Intrathecal Administration of Double Checkpoint Inhibition in Combination with Pemetrexed in Patients with Leptomeningeal Metastasis: a Monocentric Phase I/II

The objective of the present study is to evaluate the tolerability, feasibility, safety and therapeutic response of intrathecal administration of double checkpoint inhibition(QL1706) in combination with pemetrexed in patients with leptomeningeal metastasis.

开始日期2025-09-01

申办/合作机构

广州医科大学

NCT06809517

/ Recruiting临床1/2期IIT

A Phase I/II Clinical Study of an Intrathecal Combination of PD-1/VEGF Bispecific Antibody and Pemetrexed for Leptomeningeal Metastasis.

Leptomeningeal metastasis, characterized by tumor cells infiltrating and proliferating in the subarachnoid space, represents a distinct pattern of central nervous system involvement and is a fatal complication of malignant tumors. This study is a prospective, single-arm phase I/II clinical trial aimed at evaluating the safety and efficacy of intrathecal PD-1/VEGF bispecific antibodies combined with pemetrexed in treating leptomeningeal metastases from solid tumors, with the goal of identifying more effective treatment options.

开始日期2025-09-01

申办/合作机构

广州医科大学

NCT06946927

/ Not yet recruiting临床1期

A Phase Ib, Dose Escalation and Expansion Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics and Efficacy of JMKX001899 in Combination With Other Therapies in Subjects With Locally Advanced or Metastatic Non-Small Cell Lung Cancer With KRAS G12C Mutation.

This is a phase 1b, dose escalation and expansion study to evaluate the safety, tolerability, pharmacokinetics and efficacy of JMKX001899 in combination with IN10018 or in combination with chemotherapy or in combination with IN10018 and chemotherapy in subjects with locally advanced or metastatic NSCLC with KRAS G12C mutation.

开始日期2025-06-01

申办/合作机构

江西济民可信集团有限公司

100 项与培美曲塞二钠相关的临床结果

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2025-06-01·EUROPEAN JOURNAL OF PHARMACOLOGY

GART promotes multiple myeloma malignancy via tumor stemness mediated by activating the HSP90α/CDK6/β-catenin axis

Article

作者: Shi, Hui ; Wang, Ze ; Wang, Cheng ; Meng, Han ; Lv, Xinyu ; Gu, Chunyan ; Yang, Ye ; Zhou, Lianxin ; Xu, Xiaoning ; Qian, Jinjun ; Sun, Yi

Tumor progression involves the acquisition of progenitor and stem cell-like characteristics. Glycinamide ribonucleotide transformylase (GART) has been studied in solid tumors for its role in promoting cancer cell stemness, but its function in multiple myeloma (MM) remains unclear. This study aims to determine the impact of GART on MM cell proliferation and its potential as a therapeutic target. Elevated GART was associated with MM stem cell-like markers and unfavorable outcomes in MM patients. In vitro experiments using lentivirus-based overexpression and siRNA-mediated knockdown methods demonstrated that GART promoted MM cell proliferation, colony formation, and cell cycle progression. In vivo studies using a chemically induced plasmacytoma mouse model confirmed that GART accelerated MM malignancy. Mechanistic studies revealed that GART binds to and stabilizes the HSP90α protein, thereby upregulating its client protein CDK6. Additionally, GART activated the Wnt/β-catenin pathway, promoting cell proliferation and the expression of stemness genes in MM. Furthermore, a GART inhibitor, pemetrexed (PEM), effectively suppressed cell proliferation and tumor growth in a human cell line-derived xenograft model (CDX). In conclusion, our findings demonstrate that GART promotes MM cell proliferation and tumor stemness by activating the HSP90α/CDK6/β-catenin axis. Targeting GART may be a promising strategy for developing and improving MM treatments.

2025-05-03·Journal of biomolecular structure & dynamics

Structure-based drug discovery to identify SARS-CoV2 spike protein–ACE2 interaction inhibitors

Article

作者: Saluja, Daman ; Chopra, Madhu ; Kant, Ravi ; Kaushik, Rahul

After the emergence of the COVID-19 pandemic in late 2019, the severe acute respiratory syndrome coronavirus-2 (SARS-CoV-2) has undergone a dynamic evolution driven by the acquisition of genetic modifications, resulting in several variants that are further classified as variants of interest (VOIs), variants under monitoring (VUM) and variants of concern (VOC) by World Health Organization (WHO). Currently, there are five SARS-CoV-2 VOCs (Alpha, Beta, Delta, Gamma and Omicron), two VOIs (Lambda and Mu) and several other VOIs that have been reported globally. In this study, we report a natural compound, Curcumin, as the potential inhibitor to the interactions between receptor binding domain (RBD(S1)) and human angiotensin-converting enzyme 2 (hACE2) domains and showcased its inhibitory potential for the Delta and Omicron variants through a computational approach by implementing state of the art methods. The study for the first time revealed a higher efficiency of Curcumin, especially for hindering the interaction between RBD(S1) and hACE-2 domains of Delta and Omicron variants as compared to other lead compounds. We investigated that the mutations in the RBD(S1) of VOC especially Delta and Omicron variants affect its structure compared to that of the wild type and other variants and therefore altered its binding to the hACE2 receptor. Molecular docking and molecular dynamics (MD) simulation analyses substantially supported the findings in terms of the stability of the docked complexes. This study offers compelling evidence, warranting a more in-depth exploration into the impact of these alterations on the binding of identified drug molecules with the Spike protein. Further investigation into their potential therapeutic effects in vivo is highly recommended.

2025-05-03·Journal of biomolecular structure & dynamics

In-silico evaluation of Bismurrayaquinone-A phytochemical as a potential multifunctional inhibitor targeting dihydrofolate reductase: implications for anticancer and antibacterial drug development

Article

作者: Qian, Lei ; Wahab, Shadma ; Li, Shao-Ji ; Alqarni, Mohammed H. ; Almoyad, Mohammad Ali Abdullah ; Alshmmari, Sultan K. ; Alsayari, Abdulrhman ; Khalid, Mohammad

Dihydrofolate reductase (DHFR) has gained significant attention in drug development, primarily due to marked distinctions in its active site among different species. DHFR plays a crucial role in both DNA and amino acid metabolism by facilitating the transfer of monocarbon residues through tetrahydrofolate, which is vital for nucleotide and amino acid synthesis. This considers its potential as a promising target for therapeutic interventions. In this study, our focus was on conducting a virtual screening of phytoconstituents from the IMPPAT2.0 database to identify potential inhibitors of DHFR. The initial criterion involved assessing the binding energy of molecules against DHFR and we screened top 20 compounds ranging energy -13.5 to -11.4 (kcal/Mol) while Pemetrexed disodium bound with less energy -10.2 (kcal/Mol), followed by an analysis of their interactions to identify more effective hits. We prioritized IMPHY007679 (Bismurrayaquinone-A), which displayed a high binding affinity and crucial interaction with DHFR. We also evaluated the drug-like properties and biological activity of IMPHY007679. Furthermore, MD simulation was done, RMSD, RMSF, Rg, SASA, PCA and FEL explore the time-evolution impact of IMPHY007679 comparing it with a reference drug, Pemetrexed disodium. Collectively, our findings suggest that IMPHY007679 recommend further investigation in both in vitro and in vivo settings for its potential in developing anticancer and antibacterial therapies. This compound holds promise as a valuable candidate for advancing drug research and treatment strategies.

