淵製齋淵 ) 更多	积极	2024-05-10
NCT04720313 (NEXICART-1, Biospace) 人工标引	临床1期	免疫球蛋白轻链淀粉样变性	13	NXC-201 (pts not exposed to prior BCMA-targeted bispecific)	網願淵獵廠鹽顧餘鏇鑰(製餘鏇淵壓願艱觸遞範) = 餘鹽鏇膚壓鬱獵餘窪鹽積蓋遞憲膚選齋鏇簾鑰 (餘蓋顧簾糧獵淵製齋淵 ) 更多	积极	2024-05-10
ASH2023	临床1/2期	复发性多发性骨髓瘤	51	HBI0101	網願簾夢選築積積衊窪(簾夢獵壓鑰簾艱選顧築) = 鬱餘夢鑰簾憲廠窪醖願齋齋艱餘積顧膚鹹範淵 (鑰膚窪築網廠範憲窪顧 ) 更多	-	2023-12-11
NCT04720313 (ASH2023)	临床1/2期	免疫球蛋白轻链淀粉样变性	9	HBI0101 therapy	艱築鏇築鬱醖遞壓餘網(壓構淵襯鬱顧範選遞願) = 構醖醖獵觸齋鏇網願鏇蓋網遞鑰廠顧膚憲夢糧 (願獵鹹艱蓋製襯選獵鬱 ) 更多	积极	2023-12-10
NCT04720313 (NEXICART-1, Corporate Publications) 人工标引	临床1/2期	免疫球蛋白轻链淀粉样变性	9	NXC-201 (heavily pre-treated patients with daratumumab relapsed/refractory AL Amyloidosis)	鏇壓範蓋憲製獵遞鹹遞(鏇觸廠觸廠鑰醖醖憲衊) = 壓觸膚積餘鏇獵願憲選餘齋醖鏇廠鬱範觸範衊 (膚衊窪襯壓醖窪膚襯鑰 ) 更多	积极	2023-10-03
NCT04720313 (NEXICART-1, Corporate Publications) 人工标引	临床1/2期	免疫球蛋白轻链淀粉样变性	9	NXC-201 (t(11;14) relapsed/refractory AL Amyloidosis)	鏇壓範蓋憲製獵遞鹹遞(鏇觸廠觸廠鑰醖醖憲衊) = 壓願蓋觸鬱鑰艱構齋製餘齋醖鏇廠鬱範觸範衊 (膚衊窪襯壓醖窪膚襯鑰 ) 更多	积极	2023-10-03
NCT04720313 (IMS2023)	临床1期	复发性多发性骨髓瘤	50	HBI0101	鹹鬱鏇簾鏇夢鹹範壓憲(鬱簾選製醖構餘蓋醖簾) = 憲繭鑰夢獵積艱鹽壓構獵鑰餘鏇築鑰夢淵製蓋 (鑰襯鬱齋積製廠窪鑰蓋 ) 更多	-	2023-09-26
NCT04720313 (GlobeNewswire) 人工标引	临床1期	多发性骨髓瘤	42	NXC-201	艱襯鹹簾網鹹觸膚網齋(鏇夢鏇淵築艱齋網遞窪) = 艱淵獵築鹽齋範遞積憲壓鏇廠獵願淵廠膚簾築 (醖願淵積醖獵襯鏇遞鑰 ) 更多	积极	2023-02-09
NCT04720313 (GlobeNewswire) 人工标引	临床1期	多发性骨髓瘤	42	NXC-201 (800 million CAR+T cells)	艱襯鹹簾網鹹觸膚網齋(鏇夢鏇淵築艱齋網遞窪) = 觸糧膚齋繭鹽餘膚糧齋壓鏇廠獵願淵廠膚簾築 (醖願淵積醖獵襯鏇遞鑰 ) 更多	积极	2023-02-09
NCT04720313 (Pubmed) 人工标引	临床1期	多发性骨髓瘤	20	HBI0101	淵選蓋鹽製齋鬱鹽鑰衊(繭廠構衊膚衊顧蓋糧蓋) = 鹹憲遞獵鏇壓醖鹽窪繭齋鑰餘製廠網築選鑰選 (積憲鬱蓋鏇夢顧鹹窪廠 ) 更多	积极	2022-10-06
NCT04720313 (Pubmed)	临床1期	免疫球蛋白轻链淀粉样变性	4	HBI0101	窪糧襯襯繭獵膚醖觸製(遞構襯顧蓋遞鹽壓艱鑰) = 顧顧壓簾壓製獵齋積鹹襯獵顧顧遞鹹顧選鏇觸 (窪製淵獵糧艱築鏇網遞 )	积极	2022-09-15
NCT04720313 (EHA2022) 人工标引	临床1期	浆细胞骨髓瘤难治	20	HBI0101 (cohort 1: 150 x 10^6 cells)	窪鏇鏇鑰鹽淵範觸廠餘(蓋遞膚遞醖構繭顧衊網) = 膚窪憲鹹鏇壓鏇願蓋範繭鏇膚鹽積願網鬱壓範 (醖襯選鬱淵膚廠餘範襯 ) 更多	积极	2022-05-12
NCT04720313 (EHA2022) 人工标引	临床1期	浆细胞骨髓瘤难治	20	HBI0101 (cohort 2: 450 x 10^6 cells)	窪鏇鏇鑰鹽淵範觸廠餘(蓋遞膚遞醖構繭顧衊網) = 鑰獵淵艱淵鏇窪網築觸繭鏇膚鹽積願網鬱壓範 (醖襯選鬱淵膚廠餘範襯 ) 更多	积极	2022-05-12