2022.08.13-08.19全球药物研发进展周报

2022-08-28

免疫疗法细胞疗法蛋白降解靶向嵌合体抗体小分子药物

1全球新药研发进展2022.08.13-08.19这一周，全球新药研发各个领域均有新的突破，包括：肿瘤、精神、神经、消化系统、心血管、感染、免疫、皮肤和结缔组织疾病、内分泌系统等多个领域。其中，肿瘤等热门领域依旧同时涵盖了化学药、生物药、细胞疗法的最新研究进展。Clene公布CNM-Au8®在多发性硬化症II期VISIONARY-MS试验的积极顶线结果2022年8月15日，Clene及其全资子公司Clene Nanomedicine宣布CNM-Au8®用于稳定期的复发缓解型多发性硬化症（RRMS）患者的II期VISIONARY-MS试验的积极顶线结果。CNM-Au8®是一种金纳米晶体的口服混悬剂，通过增加能量的产生和利用来恢复神经元的健康和功能。CNM-Au8®的催化活性纳米晶体驱动关键的细胞能量产生反应，增加神经元和神经胶质对疾病相关应激源的弹性来实现神经保护和髓鞘再生。VISIONARY-MS是一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的II期验证性研究，旨在评估CNM-Au8®（每天15mg或30mg）作为针对当前可用的疾病改善疗法（DMT）辅助疗法，在稳定期的RRMS慢性视神经病患患者中与安慰剂使用超过48周与安慰剂对比的疗效和安全性。结果显示：与安慰剂相比，CNM-Au8®在mitt人群中满足了48周内低对比度字母敏锐度（LCLA）和改良多发性硬化症功能复合物（mMSFC）的主要和次要终点。在临床旁生物标志物中，CNM-Au8®的改善持续存在，为其潜在的神经保护和髓鞘再生作用提供了生理证据。CNM-Au8治疗耐受性良好，没有明显的安全事件发生。结果为推动CNM-Au8®进入III期临床开发提供数据支持。来源：Clene官网吉列德公布Trodelvy®的III期TROPiCS-02研究的积极结果2022年8月15日，吉列德公布了一项III期TROPiCS-02研究中对总生存率关键次要终点（OS）的第二次中期分析的具有统计学意义和临床意义的结果，该研究评估了Trodelvy®（sacituzumab govitecan-hziy）在接受既往内分泌治疗，CDK4/6抑制剂和二到四线化疗的HR+/HER2-转移性乳腺癌 HER2-转移性乳腺癌患者中。详细的结果将在即将举行的医学会议上展示。Trodelvy®的安全性与先前的研究一致，并且在该患者群体中没有出现新的安全信号。Trodelvy®（sacituzumab govitecan-hziy）是同类首创的Trop-2定向抗体药物偶联物。Trop-2是一种细胞表面抗原，在多种肿瘤类型中高度表达，包括90%以上的乳腺癌和膀胱癌。Trodelvy®设计了一种专有的水解连接子，该连接子附着在SN-38上，SN-38是拓扑异构酶I抑制剂的有效载荷。这种独特的组合为表达Trop-2的细胞和微环境提供强大的活性。Trodelvy®已在超过35个国家获得批准，全球正在进行多项额外的监管审查，用于治疗患有不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）的成年患者，这些患者已经接受了两种或更多次先前的全身治疗，其中至少一种用于转移性疾病。Trodelvy®在美国还被批准用于治疗既往接受过含铂化疗和程序性死亡受体-1（PD-1）或程序性死亡配体1（PD-1）抑制剂的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）的成年患者。Trodelvy®也正在开发用于其他TNBC和转移性UC人群的潜在研究用途，以及Trop-2高度表达的一系列肿瘤类型，包括激素受体阳性/人表皮生长因子受体2阴性（HR+/HER2-）转移性乳腺癌 HER2-）转移性乳腺癌、转移性非小细胞肺癌（NSCLC）、转移性小细胞肺癌（SCLC）、头颈部癌症和子宫内膜癌。来源：吉列德官网2022.08.13-08.19全球新药研发进展（部分）更多具体信息，请联系小编获取2国内新药研发进展2022年8月13日-8月19日，国内新药研发同样突飞猛进，治疗肿瘤的生物药进展迅速。科济药业 CT011治疗晚期肝细胞癌的长期生存案例报告在《Frontiers in Immunology》杂志发表2022年8月18日，科济药业宣布，公司自主研发的靶向GPC3的CAR-T细胞候选产品CT011治疗晚期肝细胞癌的长期生存案例报告已在《Frontiers in Immunology》杂志发表。肝癌是全球第六大常见癌症，而肝细胞癌（HCC）是原发性肝癌最常见的组织学亚型。现有疗法对不可切除的肝细胞癌的疗效仍较有限。