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项与培美曲塞二钠相关的新闻（医药）

2025-05-08

·今日头条

4月抗癌圈炸了！八款新药在华申报上市，横扫肺癌、血癌等多癌种

2025年4月，抗癌领域喜讯不断，多款极具潜力的抗癌新药及新适应症相继提交上市申请。这预示着国内即将迎来一大批涵盖单抗、双抗、ADC类等多种类型的突破性抗癌新药获批。这些新药一旦上市，将为众多肿瘤患者带来新的希望，助力改写抗癌治疗格局。全球肿瘤医生网小编争分夺秒，为大家汇总了一份“2025年4月在中国申报上市的抗癌新药榜单”，旨在帮助广大癌友坚定战胜癌症的信心！（注：下列信息仅供参考，具体用药方案需遵循医嘱，也可将治疗经历等，提交至全球肿瘤医生网医学部，进行初步评估）。一、2025年4月在中国申报上市的抗癌新药全梳理，抗癌新势力集结 2025年4月抗癌新药速览 ▲数据源自“NMPA”，全球肿瘤医生网医学部整理汇总 01 索托克拉片药品简介 ① 药物名称：索托克拉片（sonrotoclax，BGB-11417）。 ② 研发公司：百济神州。 ③ 治疗靶点：BCL2。 ④ 适应证：成人既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）。药物详情索托克拉片（sonrotoclax，BGB-11417）作为百济神州自主研发的新一代BCL2抑制剂，是继重磅药物泽布替尼后，又一款有望重磅上市的血液肿瘤自研创新药。目前该药针对多发性骨髓瘤正在开展临床研究。阅读原文了解详情：【BCL-2抑制剂】新一代靶向药BGB-11417终于启动临床了，现开始招募多发性骨髓瘤患者！ 2025年4月28日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）正式受理索托克拉片的新药上市申请，并迅速将其纳入优先审评程序，拟用于既往接受过治疗的慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）成年患者的治疗，这一进展无疑为血液肿瘤治疗领域带来新的曙光，也彰显了国产创新药在攻克癌症难题上的强大实力。临床研究数据在2024年美国血液学会年会暨博览会（ASH）上公布的1/1b期临床研究数据惊艳：Sonrotoclax（BGB-11417）与泽布替尼（Brukinsa）联合治疗初治慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（TN-CLL/SLL）患者时，不仅展现出优异的耐受性，更实现了令人瞩目的深度缓解。具体结果表现为：联合治疗的总客观缓解率（ORR）高达100%！其中，接受160mg剂量组的患者中，完全缓解（CR）人数达9例，占比36%；320mg剂量组中，6例患者达到完全缓解，占比19%。随着治疗时间的推进，所有剂量组的完全缓解率持续攀升，总体中位完全缓解时间为10.1个月（范围：5.4-17.1个月），且两个剂量组在研究期间均未出现病情进展（详见下图）。这一数据为血液肿瘤联合治疗方案提供了极具价值的临床依据，也为患者带来了新的治愈希望。 ▲图源“blood”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 02 Zurletrectinib 药品简介 ① 药物名称：Zurletrectinib（卓乐替尼片，ICP-723）。 ② 研发公司：InnoCare Pharma公司。 ③ 治疗靶点：NTRK。 ④ 适应证：NTRK融合阳性实体瘤（成人及儿童）。药物详情 Zurletrectinib（ICP-723）是我国创新研发的一款“超级”泛TRK抑制剂，不仅能有效抑制TRKA、TRKB、TRKC，还可有效抑制TRKA耐药性突变G595R和G667C等，成功解决第一代TRK抑制剂的耐药难题。该药可用于治疗携带NTRK融合基因的晚期或转移性实体瘤，包括乳腺癌、结直肠癌、肺癌、甲状腺癌等，为使用第一代NTRK抑制剂（如拉罗替尼、恩曲替尼）耐药的患者带来新希望。 2025年4月16日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理了Zurletrectinib的新药上市申请，并将其纳入优先评审，用于（12周岁≤年龄<18周岁）。临床研究数据 2022年ASCO大会上，Zurletrectinib（ICP-723）首次公布I期剂量递增研究（NCT04685226）的临床数据。研究结果令人振奋：在6例NTRK融合患者中，总客观缓解率（ORR）高达66.7%，其中4例患者达到部分缓解（PR）；疾病控制率（DCR）更是实现100%，意味着所有患者的病情均得到有效控制，病灶或稳定或缩小。尤为亮眼的是，1例可测量脑转移患者经治疗后同样达到部分缓解，靶脑病灶从10mm显著缩小至3mm，展现出Zurletrectinib在攻克脑转移难题上的巨大潜力。 03 德曲妥珠单抗药品简介 ① 药物名称：德曲妥珠单抗（Enhertu®、T-DXd、DS-8201、Trastuzumab deruxtecan）。 ② 研发公司：第一三共制药公司/阿斯利康。 ③ 治疗靶点：HER2。 ④ 获批新适应证：HER2阳性实体瘤。药物详情德曲妥珠单抗（Enhertu®、T-DXd、DS-8201）作为全球首款不限癌种适应症的ADC药物，同时也是首个获批用于HER2阳性泛实体瘤的创新疗法，凭借独特的双靶向杀伤机制，可精准摧毁目标肿瘤细胞及邻近癌细胞，有效破解临床“超适应证用药”难题。值得一提的是，它不仅是首个获批治疗HER2低表达转移性乳腺癌的方案，更以开创性的“不限癌种”特性，有望改写ADC药物治疗史。 2025年4月3日，德曲妥珠单抗正式向中国药监局递交新适应症上市申请，用于HER2阳性实体瘤治疗。一旦获批，将彻底打破肺癌、胃癌、乳腺癌等传统癌种界限——无论肿瘤原发于何处，只要携带HER2靶点，患者都将获得“精准制导”的治疗新方案，这无疑是抗癌治疗领域的重大飞跃，为无数患者点亮生命新希望！临床研究数据 2024年ASCO大会公布的II期临床数据堪称惊艳！德曲妥珠单抗（T-DXd）在HER2扩增的进展期实体瘤治疗中展现出非凡实力。研究数据亮眼：由研究者评估的确认客观缓解率（ORR）高达56.5%（95%CI：43.3-69.0），远超5%的预期目标；独立审查的客观缓解率（ORR）更达58.1%（95%CI：44.8-70.5），其中1例患者实现完全缓解（CR）。同时，疾病控制率（DCR）高达90.3%（95%CI：80.1-96.4），这组数据充分彰显了T-DXd在攻克HER2阳性实体瘤上的卓越疗效与巨大潜力。 ▲图源“JCO”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 04 瑞普替尼药品简介 ① 药物名称：瑞普替尼（Repotrectinib，TPX-0005）。 ② 研发公司：再鼎医药。 ③ 治疗靶点：NTRK。 ④ 获批新适应证：成人NTRK融合基因阳性实体瘤。药物详情瑞普替尼是新一代ROS1/TRK抑制剂，精准靶向非小细胞肺癌（NSCLC）等晚期实体瘤中的ROS1和NTRK致癌因子。临床中，携带ROS1和NTRK基因融合的实体瘤患者，在接受现有获批靶向治疗后，往往会产生耐药突变。而瑞普替尼凭借独特的分子设计，不仅能够有效对抗耐药问题，还能显著提升包括脑部病灶在内的治疗持久性。早在2024年5月，瑞普替尼便已在我国获批上市，为局部晚期或转移性ROS1阳性NSCLC成人患者带来新的治疗选择。时隔不到一年，2025年4月22日，瑞普替尼再迎新突破——其针对NTRK融合基因阳性实体瘤成人患者的新适应证申报获受理，并被国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）纳入优先审评程序，有望为更多癌症患者点亮生命曙光。阅读原文了解详情：【急招】肺癌新药-瑞普替尼（TPX-0005），招募ROS1阳性肺癌患者啦！临床研究数据瑞普替尼NTRK阳性实体瘤适应症能够在美国获批，其背后强有力的支撑源于I/II期TRIDENT-1研究的卓越成果。在I期临床试验阶段，瑞普替尼不仅展现出良好的安全性和耐受性，更彰显出令人振奋的抗肿瘤活性。结果显示：在尚未接受过酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的ROS1+非小细胞肺癌（NSCLC）患者群体中，瑞普替尼的确认总体缓解率（cORR）高达惊人的91%；而对于那些已接受过1种化疗方案和1种TKI治疗、病情复杂的ROS1+NSCLC患者，当临床使用剂量达到160mg每日一次（QD）及以上时，确认总体缓解率（cORR）依然达到57%。这些突破性数据充分证明了瑞普替尼在癌症治疗领域的巨大潜力和显著疗效。 05 特瑞普利单抗药品简介 ① 药物名称：特瑞普利单抗（Toripalimab，商品名：拓益®，LOQTORZ）。 ② 研发公司：君实生物。 ③ 治疗靶点：PD-1。 ④ 获批新适应证：不可切除或转移性黑色素瘤的一线治疗。药物详情特瑞普利单抗（Toripalimab，商品名：拓益®，LOQTORZ）作为国内首款获批上市的PD-1单抗，2025年4月25日，获国家药品监督管理局（NMPA）批准（受理号：CXSS2400084/5），新增不可切除或转移性黑色素瘤一线治疗适应证。这一成就不仅让特瑞普利单抗成为首个覆盖晚期黑色素瘤一线免疫治疗的国产PD-1单抗，更填补了国内该领域的治疗空白，为晚期患者开辟了高效的一线免疫治疗新选择！临床研究数据特瑞普利单抗此次新适应证获批的关键依据，来自于2024年CSCO大会首次公布的MELATORCH研究（NCT03430297）数据。这项研究证实，相较于传统化疗药物达卡巴嗪，特瑞普利单抗不仅能显著提升患者生存获益，安全性也表现出色。具体数据令人振奋：经盲态独立中心审查（BICR）评估，特瑞普利单抗组客观缓解率（ORR）达11.0%，高于达卡巴嗪组的8.6%；中位缓解持续时间（DOR）上，特瑞普利单抗组为13.8个月，远超达卡巴嗪组的6.9个月。此外，特瑞普利单抗组中位无进展生存期（PFS）为2.3个月，较达卡巴嗪组的2.1个月有所延长，患者疾病进展或死亡风险降低29.2%；中位总生存期（OS）方面，特瑞普利单抗组达到15.1个月，而达卡巴嗪组仅9.4个月（HR=0.680，95%CI：0.486-0.951），凸显出显著的生存优势。阅读原文了解详情：刚刚！首个国产PD-1单抗，获批晚期黑色素瘤一线治疗，中位OS超15个月 06 依沃西单抗药品简介 ① 药物名称：依沃西单抗（Ivonescimab，AK112）。 ② 研发公司：康方生物。 ③ 治疗靶点：PD-1/VEGF。 ④ 获批新适应证：PD-L1阳性、EGFR及ALK基因突变阴性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的一线治疗。药物详情依沃西单抗（Ivonescimab，AK112）作为我国自主研发的全球首创PD-1/VEGF双特异性抗体新药，凭借"肿瘤免疫+抗血管生成"双靶点协同的创新机制，既能有效阻断PD-1与PD-L1/L2的结合，又能精准抑制VEGF与受体的相互作用，为肺癌治疗开辟了全新选择。 2024年5月24日，依沃西单抗迎来重要里程碑，获国家药品监督管理局（NMPA）批准，联合化疗（培美曲塞+卡铂）用于治疗EGFR突变且经TKI治疗进展的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（nsq-NSCLC），成为全球首个基于"肿瘤免疫+抗血管生成"机制的双特异性抗体药物。时隔不到一年，2025年4月25日，依沃西单抗新适应症再度获批上市，单药用于PD-L1阳性（肿瘤比例评分TPS≥1%），且EGFR、ALK基因突变阴性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗。这一获批标志着依沃西单抗在中国成功拓展至第二个关键适应症，进一步巩固了其在肺癌治疗领域的重要地位。临床研究数据依沃西单抗此次新适应症获批，主要基于国际顶级医学期刊《柳叶刀》发表的一项HARMONi-2 Ⅲ期临床研究（NCT05499390）的突破性数据。结果显示：在针对先前未接受治疗的 PD-L1 阳性非小细胞肺癌患者的治疗中，依沃西单抗（Ivonescimab）展现出远超帕博利珠单抗（pembrolizumab）的卓越疗效。中位PFS分别为11.1个月[Ivonescimab（依沃西单抗）组] vs 5.8个月（pembrolizumab组）。显然，依沃西单抗使患者中位 PFS 显著延长近 5.3 个月，以压倒性优势刷新治疗标准，为肺癌患者带来更持久的疾病控制与生存希望。 ▲图源“Lancet”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 07 纳武利尤单抗药品简介 ① 药物名称：纳武利尤单抗（nivolumab，Opdivo，欧狄沃®）。 ② 研发公司：百时美施贵宝（BMS）。 ③ 治疗靶点：PD-1。 ④ 获批新适应证：无已知EGFR突变或ALK重排的可手术切除的Ⅱ、ⅢA和ⅢB期非小细胞肺癌（NSCLC）。药物详情纳武利尤单抗（nivolumab，商品名：欧狄沃®，Opdivo）作为一款程序性死亡受体-1（PD-1）阻断抗体，凭借卓越的临床价值，成为目前国内唯一获批两项可切除非小细胞肺癌（NSCLC）适应证的药物。 2025年4月22日，纳武利尤单抗的新适应证获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于成人无已知EGFR（表皮生长因子受体）突变或ALK（间变性淋巴瘤激酶）重排的可手术切除的II、IIIA和IIIB期非小细胞肺癌（NSCLC）的治疗（联合含铂双药化疗作为新辅助治疗，术后继续以纳武利尤单抗注射液单药辅助治疗）。临床研究数据纳武利尤单抗注射液新适应证在中国获批的核心依据，源自全球III期CheckMate-77T研究（NCT04025879）的突破性数据。研究结果显示：在病理缓解方面，纳武利尤单抗组显著优于化疗组：前者病理完全缓解（pCR）率高达25.3%，而后者仅为4.7%，风险比达6.64（95%CI：3.40～12.97）（详见下图A），意味着纳武利尤单抗组患者实现病理完全缓解的可能性是化疗组的6倍以上。此外，18个月无事件生存率（EFS）中，纳武利尤单抗组为70.2%，而化疗组仅50.0%。这些数据充分证明，纳武利尤单抗在提升患者病理缓解深度与长期生存获益方面展现出卓越优势！ ▲图源“N Engl J Med”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除 08 埃万妥单抗药品简介 ① 药物名称：埃万妥单抗注射液（锐珂®，Rybrevant，amivantamab-vmjw，代号为JNJ6372）。 ② 研发公司：强生旗下杨森制药。 ③ 治疗靶点：EGFR/MET。 ④ 获批新适应证：EGFR19号外显子缺失（EGFR19del）或L858R突变且经EGFR-TKI治疗后进展的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）。药物详情埃万妥单抗注射液（商品名：锐珂®，英文名：Rybrevant，化学名：amivantamab-vmjw，代号JNJ6372）作为全球首款获批上市的EGFR/MET双特异性抗体，精准靶向激活及耐药的EGFR和MET突变与扩增，开启双靶点抗癌新时代。 2025年2月11日，埃万妥单抗在中国迎来首次获批，单药用于EGFR20号外显子插入（EGFR20ins）突变的局部晚期或转移性非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）一线治疗。短短两个月后，2025年4月25日，其新适应症再度获批，通过联合卡铂与培美曲塞，为EGFR19号外显子缺失（EGFR19del）或L858R突变且经EGFR-TKI治疗后进展的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC成人患者带来新方案。至此，该药成功覆盖初治与耐药全周期治疗，为经典突变耐药人群带来了新的希望与选择。临床研究数据埃万妥单抗注射液本次新适应症获批，主要基于一项MARIPOSA-2III期临床研究（NCT04988295））的关键数据！研究结果表明：在EGFR突变肺癌治疗领域，联合治疗方案展现出显著优势：埃万妥单抗联合化疗组、埃万妥单抗联合拉泽替尼及化疗组的无进展生存期（PFS）均显著优于单纯化疗组，分别降低52%和56%的疾病进展或死亡风险。盲法独立中心审查数据进一步佐证疗效：三组中位PFS分别为8.3个月（95%CI：6.8-9.1）、6.3个月（95%CI：5.6-8.4）和4.2个月（95%CI：4.0-4.4）。这一成果充分证实，埃万妥单抗双特异性抗体联合治疗方案，能为EGFR突变肺癌患者带来更优的临床获益，为肺癌治疗提供了全新且高效的选择。 ▲图源“ESMO”，版权归原作者所有，如无意中侵犯了知识产权，请联系我们删除二、小编寄语上文所提及的新药/新技术，不过是众多研发热潮中的冰山一角，实际上还有众多在研的抗癌新药/新技术正在如火如荼地进行中，为广大癌症患者带来了新的希望和更有效的治疗选择。我们也期待这些新药能够顺利通过评审，尽快应用于临床实践，让更多的癌症患者有药可医！三、参考资料 [1]Tam C S,et al.Combination treatment with sonrotoclax (BGB-11417), a second-generation BCL2 inhibitor, and zanubrutinib, a Bruton tyrosine kinase (BTK) inhibitor, is well tolerated and achieves deep responses in patients with treatment-naïve chronic lymphocytic leukemia/small lymphocytic lymphoma (TN-CLL/SLL): data from an ongoing phase 1/2 study[J]. Blood, 2023, 142: 327. https://ashpublications-org.libproxy1.nus.edu.sg/blood/article/142/Supplement%201/327/500039/Combination-Treatment-with-Sonrotoclax-BGB-11417-a [2]Yagisawa M,et al.Trastuzumab Deruxtecan in Advanced Solid Tumors With Human Epidermal Growth Factor Receptor 2 Amplification Identified by Plasma Cell-Free DNA Testing: A Multicenter, Single-Arm, Phase II Basket Trial[J]. Journal of Clinical Oncology, 2024, 42(32): 3817-3825. https://ascopubs-org.libproxy1.nus.edu.sg/doi/10.1200/JCO.23.02626 [3]Doebele R C,et al.TRIDENT-1: A global, multicenter, open-label Phase II study investigating the activity of repotrectinib in advanced solid tumors harboring ROS1 or NTRK1-3 rearrangements[J]. 2020. https://ascopubs-org.libproxy1.nus.edu.sg/doi/10.1200/JCO.2020.38.15_suppl.TPS9637 [4]Xiong A,et al.Ivonescimab versus pembrolizumab for PD-L1-positive non-small cell lung cancer (HARMONi-2): a randomised, double-blind, phase 3 study in China[J]. The Lancet, 2025, 405(10481): 839-849. https://www-thelancet-com.libproxy1.nus.edu.sg/journals/lancet/article/PIIS0140-6736(24)02722-3/abstract [5]Cascone,et al."Perioperative nivolumab in resectable lung cancer." New England Journal of Medicine 390.19 (2024): 1756-1769. https://www-nejm-org.libproxy1.nus.edu.sg/doi/full/10.1056/NEJMoa231192 本文为全球肿瘤医生网原创，未经授权严禁转载

