AdisInsight回顾：多项合作达成，在药物发现和开发中使用新技术、新方法 | 新闻稿

2022-07-14

细胞疗法生物类似药基因疗法小分子药物并购免疫疗法合作

临床试验阿斯利康和Ionis Pharmaceuticals发布治疗遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病的Ⅲ期NEURO-TTRansform试验的阳性结果评估eplontersen在遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病患者中的安全性和有效性的Ⅲ期NEURO-TTRansform试验结果显示，在35周的中期分析中达到共同主要终点和次要终点。与外部安慰剂组相比，eplontersen使共同主要终点—血清转甲状腺素蛋白（TTR）浓度和改良神经病变损伤评分+7（mNIS+7，衡量神经病变进展的指标）的百分比变化—相对于基线发生了具有统计学意义和临床意义的变化。eplontersen也达到了其关键次要终点—诺福克生活质量问卷-糖尿病神经病变（Norfolk QoL-DN）相对于基线的变化，表明与外部安慰剂组相比，eplontersen治疗显著改善了患者报告的生活质量。遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样多发性神经病患者对eplontersen治疗耐受良好，eplontersen表现出良好的安全性和耐受性特征，未引起安全性和耐受性顾虑。监管Krystal Biotech向FDA申请批准局部基因疗法用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症 Beremagene geperpavec是一种复制缺陷型、非整合型、局部使用的、经过修饰的单纯疱疹病毒1型载体（HSV-1），由Krystal Biotech开发，用于在显性和隐性营养不良型大疱性表皮松解症患者中递送功能性人COL7A1基因。2022年6月，Krystal Biotech向美国食品和药物管理局（FDA）提交了beremagene geperpavec用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症患者的生物制品许可申请（BLA）。该申请是基于来自GEM-3试验和GEM-1/2试验的数据。Amarin的VAZKEPA (Icosapent ethyl）获得英国NICE的积极推荐，在英格兰和威尔士的国家医疗服务体系（NHS）中使用该药物治疗高甘油三酯血症，并纳入报销范畴二十碳五烯酸乙酯（AMR 101）是一种ω-3脂肪酸产品，由Amarin Corporation开发，用于治疗高甘油三酯血症、结直肠癌和肝转移。2022年6月，Amarin宣布，英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）推荐在英格兰和威尔士的国家卫生服务体系（NHS）中使用Icosapent ethyl并纳入报销范畴，以降低接受他汀类药物治疗的、甘油三酯升高、心血管风险高的成人患者的心血管（CV）事件风险。积极的报销建议效仿了瑞典将Icosapent ethyl (Vascepa) 纳入全国性报销的做法。Opiant Pharmaceuticals开始向FDA滚动提交用于治疗阿片类药物过量的NDA文件Opiant Pharmaceuticals正在开发一种用于治疗阿片类药物过量的长效阿片类拮抗剂纳美芬的鼻内制剂，命名为OPNT 003。OPNT 003使用Neurelis（前称Aegis Therapeutics）Intravail吸收促进剂进行配制，Opiant于2017年获得了该吸收促进剂的许可。纳美芬鼻内给药将使用Aptar Pharma Unit Dose System（UDS），该系统可实现全身给药，无需医护人员注射或给药。2022年6月，Opiant Pharmaceuticals宣布向美国食品和药物管理局（FDA）提交纳美芬鼻内制剂用于治疗阿片类药物过量的新药申请（NDA）的第一部分。根据 NDA 前会议期间与美国 FDA 达成的一致意见，该部分是按照滚动提交的方式提交的。该公司预计将在2022年下半年通过505(b)(2)途径完成NDA提交。交易Iktos与Galapagos达成合作，利用AI技术进行新药设计2022年6月，Iktos宣布与Galapagos达成合作，将Iktos的生成建模人工智能（AI）技术应用于Galapagos的一个药物发现项目。