CAR-T细胞疗法已经获批用于多种血液肿瘤，但其用于实体瘤仍面对极大挑战。我们是最早报告GPC3是CAR-T合理治疗靶点的团队，并率先开展了用于肝细胞癌的临床试验。为了进一步增强其疗效，我们于2014年报道了采用GPC3 CAR-T GPC3 CAR-T与索拉非尼联合治疗肝细胞癌的临床前研究。临床研究的结果显示：CT011联合索拉非尼治疗耐受性良好。患者从第3个月开始达到部分缓解（PR），并在第一个 CT011 输注周期后的第12个月达到完全缓解。肿瘤超过36个月没有进展，在第一次输注后保持完全缓解状态超过24个月。据悉，这是CAR-T细胞与酪氨酸激酶抑制剂联合治疗后报告的首个完全缓解病例。临床结果表明，GPC3 CAR-T细胞 GPC3 CAR-T细胞与索拉非尼的联合治疗，可能成为治疗GPC3表达阳性的晚期肝细胞癌 GPC3表达阳性的晚期肝细胞癌患者的一种有前景的疗法。来源：科济药业官网信达生物宣布IBI311（抗IGF-1R单克隆抗体）I期临床研究完成首例健康受试者给药2022年8月18日，信达生物宣布，IBI311（一种重组抗胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R）单克隆抗体）的I期研究已成功完成首位健康受试者给药。本研究（CTR20221581）是在健康受试者中的单剂量递增I期研究，旨在评估IBI311在健康中国受试者单剂量后的安全性和耐受性，从而支持IBI311在活动性甲状腺相关眼病（TAO）中的临床发展。IBI311是信达开发的靶向IGF-1R的单克隆抗体，用于治疗活性TAO。通过阻断IGF-1和IGF-2与IGF-1R的结合，IBI311抑制IGF-1R信号通路激活并减少下游炎症因子的表达，从而抑制眼眶成纤维细胞（OFs）的脂肪细胞增多和透明质酸和其他糖胺聚糖的合成，以及炎症反应，从而降低疾病活动度并改善眼球突出，、活动性TAO患者的复视、眼淤血和水肿。目前，中国尚未批准TAO的靶向药物，而在海外，德普单抗是第一个也是目前唯一一个被FDA批准用于治疗TAO的IGF-1R单抗。联合疗法临床试验，以开发一系列针对实体瘤和血液肿瘤的广泛适应症。来源：信达生物官网2022.08.13-08.19国内新药研发进展（部分）更多具体信息，请联系小编获取3国内临床默示许可进展2022.08.13-08.19临床默示许可进展（部分）更多具体信息，请联系小编获取4全球医药交易事件济民可信与基因泰克就创新口服AR降解剂达成合作协议2022年8月18日，济民可信集团宣布，集团及旗下子公司上海济煜医药科技有限公司与罗氏及旗下基因泰克达成一项独家许可协议，上海济煜将具有自主知识产权的口服雄激素受体（AR）降解剂JMKX002992在全球的开发及商业化权利独家许可给基因泰克。根据协议，基因泰克将获得JMKX002992在全球范围的独家开发及商业化权利，并承担全部的开发及商业化费用。作为回报，基因泰克将向上海济煜支付6000万美元首付款，并在达到协议约定的里程碑时支付相应的开发和商业化里程碑款项，里程碑款项最高可达5.9亿美元。此外，上海济煜还将获得合作产品基于净销售额的梯度提成。JMKX002992是由上海济煜小分子创新研究院自主研发的一款全新口服AR降解剂，雄激素受体是公认的前列腺癌疾病驱动因素，JMKX002992对于对现有疗法耐药的前列腺癌患者具有治疗潜力。来源：辉瑞制药官网云顶新耀与吉利德科学就拓达维®在亚洲市场权益达成协议2022年8月16日，云顶新耀宣布，公司与吉利德的全资子公司Immunomedics达成协议，云顶新耀将把在大中华区、韩国、新加坡、印度尼西亚、菲律宾、越南、泰国、马来西亚和蒙古国开发和商业化拓达维®（英文商品名为Trodelvy®，戈沙妥珠单抗）的独家权利转让给Immunomedics。根据协议内容，云顶新耀将获得总额4.55亿美元的对价，其中包括预付款2.8亿美元（需获得相关监管部门的批准）和未来潜在的里程碑付款1.75亿美元。此外，云顶新耀将无需再支付2019年4月与Immunomedics签署的授权许可协议中的剩余高限里程碑付款7.1亿美元，上述原协议授予了云顶新耀在大中华区、韩国和其他特定国家和地区开发、注册和商业化拓达维®的权利。根据今天公布的协议，以上的原许可协议将被终止。云顶新耀分别于2022年6月和1月在中国和新加坡获得拓达维®上市批准，用于治疗既往接受过至少两种系统治疗（其中至少一种为针对转移性疾病的治疗）的不可切除局部晚期或转移性三阴性乳腺癌（TNBC）成人患者。云顶新耀还向韩国和中国台湾地区、香港地区的药品监管机构提交了拓达维®用于治疗转移性三阴性乳腺癌的上市许可申请。来源：云顶新耀官网2022.08.13-08.19全球医药交易（部分）更多具体信息，请联系小编获取▲编辑：胡桃声明：药渡数据出品，未经允许禁止转载