优先审批抗体药物偶联物申请上市临床2期

2025-05-07

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肺癌领域中国之声亮相ASCO 2025，最新成果瞭望聚焦丨ASCO 2025

点上方蓝字“ioncology”关注我们，然后点右上角“…”菜单，选择“设为星标”ASCO 2025 微专辑扫描二维码可查看更多内容2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会定于5月30日至6月3日（美国东部时间，ET）在美国芝加哥举办。作为全球规模最大、学术水平最高且最具权威性的临床肿瘤学盛会，ASCO年会汇聚了全球肿瘤学领域的医生、专业人士、患者倡导者、工业界代表以及主流媒体，共同聚焦国际前沿的研究发现与临床试验成果。近日，大会官网公布了最新摘要题目信息，其中肺癌领域70余项来自中国的研究成果入选。《肿瘤瞭望》特此整理，以飨读者。口头摘要会议非小细胞肺癌（NSCLC）摘要号：LBA8004英文标题:R-ALPS: A randomized, double-blind, placebo-controlled, multicenter phase III clinical trial of TQB2450 with or without anlotinib as maintenance treatment in patients with locally advanced and unresectable (stage III) NSCLC without progression following concurrent or sequential chemoradiotherapy.中文标题：R-ALPS研究：一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床试验，旨在评估贝莫苏拜单抗（TQB2450）联合或不联合安罗替尼作为维持治疗，在同步或序贯放化疗后未进展的局部晚期不可切除（III期）非小细胞肺癌患者中的疗效汇报者：陈明教授 | 中山大学肿瘤防治中心摘要号：LBA8502英文标题:CAMPASS: Benmelstobart in combination with anlotinib vs pembrolizumab in the first-line treatment of advanced non-small cell lung cancer (aNSCLC): A randomized, single-blind, multicenter phase 3 study.中文标题:CAMPASS 研究：Benmelstobart联合anlotinib对比帕博利珠单抗一线治疗晚期非小细胞肺癌（aNSCLC）：一项随机、单盲、多中心 3 期研究汇报者:韩宝惠教授｜上海市胸科医院摘要号：LBA8505英文标题:Savolitinib (Savo) combined with osimertinib (osi) versus chemotherapy (chemo) in EGFR-mutant (EGFRm) and MET-amplification (METamp) advanced NSCLC after disease progression (PD) on EGFR tyrosine kinase inhibitor (TKI): Results from a randomized phase 3 SACHI study.中文标题:SACHI Ⅲ期研究：赛沃替尼联合奥希替尼对比化疗用于 EGFR 突变且 MET 扩增的晚期NSCLC患者（在 EGFR TKI治疗失败后）的随机对照结果汇报者:陆舜教授｜上海市胸科医院摘要号：3001英文标题:Phase I study of iza-bren (BL-B01D1), an EGFR x HER3 bispecific antibody-drug conjugate (ADC), in patients with locally advanced or metastatic non-small cell lung cancer (NSCLC) with driver genomic alterations (GA) outside of classic EGFR mutations.中文标题:BL-B01D1（iza-bren）治疗携带经典EGFR突变以外驱动基因改变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的I期临床研究：一种靶向EGFR×HER3的双特异性ADC的评估汇报者:杨云鹏教授 | 中山大学肿瘤防治中心摘要号：8504英文标题:SOHO-01: Safety and efficacy of BAY 2927088 in patients with advanced HER2-mutant non-small cell lung cancer (NSCLC) who were pretreated but na?ve to HER2-targeted therapy or had not received any treatment for advanced disease.中文标题:SOHO-01：BAY 2927088 在既往接受治疗但未接受过 HER2 靶向治疗或对晚期疾病尚未进行任何治疗的 HER2 突变NSCLC患者中的安全性与疗效研究汇报者:Herbert H. Loong | 香港中文大学摘要号：8506英文标题:Patritumab deruxtecan (HER3-DXd) in resistant EGFR-mutated (EGFRm) advanced non-small cell lung cancer (NSCLC) after a third-generation EGFR TKI: The phase 3 HERTHENA-Lung02 study.中文标题:HERTHENALung02 Ⅲ期研究：Patritumab deruxtecan（HER3DXd）用于对三代 EGFR TKI 耐药的 EGFR 突变晚期NSCLC患者汇报者:莫树锦教授 | 香港中文大学摘要号：8507英文标题:Sacituzumab tirumotecan (sac-TMT) in patients (pts) with previously treated advanced EGFR-mutated non-small cell lung cancer (NSCLC): Results from the randomized OptiTROP-Lung03 study.中文标题:OptiTROPLung03：芦康沙妥珠单抗在既往治疗过的 EGFR 突变晚期NSCLC患者中的应用——随机对照研究结果汇报者:张力教授｜中山大学肿瘤防治中心小细胞肺癌（SCLC）及其他胸部肿瘤摘要号：3002英文标题:Phase I study of iza-bren (BL-B01D1), an EGFR x HER3 bispecific antibody-drug conjugate (ADC), in patients with locally advanced or metastatic small cell lung cancer (SCLC).中文标题:iza-bren（BL-B01D1），一种EGFR x HER3双特异性抗体驱动药物偶联物（ADC），在局部晚期或转移性小细胞肺癌（SCLC）患者中的I期研究。汇报者:黄岩教授 | 中山大学肿瘤防治中心摘要号：8007英文标题:A phase 2 dose expansion study of ZG006, a trispecific T cell engager targeting CD3/DLL3/DLL3, as monotherapy in patients with advanced small cell lung cancer.中文标题:ZG006治疗晚期小细胞肺癌的II期剂量扩展研究：靶向CD3/DLL3/DLL3的三特异性T接合器单药疗法评估汇报者:艾星浩教授｜上海市胸科医院快速口头摘要会议非小细胞肺癌（NSCLC）摘要号：8012英文标题:The preliminary results of a randomized phase II trial evaluating induction toripalimab plus chemotherapy followed by concurrent chemoradiotherapy and consolidation toripalimab in bulky unresectable stage III non-small-cell lung cancer (InTRist).中文标题:InTRist研究：特瑞普利单抗联合化疗诱导治疗序贯同步放化疗+特瑞普利单抗巩固治疗用于不可切除、肿块型III期NSCLC的随机II期研究初步结果汇报者:Yu Wang 教授｜中国医学科学院北京协和医学院肿瘤医院摘要号：8514英文标题:Phase 3 study of benmelstobart in combination with chemotherapy followed by sequential combination with anlotinib for the first-line treatment of locally advanced or metastatic squamous non-small cell lung cancer (sq-NSCLC).中文标题:评估贝莫苏拜单抗联合化疗，序贯安罗替尼一线治疗局部晚期或转移性鳞状非小细胞肺癌（sq-NSCLC）的疗效的III期临床研究汇报者:石远凯教授｜中国医学科学院肿瘤医院摘要号：8516英文标题:Randomized trial of relevance of time-of-day of immunochemotherapy for progression-free and overall survival in patients with non-small cell lung cancer.中文标题:评估免疫化疗给药时间对非小细胞肺癌患者无进展生存期和总生存期影响的随机临床试验汇报者:张永昌教授｜湖南省肿瘤医院摘要号：8517英文标题:Hypoxia-responsive CEA CAR-T cells therapy for relapsed or refractory non-small cell lung cancer: A single-arm, open-label, phase I trial.中文标题:缺氧响应性CEA CAR-T细胞治疗复发或难治性非小细胞肺癌：一项单臂、开放标签的I期临床试验汇报者:魏双教授｜华中科技大学同济医学院附属同济医院摘要号：8520英文标题:Sosimerasib monotherapy in patients with previously treated KRAS G12C–mutated non-small cell lung cancer: Primary results of a phase 2 study.中文标题:Sosimerasib单药治疗KRAS G12C突变非小细胞肺癌的II期研究主要结果汇报者:王洁教授｜中国医学科学院肿瘤医院小细胞肺癌（SCLC）及其他胸部肿瘤摘要号：8017英文标题:Integrin αVβ3-targeted imaging for identification of lung cancer and mapping of lymph-node metastases: A prospective, multicenter, self-controlled phase 3 trial (TRIIL study).中文标题:靶向整合素αVβ3显像在肺癌识别及淋巴结转移图谱绘制中的应用：TRIIL前瞻性、多中心、自身对照III期研究汇报者:Rongxi Wang 教授｜北京协和医院临床科学研讨会非小细胞肺癌（NSCLC）摘要号：8509英文标题:First-in-class PD-1/IL-2 bispecific antibody IBI363 in patients (Pts) with advanced immunotherapy-treated non-small cell lung cancer (NSCLC).中文标题:IBI363（首创PD-1/IL-2双特异性抗体）治疗经免疫治疗后的晚期非小细胞肺癌患者汇报者:周建娅教授｜浙江大学医学院附属第一医院小细胞肺癌（SCLC）及其他胸部肿瘤摘要号：8510英文标题:Efficacy and safety of MHB088C, a novel B7-H3-targeted ADC, in patients with relapsed extensive-stage small cell lung cancer (ES-SCLC): Subgroup analysis from a phase 1/2 multicenter study.中文标题:一项关于MHB088C（新型B7-H3靶向ADC）治疗复发广泛期小细胞肺癌的疗效与安全性的I/II期多中心研究的亚组分析汇报者:沈琳教授｜北京大学肿瘤医院摘要号：8511英文标题:First report of efficacy and safety results from a phase 2 trial evaluating BNT327/PM8002 plus chemotherapy (chemo) as first-line treatment (1L) in unresectable malignant mesothelioma.中文标题:BNT327/PM8002联合化疗一线治疗不可切除恶性间皮瘤的II期临床试验初步疗效与安全性结果的首次报告汇报者:程颖教授｜吉林省肿瘤医院壁报环节非小细胞肺癌（NSCLC）摘要号：1557壁报编号：343英文标题:Biologically interpretable pathomics-driven transformer model with self-supervised training for outcome prediction of immunotherapy in non-small cell lung cancer.中文标题:一种基于生物可解释的病理组学驱动的自我监督训练的转换器模型，用于预测非小细胞肺癌免疫治疗的结果。汇报者:李步托教授 | 山东省肿瘤医院摘要号：2530壁报编号：177英文标题:Comprehensive analysis of NSAIDs use and oncological outcomes in non-small cell lung cancer patients treated with immune checkpoint inhibitors.中文标题:免疫检查点抑制剂治疗非小细胞肺癌患者非甾体抗炎药使用和肿瘤预后的综合分析。汇报者: Yanlin Li | 西安交通大学第二附属医院摘要号：2552壁报编号：199英文标题:Precision medicine research on chemo-immunotherapy combination treatment for locally advanced or metastatic non-small cell lung cancer based on deep plasma proteomics.中文标题:基于深度血浆蛋白质组学的局部晚期或转移性非小细胞肺癌化疗-免疫联合治疗的精准医学研究。汇报者: Qiuchi Chen | 华中科技大学同济医学院附属协和医院摘要号：2614壁报编号：261英文标题:Stereotactic radiotherapy plus immunotherapy and influence on prognosis in driver-gene–negative non-small cell lung cancer patients with brain oligo-metastases.中文标题:立体定向放疗加免疫治疗对驱动基因阴性非小细胞肺癌脑少转移患者预后的影响。汇报者: 宫晓梅教授 | 上海市肺科医院摘要号：2623壁报编号：270英文标题:Delineation of immunotherapeutic predictive versus prognostic transcriptional programs to identify SLC22A5-centric carnitine metabolism-driven resistance to anti-PD-L1 treatment in advanced non–small-cell lung cancer.中文标题:鉴定晚期非小细胞肺癌中免疫治疗预测性与预后性转录程序，揭示 SLC22A5 为中心的肉碱代谢驱动的抗 PD-L1 治疗耐药机制。