根据该协议，Iktos将应用其基于新配体和结构的生成建模技术和软件Makya，其基于AI的逆合成分析和规划工具Spaya，及其在计算药物设计方面的专业知识，加快确定潜在的临床前候选药物，并确定具有合适特性的其他新型化学物质。Galapagos收购开发CAR-T疗法的细胞治疗公司CellPoint2022年6月，Galapagos NV和CellPoint宣布，两家公司就一项全现金交易达成最终协议，向CellPoint支付1.31亿美元的预付款，在实现某些目标后，还将支付1.05亿美元。Beckley Psytech与Ksana Health达成合作，在未来的临床试验中利用数字行为数据2022年6月，Beckley Psytech与Ksana Health公司达成合作，支持Beckley Psytech在未来临床试验中进行数字行为数据的收集和分析。根据协议条款，Beckley Psytech将使用Ksana Health的移动传感端到端解决方案Effortless Assessment Research System（EARS），从临床试验参与者的智能手机上收集无源移动设备元数据，以确定潜在应答和复发信号。Beckley Psytech希望通过与Ksana Health（TRD）合作，在即将进行的评估5-MeO-DMT联合心理疗法治疗难治性抑郁症的Ⅱ期研究中，追踪新型、预测性的数字生物标志物，从而追踪患者的进展情况。Organon与上海复宏汉霖达成全球许可协议，将商业化Perjeta（Pertuzumab）和Prolia/Xgeva（Denosumab）生物类似药候选药物2022年6月，Organon与上海复宏汉霖达成许可和供货协议，获得Perjeta（Pertuzumab，HLX 11）和Prolia/Xgeva（Denosumab，HLX 14）的商业化权利。Organon将获得除中国大陆地区以外的全球范围的独家商业化权利，包括香港、澳门和台湾地区，同时涵盖美国、欧盟和日本市场，以及一些新兴市场。根据协议条款，复宏汉霖可获得总计高达5.41亿美元的付款。该协议还包括参考Yervoy（Ipilimumab，HLX 13）的生物类似药候选药物全球商业化权利独家许可的谈判选择权。该项交易包括7300万美元的预付款，以及在实现某些开发、监管和商业化目标后的额外付款。复宏汉霖将负责产品开发，如果获批，将向Organon供应产品。4P-Pharma与Delta 4达成合作，开发针对罕见的自身免疫性慢性肝病的治疗方法2022年6月，4P-Pharma与Delta 4达成协议，合作开发一流候选药物。根据该协议，两家公司将共同确定和开发针对一种罕见的自身免疫性慢性肝病的候选药物。在这项合作中，Delta 4将利用其专有的计算和迭代大数据分析平台，来确定一种罕见的自身免疫性慢性肝病的新型治疗靶点和信号通路以及候选药物。根据Delta 4提供的研究结果，4P-Pharma将构建一个定制的研发成熟项目，着眼于进一步确定这些候选药物的特征，以论证其改善治疗的潜力。Delta 4和4P-Pharma团队相互合作，旨在为这种罕见疾病患者带来一种创新的候选药物。Excelra与HotSpot Therapeutics达成合作，加强变构药物发现Excelra宣布与HotSpot Therapeutics合作，将Excelra的旗舰产品GOSTAR的数据用于筛选蛋白质靶标，以增加其变构抑制剂候选药物管线。此次合作旨在通过将GOSTAR的高质量注释数据集与HotSpot的机器学习（ML）和人工智能（AI）模型整合，促进HotSpot的药物发现和开发工作。随着GOSTAR数据的整合，HotSpot将继续推进针对传统小分子方法难以作用于其上或无成药性变构靶点的小分子候选药物的发现和开发。关于AdisInsightAdisInsight是一个基于科学数据的综合数据库，包含关于药物开发、临床试验、药物不良反应事件、商业交易和专利的信息，致力于帮助客户准确、全面、经济高效地监测日益增长的关于在研药物的信息。请点击“阅读原文”了解详情或申请免费试用https://www-springernature-com.libproxy1.nus.edu.sg/cn/librarians/products/databases-solutions/adisinsight-cn?utm_medium=social&utm_source=wechat&utm_content=other&utm_term=null&utm_campaign=ACPG_PF004_NWSU_CN_CNPL_ADINL_PharmaDJ06