汇报者: Yuze Wang | 中山大学附属第一医院摘要号：3075壁报编号：390英文标题:Efficacy and safety of distinct regimens for individuals with advanced EGFR-mutated non-small-cell lung cancer who progressed on EGFR tyrosine-kinase inhibitors: A systematic review and network meta-analysis.中文标题:不同方案对晚期EGFR突变的非小细胞肺癌患者的疗效和安全性：一项系统综述和网络荟萃分析。汇报者: 张文刚教授 | 上海市肺科医院摘要号：8021壁报编号：142英文标题:Adjuvant icotinib of 12 months versus observation as adjuvant therapy for completely resected EGFR-mutated stage IB non-small-cell lung cancer: 5-year update from CORIN (GASTO1003).中文标题:12个月的埃克替尼辅助治疗对比观察疗法辅助治疗完全切除的EGFR突变IB期NSCLC：CORIN研究（GASTO1003）的5年更新汇报者:王思愚教授｜中山大学孙逸仙纪念医院深汕中心医院摘要号：8024壁报编号：145英文标题:Ensartinib as postoperative adjuvant therapy in patients with ALK-positive non-small cell lung cancer (NSCLC): A registered, retrospective, real-world study.中文标题:恩沙替尼作为术后辅助治疗在ALK阳性NSCLC患者中的应用：一项注册的、回顾性的真实世界研究汇报者:汪麟教授｜中国医学科学院肿瘤医院摘要号：8025壁报编号：146英文标题:Molecular profiling of neoadjuvant immunochemotherapy and identification of residual cancer cells in pCR NSCLC: A single-cell analysis of CTONG 1804 clinical trial.中文标题:新辅助免疫化疗的分子特征分析及在病理完全缓解（pCR）的NSCLC中残留癌细胞的识别：CTONG 1804临床试验的单细胞分析汇报者:刘思阳教授 | 广东省人民医院摘要号：8043壁报编号：164英文标题:Safety and efficacy of radiotherapy combined with anlotinib in locally advanced non-small cell lung cancer patients intolerant to concurrent chemoradiotherapy: Preliminary result of a phase II clinical trial.中文标题:放疗联合安罗替尼治疗不能耐受同步放化疗的局部晚期NSCLC患者的疗效和安全性: 一项II期临床试验的初步结果汇报者:Yupei Yuan | 中国医学科学院肿瘤医院摘要号：8045壁报编号：166英文标题:Neoadjuvant immunotherapy and surgery in patients with stage IIIB-IIIC (N3) non-small cell lung cancer.中文标题:新辅助免疫治疗和手术用于IIIB-IIIC期（N3）NSCLC患者汇报者:Wen-Yu Zhai | 中山大学肿瘤防治中心摘要号：8049壁报编号：170英文标题:A prospective, single-arm, phase II study to evaluate the efficacy and safety of perioperative tislelizumab in resectable non-small-cell lung cancer (NSCLC).中文标题:一项用于评估替雷利珠单抗围术期治疗可切除NSCLC的疗效和安全性的前瞻性、单臂、II期研究汇报者:孙大强教授 | 天津市胸科医院摘要号：8062壁报编号：183英文标题:Differential prognostic significance of distant and locoregional recurrence on survival in surgically resected non-small cell lung cancer post-chemotherapy: Multicenter dynamic prediction with landmark model.中文标题:手术切除的NSCLC化疗后远处和局部复发对生存的差异预后意义: landmark模型的多中心动态预测。汇报者:马泽良教授 | 国家癌症中心摘要号：8063壁报编号：184英文标题:Neoadjuvant hypofractionated radiotherapy plus tislelizumab with anlotinib followed by adjuvant tislelizumab with anlotinib in patients with resectable non-small cell lung cancer (NSCLC): Preliminary analysis of a phase II trial (NEO-PIONEER).中文标题:可切除NSCLC患者接受新辅助低分次放疗联合替雷利珠单抗和安罗替尼治疗，随后进行替雷利珠单抗和安罗替尼辅助治疗：II期NEO-PIONEER研究的初步分析。汇报者:方敏教授 | 浙江省肿瘤医院摘要号：8073壁报编号：194英文标题:Sequential versus concurrent strategy of immunotherapy and radiotherapy in advanced non-small-cell lung cancer: A territory-wide multicenter study (OCEANUS study).中文标题:晚期NSCLC免疫治疗和放疗的序贯与同期策略：一项全地区多中心研究（OCEANUS研究）。汇报者:Han Zhou | 香港大学深圳医院摘要号：8076壁报编号：197英文标题:A retrospective study of induction immunochemotherapy followed by definitive chemoradiotherapy and consolidation immunotherapy in unresectable locally advanced non-small cell lung cancer.中文标题:一项关于不可切除的局部晚期NSCLC的回顾性研究：诱导免疫化疗后进行根治性放化疗和巩固免疫治疗。汇报者:Yuliang Meng | 山东省肿瘤医院摘要号：8529壁报编号：9英文标题:Sacituzumab tirumotecan (sac-TMT) in combination with tagitanlimab (anti-PD-L1) in first-line (1L) advanced non-small-cell lung cancer (NSCLC): Non-squamous cohort from the phase II OptiTROP-Lung01 study.中文标题:芦康沙妥珠单抗 (sac-TMT) 联合塔戈利单抗(抗PD-L1) 一线治疗晚期NSCLC：II期 OptiTROP-Lung01 研究的非鳞状细胞亚组分析。汇报者:方文峰教授 | 中山大学肿瘤防治中心摘要号：8531壁报编号：11英文标题:Tumor-derived ILT5 and suppression of T cell immunity in non-small cell lung cancer.中文标题:肿瘤来源的ILT5及其在NSCLC中对T细胞免疫的抑制。汇报者:Xuebing Fu | 山东省肿瘤医院摘要号：8542壁报编号：22英文标题:Prediction of site-specific immune-related adverse events of PD-L1 blockade in advanced non-small cell lung cancer through baseline organ-metastatic landscape: Pooled post-hoc analyses of two randomized controlled trials.中文标题:通过基线器官转移情况预测晚期NSCLC癌患者在PD-L1阻断治疗过程中发生部位特异性免疫相关不良事件：两项随机对照试验的汇总事后分析。汇报者:Si-Heng Wang | 中山大学附属第一医院摘要号：8543壁报编号：23英文标题:A phase II trial to evaluate the safety and efficacy of SSGJ-707, a bispecific antibody targeting PD-1 and VEGF, as a monotherapy in patients with advanced NSCLC.中文标题:一项评估靶向PD-1和VEGF的双特异性抗体SSGJ-707单药治疗晚期NSCLC患者的疗效和安全性的II期临床试验。汇报者:邬麟教授 | 湖南省肿瘤医院摘要号：8546壁报编号：26英文标题:Association between pretreatment emotional distress and survival outcomes in patients with advanced non–small-cell lung cancer: An individual patient data meta-analysis of 4632 patients in 7 trials.中文标题:晚期NSCLC患者治疗前情绪困扰与生存结果之间的关联：基于7项试验中4632例患者的个体患者数据的荟萃分析。汇报者:周建国教授 | 遵义医科大学第二附属医院摘要号：8548壁报编号：28英文标题:Camrelizumab combined with 2 cycles of chemotherapy as first-line treatment for advanced non-small cell lung cancer (NSCLC): A two-arm, single-center, phase 2 study.中文标题:卡瑞利珠单抗联合2个周期化疗一线治疗晚期NSCLC：一项双组单中心II期研究。汇报者:刘红兵教授 | 南京医科大学第二附属医院摘要号：8553壁报编号：33英文标题:Circulating CD28-KLRG1+CD8+ T cells as prognostic indicators in advanced NSCLC chemoimmunotherapy.中文标题:循环CD28-KLRG1+CD8+ T细胞作为晚期NSCLC化学免疫治疗的预后指标。汇报者:颜次慧教授 | 天津医科大学肿瘤医院摘要号：8559壁报编号：39英文标题:Predictive value of circulating tumor DNA detection for long-term survival in patients with advanced lung cancer undergoing chemoimmunotherapy.中文标题:循环肿瘤DNA检测对于接受化学免疫治疗的晚期肺癌患者长期生存的预测价值。汇报者:李晖教授 | 浙江省肿瘤医院摘要号：8560壁报编号：40英文标题:Phase 2 study of pembrolizumab (pembro) plus plinabulin (plin) and docetaxel (doc) for patients (pts) with metastatic NSCLC after progression on first-line immune checkpoint inhibitor alone or combination therapy: Initial efficacy and safety results on immune re-sensitization.中文标题:帕博利珠单抗联合普那布林和多西他赛治疗在一线免疫检查点抑制剂单独或联合治疗后出现进展的转移性NSCLC患者的II期研究：免疫再致敏的初步疗效和安全性结果。汇报者:徐雁教授 | 中国医学科学院北京协和医院摘要号：8561壁报编号：41英文标题:A phase 2 study of HLX07 plus serplulimab with or without chemotherapy versus serplulimab plus chemotherapy as first-line therapy in advanced squamous non-small cell lung cancer.中文标题:HLX07联合斯鲁利单抗加或不加化疗对比斯鲁利单抗联合化疗一线治疗晚期鳞状NSCLC的II期研究果。汇报者:吴一龙教授 | 广东省人民医院摘要号：8564壁报编号：44英文标题:Efficacy and safety of metronomic oral vinorelbine combined with PD-1 inhibitors as first-line therapy in advanced non-small-cell lung cancer in elderly patients.中文标题:口服长程低剂量长春瑞滨联合PD-1抑制剂作为老年晚期NSCLC患者一线治疗的疗效和安全性。汇报者:Yumeng Tian | 北京大学肿瘤医院摘要号：8570壁报编号：50英文标题:SMET12 and toripalimab combined chemotherapy in patients with advanced non-small cell lung cancer who are treatment-naive or have developed resistance to standard therapy.中文标题:SMET12和特瑞普利单抗联合化疗用于初治或对标准治疗产生耐药的晚期NSCLC患者。汇报者:林景辉教授 | 福建省肿瘤医院摘要号：8571壁报编号：51英文标题:Exploratory study on the impact of intestinal low-dose radiation on the efficacy and prognosis of immunotherapy in metastatic non-small cell lung cancer.中文标题:探讨肠道低剂量放疗对转移性NSCLC免疫治疗疗效及预后的影响。汇报者:Baiyang Huang | 山东省肿瘤医院摘要号：8573壁报编号：53英文标题:First-line envafolimab in combination with recombinant human endostatin and chemotherapy for advanced squamous non-small cell lung cancer: Updated results from a prospective, single-arm, multicenter phase II study.中文标题:恩沃利单抗联合重组人血管内皮抑制素和化疗用于晚期鳞状NSCLC的一线治疗：来自一项前瞻性、单组、多中心 II 期研究的更新结果。汇报者:刘联教授 | 山东大学齐鲁医院摘要号：8600壁报编号：80英文标题:A retrospective study of anlotinib plus third-generation EGFR-TKIs in advanced non-small cell lung cancer with gradual or oligo progression after EGFR-TKIs treatment (ALTER-L058).中文标题:安罗替尼联合第三代EGFR-TKIs治疗在接受过EGFR-TKIs治疗后出现渐进性或寡进展的晚期NSCLC的回顾性研究（ALTER-L058）。汇报者:周彩存教授 | 同济大学附属东方医院摘要号：8601壁报编号：81英文标题:First-in-human phase I/II study of BYS10 in patients (pts) with locally advanced or metastatic RET-altered solid tumors: Preliminary dose escalation results.中文标题:BYS10在局部晚期或转移性RET突变的实体瘤患者中的首次人类I/II期研究：初步剂量递增结果。汇报者:王洁教授 | 中国医学科学院肿瘤医院摘要号：8602壁报编号：82英文标题:Dysregulation of DNA damage repair in lung cancer driven by MTAP loss: Mechanistic insights and target discovery.中文标题:MTAP缺失导致的肺癌DNA损伤修复失调：机制和靶点发现。汇报者:姜波教授 | 中山大学附属第八医院摘要号：8609壁报编号：89英文标题:High-dose furmonertinib combined with bevacizumab and pemetrexed in non-small cell lung cancer patients with?EGFR?mutations and leptomeningeal metastasis: A prospective real-world study.中文标题:高剂量伏美替尼联合贝伐珠单抗和培美曲塞用于伴有EGFR突变和脑膜转移的NSCLC患者：一项前瞻性真实世界研究。汇报者:Qi Zhao | 河南省肿瘤医院摘要号：8615壁报编号：95英文标题:Sacituzumab tirumotecan (sac-TMT) in patients (pts) with previously treated locally advanced or metastatic (LA/M) non-small cell lung cancer (NSCLC) harboring uncommon EGFR mutations: Preliminary results from a phase 2 study.中文标题:芦康沙妥珠单抗 (sac-TMT) 治疗既往接受过治疗且携带罕见EGFR突变的局部晚期或转移性NSCLC患者：一项II期研究的初步结果。汇报者:张力教授 | 中山大学肿瘤防治中心摘要号：8616壁报编号：96英文标题:Phase I/II study of DZD6008, a 4th-generation EGFR TKI with full BBB penetration, in EGFR-mutant NSCLC.中文标题:具有完全穿透血脑屏障能力的第四代EGFR-TKI DZD6008在EGFR突变NSCLC中的I/II期研究。汇报者:王孟昭教授 | 中国医学科学院北京协和医院摘要号：8627壁报编号：107英文标题:Osimertinib plus anlotinib in patients with untreated, EGFR-mutated, advanced non-small-cell lung cancer with concurrent gene alterations: A single-arm, prospective, multicenter phase II study.中文标题:奥希替尼联合安洛替尼治疗未治疗、EGFR突变、合并基因改变的晚期NSCLC患者：一项单组、前瞻性、多中心的II期研究。汇报者:Xiaojun Yang | 东莞市人民医院摘要号：8629壁报编号：109英文标题:Safety and efficacy of ifebemtinib (IN10018) combined with garsorasib (D-1553) in KRAS G12C mutant solid tumors from a phase Ib/II study: Results from single-arm of non-small-cell lung cancer (NSCLC) and randomized part of colorectal cancer (CRC).中文标题:Ifebermtinib（IN10018）联合garsorasib（D-1553）治疗 KRAS G12C突变实体瘤的Ib/II 期研究安全性和有效性：非小细胞肺癌（NSCLC）单臂及结直肠癌（CRC）随机部分结果。汇报者:王在琪博士 | 应世生物科技（上海）有限公司摘要号：8632壁报编号：112英文标题:Vebreltinib plus PLB1004 in EGFR-mutated NSCLC with acquired MET amplification or overexpression after failure on EGFR-TKI treatment: A phase Ib/II study.中文标题:伯瑞替尼联合PLB1004用于在EGFR-TKI治疗失败后伴随获得性MET扩增或过表达的EGFR突变NSCLC患者：一项Ib/II期研究。汇报者:周斐教授 | 上海市东方医院摘要号：8637壁报编号：117英文标题:Efficacy and omics-based insights of TROP2 ADC in non–small cell lung cancer with or without actionable genomic alterations (AGAs).中文标题:TROP2 ADC在具有或不具有可操作基因组改变 (AGAs) 的NSCLC中的疗效和基于组学的见解。汇报者:李岸霖教授 | 中山大学肿瘤防治中心摘要号：8638壁报编号：118英文标题:Real-world data on the efficacy and safety of iruplinalkib (WX-0593) in ALK-positive advanced lung adenocarcinoma patients previously treated with lorlatinib.中文标题:伊鲁阿克（WX-0593）治疗既往接受过洛拉替尼治疗的ALK阳性晚期肺腺癌患者的疗效和安全性的真实世界数据。汇报者:王芬教授 | 北京大学深圳医院摘要号：TPS8647壁报编号：127a英文标题:TROPION-Lung14: A phase 3 study of osimertinib ± datopotamab deruxtecan (Dato-DXd) as first-line (1L) treatment for patients with EGFR-mutated locally advanced or metastatic (LA/M) non-small cell lung cancer (NSCLC).中文标题:TROPION-Lung14：一项关于奥希替尼 ± datopotamab deruxtecan (Dato-DXd)作为EGFR突变局部晚期或转移性NSCLC患者一线治疗的III期研究。汇报者:陆舜教授 | 上海市胸科医院摘要号：TPS8661壁报编号：134a英文标题:A multicenter, open-label, single-arm phase I/II study to assess the efficacy and safety of WSD0922-FU in patients with EGFR C797Sm+ advanced non-small cell lung cancer (NSCLC) in China (NCT06631989).中文标题:WSD0922-FU治疗EGFR C797Sm+晚期非小细胞肺癌（NSCLC）中国患者的多中心开放标签单臂I/II期研究（NCT06631989）。汇报者:钟卫博士 | 威尚(上海)生物医药摘要号：10556壁报编号：281英文标题:Lung cancer combined with interstitial lung disease: Controversial role of preexisting hypertension and emphysema observed in a fully followed 20-year patient cohort.中文标题:肺癌合并间质性肺疾病：20年完整随访队列中高血压和肺气肿的争议性作用。汇报者:王志超教授 | 南京中医药大学附属医院小细胞肺癌（SCLC）及其他胸部肿瘤摘要号：3036壁报编号：351英文标题:Results from a phase 1/2 study of 7MW3711: A novel B7-H3 antibody-drug conjugate (ADC) incorporating a topoisomerase I inhibitor in patients with lung cancer.中文标题:7MW3711，一种含有拓扑异构酶I抑制剂的新型B7-H3抗体-药物偶联物（ADC）用于肺癌患者的1/2期研究结果。汇报者:李子明教授 | 上海市胸科医院摘要号：2549壁报编号：196英文标题:An exploratory study to predict the efficacy and prognosis of immunotherapy for extensive-stage small cell lung cancer based on peripheral blood dynamic immune profiles.中文标题:基于外周血动态免疫谱预测广泛期小细胞肺癌免疫治疗疗效和预后的探索性研究。汇报者:邬麟教授 | 湖南省肿瘤医院摘要号：2566壁报编号：213英文标题:Identifying peripheral cancer-associated TCR signals for the early-detection of lung cancer.中文标题:鉴别外周肿瘤相关TCR信号用于肺癌的早期检测。汇报者:陈皇教授 | 中日友好医院摘要号：8030壁报编号：151英文标题:Genomic and immunophenotypic landscape of early-stage pulmonary carcinoid tumors.中文标题:早期肺类癌肿瘤的基因组和免疫表型特征汇报者:苏春霞教授 | 上海市肺科医院摘要号：8044壁报编号：165英文标题:Clinical characteristics and prognosis of pulmonary lymphoepithelioma-like carcinoma: A multicentre retrospective study.中文标题:肺淋巴上皮瘤样癌的临床特征和预后：一项多中心回顾性研究汇报者:Zan Hou | 四川省肿瘤医院摘要号：8055壁报编号：176英文标题:Lung cancer screening in high-risk never-smokers with artificial intelligence (LC-SHIELD study).中文标题:使用人工智能对高危从不吸烟者进行肺癌筛查（LC-SHIELD研究）汇报者:Molly SC Li | 香港中文大学摘要号：8057壁报编号：178英文标题:Enhancing early detection of lung cancer: Methylation anchor probe for low-signal enrichment (MAPLE).中文标题:增强肺癌的早期检测: 低信号富集的甲基化锚定探针 (MAPLE)汇报者:钟文昭教授 | 广东省人民医院摘要号：8089壁报编号：210英文标题:A phase 1 dose escalation and expansion study of ZG006, a trispecific T cell engager targeting CD3/DLL3/DLL3, as monotherapy in patients with refractory small cell lung cancer or neuroendocrine carcinoma.中文标题:ZG006，一种靶向CD3/DLL3/DLL3的三特异性T细胞接合器，用于难治性小细胞肺癌或神经内分泌癌的单药治疗。汇报者:王启鸣教授 | 河南省肿瘤医院摘要号：8090壁报编号：211英文标题:Efficacy and safety of envafolimab plus carboplatin and etoposide as first-line treatment for extensive-stage small-cell lung cancer: A prospective, single-arm, phase II trial.中文标题:恩沃利单抗联合卡铂和依托泊苷一线治疗广泛期ES-SCLC的疗效和安全性：一项前瞻性、单臂、II期试验。汇报者:孙胜杰教授 | 中国人民解放军总医院摘要号：8093壁报编号：214英文标题:Serplulimab versus placebo plus chemotherapy as first-line treatment for extensive-stage small-cell lung cancer: Efficacy and safety from the end-of-study analysis of the international phase 3 ASTRUM-005 study.中文标题:斯鲁利单抗联合化疗对比安慰剂联合化疗作为ES-SCLC一线治疗：国际III期ASTRUM-005研究的终止研究分析中的疗效和安全性。汇报者:程颖教授 | 吉林省肿瘤医院摘要号：8097壁报编号：218英文标题:Efficacy and safety of HTMC0435 combination with temozolomide in relapsed extensive-stage small-cell lung cancer (ES-SCLC): A phase Ib/II study.中文标题:HTMC0435联合替莫唑胺治疗复发性广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）的疗效和安全性：Ib/II期研究。汇报者:范云教授 | 浙江省肿瘤医院摘要号：8101壁报编号：222英文标题:Multi-omic analysis and overall survival update of phase II TRIDENT study: Durvalumab plus olaparib in extensive-stage small-cell lung cancer (ES-SCLC).中文标题:II期TRIDENT研究的多组学分析和总体生存更新：度伐利尤单抗联合奥拉帕利治疗ES-SCLC。汇报者:赵媛媛教授 | 中山大学肿瘤防治中心摘要号：8105壁报编号：226英文标题:Association of IFITM3 with the efficacy of anti-PD1/PD-L1 therapy and regulation of immunosensitivity via MHC-I regulation in SCLC.中文标题:IFITM3与SCLC中抗PD1/PD-L1治疗疗效的关联及其通过MHC-I调节免疫敏感性的机制汇报者:任胜祥教授 | 同济大学附属上海市肺科医院摘要号：8109壁报编号：230英文标题:A prospective, single-arm, phase II trial of adebrelimab plus nab-paclitaxel and carboplatin in patients with unresectable advanced metastatic or recurrent thymic carcinomas.中文标题:阿得贝利单抗联合白蛋白结合型紫杉醇和卡铂治疗不可切除的晚期转移性或复发性胸腺癌的前瞻性、单臂、II期临床研究。汇报者:许宁教授 | 上海市胸科医院摘要号：8110壁报编号：231英文标题:Combining SBRT with GM-CSF and peg-IFNα to induce abscopal effects in previously treated patients with stage IV thymic tumors: A single arm, single center, phase II trial.中文标题:将立体定向体部放射治疗（SBRT）与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）和聚乙二醇干扰素α（peg-IFNα）结合诱导经治IV期胸腺肿瘤患者的远隔效应：单臂、单中心、II期试验。汇报者:樊旼教授 | 复旦大学附属肿瘤医院大会官网：https://conferences.asco.org/am/program排名不分先后，按照摘要类别划分；如有遗漏或任何问题，请后台留言（来源：《肿瘤瞭望》编辑部）声明凡署名原创的文章版权属《肿瘤瞭望》所有，欢迎分享、转载。本文仅供医疗卫生专业人士了解最新医药资讯参考使用，不代表本平台观点。该等信息不能以任何方式取代专业的医疗指导，也不应被视为诊疗建议，如果该信息被用于资讯以外的目的，本站及作者不承担相关责任。

临床结果ASCO会议临床3期抗体药物偶联物

2025-05-07

·贝壳社

2025 FDA新药前瞻：首创疗法投资趋势

作者：布布2025年，医药领域将迎来一场激动人心的创新浪潮，多款first-in-class疗法将成为医学研究的新亮点。这些药物不仅代表着科学家们在治疗策略上的重大突破，更有可能在多个疾病领域打开前所未有的治疗新局面。从癌症、罕见病到免疫系统疾病，这些创新疗法的出现或许意味着治疗方案的彻底变革，挑战了我们对传统药物和治疗模式的固有认知。它们通过全新的作用机制，精准锁定疾病根源，带来了更加个性化和高效的治疗方式。对于那些深受病痛折磨的患者来说，这些药物无疑是曙光，在医疗领域激发出无限的希望和可能性。01Donidalorsen: 首个靶向PKK的RNA疗法，有望改变HAE预防格局· 开发商：Ionis Pharmaceuticals· 模态：反义寡核苷酸· 适应症：预防遗传性血管性水肿（HAE）· 作用机制：靶向抑制血管性水肿相关基因的合成· PDUFA时间：2025年8月21日Donidalorsen 是 Ionis Pharmaceuticals 基于反义核酸技术平台开发的 RNA 靶向药物，用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作。遗传性血管性水肿是一种罕见的遗传性疾病，主要特点是反复发作性的皮肤、黏膜或内脏深部组织水肿，发作时可表现为手脚肿胀、面部浮肿、腹痛，严重时可出现咽喉水肿，危及生命。HAE的病因通常与C1酯酶抑制物（C1-INH）缺乏或功能异常有关，属于补体系统调节障碍所致。Donidalorsen通过抑制前激肽释放酶（prekallikrein, PKK）的生成，干预激肽-激肽酶系统，从源头阻断HAE发作的炎症通路。这一机制区别于现有C1酯酶抑制剂或bradykinin受体拮抗剂等治疗方案，使其具备first-in-class潜力。在III期OASIS-HAE与OASISplus研究中，Donidalorsen以每月或每两月给药的频率显著降低HAE发作频率，配合II期OLE研究中三年维持96%发作减少率的结果，显示其在疗效与长期控制方面的优势。其安全性良好，未观察到严重药物相关不良事件。Donidalorsen已获得孤儿药资格，PDUFA日期为2025年8月21日。作为首个以RNA技术靶向PKK的候选药物，该疗法有望为HAE预防治疗带来新的治疗机制和更便捷的用药方式。02Qfitlia（fitusiran）: 创新性治疗重度血友病的新突破· 开发商：赛诺菲· 模态：siRNA（小干扰RNA）· 适应症：A型和B型血友病的出血预防（适用于12岁及以上、无论是否携带凝血因子VIII或IX抑制物的患者）· 作用机制：抑制ANT3因子生成，减少抗凝血因子· 批准时间：2025年3月28日Qfitlia（fitusiran）是赛诺菲开发的siRNA疗法，也是首个获得FDA批准、以降低抗凝血酶（AT）水平为作用机制的血友病预防治疗药物。该药适用于12岁及以上A型或B型血友病患者，无论是否存在凝血因子VIII或IX的抑制物。其通过靶向肝脏合成抗凝血酶的mRNA，从源头上减少抗凝血酶水平，从而增强凝血酶生成，重建止血平衡。Qfitlia 的作用机制区别于传统的因子替代疗法或抗体疗法（如 emicizumab），具备first-in-class特征，并显著降低用药频率，可每年仅注射6次，采用预充式皮下注射笔，简化了患者的治疗体验。Qfitlia已获得FDA的孤儿药资格及突破性疗法认定（适用于有IX抑制物的B型血友病），全球多地区的注册工作正在推进，预计2025年下半年将在中国获得监管决定。作为一种具备长期保护、用药负担低和适应症覆盖广的创新疗法，Qfitlia 有望改变现有血友病预防治疗格局，特别是在抑制物阳性患者中的应用前景值得关注。03Ivonescimab：全球首个PD-1/VEGF双特异性抗体在肺癌治疗中的突破性进展· 开发商：康方生物· 模态：抗体· 适应症：晚期非小细胞肺癌一线治疗· 作用机制：PD-1/VEGF双特异性抗体Ivonescimab 是康方生物开发的全球首个PD-1/VEGF双特异性抗体，该药通过结合PD-1抑制免疫逃逸机制与VEGF抑制肿瘤血管生成，提供了免疫治疗和抗血管生成治疗的双重优势，从而有效增强抗肿瘤免疫反应。Ivonescimab在III期临床研究AK112-306/HARMONi-6中显示出显著的疗效。该研究的初期分析结果表明，Ivonescimab联合化疗在无进展生存期（PFS）方面显著优于BeiGene的PD-1抑制剂Tevimbra (tislelizumab-jsgr) 联合化疗。值得一提的是，Ivonescimab的这一成功是在与全球标杆药物Keytruda的头对头竞争后取得的又一重大胜利。早在HARMONi-2研究中，Ivonescimab就已经证明了其在与Keytruda单药治疗的比较中展现出强大的临床优势，显著降低了疾病进展或死亡的风险。与传统PD-1抑制剂相比，Ivonescimab的双特异性抗体结构不仅提供了免疫增强的效果，还通过抑制VEGF发挥抗血管生成作用，增强了肿瘤的免疫逃逸防线的突破力。这一创新机制使其在治疗上展现出比现有治疗方案更广泛的适应性与疗效。2025年4月，Ivonescimab新适应症获批，用于单药一线治疗PD-L1阳性（TPS≥1%）、表皮生长因子受体（EGFR）基因突变和间变性淋巴瘤激酶（ALK）基因突变阴性的非小细胞肺癌（NSCLC）。此前，该药物于2024年5月24日获得了国家药品监督管理局的首次批准，联合培美曲塞和卡铂，用于经 EGFR 酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）治疗后进展的 EGFR 突变的局部晚期或转移性非鳞 NSCLC 的治疗。尽管市场上已有多种PD-1抑制剂，Ivonescimab通过其独特的机制和与化疗的协同作用，展现出强大的竞争力。随着HARMONi-6研究的成功，Ivonescimab的全球临床开发将在未来进一步推动其在美国、欧洲和日本的上市进程，并有望成为NSCLC治疗的新标准。04RGX-121：基因疗法的开创性突破，首个治疗MPS II的创新药物· 开发商：REGENXBIO/Nippon Shinyaku· 模态：基因疗法· 适应症：粘多糖贮积症II型（MPS II）· 作用机制：基因疗法修复酶缺失· PDUFA时间：待定RGX-121是首个针对粘多糖贮积症II型（MPS II，亨特综合症）开发的基因疗法。MPS II是一种由iduronate-2-sulfatase酶缺乏引起的罕见遗传代谢性疾病，导致糖胺聚糖（GAGs）的异常积累，进而引发严重的全身器官损害，包括中枢神经系统。当前该病没有治愈方法，治疗主要依赖酶替代疗法（ERT）来缓解症状。RGX-121通过基因疗法方式直接补充缺失的酶活性，提供了全新的治疗选择。作为first-in-class的药物，RGX-121的创新之处在于它通过基因疗法修复病，直接向患者体内传递正常基因，以恢复缺失的酶活性。这种机制区别于传统的酶替代疗法（ERT）和骨髓/干细胞移植，它不仅能够针对病因进行治疗，还可能实现长期的疗效，减少患者对常规治疗的依赖。通过这种方式，RGX-121有望成为MPS II治疗的里程碑药物，标志着基因疗法在遗传代谢病中的应用迈出了重要的一步。RGX-121已获得美国FDA的快速通道、罕见儿科疾病、再生医学先进疗法以及孤儿药物资格认证。其滚动生物制品许可申请（Rolling Biologics License Application）正在进行中，并显示出较好的临床前景。05Suzetrigine（Journavx）：非阿片类止痛药物的开创性突破，首个治疗急性疼痛的NaV1.8抑制剂· 开发商：Vertex Pharmaceuticals· 模态：小分子· 适应症：中度至重度急性疼痛· 作用机制：NaV1.8抑制剂· FDA批准时间：2025年1月30日Suzetrigine（Journavx）是Vertex制药公司首个获批的NaV1.8抑制剂，代表了止痛药物领域的重大创新。2025年1月30日获得FDA批准，成为20多年来首个新类别的止痛药物，也是全球首个非成瘾、可口服的NaV1.8抑制剂，标志着非阿片类止痛药物治疗的新时代。作为首个非阿片类NaV1.8抑制剂，Suzetrigine具有快速起效、与Vicodin®（复方阿片类镇痛药）相当的疗效以及无成瘾风险的独特优势。其精准选择性和强大的镇痛作用，使其成为解决急性疼痛的创新疗法，并成为治疗急性疼痛的新标杆。06Telisotuzumab Vedotin：首个靶向c-Met的ADC，开启NSCLC精准治疗新时代· 开发商：艾伯维· 模态：抗体偶联药物（ADC）· 适应症：c-Met高表达的非鳞状非小细胞肺癌（NSCLC）· 作用机制：靶向c-Met，释放细胞毒素杀伤肿瘤· PDUFA时间：2025年Telisotuzumab vedotin（Teliso-V）是一款靶向c-Met蛋白的first-in-class抗体偶联药物，专为既往接受过治疗的EGFR野生型、c-Met高表达的非鳞状NSCLC患者而设计。目前尚无已上市药物专门针对这一患者群体，Teliso-V有望填补重要空白，并获得了FDA的加速审批认定。FDA已将其纳入RTOR（实时肿瘤审评）计划并给予突破性疗法认定。作为c-Met过表达与预后不良显著相关的精准亚群，约25%的EGFR野生型NSCLC患者可能从Teliso-V中获益，因此其有潜力改变晚期肺癌的治疗格局。07Mirdametinib（Gomekli）：首个针对NF1相关性PN的口服MEK抑制剂，开启精准儿童肿瘤治疗新篇章· 开发商：SpringWorks Therapeutics· 模态：小分子· 适应症：I型神经纤维瘤病相关的不可切除丛状神经鞘瘤（NF1-PN）· 作用机制：抑制MEK1/2，阻断Ras-MAPK信号通路· FDA批准时间：2025年2月11日Mirdametinib是一款first-in-class的口服MEK1/2（丝裂原活化蛋白激酶激酶1/2）抑制剂，成为首个治疗NF1相关性PN的口服靶向药。丛状神经鞘瘤（plexiform neurofibromas, PNs）是生长在多个神经束上的良性肿瘤，起源于外周神经鞘细胞，但由于生长方式呈“网状”“丛状”，常深入肌肉、骨骼或其他组织，结构复杂，因此难以彻底切除。PNs多见于儿童期出现，可能随着年龄增长而不断增大，对患者造成疼痛、神经功能障碍、外观畸形和器官受压等。Mirdametinib的NDA申请获得了FDA优先审评资格，并于2025年2月11日获得批准。申请数据显示，Mirdametinib显著改善了患者肿瘤体积与疼痛程度，具备良好的耐受性，特别适用于儿童和青少年患者。相比现有静脉制剂，Mirdametinib的口服便利性为长期治疗提供更多可能，也体现出其在儿科精准肿瘤治疗领域的创新意义。08Plozasiran：填补FCS治疗空白的RNAi创新药· 开发商：Arrowhead Pharmaceuticals· 模态：RNA干扰（RNAi）疗法· 适应症：家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）· 作用机制：靶向抑制APOC3，显著降低血浆甘油三酯水平· PDUFA时间：2025年11月18日家族性乳糜微粒血症综合征 (FCS) 是一种罕见但危及生命的遗传性高甘油三酯血症，其特征是由于乳糜微粒积聚导致血浆甘油三酯水平过度升高，最终导致甘油三酯水平极高。甘油三酯水平严重升高可引发严重症状，包括急性且可能致命的胰腺炎、慢性腹痛、糖尿病、肝脏脂肪变性和认知问题，目前尚无针对性疗法。Plozasiran作为first-in-class RNAi新药，通过干预APOC3这一关键致病蛋白，从机制上调控脂质代谢，显著改善病情。其三期PALISADE研究结果积极，已获得FDA突破性疗法、孤儿药和快速通道资格，或将成为FCS治疗领域的重大突破。09UGN-102 (Mitomycin): 创新的非侵入性治疗新选择· 开发公司：UroGen Pharma· 模态：小分子· 适应症：低级别中度风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）· 治疗机制：局部灌注应用美托霉素，美托霉素通过与DNA结合形成交联，抑制DNA的复制和转录· PDUFA时间：2025年6月13日UGN-102（Mitomycin）是一种用于治疗低级别中度风险非肌层浸润性膀胱癌（LG-IR-NMIBC）的非侵入性局部药物治疗。非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）是膀胱癌的一个常见类型，其特征是肿瘤局限于膀胱内壁的上皮层，并没有侵入膀胱肌层。LG-IR-NMIBC是一种较低风险但复发率较高的膀胱癌亚型，通常需要通过反复治疗来管理。NMIBC患者通常接受标准的手术治疗，如经尿道膀胱肿瘤切除术（TURBT），但这些治疗往往无法防止疾病的复发或进展。低级别中度风险膀胱癌（LG-IR-NMIBC）的治疗选择较为有限，且许多现有的药物治疗方法存在着治疗耐药性或较高的副作用。UGN-102作为一种非侵入性局部治疗药物，通过尿道灌注将药物直接送入膀胱，减少了传统药物治疗所带来的全身性副作用。其主要成分为Mitomycin，一种已知的化疗药物，通常用于治疗各种类型的癌症。UGN-102通过这种局部灌注的方式，直接作用于膀胱内的肿瘤细胞，从而有效地抑制肿瘤生长和复发。与传统的侵入性手术和系统性药物治疗不同，UGN-102通过非侵入性灌注方式提供了患者较低的治疗风险和更便捷的治疗体验。10UX111（rebisufligene etisparvovec）: MPS IIIA（圣菲利波综合征A型）革新性基因疗法· 开发公司：Ultragenyx· 模态：基因疗法· 适应症：MPS IIIA型（圣菲利波综合征A型）· 作用机制：AAV9载体递送正常SGSH基因，补充缺失的酶，促进肝素硫酸降解，改善MPS IIIA型患者的神经功能。· PDUFA日期：2025年8月18日UX111是一种基因治疗药物，针对罕见遗传病MPS IIIA型（圣菲利波综合征A型），这是一种由遗传缺陷引起的溶酶体贮积病。MPS IIIA型的根本病因是SGSH（硫酸氨基葡萄糖水解酶）基因的缺陷，导致硫酸肝素在体内积聚，进而引发神经退行性疾病。MPS IIIA型通常在2至6岁之间开始表现出症状，最初的症状通常是全身发育迟缓，并逐渐表现为认知和语言退化（随着病情进展，患儿会出现认知能力下降、语言能力丧失）、行为异常（如自闭症样症状、易怒和冲动行为）、运动和神经问题（肌肉无力、步态不稳，最终导致严重的行动不便）和早期死亡（患者通常在青少年或年轻成人时期因重度的神经退行性疾病而去世，平均寿命为15年左右）。MPS IIIA型目前没有批准的治疗方法。UX111通过一次性静脉注射AAV9（腺相关病毒9型）载体，将功能性SGSH基因传递到患者的细胞，恢复该酶的活性，从而减缓或逆转硫酸肝素积聚引起的神经退行性改变。它能够从基因层面解决疾病的根本原因，提供了突破性的治疗方案。UX111的临床试验数据已获得多个监管机构的支持，获得了美国FDA的再生医学先进疗法（RMAT）认证、快速通道认证、罕见儿科疾病认证和孤儿药认证。此外，EMA也授予该药物PRIME认证和孤儿药认证。这些认证反映了UX111在治疗MPS IIIA型方面的创新性及其临床应用的潜力。往期推荐1医健企业前沿动态2医健行业BD/出海/投融资洞察___*声明：本文仅为作者观点，不构成任何投资建议，且非治疗方案推荐。Ref.Ionis announces FDA acceptance of New Drug Application for donidalorsen for prophylactic treatment of HAE. Ionis Press Release. 04. 11. 2024.Press Release: Qfitlia approved as the first therapy in the US to treat hemophilia A or B with or without inhibitors. Sanofi Press Release. 28. 03. 2025.Dunleavy, K. With new trial win, Akeso bispecific shows prior success against Keytruda is no 'fluke'. Fierce Pharma. 23. 04. 2025.Nippon Shinyaku and REGENXBIO Enter into an Exclusive Partnership to Develop and Commercialize RGX-121 and RGX-111 for Mucopolysaccharidosis Diseases in the U.S. and Asia. Nippon Shinyaku Press Release. 13. 01. 2025.McAtee, R. Suzetrigine (VX-548): The 2024 Molecule of the Year. Drug Hunter. 08. 04. 2025.AbbVie Submits Biologics License Application to the FDA for Telisotuzumab Vedotin (Teliso-V) in Previously Treated Non-Small Cell Lung Cancer. AbbVie Press Release. 27. 09. 2024.Gomekli FDA Approval History. Drugs.com. 11. 02. 2025.Plozasiran FDA Approval Status. Drugs.com. 20. 01. 2025.Fabbricatore, R. FDA Accepts New Drug Application for UGN-102 for Bladder Cancer. Cancer Network. 16. 10. 2024.Ultragenyx Announces FDA Acceptance and Priority Review of the Biologics License Application (BLA) for UX111 AAV Gene Therapy to Treat Sanfilippo Syndrome Type A (MPS IIIA). UltraGenyx Press Release. 18. 02. 2025.Maryam Daneshpour. LinkedIn.关于贝壳社贝壳社是国内领先的医健创新创业服务平台，构建了"产业空间+创业教育+投资孵化+资本运作"四位一体服务体系，为医健领域创业企业提供全周期赋能。通过深度挖掘高成长项目、精准匹配产业资源及全球化生态网络，覆盖企业从孵化培育到加速发展的全链路，重点提供包括空间落地、创业培训、资本运作及跨境资源链接服务。贝壳社以加速科学技术成果转化与产业升级为目标，致力于成为医健领域的孵化器、加速器、连接器。

孤儿药siRNA寡核苷酸

100 项与培美曲塞二钠相关的药物交易

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KEGG	Wiki	ATC	Drug Bank
-	培美曲塞二钠	L01BA04	DB00642

研发状态

批准上市

10 条最早获批的记录,

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适应症	国家/地区	公司	日期
转移性非鳞状非小细胞肺癌	美国	Hospira, Inc.	2022-06-10
不可切除的胸膜恶性间皮瘤	欧盟	Sandoz GmbH	2015-09-18
不可切除的胸膜恶性间皮瘤	冰岛	Sandoz GmbH	2015-09-18
不可切除的胸膜恶性间皮瘤	列支敦士登	Sandoz GmbH	2015-09-18
不可切除的胸膜恶性间皮瘤	挪威	Sandoz GmbH	2015-09-18
非鳞状非小细胞肺癌	美国	Eli Lilly & Co.	2009-07-02
间皮瘤	美国	Eli Lilly & Co.	2004-08-19
非小细胞肺癌	美国	Eli Lilly & Co.	2004-08-19
局部晚期非小细胞肺癌	澳大利亚	Eli Lilly Australia Pty Ltd.	2004-06-30
转移性非小细胞肺癌	澳大利亚	Eli Lilly Australia Pty Ltd.	2004-06-30
恶性胸膜间皮瘤	美国	Eli Lilly & Co.	2004-02-04

未上市

10 条进展最快的记录,

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适应症	最高研发状态	国家/地区	公司	日期
KRAS G12C突变非小细胞肺癌	临床3期	美国	Eli Lilly & Co.	2023-12-21
KRAS G12C突变非小细胞肺癌	临床3期	中国	Eli Lilly & Co.	2023-12-21
KRAS G12C突变非小细胞肺癌	临床3期	日本	Eli Lilly & Co.	2023-12-21
KRAS G12C突变非小细胞肺癌	临床3期	澳大利亚	Eli Lilly & Co.	2023-12-21
KRAS G12C突变非小细胞肺癌	临床3期	奥地利	Eli Lilly & Co.	2023-12-21
KRAS G12C突变非小细胞肺癌	临床3期	比利时	Eli Lilly & Co.	2023-12-21
KRAS G12C突变非小细胞肺癌	临床3期	巴西	Eli Lilly & Co.	2023-12-21
KRAS G12C突变非小细胞肺癌	临床3期	加拿大	Eli Lilly & Co.	2023-12-21
KRAS G12C突变非小细胞肺癌	临床3期	捷克	Eli Lilly & Co.	2023-12-21
KRAS G12C突变非小细胞肺癌	临床3期	丹麦	Eli Lilly & Co.	2023-12-21

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临床结果

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研究	分期	人群特征	评价人数	分组	结果	评价	发布日期


NCT03137771 (NRG-LU002, CTgov)	临床2期	转移性非小细胞肺癌 \| 复发性非小细胞肺癌	218	Erlotinib Hydrochloride+Gemcitabine+Docetaxel+pembrolizumab+Pemetrexed Disodium (Arm 1 (Systemic Maintenance Chemotherapy))	廠獵糧鏇艱憲觸鬱糧壓(構衊範範糧窪範糧廠艱) = 衊艱簾衊構廠蓋觸鹽繭窪餘膚餘簾糧願簾簾鏇 (壓鬱廠襯選鹽壓製廠觸, 簾顧憲淵繭齋餘遞糧鹽 ~ 製廠襯製蓋餘壓築願鬱) 更多	-	2025-03-11
				Stereotactic Body Radiation Therapy (SBRT)+Erlotinib Hydrochloride+Gemcitabine+Docetaxel+pembrolizumab+Pemetrexed Disodium (Arm 2 (LCT + Systemic Maintenance Chemotherapy))	廠獵糧鏇艱憲觸鬱糧壓(構衊範範糧窪範糧廠艱) = 壓範製艱艱範餘餘鑰憲窪餘膚餘簾糧願簾簾鏇 (壓鬱廠襯選鹽壓製廠觸, 製餘夢範憲廠憲顧蓋鬱 ~ 願壓遞窪糧鬱構衊糧壓) 更多
NCT04158141 (CTgov)	临床3期	恶性胸膜间皮瘤	16	Pleurectomy+Carboplatin+Pemetrexed+cisplatin+Pemetrexed Disodium (Arm I (Step 1: Chemotherapy, P/D: Step 2: no Treatment))	積淵範襯鬱觸艱觸窪簾 = 獵簾願夢壓簾構廠衊鏇壓遞齋壓夢糧鹹艱願鏇 (廠獵夢鬱積蓋積艱餘範, 廠襯觸壓鏇襯觸構襯鑰 ~ 廠糧鹽鑰襯鹽蓋蓋憲獵) 更多	-	2025-02-19
				Intensity-Modulated Radiation Therapy+Carboplatin+Pemetrexed+cisplatin+Pemetrexed Disodium (Arm II (Step 1: Chemotherapy, P/D, Step 2: IMRT/PBS))	積淵範襯鬱觸艱觸窪簾 = 餘鬱壓遞鑰蓋觸網窪鹹壓遞齋壓夢糧鹹艱願鏇 (廠獵夢鬱積蓋積艱餘範, 鏇網遞獵鹹網鏇繭鹽鏇 ~ 窪網膚選衊蓋齋醖襯簾) 更多
CTRI/2022/08/044939 (ESMO_ASIA2024) 人工标引	临床2期	原发性腹膜癌 \| 卵巢上皮癌	63	Pemetrexed 500 mg/m2	繭鹹鹽願憲淵顧製艱鏇(鏇醖鹹醖繭鬱鬱獵獵遞) = 夢觸鏇糧艱構齋餘鹹窪衊鹹願觸餘鏇鹹遞觸糧 (鬱鬱膚窪衊簾餘範膚鏇 ) 更多	积极	2024-12-07
NCT05786430 (LUCAS, ESMO_ASIA2024) 人工标引	临床2期	EGFR突变的非小细胞肺癌 EGFR Mutation	54	Lazertinib + Pemetrexed + Carboplatin	夢壓襯簾積憲餘鹽鏇襯(衊簾襯夢願網觸蓋糧鏇) = 鹽淵衊襯襯積壓構醖網築製繭積襯壓廠鬱襯憲 (顧範醖簾淵鏇製築淵網, 5.16 ~ 9.56) 更多	积极	2024-12-07
NCT04964960 (CTgov)	临床2期	代谢综合征 \| 非小细胞肺癌 \| 脑转移瘤	3	nab paclitaxel+Carboplatin+Paclitaxel+Pembrolizumab+Pemetrexed	製襯窪襯積簾顧構簾鏇 = 鏇願願憲簾糧簾築網糧願鑰鏇鑰醖醖願膚糧艱 (廠選齋範窪繭鏇獵鏇鹽, 鬱顧構糧壓築餘製製獵 ~ 願壓廠遞繭願鏇鏇簾願) 更多	-	2024-10-21
NCT01088906 (Phalcis, CTgov)	临床2期	晚期肺非小细胞鳞癌 \| 非鳞状非小细胞肺癌	57	Cisplatin+Pemetrexed (EXPERIMENTAL ARM)	鹽鏇鬱積積夢鏇窪糧廠 = 淵鬱顧遞艱齋築鹹糧夢顧顧鹹觸顧鹽範築夢鏇 (鹹廠範齋憲簾鑰窪蓋願, 鑰齋膚鑰艱鹹築衊繭夢 ~ 鬱鏇壓憲艱齋鏇膚齋淵) 更多	-	2024-10-15
				Cisplatin+Pemetrexed (Experimental Arm: Pemetrexed Plus Cisplatin)	鏇鏇膚廠淵膚廠艱繭糧(繭選鹽衊積構網襯襯艱) = 鑰選糧窪襯窪壓築衊衊鹽壓艱觸衊鑰鑰簾廠壓 (夢鹹膚觸顧餘繭衊蓋遞, 衊憲鏇鑰憲範淵憲鏇鬱 ~ 遞構壓鏇窪鹹鏇壓網築) 更多
NCT05198830 (NCI 10512, ASTRO2024)	临床2期	非小细胞肺癌 III期 UNG expression	-	TRC102 in combination with Pemetrexed-Platinum-Radiation	憲簾鏇積憲醖構夢襯蓋(壓網餘製構衊醖遞選襯) = 遞淵壓築構簾襯醖構鏇壓遞齋淵壓鏇製築夢廠 (築廠鹽夢築餘觸積衊窪 )	积极	2024-10-01
				Cisplatin-Pemetrexed-Thoracic Radiation followed by Durvalumab	憲簾鏇積憲醖構夢襯蓋(壓網餘製構衊醖遞選襯) = 壓網衊壓醖範範觸糧醖壓遞齋淵壓鏇製築夢廠 (築廠鹽夢築餘觸積衊窪 )
WCLC2024 人工标引	N/A	恶性胸膜间皮瘤二线 \| 一线	267	Nivolumab pNivolumabmumabIpilimumabpemetrexed	鹹構憲積簾憲鹹鹽襯鹹(鹹鹽選顧鏇簾蓋遞願構) = 齋憲糧膚鏇淵獵網鹹壓選積齋齋淵醖網願範襯 (鬱構艱積廠顧願憲遞窪, 7.7 ~ 8.5)	积极	2024-09-09
NCT04335292 (OCELOT, WCLC2024) 人工标引	临床2期	EGFR突变肺癌二线 EGFR Mutation	29	Platinum Pemetrexedpemetrexed	窪鹽蓋簾網積築簾積觸(鑰觸鹽醖襯餘顧願憲願) = 願獵鏇鬱餘糧襯窪製網壓積膚齋窪夢醖製鏇積 (網積願蓋獵廠獵窪網構 ) 更多	积极	2024-09-08
				platinum (carboplatin or cisplatin) + pemetrexed (uncommon EGFR mutations)	窪鹽蓋簾網積築簾積觸(鑰觸鹽醖襯餘顧願憲願) = 鬱齋築鬱衊鬱醖衊鹽餘壓積膚齋窪夢醖製鏇積 (網積願蓋獵廠獵窪網構 ) 更多
NCT04035486 (FLAURA2, CTgov)	临床3期	EGFR阳性非小细胞肺癌	587	Carboplatin+Pemetrexed+AZD9291 (Safety Run-In: AZD9291 + Carboplatin + Pemetrexed)	製積鑰蓋艱艱蓋網壓壓 = 膚選選觸窪膚願範構醖襯獵鹽鑰選願繭製鑰夢 (餘餘餘顧繭蓋顧餘鹽齋, 遞糧鏇網鏇繭鹽廠鑰鑰 ~ 鑰鏇鹹衊壓顧選夢顧選) 更多	-	2024-08-06
				Pemetrexed+Cisplatin+AZD9291 (Safety Run-In: AZD9291 + Cisplatin + Pemetrexed)	製積鑰蓋艱艱蓋網壓壓 = 鏇獵淵鏇繭襯願鹽網糧襯獵鹽鑰選願繭製鑰夢 (餘餘餘顧繭蓋顧餘鹽齋, 觸選憲鏇糧獵鹹蓋鏇艱 ~ 願觸願襯廠願鬱壓構蓋) 更多